[파이낸셜뉴스] 코스닥 상장사 와이투솔루션의 미국 바이오 합작기업인 룩사 바이오테크놀로지(Luxa Biotechnology LLC, 이하 룩사)가 세계 최대 안과 및 시과학 분야 학술대회인 ‘2025 ARVO(Assciation for Research in Vision and Ophthalmology)’에 참가, 건성 황반변성 치료제 ‘RPESC-RPE-4W’의 임상 연구 결과를 발표한다고 28일 밝혔다. ARVO는 매년 5월 미국에서 개최되는 안과 및 시과학 분야의 최고학술대회로 전세계 안과의사와 연구진, 글로벌 기업들이 참석해 최신 연구동향 및 연구논문 등을 공유한다. 올해는 미국 유타주 솔트레이크시티에서 오는 5월 4일부터 5월 8일(현지시간)까지 진행된다. 2025 ARVO에서 룩사는 개발 중인 성인 망막 색소 상피 세포 유래(RPESC) 건성 황반변성 세포치료제 RPESC-RPE-4W의 Phase 1/2a 임상의 Cohort 1 데이터를 발표할 예정이다. 사측은 이번 임상 데이터 발표를 통해 건성 황반변성 치료제의 안전성과 시력 개선 효과를 확고히 하고, 업계 관계자들에게 해당 치료제의 우수성을 알린다는 계획이다. 오종민 룩사 공동 대표는 “세계적인 안과 학회 ARVO에서 RPESC-RPE-4W의 중간 임상 결과를 발표할 수 있어 영광이다. 신속한 치료제 개발을 위해 캘리포니아 2곳에 추가 임상 사이트 오픈을 완료해 올해 안에 임상 Phase1/2a 투약 완료를 목표로 활발히 임상을 진행중이다”라며 “임상결과 발표 외에도 이번 학회에서는 다수의 글로벌 제약사들과 미팅도 예정되어 있으니 많은 관심 부탁드린다”고 말했다. 한편, 룩사는 국내 기업 와이투솔루션이 2019년 투자, 미국 최초의 독립적인 줄기세포 연구소 NSCI(Neural Stem Cell Institute)와 함께 설립하여 지분 50%를 소유한 미국 합작기업이다. NSCI를 설립한 샐리 템플 박사가 룩사의 공동 설립자이자 최고 연구 책임자로 재임 중이며, 샐리 템플 박사는 성인 중추신경계에서 신경줄기세포를 최초로 규명한 줄기 세포 분야의 세계적인 권위자로 세계 줄기세포 연구학회(ISCCR)의 회장을 역임한 바 있다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스]  와이투솔루션은 이 회사와 미국 신경줄기세포연구소(NSCI)가 설립한 합작법인 룩사 (Luxa Biotechnology LLC)가 개발중인 건성 황반변성(dry AMD) 환자 치료를 위한 성인 망막 색소 상피 세포(RPESC) 유래의 세포 제품인 RPESC-RPE-4W치료제 임상 Phase 1/2의 초기임상 결과 발표를 77th Annual Wills Eye Conference에서 성공적으로 진행했다고 10일 발표했다. Wills Eye Conference는 1985년부터 매년 미국에서 개최되는 세계적인 안과 학술대회로, 전 세계 임상의, 연구자, 전문가들이 모여 망막 및 안과 분야의 최신 연구 성과를 논의하는 중요한 행사다. 룩사는 지난 6일 미국 필라델피아 Wills Eye Hospital에서 개최된 77TH Annual conference에서 Phase 1/2a 상 중 Cohort 1에 대한 임상 결과를 발표했다. 룩사가 개발중인 건성 황반변성 치료는 성인 망막 색소 상피 줄기세포(RPESC)에서 유래한 중간단계 전구세포인 RPESC-RPE-4W를 건성 황반변성 환자의 망막하에 이식하여 손실된 RPE세포를 효과적으로 대체하는 치료법이다. 룩사는 해당 치료법으로 Phase1/2a 임상 연구를 진행하고 있으며, 해당 임상은 총 18명의 환자를 대상으로 하며 환자별 이식받는 세포 용량에 따라 저용량(Cohort 1), 중간용량(Cohort 2), 고용량(Cohort 3)으로 구분된다. 