서울대병원은 병원연구팀이 전장유전체분석(WGS)을 포함한 통합 유전자 분석을 통해 감각신경성 난청의 유전적 원인을 새롭게 규명하고, 한국인의 난청 유전자 지도를 구축했다고 3일 밝혔다. 이번 연구는 기존 분석 기법보다 진단율을 약 20% 높이고 난청 환자의 맞춤형 유전자 치료 가능성을 한층 끌어올렸다는 평가를 받고 있다. 이번 연구는 서울대병원 소아이비인후과 이상연 교수, 임상유전체의학과 채종희·이승복 교수, 이노크라스 고준영 박사, 스탠포드대 박성열 박사 등이 참여했다. 국제학술지 '셀 리포트 메디신(Cell Report Medicine)'에 최근 게재됐다. 감각신경성 난청은 유전적 원인을 포함해 선천 감염, 외상, 자가면역질환 등 다양한 원인으로 발생하며 기존 유전자 검사만으로는 절반 가까이 유전적 원인을 밝히지 못하는 경우가 많았다. 이에 연구팀은 기존의 단일 유전자 검사 및 엑솜 검사(WES)를 넘어 유전체 전체를 포괄하는 전장유전체분석(WGS)을 포함한 단계적 분석 접근법을 활용했다. 연구는 서울대병원 이비인후과 및 인공와우센터를 찾은 감각신경성 난청 환자 394가계, 총 752명을 대상으로 진행됐다. 연구팀은 먼저 대표적 난청 유전자인 'GJB2' 등을 단일 중합효소연쇄반응(PCR)으로 확인한 뒤, 타겟패널검사(TPS)와 엑솜 검사(WES)를 실시했다. 이후에도 유전 원인이 규명되지 않은 경우 WGS로 구조적 변이와 딥인트론 변이 등 기존 기술로는 파악이 어려웠던 변이를 찾아냈다. 그 결과 총 219가계에서 유전적 원인을 밝혀냈다. 특히 기존 검사에서 확인되지 않았던 44가계를 추가로 진단하는 데 성공해 전체 진단율을 약 20% 향상시켰다. 이 과정에서 기존 검사로는 잡히지 않던 비코딩 영역의 딥인트론 변이나 유전자의 구조적 결손 등도 다수 확인됐다. 대표적 사례로는 유전성 난청을 유발하는 어셔증후군의 원인 유전자 중 하나인 'USH2A'에서 3개의 새로운 딥인트론 변이를 확인했다. 이들 변이는 유전자 스플라이싱 오류를 유발해 단백질 기능에 영향을 주는 것으로 나타났다. 이처럼 딥인트론 변이는 난청의 원인을 설명하는 새로운 실마리를 제공함은 물론, 향후 RNA 기반 유전자 치료 타깃으로 활용될 가능성도 주목된다. 연구팀은 이번 성과를 바탕으로 한국인에게 특화된 유전자 변이 지도를 제시했다. 이는 향후 유전형-표현형 분석, 즉 유전자 변이와 임상 증상의 관계를 파악하는 데 중요한 근거 자료가 될 것으로 기대된다. 특히 난청의 유전적 원인 규명을 통해 치료 시기를 앞당기고, 치료법을 개인 맞춤형으로 정교화하는 기반이 마련됐다는 점에서 의미가 크다. 한편 이번 연구는 고(故) 이건희 삼성그룹 회장의 소아암·희귀질환 연구사업과 한국연구재단의 우수 신진 연구자 지원사업의 지원을 받아 수행됐다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스]  첨단바이오의약품 위탁개발생산(Contract Development &Manufacturing Organization, 이하 CDMO) 및 신약개발 전문기업 이엔셀은 3일 한국생명공학연구원 유전자 세포치료 전략연구단과 약 57억원 규모의 CDMO 계약을 체결했다고 공시했다. 이번 계약은 지난 해 이엔셀 전체 매출 72억의 약 80%에 육박하는 약 57억원으로 이엔셀 수주 계약 중 단일 규모로는 최대 금액이며, 계약 기간은 2029년 5월 31일까지다. 