최근 차세대 CAR-T 치료제 원천기술을 독점 이전받은 바이오케스트가 연내 임상 1상 신청을 목표로 ‘다발성골수종’을 주 타깃으로 하는 CAR-T 치료제 개발을 국내에서 본격화한다. 바이오제네틱스의 자회사인 바이오케스트는 의약품 위탁 개발·생산(CDMO) 전문기업 씨드모젠과 ‘다발성골수종 CAR-T세포 치료제’ 개발 진행을 위한 기본 계약을 체결했다고 16일 밝혔다. 이에 따라 바이오케스트는 CAR-T세포 치료제 기술의 비임상 시험 등 국내 개발을 이어가게 된다. 이 회사는 지난 12월 다발성골수종 CAR-T세포 치료제 전문기업 프리진(Pregene)과 독점계약을 체결하며 이 기술을 확보했다. 바이오케스트는 이번 계약을 기반으로 임상 수행과 생산라인 확보 등 문제를 해결하면서 CAR-T 치료제 개발에 박차를 가한다. 회사 관계자는 “CAR-T 치료제의 임상 진입을 위해서는 국내 GMP 기준에 적합한 생산설비 확보가 관건인데 이를 해결할 수 있다”며 “비임상시험을 조기에 보완 완료하고 2019년말 임상 1상 시험계획서를 제출하는 것을 목표로 하고 있다”고 말했다. 씨드모젠은 의약품 위탁생산(CMO)과 임상시험 대행(CRO) 서비스를 제공하는 업체로 글로벌 수준의 GMP 제조공정기술과 품질평가기술을 갖췄다. 국내에서는 유일하게 CAR-T를 포함한 생체외 유전자치료(Ex vivo gene therapy) 의약품 전문 GMP 제조 능력을 보유한 신약개발 전문기업이다. 회사 관계자는 “바이오의약품의 GMP 제조공정기술 및 전반적인 품질평가분석 기술과 노하우를 갖춘 씨드모젠과 협력을 통해 다발성 골수종 CAR-T세포 치료제 개발이 본격화될 것으로 기대한다”고 밝혔다. 바이오케스트 안주훈 대표는 “CAR-T세포 치료제 분야의 글로벌 진출을 위해서는 연구 개발 생산 및 임상 등 국내외 다양한 산학연 및 병원과 협업은 물론 국가기관의 지원시스템도 필요하다”고 강조하며 “향후 CAR-T 치료제 임상을 위해 전문가 그룹을 구축해 국내 최초로 다발성골수종 CAR-T 치료제를 발매하겠다”고 포부를 밝혔다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

보령제약이 스페인 파마마사의 다발성 골수종치료제 '아플리딘'(성분 플리티뎁신)를 도입해 오는 2019년부터 국내에서 판매한다. 보령제약은 지난 3일 스페인 마드리드에서 현지 제약기업 파마마사와 아플리딘의 국내 도입 및 상업화를 위한 기술 독점 계약을 체결했다고 4일 밝혔다. 스페인 바이오 제약기업인 파마마는 해양성 항암제 연구개발(R&D) 분야 세계적인 선도기업으로 풍부한 신약 후보 파이프라인을 보유하고 있다. 이번 계약 체결로 보령제약은 파마마사로부터 아플리딘의 국내 도입 및 상업화 등을 위한 독점권을 획득했다. 혈액암의 일종인 다발성 골수종은 종양이 뼈에 침투하는 것이 특징이며 면역장애, 조혈장애 및 신장장애를 일으키며 현재까지 완치가 어려운 질환으로 알려져 있다. 아플리딘의 성분인 플리티뎁신은 아플리디움 알비칸스라는 해양천연물을 원료로 하며 종양 세포 내 단백질(eEF1A2)에 작용하여 암세포를 억제시킨다. 