[파이낸셜뉴스] 장내 미생물과 그 대사산물을 활용해 뇌종양의 면역치료 효과를 높일 수 있는 새로운 치료 전략이 세계 최초로 입증됐다. 향후 미생물을 기반으로 한 면역치료 보완제 개발에 대한 가능성도 제시됐다. KAIST(한국과학기술원)는 생명과학과 이흥규 교수 연구팀이 장내 미생물 생태계 변화에 주목해 교모세포종 면역치료의 효율을 크게 높이는 방법을 발굴하고 이를 입증했다고 1일 밝혔다. 연구팀은 교모세포종이 진행되면서 장내에서 중요한 아미노산인 ‘트립토판(tryptophan)’의 농도가 급격히 줄어들고, 이로 인해 장내 미생물 생태계가 변화한다는 점에 주목했다. 그리고 트립토판을 보충해 미생물 다양성을 회복시키면, 특정 유익한 균주가 면역세포 중 하나인 CD8 T세포를 활성화하고 종양 조직으로 다시 유도하는 역할을 한다는 사실을 밝혀냈다. 연구팀은 생쥐 교모세포종 모델을 통해, 트립토판을 보충하면 암을 공격하는 T세포(특히 CD8 T세포)의 반응이 향상되고, 이들이 림프절과 뇌 등 종양이 있는 부위로 더 많이 이동한다는 사실을 확인했다. 이 과정에서 장내에 존재하는 유익한 공생균인 ‘던카니엘라 두보시(Duncaniella dubosii)’가 핵심적인 역할을 한다는 점도 밝혀냈다. 해당 균주는 T세포가 몸 안에서 효과적으로 재분포하도록 도와줬고, 면역항암제(anti-PD-1)와 함께 사용할 때 생존율이 유의미하게 향상됐다. 또 장내 미생물이 전혀 없는 무균 생쥐에게 위 공생균을 단독으로 투입해도 교모세포종에 대한 생존율이 높아졌으며, 이는 이 균주가 트립토판을 활용해 장내 환경을 조절하고, 그 과정에서 생성되는 대사산물이 CD8 T세포의 암세포 공격 능력을 강화하기 때문임이 입증됐다. 이흥규 교수는 “이번 연구는 면역관문억제제가 효과를 보이지 않았던 난치성 뇌종양에서도, 장내 미생물을 활용한 병용 전략을 통해 치료 반응을 유의하게 높일 수 있음을 보여준 의미 있는 성과”라고 설명했다. KAIST 김현철 박사(생명과학연구소 박사후연구원)가 제1 저자로 참여했고 연구 결과는 생명과학 분야 국제 학술지‘셀 리포츠(Cell Reports)’에 지난 6월 26 일자 온라인판에 게재됐다. jiany@fnnews.com 연지안 기자

[파이낸셜뉴스] 삼진제약은 국가신약개발사업단과 지난 26일 면역질환 치료를 위한 ‘차세대 경구용 저분자 신약 후보물질의 비임상 개발’을 위한 연구 협약을 체결했다고 27일 밝혔다.이번 협약을 통해 삼진제약은 사업단으로부터 향후 2년간 비임상 전주기에 걸친 연구개발 자금과 기술 자문을 지원받게 된다. 향후 △신약 후보물질의 유효성 및 독성 평가 △제형 개발 및 약물 동태학(PK) 연구 △파일럿 스케일 원료의약품 생산공정 확립 등 핵심 비임상 연구를 본격 추진하게 된다. 삼진제약이 개발 중인 본 후보 물질은 자체 AI 기반 약물 설계 기술을 활용하여 독자적 발굴·검증한 신규 기전으로서, 경구 투여가 가능한 차세대 저분자 치료제이다. 세부적으로 면역세포의 과활성화 및 염증 반응에 관여하는 특정 GPCR 수용체를 선택적 차단하는 기전을 가지고 있고 특히, 기존 항체 혹은 ASO 기반 면역질환 치료제에 비해 △경구 투여 가능성 △생산 공정의 단순성 및 비용 효율성 △우수한 조직 침투력과 약물동태학적 특성 등에서 경쟁력을 갖추고 있다. 삼진제약은 본 후보 물질을 중심으로 면역질환 영역에서의 신약개발을 내실화하고 있으며 향후, 비임상 결과를 토대로 전략적 협업 추진을 위한 기반 마련에 나설 계획이다. 삼진제약 이수민 연구센터장은 “국가신약개발사업 과제 수행을 통하여 비임상 역량을 한층 고도화하고, 후보물질의 상업적 잠재력을 입증할 수 있도록 최선을 다할 것이다”라고 밝혔다. 