[파이낸셜뉴스]  하이트론이 표적항암제 신약개발사 지피씨알USA와 다발성골수종 치료제의 미국 임상 및 비만치료제의 개발 등을 공동 추진한다. 5일 하이트론은 지피씨알USA와 공동사업을 위한 전략적 제휴 협약서를 체결했다고 밝혔다. 이번 협약서는 하이트론의 지피씨USA알 투자가 지연되면서 신약 개발 추진이 무산되지 않겠냐는 시장의 우려를 해소하고, 두 회사의 관계와 역할을 명확히 하기 위해서 진행됐다. 앞서 하이트론은 지난 9월 전환사채(CB)를 발행해 타법인 출자 및 지분 맞교환을 추진했지만 한국거래소가 우회상장 의도가 있다며 제동을 걸었다. 이에 업계 일각에선 신사업으로 밝힌 신약 개발 사업이 무산되지 않겠냐는 우려감이 나오던 상황이었다. 이에 하이트론과 지피씨알USA은 기업 결합이 생기지 않는 범위에서 각각 신약 개발을 위한 역할을 확실히 하기로 했다. 실제 하이트론이 재무적 지원을, 지피씨알은 신약 개발을 맡기로 했다. 구체적으로 지피씨알USA의 파이프라인 가운데 △미국 다발성골수종 환자를 대상으로 임상시험을 진행 중인 조혈모세포 가동화제제 △급성골수성백혈명 및 췌장암 등 고형암 대상의 면역항암제 등 적응증 확장 △GPCR을 표적으로 하는 비만치료제 발굴 및 개발 △발굴한 고형암, 유전질환, 특발성 폐섬유증, 비만 등 신규 표적의 검증, 후보물질 스크리닝, 특허 출원 및 권리확보, 비임상실험, 임상시험 및 인허가 등 신약개발의 전 분야를 함께 하기로 했다. 이번 협약 체결은 지피씨알USA의 빠른 바이오 사업화를 위한 결정이다. 2013년 설립되어 세포 표면을 구성하는 다양한 세포막 단백질인 GPCR에 특화된 항암제를 만들고 있다. 이는 세계 최초로 두 가지 다른 GPCR이 짝을 이루는 'GPCR 헤테로머'를 타깃으로 한다. 또 지피씨알USA은 비만치료제 개발도 추진 중이다. 위고비를 비롯한 대표 비만치료제들이 표적으로 하는 포도당 의존성 인슐린분비 폴리펩타이드(GIP), 글루카곤, 아밀린 등이 모두 GPCR인 만큼 경쟁력 있는 치료제 개발이 가능하다고 회사는 전망했다. 문제는 임상자금이다. 당초 하이트론이 지피씨알USA의 임상을 위한 자금 지원 역할을 맡기로 했으나 거래소의 우회상장 이슈로 자칫 임상 일정에 문제가 생길 수 있기 때문이다. 회사 관계자는 "지피씨알USA의 경영진, 투자기관과의 약속을 지키기 위해서 거래소와 추가적인 협의보다는 문제 없이 임상을 진행하는 것이 중요하다고 판단했다"라며 "이번 협약으로 지피씨알USA와 바이오 사업 추진에 문제가 없음을 적극 알리겠다"라고 말했다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] GC녹십자는 지난 29~30일 ‘산필리포 커뮤니티 콘퍼런스 어드밴스 2024’에 파트너 스폰서로 참석해 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형 혁신신약 ‘GC1130A’에 대한 비임상연구 결과와 현재 진행중인 임상시험 현황에 대해 발표했다고 31일 밝혔다. 이 행사는 미국 최대 산필리포증후군 환우회인 산필리포 치료기금협의회가 주최하는 국제 행사로 온라인으로 진행됐다. 환자와 가족, 임상의, 제약사들이 산필리포 질환과 관련된 다양한 토픽으로 발표를 진행하며 직접적으로 임상시험에 참여할 수 있는 방법도 문의하는 등 다양한 정보가 공유된다. GC1130A는 최근 미국에서 임상 1상 IND승인을 받고 진행중으로 임상의와 환자들에게 높은 관심을 받았다. 