[파이낸셜뉴스]  나이벡은 사렙타의 신약 파이프라인인 근육질환 치료제에 약물전달 플랫폼 ‘NIPEP-TPP’를 적용하기 위해 추가 물질이전계약(MTA)을 체결했다고 24일 밝혔다. 이와 함께 기존에 체결한 근이양증 치료제 개발을 위한 MTA도 연장했다. 양사는 이번 추가 계약을 기점으로 공동연구 수준의 긴밀한 협력관계를 구축해 유전자 치료제 개발을 가속화할 방침이다. 나이벡은 해당 계약에 따라 ‘NIPEP-TPP’를 이용한 mRNA 기반의 나노복합체를 추가로 개발해 사렙타에 제공한다. 이와 함께 세포실험과 동물실험을 통해 골격근, 심장, 횡경막 등 타깃 조직에서의 치료물질 유효농도 측정 및 이에 따른 치료효과도 검증할 예정이다. 이번 신규물질 공급으로 사렙타가 신약개발에 성공하면 나이벡은 향후 라이센스아웃 계약 시, 유리한 고지를 선점할 수 있다. 사렙타는 정밀의학 및 유전자 치료 분야를 선도하는 글로벌 제약사다. 주로 RNA 기반 치료제와 유전자 치료법을 사용해 환자들의 유전적 결함을 혁신적으로 교정해 왔다. 올해 6월에는 ‘로슈’와 공동 개발한 ‘뒤센근이영양증(DMD)’ 치료제 ‘SRP-9001’가 세계 최초로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다. 나이벡은 지난해 10월 사렙타와 근이양증 치료제 개발을 위한 최초 MTA를 체결했다. 양사는 NIPEP-TPP가 적용된 mRNA 전달체를 개발 중이며, 동물모델을 통해 효능평가가 진행되고 있다. 이번 추가계약은 고도의 약물전달 플랫폼 기술을 적용해 신규 mRNA 치료제 및 전달체 개발을 목표로 한다. 나이벡 관계자는 “기존 물질이전계약을 통해 양사는 나이벡의 약물전달 플랫폼 ‘NIPEP-TPP’를 적용한 mRNA전달체가 동물모델에서 타깃 조직에서 발현이 확인되는 성과를 얻었다”며 “해당 성과를 바탕으로 사렙타에서 기존 MTA 연장뿐 아니라 ‘NIPEP-TPP’ 적용 확대를 위한 추가 MTA를 적극 요청해 와 체결하게 됐다”고 말했다. 그는 이어 “오랫동안 연구해 온 나이벡의 약물전달 플랫폼 기반 유전자 전달체 연구가 사렙타와 같은 유전자치료 분야 글로벌 탑티어 제약사로부터 그 기술력을 인정받고 있다는 점에서 의미가 크다”며 “이번 계약으로 나이벡의 약물전달 플랫폼 기술이 다양한 유전자 치료제로 적용 확대되는 계기가 될 것”이라고 강조했다.  kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스]  나이벡은 글로벌 바이오테크기업인 ‘오메가 테라퓨틱스(오메가)’의 mRNA 기반 폐암 치료제 등 신약 파이프라인에 약물전달 플랫폼 ‘NIPEP-TPP’를 적용하기 위해 공동연구계약을 체결했다고 29일 밝혔다. 이번 계약은 나이벡이 ‘NIPEP-TPP’기술을 기반으로 한 자체 예비시험에서 투여용량의 70% 이상의 약물이 폐로 전달되는 것을 확인한 후 진행하는 것이기 때문에 성공 가능성이 매우 높은 상황이다. 해당 계약에 따라 나이벡은 약물전달 플랫폼 ‘NIPEP-TPP’ 기반의 mRNA 나노복합체를 개발해 오메가에 제공한다. 오메가는 해당 mRNA 전달체를 자체 개발 중인 폐암 등 폐질환 치료제 개발에 적용할 예정이다. 양사는 1차로 폐질환을 적응증으로 한 치료제 개발에 협력하고, 향후 계약성과에 따라 적용 파이프라인을 확장할 계획이다. 나이벡은 지난해부터 미국의 ‘사렙타 테라퓨틱스(사렙타)’와 근이양증 및 근육질환 치료제 개발을 위한 물질이전계약(MTA)을 통해 공동연구 수준의 협력관계를 이어오고 있다. 