[파이낸셜뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 난치성 암인 말초 T세포 림프종 치료제를 희귀의약품으로 지정하면서 세계 최초 말초 T세포 림프종 표적 치료제 탄생 기대감에 아주IB투자에 장중 매수세가 몰리고 있다. 2일 오후 2시 15분 현재 아주IB투자는 전 거래일 대비 3.41% 오른 3485원에 거래되고 있다. 미국의 키메라 테라퓨틱스(Kymera Therapeutics)는 1일(현지시간) 미국 FDA가 자사의 단백질 표적 치료제 ‘KT-333’에 대해 말초 T세포 림프종 치료 희귀의약품으로 지정했다고 밝혔다. 이 제도는 환자가 10만명 이하인 희귀 난치성 질환 치료제 개발 및 승인을 위해 지원하는 FDA의 시스템이다. 지정 후 개발 프로세스 지원, 임상 보조금 지원, 특정 수수료 면제, 동일 계열 제품 중 최초 승인 시 7년간 독점 판매, 임상2상 시험 이후 조건부 승인 등의 혜택이 있다. 키메라 테라퓨틱스는 표적 단백질 분해제 개발에 주력하는 미국의 바이오 기업으로 향후 KT-333의 효력을 입증하기 위해 각 기관 및 단체와 협력할 예정이다. 아주IB투자의 미국 보스턴 현지법인 솔라스타벤처스를 통해 키메라 테라퓨틱스에 투자한 바 있어 매수세가 몰리는 것으로 풀이된다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 서울성모병원은 비침습적인 혈액검사를 통한 면역세포 분석만으로 난치성 질환인 간세포암 환자들의 면역항암제 치료 효과를 조기 예측할 수 있는 새로운 면역세포 바이오마커를 발견했다고 5일 발표했다. 해당 바이오마커를 이용한 검사법이 상용화되면 기존 간 조직검사와 간 세포검사, CT 등의 영상검사를 대체해 쉽고 간단하게 치료 효과를 확인할 수 있게 되고, 개인 맞춤형 정밀의료 치료성과를 더욱 향상 시킬 것으로 기대된다. 서울성모병원 성필수·한지원 소화기내과 교수 연구팀은 간세포암 환자의 아테졸리주맙-베바시주맙 병용요법 치료 후 효과를 확인하고자, 초기 말초혈액 내 T세포의 동적 변화를 분석했다. 65명의 간세포암 환자를 대상으로 치료 전과 치료 3주 후의 말초혈액 단핵구를 분석한 결과, 항암 면역세포인 CD8+ T세포의 빈도와 표현형에서 유의미한 변화를 발견했다. 특히 T세포 중에서도 암에서 발견되는 PD-1+CD8+ T세포에서 세포 증식과 관련된 단백질 Ki-67과 면역 반응을 조절하는 단백질 TIGIT의 발현 증가가 두드러졌다. 이러한 T세포의 초기 동적 변화는 환자의 장기적인 무진행 생존 기간(PFS), 전체 생존 기간(OS), 객관적 반응률(ORR)과 유의한 상관관계를 보였다. TIGIT 발현이 높은 경우, 무진행 생존 기간과 전체 생존 기간이 길었고, Ki-67 발현이 높은 그룹에서는 객관적 반응률이 34.9%로, 그렇지 않은 그룹의 4.5%에 비해 현저히 높았다. 이는 치료 초기에 환자의 장기적인 예후와 치료 효과를 예측할 수 있음을 의미한다. 이번 연구는 간암 환자의 면역 치료 혈액을 이용해 면역세포의 활성화 양상을 정교한 ‘다중색상 유세포분석’ 기법을 통해 최초로 분석했다는 데 큰 의의가 있다. 또한 치료 초기의 동적 바이오마커를 통해 간세포암 환자의 장기적인 예후를 예측할 수 있다는 점에서, 개인 맞춤형 정밀 의료의 새로운 지평을 열었다는 평가를 받고 있다. 