각 용량군 (Cohort)당 6명의 환자가 참여하도록 설계되었으며, 각 용량군 (Cohort) 은 시력이 더 나쁜 Group I (최대 교정시력인 BCVA: 20/200~20/800)과 시력이 더 좋은 Group II (BCVA: 20/70~20/100)로 구성되며, Group I 부터 순차적으로 모집된다. 이번 임상 결과 발표는 저용량군인 Cohort 1의 6명의 환자를 대상으로 했다. 실제 Group I 은 12개월간, Group II 는 3개월간 추적 관찰을 진행했으며, 임상시험용 세포치료제 관련 심각한 부작용 (SAEs)은 어떤 환자에게도 발생하지 않았다. 주요 결과로 Group I 에서 평균 +21.67 ETDRS 글자 개선 (12개월 추적관찰), Group II 에서 +3.3 글자 개선 (3개월 추적관찰)이 확인되었다. 시력이 더 나쁜 Group I 환자들이 가장 큰 시력 향상을 경험한 반면, 시력이 더 좋은 Group II 환자들은 건성 황반변성의 자연적인 진행 속도를 늦추며 시력이 향상되는 도움을 받았다. ETDRS는 최대 교정시력 측정 차트로써 한 줄에 5글자씩 랜덤하게 표시되는 방식이다. 일반적으로 5~10글자 수준의 시력 개선만으로 환자들의 실생활에서 의미 있는 변화, 즉 독서능력 향상, 사물을 보다 정확히 인식하게 되어 이동성 개선 등 실질적인 혜택을 기대할 수 있어 이번 결과는 더욱 주목할 만하다. 오종민 룩사 공동 대표는 “우리는 이번 초기 임상 결과로 치료제 개발 성공에 대한 매우 큰 자신감을 얻었다”라며 “Phase1/2a는 사람을 대상으로 한 첫 임상인만큼 1차 평가지표는 안전성인데 이번 초기 임상 결과는 안전성을 입증했을 뿐 아니라 시력개선 데이터를 통해 2차 평가지표인 유효성 또한 입증했다”라고 말했다. 이어 “미국에서 정의하는 법적 실명에 가까운 환자도 임상에 참여했으며 시력이 더 나쁜 그룹 환자들의 시력개선이 더 현저했다. 물론 아직 임상 초기단계이니 안전성 모니터링 위원회의 감독하에 중간, 고용량 임상을 계속 이어나가 통계적으로도 유의미한 데이터 또한 확보하는 것이 중요하다”라며 “룩사는 올해 美 캘리포니아에 임상 싸이트 2군데를 더 개시해 임상 진행을 가속화하고 통계적으로도 유의미한 임상 데이터를 확보하는데 주력할 것”이라고 부연했다. 건성 황반변성은 노화로 인해 황반이 점진적으로 퇴화하면서 중심 시력이 흐려지거나 감소하는 질환으로, 심할 경우 실명에까지 이를 수 있다. 현재까지 병의 진행 속도를 늦추는 치료법은 존재하지만, 손상된 시력을 회복시키는 치료제는 없는 가운데, 이번 룩사의 임상 결과는 일상생활에서 시력 저하로 어려움을 겪는 수백만 명의 환자들에게 새로운 치료 옵션 제공 가능성에 한발 다가섰음을 보여준다. 룩사의 Phase1/2a임상 Cohort 1의 임상결과는 독립된 임상연구자료 및 안전성모니터링 위원회(Independent Data and Safety Monitoring Committee)의 검토 후 중간용량인 Cohort 2 진행 승인을 받아 임상을 활발히 이어가고 있다. 한편 룩사는 해당 임상연구 중인 건성 황반변성 치료제에 대해 지난달 美 FDA로부터 RMAT(Regenerative Medicine Advanced Therapy, 재생 의학 첨단 치료) 지정을 받은 바 있고, 지난해에는 CIRM (캘리포니아 재생 의학 연구소)으로부터 400만달러 규모의 보조금을 지원받은 바 있다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스]  와이투솔루션의 바이오신사업이 순항 중이다. 19일 와이투솔루션은 이 회사가 미국 신경줄기세포연구소(NSCI)가 설립한 합작법인 룩사 (Luxa Biotechnology LLC)가 진행중인 건성 황반변성(dry AMD) 환자 치료를 위한 성인 망막 색소 상피 세포(RPESC) 유래의 세포 제품인 RPESC-RPE-4W에 대해 美 FDA로부터 RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy, 재생 의학 첨단 치료) 지정을 받았다고 알렸다. RMAT은 21세기 치료법 (21st Century Cures Act)에서 유래한 프로그램이다. 