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2a상 톱라인 결과 수령
글로벌 3상 진입 예정
"전형적 유형 PSP-RS 타입 효과"
[파이낸셜뉴스] 젬백스앤카엘이 진행성핵상마비(PSP) 환자를 대상으로 한 'GV1001' 국내 2a상 임상 톱라인 결과를 수령, PSP 치료제로서 개발 가능성을 확인했다고 24일 밝혔다.
젬백스 측은 "임상 결과 GV1001 0.56mg 투여군에서 우수한 효과를 보였고, 특히 진행성핵상마비 리차드슨 신드롬(PSP-RS) 유형 환자군에서 치료제로서 높은 가능성을 확인했다"며 "GV1001 모든 이전 임상에서와 같이 이번에도 안전성을 다시 한 번 확인할 수 있었다"고 설명했다.
이번 GV1001 2a상 임상은 국내에서 PSP 환자 총 78명을 대상으로 위약, GV1001 0.56mg, 1.12mg을 각각 6개월간 투여하면서, PSP 등급척도 총점 변화량과 다양한 생체지표 등 유효성과 안전성 평가변수를 수집, PSP 치료제로서 GV1001 가능성을 가늠하고 후속 임상시험으로의 진행 가능성을 판단할 근거로 삼기 위해 진행했다.
1차 평가 변수인 MMRM추정법을 이용한 최소자승평균으로 계산한 PSP 등급척도 점수 변화량은 6개월 동안 GV1001 0.56mg 투약군은 2.14점 악화된 반면, 위약군은 4.10점 악화, 투약군에서 질병 진행이 48% 지연된 결과를 얻었다. 또한 'post-ad-hoc' 민감도 분석으로 시행한 단순평균 분석에서 GV1001 0.56mg 투약군은 1.35점 악화된 반면, 위약군은 4.36점 악화해 투약군에서 질병 진행이 70% 지연됐다고 회사 측은 설명했다.
보통 임상적으로 지칭하는 전형적인 PSP의 경우 PSP-RS 유형으로 전체 PSP 환자 다수를 차지한다. 다른 PSP 유형에 비해 질병 진행 속도가 빠른 편이고 평균 생존기간도 짧다.
이번 임상시험에서 대상 환자를 PSP-RS 유형으로 범위를 좁혔을 때 최소자승평균값이 GV1001 0.56mg 투약군은 1.88점 악화했다. 반면 위약군은 4.45점 악화해 투약군에서 질병 진행이 58% 지연된 결과를 얻었다. 또한 'post-ad-hoc' 민감도 분석으로 시행한 단순평균값 분석에서 GV1001 0.56mg 투약군은 0.25점 악화한 반면, 위약군은 5.19점 악화해 투약군에서 질병 진행이 95% 지연됐다는 게 회사 측 주장이다.
투약군에 속한 PSP-RS 유형 환자의 경우 임상 기간 중 증상이 유지되거나 오히려 호전된 경우도 많았는데, 최초 투여 직전 측정한 PSP 등급척도 점수 대비 6개월 치료 후 점수가 개선 또는 유지된 환자 비율로 계산한 반응률로 봤을 때 GV1001 0.56mg를 투여한 PSP-RS 환자군은 그 비율이 58.33%에 달했다.
안전성과 관련해 약물 관련 심각한 부작용 사례는 보고되지 않는 등 GV1001 안전성을 다시 한번 확인했다고 회사 측은 설명했다.
젬백스 관계자는 "이번 2a상 임상은 최적 용량 등을 탐색하기 위한 것으로 통계적 유의성이 나타나지는 않았으나, 현재 치료법이 없고 과거 PSP 신약 개발을 위한 임상연구에서 경향성 조차 보이지 않았던 점을 고려하면 PSP 질환 첫 치료제로서 GV1001 높은 가능성을 확인했다"고 말했다. 이어 "상업화를 위한 글로벌 3상 임상시험의 중요한 근거와 성공적인 임상 디자인 데이터를 확보했다"고 덧붙였다.
젬백스는 앞으로 임상결과에서 취득한 정보를 바탕으로 과학자문단 및 PSP 전문가들과 상의해 향후 상용화를 위한 3상 임상개발 및 사업개발을 가속화할 방침이다.
한편 PSP는 파킨슨병처럼 보행장애와 강직, 떨림, 인지 저하 등의 증상을 동반하지만 질병 진행 속도가 더 빠르고 근본적인 치료제가 없는 퇴행성 질환이다. PSP는 PSP-RS와 PSP-P 등 여러 유형으로 분류된다. 전형적인 PSP 증상을 보이는 유형으로 초기 낙상, 초기 인지기능장애와 함께 수직 주시 장애와 자세 불안정 등 증후를 보인다. 다른 타입 PSP보다 타우 축적이 심하며 소뇌와 치아핵, 다리뇌핵과 전두엽, 두정엽 등 넓은 부위에 침범한다.
PSP-P 유형은 PSP의 전형적인 증상보다는 오히려 증상의 비대칭적인 발현, 초기 서동증과 안정 떨림, 미미한 축상 근긴장 이상 및 레보도파에 대한 중등도 반응을 보이는 양상으로 오히려 파킨슨병에 가까운 임상양상을 보인다. 평균 9.1년 정도의 생존율을 보이며, PSP-RS 유형에 비해 타우의 축적이 심하지는 않으나 분포 양상은 비슷하며, 흑질의 침범이 심한 편이다.
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