[파이낸셜뉴스]  나이벡은 사렙타의 신약 파이프라인인 근육질환 치료제에 약물전달 플랫폼 ‘NIPEP-TPP’를 적용하기 위해 추가 물질이전계약(MTA)을 체결했다고 24일 밝혔다. 이와 함께 기존에 체결한 근이양증 치료제 개발을 위한 MTA도 연장했다. 양사는 이번 추가 계약을 기점으로 공동연구 수준의 긴밀한 협력관계를 구축해 유전자 치료제 개발을 가속화할 방침이다. 나이벡은 해당 계약에 따라 ‘NIPEP-TPP’를 이용한 mRNA 기반의 나노복합체를 추가로 개발해 사렙타에 제공한다. 이와 함께 세포실험과 동물실험을 통해 골격근, 심장, 횡경막 등 타깃 조직에서의 치료물질 유효농도 측정 및 이에 따른 치료효과도 검증할 예정이다. 이번 신규물질 공급으로 사렙타가 신약개발에 성공하면 나이벡은 향후 라이센스아웃 계약 시, 유리한 고지를 선점할 수 있다. 사렙타는 정밀의학 및 유전자 치료 분야를 선도하는 글로벌 제약사다. 주로 RNA 기반 치료제와 유전자 치료법을 사용해 환자들의 유전적 결함을 혁신적으로 교정해 왔다. 올해 6월에는 ‘로슈’와 공동 개발한 ‘뒤센근이영양증(DMD)’ 치료제 ‘SRP-9001’가 세계 최초로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다. 나이벡은 지난해 10월 사렙타와 근이양증 치료제 개발을 위한 최초 MTA를 체결했다. 양사는 NIPEP-TPP가 적용된 mRNA 전달체를 개발 중이며, 동물모델을 통해 효능평가가 진행되고 있다. 이번 추가계약은 고도의 약물전달 플랫폼 기술을 적용해 신규 mRNA 치료제 및 전달체 개발을 목표로 한다. 나이벡 관계자는 “기존 물질이전계약을 통해 양사는 나이벡의 약물전달 플랫폼 ‘NIPEP-TPP’를 적용한 mRNA전달체가 동물모델에서 타깃 조직에서 발현이 확인되는 성과를 얻었다”며 “해당 성과를 바탕으로 사렙타에서 기존 MTA 연장뿐 아니라 ‘NIPEP-TPP’ 적용 확대를 위한 추가 MTA를 적극 요청해 와 체결하게 됐다”고 말했다. 그는 이어 “오랫동안 연구해 온 나이벡의 약물전달 플랫폼 기반 유전자 전달체 연구가 사렙타와 같은 유전자치료 분야 글로벌 탑티어 제약사로부터 그 기술력을 인정받고 있다는 점에서 의미가 크다”며 “이번 계약으로 나이벡의 약물전달 플랫폼 기술이 다양한 유전자 치료제로 적용 확대되는 계기가 될 것”이라고 강조했다.  kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] 코스닥 펩타이드 융합 바이오 전문기업 나이벡이 미국의 글로벌 제약사 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics Inc, 이하 사렙타)와 약물전달 플랫폼 ‘NIPEP-TPP’ 적용을 위한 물질이전(MTA) 및 물질평가계약을 체결했다고 30일 밝혔다. 이번 MTA 체결로 나이벡의 약물전달플랫폼 기술이 유전자 치료제 분야로 확대될 전망이다. 이번 계약에 따라 나이벡은 NIPEP-TPP에 메신저 리보핵산(mRNA)을 융합한 나노복합체를 사렙타에 전달할 계획이다. 나이벡은 해당 나노복합체에 대해 세포실험 및 동물실험도 진행한다. 이를 통해 골격근, 심장, 횡격막 등 타겟 조직 대한 치료효과를 검증할 방침이다. 사렙타는 나이벡으로부터 이전받은 나노복합체를 개발 중인 근이영양증 치료제에 적용할 예정이다. 사렙타는 올해 6월 로슈(Roche)와 공동 연구개발한 ‘뒤센근이영양증(DMD)’ 치료제 ‘SRP-9001’에 대한 미국 식품의약국(FDA) 가속 승인을 획득했다. DMD 유전자 치료제로는 첫 사례다. DMD는 X염색체의 ‘디스트로핀(dystrophin)’ 유전자 이상으로 발생하는 희귀 근육질환이다. 근육에 필수적인 단백질인 기능성 디스트로핀을 만들지 못하기 때문에 점차 근육이 분해된다. 남아 3500명 중에 1명 비율로 발병하며 아직 효과적인 치료제가 없어 20세 전후 대부분 사망하는 질병이다. 