[파이낸셜뉴스] 지아이이노베이션은 차세대 면역항암제 ‘GI-102’가 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 16일 밝혔다. 이번 희귀의약품 지정은 수술이 불가능하거나 전이성인 흑색종의 치료를 대상으로 하며, 지난 15일 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정되어 홈페이지 등에 공고될 예정이다. 희귀의약품에 지정 시 △품목허가 유효기간 연장 △조건부로 치료적 탐색 임상시험자료를 치료적 확증 임상시험자료로 갈음 가능 △허가신청시 안전성 유효성 관련 자료 일부 면제 △제조 및 품질관리기준 평가 자료 요건 완화 △사전검토 수수료 일부 면제 등 여러 혜택을 받는다. 개발단계 희귀의약품은 국내에서 유병인구가 20,000명 이하인 질환 중 적절한 치료방법과 의약품이 없거나, 개발 중인 약제가 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선할 경우 지정할 수 있다. GI-102는 이미 단독요법만으로도 면역항암제 치료에 실패한 전이성 흑색종 환자들 중 질병통제율 83%로 비슷한 환자군에서 FDA 표준치료제로 사용되고 있는 BMS 옵두알라그의 질병통제율 40%에 비해 현저히 강력한 항암활성을 확인한 바 있다. 특히, 최근 GI-102의 피하주사 제형 임상이 시작되면서 보다 안전하고 효과적이며 편의성을 높인 면역항암제로서의 개발 가능성을 높이고 있다. 지아이이노베이션 장명호 CSO는 “이번 JP Morgan 컨퍼런스에서 GI-102가 글로벌 제약사들로부터 뜨거운 관심을 받았다"라며 "올해 기술이전을 앞두고 GI-102의 개발단계 희귀의약품 지정 소식을 전하게 되어 기쁘다”고 말했다. 아울러 그는 “피하주사 제형 개발과 더불어 글로벌 기술이전 및 상업화를 위한 추가 모멘텀을 얻었다”고 강조했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 보령제약 관계사 바이젠셀는 자체 개발 중인 면역항암제 'VT-EBV-N(엡스타인 바 바이러스) 특이적인 세포독성 T세포가 식품의약품안전처 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 4일 밝혔다. 이번 개발단계 희귀의약품 지정으로 바이젠셀은 현재 진행중인 'VT-EBV-201(개발명)'의 임상 2상이 끝나는 대로 신속 허가신청을 할 수 있게 됐다. 'VT-EBV-201'은 희귀 난치성 질환이자 혈액암의 일종인 'EBV양성 NK/T세포 림프종 환자 중 관해 후 재발 고위험군 환자를 대상으로 완전 치유를 목적으로 미세잔존암을 제거하기 위한 치료제로 개발되고 있다. 지난 2017년 임상시험계획(IND)을 승인 받고 현재 임상 2상이 진행 중이다. 'VT-EBV-201'은 연구자주도임상 결과가 국제학술지에 소개되면서 주목을 받은 바 있다. 지난 2015년 5월 미국 유전자세포치료학회 공식저널 몰레큘러 테라피지에 발표한 논문에 따르면, 항암치료 및 자가이식을 받은 NK/T세포 림프종 환자 11명에게 'VT-EBV-201'을 투여한 결과 11명의 환자가 모두 생존해 전체 생존율 100%, 5년 무병 생존률이 90%에 달하는 것으로 나타났다. 이는 모든 환자를 5년 이상 장기추적조사한 결과다. NK·T세포 림프종은 희귀난치성 질환으로 표준치료법이 없으며 2년 이내 재발률이 75%에 이른다. 재발됐을 때는 치료법이 없어 상당수가 사망한다. 바이젠셀 관계자는 "기존 화학합성 암 치료제로 치료했을 때 2년 생존율이 26% 정도에 그쳤다는 점을 감안하면 대단한 성과"라고 설명했다. 일반적으로 EBV는 동양인의 경우, 인구의 약 90%가 감염되어 있다. 정상인에서는 암을 유발하지 않지만 면역체계가 손상되어 있을 경우 잠복하던 바이러스가 활성화하여 암을 유발한다. EBV와 같은 바이러스에 감염된 종양세포의 완전사멸을 위해서는 CTLs 반응이 필수적이다. EBV 연관 종양인 NK/T세포 림프종은 한국인 비호지킨 림프종의 약 6.3 %에 해당한다. 