[파이낸셜뉴스] 중등증 알츠하이머병 마우스에 젬백스의 GV1001을 투여한 결과 질병이 걸리지 않은 정상 수준으로 아밀로이드 베타가 제거되는 결과가 나타났다.GV1001은 뇌 속 청소부 역할을 하는 미세아교세포의 이동이 촉진하면서 뇌에 해로운 영향을 미치는 아밀로이드 베타를 확실하게 제거하도록 유도하는 것으로 확인했다. 9월 30일 젬백스앤카엘에 따르면 대구경북과학기술원(DGIST) 유성운 교수팀은 현지 시각 지난 26일 미국 워싱턴대학교에서 열린 'ReThink 신경면역학 심포지엄' 2024’에서 GV1001의 아밀로이드 베타 제거 기전 연구 결과를 담은 포스터를 발표했다. GV1001은 아밀로이드 플라크(amyloid plaque) 주위로 미세아교세포의 이동을 촉진하여 식균작용(phagocytosis)을 유도함으로써 아밀로이드 베타 제거를 촉진했다. 연구팀이 주목한 점은 이러한 미세아교세포의 작용이 세포 생존이나 세포 주기에 관여하는 단백질들의 활성을 조절하는 신호 경로(mTORC2)를 활성화해 아밀로이드 플라크를 제거하도록 유도했다는 것이다. 이번 연구에서는 알츠하이머병 마우스 모델을 통해 GV1001이 뇌에 쌓인 아밀로이드 플라크를 줄이고, 기억력 저하와 신경세포 손상을 지연시키는 것을 확인했다. 유 교수는 "GV1001은 알츠하이머병의 증상만 완화하는 것이 아니라, 병의 진행을 늦추거나 멈출 수 있는 치료제가 될 것"이라며, “이번 연구 결과는 알츠하이머병 치료에 새로운 희망을 제공하며, 치매 연구의 새로운 돌파구가 될 것”이라고 전망했다. 이어 “앞으로도 알츠하이머병 치료제로 GV1001에 대한 연구를 지속하면서 구체적인 기전을 추가로 검증할 계획이다”라고 덧붙였다. 젬백스 관계자는 “이번 연구는 GV1001이 알츠하이머병을 근본적으로 치료할 수 있는 가능성을 가진 약물임을 다시 한번 확인한 결과”라며, “GV1001은 알츠하이머병뿐 아니라 진행성핵상마비 등 신경퇴행성질환 전반으로 적응증을 확대하고 있는 만큼 기전 연구부터 다양한 임상시험까지 여러 연구에서 의미 있는 성과들이 도출되기를 기대한다”라고 밝혔다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스]   젬백스앤카엘의 글로벌 임상이 순항중이다.  12일 업계에 따르면 젬백스앤카엘은 알츠하이머병 치료제 GV1001의 글로벌 2상 임상시험 환자 모집을 완료했다.   임상시험은 미국에서 83명, 유럽에서 116명으로 총 199명의 환자 등록을 완료했으며, 경증 및 중등증 알츠하이머병 환자를 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 53주(12개월) 동안 피하 주사해 GV1001의 유효성 및 안전성을 평가한다. 1차 유효성 지표는 알츠하이머병 평가척도(ADAS-cog) 이다.  젬백스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상시험계획서를 승인받아 스페인, 네덜란드, 폴란드 등 유럽 7개국으로 임상시험을 확대해 미국과 유럽의 총 43개 기관에서 2상 임상시험을 진행하고 있다.  알츠하이머병은 치매를 일으키는 가장 흔한 신경퇴행성질환으로 신경세포 및 아교세포의 상호 커뮤니케이션 손상, 염증반응, 뇌세포 사멸 등을 일으켜 신경세포의 기능 손상과 감소가 나타나 결국 모든 일상생활 기능을 상실하게 된다. 최근 알츠하이머병의 진행 속도를 늦추며 인지능력 개선과 증상을 완화하는 약물이 시판됐으나 부작용 발생 위험도가 존재하는 등 여전히 미충족 수요가 높은 질환이다.  