파마마사의 아플리딘은 암이 재발하거나 약물에 반응하지 않는 다발성 골수종 환자에게 우수한 효과를 나타낸다. 특히 다른 항암제와 다양한 병용 치료가 가능한 것이 특징으로 항암치료와 항암제 내성 극복을 위한 새로운 희망이 되는 치료방법으로 기대되고 있다. 보령제약은 아플리딘의 국내 임상과 품목 허가 절차 등을 진행해 2019년에 국내 발매를 한다는 계획이다. 최태홍 보령제약 사장은 "최근 몇 년간 종양학 분야의 눈에 띄는 발전에도 불구하고, 다발성 골수종은 치료하기 어려운 질환이었다"면서 "아플리딘은 새로운 희귀질환 치료제로서 높은 가치가 있다"고 말했다. 이어 "파마마의 가치 있는 다발 골수종 치료제가 가능한 빠른 시일 내에 국내 환자들에게 처방될 수 있도록 노력하겠다"고 강조했다.홍 hsk@fnnews.com 홍석근 기자

작년 11월 한국에 본격 진출한 암젠 코리아의 첫번째 의약품이 국내 출시된다. 암젠 코리아는 다발성 골수종 치료제 '키프롤리스'(성분명: 카필조밉)가 출시돼 국내 판매에 들어간다고 26일 밝혔다. 키프롤리스는 프로테아좀 억제제로, 2015년 11월 식약처로부터 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 다발성 골수종 환자의 치료에 레날리도마이드 및 덱사메타손과의 병용요법으로 시판 승인을 받았다. 키프롤리스는 손상되거나 불필요한 단백질의 분해 과정에 관여하는 프로테아좀을 선택적으로 억제하고 표적에만 효과적으로 작용하는 치료제다. 기존의 프로테아좀 억제제와는 다른 에폭시케톤 구조를 가져 프로테아좀과 비가역적으로 결합해 억제 효과가 장기간 지속되는 것이 특징이다. 노상경 암젠 코리아 대표는 "다발성 골수종은 국내에서 매년 약 700명이 사망하는 희귀 난치성 혈액암으로, 질환의 개선과 재발이 반복되는 것이 특징"이라며, "이번 출시를 계기로 다발성 골수종으로 고통 받고 있는 난치성·재발성 다발성 골수종 환자들과 의료진에게 완전관해율과 지속성을 높인 새로운 치료 대안을 제시할 수 있어 매우 기쁘게 생각한다"고 말했다. 한편 다발성 골수종은 질환의 진행이 매우 빠른 희귀질환으로 전체 암 질환 중 약 1%를 차지한다. 2013년 기준 국내 유병율은 5.5%로, 건강보험통계연보에 따르면 전체 환자는 3761명, 신규 등록 환자는 1540명에 이른다. hsk@fnnews.com 홍석근 기자

한독테바가 종근당의 다발성골수종 치료제 '테주벨주'(성분명 보르테조밈삼합체)의 국내 판권을 확보했다. 한독테바는 종근당과 테조벨주의 사업제휴 계약을 체결했다고 29일 밝혔다. 종근당의 테조벨주는 2015년 2월에 허가 받은 다발성골수종 치료제 '벨케이드주'(성분명: 보르테조밉)의 국내 최초 제네릭 제품이다. IMS데이터에 따르면 벨케이드주의 처방액은 2011년 132억원, 2012년 197억원, 2013년 221억원, 2014년 224억원, 2015년 3·4분기 기준 누적 연매출이 263억원을 기록하며 지속적으로 높은 성장률을 보이고 있다. 테조벨주는 우수한 제조기술을 가진 종근당이 원료의약품 세계 1위 업체이기도 한 테바의 고품질 원료를 사용해서 개발했으며, 국내에서 한독테바가 판매하게 됐다. 한독테바 박선동 사장은 "최고의 품질을 자랑하는 테바의 원료와 종근당의 우수한 제조기술이 만나 더 많은 환자들에게 더 많은 혜택을 제공할 수 있게 됐다"고 밝혔다. hsk@fnnews.com 홍석근 기자

