[파이낸셜뉴스]  혁신신약 개발 기업 메드팩토는 항암제 후보물질 '백토서팁'의 골육종 환자 대상 글로벌 임상 1b상 중간 분석 결과, 36.4%의 환자가 부분관해(PR)를 보였다고 6월 30일 밝혔다. 이는 기존 재발성 및 불응성 골육종 치료제의 객관적 반응률(ORR)이 10% 미만인 것과 비교하면 3배 이상 높은 수치다. 메드팩토는 지난 26~28일 미국 솔트레이크시티에서 열린 ‘FACTOR 콘퍼런스 2025’에 참가, 이 같은 결과를 발표했다. ‘FACTOR 콘퍼런스'는 미국 골육종 연구 분야 대표적 학회로, 2017년부터 매년 골육종 연구자와 임상의, 환자 가족 등이 연구 성과를 공유하고 임상 지원 등의 교류를 이어가고 있다. 이번 학회에는 김새롬 메드팩토 미국법인장과 공동 연구자인 알렉스 후앙(Alex Y. Huang)미국 케이스웨스턴리저브대학 교수와 크리스틴 반헤이스트(Dr. Kristen Vanheyst) 동 대학 레인보우어린이병원(UH Rainbow Babies and Children’s Hospital) 전문의가 참석, 임상 중간 데이터를 공개하고 골육종 환자에서 종양미세환경에 작용하는 TGF-β(베타) 수치 감소가 종양 반응률에 큰 영향을 미친다는 연구 결과를 발표했다. 이번 임상은 재발성 골육종 환자 11명을 3개군으로 나눠 각기 다른 용량의 '백토서팁'을 단독 투여하고 관찰한 것이다. 그 결과 전체 PR율은 36.4%로 나타났으며, 특히 중용량 이상 환자군의 PR은 50%, 12개월 이상 무진행생존률(PFS)은 33%로 집계됐다. 이와 관련, 메드팩토 관계자는 "백토서팁은 골육종 환자 대상 치료목적 사용 승인 사례에서 생존기간 연장 가능성을 보인 데 이어, 임상시험에서도 기존 약물을 압도하는 탁월한 효과를 나타내면서 상용화 가능성이 더욱 높아졌다"고 평가했다. 또한 "이번 임상은 지난 바이오USA에서도 글로벌 제약사들의 높은 관심을 모았으며, 이들과의 공동 연구 등을 통해 "골육종 등 희귀암 대상 조기 상업화를 적극 추진할 것"이라고 말했다. 한편, 골육종은 뼈, 연골 등에서 발생하는 악성 종양으로, 환자 절반가량이 치명적인 폐 전이를 겪고 있으나 기존 면역항암제는 효과가 거의 없어 새로운 치료법이 절실한 것으로 알려져 있다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] 세계 최고 권위의 암 연구기관 'MD앤더스 암센터'에서 메드팩토의 항암제 후보물질 '백토서팁'의 골육종 치료 성공 가능성을 주목했다.메드팩토는 지난 7일 미국 MD앤더스 암센터에서 열린 '클라이너만(Kleinerman) 심포지엄'에서 TGF-베타(β) 억제 항암제 ‘백토서팁’ 골육종 임상시험 계획 및 가능성 등이 발표됐다고 11일 밝혔다. 이번 학회에는 메드팩토의 공동 연구자인 케이스웨스턴리저브대학 알렉스 후앙(Alex Y. Huang) 교수가 참석해 '소아 및 청소년, 청년 골육종의 새로운 치료법을 위한 종양-면역 상호작용 활용(Exploiting Tumor-Immune Interactions for New Therapies in Pediatric and AYA Sarcoma)'이라는 주제로 발표했다. 후앙 교수는 골육종 환자에서 TGF-베타 수치가 높은 환자의 생존률이 그렇지 않은 환자군에 비해 현저하게 낮다는 임상 데이터를 제시하며, 골육종 치료에서 종양 미세환경의 중요성을 강조해 MD앤더슨 의료진 및 연구자들로부터 큰 관심을 받았다. 또한 전임상시험에서 '백토서팁'의 단독 투여로도 종양의 크기가 줄어들고 폐 전이가 감소하는 등의 효과를 확인했다며, 이들 개발 성과를 바탕으로 스탠포드대 병원 등 북미 ‘POETIC’ 컨소시엄 병원 12곳에서 연구자임상 2상을 실시한다고 발표했다. 이와 관련, 메드팩토 관계자는 "세계적 권위의 연구자들 사이에서 백토서팁의 특징이 소개되고 가능성이 높게 평가됨에 따라 현재 준비 중인 임상시험이 더욱 기대를 모으게 됐다"며 "이번 학회를 계기로 MD앤더슨과의 협업 임상 등 공동 연구도 추진할 것”이라고 말했다. 