[파이낸셜뉴스] 보령제약 관계사 바이젠셀는 자체 개발 중인 면역항암제 'VT-EBV-N(엡스타인 바 바이러스) 특이적인 세포독성 T세포가 식품의약품안전처 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 4일 밝혔다. 이번 개발단계 희귀의약품 지정으로 바이젠셀은 현재 진행중인 'VT-EBV-201(개발명)'의 임상 2상이 끝나는 대로 신속 허가신청을 할 수 있게 됐다. 'VT-EBV-201'은 희귀 난치성 질환이자 혈액암의 일종인 'EBV양성 NK/T세포 림프종 환자 중 관해 후 재발 고위험군 환자를 대상으로 완전 치유를 목적으로 미세잔존암을 제거하기 위한 치료제로 개발되고 있다. 지난 2017년 임상시험계획(IND)을 승인 받고 현재 임상 2상이 진행 중이다. 'VT-EBV-201'은 연구자주도임상 결과가 국제학술지에 소개되면서 주목을 받은 바 있다. 지난 2015년 5월 미국 유전자세포치료학회 공식저널 몰레큘러 테라피지에 발표한 논문에 따르면, 항암치료 및 자가이식을 받은 NK/T세포 림프종 환자 11명에게 'VT-EBV-201'을 투여한 결과 11명의 환자가 모두 생존해 전체 생존율 100%, 5년 무병 생존률이 90%에 달하는 것으로 나타났다. 이는 모든 환자를 5년 이상 장기추적조사한 결과다. NK·T세포 림프종은 희귀난치성 질환으로 표준치료법이 없으며 2년 이내 재발률이 75%에 이른다. 재발됐을 때는 치료법이 없어 상당수가 사망한다. 바이젠셀 관계자는 "기존 화학합성 암 치료제로 치료했을 때 2년 생존율이 26% 정도에 그쳤다는 점을 감안하면 대단한 성과"라고 설명했다. 일반적으로 EBV는 동양인의 경우, 인구의 약 90%가 감염되어 있다. 정상인에서는 암을 유발하지 않지만 면역체계가 손상되어 있을 경우 잠복하던 바이러스가 활성화하여 암을 유발한다. EBV와 같은 바이러스에 감염된 종양세포의 완전사멸을 위해서는 CTLs 반응이 필수적이다. EBV 연관 종양인 NK/T세포 림프종은 한국인 비호지킨 림프종의 약 6.3 %에 해당한다. 아시아권에서 많이 발생하는 질병으로 완치 후 2년 이내 재발율이 75 %에 이르고 재발 이후에는 별다른 치료법이 없어 상당수가 사망하는 예후가 좋지 않은 질병이다. VT-EBV-201이 상용화될 경우, 재발 가능성이 높은 환자에게 치료의 기회를 제공할 뿐 아니라, 더 나아가 완치까지 가능할 수 있을 것으로 기대된다. 바이젠셀은 'VT-EBV-201' 다음 파이프라인으로 급성골수성백혈병 치료제 'VT-Tri-A'를 준비하고 있으며, 연내 식약처에 임상시험계획(IND)을 승인받고 상업화 임상에 진입하는 것을 목표로 하고 있다. pompom@fnnews.com 정명진 기자

줄기세포 치료제 '바스코스템'이 개발단계 희귀의약품으로 지정 승인받았다. 바이오스타 줄기세포연구원은 '바스코스템'이 식품의약품안전처로부터 패리-롬버그병에 대한 '개발단계 희귀의약품'으로 지정 받았다고 10일 밝혔다. 이번 '바스코스템'의 희귀의약품 지정은 버거병에 이어 적응질환을 추가해 진행된 것이다. 대한성형학회의 추천을 받아 지난해 12월 14일 식약처에 신청, 올해 2월 9일 승인 받았다. 패리-롬버그병(진행성 반안면 위축증)은 피부의 위축으로 시작해 지방층, 진피층, 근육 위축으로 진행되며 외관상 심한 안면 변형이 초래되는 희귀질환이다. 지금까지 적절한 치료제가 없어 주로 지방이식 등이 이용됐지만 수술결과에 한계가 있었다. 특히 중등도 이상의 위축증을 가진 환자의 경우 이식된 지방이 2~3개월 내 대부분 흡수되는 문제가 발생했다. 