기존 치료법이 효과가 없었던 다발성 골수종 환자들에게 새로운 치료옵션이 제공될 전망이다.  암젠 코리아는 식품의약품안전처로부터 '키프롤리스'(성분명: 카필조밉)가 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 다발성 골수종 환자의 치료에 레날리도마이드 및 덱사메타손과의 병용요법으로 승인받았다고 7일 밝혔다. 키프롤리스는 암젠 코리아가 국내에 선보이는 2번째 치료제다. 암젠 코리아는 작년 11월 급성 림프모구성 백혈병 치료제인 '블린사이토주'(성분명: 블리나투모맙)에 대한 식약처 허가를 받은 바 있다. 키프롤리스는 프로테아좀 억제제로, 프로테아좀은 손상되었거나 불필요한 단백질을 분해함으로써 세포의 기능과 성장에 중요한 역할을 수행한다. 키프롤리스는 세포 내 단백질이 과도한 축적을 유도하는 프로테아좀을 억제하며, 일부 세포, 특히 암세포에 대해 세포 사멸을 유발하는데, 이는 이들세포에 비정상적인 단백질이 다량 함유될 가능성이 높기 때문이다.암젠 코리아 노상경 대표는 "프로테아좀 억제제인 키프롤리스의 승인을 통해 치료가 어려운 난치성∙재발성 다발성 골수종 환자들이 새롭고 중요한 치료제를 선택할 수 있게 됐다"면서 "이번 사용 승인으로 최적의 치료 대안을 제시하게 되어 기쁘게 생각하며, 앞으로도 암젠 코리아는 심각한 질환으로 고통 받고 있는 환자들에게 혁신적인 의약품을 공급하기 위해 최선을 다할 것"이라고 말했다. hsk@fnnews.com 홍석근 기자

한국 얀센은 다발성골수종치료제 '벨케이드'(성분명 보르테조밉·사진)가 10일 식품의약품안전청으로부터 피하주사 용법을 추가로 허가받았다고 11일 밝혔다. 벨케이드는 골수종 세포의 성장에 관여하는 프로테아좀(Proteasome)의 활성을 가역적으로 억제해 항암효과를 나타나는 항암제로 그동안 정맥주사로만 투여가 가능했다. 피하 주사는 피부에 주사바늘을 삽입해 물약을 주입하는 것으로 정맥 주사에 비해 편의성이 높다. 의학 학술지인 '란셋지 종양학 저널'에 실린 논문에 따르면 222명의 다발성골수종환자를 대상으로 한 연구 결과, 벨케이드 피하주사는 기존 벨케이드 정맥주사와 효과에서 차이가 없었고 부작용 발생은 더 적었다. 다발성골수종 치료의 부작용으로 나타나는 말초신경병증도 피하주사투여군이 더 낮았고 이상반응으로 인한 용량 감소나 치료 중단 비율도 피하주사투여군에서 비교적 더 낮았다. 홍석근 기자

밀레니엄사가 개발한 항암제 ‘벨케이드’(Velcade) 주사가 이르면 5월부터 유럽지역에서 시판되기 시작해 올 하반기에는 국내에도 상륙할 전망이다. 한국얀센은 유럽연합(EU)위원회가 지난달 말 ‘벨케이드’를 혈액암의 일종인 다발성 골수종(Multiple Myeloma) 치료제로 EU국가들에 대한 시판을 허가함에 따라 5월 중순쯤부터 유럽 일부 국가를 시작으로 시판에 들어갈 예정이라고 밝혔다. 이번 허가로 벨케이트는 EU 25개국을 비롯, 아이슬란드 노르웨이 등 모두 27개국에서 시판이 가능하게 됐다. 