이엔셀은 이번 계약을 통해 한국생명공학연구원과 맞춤형 아데노 연관 바이러스(Adeno-Associated Virus, 이하 AAV) 유전자치료제 개발 및 생산을 위한 임상 생산 플랫폼 구축에 나서게 된다. AAV는 면역원성이 낮고 환자 유전체에 통합되지 않는 안전성 덕분에 생체 내 유전자치료제 개발에 널리 활용되고 있다. 한국바이오협회가 지난 5월 발행한 '글로벌 유전자 치료 시장의 현황 및 전망' 보고서에 따르면, 글로벌 유전자 치료 시장은 2023년 약 72억달러(한화 약 10조원)에서 9년 동안 연평균 19.4%씩 성장해 2032년 약 366억달러(한화 약 50조원) 규모까지 커질 것이라고 전망했다. 글로벌 기업들과의 경쟁에 뒤쳐지지 않게 국가적 차원의 선제적 개발 역량 확보가 필요한 상황이다. 이엔셀은 국내에서 유일하게 세포와 바이러스를 동시에 생산이 가능한 글로벌 수준의 GMP 시설을 통해 One-Stop(원스탑) 서비스와 함께 차별화된 생산 및 품질 관리 시스템을 통해 고객사에게 최적의 CDMO 솔루션을 제공하고 있다. 이엔셀은 이번 계약을 계기로 AAV 분야에서의 CDMO 수주를 위해 더욱 공격적으로 마케팅을 진행할 예정이며, 고객사가 원하는 플랫폼을 구축하고 만족스러운 결과물을 도출하기 위해 최선을 다할 계획이다. 또한, 한국생명공학연구원은 이엔셀과의 협업을 통해 국가의 차세대 먹거리가 될 수 있는 맞춤형 AAV 유전자 치료제 개발을 위한 임상 생산 플랫폼을 구축하고, 우리나라에도 국내 원천기술로 상용화된 AAV 치료제가 도입될 수 있도록 기반을 다진다는 계획이다. 이엔셀 장종욱 대표는 “이엔셀은 국내 세포·유전자치료(Cell and Gene Therapy, CGT) CDMO 분야에서 매출액과 점유율 기준 1위 기업으로 독보적인 트랙 레코드를 기반으로 이번 맞춤형 AAV 유전자치료제 개발을 위한 플랫폼 구축 계약 수주에 성공했다”며, “이엔셀은 전 세계에서 각광받고 있는 AAV 기반 치료제 도입을 위해 한국생명공학연구원과 힘을 합쳐 탁월한 기술력을 바탕으로 글로벌 수준의 결과물을 도출하겠다”고 밝혔다. 한편, 이엔셀은 노바티스, 얀센에 이어 지난 해 12월 글로벌 대형 제약사와 CMO을 계약을 체결하는 등 국내외 첨단의약품 개발기업과의 협업을 확대해 나가고 있다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스]  부산대병원은 영남권 및 부·울·경 최초로 대동맥판막 협착증의 비수술 치료법인 경피적 대동맥판막치환술(TAVI, 타비) 시술 200례를 달성했다고 17일 밝혔다. 부산대병원 타비팀은 2017년 첫 타비 시술을 시작한 이후, 2023년 부울경 지역 최초로 100례를 기록했고, 올해 5월 200례를 돌파하며 안정적인 시술 역량을 입증했다. 대동맥판막 협착증은 고령 인구에서 흔히 발생하는 질환으로, 80세 이상 고령층에서는 유병률이 약 10%에 달한다. 초기에는 증상이 거의 없어 진단이 어렵고, 호흡곤란, 흉통, 실신 등의 증상이 나타났을 땐 이미 중증 단계로 진행된 경우가 많다. 타비 시술은 중증 대동맥판막 협착증 환자에게 가슴을 열지 않고 대퇴동맥을 통해 인공판막을 삽입하는 최소침습적 시술로, 수술이 어려운 고령 또는 고위험군 환자에게 주로 시행된다. 짧은 시술 시간, 빠른 회복, 전신마취 불필요 등의 장점으로 최근 비수술 심장치료의 주요 대안으로 자리 잡고 있다. 