[파이낸셜뉴스] HLB테라퓨틱스는 미국 자회사인 리젠트리가 진행한 신경영양성각막염(NK) 치료제 'RGN-259'의 유럽 임상3상(SEER-3) 톱라인 결과, 통계적 유효성을 확보하지 못했다고 24일 밝혔다. 리젠트리는 전날 유럽 임상3상(SEER-3)을 수행한 임상시험수탁기관(CRO)으로부터 톱라인 1차 평가지표 결과를 전달받았다. 이어 "1차 평가변수인 4주 후의 RGN-259 투약군과 위약군의 완치율에서 통계적으로 유의미한 차이를 확인하지 못했다"고 설명했다. RGN-259 투약군에서 다수의 완치 환자가 확인되는 등 약물의 효과가 분명하게 나타났으나, 위약군에서 예상을 뛰어넘는 플라시보 효과가 관찰되면서 다소 이해하기 어려운 결과가 도출됐다. 리젠트리는 CRO로부터 이날 전체 톱라인 및 2차 평가변수들에 대한 데이터를 공식 수령한 후, 플라시보 이상 결과의 원인 파악에 대한 면밀한 분석을 진행할 예정이다. HLB테라퓨틱스 측은 "비록 유럽 임상에서 기대한 결과를 얻지 못했지만, 현재 미국에서 RGN-259 임상3상을 진행 중인 만큼 글로벌 제약사와의 협상은 계속 추진할 것"이라고 강조했다. 일반적으로 안질환 임상은 설계가 까다로워 두 차례에 걸쳐 진행한다. 리젠트리는 충분한 유동성을 바탕으로 미국과 유럽에서 임상3상을 병행 수행하며 개발 속도를 높여왔다. 현재 미국 임상3상은 올해 말 임상 완료를 목표로 환자 모집이 순조롭게 진행되고 있다. HLB테라퓨틱스 안기홍 대표는 “전체 평가변수들의 결과를 정밀하게 분석해 원인을 면밀히 파악하고 이를 바탕으로 신속하게 전체 임상전략을 재정비하겠다"면서 "현재 상당히 진행되고 있는 미국 임상3상에 회사의 모든 역량을 집중해 성공적인 결과를 보다 신속하게 도출하는 것에 주력할 방침”이라고 말했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] HLB테라퓨틱스가 주요 증권사 영업점에서 연이어 기업설명회를 진행하며, 시장과의 소통을 통해 기업가치 제고에 나섰다. 회사는 최근 증권사 7개 영업점에서 증권사와 개인 투자자 등을 대상으로 기업설명회를 개최했다고 6일 밝혔다. 안기홍 HLB테라퓨틱스 대표가 직접 주요 파이프라인의 개발 상황을 설명했으며, 투자자들의 궁금증을 해소하기 위해 질의응답의 시간도 가졌다. 투자자들의 관심은 미국(SEER-2)과 유럽(SEER-3)에서 임상3상으로 각각 진행되고 있는 신경영양성각막염(NK) 치료제 'RGN-259'에 쏠렸다. 유럽 임상은 연내 종료되고 내년 초 톱라인 발표가 예정돼 있다. HLB테라퓨틱스는 유럽 임상이 막바지 단계에 접어들면서 최근 빅파마들과 판권 협상 준비를 가시화했다. 유럽 임상에서의 유효성 확보를 전제로 기술수출 구조에 대한 구체적인 협의에 나선 것으로 보인다. 협상 중인 빅파마들은 이미 RGN-259 임상 개발과 관련된 과거 데이터를 점검하는 등 실사(Due Diligence)도 완료했다고 밝혔다. RGN-259는 미국 유명 평가기관을 통해서 NK 치료제로서 1조8000억원에서 최대 3조원의 가치가 있는 것으로 평가받았다. 현재 미국에서 허가된 유일한 경쟁 약인 이탈리아 돔페(Dompe)의 '옥서베이트(Oxervate)'가 지난해 총 미국 매출 8억2800만달러(약 1조1400억원)를 기록하는 등 시장 규모도 상당하다. RGN-259가 옥서베이트보다 강점이 많다는 점에서 임상 유효성이 입증되면 시장성이 높을 것으로 기대된다. 