실제 심각한 질환에 대한 재생 의약 치료법의 개발 및 검토를 가속화하는 것을 목표로 FDA가 도입한 제도이며 신속승인(Fast Track) 및 획기적인 치료제 (Breakthrough Therapy) 지정 프로그램의 모든 혜택을 포함하고 있어 FDA와의 조기 상호 작용을 통해 가속화된 승인 절차를 지원받을 수 있는 중요한 기회를 제공한다. 이번 룩사의 건성 황반변성 치료제의 RMAT지정은 현재 손상된 시력을 복원하거나 회복할 수 있는 치료법이 없는 건성 황반변성 환자들에게 새로운 치료 옵션이 될 가능성을 FDA가 인정한 결과로 해석된다. 즉 혁신적인 치료법이 얼마나 시급히 필요한지를 반증한다 할 수 있다는 것이 사측 설명이다. 룩사는 이번 RMAT지정으로 FDA와의 긴밀한 협력을 통해 임상시험 설계조정, 신속심사 및 허가절차 간소화등의 혜택을 받을 가능성이 커졌다. 건성 황반변성은 50세 이상의 사람들에게 흔히 나타나는 안구 질환이다. 이는 망막 세포가 죽어 재생되지 않아 황반세포가 지속적으로 악화되어 발생하며 이로 인해 중심부 시력이 흐려지거나 감소한다. 현재까지 건성 황반변성 환자들에게 병의 진행 속도를 늦추는 치료제는 있으나 손상된 시력을 개선할 수 있는 치료제는 없어, 수백만 명의 사람들이 일상 생활에서 중대한 어려움을 겪고 있다. 룩사의 건성 황반변성 치료제는 RPESC-RPE-4W를 사용하여 건성 황반변성 환자들의 상실된 RPE세포를 대체함으로써 시력 손실을 회복시키는 것을 목표로 미국에서 임상 Phase1/2a를 성공적으로 진행중에 있으며 혁신 치료제로서의 가능성을 인정받아 지난해 CIRM (캘리포니아 재생 의학 연구소)으로부터 400만달러 규모의 보조금을 지원받은 바 있다. 한편 룩사는 작년 low dose 임상인 cohort 1을 완료하고 올해 1분기 안으로 강력한 초기 임상결과 발표를 앞두고 있다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

한국과학기술연구원(KIST) 천연물신약사업단이 개발한 건성 황반변성 치료용 물질을 개발해 휴온스바이오파마에 기술이전했다고 18일 밝혔다. 이를 통해 향후 14개월간 협력 연구해 치료제를 개발하고 글로벌 임상시험까지 진행한다는 계획이다. 건성 황반변성은 나이가 들면서 눈의 중심부인 황반에 노폐물이 쌓여 시력이 점차 감소하는 질환이다. KIST 연구진이 이번에 개발된 건성 황반변성 펩타이드 치료제는 강원도 내 혁신기관들과의 긴밀한 협력을 통해 발굴된 사업단의 중점 소재 중 하나다. KIST는 지난 17일 서울 성북구 KIST 본원에서 휴온스바이오파마와 독점적 통상실시권 형태로 기술이전 계약을 체결했다. 독점적 통상실시권은 휴온스바이오파마가 다른 기업들보다 더 유리한 조건으로 해당 기술을 사용할 수 있지만, 기술 소유주인 KIST는 다른 기업에게도 동일한 권리를 줄 수 있다는 의미다. 오상록 KIST 원장은 "KIST와 휴온스바이오파마의 협력은 기술이전 계약을 체결한 기업의 상용화 과정을 적극적으로 지원하는 BP플러스 사업의 대표적 예가 될 것"이라며, "휴온스바이오파마의 협력을 통해 KIST의 기술이 국민의 건강한 삶에 기여하기를 기대한다"고 말했다. 휴온스바이오파마 김영목 대표도 "고령화 시대에 유망한 펩타이드 치료제 연구개발 관련 파이프라인을 확보해 노인성 질환 시장에서 경쟁력을 높이겠다"며, "KIST와 긴밀히 협력해 건성 황반변성 혁신신약의 글로벌 임상시험을 추진하고 품목허가를 취득하겠다"고 밝혔다. 