젬백스의 GV1001은 현재까지 부작용과 이상 반응이 나타나지 않은 약물로 신경세포에서 베타 아밀로이드의 침착과 타우 단백질의 응축을 억제하는 등 알츠하이머병 치료에 대한 다양한 작용 기전을 가지고 있음을 확인한 바 있다. 최근 연구에서는 성선자극호르몬 방출호르몬 수용체에 결합해 미세아교세포와 성상교세포를 직접적으로 조절하는 기전을 입증했다.  젬백스 관계자는 “미국을 비롯해 총 8개국에서 글로벌 2상 임상시험을 시작하는 데 어려움도 있었지만, 환자 모집까지 완료하며 순조롭게 임상을 진행 중”이라며 “안전하고 근본적인 치료가 가능한 알츠하이머병 치료제 개발을 위해 모든 환자의 투약이 완료되고 최종 결과가 나올 때까지 최선을 다하겠다”고 설명했다.   한편, 젬백스는 또 다른 신경퇴행성질환이면서 희귀질환인 진행성핵상마비 치료제 개발도 진행 중이다. 국내 최초 임상이기도 한 2상 임상시험의 환자 모집을 완료해 연내 모든 환자의 투약이 마무리될 예정이다. 아울러 미국 식품의약국(FDA)으로부터 PSP 2상 임상시험계획을 승인받아 글로벌 신약 개발을 본격화했으며, 영국, 유럽 등에서도 임상시험 신청을 준비하고 있다. kjw@fnnews.com 강재웅 기자

[파이낸셜뉴스]   삼성제약이 알츠하이머 치료제 개발에 탄력이 붙었다.  21일 업계에 따르면 삼성제약은 지난 19일~20일 진행한 주주배정 후 실권주 일반공모에 청약 대금 1조5000억원에 육박하는 금액이 몰리며 유증이 성공적으로 마무리됐다.   삼성제약은 이번 유상증자 전체 물량의 약 12%에 해당하는 일반공모에서 초과 청약을 달성했다. 일반 공모 최종 청약률은 300:1로, 당초 발행 예정 금액 405억8100만원을 확보했다. 발행 예정 주식 수는 총 2700만 주이고, 신주 상장예정일은 내달 6일이다.  앞서 삼성제약은 유상증자 자금을 알츠하이머병 치료제 개발 및 관련 비용에 전액 투자한다고 밝힌 바 있다. 이번 유상증자를 성공적으로 마무리한 데에는 알츠하이머병 치료제 GV1001의 연구개발(R&D)에 대한 기대감이 반영된 것으로 풀이된다.  이번 유상증자에 따른 자금 조달 성공으로 알츠하이머병 3상 임상시험을 안정적으로 진행할 수 있게 됐다.   알츠하이머병 치료제 GV1001은 최근 연구에서 성선자극호르몬 방출호르몬 수용체에 결합해 미세아교세포와 성상교세포를 직접적으로 조절하는 기전이 새롭게 밝혀져, 상업화 가능성을 높였다는 평을 받고 있다.  GV1001은 아밀로이드 플라크, 타우 응집을 효과적으로 감소시키고 제거할 수 있는 뇌 내 환경을 만들어 주는 약물로 알츠하이머병 국내 2상 임상시험을 성공적으로 마쳤다. 지난해 7월엔 환자들의 언어장애 치료에 뛰어난 효능을 입증한 논문까지 나와 업계의 주목을 받았다.  삼성제약 관계자는 “알츠하이머병 국내 3상 임상시험의 안정적인 진행을 위해 최선을 다하겠다”라고 말했다. kjw@fnnews.com 강재웅 기자

[파이낸셜뉴스] 브이티의 계열사 브이티바이오는 현재 국내 임상 1상을 완료한 VT301(항원 특이적 조절 T세포)이 대표적 치매 동물 모델인 5xFAD 마우스 모델에서 베타 아밀로이드 농도 및 타우인산화가 획기적으로 낮아지며, 각종 염증 지표가 개선된다는 결과를 확인했다고 12일 밝혔다. 이전 Theranostics 2022; 12(18):7668-7680에 게재된 논문에서는 치매의 또 다른 대표적 동물모델인 3xTg 마우스 모델에서 VT301의 효능을 확인하는 논문을 게재 하였다. 현재 VT301은 미국 FDA에서 임상 1/2a를 허가 받아 이에 대한 준비 과정 중에 있다. 