얀센의 국내 법인인 한국얀센도 지난 4월 벨케이드의 국내시판 허가를 신청, 이르면 올 하반기부터 이 치료제의 국내 시판이 가능해질 전망이다. 현재 국내 몇몇 다발성 골수종 환자들은 희귀의약품센터를 통해 벨케이드를 해외에서 구입해 사용하고 있는 것으로 알려지고 있다. 벨케이드(VELCADE)는 이례적으로 미국 식품의약국(FDA)이 검토에 착수한지 2달만인 지난해 5월 다발성 골수종 치료제로 승인한 프로테아좀 억제제((proteasome inhibitors)이다. ■벨케이드는 어떤 약물인가 세포분열 조절 단백질을 분해하는 프로테아좀(Proteasome)의 활성을 가역적으로 억제함으로써 항암효과를 나타내는 최초의 항암제이다. 한 연구에서 정상세포는 프로테아좀의 활성이 잠시 억제되더라도 세포분열 능력을 회복하는데 반해 여러가지 암세포들은 프로테아좀의 활성이 잠시라도 억제되면 곧바로 사멸과정에 들어가는 것으로 밝혀졌다. 이는 암세포 뿐 아니라 정상세포에도 영향을 미치는 다른 항암제와 달리 벨케이드는 정상세포에 미치는 영향이 상대적으로 적다는 것을 의미한다. 이 약물은 현재 비호치킨성 림프종, 비소세포성폐암, 유방암, 전립선암, 난소암 등에 대한 2상 임상연구도 활발히 진행되고 있어 단계적으로 적응증을 확대할 수 있을지 관심을 모으고 있다. 지금은 다른 항암제에 내성을 나타내거나 질환이 재발한 경우에 사용하도록 돼 있다. 이 신약은 오심, 피로감, 설사, 변비, 두통, 식욕 감퇴, 혈소판 감소, 적혈구 감소, 열, 말초 신경 병리(무감각, 말단동통) 등의 부작용이 나타날 수 있다. 이 약물의 미국내 판권은 제조사인 밀레니엄사가 보유하고 있으며, 미국외 지역은 존슨&존슨과 계열사들이 가지고 있다. / ekg21@fnnews.com 임호섭기자

[파이낸셜뉴스]  유앤디 하이트론씨스템즈(이하 하이트론) 대표가 업계 일각에서 우려하는 한국 거래소와의 마찰과 이로 인한 지피씨알과 바이오 사업 불확실성은 전혀 사실이 아니라는 입장을 밝혔다. 7일 유 대표는 파이낸셜뉴스와 만나 "한국거래소의 입장을 존중하고 당사에선 거래소가 원하는 모든 관련 이슈에 대해 적극 소명하는 한편 마찰을 빚었다는 일각의 보도나 소문은 모두 사실이 아니다"라며 "지피씨알USA를 인수해 나스닥 상장사 엑시큐어의 핵산 치료제에 대한 라이센싱 아웃과 함께 기존 IP들을 적극 활용 할 예정"이라고 말했다. 단, 지피씨알 한국과의 기업결합이 해당하는 지분 스왑이나 직접 투자는 없을 것이라며 단언했다. 그러면서 "국내법과 거래소 규정을 존중하고 해당사항에 대해 규정을 따르는 것은 당연하기 때문에 거래소의 의견을 존중할 것“이라며 ”벌점 역시 당사가 고의성이 없다는 것을 거래소측도 인지하고 있기 때문에 잘 해결 될 것으로 보인다"라고 부연했다. 하이트론은 지난 5일 나스닥 상장사인 핵산치료제 신약 개발사 엑시큐어(Exicure)투자 합의서를 체결했다. 하이트론은 엑시큐어에 1000만 달러(138억원) 규모의 유상증자를 실시 할 계획이다. 우선 1차 투자로 130만 달러를 집행하고 2차로 870만 달러를 투자한다. 주당 발행가액은 3달러다. 