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다. GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용하여 노벨파마와 공동 개발하고 있는 바이오혁신신약(First-in-Class)으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 이 방식(ICV)은 당사의 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’에 적용돼 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다. GC녹십자와 노벨파마는 이번 콘퍼런스에서 뇌실 내 직접 투여 (ICV)로 약물을 전달하는 것이 척추강내 직접 투여 대비 많게는 47배 높은 약물 전달 효과가 있다는 비임상 결과를 공유했다. 회사측은 현재 진행중인 글로벌 1상 임상시험을 통해 GC1130A의 안전성, 내약성 및 유효성을 확인할 예정이다. 신수경 GC녹십자 의학본부장은 “MPS 질환 치료제 개발 경험과 지식을 바탕으로 산필리포증후군 A형 환자들의 삶의 질 개선을 위해 최선을 다하겠다"고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 셀트리온은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 면역항암제 '키트루다'(성분명 펨브롤리주맙)의 바이오시밀러(바이오의약품 복제약) CT-P51의 임상 3상 임상시험계획서(IND)를 승인받았다고 12일 공시했다. 이에 따라 셀트리온은 전이성 비소세포폐암 환자 606명을 대상으로 오리지널약과 CT-P51 간의 동등성과 유효성을 입증할 계획이다. 셀트리온은 "이번 3상 임상시험을 통해 CT-P51 약물의 오리지널 약물 키트루다(Keytruda)에 대한 유효성 및 안전성 결과를 통해 유사성(biosimilarity)를 입증할 예정"이라며 "전이성 비편평 비소세포폐암 뿐만 아니라 오리지널 약물이 승인받은 다른 종류의 비소세포폐암 등 모든 적응증에 대한 허가 승인을 통하여 시장 확대 및 매출 증대를 기대할 수 있다"고 전했다. elikim@fnnews.com 김미희 기자

[파이낸셜뉴스] 셀트리온이 'CT-P13 SC(짐펜트라)'에 대해 미국 식품의약국(FDA)에 임상 3상 시험계획을 신청했다고 19일 공시를 통해 밝혔다. 대상은 '류마티스 관절염(Rheumatoid Arthritis) 환자'이다.임상시험은 중등도-중증의 류마티스 관절염 환자를 대상으로 'CT-P13 피하주사(CT-P13 SC)'의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 시험이다. 임상시험 대상자는 189명, 치료기간은 52주, 방식은 무작위 배정, 위약 대조, 이중 맹검, 병렬 그룹으로 디자인됐다. 글로벌 제3상 임상시험에 해당한다. 셀트리온 측은 "CT-P13 SC는 인플릭시맙 바이오시밀러 램시마IV의 피하주사 제형으로, 환자의 투약 편의성을 높여 보다 많은 치료 기회를 제공하기 위해 개발됐다"라며 "임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준"이라고 설명했다. 회사 관계자는 "CT-P13 SC는 궤양성 대장염·크론병 성인 환자를 대상으로 한 임상 3상을 완료해, 미국 및 유럽 등 여러 국가에서 품목허가 획득했다"라며 "본 류마티스 관절염 3상 시험을 통해 성인 궤양성 대장염 및 크론병 적응증과 더불어 보다 많은 환자에게 치료 기회를 제공할 수 있을 것으로 기대된다"라고 전했다. fair@fnnews.com 한영준 기자

부광약품은 연구개발 자회사 콘테라파마의 파킨슨병 치료제 JM-010 유럽 임상 2상 실패함에 따라 미국에서의 임상도 중단한다고 밝혔다. 23일 부광약품에 따르면 '콘테라파마 JM-010 유럽 임상 결과 관련 긴급설명회'에서 "이번 임상 결과로 미국 내 임상 기반이 약화되고 사업성이 떨어졌다"며 "더 이상의 개발 지연과 추가적인 투자는 무리라는 판단하에 고통스럽지만 미국 임상도 중단하기로 했다"고 말했다. 당초 부광약품은 이번 콘테라파마의 JM-010 임상 2상 성공을 통해 미국에서의 임상을 단축시키면서 3상에 진입하겠다는 전략을 세웠다. 