면역세포의 일종인 조절 T세포(Regulatory T cell, Treg)는 면역억제를 유도하는 세포로 주로 자가면역 질환 등에 활용되는 세포치료제로 많은 연구가 진행되고 있다. 최근에는 중추신경계의 면역 균형을 유지시키는 역할도 밝혀지면서, 퇴행성 뇌질환에서 조절 T세포를 이용한 치료제 개발 기능성으로 발전 하고 있다. 브이티바이오와 경희대 연구팀은 퇴행성 뇌질환에 대한 조절 T세포 치료법을 연구한 결과 충분한 가능성을 실험을 통해 확인 하였고 문제가 있는 뇌에 세포를 보내기 위해 아밀로이드 베타를 항원으로 활용해 항원 특이적 조절 T세포를 배양하는 방법을 개발하여 GMP 시설에 공정세팅을 완료 하였다. 이러한 배양 기술을 기반으로 알츠하이머성 치매 동물 모델인 5xFAD 에 투여하여 기억력 관련 행동실험인 Y미로 실험과 수동회피실험(PAT)을 진행하여 정상적인 쥐와 비슷한 학습 및 기억력 개선이 이루어 졌음을 확인하게 되었다. 또한 임상시험 시 대표적인 치매 바이오 마커인 베타 아밀로이드(Beta-amyloid)와 인산화 타우(p-Tau)의 축적이 정상 동물모델 정도까지 개선됨을 확인하게 되었다. 그리고 뇌 해마의 CA1 부위에서 염증 지표인 산화질소합성 효소(NOS2)가 50% 이하로 낮추어 졌다. 이외 염증 관련 지표인 TNF-a ,Arg-1 IL-1B 등도 모두 일관되게 줄어드는 현상을 관찰하였다. 회사 관계자는 이는 항원 특이적 조절 T세포인 VT301이 기존 조절 T세포에 비해 뇌로 이동하는 세포 수가 월등히 높고 뇌에 존재하는 미세아교세포의 활성화가 현저히 억제 되었기에 염증 관련 지표 모두가 개선되는 것으로 판단하고 있다. 이에 대한 논문은 International Journal of Molecular Science 저널에 Neurodegenerative Disease: From Molecular Basis to Therapy, 2nd Edition에 연구 논문으로 게재됐다. 한편 브이티바이오는 임상 1상 시험에서 도출된 결과를 현재 학술지 상위 25%에 있는 Q1급 퇴행성 뇌질환 분야 전문 국제 학술지에 제출하여 추가적으로 심사 중에 있으며 조만간 좋은 결과가 있을 것으로 예상하고 있다. 또한 국내 임상시험으로 VT301의 세포 주입량 및 그 시기를 예측 할 수 있게 되어 일본의 세포체료제 전문 병원과 비밀유지계약을 완료하고 일본에서 VT301 배양을 진행하여 세포 동등성 테스트를 진행하고 있다. 관련 허가는 금년 상반기에 신청 후 빠르게 승인 작업을 진행하여 노년층이 많은 일본에서 서비스를 수행할 계획이다. 최근 한국에서도 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품법(첨생법)의 개정안이 관련 소위를 통과하여 한국에서의 서비스 실시가 기대되고 있고, 기존 미국에서의 임상시험은 허가 완료된 사항이라 관련 임상시험 대행기관(CRO)과 면밀한 협의를 통해 임상시험을 준비 중에 있다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스]   삼성제약이 지난 6일 식품의약품안전처에 알츠하이머병 치료제 GV1001의 국내 3상 임상시험계획(IND) 변경 승인을 신청했다고 8일 발표했다.   변경된 임상시험계획은 중등도 및 중증의 알츠하이머병 환자 750명을 대상으로 GV1001 1.12mg을 24주(6개월) 투여한 후 중증장애점수(SIB) 및 전반적 임상 평가(CIBIC-plus)를 통해 위약 대비 우월성을 확인하는 프로토콜이다.  기존 임상시험계획과 달라진 것은 투여 용량군의 단순화에 따라 임상 환자 수가 줄어든 점이다. 