아시아권에서 많이 발생하는 질병으로 완치 후 2년 이내 재발율이 75 %에 이르고 재발 이후에는 별다른 치료법이 없어 상당수가 사망하는 예후가 좋지 않은 질병이다. VT-EBV-201이 상용화될 경우, 재발 가능성이 높은 환자에게 치료의 기회를 제공할 뿐 아니라, 더 나아가 완치까지 가능할 수 있을 것으로 기대된다. 바이젠셀은 'VT-EBV-201' 다음 파이프라인으로 급성골수성백혈병 치료제 'VT-Tri-A'를 준비하고 있으며, 연내 식약처에 임상시험계획(IND)을 승인받고 상업화 임상에 진입하는 것을 목표로 하고 있다. pompom@fnnews.com 정명진 기자

줄기세포 치료제 '바스코스템'이 개발단계 희귀의약품으로 지정 승인받았다. 바이오스타 줄기세포연구원은 '바스코스템'이 식품의약품안전처로부터 패리-롬버그병에 대한 '개발단계 희귀의약품'으로 지정 받았다고 10일 밝혔다. 이번 '바스코스템'의 희귀의약품 지정은 버거병에 이어 적응질환을 추가해 진행된 것이다. 대한성형학회의 추천을 받아 지난해 12월 14일 식약처에 신청, 올해 2월 9일 승인 받았다. 패리-롬버그병(진행성 반안면 위축증)은 피부의 위축으로 시작해 지방층, 진피층, 근육 위축으로 진행되며 외관상 심한 안면 변형이 초래되는 희귀질환이다. 지금까지 적절한 치료제가 없어 주로 지방이식 등이 이용됐지만 수술결과에 한계가 있었다. 특히 중등도 이상의 위축증을 가진 환자의 경우 이식된 지방이 2~3개월 내 대부분 흡수되는 문제가 발생했다. 이 한계를 극복하기 위해 바이오스타 연구원은 지난 2008년 식약처의 승인을 받아 서울아산병원에서 롬버그병 치료 효과에 대한 연구자 임상을 진행했다. 미세지방이식과 지방줄기세포를 함께 투여 받은 중증도 이상의 환자들에서 생착율 개선 등의 만족할 만한 결과를 얻어 지난 2012년 9월 세계적 학술지(Annals of Plastic surgery)에 발표한 바 있다. 바이오스타 줄기세포연구원은 '바스코스템'의 유효성 및 안전성에 대한 확인을 위해 올해 하반기 안에 상업임상시험을 개시해 오는 2018년 말까지 마치고 품목허가를 신청할 계획이다. pompom@fnnews.com 정명진 기자

부광약품은 자회사인 덴마크 중추신경계(CNS) 전문 바이오벤처 '콘테라파마'가 개발한 '레보도파로 유발된 이상운동증 (LID)' 치료제인 'JM-010'이 식품의약품안전처로부터 '개발단계 희귀의약품'으로 지정받았다고 5일 밝혔다. LID는 파킨슨병 환자들에게 치료제인 레보도파를 장기 투여했을 때 환자의 약 60~70%에서 발생하는 운동장애다. 이는 일상생활에 심각한 장애를 초래하고 환자의 삶의 질을 현저히 저하시키는 질환이나 아직까지 만족스러운 치료제가 없는 실정이다. JM-010은 남아프리카공화국에서 수행된 개념증명 임상시험에서 1차 평가변수인 유효성과 안전성 목표를 만족하는 결과를 보였다. 또 지난해 독일에서 수행된 1상 임상시험이 완료돼 최근 약동학 결과가 입수됨에 따라 후속 임상시험계획이 순조롭게 진행되고 있다. 올해 하반기에는 국내에서 2상 임상시험을 진행할 예정이다. pompom@fnnews.com 정명진 기자

부광약품은 국내에서 자체 개발중인 표적항암제 '아파티닙 메실레이트가 식품의약품안전처로부터 위암의 3차 치료제로서 개발단계 희귀의약품으로 지정받았다고 15일 밝혔다. 이에 따라 부광약품이 진행하는 한국에서의 아파티닙 개발에 가속도가 붙을 전망이다. 아파티닙은 암세포에서 분비하는 혈관신생인자인 ′VEGF’가 결합하는 수용체중에서 VEGFR-2를 선택적으로 차단하여 암세포의 성장과 전이를 효과적으로 억제하는 동시에 부작용은 최소화시킨 작용기전을 가지고 있다. 미국과 한국에서 동시에 진행되었던 다국가 임상1상, 전기 임상2상 중 1상 결과를 지난 2015년 ASCO에서 발표한 바 있다. 중국에서는 이미 지난 2014년 10월 위암의 3차 치료제로서 허가를 받고 판매가 개시되었으며, 현재 위암 환자에 대한 치료가 적절히 이루어지고 있는 것으로 보도되고 있다. hsk@fnnews.com 홍석근 기자