옥서베이트는 치료기간이 8주로 길고, 영하 20도의 냉동용기에 배송 받아 피펫이라는 키트를 이용해 소분 투여하는 등 준비과정이 복잡하다는 단점이 있다. 반면, RGN-259는 투여기간 4주로 치료기간이 짧고, 상온보관이 가능하며, 일반적인 점안제(single-use vial) 형태라는 점에서 투약 편의성도 높다. 안기홍 HLB테라퓨틱스 대표이사는 "당사가 개발중인 NK 치료제가 내년 초 톱라인 발표를 앞두고 있는 점과 공신력 높은 미국 평가기관의 신약 가치 평가를 봤을 때, 당사의 기업가치가 현저히 저평가 돼 있다고 판단해 순회 IR행사를 진행하고 있다"며, "지속적인 IR을 통해 글로벌 블록버스터 신약으로서 잠재력이 높은 NK 치료제의 가치를 시장에 알리고, 이를 통해 주주가치를 높여가겠다"고 말했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] HLB테라퓨틱스가 글로벌 3상을 진행 중인 신경영양성각막염(NK) 치료제 ‘RGN-259’의 가치가 최소(downside case) 1조원, 기본 1조8000억원, 최대(upside case) 3조원에 이르는 것으로 평가됐다. 12일 HLB테라퓨틱스에 따르면 미국과 유럽에서 2개의 임상3상을 동시에 진행 중인 이 회사는 빠르면 올해 말 유럽에서 3상 임상이 종료될 것으로 기대된다. 이에 따라 최근 지명도 높은 미국 유수의 전문 평가기관에 의뢰해 RGN-259에 대한 가치 평가를 진행했다. 주요 평가지표(topline data) 도출 후 현재 협의 중인 글로벌 박파마와 판권 협상(license option deal)을 마무리하기 위한 행보다. 평가 결과, NK치료제로서 RGN-259의 가치는 약 1조8000억원으로 평가됐다. 최대로는 3조원에 이르는 것으로 평가돼, 향후 성공적인 톱라인 데이터가 확보되면 큰 규모의 이익을 실현할 수 있을 것으로 전망된다. RGN-259가 조 단위의 평가를 받게 된 데에는 미국 시장의 높은 시장규모와 성장성, 그리고 허가시 얻게 될 압도적 시장 장악력이 반영됐기 때문으로 보인다. 현재 미국에서 NK치료제로 유일하게 승인 받은 제품은 이탈리아의 돔페(Dompe)사가 판매 중인 '옥서베이트(Oxervate)'다. 다만 치료 기간이 8주로 길고, 냉장보관이 필수이며 투여 전 준비과정도 복잡하다는 점에서 이용 편의성이 떨어진다. 가격도 원화로 1억3000만원(8주 기준)이 넘는 고가라 환자 부담이 매우 크다. 반면 RGN-259는 투여기간이 4주로 짧고 상온보관이 가능하며, 일회용 점안제(single-use vial) 형태로 투여 방법도 매우 간편하다. 현재 미국 내 NK환자는 6만명 정도로 추산되고 있다. 2023년 기준 옥서베이트의 매출 규모는 1조1000억원 수준으로, 최근 5년 간 연평균 성장률이 35%에 이를 정도로 시장이 빠르게 성장하고 있다. 이용편의성이 높은 RGN-259가 미국과 유럽 등에서 순차적으로 허가를 받을 경우 시장의 외형적 규모는 더 빠르게 확장될 것으로 보인다. HLB테라퓨틱스는 지난 기업설명회(IR) 행사를 통해 복수의 글로벌 빅파마가 기술분야 실사(Due Diligence)를 진행 중이라고 밝힌 바 있다. 현재 해당 회사와는 비밀유지 계약이 체결된 상태다. 