또 오상록 KIST 원장은 "올해 KIST가 시행한 임무중심 연구소의 첫 성과라 더욱 뜻 깊다"고 밝혔다. 천연물신약사업단은 KIST의 임무중심연구소 중 하나로 올해 9월 출범했다. 지난 20여년간 강릉 천연물연구소에서 축적한 신약 개발 역량을 바탕으로 글로벌 천연물신약 개발에 도전하고 있다. 사업단은 첨단 바이오 융합 기술을 통해 암과 황반변성 등 대표적 노인성 난치 질환 치료를 목표로 후보 소재를 발굴하고, 각 소재별 TPP를 설정하여 제약기업 및 CRO 등과의 외부 협력을 통해 체계적인 신약 개발을 추진할 계획이다. 이번에 개발된 건성 황반변성 펩타이드 치료제는 강원도 내 혁신기관들과의 긴밀한 협력을 통해 발굴된 사업단의 중점 소재 중 하나다. monarch@fnnews.com 김만기 기자

[파이낸셜뉴스] 한국과학기술연구원(KIST) 천연물신약사업단이 개발한 건성 황반변성 치료용 물질을 개발해 휴온스바이오파마에 기술이전했다고 18일 밝혔다. 이를통해 향후 14개월간 협력 연구해 치료제를 개발하고 글로벌 임상시험까지 진행한다는 계획이다. 건성 황반변성은 나이가 들면서 눈의 중심부인 황반에 노폐물이 쌓여 시력이 점차 감소하는 질환이다. KIST 연구진이 이번에 개발된 건성 황반변성 펩타이드 치료제는 강원도 내 혁신기관들과의 긴밀한 협력을 통해 발굴된 사업단의 중점 소재 중 하나다. KIST는 지난 17일 서울 성북구 KIST 본원에서 휴온스바이오파마와 독점적 통상실시권 형태로 기술이전 계약을 체결했다. 독점적 통상실시권은 휴온스바이오파마가 다른 기업들보다 더 유리한 조건으로 해당 기술을 사용할 수 있지만, 기술 소유주인 KIST는 다른 기업에게도 동일한 권리를 줄 수 있다는 의미다. 오상록 KIST 원장은 "KIST와 휴온스바이오파마의 협력은 기술이전 계약을 체결한 기업의 상용화 과정을 적극적으로 지원하는 BP플러스 사업의 대표적 예가 될 것"이라며, "휴온스바이오파마의 협력을 통해 KIST의 기술이 국민의 건강한 삶에 기여하기를 기대한다"고 말했다. 휴온스바이오파마 김영목 대표도 "고령화 시대에 유망한 펩타이드 치료제 연구개발 관련 파이프라인을 확보해 노인성 질환 시장에서 경쟁력을 높이겠다"며, "KIST와 긴밀히 협력해 건성 황반변성 혁신신약의 글로벌 임상시험을 추진하고 품목허가를 취득하겠다"고 밝혔다. 또 오상록 KIST 원장은 "올해 KIST가 시행한 임무중심 연구소의 첫 성과라 더욱 뜻 깊다"고 밝혔다. 천연물신약사업단은 KIST의 임무중심연구소 중 하나로 올해 9월 출범했다. 지난 20여년간 강릉 천연물연구소에서 축적한 신약 개발 역량을 바탕으로 글로벌 천연물신약 개발에 도전하고 있다. 사업단은 첨단 바이오 융합 기술을 통해 암과 황반변성 등 대표적 노인성 난치 질환 치료를 목표로 후보 소재를 발굴하고, 각 소재별 TPP(Target Product Profile)를 설정하여 제약기업 및 CRO 등과의 외부 협력을 통해 체계적인 신약 개발을 추진할 계획이다. 이번에 개발된 건성 황반변성 펩타이드 치료제는 강원도 내 혁신기관들과의 긴밀한 협력을 통해 발굴된 사업단의 중점 소재 중 하나다. 향후 휴온스바이오파마와의 협력을 통해 글로벌 임상시험을 진행할 예정이다. 연구 책임자인 KIST 서문형 박사는 "임무 중심 연구를 위해 9월에 출범한 KIST 천연물신약사업단은 노인성 질환, 특히 암과 안과 질환 치료를 위한 글로벌 신약 개발을 목표로 한다"라며 "기술이전 및 BP플러스 사업을 통해 기업과 공동연구실을 운영할 계획이며, 기술의 빠른 상용화를 기대한다"고 밝혔다.  monarch@fnnews.com 김만기 기자

