[파이낸셜뉴스] 유한양행의 31호 국산 신약 '렉라자'가 존슨앤드존슨의 '리브리반트'와 병용요법이 국산 항암제로는 최초로 미국 식품의약국(FDA) 허가를 승인 받았다. 유한양행은 비소세포폐암 치료제 렉라자(성분명 레이저티닙)와 존슨앤드존슨의 리브리반트(성분명 아미반타맙)가 상피세포성장인자수용체(EGFR) 엑손19 결실 또는 엑손21  L858R 치환 변이가 확인된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암(NSCLC) 성인 환자의 1차 치료제로 FDA의 승인을 받았다고 20일 밝혔다. 이번 승인으로 렉라자와 리브리반트의 병용요법은 EGFR 변이 NSCLC 환자의 1차 치료제로 승인된 오시머티닙 대비 우월성을 입증한 최초이자 유일한 다중 표적, 비화학요법 병용요법이 됐다. 고도로 선택적이고 뇌 침투가 가능한 3세대 경구 EGFR 티로신 키나제 억제제(TKI)인 렉라자와 면역 세포 유도 활성을 가진 EGFR 및 중간엽 상피 전이(MET) 수용체 타겟 이중 특이성 항체 리브리반트를 결합해 EGFR의 세포 내외 도메인 모두에서 작용하는 유일한 다중 표적 병용요법이 승인된 것이다. 이번 FDA승인으로 유한양행은 연구개발(R&D)은 또 한번의 결실을 맺게 됐다. 지난 2021년 1월 국산신약 제31호 신약으로 허가 받은 비소세포폐암 치료제인 렉라자는 지난해 6월 국내 1차 치료제로 허가가 확대된 이후 6개월 만에 건강보험 급여 적용을 받아 올해 1·4분기 처방 200여억원을 달성했다. 연내 매출은 1000억원에 달할 전망이다. 이번 FDA에서 리브리반트의 병용요법 허가로 인해 승인심사를 앞두고 있는 유럽, 중국, 일본은 물론 국내에서도 렉라자의 처방에 긍정적인 영향을 줄 것으로 보인다. 조욱제 유한양행 사장은 “이번 승인은 종착점이 아닌 하나의 통과점이며, 한국을 대표하는 글로벌 혁신 신약 출시와 함께 유한양행의 '글로벌 톱50' 달성을 위한 초석이 됐으면 한다"고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 랩지노믹스가 차세대 염기서열분석(NGS) 기반 오티디-렁(OTD, Omni Tumor Detect-Lung) 서비스를 통해 비소세포폐암 환자들의 유전자 변이에 맞춰 표적 치료제 처방 가능성을 높일 수 있는 진단 데이터를 제공하고, 환자의 치료 확률을 높이겠다고 13일 밝혔다. 상대적으로 OTD 폐암 동반진단 비용은 다른 암종 대비 본인부담 비율이 낮아 가파른 매출 성장이 기대된다. OTD-Lung 서비스는 비소세포폐암 환자에게 특화된 검사다. 타 암종에 비해 조직 획득이 어려운 폐암 환자로부터 적은 조직만으로도 2주 이내 정확한 결과를 신속하게 제공하고 있다. 기존의 모든 암종에 진행되는 검사(고형암 레벨2)에 비해 약 43% 의료비 절감 효과도 있어 환자 접근성과 검사 선택 빈도가 높아지는 추세다. 회사 측은 “선별급여 기준에 따라 환자 부담도 낮아지고 개인 맞춤형 정밀 의료의 중요성이 높아지고 있어 상급 종합병원과 암 전문 병원에서 OTD-Lung에 대한 관심이 급격히 늘어나는 중”이라며 “이미 국내 유수의 대학병원들이 도입했으며, 해당 병원에서 확보한 레퍼런스 경쟁력과 높은 진단 정확도를 기반으로 더 많은 상급 종합병원이 도입할 수 있도록 노력하겠다”고 말했다. 