[파이낸셜뉴스] 이엔셀은 희귀질환인 샤르코마리투스병(CMT) 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 임상 1b상 고용량군 환자 대상 반복투여를 완료했다고 19일 밝혔다. 샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자와 의료진 모두에게 큰 도전 과제로 여겨져 왔다. EN001 임상 1b상은 CMT 1A형 환자에게 EN001 반복 투여시 안전성 및 유효성 평가를 위해 디자인됐다. 삼성서울병원 신경과 최병옥 교수가 임상시험책임자다. 고용량군 환자 대상 첫 투여는 지난 해 12월 개시됐으며, 저용량군(1.25×106 cells/kg) 3명 투여 후 용량제한독성(DLT) 발생이 없어 안전성 위원회 검토 후 고용량군 투여를 진행했다. 저용량군 대비 2배 높은 용량의 고용량군(2.5×106 cells/kg)도 환자 3명을 대상으로 진행했다. EN001은 이엔셀의 독자적인 'ENCT' 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제로 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다. 이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다. 지난 2월에는 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정되기도 했다. 최근에는 세계 각국의 CMT 환우회들로부터 EN001 임상 현황 문의가 증가하고 있는 등 희귀질환신약에 대한 기대감이 높아지고 있다. 이엔셀 관계자는 “EN001은 저용량군 환자 투여시에 이미 안전성과 탐색적 치료 효과를 확인했고, 고용량군 투여가 마무리됨에 따라 동일한 수준의 효과를 확인할 수 있을 것으로 기대하고 있다”며 “고용량군에서의 안전성 확인 후 임상2a상 진입에도 속도를 내 CMT 환자들에게 적기에 제공될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 전했다. 한편 지난해 10월 이엔셀은 CMT 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 치료제의 반복투여 임상에서 저용량군의 안전성과 탐색적 치료효과를 발표한 바 있다. 저용량군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후 8주 시점에 DLT를 평가한 결과 모든 환자에서 DLT가 나타나지 않았다. 중대한 이상사례 및 주입 관련 반응도 발생하지 않았다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스]  첨단바이오의약품 신약개발 전문기업 이엔셀은 샤르코마리투스병(Charcot-Marie-Tooth disease, 이하 CMT) 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 임상 1b상 고용량군 환자 대상 반복투여를 완료했다. 샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자와 의료진 모두에게 큰 도전 과제로 여겨져 왔다. 19일 이엔셀에 따르면 EN001 임상 1b상은 CMT 1A형 환자에게 EN001 반복 투여시 안전성 및 유효성 평가를 위해 디자인되었으며, 삼성서울병원 신경과 최병옥 교수가 임상시험책임자다. 고용량군 환자 대상 첫 투여는 지난 해 12월 개시되었으며, 저용량군(1.25 × 106 cells/kg) 3명 투여 후 용량제한독성(Dose Limiting Toxicity, DLT) 발생이 없어 안전성 위원회 검토 후 고용량군 투여를 진행했다. 저용량군 대비 2배 높은 용량의 고용량군(2.5 × 106 cells/kg)도 환자 3명을 대상으로 진행했다. EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT (ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제로, 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다. 이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다. 지난 2월에는 미국 FDA로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designations)으로 지정되기도 했다. 최근에는 세계 각국의 CMT 환우회들로부터 EN001 임상 현황 문의가 증가하고 있는 등 희귀질환신약에 대한 기대감이 높아지고 있다. 이엔셀 관계자는 “EN001은 저용량군 환자 투여시에 이미 안전성과 탐색적 치료 효과를 확인했고, 고용량군 투여가 마무리됨에 따라 동일한 수준의 효과를 확인할 수 있을 것으로 기대하고 있다”며, “고용량군에서의 안전성 확인 후 임상2a상 진입에도 속도를 내 CMT 환자들에게 적기에 제공될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 전했다. 한편, 지난 해 10월 이엔셀은 CMT 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 치료제의 반복투여 임상에서 저용량군의 안전성과 탐색적 치료효과를 발표한 바 있다. 저용량군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후, 8주 시점에 DLT를 평가했고 그 결과, 모든 환자에서 DLT가 나타나지 않았으며, 중대한 이상사례 및 주입 관련 반응도 발생하지 않았다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] 이엔셀은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 자사가 개발 중인 신약 파이프라인 EN001이 샤르코마리투스병(CMT) 환자를 위한 희귀의약품에 지정됐다고 28일 밝혔다. 샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자와 의료진 모두에게 큰 도전 과제로 여겨져 왔다. EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제로, 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다. 이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다. 