이어 “삼진제약은 저분자 치료제 외에도 항체약물 접합체(ADC) 등 다양한 신약 플랫폼을 통한 연구 경쟁력을 강화하고 있으며 앞으로도 면역질환, 항암, 대사질환 등 광범위한 치료영역에서 글로벌 수준의 혁신신약 개발에 지속적으로 도전할 것이다”라고 덧붙였다. 한편, 국가신약개발사업은 국내 제약∙바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화를 위하여 시작된 범부처 국가 연구개발(R&D) 사업이다. 2021년부터 10년간 국내 신약개발 R&D 생태계 강화, 글로벌 실용화 성과 창출, 보건 의료분야의 공익적 성과 창출을 목표로 신약 개발의 전주기 단계를 지원한다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 암환자에게 면역항암제가 얼마나 효과적일지를 인공지능(AI)으로 예측할 수 있는 길이 열렸다. 연세대학교 의과대학은 미국의 메이요클리닉, 밴더빌트대학교 메디컬센터와 공동 연구를 통해 면역항암제 적응 여부를 분석하는 AI 모델을 개발했다고 27일 밝혔다. 이 모델은 암환자의 조직 병리 이미지를 정밀 분석해 해당 환자가 면역항암제 치료에 효과를 보일 가능성을 예측한다. 이번 연구 결과는 국제 학술지(npj Digital Medicine) 최신호에 게재됐다. 면역항암제는 체내 면역세포가 암세포를 인식하고 제거하도록 유도하는 방식으로 작용한다. 그러나 치료 효과는 암세포가 가진 유전적 특성에 따라 크게 달라진다. 특히 위암과 대장암에서 면역항암제 효과를 기대할 수 있는 환자는 ‘고빈도 마이크로새틀라이트 불안정성(MSI-H)’이라는 유전자 특성을 보이는 경우가 많다. MSI-H는 돌연변이가 많은 세포 유형으로 면역세포가 암을 ‘외부 침입자’로 인식하기 쉬워 치료 반응이 높다. 문제는 기존 검사 방식으로는 암세포 조직 전체에 퍼져 있지 않고 일부 부위에만 존재하는 MSI-H를 놓치기 쉽다는 점이다.  이번에 정재호 연세의대 교수팀이 개발한 AI 모델 ‘MSI-SEER’는 이러한 한계를 넘어선다. 암 조직 병리 이미지를 수천 개의 작은 타일 이미지로 분할한 뒤 각 영역별로 MSI-H가 존재할 확률을 정량적으로 분석하고 시각화한다.  AI는 판단의 신뢰도까지 제시해 의료진이 예측 결과를 해석하는 데 객관적 근거를 확보할 수 있게 한다.  이번 연구는 AI 모델이 기존 검사 방식으로는 진단되지 않았던 MSI-H 환자를 찾아낸 사례도 보고했다. 연구팀이 임상 활용 가능성을 평가한 시험에서 기존에는 MSI-H 음성으로 판정돼 면역항암제를 사용하지 않았던 위암·대장암 환자들에게서 AI 모델이 MSI-H 존재를 탐지했다.  정재호 연세의대 위장관외과 교수는 “암세포 내 유전적 특징을 정확히 파악하는 것이 환자 치료의 방향을 결정짓는다”며 “이번 AI 모델은 임상의가 보다 명확한 판단을 내릴 수 있도록 지원하는 진단 보조 도구로써 큰 의미를 가진다”고 말했다. 함께 연구에 참여한 황태현 미국 밴더빌트대학교 메디컬센터 외과 교수는 “이번 AI 기술은 단순한 자동 분석을 넘어, 의사의 전문성과 인공지능의 연산 능력이 협력하는 진정한 의료 AI의 시작점”이라고 강조했다. 연세의대 연구팀은 앞으로 이 AI 모델을 실제 임상환경에 적용할 수 있도록 추가적인 검증 및 기술 고도화를 진행할 계획이다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 한국화학연구원 박지훈 박사팀은 기존 '키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T)'보다 성능이 좋은 CAR-M(대식세포) 기반의 새로운 면역항암 치료 기술을 개발했다고 23일 밝혔다. 이 기술은 T세포 대신 대식세포를 이용하는 항암치료법으로 고형암 세포에도 효과가 있다. 