부산대병원 타비팀은 많은 시술 경험을 통해 축적한 역량을 바탕으로, 환자의 상태와 해부학적 특징에 따라 가장 적절한 인공판막(디바이스)을 선택해 적용하며 맞춤형 치료를 제공하고 있다. 이를 통해 고위험군 환자에게도 보다 안전하고 효과적인 시술을 가능하게 하며, 지역 내 중증 심장질환 치료 수준을 높이고 있다. 부산은 고령 인구 비율이 높은 지역으로, 대동맥판막 협착증과 같은 심장 질환의 유병률이 높은 편이다. 특히 노년층 환자들은 심장 외에도 폐, 신장 등 여러 만성 질환을 함께 가진 경우가 많고, 전반적인 신체 기능이 저하된 경우도 많아 치료 전후로 보다 세심한 접근이 필요하다. 이러한 특성을 고려해 부산대병원은 환자의 전신 상태를 종합적으로 평가해 치료 방침을 결정하는 ‘심장 통합 치료’ 체계를 운영하고 있다. 심장혈관흉부외과, 순환기내과, 영상의학과, 마취통증의학과 등 관련 진료과가 유기적으로 협진하는 다학제 협진을 통해, 수술이 필요한 경우와 타비와 같은 시술이 적합한 경우를 구분해 환자 맞춤형 치료 방향을 제시한다. 또 고령 환자에 특화된 재활 치료 경험을 바탕으로, 시술 전후 심폐 기능 회복과 일상 복귀를 돕는 재활 프로그램도 함께 운영 중이다. 단순히 시술에 그치지 않고, 시술 전후 환자 상태를 종합적으로 개선하는 통합적 접근이 이뤄지고 있다. 순환기내과 이한철 교수는 “부산은 고령 인구 비율이 높고 심장질환 사망률도 높은 지역인 만큼, 고위험군 환자에 대한 치료 접근성을 높이는 것이 매우 중요하다”며 “2022년 5월부터 건강보험 급여 기준이 확대되면서 80세 이상 또는 고위험군 환자는 시술비의 5%만 부담하게 되어, 실질적인 치료 기회가 크게 넓어졌다”고 설명했다. 순환기내과 최정현 교수는 “타비 시술이 장비와 기술의 발전에 힘입어 성공률 99%에 이를 만큼 안정적인 치료법으로 자리 잡았으며, 전신마취 없이 빠른 회복이 가능해 고령 환자에게 특히 효과적인 치료 옵션”이라고 말했다. 이어 “의료진 간 긴밀한 협업과 환자 중심의 통합 치료를 통해 고령·고위험 환자의 예후를 개선하고 있으며, 앞으로도 지역 고령층 심장질환 치료의 중심기관으로서 역할을 강화해 나가겠다”고 덧붙였다. paksunbi@fnnews.com 박재관 기자

[파이낸셜뉴스]  샤페론은 차세대 아토피 피부염 치료제 ‘누겔(NuGel)’의 국내 임상 2a상 연구 결과가 ‘프론티어스 인 이뮤놀로지(Frontiers in Immunology, 영향력 지수 5.7)’에 게재됐다고 20일 밝혔다. 이번 논문 발표를 통해 샤페론은 새로운 작용 기전을 기반으로 한 외용 치료제 누겔의 임상 효과를 입증했으며, 세계 최초로 혈액 내 바이오마커를 활용해 치료 반응을 예측하는 정밀 의학 기반 맞춤형 치료 가능성을 제시했다. 아토피 피부염은 심한 가려움과 반복되는 습진이 특징인 만성 염증성 질환으로, 전 세계 인구의 10~20%가 경험할 만큼 흔하지만 유전적 및 환경적 원인이 다양해 치료가 어렵다. 기존 스테로이드나 면역억제제는 장기 사용 시 부작용 위험이 크고, 최근 허가 받은 일부 신약 역시 발암 가능성 경고문 부착 조건으로 판매가 승인되는 등 안전성 우려가 제기되고 있다. 누겔은 피부세포와 선천면역세포에 존재하는 GPCR19 수용체를 자극해 염증성 질환의 핵심인 염증 복합체를 조절하는 신개념 외용제다. 