나이벡 관계자는 “사렙타는 개발 중인 다양한 유전자 치료제의 효능을 극대화하기 위해 나이벡의 약물전달플랫폼 기술에 이전부터 많은 관심을 표명해 왔다”며 “나이벡은 이미 NIPEP-TPP에 mRNA, siRNA(짧은간섭 리보핵산) 등 유전자를 합성하는 연구를 상당 기간 진행해 왔기 때문에 유전자 치료제에 빠른 적용이 가능할 것으로 본다”라고 말했다. 그는 이어 “희귀질환의 숨은 강자로 평가받고 있는 사렙타와 긴밀히 협력해 약물전달 플랫폼 기술을 유전자질환 치료제 분야로 확대해 나가겠다”며 “DMD를 비롯한 근이영양증 관련 글로벌 시장 규모는 약 1조원으로 시장성도 뛰어나기 때문에 기술이전 등 가시적인 성과를 위해 최선을 다하겠다”고 강조했다. 사렙타는 정밀의학 기반 희귀 유전자치료제 개발 전문 제약회사다. 미국 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 두고 있으며 DMD, 사지거들근이영양증(LGMD) 등 다양한 근이영양증 치료제를 개발하고 있다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스]  나이벡은 글로벌 바이오테크기업인 ‘오메가 테라퓨틱스(오메가)’의 mRNA 기반 폐암 치료제 등 신약 파이프라인에 약물전달 플랫폼 ‘NIPEP-TPP’를 적용하기 위해 공동연구계약을 체결했다고 29일 밝혔다. 이번 계약은 나이벡이 ‘NIPEP-TPP’기술을 기반으로 한 자체 예비시험에서 투여용량의 70% 이상의 약물이 폐로 전달되는 것을 확인한 후 진행하는 것이기 때문에 성공 가능성이 매우 높은 상황이다. 해당 계약에 따라 나이벡은 약물전달 플랫폼 ‘NIPEP-TPP’ 기반의 mRNA 나노복합체를 개발해 오메가에 제공한다. 오메가는 해당 mRNA 전달체를 자체 개발 중인 폐암 등 폐질환 치료제 개발에 적용할 예정이다. 양사는 1차로 폐질환을 적응증으로 한 치료제 개발에 협력하고, 향후 계약성과에 따라 적용 파이프라인을 확장할 계획이다. 나이벡은 지난해부터 미국의 ‘사렙타 테라퓨틱스(사렙타)’와 근이양증 및 근육질환 치료제 개발을 위한 물질이전계약(MTA)을 통해 공동연구 수준의 협력관계를 이어오고 있다. 이번 사렙타와 오메가뿐 아니라 향후 다양한 기업들과 공동연구를 바탕으로 NIPEP-TPP의 적용분야를 지속적으로 확대해 나갈 방침이다. NIPEP-TPP는 나이벡이 개발 중인 펩타이드 기반의 약물전달 플랫폼으로, 단백질 항체, RNA 치료제를 포함해 다양한 약물을 세포 내부에 선택적으로 전송할 수 있다. 특히 타겟 세포나 조직으로의 약물전달 효율이 높기 때문에 부작용을 줄일 수 있는 장점이 있다. 나이벡 관계자는 “NIPEP-TPP와 같은 펩타이드 기반의 mRNA 전달체는 세포 내 약물 발현율이 높기 때문에 차세대 고효율 약물 전달체로 적합하다”며 “특히 표적 세포로의 선택적 전송이 가능해 백신, 항암제 등 다양한 분야에 적용이 가능하다”고 말했다. 그는 이어 “오메가와의 공동연구계약을 통해 고효율 mRNA 전달체를 통한 차세대 폐암 치료제 개발에 속도를 내겠다”며 “오메가는 전세계 적으로 인정받고 있는 mRNA 기술을 보유하고 있기 때문에 이번 계약으로 양사 서로 윈윈할 수 있은 성과를 도출할 수 있을 것”이라고 덧붙였다. 한편 오메가 테라퓨틱스는 에피게놈 기반 mRNA 치료제를 개발하는 바이오테크 기업이다. 핵심 파이프라인 ‘OTX-2002’는 MYC 유전자 발현을 억제하는 mRNA 치료제로, 현재 간세포암(HCC)치료를 위한 임상시험이 진행 중이다. ‘OTX-2002’는 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 오메가 테라퓨틱스는 신약 파이프라인에 약물전달 플랫폼 기술을 적용하기 위해 나이벡과 오래 전부터 관련 협의를 진행해 왔다.  kakim@fnnews.com 김경아 기자