크리스탈지노믹스가 개발중인 분자표적 항암제가 희귀의약품에 지정됐다. 19일 크리스탈지노믹스는 임상개발 중인 분자표적 항암제 'CG200745'가 식품의약품안전처로부터 난치성 희귀암인 골수형성이상증후군에 대한 '개발단계 희귀의약품'으로 지정됐다고 밝혔다. CG200745는 크리스탈지노믹스의 핵심기반기술인 단백질구조기반신약발굴 기술을 통해 발굴된 분자표적항암제로 고형암 환자를 대상으로 수행한 임상 1상 시험에서 약효와 약동학 특성, 그리고 안전성을 확인한 항암제 신약 후보이다. 개발단계 희귀의약품 지정제도는 환자수가 적어 제약사의 연구개발 의지가 적은 희귀질환의 치료 기회 확대와 치료제 연구 활성화를 위해 미국, EU, 일본 등 선진국에서 제정, 시행하고 있다. 허가기관으로부터 제약사들에게 임상개발기간 단축, 세제혜택, 연구비 지원 등의 인센티브를 제공하는 제도로 국내에서도 지난 2013년부터 식품의약품안전처에서 환자수 2만명 이하의 희귀질환 환자에게 의약품 개발 초기부터 다양한 혜택을 제공하는 신약개발 프로그램이다. 크리스탈지노믹스의 분자표적항암제가 골수형성이상증후군에 대한 개발단계 희귀의약품으로 지정됨에 따라 향후 식약처로로부터 다양한 지원과 혜택을 받을 수 있게 됐다. 또한 분자표적항암제로써 CG200745의 임상개발이 성공적으로 이루어져 시판승인을 받게 되면 기존치료제에 대해 저항성을 보이는 골수형성이상증후군 환자들에게 큰 희망을 줄 뿐만 아니라 독점적으로 시장을 확보하게 된다. hsk@fnnews.com 홍석근 기자

메디포스트가 임상시험 중인 폐질환 줄기세포 치료제가 개발단계 희귀의약품에 지정된다. 29일 메디포스트는 미숙아 기관지폐이형성증 예방 치료제 '동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포 성분(주사제)'이 식품의약품안전처로부터 개발 단계 희귀의약품 지정·고시 예정 통보를 받았다고 밝혔다. 기관지폐이형성증은 미숙아의 사망과 합병증 발생의 가장 중요한 원인이 되는 질환으로 매년 2000여 명의 환자가 발생하고 있으나, 현재까지 뚜렷한 치료 방법이나 허가 받은 치료제가 없는 실정이다. 메디포스트는 제대혈(탯줄 혈액)에서 추출한 중간엽줄기세포를 원료로 이 같은 질환의 예방 치료제를 개발, 현재 삼성서울병원과 서울아산병원에서 제 2상 임상시험을 진행 중이다. 개발 단계 희귀의약품 지정 제도는 희귀질환 환자의 치료 기회 확대와 치료제 연구 활성화를 위해 식약처에서 지난해 신설한 것으로, 이번 메디포스트의 지정이 제도 시행 이후 두 번째 사례이다. 이에 따라 메디포스트는 개발 초기 단계부터 식약처의 지원을 받을 수 있게 됐다. 이번 지정에 앞서 '뉴모스템'은 지난해 12월 미국 FDA(식품의약국)에서도 희귀의약품으로 지정 받은 바 있으며, 현재 미국에서 임상시험 신청을 준비 중이다. 메디포스트 관계자는 "이번 개발 단계 희귀의약품 지정으로 사전 검토 수수료 면제 및 행정 절차 지원 등의 혜택을 받을 수 있고, 제 2상 임상시험 완료 후 조기 품목허가 취득도 기대할 수 있게 됐다"고 말했다. hsk@fnnews.com 홍석근 기자

메디포스트는 임상시험 중인 미숙아 기관지폐이형성증 예방 치료제 '동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포 성분(주사제)'이 식품의약품안전처로부터 '개발 단계 희귀의약품'에 지정될 예정이라고 29일 밝혔다. 이번 '동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포 성분(주사제)'은 메디포스트가 임상시험 중인 '뉴모스템(PNEUMOSTEM)'으로 최근 식약처로부터 개발 단계 희귀의약품 지정·고시 예정 통보를 받았다. 