세포실험 결과 CAR-M은 대부분의 암세포를 삼키듯이 직접 감싼 뒤 흡수해 죽였다. 또 기존 기술로는 대식세포의 항암 기능 유지기간이 짧았지만 렌티바이러스를 이용해 최대 20일까지 늘리는데 성공했다. 김지훈 박사는 "말초 혈액으로부터 얻은 대식세포의 낮은 항암 유전자 발현 문제를 렌티바이러스를 이용해 개선한 최초 사례"라고 설명했다. 화학연구원 이영국 원장도 "기존 CAR T 세포 치료법을 보완해 면역항암 치료 다각화에 기여할 것"이라고 말했다. CAR-T 치료법은 환자의 면역 세포인 T세포를 추출해 특정 암세포를 공격하도록 유전자를 변형한 후 환자에게 다시 주입한다. CAR-T 세포치료제 기술의 세계 시장 규모는 2023년 약 37억4000만 달러로 평가되며, 연평균 성장률(CAGR) 39.6%로 성장해 2029년 약 290억 달러에 이를 것으로 예측되고 있다. CAR-T 세포치료제는 일부 백혈병 등 혈액암 치료에는 매우 효과적이지만 폐암 등 고형암에는 아직까지 뚜렷한 효과를 보이지 못하고 있다. 연구진은 렌티바이러스를 유전자 전달책으로 삼아, 대식세포의 손상 없이 항암 유전자를 효과적으로 전달하는 기술을 개발했다. 일반적으로 어떤 유전자를 렌티바이러스에 심어 다른 세포로 전달할 때, 세포막을 얇게 만드는 양이온성 중합체 '폴리브렌'을 투입하고 강하게 섞어 렌티바이러스의 세포 침투 및 유전자 전달을 높인다. 하지만 대식세포가 폴리브렌과 만나면 심각한 독성이 생기며 강한 회전처리 과정에서 구조가 손상되거나 생존율이 떨어진다. 연구진은 폴리브렌 투입이나 강한 회전 처리 대신, 렌티바이러스와 대식세포의 접촉을 당초 1시간 30분에서 16시간으로 늘렸다. 그 결과, 대식세포의 손상없이 렌티바이러스의 전파가 당초보다 잘 일어났다. 또 말초혈액에서 얻은 단핵구가 대식세포로 분화되는 동안 7일을 기다려, 암세포 추적 유전자 전달률을 높였다. 이와함께 렌티바이러스가 어떤 세포로 들어갈 때 표면에서 열쇠 역할을 하는 'VSV-G 단백질'의 코돈을 최적화해 유전자 전달력을 더 높였다. 마지막으로 렌티바이러스에 담겨 전달된 항암 유전자가 대식세포에서 잘 발현되도록 DNA 서열 'EF1a'를 찾아 적용시켰다. 그 결과, 대식세포의 손상없이 유전자 전달 후 최대 20일 동안 안정적으로 항암 기능을 갖춘 'CAR-M' 생산이 유지됐다. 이 CAR-M을 급성 림프구성 백혈병과 B 세포 림프종의 대표적 세포주인 Nalm6와 Raji 암세포와 함께 두고 5일간 관찰했다. 그결과 붉은색을 띄고 있던 암세포들이 대부분 사라졌다. 연구진은 CAR M의 대량생산 및 고효율 치료 적용 기술을 개발할 계획이다. 한편, 이번에 개발한 CAR-M을 국제 학술지 '생체 신호 연구(Biomarker Research)'에 발표했다. monarch@fnnews.com 김만기 기자

셀트리온은 자가면역질환 치료제 '스테키마'(성분명 우스테키누맙)를 세계 최대 의약품 시장인 미국에 출시했다고 13일 밝혔다. 스테키마는 셀트리온이 개발한 바이오시밀러 제품으로 지난해 12월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 판상형 건선(PsO), 건선성 관절염(PsA), 크론병(CD), 궤양성 대장염(UC) 등 오리지널 제품인 '스텔라라'가 보유한 전체 적응증에 대해 승인을 획득했다. 스테키마는 오리지널과 동일하게 정맥주사(IV) 제형과 피하주사(SC) 제형으로 출시돼 환자 상태 및 제품 편의성 등을 종합적으로 고려한 맞춤 처방이 가능하다. 셀트리온은 스테키마를 오리지널 제품의 도매가격에서 85% 할인된 낮은 도매가격 버전으로 출시했다. 리베이트 수준이 높은 미국 사보험 시장에서 상대적으로 낮은 리베이트율을 적용 받을 수 있어 수익성이 높다. 