연간 약 2만건 이상 수행되고 있는 차세대염기서열분석(NGS) 기반 고형암 검사는 2017년 급여 등재된 이후 매년 평균 22% 수준으로 급격히 성장하고 있다. 특히 암 사망률 1위인 폐암에 대한 동반진단인 OTD-Lung은 보건복지부의 선별급여 기준에 따라 본인부담율 50%를 적용 받을 수 있어 판매 호조를 보이고 있다. 지난해 12월 보건복지부는 급여 등재된 NGS 제품 중 비소세포폐암 선암 3기, 4기 환자에겐 50%를 적용하지만, 나머지 암 환자에게는 본인부담율 80%를 적용한다고 발표했다. 랩지노믹스 김정주 대표이사는 “당사의 OTD-Lung 서비스는 써모피셔의 온코마인 디엑스 타겟 테스트(Oncomine Dx Target Test) 패널을 사용한다”며 “기존 전암종을 타겟으로 하는 NGS 패널과 비교하면 절반의 검체로 신속한 검사가 가능하고, 국내 NGS 패널 중 유일하게 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 검사로 신뢰성 높은 진단 데이터를 제공할 수 있다”고 밝혔다. 이어 "OTD-Lung 검사 건수는 초기 출시 이후 빠르게 늘어나고 있고, 국내 유수의 대학병원의 치료 현장에서 사용되고 있다”며 “OTD-Lung 검사를 포함해 고형암 진단 서비스와 고형암 액체생검 등 다양한 암종에 대해 NGS 검사 서비스를 제공함으로써 환자 생존율을 높이고, 암 정복까지 지원할 수 있는 ‘윈윈’ 전략을 위해 힘쓰겠다”고 강조했다. NGS 통해 암환자의 유전적 변이를 진단하는 ‘NGS 유전자 패널검사’는 보건복지부에서 제시한 조건에 부합하는 장비와 인력을 갖춘 기관만 가능하다. 현재 기준으로 보건복지부에서 승인한 기관은 랩지노믹스를 포함해 국내에 총 76개 기관이 있다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 에이비온은 미국 식품의약국(FDA)에 '바바메킵(ABN 401)'의 희귀의약품지정(ODD) 신청서를 제출했다고 24일 밝혔다. 바바메킵은 비소세포폐암 간세포성장인자 수용체(c-MET) 돌연변이 표적치료제다. 지난해 10월 글로벌 임상2상 중간 결과를 발표해 경쟁약 대비 우수한 유효성과 안전성을 입증한 바 있다. 최근에는 미국 엠디앤더슨 암센터(MD Anderson cancer center) 등 미국 내 다수 병원에서 임상에 속도를 내고 있다. 희귀의약품지정 제도는 미충족 의료수요가 높은 질환 중 환자수가 통상 10만명 미만인 희귀질환에 대한 치료제 개발을 장려하는 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 세금 감면, 신약 허가 후 7년 간 독점발매 기간 보장 등 다양한 혜택이 제공된다. 회사 측은 "미국 ODD 신청을 통해 바바메킵의 시장 가치를 끌어올리고 임상에 속도를 내겠다"며 "임상2상 중간 결과 발표 후 MET(중간엽상피전이인자) 전문가들의 호평과 글로벌 제약·바이오 기업들로부터 깊이 있는 협력 제안들이 오고 있다"고 밝혔다. 이어 "공개된 임상2상의 결과에서 경쟁 약물 대비 긍정적인 결과를 보인 만큼 무리 없이 희귀의약품 지정이 가능할 것으로 기대한다"며 "다양한 성과를 바탕으로 글로벌 라이선스 아웃(LO) 등 가시적 성과 창출을 위해 노력하겠다"고 강조했다. 앞서 에이비온은 지난 8일(현지시간)부터 11일까지 열린 'JP모건 헬스케어 컨퍼런스'에 참가해 글로벌 제약사 및 업계 전문가들을 대상으로 파이프라인을 소개했다. 