이 한계를 극복하기 위해 바이오스타 연구원은 지난 2008년 식약처의 승인을 받아 서울아산병원에서 롬버그병 치료 효과에 대한 연구자 임상을 진행했다. 미세지방이식과 지방줄기세포를 함께 투여 받은 중증도 이상의 환자들에서 생착율 개선 등의 만족할 만한 결과를 얻어 지난 2012년 9월 세계적 학술지(Annals of Plastic surgery)에 발표한 바 있다. 바이오스타 줄기세포연구원은 '바스코스템'의 유효성 및 안전성에 대한 확인을 위해 올해 하반기 안에 상업임상시험을 개시해 오는 2018년 말까지 마치고 품목허가를 신청할 계획이다. pompom@fnnews.com 정명진 기자

부광약품은 자회사인 덴마크 중추신경계(CNS) 전문 바이오벤처 '콘테라파마'가 개발한 '레보도파로 유발된 이상운동증 (LID)' 치료제인 'JM-010'이 식품의약품안전처로부터 '개발단계 희귀의약품'으로 지정받았다고 5일 밝혔다. LID는 파킨슨병 환자들에게 치료제인 레보도파를 장기 투여했을 때 환자의 약 60~70%에서 발생하는 운동장애다. 이는 일상생활에 심각한 장애를 초래하고 환자의 삶의 질을 현저히 저하시키는 질환이나 아직까지 만족스러운 치료제가 없는 실정이다. JM-010은 남아프리카공화국에서 수행된 개념증명 임상시험에서 1차 평가변수인 유효성과 안전성 목표를 만족하는 결과를 보였다. 또 지난해 독일에서 수행된 1상 임상시험이 완료돼 최근 약동학 결과가 입수됨에 따라 후속 임상시험계획이 순조롭게 진행되고 있다. 올해 하반기에는 국내에서 2상 임상시험을 진행할 예정이다. pompom@fnnews.com 정명진 기자

부광약품은 국내에서 자체 개발중인 표적항암제 '아파티닙 메실레이트가 식품의약품안전처로부터 위암의 3차 치료제로서 개발단계 희귀의약품으로 지정받았다고 15일 밝혔다. 이에 따라 부광약품이 진행하는 한국에서의 아파티닙 개발에 가속도가 붙을 전망이다. 아파티닙은 암세포에서 분비하는 혈관신생인자인 ′VEGF’가 결합하는 수용체중에서 VEGFR-2를 선택적으로 차단하여 암세포의 성장과 전이를 효과적으로 억제하는 동시에 부작용은 최소화시킨 작용기전을 가지고 있다. 미국과 한국에서 동시에 진행되었던 다국가 임상1상, 전기 임상2상 중 1상 결과를 지난 2015년 ASCO에서 발표한 바 있다. 중국에서는 이미 지난 2014년 10월 위암의 3차 치료제로서 허가를 받고 판매가 개시되었으며, 현재 위암 환자에 대한 치료가 적절히 이루어지고 있는 것으로 보도되고 있다. hsk@fnnews.com 홍석근 기자

크리스탈지노믹스가 개발중인 분자표적 항암제가 희귀의약품에 지정됐다. 19일 크리스탈지노믹스는 임상개발 중인 분자표적 항암제 'CG200745'가 식품의약품안전처로부터 난치성 희귀암인 골수형성이상증후군에 대한 '개발단계 희귀의약품'으로 지정됐다고 밝혔다. CG200745는 크리스탈지노믹스의 핵심기반기술인 단백질구조기반신약발굴 기술을 통해 발굴된 분자표적항암제로 고형암 환자를 대상으로 수행한 임상 1상 시험에서 약효와 약동학 특성, 그리고 안전성을 확인한 항암제 신약 후보이다. 개발단계 희귀의약품 지정제도는 환자수가 적어 제약사의 연구개발 의지가 적은 희귀질환의 치료 기회 확대와 치료제 연구 활성화를 위해 미국, EU, 일본 등 선진국에서 제정, 시행하고 있다. 허가기관으로부터 제약사들에게 임상개발기간 단축, 세제혜택, 연구비 지원 등의 인센티브를 제공하는 제도로 국내에서도 지난 2013년부터 식품의약품안전처에서 환자수 2만명 이하의 희귀질환 환자에게 의약품 개발 초기부터 다양한 혜택을 제공하는 신약개발 프로그램이다. 크리스탈지노믹스의 분자표적항암제가 골수형성이상증후군에 대한 개발단계 희귀의약품으로 지정됨에 따라 향후 식약처로로부터 다양한 지원과 혜택을 받을 수 있게 됐다. 또한 분자표적항암제로써 CG200745의 임상개발이 성공적으로 이루어져 시판승인을 받게 되면 기존치료제에 대해 저항성을 보이는 골수형성이상증후군 환자들에게 큰 희망을 줄 뿐만 아니라 독점적으로 시장을 확보하게 된다. hsk@fnnews.com 홍석근 기자