스테키마는 최근 미국에서 출시한 제품들과 마찬가지로 셀트리온 미국 법인의 직판 체제를 통해 판매된다. 신약으로 허가받은 '짐펜트라'와 '유플라이마' 등을 판매하며 쌓아온 직판 유통망을 토대로 PBM, 보험사, 처방 전문의, 환우회 등 다양한 이해관계자 그룹과의 인적 네트워크를 적극 활용해 빠르게 경쟁 우위를 점한다는 전략이다. 실제 셀트리온은 스테키마의 미국 시장 조기 선점을 목표로 PBM과 협상을 빠르게 진행하고 있다. 현재 미국 3대 PBM을 포함한 대형 PBM들과 스테키마 처방집 등재를 위한 논의를 진행 중이며 이중 일부와는 계약 체결 막바지에 접어든 상태다. 김본중 셀트리온 미국 법인 CEO는 "스테키마 출시 초반부터 공격적인 마케팅 전략을 펼쳐 미국 우스테키누맙 시장 커버리지를 조기에 확보할 계획"이라고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 3월이 되면서 낮과 밤의 기온 차가 커지고, 건조한 날씨가 지속되면서 면역력이 저하되기 쉬운 시기가 찾아왔다. 특히, 이맘때는 감기, 알레르기성 비염, 피로 누적 등의 건강 문제를 호소하는 환자들이 많아진다. 한의학에서는 계절 변화에 따른 신체 리듬의 변화를 고려해 면역 체계를 강화하는 방법을 중시한다. 환절기 건강을 지키기 위해서는 우리 몸의 기혈 순환을 원활하게 하고, 체내 균형을 맞추는 것이 중요하다. 개인별 체질과 건강 상태를 고려한 맞춤형 한방 치료를 통해 환절기 면역력을 높이고, 피로를 해소하는 다양한 치료법을 제시하고 있다. 환절기엔 왜 유독 면역이 저하되는 걸까. 환절기에는 신체가 급격한 환경 변화에 적응해야 하는데, 이 과정에서 면역 기능이 약해질 수 있다. 자율신경계 불균형, 체내 수분 부족, 비위 기능 저하, 누적된 피로와 스트레스, 수면 부족 등은 면역력을 떨어뜨리는 주요 요인이다. 한의학에서는 면역력을 강화하기 위해 체질별 맞춤 치료를 진행하며, 기혈 순환을 원활히 하는 것을 핵심으로 본다. 침 치료, 한약 처방, 뜸 치료, 약침 치료 등을 통해 개인의 건강 상태에 맞춘 면역 증진 프로그램을 운영하고 있다. 침 치료는 신체의 기혈 순환을 촉진하고 자율신경계를 안정시키는 데 도움을 준다. 특히, 면역과 관련된 합곡(合谷), 족삼리(足三里), 태충(太衝) 등의 혈 자리를 자극하면 몸의 방어 기전을 강화하고 면역력을 높이는 효과가 있다. 한약 처방은 환자의 체질과 건강 상태를 고려하여 처방한다. 대표적인 면역력 강화 한약으로는 보중익기탕(補中益氣湯), 쌍화탕(雙和湯), 황기건비탕(黃芪健脾湯) 등이 있다. 뜸 치료는 신체 온도를 유지하고 혈액 순환을 촉진하여 면역력을 높이는 데 효과적이다. 특히, 소화 기능을 돕는 중완(中脘), 기해(氣海), 족삼리(足三里) 부위에 뜸 치료하면 소화기 건강과 면역 기능을 동시에 개선할 수 있다. 약침 치료는 한약 성분을 정제하여 경혈에 직접 주입하는 치료법으로, 빠른 효과를 기대할 수 있다. 특히 태반 약침을 활용해 면역력을 높이고 피로 회복을 돕는 치료를 진행한다. 한방 치료와 함께 생활 습관을 개선하면 면역력을 더욱 효과적으로 유지할 수 있다. 환절기에는 기온 변화가 심해 얇은 옷을 여러 겹 겹쳐 입는 것이 좋고, 하루 7~8시간의 숙면을 하면 자율신경계 균형이 회복되고 면역력이 강화된다. 그리고 면역력을 높이는 생강차, 대추차, 황기차 등을 꾸준히 섭취하는 것이 좋으며, 평소 명상과 가벼운 운동 등을 통해 심신의 안정을 시켜 스트레스를 관리하는 것이 좋다. 그리고, 식습관 또한 매우 중요하다. 과식이나 야식을 피하고, 속을 편안하게 해주는 따뜻한 음식 위주로 식단을 구성하는 것이 좋다. 환절기에는 면역력이 약해지기 쉬운 만큼, 개인의 체질에 맞는 한약 처방과 침 치료를 병행하면 건강을 유지하는 데 큰 도움이 된다. 예방적 치료를 통해 미리 면역력을 관리하는 것이 중요하다. 건강한 봄을 맞이하기 위해, 한의학적 면역 관리법을 적극적으로 실천해 보자. 안덕근 자황한방병원 병원장 stand@fnnews.com 서지윤 기자