회사는 유럽 3상(SEER-3) 결과 주요 평가변수에서 통계적 유의성을 확보할 경우 진행 중인 협상이 급 물살을 탈 것으로 기대하고 있다. HLB테라퓨틱스 안기홍 대표는 “현재 유럽의 SEER-3 임상이 순조롭게 진행되고 있어, 70명을 목표로 한 환자모집과 투약절차가 일정 안에 빠르게 진행될 것으로 보인다”며 “성공적인 톱라인 데이터가 도출되면 최적의 타이밍에 글로벌 빅파마와 딜(deal)을 맺어 최고의 기업가치로 주주들의 성원에 보답할 것”이라고 말했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] HLB테라퓨틱스가 미국과 유럽에서 동시에 진행하고 있는 신경영양성각막염(NK) 신약 글로벌 임상3상에 속도를 내며 기술수출까지 기대하고 있다. HLB테라퓨틱스는 자회사 리젠트리(RegenTree)를 통해 미국(SEER-2)과 유럽(SEER-3)에서 동시에 3상을 진행 중이라고 31일 밝혔다. 3상 유효성이 입증되면 신약물질인 ‘RGN-259’의 판권이전 및 협력분야 확장방안을 논의할 방침이다. 회사는 임상속도를 높이기 위해 각 지역에서 임상기관을 늘리고 있다. 올해 안에 모든 임상을 마친다는 계획이다. HLB테라퓨틱스 관계자는 "2019년 진행된 첫 번째 미국 임상3상에서 긍정적 임상결과를 확인한 만큼, 이번 미국과 유럽 임상에서도 주요 지표인 각막 상처의 완치(complete healing) 비율이 높을 것으로 기대하고 있다"며 "올해 하반기께 주요 지표를 확인할 수 있을 것"이라고 예상했다. 현재 유일한 NK치료제로 쓰이는 ‘옥서베이트’는 한 달 기준 약값이 5만4000달러(약 7000만원)에 달해 환자 부담이 크다. 냉장보관 등의 불편함과 투약 준비과정이 복잡하다는 단점도 있다. 반면 RGN-259는 일반 점안제 형태로 편이성이 높고 비용적 이점도 있을 것으로 보인다. 한편 또 다른 미국 자회사인 오블라토(Oblato)가 개발 중인 교모세포종(GBM) 치료제 ‘OKN-007’에 대한 기대감도 높다. 악성 뇌종양으로 꼽히는 교모세포종 재발환자를 대상으로 진행된 임상2상에서 완전관해(CR)가 확인됐다. 2상 중간분석 결과 주 평가변수인 ‘6개월 생존환자 비율’이 75.8%에 이르러 업계의 큰 관심을 받기도 했다. 현재까지 분석된 1년 생존율도 38%에 달한다. 또한 중간분석 시점까지의 생존기간중앙값(mOS)은 9.7개월로 과거 테모졸로마이드 단독 임상 결과나 최근 문헌에 보고된 교모세포종 대상 화학요법 임상과의 통합 분석 결과와 비교해 mOS가 25% 이상 개선된 것으로 확인됐다. 신약개발 사업과 함께 콜드체인 사업에서 본격적으로 수익이 창출되며 회사의 재무구조도 탄탄해지고 있다. 2년 연속 ‘코로나19 백신 보관∙유통 운영’ 사업자로 선정돼 코로나19 백신의 초저온 보관과 각급 의료기관에 대한 유통을 독점 관리하며 이 분야에서 노하우와 기술력을 인정받고 있다. HLB테라퓨틱스는 2026년까지 콜드체인사업부 단독 매출을 1000억원 이상으로 키우겠다는 전략이다. 코로나팬데믹 이후 코로나백신뿐만 아니라 메신저리보핵산(mRNA) 백신 등에 대한 기술개발과 이에 대한 초저온 백신 유통 기술력이 더욱 각광받고 있다.  국내에서는 2022년 7월부터 모든 생물학적 의약품에 대해 콜드체인을 통한 보관과 유통을 의무화하는 법령을 본격 시행하고 있어 독감, 폐렴구균, 자궁경부암, 대상포진 등과 같은 생물학적 의약품 전반에 걸쳐 안정적인 저온 보관과 유통의 중요성이 대두되고 있다.  