이번 사렙타와 오메가뿐 아니라 향후 다양한 기업들과 공동연구를 바탕으로 NIPEP-TPP의 적용분야를 지속적으로 확대해 나갈 방침이다. NIPEP-TPP는 나이벡이 개발 중인 펩타이드 기반의 약물전달 플랫폼으로, 단백질 항체, RNA 치료제를 포함해 다양한 약물을 세포 내부에 선택적으로 전송할 수 있다. 특히 타겟 세포나 조직으로의 약물전달 효율이 높기 때문에 부작용을 줄일 수 있는 장점이 있다. 나이벡 관계자는 “NIPEP-TPP와 같은 펩타이드 기반의 mRNA 전달체는 세포 내 약물 발현율이 높기 때문에 차세대 고효율 약물 전달체로 적합하다”며 “특히 표적 세포로의 선택적 전송이 가능해 백신, 항암제 등 다양한 분야에 적용이 가능하다”고 말했다. 그는 이어 “오메가와의 공동연구계약을 통해 고효율 mRNA 전달체를 통한 차세대 폐암 치료제 개발에 속도를 내겠다”며 “오메가는 전세계 적으로 인정받고 있는 mRNA 기술을 보유하고 있기 때문에 이번 계약으로 양사 서로 윈윈할 수 있은 성과를 도출할 수 있을 것”이라고 덧붙였다. 한편 오메가 테라퓨틱스는 에피게놈 기반 mRNA 치료제를 개발하는 바이오테크 기업이다. 핵심 파이프라인 ‘OTX-2002’는 MYC 유전자 발현을 억제하는 mRNA 치료제로, 현재 간세포암(HCC)치료를 위한 임상시험이 진행 중이다. ‘OTX-2002’는 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 오메가 테라퓨틱스는 신약 파이프라인에 약물전달 플랫폼 기술을 적용하기 위해 나이벡과 오래 전부터 관련 협의를 진행해 왔다.  kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스]  나이벡은 미국 보스톤에서 개최된 ‘파마 파트너링 서밋(Pharma Partnering Summit)’에서 차세대 비만치료제 ‘NP-201’과 관련해 대사질환 분야 선두주자인 B사와 M사를 비롯한 8개 글로벌 제약사로부터 많은 관심을 받았다고 21일 밝혔다. 이들 글로벌 제약사와는 오는 11월에 개최될 ‘바이오 유럽’을 통해 후속미팅을 이어 가기로 합의했다. 나이벡은 이번 서밋에서 총 16개 기업과 NP-201의 비만치료제, 염증성장질환치료제, 폐섬유증 치료제 개발과 관련한 파트너링 미팅을 진행했다. 다수의 글로벌 제약사들은 NP-201의 비만억제 메커니즘에 주목했다. 기존 치료제들이 식욕억제 기전만을 중심으로 하는데 반해 NP-201은 지방세포 형성 억제 효과가 탁월할 뿐 아니라 근손실을 막을 수 있다는 장점이 있기 때문이다. 차별화된 기전과 효능이 주목을 받으면서 나이벡은 글로벌 제약사들과 협업을 통해 차세대 비만치료제 개발을 가속화할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 나이벡 관계자는 "위고비는 ‘GLP-1’유사체를 이용해 식욕을 억제하고 인슐린 분비를 촉진해 체중감소를 유도하지만, NP-201은 지방축적 억제 기전을 통해 비만을 치료하기 때문에 체지방 감소효과가 우수할 뿐 아니라 근육유지가 가능하다."라며 "NP-201은 병용투여도 가능해 환자에게 다양한 치료 옵션을 제공할 수 있다는 장점이 있다"고 말했다. 그는 이어 “이번 미팅에서는 NP-201의 비만치료 효능과 더불어 장기간 약효를 지속할 수 있는 제형 설계와 경구제형 개발에 대해서도 활발한 논의가 진행됐다”며 “글로벌 제약 시장의 빅파마들은 기존 비만치료제를 뛰어넘는 효능뿐 아니라 복용 편의성을 극대화한 혁신적인 신약이 차세대 비만 치료제로 부각될 것으로 기대하고 있어 NP-201이 해당 수요를 충족시킬 수 있을 것으로 보고 있다”고 강조했다. 