한편, 골육종은 뼈, 연골 등에서 발생하는 악성 종양으로, 어린이와 청소년 발병률이 높은 대표적 소아암이다. 특히 환자의 절반가량이 치명적인 폐 전이를 겪고 있으나 기존 면역항암제는 효과가 없어 새로운 치료법이 절실한 것으로 알려져 있다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 메드팩토는 미국 식품의약국(FDA)로부터 치료목적사용 승인을 받아 백토서팁을 단독투여한 골육종(뼈암) 환자가 13개월째 폐와 뇌 전이가 확인되지 않았다고 23일 밝혔다.  전이 병력이 있는 환자가 13개월 동안 전이 없이 생활하고 있는 것은 세계적으로도 사례를 찾기 힘든 매우 이례적인 일이다.  이와 관련 메드팩토는 미국 FDA와 한국 식품의약품안전처로부터 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상시험계획(IND)를 승인받았고 미국에서 빠르면 다음주 첫 환자 투약을 할 예정이다.  골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양으로, 특히 어린이와 청소년에서 발병률이 높은 대표적인 소아암이다. 골육종은 환자 중 25~50%는 항암치료 중에도 폐 전이가 진행되고 방사선 치료를 해도 수개월내에 재발하는 것이 일반적이다. 또 전이 환자의 경우 5년 생존율이 약 20~30%에 불과하다.  메드팩토에 따르면 만 14세 골육종 진단을 받은 이 환자는 약 8년간 항암치료를 이어왔지만, 재발은 물론 폐와 뇌에 전이가 확인돼 호스피스에서 생활을 해왔다.  미국 케이스 웨스턴 리저브 대학 레인보우 소아병원은 메드팩토에서 개발한 백토서팁의 전임상 데이터에 주목, 이를 근거로 미국 FDA로부터 치료목적사용 승인을 받아 지난해 2월 이 환자에게 백토서팁을 투여했다.  치료목적사용은 치료 대안이 없는 중증 환자 등의 치료를 위해 허가 받지 않은 의약품 또는 임상시험이 진행 중인 의약품을 사용할 수 있게 하는 제도다.  불치병에 걸렸거나 암 말기인 환자가 적절한 치료제가 없어 치료를 포기할 상황에 이를 경우 의료당국이 시판 승인 허가 전의 신약을 무상으로 공급해 치료 기회를 준다.  메드팩토에 따르면 이 환자는 백토서팁 단독 투여를 한지 13개월이 지난 현재까지 폐와 뇌를 포함해 새로운 병변이 확인되지 않았다.  호스피스 치료를 받으며 고통 속에 지내던 이 환자는 백토서팁 투여 후 부작용이나 합병증 없이 현재는 학교에 다닐 정도로 건강한 일상생활을 하고 있다. 백토서팁이 폐와 뇌 전이를 예방해 골육종 환자의 생존기간을 늘리고 있는 것이다.  레인보우 소아병원 담당 의료진은 “이 어린 환자의 케이스는 전이 병력이 있는 골육종 환자들에게 있어서 놀라운 결과”라면서 “백토서팁은 현재 치료 옵션이 거의 없는 진행성 골육종 환자에게 매우 유망한 무독성 경구용 치료 옵션이 될 수 있을 것으로 기대된다”고 말했다.  한편 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법은 미 FDA로부터 희귀소아질환의약품(RPDD), 신속 심사제도(패스트트랙) 개발 품목으로도 지정 받은 바 있다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 메드팩토는 지난 15일 식품의약품안전처로부터 재발성 또는 진행성 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 16일 밝혔다. 이번 임상은 재발성, 불응성 또는 진행성 골육종을 앓고 있는 14세 이상 청소년 및 성인환자 54명을 대상으로 한 백토서팁 단독요법에 대한 1/2상이다.  임상을 통해 백토서팁 단독요법의 안전성, 내약성, 약동학 평가와 항암 효과 등을 확인하고 중간 분석 결과에 따라 더 큰 환자군을 대상으로 안전성과 효능을 평가할 계획이다.  