[파이낸셜뉴스]  와이투솔루션의 바이오 자회사인 ‘룩사 바이오테크놀로지(Luxa Biotechnology, LuxaBio)’가 미국 캘리포니아 정부기관인 ‘CIRM (캘리포니아 재생 의학 연구소)’으로부터 400만달러의 임상 시험 자금을 지원받았다고 2일 밝혔다. CIRM은 “미국 내 건성 황반변성(Dry AMD) 환자 수가 1980만명에 달함에도 불구하고 시력을 개선할 수 있는 치료제가 없다”라며 “건성 황반변성 혁신 치료제 파이프라인인 RPESC-RPE-4W에 1/2a 상 임상 연구를 위한 지원금을 수여한다”라고 설명했다. ‘RPESC-RPE-4W’는 성인 망막 색소 상피 줄기세포(RPESC)에서 유래한 세포 치료제로, 망막 색소 상피(RPE)세포의 자손인 RPESC-RPE를 생성한다. 임상시험에 사용되는 세포는 분화 4주후의 망막색소상피 줄기세포 (RPESC-RPE)의 중간단계 전구 세포인데, 이 세포는 황반변성 진행 중 손실된 RPE세포를 효과적으로 대체한다. NSCI 설립자이자 룩사바이오의 공동 CEO인 제프리 스턴 박사는 "CIRM이 전구 단계 RPE 세포를 활용하는 LUXA의 독점 기술이 지닌 잠재력을 인정해주었다는 사실에 의미가 있다“라며 ” RPESC-RPE-4W를 이용해 상실된 RPE세포를 대체함으로써 건성황반변성 환자의 손실된 시력을 회복하고 삶의 질을 향상시키는 것이 우리의 목표”라고 전했다. '건성황반변성'은 50세 이상의 사람들에게 흔히 나타나는 안구 질환이다. 이는 망막 세포가 죽은 후 재생되지 않아 황반세포가 지속적으로 악화되면서 발생하며, 이로 인해 시력이 흐려지거나 감퇴된다. 현재까지 건성황반변성 환자들의 손상된 시력을 회복시켜 줄 수 있는 치료제는 없어, 수많은 사람들의 삶이 질이 떨어지고 있다. CIRM의 치료 개발 부문 부사장인 아브라 크리시 박사는 “RPESC-RPE-4W 치료제는 건성황반변성 치료에 새로운 희망을 제시하며, 이 질환으로 고통받는 수많은 사람들의 삶의 질을 향상시킬 것으로 기대한다”며 “우리는 룩사 바이오가 개발한 줄기세포 기반 대체 요법에 깊은 인상을 받았고 건성황반변성 환자의 시력을 회복시킬 수 있는 혁신적인 치료제 개발을 지원하게 되어 기쁘게 생각한다”라고 덧붙였다. 한편 룩사 바이오테크놀로지(Luxa Biotechnology, LuxaBio)는 건성황반변성(Dry AMD)을 위한 성체 망막색소상피 줄기세포(RPESC) 치료법을 개발하는 임상 단계의 생명공학 기업이다. 룩사바이오는 NSCI와 와이투솔루션의 합작법인으로, 건성황반변성 치료제로서의 망막색소상피 줄기세포 (RPESC-RPE)의 중간단계 전구 세포의 안전성과 효능을 평가하기 위한 임상 시험이 진행중에 있다. 룩사바이오는 NSCI의 강력한 연구 지원을 바탕으로 RPESC를 효과적이고 상업적인 세포 치료제로 개발하고 있다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] 고령화에 따라 황반변성과 당뇨망막병증, 녹내장 등 노인성 안과질환이 급증하면서 관련 치료제 개발 수요가 전 세계적으로 증가하고 있다. 이러한 흐름 속에서 비임상 단계에서의 정밀 분석을 가능케 하는 임상시험위탁(CRO) 기반 플랫폼 중요성이 더욱 부각되고 있다. 디티앤씨알오(Dt&CRO)는 시장 요구에 발맞춰 비임상 안질환 분야에서 풍부한 경험을 보유한 시험책임자(Study Director)를 주축으로 표준화된 효능 평가 시스템과 고도화된 분석 역량을 갖추며 글로벌 수준 서비스를 제공하고 있다고 7일 밝혔다. 디티앤씨알오는 현재 건성 및 습성 황반변성, 시신경 손상, 안구건조증, 녹내장 등 다양한 질환 모델을 운영하고 있다. 특히 설치류 기반의 망막질환 모델에서 물리적인 조직 처리 난이도를 극복한 점은 국내 CRO 중에서도 돋보이는 기술적 차별성으로 평가받고 있다. 디티앤씨알오는 정량 및 정성 분석이 모두 가능한 종합적 시험 역량을 기반으로 국내외 제약·바이오 기업들이 안과질환 신약의 개발 가능성을 비임상 단계에서 검증할 수 있도록 전문화된 서비스를 제공하고 있다. 