나이벡은 이번 서밋을 기점으로 비만치료 기전에 관심을 표명한 글로벌 제약사와 긴밀한 협력을 통해 비만치료제 개발을 가속화해 나갈 계획이다. 염증성 장질환치료제도 미국 FDA 임상 2상 진입을 앞두고 있어 글로벌 제약사들의 주목을 받고 있다. 신약 개발 논의뿐 아니라 FDA 임상도 차질없이 진행해 신약 파이프라인 포트폴리오를 강화할 수 있을 것이라는 게 회사 측 설명이다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] 최근 건강에 대한 현대인들의 관심이 높아지면서 자연스럽게 마이크로바이옴에 대한 주목도도 크게 증가하고 있다. 13일 시장조사기관 마켓어스(Market.us)에 따르면, 마이크로바이옴의 일종인 프로바이오틱스 시장은 2022년 624억달러(약 85조원)에서 2032년 1310억달러(약 178조원)까지 크게 성장할 전망이다. 국내에서도 프로바이오틱스에 대한 관심은 매우 높으며, 홍삼 다음으로 가장 큰 건강기능식품 판매액을 자랑하고 있다. 세계보건기구(WHO)는 "프로바이오틱스를 적정량 투여하면 숙주 건강에 유익한 효과를 제공하는 살아있는 미생물"이라고 정의했다. 프로바이오틱스는 주로 장 건강을 개선하는 데 도움을 주는 것으로 알려져 있다. 최근 연구들은 프로바이오틱스가 장 건강을 넘어 간질환, 우울증, 치매 등 여러 질환에도 긍정적인 영향을 미칠 수 있다는 가능성을 보여주고 있다. 프로바이오틱스는 장내 유익균 균형을 유지하며 소화 기능을 촉진한다. 이는 간질환 환자의 세균 증식을 완화하고 간 건강을 개선하는 데 도움이 된다. 또 장-뇌축 이론(gut-brain axis)에 따르면 뇌와 장은 서로 영향을 주고받는데 프로바이오틱스를 통한 장 건강 개선이 뇌 건강에도 도움을 줘 치매를 억제한다는 연구결과가 있다. 미국의사협회 정신의학회지에는 항우울제와 함께 프로바이오틱스 보충제를 투여한 환자들이 프로바이오틱스 보충제를 투여하지 않은 환자 대비 우울증이 개선되는 효과를 보였다는 연구결과가 기재되기도 했다. 코스닥 상장사 쎌바이오텍은 프로바이오틱스를 이용한 정신건강 및 여성 갱년기 개선 연구에 박차를 가하고 있다. 특히 체지방 감소, 근육건강 개선, 구강건강 개선을 위한 유산균 혼합 제품을 개발하고 합성생물학 기술을 이용한 대장암, 당뇨 치료제 개발에도 나서는 중이다. 마이크로바이옴 질염 치료제 역시 이 회사의 주요 파이프라인이다. 이 외에도 CJ바이오사이언스는 고형암(비소세포폐암, 두경부편평세포암종, 흑색종) 치료용 마이크로바이옴 치료제 'CJRB-101'을 개발 중이고 네오크레마는 피부 마이크로비오타에 서식하는 유익균 증식에 도움을 주는 마이크로바이옴을 연구하고 있다. 인체 마이크로바이옴 신약 개발에 나선 고바이오랩과 면역 항암제 및 ADC 항체 개발을 진행하는 지놈앤컴퍼니도 관련주로 분류된다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] JW중외제약이 열대어 제브라피쉬를 활용한 신약개발에 속도를 낸다. JW중외제약은 제브라피쉬 모델 전문 비임상시험기관인 제핏과 대사질환 신약 개발을 위한 공동연구 계약을 체결했다고 10일 밝혔다. 이번 계약을 통해 JW중외제약은 비만, 당뇨병 등 대사질환 신약후보물질 연구에 제핏의 제브라피쉬 모델을 활용한다. 제핏은 유전자 편집 기술을 적용한 대사성질환 맞춤형 제브라피쉬 모델과 약물 스크리닝 플랫폼을 지원한다. 양사는 올해 말까지 새로운 기전의 혁신신약 후보물질 발굴을 목표로 하고 있다. 