기관지폐이형성증은 미숙아의 사망과 합병증 발생의 가장 중요한 원인이 되는 질환으로 매년 2000여 명의 환자가 발생하고 있으나, 현재까지 뚜렷한 치료 방법이나 허가 받은 치료제가 없는 실정이다. 메디포스트는 제대혈(탯줄 혈액)에서 추출한 중간엽줄기세포를 원료로 이 같은 질환의 예방 치료제를 개발, 현재 삼성서울병원과 서울아산병원에서 제 2상 임상시험을 진행 중이다. '개발 단계 희귀의약품 지정 제도'는 희귀질환 환자의 치료 기회 확대와 치료제 연구 활성화를 위해 식약처에서 지난해 신설한 것으로, 이번 메디포스트의 지정이 제도 시행 이후 두 번째 사례이다. 희귀의약품 개발은 장기간 많은 투자가 필요하지만 개발 후 최종 허가 여부에 대한 예측이 어렵고 시장성도 낮아 그간 업계에서 개발에 애로사항이 많았으나, 이 제도로 개발 초기 단계부터 식약처의 지원을 받을 수 있게 됐다. 메디포스트 관계자는 "이번 개발 단계 희귀의약품 지정으로 사전 검토 수수료 면제 및 행정 절차 지원 등의 혜택을 받을 수 있고, 제 2상 임상시험 완료 후 조기 품목허가 취득도 기대할 수 있게 됐다"고 말했다. 이번 지정에 앞서 '뉴모스템'은 지난해 12월 미국 식품의약국(FDA)에서도 희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정 받은 바 있으며, 현재 미국에서 임상시험 신청을 준비 중이다. 한편 '뉴모스템'은 2012년 보건복지부와 한국보건산업진흥원이 주관하는 '보건의료기술연구개발사업'의 '줄기세포 재생 의료 실용화 컨소시엄' 연구 과제로 선정돼 국내 및 해외 연구비를 지원받고 있다. padet80@fnnews.com 박신영 기자

[파이낸셜뉴스] 글로벌 제약바이오 업계에서 '오가노이드'에 대한 관심이 높아지고 있다.   17일 국내 제약바이오 업계에 따르면 최근 글로벌 의약품 위탁생산개발(CDMO) 1위 기업이 삼성바이오로직스가 오가노이드를 통한 약물 스크리닝 서비스인 '삼성 오가노이드'를 출시, 임상수탁시험수탁(CRO)으로 사업을 확장하며 오가노이드는 다시 한 번 주목을 받았다. 오가노이드는 사람의 장기 구조와 유사한 3차원 세포 구조체를 말한다. 뇌, 간, 폐, 장, 신장 등 다양한 장기의 구조를 실험실에서 구현할 수 있기 때문에 기존 2D 세포배양이나 동물실험보다 현실적인 생체 반응을 예측할 수 있다는 강점이 있다. 오가노이드가 주목받는 가장 큰 이유는 신약 개발의 시간과 비용을 줄이면서도 성공 가능성을 높일 수 있는 플랫폼이기 때문이다. 동물모델에서는 나타나지 않았던 부작용이나 약물 반응이 사람에게서 발생하는 경우가 잦다. 하지만 오가노이드는 인체 기반 구조라 약물 반응 예측력이 훨씬 높은 것이 특징이다. 업계에서는 환자의 세포로 만든 오가노이드를 통해 특정 환자군의 약물 반응을 사전에 실험할 수 있어 정밀의료 기반의 맞춤형 치료 전략 수립도 가능하고 희귀질환, 암 치료제 개발 등에서 특히 유효성이 클 것으로 보고 있다. 지난 4월 미국 식품의약국(FDA)도 의약품 개발 단계에서 동물실험을 단계적으로 폐지하겠다는 입장을 밝히면서 오가노이드 기술을 연구개발(R&D) 기업들의 기술에 대한 관심이 커진 바 있다. 생산력 기준 글로벌 1위의 CDMO 강자인 삼성바이오로직스가 오가노이드 사업에 나선 것도 이 같은 흐름에 따른 것이다. 삼성바이오로직스는 암 치료 분야에서 아시아태평양 지역 최고 병원인 삼성서울병원과 힘을 합쳐 사업을 진행하게 된다. 삼성바이오로직스는 오가노이드 사업 분야 중 우선 '암 환자 유래 오가노이드'를 통한 항암 신약 후보물질 스크리닝에 주력한다고 밝혔다. 이를 통해 낮은 환자 유사성, 비용 부담, 윤리적 문제 등의 단점을 해결할 계획이다. 실제로 오가노이드는 R&D, 정밀생산, 데이터 기반 플랫폼이 결합된 고부가가치 사업으로, 기존 CDMO 사업과의 기술적·상업적 시너지가 크다는 평가다. 