메디포스트가 임상시험 중인 폐질환 줄기세포 치료제가 개발단계 희귀의약품에 지정된다. 29일 메디포스트는 미숙아 기관지폐이형성증 예방 치료제 '동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포 성분(주사제)'이 식품의약품안전처로부터 개발 단계 희귀의약품 지정·고시 예정 통보를 받았다고 밝혔다. 기관지폐이형성증은 미숙아의 사망과 합병증 발생의 가장 중요한 원인이 되는 질환으로 매년 2000여 명의 환자가 발생하고 있으나, 현재까지 뚜렷한 치료 방법이나 허가 받은 치료제가 없는 실정이다. 메디포스트는 제대혈(탯줄 혈액)에서 추출한 중간엽줄기세포를 원료로 이 같은 질환의 예방 치료제를 개발, 현재 삼성서울병원과 서울아산병원에서 제 2상 임상시험을 진행 중이다. 개발 단계 희귀의약품 지정 제도는 희귀질환 환자의 치료 기회 확대와 치료제 연구 활성화를 위해 식약처에서 지난해 신설한 것으로, 이번 메디포스트의 지정이 제도 시행 이후 두 번째 사례이다. 이에 따라 메디포스트는 개발 초기 단계부터 식약처의 지원을 받을 수 있게 됐다. 이번 지정에 앞서 '뉴모스템'은 지난해 12월 미국 FDA(식품의약국)에서도 희귀의약품으로 지정 받은 바 있으며, 현재 미국에서 임상시험 신청을 준비 중이다. 메디포스트 관계자는 "이번 개발 단계 희귀의약품 지정으로 사전 검토 수수료 면제 및 행정 절차 지원 등의 혜택을 받을 수 있고, 제 2상 임상시험 완료 후 조기 품목허가 취득도 기대할 수 있게 됐다"고 말했다. hsk@fnnews.com 홍석근 기자

메디포스트는 임상시험 중인 미숙아 기관지폐이형성증 예방 치료제 '동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포 성분(주사제)'이 식품의약품안전처로부터 '개발 단계 희귀의약품'에 지정될 예정이라고 29일 밝혔다. 이번 '동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포 성분(주사제)'은 메디포스트가 임상시험 중인 '뉴모스템(PNEUMOSTEM)'으로 최근 식약처로부터 개발 단계 희귀의약품 지정·고시 예정 통보를 받았다. 기관지폐이형성증은 미숙아의 사망과 합병증 발생의 가장 중요한 원인이 되는 질환으로 매년 2000여 명의 환자가 발생하고 있으나, 현재까지 뚜렷한 치료 방법이나 허가 받은 치료제가 없는 실정이다. 메디포스트는 제대혈(탯줄 혈액)에서 추출한 중간엽줄기세포를 원료로 이 같은 질환의 예방 치료제를 개발, 현재 삼성서울병원과 서울아산병원에서 제 2상 임상시험을 진행 중이다. '개발 단계 희귀의약품 지정 제도'는 희귀질환 환자의 치료 기회 확대와 치료제 연구 활성화를 위해 식약처에서 지난해 신설한 것으로, 이번 메디포스트의 지정이 제도 시행 이후 두 번째 사례이다. 희귀의약품 개발은 장기간 많은 투자가 필요하지만 개발 후 최종 허가 여부에 대한 예측이 어렵고 시장성도 낮아 그간 업계에서 개발에 애로사항이 많았으나, 이 제도로 개발 초기 단계부터 식약처의 지원을 받을 수 있게 됐다. 