성 교수는 “면역 기반 항암 치료가 2022년부터 진행성 간암 환자에서 건강보험 적용이 돼 많이 쓰이고 있지만 아직도 반응률은 30% 수준에 머무르고 있고, 오히려 치료 후 종양 진행 속도가 더욱 빨라지는 환자도 있다”며 “간세포암 환자의 면역항암제 치료 효과와 객관적 반응률을 치료 초기에 예측할 수 있는 새로운 동적 바이오마커를 제시한 의의가 크고, 치료 시작 3주 만에 비침습적인 혈액검사로 장기적인 치료 효과를 예측할 수 있다는 점에서 빠른 맞춤형 치료 전략 수립에 크게 기여할 것”이라고 기대했다. 한 교수는 “이번 연구 결과를 통해 면역항암제 치료의 효과와 객관적 반응률을 조기에 예측하고, 이를 바탕으로 개별 환자에게 가장 적합한 치료 전략을 신속히 수립할 수 있게 될 것”이라며 “앞으로 더 많은 환자를 대상으로 한 검증 연구를 통해 임상 현장에서 실제 활용 가능한 조기 예측 바이오마커로 발전시켜 나갈 것”이라고 덧붙였다. camila@fnnews.com 강규민 기자

[파이낸셜뉴스] 지씨셀은 지난 5월 식품의약품안전처에 제출한 T세포 림프종 치료제 후보물질인 ‘GCC2005(CD5 CAR-NK)’에 대한 임상1상 임상시험계획승인신청서(IND)를 14일 승인받았다고 밝혔다. GCC2005는 제대혈 유래 NK세포로 제작된 동종유래 세포치료제로, T세포 림프종에서 높게 발현되는 CD5 마커를 표적으로 한다. CD5는 T세포 림프종의 다수 아형에서 높은 발현을 보여 다양한 아형 림프종을 위한 치료 옵션을 제공할 것으로 기대된다. T세포 림프종은 림프절 이외의 림프 조직에서 발생하는 NK세포 및 T세포 계열의 림프종이다. 미국, 유럽보다 한국을 비롯한 아시아 국가에서 비교적 흔히 발견되며 크게 피부 T 세포 림프종(CTCL)과 말초 T세포 림프종(PTCL)으로 나뉜다. 말초 T세포 림프종은 약 36종의 다양한 아형으로 분류될 수 있다. 특히 말초 T세포 림프종은 일반적으로 B세포 림프종에 비해 예후가 훨씬 더 나쁘며, 치료 옵션이 부족해 미충족 의료 수요가 높은 희귀 난치성 질환으로 알려져 있다. GCC2005는 CAR와 IL-15를 공동 발현하여 기존 NK세포의 짧은 지속성을 개선하였으며 효력을 증강한 CAR NK 세포 치료제이다. 또한 지씨셀의 대량 생산 및 동결보존 플랫폼을 통해 자가유래 CAR-T 대비 가격 경쟁력이 높고 즉시 투여가 가능한 장점을 갖추고 있다. 기존 CAR-T 치료제는 CD5를 발현하는 CAR-T를 서로 죽이는 동족살해 현상, 악성 CAR-T 생성, 지속적인 체내 T세포 무형성증 등의 문제를 야기할 수 있다. GCC2005는 위와 같은 CAR-T의 한계를 극복할 수 있을 것으로 예상된다. 지난 4월 미국암연구학회(AACR)에서는 GCC2005의 비임상 효능평가 결과를 발표했으며 뛰어난 암세포 살상능과 개선된 체내 지속성으로 T세포 림프종에 대한 혁신 신약으로서의 가능성을 보여줌으로써 업계의 주목을 받았다. 지씨셀은 이번 IND 승인 후 약 6개의 연구기관과 계약을 체결하고, 환자 모집 후 재발성 또는 불응성 T세포 악성 종양 환자 치료에서 림프구 제거 화학요법과 병용하는 안전성, 내약성 및 예비 유효성을 평가하기 위한 임상 1상 시험을 연내에 돌입한다는 계획이다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 신테카바이오가 대한혈액학회 국제학술대회에서 수상했다.  신테카바이오는 충남대병원 의과대학 송익찬·권재열 교수 연구팀와 함께 ‘NEO-ARS’로 발굴한 암 신생항원을 발굴하고, 신생항원에 대한 면역적 유효성을 평가한 공동연구 결과가 대한혈액학회 국제학술대회 우수 포스터상을 수상했다고 9일 밝혔다. 