메드팩토 관계자는 “마땅한 치료제가 없는 국내 골육종 환자에게 임상 기회를 제공하자는 취지에서 국내 임상을 진행하게 됐다”면서 “임상에서는 골육종 환자를 대상으로 백토서팁 단독요법에 대한 안전성 등을 확인할 것”이라고 설명했다.  메드팩토는 지난해 8월 미국 식품의약국(FDA)로부터 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상 1/2상 승인을 받은 바 있다. 또한 백토서팁 단독요법은 미 FDA로부터 희귀소아질환의약품(RPDD), 신속 심사제도(패스트트랙) 개발 품목으로도 지정 받았다.  골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양으로 전체 악성종양 중 0.2% 정도의 비율로 나타난다. 골육종은 주로 젊은 연령층에서 발생하는데, 약 60% 정도는 소아기나 청소년기에 발생한다. 골육종은 환자 중 25~50%가 암이 폐로 전이되고, 이로 인해 사망까지 이어지는 것으로 알려졌다.  골육종의 치료는 현재 수술, 항암 약물 치료, 방사선 치료 등이 활용되고 있다. 이중 수술과 항암 약물 치료 병행이 약 45.5%를 차지한다. 항암 약물로만 치료는 전체의 15.9%에 불과하고, 이마저도 고전적인 방식의 치료만 이뤄진다. 또한 최신 항암 약물 치료인 면역항암제는 효과가 없는 것으로 알려져 있다.  반면 백토서팁은 골육종에 대한 전임상 연구에서 골육종 암세포의 성장과 폐 전이를 현저하게 억제시켜 생쥐의 생존율을 100% 개선했다. 또 골육종 암세포의 폐전이도 100% 억제하는 것으로 확인됐다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 메드팩토는 재발·난치성 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상승인계획(IND)을 식품의약품안전처에 신청했다고 21일 밝혔다. 이번 임상은 재발성, 불응성 또는 진행성 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 1/2상이다. 임상은 재발성, 불응성 또는 진행성 골육종을 앓고 있는 14세 이상 청소년 및 성인환자를 대상으로 진행된다. 메드팩토는 임상에서 백토서팁 단독요법의 안전성, 내약성, 약동학 및 항종양 활성 평가 등을 확인할 예정이다. 앞서 회사는 지난 8월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상 1/2상을 승인받은 바 있다. 골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양을 말하며, 육종암 중 5.6%을 차지하는 희귀암이다. 골육종은 어린이와 청소년에서 발병률이 높은 대표적인 소아암 중 하나다. 특히 골육종은 환자 중 25~50% 암이 폐로 전이되고, 항암치료 중에도 폐 전이가 진행돼 사망까지 이어지는 것으로 알려졌다. 현재 골육종 치료에는 수술, 항암 약물 치료, 방사선 치료 등이 활용되고 있다. 수술과 항암화학요법 병행이 약 45.5%를 차지하며, 약물로만 치료가 이뤄지는 비율은 15.9%에 불과하다. 특히, 항암화학요법의 경우 고전적인 방식으로 진행되고 있고 면역항암제 역시 효과가 없는 것으로 알려져 새로운 치료법에 대한 수요는 꾸준히 높아지고 있다는 게 회사 측의 설명이다. 백토서팁은 골육종에 대한 전임상 연구에서 골육종 암세포의 성장과 폐 전이를 현저하게 억제시켜 생쥐의 생존율을 100% 개선시켰다. 또한 골육종 암세포의 폐전이를 100% 억제하는 것으로 확인됐다. 메드팩토 관계자는 "면역항암제로 치료 못하는 골육종에서 백토서팁 단독요법의 효과가 전임상에서 확인됨에 따라 미국에 이어 국내에서도 임상을 진행하는 것"이라며 "중간 분석 결과에 따라 임상을 확대해 안전성과 효능을 확인할 계획"이라고 말했다. welcome@fnnews.com 장유하 기자