애초 GV1001 투여군은 0.56mg과 1.12mg 두 개 군이었으나 0.56mg군을 제외하고 1.12mg군으로만 임상시험을 진행하겠다는 것이다. 이 경우 임상환자 수가 936명에서 750명으로 줄게 된다.  삼성제약은 지난 5월 젬백스앤카엘로부터 GV1001의 국내 실시권을 취득한 이후 '최적의 3상 임상시험 진행'을 위한 프로젝트를 진행해 왔다.  이번 변경 승인 신청은 효율적이고 원활한 임상 수행에 대한 다수의 알츠하이머병 연구자와 임상 현장 의사들의 의견에 따른 것이다.  GV1001 1.12mg은 2상 임상시험을 통해 1차 유효성 평가 변수인 중증장애점수에서 탁월한 개선 효과를 입증했으며, 안전성 분석에서도 약물에 따른 부작용 및 이상반응은 나타나지 않았다.  삼성제약 관계자는 “이번 변경 신청은 GV1001 1.12mg의 고용량 투여군에서 큰 효과를 나타낸 2상 임상시험 결과에 대한 전문가들의 평가와 권고를 받아들인 결정”이라며 “식약처의 승인을 받게 되면 임상시험 기간 단축 및 비용 절감에 따라 상업화까지 이르는 개발 속도가 한층 빨라지게 될 것으로 기대된다”고 말했다.  GV1001은 최근 치료 기전을 처음으로 밝힌 논문이 나와 알츠하이머병 치료제 개발 가능성을 높였다는 평을 받고 있다.  한양대 의과대학 고성호 교수팀의 논문에 따르면 GV1001은 성선자극호르몬 방출호르몬 수용체에 작용해 미세아교세포와 성상교세포를 조절함으로써 뇌 내 면역 사이토카인 역할을 하게 되는 기전이다.  이에 앞서 중등도 및 중증의 알츠하이머병 환자를 대상으로 한 2상 임상시험에서 GV1001이 언어장애 치료에 뛰어난 효능을 보였다는 논문도 발표된 바 있다.  현재 알츠하이머병 치료제 GV1001의 개발은 국내에선 삼성제약이, 글로벌에서는 젬백스가 주도하고 있다. 젬백스는 현재 미국 및 유럽 7개국에서 글로벌 2상 임상시험을 순조롭게 진행 중이다.  삼성제약은 이번 IND 변경이 승인되면 GV1001의 상업화 계획을 본격화해 근본적인 치료가 가능한 차별화된 알츠하이머병 치료제를 시장에 내놓겠다는 계획이다. kjw@fnnews.com 강재웅 기자

[파이낸셜뉴스] 변비에 걸리면 치매 위험이 2배 이상 높아진다는 것을 국내 연구진이 밝혀냈다. 연구진은 실험쥐를 통해 장 운동이 느려지면 알츠하이머병을 일으킬 수 있는 뇌 변화를 확인했다. 또한 한국과 일본의 751만명 의료데이터를 분석해 변비 유무에 따른 알츠하이머병 환자 비율을 통해서도 그 위험성을 찾아냈다. 24일 광주과학기술원(GIST)에 따르면, GSIT 의생명공학과 김태 교수팀은 경희의료원 디지털헬스센터 연동건 교수팀과 기초-임상 융합연구를 통해 장 운동과 알츠하이머병의 인과관계를 밝혀냈다. 김태 교수는 "이번 연구결과가 우리 몸 속 장과 뇌가 긴밀하게 상호작용한다는 장뇌축 가설에 대한 강력한 뒷받침이 될 수 있다"고 말했다. 즉 장 내 미생물 균형이 깨지거나 장 건강이 악화되면 뇌 기능은 물론 감정 상태에도 영향을 미친다. 우선 장 운동에 따른 뇌 변화를 살펴봤다. 알츠하이머병을 앓고 있는 실험쥐는 느린 장 운동과 변비로 인해 먹은 음식이 위장관 통과 시간이 느렸다. 연구진은 이 실험쥐에 설사를 멎게 하고 장 운동을 느리게 하는 지사제를 먹인 뒤 뇌 상태를 관찰했다. 그결과, 알츠하이머 환자 뇌에서 발견되는 아밀로이드 베타 단백질과 뇌 속 면역세포 '미세아교세포'가 증가했다. 이는 기억력 저하 등으로 이어졌다. 또한, 대장 조직의 유전자 변화 분석을 통해 스트레스 상황에서 발견되는 호르몬 '노르에피네프린'이 증가했다. 