이를 위해 JW중외제약은 인공지능(AI) 기반 연구개발(R&D) 플랫폼 ‘주얼리’에서 도출한 초기 유효 화합물을 제핏에 전달하며, 제핏의 스크리닝 플랫폼을 통해 해당 화합물들의 잠재적 치료 효능과 안전성을 평가할 계획이다. 지난해 양사는 양해각서(MOU)를 통해 협력 관계를 공식화했으며, JW중외제약은 제핏의 제브라피쉬 모델을 통해 자체 신약후보물질에 대한 적응증 확장 연구를 진행하고 후속 개발계획을 수립하고 있다. 제브라피쉬는 열대 어류로, 인간과 유전적 구조가 80% 이상 유사하여 포유류 실험을 대체할 수 있는 비임상 중개연구 모델로 주목받고 있다. 높은 번식률과 효율적인 스크리닝 능력을 갖춘 제브라피쉬는 신약 개발 초기 단계에서 특히 유용하며, 이를 통해 약물 타깃 확인 및 유효성, 안전성 검증을 신속하게 수행할 수 있다. 제브라피쉬는 췌장, 근육, 간 및 지방 조직 등 인간과 동일한 대사 관련 기관을 보유하고 있어 대사 연구에 최적의 모델이다. 미국과 유럽의 주요 제약사들은 신약후보물질 발굴 과정에서 제브라피쉬 모델을 광범위하게 활용하고 있다. JW중외제약은 지난해 국내 제약사 최초로 과천시 소재 JW사옥에 특수동물실험실인 ‘제브라피쉬룸’을 조성하고 신약후보물질의 생물학적 또는 화학적 작용 메커니즘을 확인하는 기전 연구에 적극 활용 중이다. 이기백 제핏 대표이사는 “제브라피쉬를 활용한 대사질환 관련 약물 스크리닝 기술은 글로벌 기준에서도 앞서 있는 최신 플랫폼”이라며 “JW중외제약과의 공동연구는 제약사와 바이오기업의 혁신 기술의 만남으로 시너지를 창출하는 오픈 이노베이션의 모범 사례가 될 것”이라고 말했다. 박찬희 JW 최고기술책임자(CTO)는 “이번 제핏과의 협력으로 새로운 기전의 대사성질환 치료제 개발 가능성을 높일 수 있을 것으로 기대한다”며 “제브라피쉬, AI, 오가노이드 등 비동물계 모델을 활용한 신약 연구는 기존 방법보다 더 효율적이고 신뢰할 수 있는 결과를 제공할 것”이라고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

"핵산신약이 앞으로 희귀질병 등 다양한 치료제로 영역을 확장해 갈 것입니다." 25일 파이낸셜뉴스와 한국화학연구원이 서울 서초구 JW메리어트호텔서울에서 'mRNA와 핵산신약의 미래'란 주제로 공동 개최한 제16회 서울국제신약포럼에서 토론에 참가한 전문가들이 이같이 밝혔다. 이날 전문가들은 향후 치료제 개발에 있어 핵산신약이 중요한 역할을 할 것이라는 데 공감했다. 김병현 바이오니아 연구위원은 "20년 전만 해도 화학적 변형을 통해 다양한 의약품을 만들었는데 지금 핵산신약을 보면 합성하거나 시퀀싱하는 데 있어 엄청난 비용절감이 이뤄진다"며 "우리가 더욱 도전적으로 신약 연구개발(R&D)을 할 수 있는 분야"라고 말했다. 김진국 카이스트 의과학대학원 교수 역시 "핵산신약은 약물을 전달할 수 있는 새로운 기반기술 하나가 나오면 모든 적응증을 한꺼번에 해결할 수 있다"고 덧붙였다. 핵산신약이 희귀질병을 치료할 수 있는 근본적 해결책이 될 수 있다는 주장도 나왔다. 김광록 한국화학연구원 의학바이오연구본부 본부장은 "20세 이후 발병하는 유전형 근육질환의 경우 국내에서는 개발할 기업도 없고 시장성도 부족해서 환자들은 약이 나오길 바라면서 상태가 악화하는 실정"이라며 "핵산신약은 관련 치료제를 적은 비용으로 발 빠르게 만들 수 있어 기업들이 희귀질환 치료제에 더욱 관심을 가졌으면 한다"고 말했다. 하지만 핵산신약 분야에 있어 해외 제약사들과 비교해 우리나라 기업들이 여전히 경쟁력이 떨어진다는 지적이 있었다. 