디티앤씨알오 관계자는 "앞으로도 안과질환을 포함한 다양한 질환 영역에서 비임상 효능시험의 깊이와 범위를 확장해 나갈 것"이라며 "고객 맞춤형 시험 설계와 데이터 분석을 통해 신약개발 파트너로서의 입지를 강화할 것"이라고 말했다. 한편 디티앤씨알오는 비임상시험, 분석 및 생동성시험, 임상시험, 인허가 컨설팅까지 포괄하는 풀서비스 CRO로서, 국내외 제약·바이오 기업들의 전주기 신약개발을 위한 통합 솔루션을 제공하고 있다. 특히 효능시험, 독성시험, PK/PD 분석 등 각 영역에서의 전문성을 바탕으로 글로벌 수준의 시험 데이터를 제공하고 있다. butter@fnnews.com 강경래 기자

                                        [파이낸셜뉴스]  자연과학 분야 세계적인 학술지 네이처(Nature)가 안과 질환 중 불치병으로 여겨지는 건성 황반변성 환자의 시력을 개선할 수 있는 방안으로 국내 기업 와이투솔루션의 美합작법인 룩사 바이오테크놀로지(Luxa Biotechnology LLC, 이하 룩사)의 연구를 인용해 업계의 관심을 받고 있다. 16일 바이오업계 등에 따르면 황반변성은 백내장, 당뇨병성 망막병증과 함께 실명에 이를 가능성이 있는 3대 안과 질환이다. 황반변성의 초기에는 글자나 직선이 흔들려 보이거나 휘어져 보이는 등 왜곡이 일어나며, 결국에는 시력이 크게 저하되고 심할 경우 실명에 이를 수 있다. 황반변성을 앓고 있는 환자 수는 세계적으로 약 1억 9600만 명으로 추산되며, 노인 인구 증가에 따라 2040년 환자 수는 2억 8,800만 명까지 증가할 것으로 예측된다. 황반변성은 건성 황반변성과 습성 황반변성으로 구분되며, 황반변성 환자의 90%는 건성 황반변성이 차지한다. 하지만 시포브레(Syfovre), 아이저베이(Izervay)를 비롯해 현재 시장에 출시된 건성 황반변성 치료제의 경우 질환 악화를 12%~27% 지연시키는데 그치며, 시력을 개선시킬 수 있는 치료제는 부재한 상황이다. 이에 더해 1~2 달 마다 안구 주사를 통한 주기적인 약물 투여도 필요하다. 이 같은 상황 속 네이처는 나이 관련 황반변성(Age-related Macualr Degeneration, AMD)을 다룬 Outlook섹션 기사에서 1회의 치료를 통해 건성 황반변성 환자의 질환 악화를 멈추고 시력을 개선할 수 있는 근본적인 대안이 될 수 있는 치료법을 소개했다. 이 치료법은 RPE세포를 이식하여 손상된 RPE세포를 대체하는 것이다. 대표적으로 룩사가 개발 중인 건성 황반변성 세포치료제 ‘RPESC-RPE-4W’가 이에 해당되며, 네이처는 위 치료법을 설명하면서 실제 RPESC-RPE-4W의 임상에 참여하고 있는 스탠포드 의과대학 안과 교수 테드 렝(Ted Leng) 박사의 말을 인용했다. 또한 네이처는 같은 기사에서 현재 출시된 황반변성 치료제는 이미 손실된 시력을 회복시킬 수 없고 1~2달마다 주기적인 안구 주사 치료가 필요한 만큼 70~80대의 노인들에게 부담이 될 수 있는 점, 부작용으로 인한 질환 악화와 습성 황반변성으로 발전할 위험성 등 기존 치료의 한계도 함께 언급했다 룩사는 와이투솔루션이 사업 다각화를 위해 미국 최초의 독립적인 줄기세포 연구소인 NSCI(Neural Stem Cell Institute)와 함께 2019년 설립하였으며, 1회의 주사를 통해 시력을 개선시킬 수 있는 건성 황반변성 세포치료제 RPESC-RPE-4W의 Phase 1/2a 임상 연구를 진행 중에 있다. Phase 1/2a 임상은 1상과 2상(a)를 결합하여 진행하는 형태로 보다 신속한 개발을 위해 미국 FDA의 승인 아래 진행된다. 특히 RPESC-RPE-4W는 지난 2월 미충족 의료 수요를 해결할 가능성과 안전성, 초기 효능의 가능성을 인정받으며, 미국 식품의약국(FDA)의 의약품 우선 심사 제도 중 하나인 재생의학 첨단치료(RMAT) 에 선정돼 큰 주목을 받았다. 이어 지난 3월에는 세계적인 안과 학술 대회인 ‘제77회 윌스 아이 컨퍼런스(Annual Wills Eye Conference)’에서Phase 1/2의 중간 데이터를 발표, 1차 평가지표인 안전성을 확보하고 시력 개선 데이터를 통해 2차 평가 지표인 유효성을 확인한 바 있다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