기존 약물과 달리 T 림프구 전체를 직접 억제하지 않아 발암 위험이 낮고, 장기간 사용에도 안전성이 높은 것이 특징이다. 동물실험과 임상 1상에서 안전성이 이미 확인됐지만, 이번 임상 2a상에서는 실제 환자를 대상으로 효과와 안전성을 평가했다. 임상 시험은 19세 이상 경증에서 중등증 아토피 피부염 환자 80명을 위약, 누겔 0.3%, 누겔 0.5% 세 그룹으로 무작위 배정해 4주간 하루 2회 도포하는 방식으로 진행됐다. 주요 평가지표는 EASI(습진 면적·중증도 지수), IGA(임상 평가 지표) 변화였으며 혈액 내 바이오마커 분석을 통한 맞춤형 치료 가능성도 함께 평가됐다. 시험 결과 심각한 약물 관련 부작용은 보고되지 않았으며 특정 바이오마커를 보유한 환자군에서 누겔 0.5% 사용 시 EASI 점수가 50% 이상 개선돼 시판 중인 치료제와 동등 또는 그 이상의 효능을 보였다. 해당 바이오마커 조합은 치료 반응을 통계적으로 유의하게 예측할 수 있었고 예측 정확도는 0.92로 매우 높았다. 이는 혈액검사를 통해 해당 바이오마커가 확인된 환자에게 누겔을 적용하면 맞춤형 치료 효과를 기대할 수 있다는 의미이다. 샤페론은 최근 해당 바이오마커에 대한 국내외 특허 출원을 완료했다. 샤페론 관계자는 “이번 논문에서 70% 이상의 환자가 바이오마커 양성으로 확인됐으며 해당 환자군에서 통계적으로 유의한 치료 효과와 높은 안전성을 입증했다”며 “기존 경증 및 중등증 환자를 대상으로 한 국소 치료제 대비 부작용 발생 가능성이 현격히 낮고 맞춤형 치료 전략이 가능하다는 점에서 상업적 가치도 매우 높을 것”이라고 말했다. 그는 이어 “현재 미국에서 약 180명의 환자를 대상으로 국내 2a상 대비 용량을 높이고 치료 기간을 8주로 늘려 FDA 임상 2b상 파트 2를 진행 중”이라며 “지난 1월에 발표된 임상 2b상 파트 1 결과를 통해 특정 환자군 100%에서 임상 증상의 50% 이상 개선되는 것을 확인했으며, 내년 초 종료되는 2b상 최종 결과에 대한 기대가 크다”고 덧붙였다. 한편, 이번 논문에 발표된 임상 2a상 연구는 서울대학교병원을 비롯한 국내 5개 대학병원과 차병원의 바이오마커 연구팀이 공동으로 수행했다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] 포항공과대학교(POSTECH) 신소재공학과 오승수 교수팀은 우리 몸 속의 특정 단백질만 골라서 정밀하게 변형시킬 수 있는 기술을 개발했다고 26일 밝혔다. 이 기술은 복잡한 생체 환경에서 마치 '나노 택배'처럼 원하는 단백질을 찾아가 풀을 바른듯 잘 붙게 한뒤 필요한 물질을 단백질에 붙여 성질을 바꿀 수 있다. 이를통해 표적 항암제 같은 신약을 개발하거나 맞춤형 정밀 치료에 쓰일 수 있을 것으로 보인다. 오승수 교수는 "이 기술은 단백질 기반 치료제, 생체 영상 기술, 표적 약물 전달 등 다양한 분야에서 혁신적인 발전을 이끌어낼 잠재력을 가지고 있다"고 설명했다. 또한 이번 연구의 제1 저자인 조혜성 박사는 "이는 특정 단백질을 원하는 대로 정밀하게 변형할 수 있는 새로운 플랫폼을 제시한 것"이라며, "향후 항체 약물 결합체 개발 뿐만아니라 다양한 생명 현상 연구로 범위를 넓혀나갈 계획"이라고 밝혔다. 연구진은 '디옥시옥사노신(dOxa)'이라는 '풀' 역할을 하는 화합물과, 특정 단백질만을 정확하게 인식하고 찾아가는 '택배 차량' 역할을 하는 핵산 기반 분자 인식 물질 '압타머(aptamer)'를 결합한 새로운 플랫폼을 개발했다. 