하지만 유럽에서의 임상 2상이 실패하면서 이 같은 전략을 구사하기 어렵게 됐다. 부광약품은 JM-010의 이번 임상 2상이 실패했지만 약리학적 효과는 확인된 만큼 임상 결과를 면밀하게 분석해 활용할 수 있는 대안이 있는지를 확인하고 해당 물질에 대한 최종 결론을 낼 예정이다. 현재 부광약품과 콘테라파마는 임상 결과를 정밀하게 분석하고 있다. 하위 분석까지 끝나지 않은 상황으로 JM-010에 대한 자세한 결과는 분석이 끝나야 밝힐 수 있다는 것이 부광약품의 입장이다. 다만 JM-010의 1차지표 유의성 도달 실패에 대해 신약에 대한 기대감으로 오히려 플라시보군에서 효과가 크게 나타났기 때문이라고 분석했다. 이제영 부광약품 대표는 "이번 임상 결과에 실망했을 투자자들에게 사과한다"며 "부광약품은 연구개발(R&D)를 결코 포기하지 않을 것이고 더 나은 성과를 내기 위해 최선을 다하겠다"고 말했다. 이 대표는 "사실 콘테라파마의 JM-010이 부광의 가장 중요한 파이프라인이었다는 것을 부정할 수 없다"며 "앞으로도 콘테라파마와 함께 신경질환 치료제 개발을 위해 함께할 것이고 이달 말에는 이우현 OCI회장이 콘테라파마가 있는 덴마크 현지에 출장을 가 포트폴리오와 향후 개발 방향에 대한 협의를 할 것"이라고 덧붙였다. 이번 임상 실패로 콘테라파마의 국내 기업공개(IPO)도 어려워졌다. 이 대표는 "JM-010의 임상 결과가 좋지 않게 나오면서 기존에 계획했던 신속한 IPO는 어려운 것이 사실"이라며 "회사의 역량이나 다른 파이프라인을 고려하면 IPO를 중단하거나 포기하지는 않겠지만 IPO가 지연될 것이라는 것 만큼은 불가피하다"고 설명했다. 한편 이날 간담회에서는 부광약품을 인수한 OCI그룹이 JM-010에 대한 기대가 컸던 만큼 임상 실패로 OCI가 부광약품의 추가 지분 매입을 망설이는 것이 아니냐는 의구심도 제기됐다. 공정거래법에 따르면 지주사는 상장 자회사 지분을 30% 이상 확보해야 하기 때문에 OCI홀딩스는 오는 2025년까지 부광약품 지분 19.1%를 추가 확보해야 한다. 이 대표는 "OCI가 신사업으로 제약바이오 쪽을 꾸준하게 고려하고 있는 것은 변함없는 사실"이라며 "JM-010에 대한 기대가 있었고 아쉬움이 있겠지만 임상 실패로 인해 OCI의 부광약품에 대한 정책이 크게 변하지는 않을 것"이라고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스]신약개발 전문기업 에이비엘바이오는 미국 식품의약국(FDA)로부터 ABL301 고용량 투여를 위해 제출했던 1상 임상시험계획(IND) 변경 신청이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 17일(현지시간) 승인 받았다고 18일 공시했다. ABL301은 파킨슨병 등 퇴행성뇌질환 치료제로 개발 중인 이중항체 후보물질이다. 에이비엘바이오가 개발한 혈액뇌관문(BBB) 셔틀 플랫폼 ‘그랩바디-B’Grabody-B)를 활용해 파킨슨병의 발병 원인인 알파-시뉴클레인(Alpha-synuclein)의 축적을 억제하는 항체를 뇌 안으로 효과적으로 전달함으로써 치료 효과를 향상시키는 기전을 갖고 있다. 에이비엘바이오가 주도하는 이번 임상 1상의 목적은 건강한 성인에게 ABL301을 단일 또는 반복 투여 시 안전성과 내약성을 확인하는 것이다. 에이비엘바이오는 이상반응(AE), 치료 후 발생한 이상 반응(TEAE) 및 중대한 이상 반응(SAE) 등 지표를 통해 안전성과 내약성을 평가할 계획이다. 회사 측은 "임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가 받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있다"면서 "투자자는 수시 공시 및 사업 보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 거려해 신중히 투자해 달라"고 전했다. khj91@fnnews.com 김현정 기자