남혁모 과학기술정보통신부 첨단바이오기술과장은 "전 세계 바이오 시장이 연간 2500조원 정도 형성됐는데 이 중 우리나라는 48조원 수준"이라며 "이마저도 독자적인 기술이라기보다 해외에서 기술을 들여와 판매하는 비중이 높으며, 미국과 유럽 등 선진국에 비해 견줄 만한 기업이 없는 실정"이라고 말했다. 김경진 전 에스티팜 대표는 "에스티팜이 미국에 레바티오를 설립한 이유는 현지 젊은 과학자들을 활용하기 위함"이라며 "레바티오가 2년 반 동안 13개 파이프라인을 구축했는데 국내에서는 도저히 이 시간 동안 할 수 없었을 것"이라고 지적했다. 이를 위해 전문가들은 정부에서 보다 적극적으로 핵산신약 발전을 위해 지원을 해야 한다고 입을 모았다. 이에 정지원 식품의약품안전처 사전상담과장은 "우선 식의약규제과학혁신법에 제품화 지원을 처음 포함했는데, 향후 기업들이 개발 중인 핵산신약 등을 근거를 가지고 구체적인 절차로 도울 것"이라며 "아울러 핵산신약을 신속하게 허가할 수 있는 시스템을 갖출 것"이라고 밝혔다. 남 과장은 "정부가 과거와 달라진 점은 '코로나 팬데믹'을 겪은 뒤 핵산신약이 치료제로도 가능하다고 본다는 것"이라며 "현재 국내에서 핵산신약 후보물질 중 3가지 이상 임상단계에 진입한 것으로 알고 있는데, 내년도 사업 중 핵산신약 치료제 지원을 대폭 확대할 것"이라고 말했다. 이어 "업계에서는 과기부가 앞단, 복지부가 후단, 식약처가 인허가하는 등 핵산신약이 제품화하기까지 단절된다는 지적을 많이 한다"며 "관계부처가 협의체를 구성한 뒤 전주기로 지원하기 위해 준비 중"이라고 덧붙였다. 김 전 대표는 "핵산신약은 신속성과 경제성, 효율성 등 3가지 측면에서 한국형에 가장 가까울 것"이라며 "핵산신약 전체로 다양하게 봐서 한 테이블에 올려놓고 봐야 할 것"이라고 덧붙였다. 특별취재팀 강중모 팀장 강재웅 강경래 강규민 장유하 권준호 정원일 기자

[파이낸셜뉴스] "핵산신약이 앞으로 희귀질병 등 다양한 치료제로 영역을 확장해 갈 것입니다." 25일 파이낸셜뉴스와 한국화학연구원이 서울 서초구 JW메리어트호텔서울에서 'mRNA와 핵산신약의 미래'란 주제로 공동 개최한 제16회 서울국제신약포럼에서 토론에 참가한 전문가들이 이같이 밝혔다. 이날 전문가들은 향후 치료제 개발에 있어 핵산신약이 중요한 역할을 할 것이라는 데 공감했다. 김병현 바이오니아 연구위원은 “20년 전만 해도 화학적 변형을 통해 다양한 의약품을 만들었는데 지금 핵산신약을 보면 합성하거나 시퀀싱하는데 있어 엄청난 비용절감이 이뤄진다”며 “우리가 더욱 도전적으로 신약 연구·개발(R&D)을 할 수 있는 분야”라고 말했다. 김진국 KAIST 의과학대학원 교수 역시 “핵산신약은 약물을 전달할 수 있는 새로운 기반 기술 하나가 나오면 모든 적응증을 한꺼번에 해결할 수 있다”고 덧붙였다. 핵산신약이 희귀질병을 치료할 수 있는 근본적인 해결책이 될 수 있다는 주장도 나왔다. 김광록 한국화학연구원 의학바이오연구본부 본부장은 “20세 이후 발병하는 유전형 근육질환의 경우 국내에서는 개발할 기업도 없고 시장성도 부족해서 환자들은 약이 나오길 바라면서 상태가 악화하는 실정”이라며 “핵산신약은 관련 치료제를 적은 비용으로 발 빠르게 만들 수 있어 기업들이 희귀질환 치료제에 더욱 관심을 가졌으면 한다”고 말했다. 하지만 핵산신약 분야에 있어 해외 제약사들과 비교해 우리나라 기업들이 여전히 경쟁력이 떨어진다는 지적이 있었다. 남혁모 과학기술정보통신부 첨단바이오기술과 과장은 “전 세계 바이오 시장이 연간 2500조원 정도 형성됐는데 이중 우리나라는 48조원 수준”이라며 “이마저도 독자적인 기술이라기보다 해외에서 기술을 들여다 판매하는 비중이 높으며, 미국과 유럽 등 선진국에 비해 견줄만한 기업이 없는 실정”이라고 말했다. 