이는 압타머가 우리 몸 속 수많은 단백질 중에서 목표로 하는 특정 단백질만을 정확하게 인식해 결합하는 것으로 시작된다. 이는 마치 택배 차량이 정확한 주소를 찾아가는 것과 유사하다. 압타머가 목표 단백질에 도착하면, 함께 결합된 dOxa가 그 단백질의 원하는 특정 부위에 '풀'처럼 강력하게 달라붙어 화학적인 변형을 유도한다. 실험 결과, 이 '나노 택배' 시스템은 45개의 다른 단백질이 존재하는 환경에서도 단 하나의 표적 단백질에만 dOxa를 선택적으로 결합시키는 정확성을 보였다. 또한 dOxa는 기존 변형 물질 대비 약 100만 배 높은 안정성을 유지했다. 뿐만아니라 실온 보관이 용이하고, 우리 몸과 유사한 환경에서도 4시간 안에 거의 100% 결합하는 높은 효율성을 입증했다. 특히 연구진은 살아있는 암세포에서 암세포 표면에 존재하는 주요 지표 단백질(PTK7)을 동시에 각각 다른 방식으로 선택적으로 나타내는 데 성공했다. 이는 개발된 '나노 택배' 기술이 실제 생체 환경에서도 효과적으로 작동함을 보여주는 중요한 결과다. 이를 통해 암세포 내 특정 단백질의 움직임과 역할을 실시간으로 추적하고, 암 성장 메커니즘을 밝히는 데 기여할 수 있을 것으로 기대된다. 한편, 연구진은 이 기술을 화학 분야 최고 권위 학술지 중 하나인 '미국화학회지(JACS)'에 발표했으며, JACS가 우수성을 인정해 부표지 논문으로 선정했다.  monarch@fnnews.com 김만기 기자

[파이낸셜뉴스] 교보생명은 치매 검사부터 진단, 입원, 치료, 간병까지 평생 치매 치료여정별 맞춤 보장이 가능한 '교보치매·간병안심보험(무배당)'을 출시했다고 23일 밝혔다. 이 상품은 치매 단계별 보장을 한층 강화한 특화보험으로, 치매와 장기요양등급 보장범위를 확대하고 재가급여·시설급여, 간병인사용, 통합재해진단 등을 폭넓게 보장하는 것이 특징이다. 우선 특약 가입 시 중증치매는 물론 경도·중등도치매가 발생해도 진단보험금(일시금)과 함께 매월 생활자금을 평생 지급해 간병비 부담을 덜어준다. 생활자금을 받다가 조기에 사망해도 최소 3년(36회)동안 지급이 보증된다. 장기요양 진단, 재가·시설급여, 방문요양지원금 등 세분화된 특약을 통해 장기요양등급(1~5등급)은 물론 인지지원등급까지 세심하게 보장하는 것도 장점이다. 고령층을 위한 맞춤 보장으로 노년을 더욱 든든하게 준비할 수 있는 점도 눈길을 끈다. 급여치매보장, 상급종합병원입원, 간병인사용, 통합재해진단, 중증치매산정특례 등 다양한 특약을 통해 치매 검사와 약물치료, 입원, 간병, 재해 등 특화보장을 한층 강화했다. '저해약환급금형' 구조로, 보험료 납입기간에 일반형보다 해약환급금이 적은 대신 동일한 보장을 더 낮은 보험료로 준비할 수 있는 것도 눈에 띈다. 이 상품은 30세부터 최대 75세까지 가입할 수 있다. 납입기간은 5·10·15·20년납 중 선택할 수 있고 보험기간은 종신이다. 월 보험료 3만원 이상 가입 시 평상시 건강관리부터 치매 및 장기간병상태(LTC·Long Term Care) 단계별 케어서비스를 제공하는 '교보뉴(New)헬스케어서비스 치매·간병특화형'이 제공된다. coddy@fnnews.com 예병정 기자