[파이낸셜뉴스]  면역 혁신신약개발 바이오기업 샤페론이 미국 식품의약국(이하 FDA)로부터 아토피 치료제(이하 누겔)의 임상2상 시험계획(IND)을 승인 받았다. 7일 샤페론에 따르면 이번 임상시험을 통해 아토피 피부염 환자에 대한 위약 대비 누겔의 중증도 지수(EASI 점수) 개선 효과 확인을 목표로 하고 있다. 샤페론은 이번 다국가 임상 2상에서 경증 또는 중등증의 아토피 피부염 환자 210명을 대상으로 약동학, 안전성, 내약성, 유효성을 평가할 계획이다. 대상환자는 이중 눈가림 방식으로 위약과 누겔을 8주간 바르게 된다. 현재 대부분의 아토피 환자들은 스테로이드와 최근 몇 년 사이에 FDA 승인을 받은 약물들로 치료를 받고 있다. 그러나 스테로이드 내성은 물론 일부 환자에서 암의 발생과 같은 심각한 부작용 우려가 커 환자들에게 많은 고통을 주고 있다. 아토피 피부염은 유전적인 원인이나 환경적인 요인이 다양해 하나의 치료제로 모든 환자를 치료하기가 어려운 다양한 질환이 혼재된 복합 질환이다. 1형과 2형 당뇨병처럼 질병의 병리기전이 확연히 다른 두 질환임에도 불구하고, 환자의 증상이나 혈액학적 소견이 유사해서 이를 마치 하나의 질환으로 생각했던 시절에는 당뇨 환자의 맞춤형 치료가 불가능 했었다. 마찬가지로 다양한 병리의 아토피 피부염을 하나의 질환으로 보면 안된다는 게 샤페론측의 설명이다. 샤페론 관계자는 “누겔에 우수한 효과를 보이는 특정 환자군만을 선택적으로 감별 진단해서 맞춤형 치료가 가능한 바이오 마커를 발굴해 특허를 이미 출원했다"라며 “다양한 인종의 피부에서도 우수한 효과를 나타내는지 시험하고, 용량을 증대시 치료 효과가 증가 되는지 확인하기 위해 미국 임상2상을 추진한다"라고 언급했다.  이어 "A형 아토피 환자들은 전체 아토피환자의 70% 이상을 차지한다"라며 "누겔은 경쟁약물의 한계인 대사성 부작용이나 발암과 같은 심각한 부작용을 관찰할 수 없는 안전한 약물이기 때문에, 앞으로 많은 아토피 환자들에게 도움을 줄 수 있을 것”이라고 덧붙였다. 한편 누겔은 세계최초로 GPCR19를 표적으로 하는 아토피 피부염의 염증 조절 약물이다. 염증복합체를 억제하고 피부에서 염증억제 세포의 수를 증가시키기 때문에 우수한 효과를 기대하고 있다. 회사측은 이번 FDA 임상2상 시험 승인을 계기로 국내외 기업들과 기술이전 등 파트너십을 한층 더 긴밀하게 진행시켜, 글로벌 진출을 앞당긴다는 계획이다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스]   젬백스앤카엘의 알츠하이머병 임상이 순항중이다.   30일 업계에 따르면 젬백스앤카엘이 유럽에서 진행 중인 알츠하이머병 임상시험의 첫 환자 등록이 완료됐다.   젬백스에 따르면 지난 29일 스페인에서 알츠하이머병 치료제 GV1001의 2상 임상시험 첫 환자 등록을 완료하며 미국에 이어 유럽에서도 임상시험이 본격 개시됐다.  GV1001의 글로벌 임상시험은 미국에서 지난 10월 첫 환자가 등록되었고, 현재까지 총 6명의 환자 등록을 완료하며 순항하고 있다.  또한 젬백스는 최근 프랑스, 핀란드, 포르투갈에서 알츠하이머병 치료제 GV1001의 2상 임상시험계획(IND)을 승인받았다. 스페인, 폴란드, 네덜란드에 이어 3개국에서 추가로 승인이 완료된 것이다. 현재 마지막으로 남은 이탈리아에서도 임상시험 승인이 순조롭게 진행되고 있다.  유럽 7개국에서 진행되고 있는 GV1001의 알츠하이머병 치료제 2상 임상시험은 미국 FDA가 승인한 임상시험계획서를 적용한 것으로, 미국에서 77명, 유럽에서 108명을 모집해 총 185명 규모로 진행된다.  이번 임상시험은 경증 및 중등증 알츠하이머병 환자를 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 53주(12개월) 동안 피하 주사하여 알츠하이머병 치료제로서 GV1001의 유효성 및 안전성을 평가하는 것이다.  