안기홍 HLB테라퓨틱스 대표는 “올해는 세계적으로 미충족 수요가 매우 높은 NK치료제 분야 글로벌 임상에 성공해 회사의 퀀텀점프를 이뤄내겠다”며 “임상이 완료되는대로 글로벌 파마와 기술수출 빅딜을 진행하고 순차적으로 신약허가 신청 절차도 진행해 HLB그룹의 성장을 이끌어 가겠다”고 말했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 지난해 말 영업이익 턴어라운드를 실현한 HLB테라퓨틱스가 주주가치 제고와 유동성 강화를 위해 무상증자를 실시한다. HLB테라퓨틱스는 28일 이사회를 열고 기존 1주당 신주 1주를 배정하는 방식의 무상증자를 진행한다고 밝혔다. 이번 무상증자를 위해 신규로 발행되는 주식 수는 총 3460만1560주이며, 신주 배정기준일은 3월 16일이다. 무상증자를 위한 재원은 회사가 보유하고 있는 자본잉여금을 활용할 방침이다. HLB테라퓨틱스는 앞서 지난해 12월 100주당 3.5주 규모의 주식배당을 실시하며 주주환원정책을 확대하고 나섰다. 이번 무상증자를 통해 주식 거래량을 늘려 유동성을 높이는 한편, 회사의 신약개발 및 콜드체인 사업 등이 차츰 성과를 냄에 따라 주주이익을 높이겠다는 포석이다. HLB테라퓨틱스는 지난해 재무개선을 위한 노력의 일환으로 사업 개편과 효율화 작업을 중점적으로 진행했다. 그 결과, 의료기기 사업이 크게 성장해 지난해 말 영업이익의 턴어라운드에 성공했다. 별도기준으로는 흑자전환도 달성했다. 또 질병관리청이 발주한 국가 코로나 백신 유통 사업을 처음으로 수주해, 국내 진출을 앞둔 해외 다국적 기업 등 민간 기업의 의약품 유통 발주물량에 대한 수주 가능성에도 청신호가 켜졌다. 여기에 안구질환 신약물질 ‘RGN-259’를 신경영양성각막염치료제(NK)로 개발하기 위한 미국 내 2번째 임상3상(SEER-2)도 70명 규모의 환자모집을 앞두고 있어 곧 투약이 시작될 것으로 보인다. 이 분야 유일한 치료제인 옥서베이트(Oxervate)는 재조합 단백질 제제로 미국 식품의약국(FDA) 허가 기준인 8주간의 치료를 받을 경우 약제비만 10만달러(약 1억3000만원)에 달해, RGN-259가 승인받을 경우 환자 부담 경감과 치료옵션 확대가 기대된다. 또 다른 주요 파이프라인인 재발성 교모세포종(GBM) 치료제 ‘OKN-007’도 임상2상 환자모집이 완료돼 현재 투약과 추적관찰이 계속되고 있다. 올해 2상을 완료하고 세계 저명 학회에서 결과를 발표할 예정이다. 안기홍 HLB테라퓨틱스 대표는 “사업구조를 확립한 지난해에 이어 올해는 각 사업에서 가시적인 성과를 거둬 회사의 이익 폭을 더욱 확대해 갈 방침”이라며 “이 과정 중 주주와 기업의 이익을 높일 수 있는 방안을 지속적으로 고민하고 다양한 방안을 꾸준히 시행하겠다”고 말했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] HLB테라퓨틱스가 미국 자회사 리젠트리(ReGenTree)를 통해 개발 중인 신경영양성각막염(NK) 치료제에 대한 두 번째 임상3상(SEER-2)을 진행하기 위해 26일 미국 식품의약국(FDA)에 임상 프로토콜을 제출했다고 27일 밝혔다. HLB테라퓨틱스는 NK에 대한 치료제 허가 기간을 최대한 단축시키기 위해 지난 7월, 두번째 임상 3상인 SEER-2와 세번째 임상 3상인 SEER-3를 각각 미국, 유럽에서 동시에 진행하기로 결정했다. 