뿐만아니라 박테리아에 대한 방어 유전자가 감소하는 등 장 조직의 병적 변화가 나타났다. 이와함께 실제 한국과 일본 환자들의 데이터를 분석했다. 그결과, 약 313만명의 한국인과 약 438만 명의 일본인에서 변비가 있는 환자의 경우, 그렇지 않은 환자에 비해 알츠하이머병의 위험비가 한국인 환자에서 2.04배, 일본인 환자에서 2.82배 높았다. 이 데이터에서 장 운동 기능이 떨어지면 알츠하이머병이 악화될 수 있다는 것을 알 수 있다. 김태 교수는 "장 기능 이상 또는 변비가 알츠하이머병을 악화시킬 가능성이 크므로 이에 대한 적극적인 관리가 필요하다"고 말했다. 한편, 연구진은 이번 연구결과를 세계 최고 수준의 종합 과학 학술지인 '저널 오브 어드밴스트 리서치(Journal of Advanced Research)'에 발표했다.    monarch@fnnews.com 김만기 기자

[파이낸셜뉴스]   젬백스카엘이 GV1001의 연구 성과를 알리고 있다.   13일 업계에 따르면 젬백스앤카엘은 대한노인정신의학회 추계학술대회에 초청받아 알츠하이머병 치료제로 개발 중인 GV1001의 연구 성과를 발표했다.   대한노인정신의학회는 대한의학회 산하 인준학회로 신경정신과, 정신과 전문의를 정회원으로 하며, 매년 2회 학술대회를 개최하고 있다. 올해 추계 학술대회는 지난 10일 백범김구기념관에서 열렸다.  초청 발표에 나선 최영선 젬백스 R&D 부서장 겸 박사 알츠하이머병 치료제 GV1001의 전임상, 임상, 작용기전 등 지난 10여 년간의 연구 성과와 개발 현황을 소개했다.  최 박사는 “앞으로의 알츠하이머병 치료 패러다임은 질병 조절 치료에 있다”며 “다중기전 약물인 GV1001은 항염, 항산화, 미토콘드리아 보호, 뇌 내 면역 환경 개선 등 다양한 효과를 동시에 나타내는 질병 조절 약물로서 새로운 알츠하이머병 치료 접근법을 제시한다”고 말했다.  특히 최근 밝혀진 약물 작용기전에 대해 "GV1001은 미세아교세포와 성상교세포에 존재하는 성선자극호르몬 방출호르몬 수용체에 결합해 뇌 내 염증을 억제한다"며 "GV1001의 약물 효과에 대한 기전이 규명된 만큼 진행 중인 임상시험에 한층 탄력이 붙을 것"이라고 전망했다.  학회에 참석한 전문가들은 GV1001의 강점인 약물 안전성에 높은 관심을 보이며 적응증과 기전, 진행중인 글로벌 임상 등에 대해 질문을 쏟아냈다.  최 박사는 “그동안 수많은 기초연구와 임상시험에서 축적된 GV1001의 약물 특성에 대해 전문가들의 높은 관심과 기대를 체감할 수 있었다”며 “이번 학술대회처럼 실제 환자들을 치료하는 의료진과의 교류를 더욱 강화하겠다”고 말했다.  알츠하이머병 국내 2상 임상시험을 성공적으로 마친 GV1001의 국내 3상 임상시험은 지난 5월 국내 실시권을 취득한 삼성제약에서 진행한다.  젬백스는 현재 미국 및 유럽 7개국에서 알츠하이머병 글로벌 2상 임상시험과 국내 최초 진행성핵상마비 임상시험을 수행하며 신경퇴행성질환 특화 치료제 개발에 역량을 집중하고 있다. kjw@fnnews.com 강재웅 기자

[파이낸셜뉴스]   젬백스앤카엘이 알츠하이머병 치료제로 개발하고 있는 'GV1001'의 신경 염증 억제 기전이 밝혀졌다.  30일 젬백스에 따르면 세계적 학술지 ‘뇌, 행동 및 면역’은 한양대학교 구리병원 신경과 고성호 교수팀의 ‘GV1001의 알츠하이머병 치료 기전’을 밝힌 논문을 지난 25일 온라인판으로 게재했다.  고성호 교수팀은 신경염증에 주요하게 작용하는 대표적인 비신경세포인 미세아교세포와 성상교세포에 GV1001이 특이적으로 작용, 뇌 내 신경염증을 완화시킨다는 가설을 입증했다.  