[파이낸셜뉴스] 서울아산병원이 뇌졸중으로 인해 시야장애를 겪고 있는 환자를 대상으로 디지털 치료제 ‘비비드브레인(vividbrain)’의 정식 처방을 최근 시작했다고 9월 30일 발표했다. 서울아산병원 신경과 강동화 교수가 개발한 비비드브레인은 시각 자극에 대한 반복적인 학습 훈련을 통해 시각 정보 인식능력을 향상시키는 시야장애 디지털 치료제로, 가상현실(VR)에 기반한 모바일 애플리케이션으로 구현됐다. 비비드브레인은 지난 4월 식품의약품안전처로부터 품목 허가를 받은 국내 세 번째 디지털 치료제로, 뇌졸중 후유증으로 고통받는 시야장애 환자를 위한 혁신적인 치료법으로 큰 기대를 모으고 있다. 시야장애는 뇌졸중 환자의 약 20%가 경험하는 후유증으로, 시각피질인 후두엽이 손상돼 시각 정보의 일부를 인식하지 못하는 상태를 말한다. 시야장애를 겪는 환자들은 운전이나 독서 등 일상생활에 큰 불편을 느끼며, 좁아진 시야로 인해 사고 위험에 노출될 가능성도 높지만 전 세계적으로 명확한 치료법이 없는 상황이다. 강동화 서울아산병원 신경과 교수는 지난 12일 뇌졸중 후유증으로 시야장애를 앓고 있는 50대 환자에게 첫 비비드브레인 처방을 진행했다. 환자는 12주 동안 VR 기기와 모바일 애플리케이션을 활용해 시지각 학습 훈련을 지속하면서 손상된 시각 기능을 회복할 수 있도록 치료를 받는다. 비비드브레인을 처방받은 환자들은 병원에 방문하지 않고 언제 어디서나 시지각 학습 훈련을 시행할 수 있다. VR 기기를 착용하고 애플리케이션을 실행한 후 VR 화면에 시지각 과제가 나타날 때마다 조이스틱을 누르는 훈련을 반복한다. 시각 자극에 대한 지각능력을 꾸준히 학습하면서 시야 민감도를 향상시키고, 뇌의 유연성과 적응력을 의미하는 뇌가소성을 촉진시켜 뇌졸중 병변 주변의 잠자는 뇌를 깨우는 개념이다. 비비드브레인은 환자마다 다르게 나타나는 시야장애의 양상과 패턴 분석을 위해 시지각 평가 과정을 거쳐 최적의 훈련 위치를 찾는다. 이후 훈련 성적에 따라 자동적으로 난이도를 조정하는 등 환자 맞춤형 치료를 제공한다. 환자들은 애플리케이션을 통해 학습 결과에 대한 즉각적인 확인이 가능하며, 주기적인 평가를 통해 개선 정도를 파악할 수 있다. 또한 원격 모니터링을 통해 훈련 진척도에 따른 피드백도 받을 수 있다. 강 교수는 직접 창업한 디지털 치료기기 전문기업 뉴냅스와 함께 2022년 10월부터 10개월간 국내 의료기관 12곳에서 환자 100여 명을 대상으로 임상시험을 진행했으며, 비비드브레인을 통해 환자들의 시야 민감도가 유의미하게 호전됐음을 입증했다.  이후 식품의약품안전처 품목허가를 받았으며 보건복지부 산하 한국보건의료연구원 신의료기술평가위원회의 심의를 통해 뇌졸중으로 인한 시야장애 개선에 안전하고 잠재성 있는 혁신의료기술로 평가 받았다. 이에 지난 6월 복지부 고시가 발령됨에 따라 의료현장에서 처방이 가능해진 것이다. 강 교수는 “비비드브레인은 기존 치료제가 없는 시야장애에 대해 검증된 효과를 가진 첫 디지털 치료제"라며 "환자 맞춤형 알고리즘을 통해 자동화된 프로그램이며, 지속적인 시지각 학습 훈련을 통해 개선 가능성을 높일 수 있다”고 전했다. 그는 이어 “서울아산병원을 시작으로 다른 국내 병원에서도 비비드브레인 처방이 진행될 예정이며 미국과 유럽, 아시아 등 해외 시장에도 적극적으로 진출할 계획인데, 비비드브레인이 전 세계 시야장애 치료의 표준으로 자리 잡아 많은 환자들의 삶의 질 향상에 기여할 수 있길 바란다”고 덧붙였다. camila@fnnews.com 강규민 기자