충남대병원 혈액종양내과 송익찬 교수와 충남대 의과대학 최수영 연구원은 신테카바이오의 암 신생항원 예측 인공지능(AI) 플랫폼 ‘NEO-ARS’를 활용해 급성 골수성 백혈병(AML) 환자 맞춤형 암 백신 타깃 신생항원을 발굴하고, 환자들의 말초 혈액을 이용해 암 신생항원에 의해 유도되는 T세포 반응을 체외(ex vivo) 실험으로 확인했다. 돌연변이를 포함하고 있지 않는 정상형 펩타이드는 조혈모세포이식 치료를 받은 환자의 면역세포를 활성화시키지 않았지만, 동일 유전자에 돌연변이를 포함하고 있는 신생항원 펩타이드는 해당 환자의 면역세포를 활성화시켜 인터페론 감마(IFN-γ) 사이토카인의 분비를 유도했다. AML은 재발율이 높고 고강도로 진행되는 항암화학요법의 독성이 강해 현재의 치료법의 한계를 극복하는 새로운 치료법이 필요한 실정이다. 이에 암 신생항원을 활용한 환자맞춤형 면역항암 치료제 개발 분야에 대한 관심이 높다. 신테카바이오 관계자는 "공동 연구 결과로 우수 포스터상을 수상함으로써 다시 한번 ‘NEO-ARS’의 암 신생항원 예측 성능을 확인할 수 있었다"며 "오는 5월 PEGS 보스턴 등에 참가해 ‘NEO-ARS’를 알리고, 추후 글로벌 공동연구 및 협업을 통해 환자 맞춤형 세포치료제 및 암 백신 개발 등에 활용될 수 있도록 비즈니스 기회를 모색하겠다”고 밝혔다. zoom@fnnews.com 이주미 기자

[파이낸셜뉴스] 기초과학연구원(IBS) 한국바이러스기초연구소가 코로나19 변이에 감염되거난 백신 접종으로 중화항체와 기억-T세포 형성돼 강한 면역반응을 보이는 사실을 밝혀냈다. 22일 IBS에 따르면, 연구진이 2022년 초에 오미크론 돌파감염을 겪은 회복자를 관찰한 결과, 오미크론 돌파감염을 겪음으로써 미래에 새롭게 출현한 변이 바이러스에 대한 면역까지 증강된 것이다. 특히 기억-T세포가 감염 자체를 예방할 수는 없지만 감염된 숙주 세포를 재빨리 찾아 제거해 줌으로써 바이러스 감염이 중증으로 진행하는 것을 막았다. 이는 오미크론 돌파감염을 경험하면 추후 새롭게 출현하는 변이 바이러스에 감염되더라도 중증 코로나로 진행되지 않을 것을 의미한다. 이번 연구를 이끈 IBS 바이러스 면역 연구센터 정민경 연구위원은 "지속적인 오미크론 변이주의 출현에 맞서 사람들의 면역도 점차 적응해, 가까운 미래에 나타날 변이주까지 방어하는 면역력을 얻을 것"이라고 말했다. 2020년 1월 20일, 코로나19 바이러스가 중국인 관광객에 의해 국내 첫 유입된지 4년이 지났다. 한덕수 국무총리가 지난해 10월 코로나19 백신을 접종했음에도 지난 21일 확진 판정을 받았다. 이처럼 백신 접종에도 불구하고 변이 바이러스에 의해 돌파감염을 겪는 사례가 많다. 연구진은 백신을 맞은 후 오미크론 돌파감염을 겪으면 우리 몸의 면역계는 어떤 변화를 겪게 되는지를 알아보기 위해 오미크론 감염으로 형성된 기억-T세포에 주목했다. 오미크론 변이주에 대한 기존 면역연구는 대부분 백신 효능에 관한 것이거나 중화항체에 초점을 두고 진행된 것으로, 기억-T세포 관련 연구는 상대적으로 적은 상황이었다. 연구진은 2022년 초 BA.2 오미크론 돌파감염을 겪은 회복자를 대상으로, 오리지널 코로나19 바이러스와 다양한 오미크론 변이주의 스파이크 단백질에 반응하는 기억-T세포를 관찰했다. 이를 위해 대상자의 말초혈액에서 면역세포를 분리한 후, 각 스파이크 단백질에 반응해 항바이러스 사이토카인을 생성하는 기억-T세포를 비교·분석했다. 그 결과, BA.2 오미크론 돌파감염을 겪으면 BA.2 뿐만아니라 그 이후 출현한 BA.4, BA.5 변이 바이러스에 대한 기억-T세포 반응까지 강화됐다. 오미크론 돌파감염을 겪음으로써 미래에 새롭게 출현한 변이 바이러스에 대한 면역까지 증강된 것이다. 