재무부분과 관련해서도 유 대표는 "200억의 자금 조달은 납입이 끝난 상태이고, 추가적으로 발표한 105억, 100억 총 405억원 자금 외에 해외 기관 투자자들과 추가로 자금 유치를 진행할 계획"이라며 "바이오 사업을 진행 할 기본적인 자금은 모두 준비를 마친 상태"라고 언급했다. 그는 "지피씨알의 다발성 골수염 치료제 지피씨100은 현재 미국에서 임상 2상 중인데 1차 충족점을 달성했고, 현재 해당 중간 결과를 분석중“이라며 ”이와 관련한 IP와 권리를 하이트론이 다 사오는 구조“라고 설명했다. 실제 지피씨알은 보유하고 있는 바이오 관련 IP를 미국 자회사인 지피씨알 테라퓨틱스(GPCR Theraputics)에 이전하고 나스닥 상장회사인 엑시큐어는 지피씨알 테라퓨틱스를 인수·합병할 계획이다. 유 대표는 “확고한 의지를 갖고 지피씨알과 전략적 제휴를 이행하고, 지속적으로 공동사업 프로젝트를 진행할 것”이라며 “조만간에 세부적인 계획과 개별 프로젝트를 발표할 계획”이라고 덧붙였다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스]  하이트론이 표적항암제 신약개발기업인 지피씨알과 신약 바이오 사업 협력을 위해 미국 나스닥 상장사의 유증에 본격 참여한다. 또한 28, 29회차 전환사채 철회 공시를 통해 자금 조달 이슈도 해결했다. 이로써 그간 시장에서 우려하던 신약개발 사업 무산 대신 미국 나스닥 상장을 통해 임상 자금을 조달해 지피씨알과 신약사업을 이어 간다는 계획이다. 5일 금융감독원 전자공시에 따르면 하이트론은 제 28회, 29회차 전환사채 철회를 공시한다고 밝혔다. 앞서 하이트론은 지난 9월 28회, 29회차 전환사채를 발행해 지피씨알과 타법인 출자 및 지분 맞교환을 추진했지만 이를 한국거래소가 우회상장 의도가 있다며 제동을 걸었다. 다만 이번 전환사채 발행 철회 대신 하이트론은 미국 나스닥 상장회사인 엑시큐어(Exicure Inc)에 137억 7900만원 규모의 제 3자 배정에 유증에 참여해 지분 60.54%를 취득했다고 공시했다. 이는 하이트론 자기자본 대비 158%에 해당 하는 규모이며 취득 예정일자는 오는 14일이다. 엑시큐어는 독점적인 SNA(구형 핵산)기술을 기반으로 세포에 들어갈수 있는 치료제를 개발중이며, 다국적 제약사들과 파트너쉽을 보유 중이다. 앞서 하이트론과 지피씨알은 지난 1일 공동사업을 위한 전략적 제휴를 체결했다. 실제 하이트론이 재무적 지원을, 지피씨알은 신약 개발을 맡기로 했다. 구체적으로 지피씨알USA의 파이프라인 가운데 △미국 다발성골수종 환자를 대상으로 임상시험을 진행 중인 조혈모세포 가동화제제 △급성골수성백혈명 및 췌장암 등 고형암 대상의 면역항암제 등 적응증 확장 △GPCR을 표적으로 하는 비만치료제 발굴 및 개발 △발굴한 고형암, 유전질환, 특발성 폐섬유증, 비만 등 신규 표적의 검증, 후보물질 스크리닝, 특허 출원 및 권리확보, 비임상실험, 임상시험 및 인허가 등 신약개발의 전 분야를 함께 하기로 했다. 이번 협약 체결은 지피씨알USA의 빠른 바이오 사업화를 위한 결정으로 알려졌다. 