이를 위해 글로벌 임상시험수탁기관(CRO)과 관련 계약을 체결한 바 있다. SEER-2와 SEER-3의 임상디자인은 긍정적 결과가 도출됐던 첫 번째 임상3상(SEER-1) 결과를 기반으로 설계됐다. 약 70명의 환자를 대상으로 4주간 임상약과 위약을 투여해 각막 상처의 완치 비율을 평가할 예정이다. 현재 미국 내 70여개 안과 병원을 대상으로 임상 기관을 모집 중이며, 11월 첫 투약을 목표로 하고 있다. 동시에 유럽에서도 SEER-3 임상을 위해 6개 국가 80개 병원을 대상으로 임상 기관 모집이 진행 중이며, 전문 CRO와 협업을 통해 임상허가 신청을 진행 중에 있다. NK는 퇴행성질환으로 각막의 감각이 점차 감소하는데, 심할 경우 각막 천공이 발생하기도 하는 희귀질환이다. 현재까지 승인된 치료제로는 인간 신경성장인자(nerve growth factor)의 재조합단백질 제제인 이탈리아 돔페(Dompe)사의 옥서베이트(Oxervate)가 유일하나 한 달 약가가 5만4000달러(약 7700만원)에 달해 FDA 허가 기준인 8주 간의 치료를 받을 경우 최소 약제비만 11만달러가 소요돼 환자 부담이 매우 크다. 또 재조합 단백질약물인 관계로 투약 전 냉장보관이 필요해 불편함이 높고 투약 준비 과정이 복잡하다는 단점이 있다. 반면, HLB테라퓨틱스의 안구질환 치료물질인 ‘RGN-259’는 1회용 vial 점안제로서 일반 점안제와 동일한 사용과 보관이 가능할 것으로 예상되고 있다. 치료 기간도 기존 제품보다 짧은 4주치료를 목표로 임상을 진행하고 있다. FDA로부터 NK 치료를 위한 희귀의약품으로 지정받았다. HLB테라퓨틱스 관계자는 “미국과 유럽에서 2개의 임상을 동시에 진행하는 만큼 임상 소요기간을 1개의 3상 임상 수준으로 대폭 단축시킬 수 있을 것으로 예상한다”며 “미국에서 2024년(SEER-2), 유럽에서 2025년(SEER-3)까지 임상을 완료 후 허가 신청을 진행할 계획”이라고 밝혔다. NK는 희귀질환임에도 불구하고 시장 규모가 매우 큰 분야다. 치료가 필수적인 중증 환자 수의 유병률이 높은 관계로 2027년도 예상 시장 규모는 약 4400억원 수준으로 예측되고 있다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 지트리비앤티는 17일 140억원 규모의 무기명식 이권부 무보증 사모 전환사채(CB) 발행 결정을 공시했다. 발행 대상자는 한양증권 등으로 표면이자율과 만기이자율은 각각 0.0%, 3.0%이다. 지트리비앤티는 이번에 조달하는 자금을 타법인 증권 취득에 사용할 계획이다. 지트리비앤티는 현재 안구건조증치료제 ‘RGN-259’의 임상 3상(ARISE-3)을 미국 안과전문 임상수탁기관인 오라(Ora)와 함께 진행하고 있다. 지난 5월 첫 피험자 투약이 시작됐으며, 내년 3·4분기 중 임상시험 결과가 나올 예정이다. 또한 임상 3상을 준비중인 수포성 표피박리증 치료제 ‘RGN-137’과 임상 1상 단계인 뇌종양 치료신약 ‘OKN-007’이 기존 표준치료법 대비 우월한 치료효과가 확인되는 등 파이프라인 개발에 속도를 내고 있다. 회사 측은 "현재 임상을 진행 중인 파이프라인의 임상비용은 기존에 보유 중인 자금을 활용할 예정이며, 이번에 조달되는 자금은 기존 파이프라인의 가치를 높이기 위한 타법인 지분 취득에 사용할 것"이라고 밝혔다. 