[파이낸셜뉴스] 아토피피부염 진단과 치료 결과 예측 등에 사용할 바이오마커 개발 현황이 정리돼 아토피피부염 등 알레르기 질환에 대한 개인 맞춤 치료가 앞당겨질 전망이다. 세브란스병원 피부과 박창욱 교수팀은 독일 본(Bonn)대학교 의대 피부과학교실 연구팀과의 국제공동연구를 통해 아토피피부염 진단, 경과 관찰, 치료 결과예측 등에 활용할 수 있는 최신 바이오마커를 집대성했다고 15일 밝혔다. 최근 아토피피부염의 알레르기 면역반응만을 선택적으로 차단하는 신약이 본격적으로 개발되며 임상 현장에서도 활발히 이용하고 있다. 그러나 아직은 눈으로 보이는 병변의 상태에만 의존해 치료하는 등 개인 맞춤 치료전략을 위한 기준이 없다. 박창욱 교수 연구팀은 2014년부터 10년간 아토피피부염 환자를 치료하며 쌓은 임상데이터를 토대로 관련 논문을 종합했다. 인종, 나이, 피부 면역상태 등 최근 학계에서 주목받는 엔도타입(내재형 원인기전)을 기반으로 한 질환 분류와 해당 분류로부터 파생된 혈액·피부조직·소변 등 검사 항목을 정리했다. 나아가 질환 동반 알레르기 발생을 예측하는 개념과 같이 개인 맞춤 치료전략 수립의 기반이 될 이론과 유망 바이오마커들을 총망라했다. 박 교수는 “제각각 흩어져 임상 현장에 있는 의사들이 접하기 어려웠던 바이오마커 항목들을 한군데 모음과 동시에, 바이오마커 연구의 개념과 방향을 제시했다”며 “개인별 피부 면역상태에 기반한 치료, 아토피피부염에서 천식으로 이어지는 위험성 확인, 특정 치료에 대한 반응 예측 등이 가능해질 것으로 기대된다”고 말했다. 이번 연구에는 연세대 이광훈 명예교수·연대 의대 의생명과학부 김수민 연구원이 참여했다.    camila@fnnews.com 강규민 기자

코로나19 팬데믹 당시 급부상한 mRNA와 RNA를 이용한 치료제가 무한한 개발 가능성을 입증하며 신약 개발 모달리티로 주목받고 있다. mRNA와 RNA, 즉 리보핵산을 응용한 연구개발(R&D)은 전통적 신약 개발 방식에 비해 적은 시간이 소요되고 비용 역시 적게 들어 효율적이다. 코로나19 당시 빠르게 예방백신이 개발돼 보급될 수 있었던 것 역시 이런 장점이 있었기에 가능했다. 25일 파이낸셜뉴스와 한국화학연구원이 서울 서초구 JW메리어트호텔서울에서 'mRNA와 핵산신약의 미래'란 주제로 공동 개최한 제16회 서울국제신약포럼에서는 리보핵산을 활용한 치료제의 무궁무진한 발전 가능성에 대한 논의가 이어졌다. RNA 치료제는 세포의 단백질 형성 과정에서 유전정보 전달작용을 하는 RNA를 이용하는 기전을 가진다. 대부분의 질병은 특정 단백질이 너무 많거나 부족하면 발생하는데, 리보핵산 치료제는 단백질을 생성하는 유전자의 발현을 억제하는 혁신적 방식으로 치료한다. RNA 간섭기능을 이용한 'siRNA'와 뉴클리오타이드 단일가닥으로 RNA를 간섭하는 '안티센스올리고뉴클레오티드(ASO)', mRNA 치료제 등이 대표적 개발방식이다. 효율적이고 혁신적인 치료제 개발이 비교적 빠르게 이뤄지기 때문에 전 세계에서 160개 넘는 파이프라인이 개발되고 있다. 글로벌 시장조사기관들은 mRNA 의약품과 RNA 치료제 시장 규모가 오는 2030년에는 각각 50조원, 33조원대 시장으로 커질 것으로 전망하고 있다. 이날 이영국 한국화학연구원장은 "코로나19 당시 mRNA 백신 개발을 통해 전 세계가 핵산신약의 잠재력을 체감했고, 현재 희귀질환 및 시장성 높은 다양한 질환을 대상으로 신약 개발이 이뤄지고 있다"며 "화학연구원은 RNA 변경기술이나 전달기술 등 신약 개발 패러다임을 선도할 연구에 집중하고 있다"고 말했다. 