[파이낸셜뉴스] 메드팩토는 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법이 미국 식품의약국(FDA)로부터 ‘희귀 소아질환 의약품(RPDD)으로 지정됐다고 15일 밝혔다. 지난해 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 데 이어 이번에 RPDD로 지정됨에 따라 향후 골육종 치료제로써의 백토서팁 개발은 더욱 속도를 낼 전망이다.  FDA는 18세 이하 어린이와 20만명 미만의 사람들에게 주로 영향을 끼치는 심각하고 생명을 위협하는 질병에 대해 RPDD 지정을 한다.  RPDD 지정을 받으면 소아희귀질환 치료신약 허가 특례에 따라 우선심사 바우처(PRV)를 신청할 수 있다. PRV는 FDA의 허가 심사를 6개월 내에 완료할 수 있도록 해주는 권리로, 다른 제품의 시판허가 절차에서 유용하게 사용할 수 있고 다른 회사에 판매 및 양도가 가능하다.  실제로 우선심사 바우처(PRV)는 최근 약 1억 달러에 거래된 바 있다. 지난 7월 스위스 제약회사인 노바티스는 맬린크로트로부터 1억 달러에 PRV를 구입했다. 노바티스는 지난 2020년에도 다발성 경화증 치료제 케심타와 항염증제 코센틱스의 축성 척추관절염 확장에 2개의 PRV를 사용한 것으로 알려졌다.  메드팩토 관계자는 “대표적인 소아암인 골육종은 현재 마땅한 치료제가 없다 보니 FDA 임상 신청 이후 환자들은 물론 국내 병원에서도 임상 참여 요청이 많다”면서 “FDA 희귀의약품 지정에 이어 소아희귀질환 치료제로 지정 받은 만큼 향후 골육종 환자들에게 효과적인 치료옵션으로 자리 잡을 것으로 기대한다"고 말했다.  현재 골육종의 치료에는 수술, 항암 약물 치료, 방사선 치료 등이 활용되고 있다. 수술과 항암화학요법 병행이 약 45.5%를 차지하며, 약물로만 치료가 이뤄지는 비율은 15.9%에 불과한 실정이다. 항암화학요법의 경우 고전적인 방식으로 진행되고 있고 면역항암제 역시 효과가 없는 것으로 알려져 있다.  백토서팁은 골육종에 대한 전임상 연구에서 골육종 암세포의 성장과 폐 전이를 현저하게 억제시켜 생쥐의 생존율을 100% 개선시켰다. 또한 골육종 암세포의 폐전이도 100% 억제하는 것으로 확인됐다.  한편 메드팩토는 지난 8월 FDA로부터 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상 1/2상 승인을 받은 바 있다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 메드팩토는 호스피스 치료 받던 골육종 환아가 '백토서팁' 투여 후 학교 생활을 할 정도로 호전됐다고 22일 밝혔다. 미국인 A군(14)은 5세였던 지난 2014년 경골 원위부(정강이뼈) 국소 골육종 진단을 받았다. 골육종은 일반적으로 만 15세에 진단이 이뤄진다. A군은 상당히 이른 시점에서 진단을 받은 것이다. 골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양을 말하며, 육종암 중 5.6%을 차지하는 희귀암이다. 어린이와 청소년에서 발병률이 높은 대표적인 소아암 중 하나다.  A군은 항암 치료를 진행했지만 종양 괴사가 심해 오른쪽 다리를 절단할 수밖에 없었다. 의료진은 화학요법에 대한 반응이 좋지 않아 암 재발 위험이 크다고 판단했다. 모든 치료를 마친 3년 후인 2018년 A군은 흉부 CT에서 폐 결절이 확인했다. 골육종이 폐로 전이된 것이다. 또 2020년 A군은 뇌에서도 전이가 확인됐다.  하지만 의료진은 포기하지 않았다. 메드팩토에서 개발한 백토서팁의 전임상 데이터에 주목, 이를 근거로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 동정적 사용(Compassionate Use) 승인을 받아 지난 2월 A군에게 백토서팁을 단독 투여키로 결정했다. 동정적 사용은 허가 이전 임상시험 단계에 있는 신약을 중증질환자 또는 응급상황 환자들에게 무상으로 우선 처방해 환자들의 임상시험용 의약품에 대한 접근권을 넓히기 위한 목적으로 도입됐다.  