인공지능(AI) 분석, 고속 배양, 자동화 시스템 등 삼성바이오로직스가 보유한 인프라를 접목할 경우 글로벌 오가노이드 시장에서 빠르게 입지를 넓힐 수 있을 것이라는 전망도 나온다. 업계 관계자는 "글로벌 시장조사기관들은 오가노이드 시장이 연평균 20~30%의 고성장을 할 것으로 예상하고 있다"며 "글로벌 제약사들은 이미 오가노이드 플랫폼 기업과 협업을 확대하고 있으며, 오가노이드 기반 전임상 시험은 점차 표준화되는 추세"라고 설명했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] HLB이노베이션은 미국 자회사인 베리스모 테라퓨틱스가 지난 3일(현지시간) 막을 내린 '미국임상종양학회(ASCO) 2025'에서 ‘진행 중 임상(Trials in Progress)’ 포스터 발표를 통해 고형암 대상 차세대 세포치료제인 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제 후보물질인 'SynKIR-110'의 임상1상(STAR-101)의 연구 개요와 진행 상황을 공개했다고 5일 밝혔다. STAR-101 임상을 이끌고 있는 펜실베니아대학교 펄먼의과대학의 야노스 타니이(Janos Tanyi) 교수가 발표자로 나서 'SynKIR-110' 임상1상의 과학적 근거와 임상시험 설계, 환자 등록 및 제외 기준, 주요 안전성 평가 지표 등을 직접 소개했다. STAR-101은 메소텔린이 과발현된 중피종, 담관암, 난소암 환자 가운데 최소 1차 이상의 전신 치료를 받은 재발환자들을 대상으로, SynKIR-110의 안전성, 타당성, 예비 효능을 평가하기 위해 설계된 최초 인체(First-in-human) 대상의 공개, 다기관, 단계적 증량 임상1상이다. 해당 임상은 2022년 9월 미국 식품의약국(FDA)로부터 임상시험계획(IND)을 승인받았으며 같은 해 10월 FDA로부터 중피종에 대한 희귀의약품 지정(ODD), 2023년 '신속심사(Fast Track)' 대상으로 지정됐다. SynKIR-110은 최초의 CAR-T 치료제인 노바티스의 ‘킴리아’를 개발한 유펜 의대 교수팀이 개발한 KIR-CAR 플랫폼을 기반으로, NK면역세포의 수용체 구조와 유사한 멀티체인 수용체를 T세포에 발현시키는 기술을 적용한 차세대 CAR-T 치료제다. 현재까지 CAR-T 치료제 허가 사례가 없는 고형암 분야에서 진행되는 상용화 임상이라는 점에서 이번 포스터 발표는 'ASCO' 현장에서 큰 주목을 받았다. 앞서 베리스모는 전임상 연구를 통해 독창적인 메커니즘이 'T세포 탈진(T-cell exhaustion)'을 개선하고 항종양 활성 및 기능 지속성을 향상시켜 고형암에서 기존 CAR-T 치료의 한계를 극복할 수 있는 가능성을 확인했다. 특히 STAR-101은 최대 코호트 6(cohort 6)까지 용량을 증량하는 3+3 설계로 진행되고 있으며 현재 코호트 3까지의 환자 투여가 모두 용량제한독성(DLT) 없이 완료됐다는 점에서 ASCO 현장에서 관심을 끌었다. 베리스모는 계속 진행될 임상1상을 통해 임상2상 권장용량(RP2D)을 확정한 후, 중피종·담관암·난소암을 대상으로 초기 유효성 평가를 위한 확장 코호트를 진행할 계획이다. CAR-T 치료제는 비교임상인 임상3상이 가능하지 않은 치료제로 3상 없이 2상 종료 후 신약허가를 받을 수 있다. 브라이언 김 HLB이노베이션 대표이자 베리스모 대표는 “SynKIR-110은 기존 CAR-T 치료의 한계를 극복해 고형암 치료에 새로운 가능성을 제시할 수 있는 잠재력을 지닌 후보물질로, 특히 획기적인 치료옵션이 부재한 중피종, 담관암, 난소암에서 의미 있는 대안이 될 수 있을 것으로 기대된다”며 “현재 임상1상이 순조롭게 진행되고 있는 만큼, 빠르게 임상2상에 진입하기 위해 임상2상 설계와 상업화용 제조 공정 개발을 글로벌 위탁개발·생산(CDMO) 업체 등과 긴밀히 진행 중에 있다”고 밝혔다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자