신약개발 관련 정보 공유와 네트워킹을 통해 투자 유치, 라이선스 아웃 등 협력 방안에 대해서도 논의했다. 한편 업계에 따르면 글로벌 빅파마들의 c-MET 표적 치료제에 대한 관심이 빠르게 높아지고 있다. 전 세계적으로 c-MET 변이 환자 수는 증가하지만 마땅한 치료제가 없기 때문이다. 글로벌 제약사 로슈는 올해 초 중국 바이오기업 메디링크와 c-MET 타겟 항체약물접합체(ADC) 'YL211'에 대한 라이선스인 계약을 체결했다. 계약 규모는 총 10억달러(약 1조3000억원)에 달한다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스]  한국비엔씨는 전략 지분투자한 온코젠의 ‘T-type’ 칼슘 채널 차단, STAT3 이중 타겟 항암신약 ‘OZ-001’이 동물 효력 시험에서 긍정적인 결과를 얻었다고 23일 밝혔다. 온코젠은 경구투여 단일약물 모델에서 삼중음성 유방암의 경우 위약 대비 약 90%의 종양억제 효과, 비소세포폐암에서 위약 대비 약 80%의 항암 효과, 췌장암의 경우 위약 대비 약 90%의 항암 효과를 보이는 것으로 확인했다. 온코젠의 T-type 칼슘 채널과 STAT3를 동시에 타겟하는 항암 신약은 세계 최초로 개발됐다. 또 CMPD를 활용하는 표적 단백질 분해 신약의 경우도 국내 최초 독자 기술이다. 이 회사는 이번 ‘OZ-001’의 동물 효력 시험을 통해 삼중음성 유방암과 비소세포 폐암에서 표준 항암제인 ‘파클리탁셀’보다 유의성 높은 항암 효과 얻었고 췌장암의 경우 표준 항암제인 ‘젬시타빈’보다 우수한 항암 효능을 확인했다. 온코젠은 ‘OZ-001’의 신약 개발 일정에 따라 랫(Rat), 비글(beagle)에 단 회, 반복 투여 등독성시험과 호흡기, 심혈관, 중추신경계 등의 안전약리시험도 성공적으로 완료했다. 회사 관계자는 “해당 시험에 따른 심각한 부작용 등 이상 반응은 확인되지 않았다”며 “임상시험의약품 제조, 안정성시험을 확인하고 호주 ‘TGA’에 임상시험계획 승인 신청, 승인 후 1상 임상시험을 순조롭게 진행할 예정”이라고 설명했다. 또 온코젠은 자사가 국내 최초 개발한 샤페론 중개 단백질 분해(CMPD) 플랫폼을 이용한 c-Met 타겟 표적단백질 분해 항암신약 ‘OZ-003’이 MET 변이 비소세포 폐암에서 80%이상의 항암 효능을 보인다는 결과를 얻는 등 신약 개발 분야에서 기술력을 입증하고 있다. 안주훈 온코젠 대표는 “이번 OZ001, OZ003의 우수한 항암 효력시험 결과와 독성시험 확인을 통해 이중타겟 항암 신약의 글로벌 성공 가능성은 물론 CMPD를 활용한 표적 단백질 분해 신약에서 혁신적인 성과를 얻을 수 있다는 확신이 높아졌다”며 “한국비엔씨와 우호적 파트너십을 기반한 협력이 우수 신약의 글로벌 라이선스 아웃과 사업적 시너지 효과를 낼 것”이라고 말했다. 최완규 한국비엔씨 대표는 “온코젠과 전략적 투자, 공동연구 개발 계약을 계기로 표적항암제, 표적 단백질 분해 신약 등의 연구 개발에도 박차를 가할 것”이라며 “신약 연구 개발에서 성과를 실현해 글로벌 의약품 시장 진출에 일보 전진하겠다”고 전했다. 한편 한국비엔씨는 온코젠에 지난 2022년부터 전략적 지분 투자를 단행하고 항암 신약 파이프라인 ‘OZ001’, ‘OZ003’에 대한 공동 연구 개발 계약을 체결했고 현재 국내 판권을 보유하고 있다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] 코스닥 면역항암제 개발기업 에스티큐브가 언맷니즈(미충족 수요)가 매우 높은 소세포폐암(SCLC) 치료제 개발에 나선다. 