젬백스 관계자는 “당초 계획한 유럽 7개국 중 6개국에서 임상시험을 승인받았고, 어제 첫 환자 등록이 완료되면서 유럽 임상시험도 본격 궤도에 올랐다”라며 “미국과 유럽의 글로벌 임상시험이 차질없이 진행되어 알츠하이머병 치료제로서 GV1001의 효능과 안전성을 입증하는데 총력을 기울이겠다”라고 강조했다.   한편, 젬백스는 최근 식품의약품안전처로부터 진행성핵상마비(PSP) 치료제 GV1001의 2상 임상시험계획을 승인받아 한국 최초의 PSP 임상시험 개시를 앞두고 있다. kjw@fnnews.com 강재웅 기자

[파이낸셜뉴스] 한국의 치매치료제가 처음으로 미국 식품의약국(FDA) 임상 3상에 들어갔다.  아리바이오는 다중기전×다중효과 경구용 치매치료제 AR1001의 미국 FDA 임상3상을 공식적으로 개시한다고 30일 밝혔다.  아리바이오는 지난 10월 미국 FDA에 제출한 임상3상 프로토콜에 대한 공식 의견을 받아 임상시험계획서에 모두 반영하고 FDA는 AR1001 최종 임상에 대해 안전성 관련 유의사항을 별도로 제시하지 않았다.  아리바이오는 미국 전역 약 75개 임상 센터를 중심으로 임상 환자 모집을 바로 시작한다. 이번 임상은 국내 바이오 기업 중 최초로 알츠하이머병 치매치료제 글로벌 임상3상에 도전한다는 것에 의의가 있다.  AR1001 임상3상은 최종 임상시험 계획에 따라 총 1600명을 두 개의 임상으로 나눠 진행한다. 첫 번째 임상3상 시험은 총 800명을 대상으로 AR1001 30mg 투약군과 위약군을 각각 400명씩 나누어 52주간 투여하며, 첫 환자 투약은 12월말 예정이다.  치매 환자의 인지기능과 활동성 종합지표를 중심으로 AR1001의 약효를 정확하고 신속하게 평가하는 것이 목표다.  한편 아리바이오는 경구용 치매치료제 글로벌 최종 임상 승인과 개시에 맞춰 기술이전 협상과 자본시장 상장 준비 등도 함께 추진한다.  정재준 아리바이오 대표는 “AR1001의 미국 FDA 임상3상은 아리바이오가 10년 이상 열정적으로 이끌어온 치매치료제 연구개발이 성과를 본 것"이라면서 ”최종 임상과 기술이전 협상, 기술특례상장 준비 등을 성공적으로 진행해 한국을 대표하는 글로벌 제약 바이오 기업으로 혁신 성장을 이루겠다”고 밝혔다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스]   젬백스앤카엘의 알츠하이머병 치료제 ‘GV1001’가 미국 임상시험에서 본격궤도에 올랐다.   젬백스는 5일(현지시간) 미국 플로리다주 아벤츄라 뉴롤로직 어소시에이츠 센터에서 GV1001의 첫 환자가 등록되었다고 6일 밝혔다.  이번 임상시험은 알츠하이머병 치료제로서 GV1001의 안전성 및 유효성 평가를 위한 2상 임상시험으로, 인디애나주립대학 등 미국 내 20여개 이상의 기관에서 알츠하이머병 환자 총 180명을 대상으로 진행된다. 임상시험의 주관연구책임자는 치매 치료 분야 세계적인 권위자로 손꼽히는 인디애나주립대학 신경과 마틴 파로우 교수이다.  이번 임상시험에서는 콜린성 신경계 조절 약물인 도네페질을 3개월 이상 안정적으로 복용한 경증 및 중등도의 알츠하이머병 환자를 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 52주(12개월) 동안 피하 투여해 투여군의 안전성 및 유효성을 평가한다. 유효성의 일차 평가지표는 알츠하이머병 평가척도(ADAS-cog)이다.  젬백스 관계자는 “‘GV1001’의 알츠하이머병 미국 임상시험이 본격 궤도에 올랐다”며 “현재 유럽에서의 임상시험도 순조롭게 준비되고 있는 만큼 한국, 미국, 유럽에서의 모든 임상시험을 차질없이 진행해 치료제가 절실한 전세계 알츠하이머병 환자들에게 희소식을 전할 수 있도록 최선을 다하겠다”라고 밝혔다. kjw@fnnews.com 강재웅 기자