김경진 에스티팜 전 대표는 “에스티팜이 미국에 레바티오 설립한 이유는 현지 젊은 과학자들을 활용하기 위함”이라며 “레바티오가 2년 반 동안 13개 파이프라인을 구축했는데, 국내에서는 도저히 이 시간 동안 할 수 없었을 것”이라고 지적했다. 이를 위해 전문가들은 정부에서 보다 적극적으로 핵산신약 발전을 위해 지원을 해야 한다고 입을 모았다. 이에 정 과장은 “우선 식의약규제과학혁신법에 제품화 지원을 처음 포함했는데, 향후 기업들이 개발 중인 핵산신약 등을 근거를 가지고 구체적인 절차로 도울 것”이라며 “아울러 핵산신약을 신속하게 허가할 수 있는 시스템을 갖출 것”이라고 밝혔다. 남 과장은 “정부가 과거와 달라진 점은 ‘코로나 팬데믹’을 겪은 뒤 핵산신약이 치료제로도 가능하다고 본다는 것”이라며 “현재 국내에서 핵산신약 후보물질 중 3가지 이상 임상단계에 진입한 것으로 알고 있는데, 내년도 사업 중 핵산신약 치료제 지원을 대폭 확대할 것”이라고 말했다. 이어 “업계에서는 과기부가 앞단, 복지부가 후단, 식약처가 인허가 하는 등 핵산신약이 제품화하기까지 단절된다는 지적을 많이 한다”며 “관계 부처가 협의체를 구성한 뒤 전주기로 지원하기 위해 준비 중”이라고 덧붙였다. 김경진 전 대표는 “핵산신약은 신속성과 경제성, 효율성 등 3가지 측면에서 한국형에 가장 가까울 것”이라며 “핵산신약 전체로 다양하게 봐서 한 테이블에 올려놓고 봐야 할 것”이라고 덧붙였다. 특별취재팀

[파이낸셜뉴스] 동아에스티와 자회사 뉴로보 파마슈티컬스는 지난 21일부터 24일까지 미국 올랜도 컨벤션센터에서 개최된 ‘제84회 미국 당뇨병학회(ADA)'에서 비만 치료제 ‘DA-1726’의 전임상 연구 결과를 포스터 발표했다고 24일 밝혔다. ADA는 세계에서 가장 권위있는 당뇨병 관련 국제학회로 전 세계 전문가들이 모여 당뇨병, 비만 등 대사질환에 관한 최신 동향 및 연구 결과를 공유하고 다양한 논의를 진행한다. DA-1726은 옥신토모듈린 유사체 계열의 비만치료제로 개발 중인 신약 후보물질이다. GLP-1 수용체와 글루카곤 수용체에 동시에 작용해 식욕억제와 인슐린 분비 촉진 및 말초에서 기초대사량을 증가시켜 궁극적으로 체중 감소와 혈당 조절을 유도한다. 동아에스티와 뉴로보 파마슈티컬스는 이번 학회에서 GLP-1, 글루카곤 이중작용제 DA-1726 와 동일한 작용제인 서보두타이드, GLP-1, GIP 이중작용제 티르제파타이드를 각각 마우스 및 랫드 모델에서 확인한 비만 치료 및 지질 관리에 관한 전임상 결과를 포스터로 발표했다. 비만 마우스(Mouse) 모델에서 DA-1726은 체중이 24.7% 감소하였고, 서보두타이드는 18.2% 감소하였다. 체지방량은 DA-1726은 31.4% 감소하였고 서보두타이드는 15.1% 감소하였다. DA-1726은 서보두타이드 대비 체중 감소에서 체지방 감소가 차지하는 비율이 높아서 제지방율(체성분에서 지방과 수분을 제외한 근육성분의 비율)이 약물 투여 전에 비해 증가했다. 콜레스테롤은 DA-1726이 67.7% 감소, 서보두타이드는 49.6% 감소했으며, 중성지방(TG)은 DA-1726이 49.5% 감소, 서부도타이드는 41.2% 감소했다. 혈당 면에서는 DA-1726이 54.7% 감소, 서보두타이드는 30.4% 감소하며 우수한 혈당 강하 효과를 보였다. DA-1726과 서보두타이드 비교 전임상을 통해 동일한 작용제임에도 불구하고 DA-1726의 우수한 체중 감소 효과, 체지방 질량 감소, 상대적인 제지방율 증가 및 혈당 감소 효과를 확인했으며, 이는 DA-1726의 GLP-1, Glucagon 활성 비율에 기인한 결과로 해석될 수 있다. 