빠른 품목허가를 목표로 향후 희귀의약품 지정도 가능하도록 임상 1b∙2상을 설계했다. 4일 금융감독원 전자공시시스템에 따르면 에스티큐브는 식품의약품안전처(이하 식약처)에 '넬마스토바트(hSTC810)'의 유효성 검증을 위한 1b∙2상 임상계획승인신청서(IND)를 제출했다고 이날 공시했다. 임상 1b∙2상은 재발성 또는 난치성 확장기 소세포폐암 환자(R/R ES-SCLC)를 대상으로 한다. 에스티큐브는 식약처 임상과 미국 식품의약국(FDA) 임상을 동시 진행한다. 국내 임상은 삼성서울병원, 서울대병원, 서울대분당병원, 아산병원, 고대안암병원, 가톨릭대성빈센트병원에서 진행한다. 에스티큐브 관계자는 “현재 다국적 메이저병원의 임상의(PI)들이 넬마스토바트의 임상1상 결과 등을 매우 고무적으로 평가해 임상에 적극적으로 참여하고 있는 상황”이라며 “임상 진행기간 동안 병원 사이트는 추가적으로 더 늘어나 임상속도가 아주 빠르게 진행될 것으로 예상한다”고 말했다. 연구자주도임상도 활발히 진행될 것으로 보인다. 대장암, 방광암, 비소세포폐암으로 적응증을 확대해 별도의 연구자임상을 진행하기를 원하는 임상의들이 다수다. 특히 소세포폐암 1차 치료제(First-line)로서의 효과를 염두에 둔 연구자임상도 논의 중에 있다. 희귀난치성 질환인 소세포폐암은 진행속도가 빠르고 재발율이 높다. 암이 반대편 폐나 다른 장기로 전이된 확장성 병기(ED) 환자의 경우 전체생존기간(OS)이 1년 미만, 무진행생존기간(PFS)도 약 3개월에 불과한 것으로 알려져 있다. 'BTN1A1(넬마스토바트가 타겟하는 면역관문단백질)'은 기존 PD-L1의 발현이 낮고 대부분의 면역관문억제제에 반응하지 않는 것으로 알려진 소세포폐암에서 발현율이 높게 나타났다. 표준치료제인 화학요법과 병용 투여할 시 혁신적 효능을 나타낼 수 있을 전망이다. 회사 관계자는 “향후 희귀의약품 지정 및 기존 치료법보다 우월한 유효성 결과가 나오면 가속승인 신청도 가능해 빠른 품목허가를 받을 수 있을 것으로 기대한다”며 “다양한 적응증의 연구자임상은 치료효과 입증 및 상업화를 이룰 수 있는 중요한 기회로 작용해 향후 넬마스토바트의 가치가 더욱 빠르게 증가할 것으로 판단한다”고 말했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 폐암의 사각지대로 여겨졌던 '엑손 20 삽입 돌연변이' 치료 시장이 개화됐다. 지난해 5월 세계 첫 치료제가 상용화된 이후 관련 진단 기술까지 폐암 치료 시장의 관심이 집중되는 상황이다. 5일 금융투자업계에 따르면 지난해 5월 21일 ‘EGFR 엑손 20 삽입변이’ 치료제가 최초로 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다. 얀센의 리브리반트(아미반타맙. Amivantamab)는 EGFR과 MET를 표적하고 종양 성장을 억제, 세포 사멸을 유도한다. EGFR 엑손 20 삽입 변이 환자에게서 40%의 높은 반응률(ORR)이 확인되면서 FDA 승인으로 이어졌다. 엑손20 삽입 변이 치료제가 나오면서 관련 진단시장 수요도 늘어날 것으로 기대된다. 액체생검 분자진단 기업 젠큐릭스는 'EGFR 엑손20 삽입 변이' 검출이 가능한 디지털 PCR 기반 진단키트 판매가 본격화되고 있다. 