메디포스트 관계자는 "이번 개발 단계 희귀의약품 지정으로 사전 검토 수수료 면제 및 행정 절차 지원 등의 혜택을 받을 수 있고, 제 2상 임상시험 완료 후 조기 품목허가 취득도 기대할 수 있게 됐다"고 말했다. 이번 지정에 앞서 '뉴모스템'은 지난해 12월 미국 식품의약국(FDA)에서도 희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정 받은 바 있으며, 현재 미국에서 임상시험 신청을 준비 중이다. 한편 '뉴모스템'은 2012년 보건복지부와 한국보건산업진흥원이 주관하는 '보건의료기술연구개발사업'의 '줄기세포 재생 의료 실용화 컨소시엄' 연구 과제로 선정돼 국내 및 해외 연구비를 지원받고 있다. padet80@fnnews.com 박신영 기자

[파이낸셜뉴스]   젬백스앤카엘은 진행성핵상마비(PSP) 및 피질기저핵변성(CBD) 국제 연구 심포지엄 ‘뉴로2024(Neuro2024)’에 시그니처 스폰서로 참여를 확정했다고 25일 밝혔다. 아울러 이번 학회에서 국내 PSP 2상 임상시험 톱라인(topline) 결과를 소개하고 관련 설명회를 가질 예정이다. ‘Neuro2024’는 각국의 저명한 신경과학 분야 전문가들이 모여 PSP 및 CBD에 대한 다양한 연구 결과를 발표하는 연례 학술대회이다. 매년 큐어PSP(CurePSP)의 주관으로 개최되며 올해는 10월 24~25일 양일간 캐나다 토론토에서 열린다. 젬백스는 학회 메인 스폰서인 시그니처 스폰서로 참여하여 PSP 임상시험의 결과를 설명하고 학회에 참석하는 신경퇴행성 질환의 글로벌 오피니언 리더들과 의견을 나눌 예정이다. 또한 PSP 환자 및 가족들과 활발한 교류를 통해 네트워크를 구축할 계획이다. 큐어PSP는 1990년 설립된 미국 뉴욕 기반의 비영리 자선 단체로 PSP, CBD, 다계통위축증(MSA)에 대한 질환 인지 제고 및 치료 연구를 지원하고 있다. 환자와 환자 가족에게는 커뮤니티 형성, 질환 등에 대한 정보제공을, 전문가에게는 연구비 및 연구자간 교류 지원 등 다양한 활동을 하고 있다. PSP는 비정형 파킨슨 증후군으로 파킨슨과 유사한 증상을 보이지만 병의 진행 속도가 빠르고 근본적인 치료제가 없는 신경퇴행성질환이다. 주된 증상은 보행 장애 및 자세 불안전성, 언어장애, 안구운동장애 등이 나타나며 발병 원인은 아직 밝혀지지 않았다. 젬백스는 국내 첫 PSP 2상 임상시험을 진행 중이며, 이와 관련해 올 2월 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정받은 바 있다. 글로벌 PSP 임상시험은 지난 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2상 임상시험계획을 승인받아 준비 중이다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스]   젬백스앤카엘은 진행성핵상마비(PSP) 및 피질기저핵변성(CBD) 국제 연구 심포지엄 ‘뉴로2024’(Neuro2024)의 메인 스폰서로 참여할 예정이라고 28일 밝혔다.  ‘Neuro2024’는 큐어PSP(CurePSP)가 개최하는 연례 학술대회로, 전 세계 신경과학 분야 전문가들이 모여 PSP 및 CBD에 대한 다양한 연구 결과를 공유하는 자리이다. 올해는 캐나다 토론토에서 10월 24~25일 양일간 열린다.  CurePSP는 1990년 설립된 미국 뉴욕 기반의 비영리 자선 단체이다. PSP, CBD, 다계통위축증(MSA)에 대한 질환 인지도 향상 및 커뮤니티 구축, 발병 원인과 치료제에 대한 혁신 연구를 지원하는 등 전문가와 환자, 환자 가족에 대한 광범위한 네트워크를 통해 다양한 지원을 하고 있다.  