고지혈증 랫트 모델에서 지질이 상승하는 랫트 대비 DA-1726은 총 콜레스테롤 상승을 33.5% 억제시켰고, 티르제파타이드는 25.5% 억제시켰다. 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)은 DA-1726이 상승을 53.2% 억제시키고, 티르제파타이드는 41.5% 상승을 억제시켰다. 지난 2023년 미국 당뇨병학회에서 발표한 비교 전임상 연구에서 티르제파타이드 대비 더 많은 음식 섭취량에도 불구하고 유사한 체중감소 효과를 확인했는데, 이번 비교 전임상을 통해 티르제파타이드 대비 우수한 콜레스테롤 상승 억제 효과를 추가적으로 확인할 수 있었다. DA-1726은 글로벌 임상 1상 파트1 단일용량상승시험, 파트2 다중용량상승시험이 진행되고 있으며, 2025년 상반기에 종료될 예정이다. 동아에스티 관계자는 “이번 전임상 연구 결과를 통해 유사하거나 동일한 작용제이지만 DA-1726의 차별화된 경쟁력과 계열 내 최고의 비만치료제가 될 수 있는 가능성을 확인할 수 있었다”며 “DA-1726을 기존의 비만치료제를 뛰어넘는 차세대 비만치료제로 개발할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

【파이낸셜뉴스 용인=장충식 기자】 신약 개발 벤처기업 지엔티파마는 알츠하이머 치매, 루게릭병 등 퇴행성 뇌질환 치료제로 개발 중인 '크리스데살라진 및 유도체'의 자가면역질환 치료용 조성물 및 방법에 대한 국내 특허를 출원했다고 4일 밝혔다. 자가면역질환은 외부로부터 인체를 보호하는 면역체계가 이상을 일으켜 자신의 세포나 조직 등을 공격하는 난치성 질환이다. 원인은 불분명하지만 시력 장애, 전신 쇠약감, 근육 경직, 우울증 등 100여가지의 다양한 형태로 나타나며 인구의 10% 가량이 앓고 있는 것으로 알려졌다. 치료약물로 스테로이드, 비스테로이드성 소염제, 면역 억제제, 진통제 등이 사용되고 있지만 장기간 복용 시 여러 부작용의 위험이 있다. 크리스데살라진은 과학기술정보통신부 뇌프론티어 사업단의 지원을 받아 발굴한 다중표적 합성신약으로, 활성산소를 제거하는 강력한 항산화작용과 mPGES-1을 억제해 염증인자인 PGE2 생성을 차단하는 소염작용을 동시에 갖고 있다. 노인을 포함한 건강한 성인 72명을 대상으로 완료한 임상 1상에서 안전성이 입증됐다. 지엔티파마 연구진과 서울대학교 수의과대학 윤화영 교수팀은 크리스데살라진이 자가면역질환인 EAE(자가면역 뇌척수염)와 SLE(전신성 홍반성 루푸스) 동물모델에서 효과가 있는지 확인했다. 연구 결과 크리스데살라진을 복용한 그룹에서 염증성 사이토카인이 유의적으로 줄어들었다. 또 자가면역 반응에 관여하는 중요한 조절 T 세포와 면역세포인 대식세포의 균형이 조절된 것으로 나타났다. 지엔티파마 연구본부 이진환 본부장은 "염증과 활성산소는 자가면역질환의 증상과 진행에 중요한 역할을 하고 있다"며 "안전한 소염작용과 강력한 항산화 작용을 동시에 보유한 크리스데살라진이 자가면역질환의 치료에 효과적일 수 있다고 판단해 공동연구를 진행했다"고 말했다. 글로벌 시장조사기관 리서치앤마켓에 따르면 전 세계 자가면역질환 치료제 시장은 2025년까지 1530억달러(약 200조원) 규모로 성장할 것으로 전망돼 많은 제약회사가 자가면역질환 신약 개발에 박차를 가하고 있다. 지엔티파마 곽병주 대표는 "크리스데살라진이 만성폐쇄성폐질환(COPD)과 천식 등 호흡기 질환에 이어 자가면역질환 동물모델에서 약효가 입증돼 특허를 출원하는등 안정적인 중장기 플랫폼을 구축하게 됐다"며 "향후 임상 1상에서 안전성이 검증된 크리스데살라진의 알츠하이머 치매 임상 2상 시험을 진행하면서 플랫폼 강화를 위한 핵심기술 구축에 역량을 집중할 것"이라고 밝혔다. jjang@fnnews.com 장충식 기자