이 제품은 엑손 18부터 21까지 폐암의 대표적인 바이오마커인 EGFR 유전자에 존재하는 45종의 유전자 돌연변이를 검출한다. 기존 NGS 검사 방법은 검사 비용이 비싸고 검사 결과 도출까지 3~4주까지 소요되는 반면, 검사 결과를 당일 확인할 수 있어 보급이 확대되고 있다. 제약사들의 치료제 상용화도 본격화되고 있다. 다케다제약이 개발한 엑손20 삽입변이 경구용 치료제(엑스키비티)는 얀센의 리브리반트와 동일한 바이오마커를 타겟으로 하지만, 2021년 9월 FDA로부터 가속 승인을 받은 물질 모보서티닙(mobocertinib)을 기반으로 한다. 경구용이라는 편의성으로 국내 보험급여 심사 승인이 청구돼 있다. 코스닥 상장기업 보로노이가 개발한 후 기술이전해 미국 나스닥 상장사 오릭파마슈티컬즈에서 임상1상 중인 VRN07은 뇌까지 들어가는 투과율이 기존 치료제보다 월등히 높은 77%로 나타나 FDA 조기 승인이 기대된다. 폐암의 절반이 뇌로 전이되는 많은 경우를 고려하면 뇌의 투과율이 높은 것 자체가 경쟁력이 되고, 폐암과 뇌암을 동시에 치료해주는 약이 없었다는 점이 조기 승인에 대한 기대감을 높여주고 있다는 평가를 받고 있다. 폐암은 암사망률 1위다. 특히, 비소세포폐암은 전체 폐암의 80%를 차지한다. 비소세포폐암 중에서도 상피세포 성장인자 수용체(EGFR)의 발현이 높은 것으로 알려져 있다. EGFR은 세포의 성장과 분열, 생존 및 사멸을 조절하는 세포막 수용체 그룹인데, 여기에서 엑손20 삽입(Exson20 insertion) 돌연변이가 발생되면 지금까지는 적절한 치료제가 없었다. 비소세포폐암 중에서도 'EGFR 엑손20 삽입(Exon20 insertion) 돌연변이'는 최근 새롭게 주목받고 있는 바이오마커다. 예후가 나쁜 변이임에도 불구하고 기존 EGFR 치료제로는 효과를 볼 수 없어 여전히 백금기반 항암요법이 사용될 정도로 신약개발의 불모지로 여겨져 왔다. 비소세포폐암의 연구는 2004년 최초로 출시된 제1세대 EGFR 표적치료제 ‘이레사’를 시작으로 2019년 3세대 치료제 ‘타그리소’까지 지속적인 연구 개발로 생존율을 높여 왔지만, ‘EGFR 엑손 20 삽입 변이’는 진단 자체가 어려웠기 때문에 치료제 개발도 난항을 보여왔다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스]  한양증권은 16일 보로노이에 대해 선택적 약물 설계에 특화된 기업으로 기술이전 가능성이 높다고 봤다. 다만 투자의견과 목표주가는 제시하지 않았다. 오병용 연구원은 "동 사의 기술이전 가능성이 당장 높아 보이는 파이프라인은 HER2+ 타겟의 ‘VRN10’ 이다. HER2+ 유방암의 3차요법으로 개발 중“이라며 ”3차 요법으로 시장에는 Tukysa(Tucatinib)이 나와있으나, 허셉틴+ 젤로다와 병용한 3제 요법으로 허가되어 있다“고 밝혔다. 이어 “‘VRN10’은 우수한 타겟 선택성을 통해 단독요법으로 경쟁하겠다는 전략”이라며 “최근 후보물질이 도출되었고, 해외 다수의 파마들과 CDA(비밀유지계 약)을 맺고 계약 협상 중”이라고 부연했다. 한양증권은 보로노이가 지닌 EGFR C797S 타겟의 ‘VRN11’도 기술이전이 매우 기대되는 후보물질이라고 평가했다. 이는 타그리소나 레이저티닙에 내성이 생긴 비소세포폐암 치료제다. 