오유경 식품의약품안전처장은 축사에서 "신약 개발 역량은 단순히 경제적인 가치에 국한되지 않고 환자의 치료기회 확대라는 사회적 가치 창출, 국가 보건안보 경쟁력에도 중요한 역할을 한다는 것을 코로나19 대유행을 겪으며 알게 됐다"며 "식약처는 규제 경쟁력 제고를 통해 국내 산업이 글로벌 시장을 주도할 수 있는 기반을 만들 것"이라고 강조했다. 기조강연을 맡은 김경진 전 에스티팜 대표는 "RNA 치료제는 신속하게 개발할 수 있어 R&D 투자 관점에서 효율성이 높고 경구용 약물에 비해 효과 지속기간이 길어 환자 입장에서 편의성도 높다"며 "또 빨리 개발할 수 있기 때문에 개인맞춤형 신약으로 개발이 가능한 장점도 있다"고 말했다. 그는 "RNA는 글로벌 시장에서 후발주자인 한국 입장에서 주목할 만한 모달리티"라며 "학계와 산업계가 더 많은 연구를 통해 성과를 낼 수 있기를 바란다"고 덧붙였다. 한편 이날 포럼 패널토론에서는 핵산 치료제 개발과 상업화를 앞당기기 위한 방법과 정부의 지원 필요성이 논의됐다. 남혁모 과학기술정보통신부 첨단바이오기술과장은 패널토론에서 "기술개발이 제대로 이뤄지기 위한 기반을 정부가 마련하고 관계부처가 합동으로 각종 규제를 혁신, 핵산 치료제 개발기업들이 체감할 만한 변화를 이끌어 나가겠다"고 밝혔다. vrdw88@fnnews.com 강중모 강재웅 강경래 강규민 장유하 권준호 정원일 기자

핵산치료제가 희귀질환 환자 맞춤형 치료의 대안으로 떠오를 전망이다. 김진국 카이스트 교수는 25일 제16회 서울국제신약포럼 강연에서 "코로나19 백신으로 mRNA 플랫폼 기술이 각광을 받으면서 핵산치료제에 대한 연구개발이 활발히 이뤄지고 있다"며 "핵산치료제는 RNA, DNA를 이용해 질병 관련 유전자의 발현을 조절하거나 단백질의 활성을 조절하는 유전자치료제로 비교적 저렴한 비용으로 새로운 약물 개발이 가능하다"고 설명했다. 핵산치료제는 신약 개발 측면에서 전통적인 약물개발에 비해 여러 장점을 갖고 있다. 우선 생체 내에 존재하는 물질을 기반으로 하고 DNA에 삽입되지 않아 안전성이 높다는 점이다. 또 유전자의 염기서열을 기반으로 하기 때문에 특이도가 매우 높고 표적 적용이 용이하며, 생산공정의 표준화와 대량생산에 유리하다. 이 외에도 유전자 기반인 만큼 환자 맞춤형 치료제 개발에도 적합하다. 김 교수는 "ASO의 첫 번째 장점은 백본만 정하면 RNA 약물의 시퀀스만 바꿔서 빠르게 다른 가능을 가지고 있는 약물을 개발할 수 있다는 점"이라며 "두번째 장점은 생산가격이 굉장히 낮다는 점"이라고 강조했다. 이어 그는 "이 같은 두 가지 장점을 활용한다면 그동안 시장이 없어서 약물개발이 이뤄지지 못했던 전 세계에 환자 10명밖에 없는 희귀질환 환자들을 위한 치료제를 개발할 수 있다"고 부연했다. 김 교수는 "유전성 희귀질환 환자에게서 문제 증상을 일으키는 pre-mRNA나 mRNA를 찾고, 여기에 결합할 수 있는 ASO를 만들어 증상 발현을 억제할 수 있다"며 "환자 맞춤형 치료전략은 현재로서는 기술적인 이유로 뇌, 눈, 및 간에 영향을 미치는 질환들에만 적용할 수 있지만 추후 기술개발을 통해서 다른 질병들에도 적용될 가능성이 있다"고 덧붙였다. 특별취재팀 강중모 팀장 강재웅 강경래 강규민 장유하 권준호 정원일 기자