국내 제약 바이오업계 오픈 이노베이션 전략이 열풍이다. 이는 비용과 시간을 줄이면서 성공 가능성을 높이기 위한 전략으로 풀이된다. 통상 신약 하나를 개발하기 위해서는 10년이 넘는 시간이 들어가고 수천억원의 R&D 비용이 소요되기 마련인데, 각 기업이 가진 특장점을 모아 시너지 효과를 높이면 시행착오를 줄이고 신속하게 신약을 개발할 수 있기 때문이다. 11일 제약바이오업계에 따르면 HK이노엔, GC녹십자 등 국내 제약바이오 기업들이 공동 개발에 나서고 있다. HK이노엔은 최근 펩타이드 면역치료제 개발 전문 기업인 노바셀테크놀로지로부터 면역질환 신약 후보물질을 도입했다. 인구 고령화와 이에 따른 면역 기능 저하, 자가면역질환 발생이 증가하고 있는 가운데 이에 대응하는 신약 파이프라인을 확보하기 위해서다. 이 물질은 FPR2 작용제 기전의 차세대 합성 펩타이드로 인체 내 과도한 면역반응을 조절하는 'FPR2'를 활성화하는 것이 특징이다. 이 신약 후보물질의 염증 억제, 세포 재생 촉진 작용 원리를 통해 HK이노엔은 안과 질환과 피부 질환, 호흡기 질환 등 다양한 치료제 개발에 나설 예정이다. HK이노엔과 노바셀은 초기 파이프라인을 공동개발을 통해 두 회사의 기술력과 신약개발 역량을 합쳐 신약 후보물질의 가치를 높여나가게 된다. GC녹십자도 최근 항체 신약 개발 전문기업 노벨티노빌리티와 미충족 의료수요가 있는 지도모양위축증 치료제 개발을 위해 힘을 합쳤다. 지도모양위축증은 노인 실명을 유발하는 나이 관련 황반변성(AMD) 중 건성 AMD가 심화되는 질환이다. 망막 조직을 손상시켜 실명을 유발하며 미국에서만 150만명의 질환자가 있는 것으로 알려졌다. GC녹십자는 단백질 치료제 기술력을 갖고 있고 노벨티노빌리티는 항체를 기반으로 한 망막 질환 치료제 개발 경험이 있기 때문에 두 회사의 협력은 기술력 수준을 높이고 효능과 안전성이 입증된 신약 개발 속도를 높일 것으로 전망된다. 항체 기반 단백질 치료제 개발을 위한 후보물질 도출은 물론 비임상, 임상, 상업화 등 모든 개발 단계를 포괄하는 협력 관계를 구축하는 방향으로 힘을 모은다. 두 기업은 지도모양위축증의 타깃 단백질을 선정하고 치료제 후보 물질 발굴에 협력하게 된다. 바이오 기업들 간 R&D 협력도 활발하다. 최근 아이진은 알엔에이진, 마이크로유니, 메디치바이오, 한국비엠아이와 함께 팬데믹에 대비한 mRNA 백신 공동연구개발 협약을 체결했다. mRNA 백신의 기술 개발에 박차를 가하기 위해 각 기업이 가진 기술과 정보를 모아 협력 체계를 구축하는 것이다. 아이진은 mRNA 백신의 독성 및 효능 연구를 수행하고 공동개발 과정에서 각 참여 기업의 역할을 조율하는 역할을 맡는다. 아이진은 국내외에서 mRNA 백신을 임상 2상 단계까지 개발한 경험이 있다. 마이크로유니는 '캡이 필요 없는 자가증폭 RNA' 기술을, 메디치바이오는 자체 개발한 독자적 지질나노입자(LNP) 기술이 적용된 전달체 연구를 수행한다. 한국비엠아이는 바이오의약품 허가, 승인 사업화에 힘을 보태게 된다. 이들 기업들은 정식 공동개발 협약을 통해 본격적인 mRNA 백신 개발에 곧 착수할 계획이다. 