경쟁사인 블루프린트사의 약물 대비 선택성이 2~3배더 높고, 뇌 투과도도 2배 이상 높은 후보물질이다. 오 연구원은 “향후 타그리소처럼 1차요법으로까지 개발을 목표로 하고 있다”라며 “지난주에 비임상 GLP-tox 결과까지 도출했으며, 현재 IND신청 직전 단계여서 L/O가 나오기 좋은 시점”이라고 언급했다. VRN07’은 보로노이가 미국 ORIC Pharmaceuticals에 기술이전 해 개발중인 exon20 폐암 치료제후보물질이다. 현재 임상 1상이 진행 중이며, 내년 상반기 임상결과를 발표할 예정이다. GDC암종의 경우 타겟이 명확하게 규명되었기 때문에 1상결과가 3상까지 이어지는 경우가 많다. 특히 경쟁약물인 타케다의 Mobocedrtinib이나 스펙트럼의 Poziotinib 대비 선택성이 좋고, 뇌 투과도가 뛰어난 약물이기 때문에 보로노이의 임상 결과발표에 상당한 기대감이 몰리고 있다는 것이 한양증권의 판단이다. 한편 보로노이는 화학합성 표적치료제를 전문으로 개발하는 기업이다. 이 회사는 발병 유전자가 정확하게 밝혀진 암종(GDC)에 대한 치료제 개발에 강점이 있다. 오 연구원은 “동 사는 타겟에 선택적인 화합물을 만드는 경험치와 라이브러리가 국내 최대 규모로 쌓여 있는 기업”이라며 “비즈니스 모델 자체가 수많은 화합물을 합성해서 best in class 약물을 도출해 내고, 그것을 빅파마에 기술이전 하는 것이다. 이미 5개의 신약후보물질을 기술이전한 경험도 있다”라고 부연했다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] 에이치엘비(HLB)는 표적항암제 '리보세라닙(중국명 아파티닙)'에 대한 비소세포폐암 임상 결과가 내달 ‘2022 세계폐암학회(IASLC 2022)’에서 발표된다고 14일 밝혔다. 세계폐암학회는 폐암과 기타 흉부악성종양에 특화된 세계 최대 규모의 학술대회로 오는 8월 6일부터 4일 간 오스트리아 빈에서 개최될 예정이다. 현재 비소세포폐암(NSCLS) 1차 치료제로는 백금계 세포독성항암제와 면역관문억제제의 병용요법이 각광받고 있다. 하지만 세포독성항암제의 부작용이 상대적으로 커 이에 대한 대안 치료체를 찾기 위한 연구가 활발히 진행 중이다. 이 가운데 중국 후난 암전문병원에서 EGFR 및 ALK 음성 폐암 환자 63명을 대상으로 진행한 리보세라닙(VEGFR-2 저해)과 캄렐리주맙(PD-1 저해), 알부민 결합 파클리탁셀의 병용임상2상 중간 결과가 공개돼 학회와 전문의들의 관심을 받고 있다. 12일(현지시간) 공개된 논문 초록에 따르면 1차 유효성 지표인 무진행생존기간(mPFS) 중간값이 10.97개월을 보였으며, 2차 유효성 지표인 객관적반응률(ORR)은 71.1%, 질병통제율(DCR)은 97.4%로 도출됐다. 특히 세포독성, 표적, 면역항암제를 모두 병용했음에도 일부 환자에게서 통제 가능한 수준의 호중구 감소, 발진, 백혈구 감소 등의 부작용만 관찰돼 안전성과 치료 이점이 매우 높은 것으로 확인됐다. 회사 관계자는 "리보세라닙은 다약제 내성을 억제함으로써 세포독성항암제의 효과를 증가시켰고 이와 함께 종양미세환경을 개선해 면역항암제의 반응률을 높였다"며 "면역세포의 암세포 침윤을 증가시키는 등 타 항암제와의 병용에 뛰어났다"고 말했다. 실제 리보세라닙의 다양한 병용 임상 결과가 세계적 규모의 학회와 학술지에서 연이어 발표되는 가운데, 폐암에 대한 높은 병용효과도 'IASLC'에서 매년 반복적으로 발표되고 있다. 