셀트리온은 유럽연합집행위원회(EC)로부터 '악템라(유럽 브랜드명 로악템라)' 바이오시밀러 '앱토즈마(AVTOZMA)'의 품목허가를 획득했다고 24일 밝혔다.이번 앱토즈마의 품목허가는 류마티스 관절염(RA), 거대세포동맥염(GCA) 등 오리지널 의약품의 주요 적응증을 대상으로 이뤄졌다. 셀트리온은 지난해 말 국내에서, 지난달 미국에서도 각각 앱토즈마의 품목허가를 획득하며 상업화에 속도를 내고 있다. 앱토즈마는 체내 염증 유발에 관여하는 인터루킨(IL)-6 단백질을 억제해 염증을 감소시키는 인터루킨 억제제다. 셀트리온은 자가면역질환 치료제 영역에서 기존 종양괴사인자 알파(TNF-α) 억제제 제품군에 더해 인터루킨 억제제까지 포트폴리오를 확장함에 따라, 치료 대상 환자 범위가 더욱 확대될 것으로 기대하고 있다. 셀트리온은 앱토즈마를 비롯해 '아이덴젤트(아일리아 바이오시밀러)', '오센벨트'-'스토보클로(프롤리아-엑스지바 바이오시밀러)' 등 이번 달에만 총 4개 제품의 허가를 잇따라 획득, 지난해 국내에서 조기 달성한 '11종 제품 포트폴리오 구축'이라는 사업 목표를 유럽에서도 완성했다. 허가 받은 제품의 글로벌 시장 매출을 살펴보면 악템라는 약 4조원, 아일리아는 약 13조원, 프롤리아-엑스지바는 두 제품 합산 약 9조원으로 총 26조원에 달한다. 현재까지 판매 중이거나 허가 받은 주요 제품군 △램시마, 램시마SC·짐펜트라, 유플라이마, 스테키마, 앱토즈마(이상 자가면역질환치료제) △허쥬마, 트룩시마, 베그젤마(이상 항암제) △옴리클로(알레르기 질환 치료제) △아이덴젤트(안 질환 치료제) △스토보클로-오센벨트(골 질환 치료제) 등 총 11개 제품의 글로벌 시장 규모를 합산하면 약 150조원에 이른다. 셀트리온은 가파른 성장세를 보이는 자가면역질환 시장에서 좀 더 강화된 제품 라인업을 구축하는 한편, 골 질환, 안과 질환 등 치료 영역을 대폭 확대해 유럽을 비롯한 주요국에서 제품 간 시너지를 더욱 강화할 방침이다. 셀트리온 관계자는 "주요 시장 중 하나인 유럽에서도 잇따른 제품 허가를 통해 '2025년 11종 제품군 구축' 목표를 차질 없이 달성하는 동시에, 자체 의약품 개발 역량을 시장에 다시 한번 입증하게 됐다"라며 "남은 허가 절차와 상업화에 집중해 글로벌 시장 진출을 가속화하고 성장에 속도를 올릴 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스]  샤페론은 '암 줄기세포를 표적하는 항암 면역 치료 기술'과 '고강도 집속 초음파 기술'을 결합해 항암 치료 효과를 크게 향상시킨 연구 결과가 국제 학술지 'Pharmaceutics'의 2025년 1월호 표지 논문으로 선정됐다고 20일 밝혔다. 해당 논문은 같은 호에 실린 138편의 논문들 중 Pharmaceutics 학술지 에디터들의 심사를 거쳐, 표지논문으로 선정됐다. 이번 표지 논문 선정으로 고강도 집속 초음파 기술과 결합한 암 줄기세포 타겟 항암 면역 치료법은 혁신성과 중요성을 국제적으로 인정받았기 때문에, 글로벌 제약사들의 큰 관심을 받을 것으로 전망된다. Pharmaceutics는 제약 및 생물약제학 분야를 다루는 저명한 국제 학술지로, MDPI에서 발행하는 오픈 액세스(peer-reviewed) 저널이다. 해당 저널은 의약품의 제형 설계, 약물 전달 시스템, 생체이용률 개선, 나노약물학 등 다양한 연구 주제를 포함하며, Scopus, PubMed, Web of Science(SCIE) 등 주요 학술 데이터베이스에 등재돼 있다. 