업계 관계자는 "코로나19 이후 K-바이오가 전 세계적으로 주목을 받으면서 글로벌 기업과 신약 공동연구를 하는 등 다양한 기회가 생기고 있다"며 "오픈 이노베이션이 신약 개발을 위한 필수 전략으로 자리 잡으면서 투자나 협력 사례는 더욱 많아지고 있다"고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 국내 제약 바이오업계 오픈 이노베이션 전략이 열풍이다. 이는 비용과 시간을 줄이면서 성공 가능성을 높이기 위한 전략으로 풀이된다.  통상 신약 하나를 개발하기 위해서는 10년이 넘는 시간이 들어가고 수천억원의 R&D 비용이 소요되기 마련인데, 각 기업이 가진 특장점을 모아 시너지 효과를 높이면 시행착오를 줄이고 신속하게 신약을 개발할 수 있기 때문이다.  11일 제약바이오업계에 따르면 HK이노엔, GC녹십자 등 국내 제약바이오 기업들이 공동 개발에 나서고 있다.  HK이노엔은 최근 펩타이드 면역치료제 개발 전문 기업인 노바셀테크놀로지로부터 면역질환 신약 후보물질을 도입했다. 인구 고령화와 이에 따른 면역 기능 저하, 자가면역질환 발생이 증가하고 있는 가운데 이에 대응하는 신약 파이프라인을 확보하기 위해서다. 이 물질은 FPR2 작용제 기전의 차세대 합성 펩타이드로 인체 내 과도한 면역반응을 조절하는 'FPR2'를 활성화하는 것이 특징이다.  이 신약 후보물질의 염증 억제, 세포 재생 촉진 작용 원리를 통해 HK이노엔은 안과 질환과 피부 질환, 호흡기 질환 등 다양한 치료제 개발에 나설 예정이다.  HK이노엔과 노바셀은 초기 파이프라인을 공동개발을 통해 두 회사의 기술력과 신약개발 역량을 합쳐 신약 후보물질의 가치를 높여나가게 된다.  GC녹십자도 최근 항체 신약 개발 전문기업 노벨티노빌리티와 미충족 의료수요가 있는 지도모양위축증 치료제 개발을 위해 힘을 합쳤다. 지도모양위축증은 노인 실명을 유발하는 나이 관련 황반변성(AMD) 중 건성 AMD가 심화되는 질환이다. 망막 조직을 손상시켜 실명을 유발하며 미국에서만 150만명의 질환자가 있는 것으로 알려졌다. GC녹십자는 단백질 치료제 기술력을 갖고 있고 노벨티노빌리티는 항체를 기반으로 한 망막 질환 치료제 개발 경험이 있기 때문에 두 회사의 협력은 기술력 수준을 높이고 효능과 안전성이 입증된 신약 개발 속도를 높일 것으로 전망된다.  항체 기반 단백질 치료제 개발을 위한 후보물질 도출은 물론 비임상, 임상, 상업화 등 모든 개발 단계를 포괄하는 협력 관계를 구축하는 방향으로 힘을 모은다. 두 기업은 지도모양위축증의 타깃 단백질을 선정하고 치료제 후보 물질 발굴에 협력하게 된다. 바이오 기업들 간 R&D 협력도 활발하다. 최근 아이진은 알엔에이진, 마이크로유니, 메디치바이오, 한국비엠아이와 함께 팬데믹에 대비한 mRNA 백신 공동연구개발 협약을 체결했다. mRNA 백신의 기술 개발에 박차를 가하기 위해 각 기업이 가진 기술과 정보를 모아 협력 체계를 구축하는 것이다. 아이진은 mRNA 백신의 독성 및 효능 연구를 수행하고 공동개발 과정에서 각 참여 기업의 역할을 조율하는 역할을 맡는다. 아이진은 국내외에서 mRNA 백신을 임상 2상 단계까지 개발한 경험이 있다.  마이크로유니는 '캡이 필요 없는 자가증폭 RNA' 기술을, 메디치바이오는 자체 개발한 독자적 지질나노입자(LNP) 기술이 적용된 전달체 연구를 수행한다. 한국비엠아이는 바이오의약품 허가, 승인 사업화에 힘을 보태게 된다. 이들 기업들은 정식 공동개발 협약을 통해 본격적인 mRNA 백신 개발에 곧 착수할 계획이다. 업계 관계자는 "코로나19 이후 K-바이오가 전 세계적으로 주목을 받으면서 글로벌 기업과 신약 공동연구를 하는 등 다양한 기회가 생기고 있다"며 "오픈 이노베이션이 신약 개발을 위한 필수 전략으로 자리 잡으면서 투자나 협력 사례는 더욱 많아지고 있다"고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자