또한 연구진은 이러한 기억-T세포 면역 강화의 원인이 되는 스파이크 단백질의 특정 부위를 찾아냈다. 신의철 IBS 센터장은 "백신 개발때 현재 유행하는 우세 변이주와 변이가 진행되는 계통 간의 유사성을 찾는 방향으로 접근한다면, 그다음 변이주에 대해서도 기억-T세포 방어력을 보이게 될 가능성이 클 것"이라고 말했다. 한편, 이번 연구 결과는 연세대 세브란스병원 최준용 교수, 고려대 구로병원 송준영·노지윤 교수, 성균관대 삼성서울병원 고재훈 교수 등 여러 대학병원 감염내과 연구진과 협력해 국제 학술지 '사이언스 이뮤놀로지(Sicence Immunology)'에 지난 20일(한국시간) 게재됐다.  monarch@fnnews.com 김만기 기자

[파이낸셜뉴스] 보령의 혈액암 신약후보물질이 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀의약품 지정을 받았다. 4일 FDA 공식 발표에 따르면 FDA는 지난 3일 보령의 'BR-101801'을 희귀의약품으로 선정했다. 보령은 지난 2022년 10월 FDA로부터 비호지킨성 림프종 대상 BR-101801의 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 이번 지정은 혈관면역아세포림프종(AITL)에 대한 것으로 다른 적응증으로 두 번째 지정을 받은 것이다. BR101801은 암세포의 주요 성장 조절인자인 'PI3K 감마', 'PI3K 델타', 'DNA-PK'를 동시에 3중 저해하는 물질이다. 한편, 보령은 혈액암과 고형암 등 PI3K 관련 질환을 대상으로 미국과 한국에서 임상1상을 진행하고 있다. 말초 T세포 림프종에 대한 임상1b상 시험에선 완전관해 2명, 부분관해 1명이 확인됐다. 말초 T세포 림프종의 경우 지난해 8월 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.  dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 보령의 항암 신약후보물질이 초기 임상에서 암세포를 완전관해한 것으로 나타났다. 보령은 지난 9일(현지시각) 혈액암 분야 세계 최대 학회인 미국혈액학회(ASH)에서 자사 항암신약물질 ‘BR101801(프로젝트명 BR2002)’의 임상 1상 결과에 대해 발표했다고 12일 밝혔다. BR101801은 말초T세포 림프종(PTCL) 치료제로 개발 중인 물질로, 최근 완료된 임상 1b상 시험에서 완전관해 2명, 부분관해 1명이 확인됐으며, 2021년 완료된 임상1a상의 결과(완전관해 1명, 부분관해 2명)를 포함해 총 19명의 임상 1상 유효 평가 환자 중 6명에게서 효능을 확인했다. 환자의 생존기간과 상관관계가 높은 반응기간(DoR)은 효능이 확인된 6명 중 아직 4명의 환자에게서 효능이 지속되고 있는 가운데 이미 2명이 2년을 넘어섰고(각 31.8개월, 24,2개월), 유효 평가 환자 19명의 질병무진행 생존기간 중앙값(mPFS)는 5.6개월로 기존 치료제(4개월 미만)보다 길게 나타났다. 약물 투여 전체 환자에게서 혈액암 치료 주요 부작용인 혈액 독성 발생률이 낮았고 약물에 의한 사망이 없었음을 확인하는 등 안전성 데이터도 확보했다. PTCL은 비호지킨성 림프종의 일환으로 진행속도가 빠르고 재발률이 높아 사망률이 높은 것이 특징이다. 1차 치료요법인 CHOP 화학요법의 경우 68%의 재발·불응성을 보이는데다 중앙 생존기간이 5.8개월로 예후가 좋지 않다. 또한 현재까지 재발·불응성 환자들을 위한 2차 표준 치료 방침은 존재하지 않아 미충족 의료 수요가 큰 질병이다. 