하이트론 고위 관계자는 “하이트론이 지피씨알과의 전략적 제휴의 일환으로 미국 나스닥 상장회사 엑시큐어의 유상증자에 참여하고 지피씨알과 바이오 사업을 미국 시장에서 이어서 진행키로 했다”라며 “실제 미국 FDA 2상과 관련해 새로 인수한 나스닥 상장사에서 임상 자금을 조달하면서 주도적으로 진행할 예정”이라고 말했다. 그러면서 “지피씨알은 보유하고 있는 바이오 관련 IP를 미국 자회사인 지피씨알 테라퓨틱스(GPCR Theraputics)에 이전하고 나스닥 상장회사인 엑시큐어는 지피씨알 테라퓨틱스를 인수·합병할 계획”이라고 덧붙였다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스]  하이트론이 표적항암제 신약개발사 지피씨알USA와 다발성골수종 치료제의 미국 임상 및 비만치료제의 개발 등을 공동 추진한다. 5일 하이트론은 지피씨알USA와 공동사업을 위한 전략적 제휴 협약서를 체결했다고 밝혔다. 이번 협약서는 하이트론의 지피씨USA알 투자가 지연되면서 신약 개발 추진이 무산되지 않겠냐는 시장의 우려를 해소하고, 두 회사의 관계와 역할을 명확히 하기 위해서 진행됐다. 앞서 하이트론은 지난 9월 전환사채(CB)를 발행해 타법인 출자 및 지분 맞교환을 추진했지만 한국거래소가 우회상장 의도가 있다며 제동을 걸었다. 이에 업계 일각에선 신사업으로 밝힌 신약 개발 사업이 무산되지 않겠냐는 우려감이 나오던 상황이었다. 이에 하이트론과 지피씨알USA은 기업 결합이 생기지 않는 범위에서 각각 신약 개발을 위한 역할을 확실히 하기로 했다. 실제 하이트론이 재무적 지원을, 지피씨알은 신약 개발을 맡기로 했다. 구체적으로 지피씨알USA의 파이프라인 가운데 △미국 다발성골수종 환자를 대상으로 임상시험을 진행 중인 조혈모세포 가동화제제 △급성골수성백혈명 및 췌장암 등 고형암 대상의 면역항암제 등 적응증 확장 △GPCR을 표적으로 하는 비만치료제 발굴 및 개발 △발굴한 고형암, 유전질환, 특발성 폐섬유증, 비만 등 신규 표적의 검증, 후보물질 스크리닝, 특허 출원 및 권리확보, 비임상실험, 임상시험 및 인허가 등 신약개발의 전 분야를 함께 하기로 했다. 이번 협약 체결은 지피씨알USA의 빠른 바이오 사업화를 위한 결정이다. 2013년 설립되어 세포 표면을 구성하는 다양한 세포막 단백질인 GPCR에 특화된 항암제를 만들고 있다. 이는 세계 최초로 두 가지 다른 GPCR이 짝을 이루는 'GPCR 헤테로머'를 타깃으로 한다. 또 지피씨알USA은 비만치료제 개발도 추진 중이다. 위고비를 비롯한 대표 비만치료제들이 표적으로 하는 포도당 의존성 인슐린분비 폴리펩타이드(GIP), 글루카곤, 아밀린 등이 모두 GPCR인 만큼 경쟁력 있는 치료제 개발이 가능하다고 회사는 전망했다. 문제는 임상자금이다. 당초 하이트론이 지피씨알USA의 임상을 위한 자금 지원 역할을 맡기로 했으나 거래소의 우회상장 이슈로 자칫 임상 일정에 문제가 생길 수 있기 때문이다. 회사 관계자는 "지피씨알USA의 경영진, 투자기관과의 약속을 지키기 위해서 거래소와 추가적인 협의보다는 문제 없이 임상을 진행하는 것이 중요하다고 판단했다"라며 "이번 협약으로 지피씨알USA와 바이오 사업 추진에 문제가 없음을 적극 알리겠다"라고 말했다. kakim@fnnews.com 김경아 기자