[파이낸셜뉴스]  신약개발 전문기업 비엘이 해외 바이오 라이센싱 회사와 독자 플랫폼으로 개발중인 근 감소 치료신약 2종의 글로벌 라이센싱 양해각서 계약을 체결했다. 20일 비엘에 따르면 이번에 양해각서를 체결한 파이프라인은 ‘BLS-M22(뒤쉔병 치료제;DMD)’와 ‘BLS-M32(노인성 근감소증 치료제;Sarcopenia)’로 2종 모두 근 감소 질환 치료신약이다. 계약 상대방은 비엘과 체결한 계약 조건으로 근 감소 등 희귀질환 치료제에 관심을 표명한 복수의 북미 바이오 기업과 글로벌 라이센싱 협상을 개시한다. 비엘이 합의한 글로벌 라이센싱 조건은 마일스톤(개발 및 매출도달) 기준 총액 1.3억불(약 1700억원 규모)과 매출액 대비 두 자리 로열티 지급이다. 또한 개발, 임상, 허가 및 제조 책임은 모두 라이센싱 도입 기업이 맡는 조건이다. 비엘의 기반기술인 뮤코맥스(MucoMax) 플랫폼으로 개발된 ‘BLS-M22’와 ‘BLS-M32’는 마이크로바이옴(유산균 포함 유익한 장내균) 표면에 질환 단백질 항원을 발현시켜, 경구(입으로) 복용하는 의약품이다. 이때 체내에 들어간 항원이 장-점막 면역반응을 유발해 생성 된 항체가 질환을 치료하는 개념의 혁신신약(first-in-class)이다. 비엘이 국내 임상1상까지 완료한 ‘BLS-M22’는 X염색체 이상의 유전질환으로 근 세포막의 단백질이 소실되는 소아성 희귀질환인 ‘뒤쉔병’ 치료제다. ‘뒤센병’은 주로 남아에서 3,500명당 1명 수준으로 발병하며, 대개 20세 무렵 사망하게 되는 병으로 알려져 있다. 많은 다국적기업과 전문 바이오기업들이 치료제 개발에 도전하고 있지만 일부 사례를 제외하고 효과적인 치료제는 없는 상황이다. 비엘은 ‘BLS-M22’를 ‘뒤쉔병’ 적응증으로 2017년 미국식품의약국(FDA)에서 희귀의약품 지정을 받았으며, 2019년에는 한국 식품의약품안전처에서 개발단계 희귀의약품으로 지정 받았다. 삼성서울병원에서 진행된 1상 임상시험에서 중대한 이상 반응이 없었으며, 반복투여시 설정된 최고 농도에서 용량제한 독성이 나타나지 않는 결과를 얻어 안전성을 확보했다. 비엘 관계자는 “이번 라이센싱 양해각서 계약 체결은 세계 거대 제약사가 큰 관심을 보이는 근육감소 질환인 ‘뒤센병’과 ‘노인성 근감소증’의 시장 잠재력을 재확인 하는 계기가 됐으며, 관련 질환의 선행기술을 확보한 자사 파이프라인의 가치를 인정받은 결과”라며 “후속 라이센싱 계약을 통해 북미를 중심으로 ‘BLS-M22’, ‘BLS-M32’의 글로벌 임상개발이 본격적으로 진행될 것으로 기대한다”라고 언급했다. 한편 ‘BLS-M32’는 ‘노인성근감소증’ 치료제로 차세대 뮤코맥스 기반기술인 다중 항원 발현시스템을 적용해 개발됐다. 마이크로바이옴에 근육 성장 억제 작용을 하는 2가지 단백질(Myostatin과 Actvin) 항원을 기존 방식보다 3~5배 높게 발현시켜 더 많은 항체를 형성하도록 개발됐다. 마우스모델 실험에서 대조약 대비 약물 투여군이 높은 면역반응이 나타나는 통계적 유의성을 확인했으며, 투여군 중 50% 이상에서 특이적 항체 형성이 관찰되는 실험 결과를 얻었다. kakim@fnnews.com 김경아 기자