지난 학회에서는 EGFR 양성 환자 91명에 대한 리보세라닙과 캄렐리주맙의 병용임상 결과 완전관해(CR)와 함께 20개월에 이르는 mOS가 도출된 바 있으며, HER2 양성 환자 14명을 대상으로 리보세라닙과 파이로티닙 병용한 임상에서는 DCR이 100%에 이르기도 했다. 특히 파이로티닙은 2020년 HLB생명과학이 중국 항서제약으로부터 국내 독점 라이선싱을 확보한 EGFR, HER2, HER4 타겟 저분자 화합물로 현재 한국, 미국, 중국 등 13개국에서 비소세포폐암 2차 치료제로 임상3상이 진행 중이다. 2상 임상에서 30% 이상의 환자에게서 암 세포가 크게 감소하는 등 높은 반응률을 확인한 바 있어 3상 결과가 주목되고 있다. 파이로티닙은 중국에서 유방암 치료제로 이미 허가를 받아 시판 중인 약물로 국내에서는 HLB생명과학이 유방암에 대한 가교 임상을 진행 중에 있다. 리보세라닙과 파이로티닙은 모두 경구용 항암제로 환자 복용 편의성도 높다. 회사 관계자는 "리보세라닙은 글로벌 임상을 통해 간암과 선낭암에 대한 효능이 입증돼 신약 허가신청을 준비 중”이라며 “폐암 병용임상에서도 탁월한 치료효과가 확인된데 이어 HLB생명과학이 국내 판권을 보유한 파이로티닙의 글로벌 3상도 순항 중에 있어, HLB그룹이 보유한 항암제 파이프라인의 성과에 기대가 모아지고 있다"고 말했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스]  암은 국민 3명 중 1명에게서 발병되는 무서운 질환이다. 기존 화학항암제와 표적항암제는 부작용이 심하고 내성이 생겨 환자가 치료를 포기하는 상황까지 오고 있다. 이에 제약업계와 의학계에서는 면역항암제시장에 주목하고 있다. 특히 부작용이 없는 NK세포치료제가 각광받고 있다. 1월 31일 엔케이맥스에 따르면 현재 이 회사는 NK세포를 기반으로 하는 면역세포치료제 임상을 진행중이다. 여기에 면역활성도 진단키트 및 건강기능식품 사업도 하고 있다. 앞서 2019년 에이티젠은 코넥스기업 엔케이맥스와의 흡수합병 절차를 통해 사명을 엔케이맥스로 변경했다. 에이티젠은 2002년 박상우 대표가 창립한 회사다. 박 대표는 고려대 경제학과를 졸업한 증권사 애널리스트 출신이다. 그는 암젠·제넨텍 등 미국 바이오기업 창업 일화들을 읽고 바이오산업에 매료돼 2002년 에이티젠을 설립했다. 애초 에이티젠의 시작은 연구용 시약 사업이었다. 2009년부터 선천면역세포인 NK세포의 활성 연구를 기반으로 체내 면역력 확인 및 검사가 가능한 NK뷰키트를 세계 최초로 개발해 2015년 에이티젠은 코스닥 기술특례 상장을 했다. 이어 2016년 고려대 의대 생화학분자생물학교실 이경미 교수로부터 자연살해세포(Natural Killer Cell, 이하 NK세포)의 배양 및 치료의 원천기술을 이전받아 개발을 시작했다. 이후 2019년 에이티젠과 엔케이맥스의 합병을 계기로 엔케이맥스의 특허기술이 적용된 ‘슈퍼NK’(SNKK01)를 이용한 임상을 본격적으로 시작됐다. 슈퍼NK는 말초혈액단핵구에서 추출한 NK세포를 체외에서 대량증식배양하는 기술을 이용해 기존 항암 치료제보다 암세포 살상능력을 극대화시킨 면역세포치료제이다. 엔케이맥스는 고순도, 고활성의 슈퍼NK를 이용해 암의 95%를 차지하는 고형암을 타겟으로 한다. 현재 비소세포폐암, 불응성 육종암, EGFR 양성 고형암, TKI 불응성 고형암, 알츠하이머 등 적응증 확대를 위한 파이프라인을 보유하고 있다. 