백토서팁이 골육종에 대한 전임상 연구에서 골육종 암세포의 성장을 현저하게 억제시키고 폐 전이를 100% 차단하는 것이 확인됐기에 A군에게 단독 투여키로 한 것이다. A군은 2022년 2월부터 백토서팁 단독 투여 후 증상이 호전됐다. 뇌 MRI에서는 재발성, 잔류성 질환은 확인되지 않았다. 의료진에 따르면 A군은 부작용이나 합병증 없이 학교에 다닐 정도로 건강한 일상생활을 하고 있다. 또 원래 암이 있었던 둔부에 일부 암은 잔존하고 있지만 거의 6개월 동안 폐와 뇌를 포함해 새로운 병변이 확인되지 않았다. 골육종 환자 중 25~50%는 항암치료 중에도 폐 전이가 진행돼 사망까지 이어진다. 또한 폐나 뇌로 전이될 경우 방사선 치료를 해도 수개월내에 재발하는 것이 일반적이다. 폐와 뇌 전이를 막는 것만으로도 환자의 생존기간을 늘릴 수 있다. A군의 경우도 재발과 전이가 수차례 반복됐지만 백토서팁 투여 이후 전이가 약 6개월가량 확인이 안된 상황이다. A군의 주치의 알렉스 황 미국 레인보우소아병원 소아면역 치료센터 소장(케이스웨스턴리저브대학 교수)은 "백토서팁은 현재 치료 옵션이 거의 없는 진행성 골육종 환자에게 무독성 경구용 치료 옵션이 될 수 있다"고 설명했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 바이오마커 기반 혁신신약 개발기업 메드팩토가 지난 5일(현지시간) 미 식품의약국으로부터 발·난치성 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상승인계획(IND)을 승인받았다고 8일 밝혔다.    이번 임상은 재발 난치성 혹은 진행성 골육종을 앓고 있는 14세 이상 청소년 및 성인환자 54명을 대상 백토서팁 단독요법에 대한 1/2상이다.  임상은 케이스웨스턴 리저브 대학교 UH 무지개 어린이병원등에서 진행된다. 메드팩토는 임상에서 백토서팁 단독요법의 안전성, 내약성, 약동학 평가와 항암 효과 등을 확인하고 중간 분석 결과에 따라 더 큰 환자군을 대상으로 안전성과 효능을 평가할 계획이다.  골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양을 말하며, 육종암 중 5.6%을 차지하는 희귀암이다. 골육종은 어린이와 청소년에서 발병률이 높은 대표적인 소아암 중 하나다. 특히 골육종은 환자 중 25~50% 암이 폐로 전이되고, 항암치료 중에도 폐 전이가 진행돼 사망으로 이어지는 것으로 알려졌다.  현재 골육종의 치료에는 수술, 항암 약물 치료, 방사선 치료 등이 활용된다. 수술과 항암화학요법 병행이 약 45.5%를 차지하며, 약물로만 치료가 이뤄지는 비율은 15.9%에 불과한 실정이다. 특히, 항암화학요법의 경우 고전적인 방식으로 진행되고 있고 면역항암제 역시 효과가 없는 것으로 알려져 있어 새로운 치료법에 대한 수요는 꾸준히 높아지고 있다.  백토서팁은 골육종에 대한 전임상 연구에서 골육종 암세포의 성장과 폐 전이를 현저하게 억제시켜 생쥐의 생존율을 100% 개선시켰다. 또 골육종 암세포의 폐전이도 100% 억제하는 것으로 확인됐다.  메드팩토 관계자는 “임상에서는 골육종 환자를 대상으로 백토서팁 단독요법에 대한 안전성 등을 확인할 것”이라면서 “임상 결과에 따라 백토서팁의 조기 상용화에 한 걸음더 다가갈 것으로 기대된다”고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 메드팩토(대표 김성진)는 지난 8일(미국 현지시간) 재발·난치성 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상승인계획(IND)을 미 식품의약국(FDA)에 신청했다고 11일 밝혔다.  이번 임상은 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 1/2상으로, 케이스웨스턴 리저브 대학교 UH 무지개 어린이병원 등에서 진행된다. 