지분 취득에 대해서는 향후 구체화되는 시점에 관련 내용을 발표할 예정이다. 회사 관계자는 “최근 제약·바이오 업종에 대한 투자심리가 위축된 가운데서도 몇개 기관이 전환사채 투자에 나선 건 지트리비앤티의 파이프라인에 대한 투자자들의 긍정적 평가가 작용했다”며 “현재 진행 중인 신약 파이프라인의 성공적인 임상 진행과 타법인 지분 취득을 통한 신약 파이프라인의 가치를 증대시키는 이원화 전략으로 파이프라인의 라이선싱 아웃에 속도를 내겠다”고 말했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

토러스투자증권은 21일 지트리비앤티에 대해 안구건조증 치료제의 조 단위 매출 가능성이 있다고 밝혔다. 오병용 토러스투자증권 연구원은 "한국에 또 하나의 블록버스터(1조 매출) 신약 후보물질이 있다"며 지트리비앤티의 안구건조증 치료제 ‘RGN-259’를 언급했다. 그는 "세계적인 시장조사기관 중 하나인 글로벌데이터(Globaldata)는 글로벌 안구건조증 시장을 분석한 수백 페이지 짜리 보고서에서 지트리비앤티의 RGN-259가 가장 성공적인 약물이 될 것으로 평가했으며 향후 가장 큰 시장점유율을 가져갈 것으로 예상했다"고 밝혔다. 글로벌데이터에 따르면 주요 8개국(미국, 유럽 등)의 안구건조증 시장은 2016년 22억달러(약 2조4000억원)에서 2026년 56억달러(약 6조3000억원)로 2배 이상 성장할 것으로 예상했다. 오 연구원은 "대략적으로 동사의 RGN-259가 시장의 20%를 점유한다고 가정할 때 2026년 매출은 조 단위를 넘어설 것으로 판단된다"고 말했다. 현재 FDA 허가를 받은 안구건조증 신약은 2002년 허가 받은 앨러간의 ‘레스타시스(Restatis)’와 2016년 허가 받은 샤이어의 ‘자이드라(Xiidra)’가 전부다. 두 가지 약 모두 염증에 의한 안구건조증에만 효과가 있어 전체 환자의 약 25%정도에만 반응하는 것으로 알려져 있다. 오 연구원은 "안구건조증은 여전히 치료 옵션이 부족하며, 미 충족 수요가 매우 큰 시장"이라며 "현재 임상중인 안구건조증 물질들에 대한 기대가 클 수밖에 없다"고 설명했다. 그는 또 "지트리비앤티와 비슷하게 안구건조증 치료제를 개발 중인 국내 기업은 한올바이오파마가 있다"며 "국내 바이오 애널리스트들은 한올바이오파마의 임상 2상을 완료한 안구건조증 치료제 ‘HL036’의 적정가치를 약 9380억원~1조430억원으로 평가하고 있으며, 현재 시가총액은 1조6000억원에 달한다"고 말했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

NH투자증권은 대웅제약의 자회사인 한올바이오파마에 대해 안구건조증에 대한 미국 임상결과가 성공적이라며 하반기 실적증대가 기대된다고 전망했다. 목표주가 27만원과 투자의견 매수는 유지했다. 4일 구완성 NH투자증권 연구원은 “대웅제약의 자회사인 한올바이오파마는 2017년 11월부터 미국 보스톤 지역 2개의 안과 임상시험 기관에서 HL036(안구건조증)의 임상 2a상을 진행한 결과를 발표했다”며 “이번 미국 2a상은 총 150명을 대상으로 진행됐고, 1일 2회씩 8주간 투약하는 방식으로 진행된 더블 블라인드 테스트였다”고 밝혔다. 