이번에 ‘Pharmaceutics’ 1월호 표지를 장식한 논문은 성승용 샤페론 대표이사와 서울대학교 의과대학 연구진이 공동으로 진행했으며, 기존 단일 치료 기술의 한계를 극복하고 항암 치료 기술을 한 단계 향상시킬 가능성을 제시했을 뿐 아니라 난치성 전이암 치료에서 획기적인 가능성을 보여줬다는 점에서 주목을 받고 있다. 샤페론은 이번 연구에서 고강도 집속 초음파 기술과 항암 면역 세포 백신을 병용해 면역 반응을 증진시키는 치료 전략을 개발했다. 해당 접근법은 고강도 집속 초음파를 이용해 원발성 종양을 물리적으로 제거함과 동시에 종양 미세환경을 조절하고, 종양 타깃 면역 백신을 통해 전이된 암의 성장을 억제하는 이중 치료 효과를 입증했다. 특히 전임상 결과 마우스 종양 모델에서 전이된 종양의 성장을 93.9% 억제했으며, 암 줄기세포 특이 항원을 표적해 암의 재발 가능성을 낮추는 것으로 나타났다. 해당 치료법의 이론적 근거는 성승용 대표가 지난 2004년 ‘네이처 리뷰 이뮤놀로지(Nature Reviews Immunology)’에 발표한 ‘DAMPs(Damage Associated Molecular Patterns, 세포 손상 관련 분자 패턴)’에 바탕을 두고 있다. 고강도 집속 초음파를 이용하면 암 조직에서 DAMPs 생산을 인위적으로 증가시킬 수 있다. DAMPs는 체내의 면역세포를 활성화해 암 제거 능력을 크게 향상시키며, 이를 통해 전이된 암세포까지 찾아서 제거하는 원리다. 샤페론 관계자는 “이번 연구는 암 줄기세포를 효율적으로 제거함으로써 항암면역반응을 억제하고 면역항암제에 대한 저항성을 높이는 획기적인 치료법으로 글로벌 학계와 산업계에서 주목하고 있다”며 “해당 기술은 현재 샤페론이 개발 중인 나노바디 항암치료제와 병용하는 연구가 활발히 진행 중으로, 차별화된 항암치료 방법 개발에 속도를 내고 있다”고 말했다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] JW중외제약은 면역성 혈소판 감소증(ITP) 치료제 ‘타발리스정 100·150㎎(성분명 포스타마티닙)’이 지난 20일 식품의약품안전처로부터 기존 치료에 대한 효과가 불충분한 만성 성인 환자를 대상으로 품목 허가를 받았다고 21일 밝혔다. 타발리스정은 체내 다양한 생물학적 기능을 조절하는 신호전달 단백질인 ‘비장 티로신 인산화효소(Syk)’를 억제함으로써 혈소판 파괴를 저해하는 기전의 혁신신약(First-in-Class)이다. 면역 반응을 활성화하거나 억제하는 Fc 감마(γ) 수용체가 활성화되면 비장 티로신 인산화효소를 통해 면역 세포가 반응하면서 ITP가 발생하는데, 타발리스정은 이러한 과정을 차단한다. 특히 타발리스정은 식사 여부에 관계없이 복용이 가능하며 약물 간 상호작용(DDI)에 대한 제약도 없어 환자 편의성이 높다. 타발리스정은 미국 제약사 라이젤 파마슈티컬이 개발했으며, 2018년 미국 식품의약국(FDA) 허가를 획득한 뒤 미국, 일본, 한국에서 희귀의약품으로 지정됐다. 같은 해 일본 킷세이제약이 라이젤 파마슈티컬로부터 개발 및 상업화 권리를 확보했으며, JW중외제약은 2021년 킷세이제약과 국내 개발·판매 권한(License-in) 계약을 체결했다. 만성 면역성 혈소판 감소증은 체내 면역체계가 혈소판을 바이러스로 오인해 공격함으로써 혈소판 수치가 정상 범위 이하로 감소하는 자가면역질환이다. 이 질환은 멍이나 출혈이 쉽게 발생하며, 심한 경우 뇌출혈이나 위장 출혈로 이어질 수 있다. 