보령은 암세포의 주요 성장 조절인자인 PI3K 감마(γ), PI3K 델타(δ), DNA-PK를 동시에 삼중 저해하는 비호지킨성 림프종 치료제로 BR101801 개발을 시작했으며, 임상 1a상에서 효능을 확인한 PTCL을 대상으로 지난 해 4월부터 임상 1b상을 진행했다. BR101801은 지난해 10월 미 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았고, 올 8월 국내 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품 지정을 받았다.이에 따라 임상 2상 종료 후 결과에 따라 조기 출시가 가능하다. 보령은 내년 1분기 중으로 임상 1상 최종결과 보고서를 완료할 예정이며, 내년 중으로 임상 2상을 신청할 계획이다. 김봉석 보령 혁신신약센터장은 “임상 1a상에 이어 1b상에서도 모두 안전성과 함께 암세포 사멸을 확인했다는 점은 효과적인 치료법이 없는 환자들에게 큰 희망이 될 것”이라며 “PTCL에 대한 미충족 의료 수요가 높은 만큼 우수한 임상 1상 성과를 바탕으로 후속 임상은 물론 글로벌 파트너사들과의 협력도 적극적으로 검토하고 있다”고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 보령은 지난 2일 자사 항암신약물질인 ‘BR101801(프로젝트명 BR2002)’이 국내 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 7일 밝혔다.  이번 지정은 희귀암인 ‘PTCL(말초 T세포 림프종)’에 대한 미충족 의료 수요를 해결하기 위한 차원에서 이뤄졌다.  PTCL은 악성림프종의 하나로 진행속도가 빠르고 치료에 대한 반응률이 낮다. 재발률도 68% 달해 사망률이 높은 질병임에도, 그동안 제한적인 치료옵션으로 새로운 치료제 마련이 시급하다.  BR101801은 암세포의 주요 성장조절인자인 PI3K 감마(γ), PI3K 델타(δ), DNA-PK를 동시에 3중 저해하는 퍼스트 인 클래스(First-In-Class) 항암신약물질로, 치료 후 재발 또는 불응하는 말초 T세포 림프종을 적응증으로 개발 중에 있다.  현재까지 재발 또는 불응성 PTCL 환자들을 위한 2차 표준 치료 방침이 없는 상황에서, BR101801의 우수한 임상적 효과가 새로운 치료옵션으로 역할을 할 수 있을 것으로 기대된다. 2021년 임상 1a상을 통해 총 9명의 PTCL 환자 중 1명에게서 ‘완전관해’, 2명에게서 ‘부분관해’를 확인하며 그 효능을 입증했다.  현재 BR101801은 재발 또는 불응성 환자를 대상으로 임상 1b상을 진행중에 있으며, 올해 하반기 완료 예정이다.  BR101801은 지난 10월에도 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있으며, 이번 국내 희귀의약품 지정을 통해 개발에 더욱 탄력을 받을 것으로 보인다. 희귀의약품 지정 시, 조건부 허가를 통해 임상 2상 완료 후 품목허가를 받을 수 있어 조기 출시가 가능하다.  김봉석 보령 신약연구센터장은 “이번 희귀의약품 지정으로 PTCL 치료제 개발의 시급성과 BR101801의 임상적 우수성이 다시 한번 확인됐다”며 “신속한 후속 임상을 통해 제한적인 치료옵션으로 고통 받는 PTCL 환자들에게 희망을 드릴 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 밝혔다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 3월 30일은 전 세계적으로 다발골수종에 대한 인지도를 높이고 완치를 기원하기 위해 지정된 ‘세계 골수종의 날(International Myeloma Day)’이다. 