임상에서는 재발 난치성 혹은 진행성 골육종을 앓고 있는 14세 이상 청소년 및 성인환자 48명을 대상으로 백토서팁 단독요법의 안전성, 내약성, 약동학 평가와 항암 효과 등을 확인한다.  골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양을 말하며, 육종암 중 5.6%을 차지하는 희귀암이다. 골육종은 어린이와 청소년에서 발병률이 높은 대표적인 소아암 중 하나다. 특히 골육종은 환자 중 25~50% 암이 폐로 전이되고, 항암치료 중에도 폐 전이가 진행돼 사망까지 이어지는 것으로 알려졌다.  골육종의 치료에는 수술, 항암 약물 치료, 방사선 치료 등이 활용되고 있다. 수술과 항암화학요법 병행이 약 45.5%를 차지하며, 약물로만 치료가 이뤄지는 비율은 15.9%에 불과한 실정이다. 특히, 항암화학요법의 경우 고전적인 방식으로 진행되고 있고 면역항암제 역시 효과가 없는 것으로 알려져 있어 새로운 치료법에 대한 수요는 꾸준히 높아지고 있다.  반면 백토서팁은 골육종에 대한 전임상 연구에서 골육종 암세포의 성장과 폐 전이를 현저하게 억제시켜 생쥐의 생존율을 100% 개선시켰다.또한 골육종 암세포의 폐전이를 100% 억제하는 것으로 확인됐다.  메드팩토 관계자는 “골육종은 면역항암제가 효과가 없는 반면 백토서팁 단독요법에서 효과가 확인돼 임상을 진행하는 것”이라면서“중간 분석 결과에 따라 허가 목적 임상으로 디자인 변경에 나설 예정”이라고 설명했다. 이어 “임상 진행에 있어서 미국의 임상 지원 비영리재단의 지원도 신청할 계획”이라고 덧붙였다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 바이오마커(생체표지자) 기반 신약 개발 기업 메드팩토는 골육종 치료를 위한 '백토서팁'과 면역항암제와의 병용요법이 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 31일 밝혔다. 백토서팁은 올해에만 두번째 FDA 희귀의약품 지정을 받게 됐다. 앞서 메드팩토는 지난 7월 췌장암에서 백토서팁에 대해 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 메드팩토 측은 일반 암종에서 희귀 암종까지 적응증을 빠르게 확대해나가고 있다고 밝혔다.  현재 골육종의 치료에는 수술, 항암 약물 치료, 방사선 치료 등이 활용되고 있다. 수술과 항암화학요법 병행이 약 45.5%를 차지하며, 약물로만 치료가 이뤄지는 비율은 15.9%에 불과한 실정이다. 특히, 항암화학요법의 경우 고전적인 방식으로 진행되고 있어 새로운 치료법에 대한 수요는 꾸준히 높아지고 있다.  메드팩토는 미국 케이스 웨스턴 리저브 대학, 앤지 파울러 AYA 암센터 연구진과 함께 백토서팁과 면역항암제와의 병용 요법에 대한 공동 연구에서 골육종세포의의 성장 및 전이를 저해하는 효과를 동물실험으로 확인했고 백토서팁 단독 투여 시에도 효과가 있다는 것을 확인했다.  메드팩토 관계자는 “여러 골육종 세포에 대한 시험에서 백토서팁 투여량 및 농도에 따라 세포의 성장이 저해된 것을 확인했다”며 “이번 골육종 내 면역항암제와의 병용요법이 FDA 희귀의약품 지정을 받는 것을 계기로 향후 새로운 치료법으로 자리 잡기를 희망한다”고 기대감을 전했다.  골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양을 말하며, 육종암 중 5.6%의 높은 비중을 차지하는 희귀암이다. 특히, 골육종은 어린이와 청소년에서 발병률이 높은 대표적인 소아암 중 하나다.  메드팩토는 이번 희귀의약품 지정(ODD) 지정에 따라 신약 허가 심사비용 면제, 우선 심사(Priority Review) 신청권, 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등의 다양한 혜택을 부여받는다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자