가장 주목할 부분은 성선자극호르몬 방출호르몬 수용체(이하 GnRHR)가 해마 및 대뇌피질 내에 존재하는 이 두 세포에서 발현되고 있음을 세계 최초로 규명한 점이다. GnRH는 인체에 떠돌아다니는 작은 펩타이드 조각 형태의 생체 호르몬이며 이와 결합하는 수용체가 GnRHR이다.  연구팀은 신약후보물질 GV1001이 GnRHR에 결합해 미세아교세포와 성상교세포를 직접적으로 조절한다는 새로운 사실을 밝혀냈다. GV1001의 뇌내 면역 조절 사이토카인 역할을 두 세포의 GnRHR 발현에서 찾아낸 것이다.  이 연구는 인간의 알츠하이머병과 가장 유사한 병리기전을 보이는 삼중 형질전환 마우스 모델에서 GV1001의 GnRHR 활성화를 통한 신경염증 조절과 그로 인한 인지 및 기억력 등의 행동 개선을 확인했다.  논문에 따르면 젊은 개체의 마우스 모델뿐만 아니라 병증의 정도가 심하게 나타나는 늙은 개체의 마우스 모델에서도 GV1001에 의한 기억력 및 인지 능력 향상을 확인하였고, 아밀로이드 플라크 및 타우의 과인산화로 인한 응집, 그리고 신경염증이 모두 효과적으로 감소했다.  앞서 고 교수팀은 지난 2014년 GV1001이 아밀로이드 베타(Aβ) 독성 및 여러 스트레스 요인으로부터 신경세포를 보호한다는 연구 논문을 국제학술지 ‘노화 신경생물학’에 게재한 바 있으며, 성공적인 결과를 도출한 국내 2상 임상시험에 대해서도 지난 2021년 알츠하이머병 분야 상위 10% 안에 드는 세계적으로 저명한 국제학술지 ‘알츠하이머 연구 및 치료’에 논문을 게재했다.  이번 논문은 지난 2014년 발표된 비임상 논문 이후 10년 만에 대표적인 알츠하이머병 마우스 모델을 이용해 GV1001의 치료 효과와 작용 메커니즘을 규명해 냈다는 점에서 과학적으로도, 임상적으로도 의의가 크다.  그동안 다양한 전임상 및 임상시험을 통해 GV1001 고유의 항염, 항산화 작용과 관련된 다중 약리기전을 연구해 온 젬백스는 한양대 연구팀을 지원한 지 10여 년만에 '기전 규명'이라는 큰 결실을 보게 됐따.  젬백스 관계자는 “GV1001은 항염, 항산화, 아밀로이드 플라크 및 타우 응집의 감소 등 여러 타깃에 동시에 작용해 결과적으로 뇌 내 신경염증을 감소시키는 결과를 나타내 왔다”며 “GV1001의 중요한 작용기전 하나가 밝혀진 만큼 진행 중인 임상이 한층 더 탄력을 받게 될 것"이라고 말했다. kjw@fnnews.com 강재웅 기자

[파이낸셜뉴스]  ㈜헬릭스미스와 미국 노스웨스턴대학교의 한데 오즈딘러(Hande Ozdinler) 교수 공동연구팀이 ALS(근위축성 측삭경화증, 루게릭병)에 대해 연구한 결과가 국제학술지 'Gene Therapy'(진 테라피)의 표지로 선정됐다. 이 학술지는 저명한 과학저널인 ‘Nature’(네이처)의 유전자치료 분야 자매지이다. 18일 헬릭스미스에 따르면 이번 표지의 사진은 헬릭스미스가 개발한 유전자치료제 NM301을 ALS 동물 모델의 척수강에 주사하여 분석한 결과로서, ALS를 근본적으로 치료할 수 있다는 가능성을 실제 눈으로 보여주는 시각적 데이터이다. 흔히 루게릭병으로 불리는 ALS는 일단 발병하면 2-5년 내 사망률이 거의 100%에 이르는 질환으로 미국 FDA에 의해 승인된 약물이 7개 있으나 모두 그 치료 효과가 미미하다. ALS는 운동신경세포(운동뉴런)가 퇴행하여 죽어감에 따라 근육이 소실되어 신체의 거의 모든 운동기능이 마비되며 최종적으로는 호흡기능의 정지로 사망에 이르는 질환이다. 따라서 운동뉴런의 소실을 막거나 그 생산을 촉진시킬 수 있다면 ALS를 근본적으로 치료할 수 있다. 