대한혈액학회 ITP 임상진료지침에 따르면, 스테로이드와 면역글로불린이 1차 치료제로 권장되며, 장기적으로 ITP가 지속될 경우 비장절제술이나 혈소판 작용체 수용제(TPO-RA)가 2차 치료제로 사용된다.JW중외제약은 타발리스정의 보험 약가 등재 절차를 마친 후 올해 6월부터 본격적으로 제품을 출시할 계획이다. JW중외제약 관계자는 “타발리스정은 혈소판 파괴를 효과적으로 억제함으로써 기존 치료제에 충분한 효과를 보지 못한 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것”이라며 “앞으로도 환자들의 삶의 질을 개선하기 위한 혁신신약 개발에 전념하겠다”고 말했다. 한편, JW중외제약은 독자적인 신약 개발 외에도 해외에서 임상 중인 혁신 신약후보물질을 국내에 도입해 개발과 판매 권한을 확보하는 ‘라이선스-인(License-in)’ 전략을 적극적으로 추진하고 있다. 대표적인 사례로 고지혈증 치료제 ‘리바로’, A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라’, 류마티스 관절염 치료제 ‘악템라’ 등이 있다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 에스티큐브가 2025년 연초부터 제약·바이오 분야 굵직한 행사 참여를 위해 분주히 움직인다. 1월 13~16일 ‘JP모건 헬스케어 콘퍼런스’에 이어 23~25일에는 소화기암 분야에서 가장 영향력 있는 글로벌 학회 ‘미국임상종양학회 소화기암 심포지엄(ASCO GI)’에 참가한다. 27일 에스티큐브는 ‘ASCO GI 2025’에서 넬마스토바트(hSTC810)에 대한 연구 초록 2편이 채택돼 포스터 발표를 진행한다고 밝혔다. 넬마스토바트는 BTN1A1을 타깃으로 하는 면역관문억제제 후보물질이다. 이번 학회에서 에스티큐브 유승한(Stephen Yoo) 최고과학책임자(CSO)는 ‘대장암에서 BTN1A1의 발현: 면역치료제와 환자계층화에 미치는 영향(BTN1A1 expression in colon cancer: Implications for immunotherapy and patient stratification)에 대해 발표한다. BTN1A1 타깃 치료가 대장암의 면역항암제 치료반응을 높일 수 있음을 시사하는 연구결과다. 아울러 넬마스토바트의 대장암 연구자임상 1b/2상을 주관하는 이수현 고대안암병원 종양내과 교수가 ‘옥살리플라틴 및 이리노테칸 기반 항암화학요법에 저항성 또는 불내성을 보이는 전이성 대장암에서 넬마스토바트와 카페시타빈을 병용 투여한 1b 임상시험(Nelmastobart(hSTC810) combined with capecitabine therapy in metastatic colorectal cancer with resistance or intolerance to oxaliplatin and irinotecan-based chemotherapy: A phase 1b clinical trial)을 주제로 발표를 진행한다. 에스티큐브 관계자는 “이번 ASCO GI를 통해 넬마스토바트를 이용한 대장암 연구자임상 1b상 연구결과를 국제 학회에서 공식 발표한다”며 “3차 치료 이상의 전이성 대장암 환자 12명에서 확인한 안전성, 유효성 결과와 유망한 항암활성에 대해 발표할 예정”이라고 말했다. 이어 “표준치료제의 치료성적이 낮은 전이성 대장암에서 BTN1A1 타깃 면역항암제가 새로운 치료 접근법을 제시했다”며 “현재 대장암을 적응증으로 회사 주도 임상(SIT)을 준비하며 최적의 임상연구 전략을 수립하고 있다”고 말했다. 한편 ASCO GI 2025는 1월 23~25일(이하 현지시간) 미국 샌프란시스코에서 개최된다. 21일 오후 5시에는 정기 초록이 공개될 예정이다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자