구 연구원은 “이번 결과는 임상지표를 2상에서 통계적으로 유의미하게 개선시킨 첫 사례”라며 “지금까지 앨러간의 MIM D-3, 샤이어의 lifitegrast, 지트리비앤티의 RGN-259 등 경쟁 파이프라인은 임상 2상에서 징후와 증상을 모두 만족시킨 사례는 없었다”고 평가했다. 인공눈물을 포함한 안구건조증 치료제 전세계 시장 규모는 약 3조 8000억원에 달한다. 특히 ETC(전문의약품)로 허가 받은 치료제는 레스타시스와 자이드라 뿐이다. 구 연구원은 “많은 경쟁 업체들 안구건조증 신약개발에 도전 중이나, 임상 지표 2가지를 모두 만족하기 어려운 문제점 있었다”며 “이번 2a상 결과로 약효에 대한 불확실성 상당부분 해소됐다”고 진단했다. ggg@fnnews.com 강구귀 기자

지트리비앤티가 미국에서 개발 중인 안구건조증(Dry Eye Syndrome, RGN-259) 치료제 신약의 2차 3상 임상 시험 (ARISE-2)에 본격 돌입한다. 지트리비앤티는 지난 8월 미국 FDA와 공식적으로 합의된 임상시험계획에 따라 지난 8일 첫 피험자 투여를 시작했다고 9일 밝혔다. NRDO(No Research & Development Only) 사업모델을 적용한 신약개발 전문기업 지트리비앤티(대표이사 양원석)는 미국 소재 자회사인 리젠트리(ReGenTree)를 통해 이미 RGN-259의 1차 3상 임상시험 (ARISE-1)을 성공적으로 완료한 바 있으며, 이번 ARISE-2 임상 3상 시험은 내년 하반기에 시험을 종료할 예정이다. ARISE-2 임상 3상 시험은 미국 전역에 위치한 안과 특성화 병원 등에서 ARISE-1 임상보다 좀더 큰 규모인 피험자 약 500여명을 대상으로 진행된다. ARISE-2 시험은 임상 2상 및 ARISE-1 시험에서 유효성이 반복적으로 확인된 평가기준을 1차 평가변수로 하여 유효성 재현을 검증하고자 디자인 되었으며, 기존 임상 디자인과 결과를 이용한 전략적 디자인으로 진행되는 임상시험이기 때문에 실패확률은 매우 낮을 것으로 평가되고 있다. ARISE-2 임상이 성공적으로 완료될 경우 미국 FDA의 안구건조증 신약승인 기준 또한 충족할 수 있을 것으로 예상된다. 또한, 지트리비앤티의 RGN-259 안구건조증 치료제의 안전성은 ARISE-1 임상 3상에서 한번 더 확인된 바 있다. 특히 이번 2차 임상 3상부터는 신약개발에서 이미 commercial에 근접한 단계까지 도달한 상태이므로 그 임상시험 브랜드명을 "ARISE-2"로 결정함으로써 추후 Global Marketing 측면을 미리 고려하는 또 다른 Milestone을 이루었다고 볼 수 있다. 지트리비앤티는 안구건조증치료제 개발 외에도 3개의 희귀질환을 대상으로 각각 임상 3상 과 1상을 미국에서 한창 진행 중이다. 개발속도와 사업 진행면에서 지트리비앤티는 신약개발 Developer로서 특화된 장점을 유감없이 발휘하고 있다. 지트리비앤티 관계자는 "현재 안구건조증 치료제의 ARISE-2 임상 3상시험 일정이 순조롭게 진행되고 있다"며 "지트리비앤티는 사업모델 특성상 임상과 인허가에 포커스하여 전략적이고 효율적으로 신약 개발을 추진 중이기 때문에, 진행 속도가 빠른 편"이라고 강조했다. 그는 "지트리비앤티의 파이프라인은 대부분 3상 단계의 신약들인 만큼 안전성 이슈는 거의 없고 치료의 유효성 확보 가능성은 매우 높다는 것이 차별화된 장점"이라며 "임상진행과 병행하여 라이선스 아웃((기술수출)을 적극 추진 하고 있다"고 덧붙였다. kjw@fnnews.com 강재웅 기자