이번 연구에 사용된 NM301은 헬릭스미스가 HGF를 발현하도록 만든 AAV 기반의 유전자치료제이다. NM301은 임상에서 치료 효과를 극대화하는 것은 물론 제조가 어려운 것으로 잘 알려진 AAV 벡터를 대규모 생산에 적합하도록 특별히 설계한 자체 개발 제품이다. 헬릭스미스와 노스웨스턴대학교 공동연구진이 NM301을 동물모델(TDP-43)의 척수강에 주사한 결과, 운동뉴런의 개수가 (대조군 대비) 더 많았고 염증세포의 활성화를 크게 감소시킬 수 있음을 발견하여 지난 2월에 논문이 온라인으로 게재된 바 있다. 이번에 게재된 표지는 당시 연구의 조직병리학적 분석 결과로서 NM301이 운동피질(motor cortex)에 있는 성상세포(astrocyte; 별아교세포)와 미세아교세포(microglia)를 조절하여 상위 운동뉴런(upper motor neuron)의 퇴행을 막아줄 수 있음을 눈으로 보여주는 이미지다. 이는 NM301이 ALS를 근본적으로 치료할 수 있는 약물이 될 수 있음을 시사하기 때문에 그 의미가 크다. 헬릭스미스의 개발전략을 총괄하고 있는 김선영 CSO(전략총괄)는 “ALS는 사망률 100%의 불치성 희귀질환으로서 글로벌 제약사는 물론 미국 정부에서도 큰 관심을 갖고 전폭적으로 지원하는 분야"라며 "ALS 연구와 엔젠시스 임상 경험을 바탕으로 상당한 정보와 데이터를 축적한 만큼 빠른 시간 내에 기술이전과 시장 진입을 이룩할 수 있도록 최선을 다하겠다"라고 전했다.  kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] 샤페론이 알츠하이머의 주요 인자를 제거하는 결과를 확인하고, 오는 2024년 다국적 제약사에 기술 이전하는 방안을 추진하고 있다. 15일 업계에 따르면 샤페론의 치매지료 물질인 'NuCerin'은 2021년 3월 국전약품과 국내 판권에 대한 기술이전을 완료했다. 이 가운데 오는 2024년 신경계에 전문성이 있는 다국적 제약사로 기술이전하기 위한 개발을 진행 중이다. 이미 국내에서는 임상1상을 진행 중에 있으며 NuCerin의 효과를 극대화 할 수 있는 바이오마커 또한 개발을 진행하고 있다. 바이오마커는 동물 연구를 통해 후보군을 도출하여 인체 대상 연구를 준비 중에 있다. 회사 관계자는 "알츠하이머에서 바이오마커는 특히 초기 알츠하이머 환자에게 임상적 유효성만큼 중요한 유효성 지표로 간주되고 있다"며 "바이오마커 연구를 통해 환자의 회복을 개선 시키는 것 뿐만 아니라 사전 약품 작용으로 사용될 수 있을 것으로 기대하고 있다"고 설명했다. 치매 환자는 지속적으로 늘어날 전망이다. 지난 2020년 기준 약 5000만명이 치매를 앓고 있고, 오는 2030년에는 9200만명, 2050년에는 1억5000만명의 치매환자가 발생할 것으로 예상된다. 고령화 사회에서 알츠하이머 치매 환자와 보호자의 질환 부담은 많은 사회적 문제를 야기하고 있지만 알츠하이머는 아직 미개척 치료분야로서 질환을 가역적으로 치유할 수 있는 치료제(DMT, disease modifying treatment)는 부재한 상황이다. 샤페론은 치매를 유발한 5XFAD 마우스를 이용한 전임상 실험에서 NuCerin을 투약한 쥐의 뇌조직을 분석한 결과, NuCerin에 의한 뇌내염증이 감소한 것을 확인했다. 이로 인해 뇌내 미세아교세포가 정상화돼 치매의 주요 인자인 아밀로이드 베타를 제거하는 일련의 결과를 도출했다. 이에 더해 궁극적으로 인지능력의 핵심 요소인 신경세포의 손상이 억제되는 것 또한 확인하는데 성공했다. hippo@fnnews.com 김찬미 기자