다발골수종이 무엇이며 증상과 치료법은 어떻게 되는지 자세히 알아보자. ■전체 암의 0.6%, 70대 발생률 높아 30일 고려대 구로병원에 따르면 다발골수종은 백혈구의 일종인 형질세포가 악성화 되면서 과증식되는 질환을 말한다. 주로 골수에서 과증식 되는데, 다발골수종의 암세포는 M단백질이라고 불리는 비정상 단백질을 분비해 다양한 증상들을 유발하게 된다. 2020년까지의 국가암정보센터의 결과를 토대로 인구 10만명당 다발골수종 유병률은 10.7명으로 전체 암의 0.6%를 차지하고 있다. 다발골수종은 젊은 나이에는 거의 발생하지 않지만, 40대부터 발생률이 증가되기 시작해 70대에 가장 많은 빈도로 발생하는 것으로 알려져 있다. ■비정상적 골절·뼈 통증 있으면 의심 다발골수종의 발병 원인은 아직 정확하게 밝혀지지 않았다. 방사선, 농약, 살충제, 벤젠 등의 화학물질 노출, 유전적 요소 등이 발병 요인으로 거론되고 있지만 이런 요인들과 다발골수종 발병 사이의 인과관계가 뚜렷이 밝혀진 것은 아니다. 다발골수종의 대표적인 증상은 뼈 약화와 이로 인한 골절, 뼈 통증, 빈혈, 신장 기능 이상, 고칼슘혈증 및 감염 등인데 이들 증상이 나타난 단계라면 상당히 병이 진행된 경우가 많다. 척추에 압박골절이 생겼을 때 외상이 원인이 아니라, 다발골수종 같은 질병이 숨어있는 상태에서 나타난 병적골절인 경우가 대표적이다. 이런 경우 혈액내과가 아닌 진료과에서는 모르고 지나칠 수 있기 때문에 일반적인 척추압박골절에 대한 검사와 치료만 하다가 제대로 된 치료가 늦어질 수 있어 주의가 필요하다. ■방치시 만성 신부전까지 진행 다발골수종을 적절한 치료 없이 방치하면 각종 증상들이 악화된다. 척추뿐만 아니라 팔, 다리 등 전신에 골절이 생길 수 있다. 척추압박골절에 의해 척추가 주저앉으면서 통증이 유발이 되고, 심한 경우에 신경이 눌리면 마비 증상까지도 유발될 수 있다. 또 신장 기능 장애로 만성 신부전으로 진행되면 투석을 받아야 하는 등 다발골수종은 다양한 신체 기관에 영향을 미쳐 삶의 질을 저해하게 된다. 김대식 고려대 구로병원 혈액종양내과 교수는 “초기에 증상이 나타나지 않기 때문에 정기적인 검진을 통해 조기 발견하는 것이 중요하다"며 "특히 비정상적인 골절이 생기거나 뼈 통증 등이 지속된다면 혈액내과를 찾아 정확한 검사를 해보는 것이 좋다”고 조언했다. ■표적치료제, 면역항암제 조합해 치료 다발골수종의 치료는 면역항암치료가 기본이 된다. 기존에는 세포독성항암제들이 주치료법이었다. 최근에는 여러 가지 표적치료제, 면역항암치료제들이 개발돼 사용 중이다. 면역조절관련약제, 프로테아좀 억제제, 항체치료제, 세포독성 항암제, 스테로이드 등이 대표적인 치료제로 여러 가지 계열의 약제를 조합해 복합적으로 치료가 진행된다. 다발골수종은 자가조혈모세포이식으로 치료하기도 하는데 조혈모세포란 뼈 안에 존재하는 골수에서 생성되는 세포로 백혈구, 적혈구, 혈소판 등 여러 혈액세포를 생성하는 역할을 한다. 고용량의 항암제 투여로 손상된 골수의 재건을 돕기 위해 자신의 조혈모세포를 사전에 채집해두었다가 이식하는 것이 자가조혈모세포이식이다. 환자의 나이와 컨디션 등을 고려해 자가조혈모세포이식이 가능한 환자에서만 적용하게 된다. 다발골수종 환자들은 질병 자체로 인해서 혹은 치료 과정에서 합병증으로 고생하는 경우가 많다. 골절 및 뼈 통증을 예방하기 위한 약제를 사용하기도 하며, 통증이 심한 경우에는 진통제 사용 등을 통해 적극적인 통증 조절이 필요하다. 