젬백스는 ‘Neuro2024’ 메인 스폰서로 참여해 GV1001의 전임상 연구 결과와 국내 임상시험 현황, 글로벌 임상시험 계획 등 PSP 치료제 개발 현황을 공유하며 신경과학 분야 저명한 연구자 및 환자 단체와의 글로벌 네트워크 강화에 나선다.  젬백스는 국내 최초의 PSP 임상시험을 진행하고 있으며, 글로벌 임상시험도 준비 중이다. 국내 2상 임상시험은 9월 중 모든 환자의 투약이 완료될 예정으로, 올해 말이나 내년 초에는 임상 결과를 확인할 수 있을 전망이다. 올 초에는 식품의약품안전처로부터 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정받은 바 있다.  글로벌 PSP 임상시험은 지난 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2상 임상시험계획을 승인받아 준비 중이며, 향후 영국과 유럽의약품청(EMA) 승인 신청도 계획 중이다.  젬백스 관계자는 “CurePSP는 전 세계 PSP 환자와 환자 가족, 전문가 네트워크를 공고히 구축하고, 질환에 대한 인식 개선은 물론, 치료, 교육, 삶의 질 향상을 선도하고 있는 비영리 단체”라며 “앞으로도 CurePSP와 다양한 방면에서의 협력 방안을 마련해 나갈 것이며, 원활한 글로벌 임상시험 진행을 위한 네트워크 강화에도 힘쓸 것”이라고 강조했다.  한편, PSP는 비정형 파킨슨 증후군 중 하나로 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환이다. 주된 증상으로 보행 장애 및 자세 불안정성, 인지 저하, 안구운동장애, 수면 장애 등이 나타난다. 병의 진행 속도가 빠르고 근본적인 치료제가 없어 개발이 시급하다. kjw@fnnews.com 강재웅 기자

[파이낸셜뉴스] GC녹십자와 한미약품은 공동 개발중인 파브리병 치료제 ‘LA-GLA'에 대한 임상 1/2상 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)에 신청했다고 1일 밝혔다. LA-GLA는 GC녹십자와 한미약품이 ‘세계 최초 월 1회 피하투여 용법’으로 공동 개발중인 파브리병 치료 혁신신약이다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제A’가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다. 현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 치료받고 있다. 그러나 이 치료법은 2주에 한번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점이 있다. LA-GLA는 이러한 기존 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’다. 또 비임상 단계에서 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 바탕으로 지난 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정된 바 있다. GC녹십자와 한미약품 관계자는 “미국을 필두로 한국을 포함하여 글로벌 임상을 진행해 나갈 예정이다”며 "리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 파브리병으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다. camila@fnnews.com 강규민 기자