또한 슈퍼NK의 기술력을 바탕으로 머크, 화이자 등 글로벌 제약사들과 공동 임상을 진행하고 있다. 아울러 슈퍼NK와 면역관문억제제의 병용을 통해 치료 효능을 입증하고 있다. 엔케이맥스 고위 관계자는 “엔케이맥스가 국내에서 가장 대표적인 NK세포치료제 기업으로 자리매김하고 있다”며 “향후 슈퍼NK는 뛰어난 치료 효과와 적은 부작용으로 다양한 암과 난치질환의 새로운 치료 방법으로 제시될 수 있을 것”이라고 강조했다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스]이베스트투자증권은 24일 엔케이맥스에 대해 고형암에서의 세포치료제 유효성이 증명되고 있으며 경쟁사들의 잇단 부작용이 오히려 호재로 작용할 것이라고 분석했다. 투자의견과 목표가는 제시하지 않았다. 림프종(혈액암)의 경우 이미 전세계적으로 많은 완전관해 사례가 나오고 있다. 최초의 키메릭 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제인 노바티스의 킴리아 외에도 현재 승인된 CAR-T치료제는 대부분 림프종을 적응증으로 타겟한 경우가 대다수다. 강하나 이베스트투자증권 연구원은 “이글로벌 제약사들도 고민하던 고형암에서의 세포치료제 유효성이 엔케이맥스의 파이프라인에서 증명되고 있다”면서 “SNK01를 단독투여하던 육종암 환자 7명 중 6명에게서 안정병변(SD)이 관찰돼 암 진행이 굉장히 빠른 육종암에서의 유의미한 데이터가 확보됐다”고 설명했다. 엔케이맥스는 이를 기반으로 육종암 환자 18명을 대상으로 한 코호트4를 진행중에 있으며 소화기암 심포지엄(ASCO)에서 풀 데이터를 발표할 예정이다. 이미 엔케이맥스의 NK세포와 키트루다를 병용투여하던 환자에게서 완전관해 사례가 나왔으며 육종암의 유일한 치료방법인 화합요법으로 고통을 호소하던 환자들에게 부작용까지 줄여주고 있는 상황이다. 강 연구원은 “시간이 지남에 따라 환자들의 예후가 좋아지고 있다고 판단한다”면서 “ASCO를 통해 엔케이맥스의 NK세포치료제의 효능과 안정성이 확실히 입증될 것”이라고 전망했다. 경쟁사들의 잇따른 부작용 사례도 호재가 될 것으로 봤다. 엔케이맥스는 지난해 11월 비소세포폐암 1/2a상 최종결과에서 키트루다 단독 투여 대비 부작용은 오히려 감소하는 결과를 보여줬다. 병용투여 파이프라인의 문제점 중 하나인 단독투여시의 유효성 또한 단독투여군 데이터로 충분한 효능으로 입증시켰다. 강 연구원은 “전세계적으로 면역항암제와 병용투여를 공동연구하는 바이오텍이 많아지는 가운데 문제점으로 자주 등장하는 두 요인이 보이지 않고 있다”고 강조했다. CAR-T 파이프라인의 선두주자인 알로젠 테라퓨틱스가 지난해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상중단을 조치받은데는 림프구제거(Lymphodepletion) 화학요법에 의한 문제도 제기되고 있다. 면역세포를 이용해 세포치료제를 개발, 체내에 주입할 때 기존 면역세포인 T세포나 NK세포의 존재여부가 체내에 주입된 세포치료제의 증식을 방해할 수도 있기 때문에, 기존의 면역세포를 고갈시키는 전 처치다. 강 연구원은 “이 과정에서 재생불량성빈혈이나 다른 부작용이 발생할 수 있다”면서 “단계가 필요 없는 엔케이맥스의 세포치료제에 주목해야 한다”고 주장했다.   kmk@fnnews.com 김민기 기자