폐렴과 같은 감염이 발생할 경우 위험한 상황이 초래될 수 있으므로 예방적인 항생제도 사용하게 되며, 신기능 장애도 빈번하게 발생하므로 약제 사용 시 주의가 필요하다. 그 외에도 피부발진과 같은 알레르기 반응, 혈전증, 말초신경염 및 심부전 등의 부작용이 빈번하게 발생할 수 있으므로 이에 대한 세심한 치료가 필요하다. ■CAR-T 세포치료제 국내 허가 복잡한 발생기전을 가지는 다발골수종은 한 가지 원인을 타깃으로 하는 표적치료제를 사용한다고 해서 근본적으로 질병을 완치시키기는 어렵다. 또 종양의 진행에 따라 함께 다양한 돌연변이가 지속적으로 발생한다. 이로 인해 약물에 대한 저항성이 생겨 처음에는 효과가 좋았던 약제들이 시간이 지남에 따라 효과가 감소하게 되고 재발이 빈번해 지속적인 추적과 관찰이 필수적이다. 김 교수는 “다발골수종은 치료가 쉽지 않은 병으로 알려져 있지만, 다른 어떤 암보다도 새로운 치료법들이 빠른 속도로 개발되고 실제 임상에서 사용이 되면서 치료 성적이 눈부시게 발전하고 있다”며 “특히 2021년 CAR-T 세포치료제인 ‘킴리아’가 국내에 허가되어 악성림프종과 급성림프모구백혈병 환자의 치료에 도움이 되고 있다"고 설명했다.  또 최근에는 다발골수종 CAR-T 세포치료제인 ‘카빅티’가 국내에서 허가돼 재발성, 불응성 다발골수종 환자의 치료에 도움이 될 전망이다. camila@fnnews.com 강규민 기자

[파이낸셜뉴스]보령(옛 보령제약)의 자회사가 글로벌 진출을 위한 국가지원사업에 선정됐다. 보령은 항암신약 연구개발(R&D) 자회사인 리큐온이 한국보건산업진흥원 주관 '제약산업 전주기 글로벌 진출 강화 지원사업'에 선정됐다고 26일 밝혔다. 해당 사업은 한국보건산업진흥원이 보건복지부로부터 위탁받아 수행한다. 국내 제약기업의 글로벌 경쟁력 제고와 성공적인 해외시장 진출을 위해 사업기획부터 현지화 정착 단계까지 제약산업 전 주기에 걸친 맞춤형 지원 사업이다. 리큐온은 '해외진출 전주기 컨설팅' 지원 대상으로 선정됐다. 이번 선정으로 글로벌 임상과 인·허가, 라이선싱 등에 소요되는 비용을 지원받는다. 리큐온은 핵심 후보물질 'BR101801'의 식품의약품안전처 개발단계 희귀의약품 등록과 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정 추진에 속도가 붙을 것으로 예상하고 있다. BR101801은 암세포의 주요 성장·조절인자인 'PI3K 감마(γ)' 'PI3K 델타(δ)' ‘DNA-PK’를 동시에 3중 저해하는 계열내 최초 림프종 치료물질이란 것이 회사 측의 설명이다. 리큐온은 해당 후보물질에 대한 임상 1a상을 지난해에 마쳤다. 1a상에서 총 9명의 말초 T세포 림프종PTCL) 환자 중 1명에게서 ‘완전관해’, 2명에게서 ‘부분관해’를 확인하며 효능을 입증했다. 리큐온은 1a상을 통해 확인된 후보물질의 효능과 안전성을 바탕으로, 현재 미국과 한국에서 PTCL 환자군 대상 1b와 2상을 동시에 진행하고 있다. 최근 대만에서도 임상을 승인 받았다. 한편 리큐온은 보령이 항암신약 R&D 역량 강화를 위해 지난해 12월 설립한 기술집약형 항암신약개발 전문 자회사다. 리큐온은 BR101801뿐만 아니라 인공지능(AI) 약물 발굴 플랫폼을 기반으로 후속 파이프라인인 차세대 표적항암제를 개발하고 있다. 김봉석 리큐온 대표는 "이번 지원 사업 선정을 계기로 BR101801 개발 및 사업화에 더욱 탄력을 받게 됐다"며 "차별화된 혁신신약 개발을 통해 암환자의 치료성과를 높이는 것은 물론, 글로벌 진출도 선도해 나갈 것"이라고 말했다.   kyu0705@fnnews.com 김동규 기자