지난 해 10월 이엔셀은 CMT 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 치료제의 반복투여 임상에서 저용량군의 안전성과 탐색적 치료효과를 발표했다. 저용량군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후, 8주 시점에 DLT를 평가했고 그 결과, 모든 환자에서 DLT가 나타나지 않았으며, 중대한 이상사례 및 주입 관련 반응도 발생하지 않았고 12월부터는 임상 1b상 고용량군 환자 대상 투여를 개시하는 등 연내 임상 1b상 또한 순조롭게 마무리한다는 계획이다. 이엔셀 관계자는 “이엔셀이 심도있게 개발해 온 EN001이 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정되며 임상에 더욱 탄력을 받게 되었다”며, “현재 진행 중인 임상1b상도 순조롭게 마무리해 국내 CMT 환자들에게 적기에 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다. 한편, 보건복지부가 첨단재생의료에 대한 새로운 접근제도로 ‘첨단재생의료 치료’를 도입하는 개정안이 지난 21일부터 시행됨에 따라 이엔셀은 이에 발맞춰 의료기관과 희귀질환 환자들이 원하는 치료 옵션을 적기에 제공할 수 있도록 의료 현장과의 접점을 확대하고 있다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 이엔셀은 샤르코마리투스병(CMT) 1A형 환자를 대상으로 한 임상 1b상 고용량군 환자 대상 투여를 개시했다고 20일 밝혔다. 이번 임상 1b상은 CMT 1A형 환자에게 EN001 반복 투여시 안전성 및 유효성 평가를 위해 디자인됐으며, 삼성서울병원 신경과 최병옥 교수가 임상시험책임자다. 고용량군 환자 대상 첫 투여는 12월 16일 개시되었으며, 저용량군(1.25 × 106 cells/kg) 3명 투여 후 용량제한독성(Dose Limiting Toxicity, DLT) 발생이 없어 안전성 위원회 검토 후 고용량군 투여가 시작된 것이다. 저용량군 대비 2배 높은 용량의 고용량군(2.5 × 106 cells/kg)도 환자 3명을 대상으로 진행, 내년까지 환자 대상 투여를 마친다는 계획이다. EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제로, 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다. 이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다. 이엔셀 임상개발부 김미라 이사는 “EN001은 저용량군 환자 투여시에 이미 안전성과 탐색적 치료 효과를 확인한 바 있어, 이번 고용량군 투여시에도 동일한 수준의 효과를 확인할 수 있을 것으로 기대하고 있다”며, “EN001의 임상을 체계적으로 마무리해 국내 CMT 환자들에게 적기에 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 전했다. 한편, 지난 10월 이엔셀은 CMT 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 치료제의 반복투여 임상에서 저용량군의 안전성과 탐색적 치료효과를 발표한 바 있다. 저용량군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후, 8주 시점에 DLT를 평가했고 그 결과, 모든 환자에서 DLT가 나타나지 않았으며, 중대한 이상사례 및 주입 관련 반응도 발생하지 않았다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 이엔셀은 지난 11~14일까지(현지시간) 홍콩에서 개최된 2025년 국제줄기세포학회(ISSCR) 연례학술대회에서 신약 파이프라인 'EN001'의 임상 1상 결과를 발표했다고 16일 밝혔다. ISSCR은 줄기세포 관련 학회 중 세계에서 가장 큰 학회 중 하나로 매년 전 세계 70개국 이상에서 4000여명이 참석하는 대규모 연례학술대회다. 이엔셀은 이번 학회에 처음으로 참가해 지난 13일 신약파이프라인 EN001의 임상 1상 결과를 발표했다. 이엔셀은 CMT1A(샤르코마리투스병 1A) 환자를 대상으로 EN001의 단회 투여 임상 1상 장기추적 결과를 발표해 현지에서 큰 호응을 얻었다. 또 48주까지 부작용(adverse events)이 발견되지 않아 EN001의 안전성을 입증했다. 또한 EN001의 탐색적 유효성 평가 결과 고용량 투여군에서도 치료 효능이 유지되었음을 확인했다. 특히 ISSCR은 올해부터 일대일 파트너링 시스템을 도입해 이엔셀은 줄기세포 치료제 분야에서 유수의 글로벌 바이오기업들과 비즈니스 파트너링도 진행했다. 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받은 EN001을 비롯한 적극적인 회사 홍보를 통해 글로벌 의약품 위탁생산개발(CDMO) 수주 및 라이선스아웃 기회도 모색했다. 이엔셀 관계자는 "이엔셀은 이번 학회에서 EN001 임상 결과에 대한 현지의 높은 관심을 확인할 수 있었으며, 추가 임상이 지속됨에 따라 라이선스아웃 가능성도 높아질 것으로 기대한다"면서 "앞으로도 국내외 주요 학회 및 컨퍼런스에서 글로벌 수준의 기술력과 미래 성장 가치를 선보일 수 있도록 적극적인 회사 홍보에 나설 계획"이라고 밝혔다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스]  첨단바이오의약품 CDMO 및 신약개발 전문기업 이엔셀은 현지 시간 11일부터 14일까지 홍콩에서 개최된 2025년 국제줄기세포학회(International Society for Stem Cell Research, 이하 ISSCR) 연례학술대회에 참가해 신약 파이프라인 EN001의 임상 1상 결과를 발표했다. ISSCR은 줄기세포 관련 학회 중 세계에서 가장 큰 학회 중 하나로 매년 전 세계 70개국 이상에서 약 4000명정도가 참석하는 대규모 연례학술대회이다. 이엔셀은 이번 학회에 처음으로 참가해 13일 오후 5시 신약파이프라인 EN001의 임상 1상 결과를 발표했다. 16일 이엔셀에 따르면 이 회사는 CMT1A(샤르코마리투스병 1A) 환자를 대상으로 EN001의 단회 투여 임상 1상 장기추적 결과를 발표해 현지에서 큰 호응을 얻었으며, 48주까지 부작용(adverse events)가 발견되지 않아 EN001의 안전성을 입증했다. 또한 EN001의 탐색적 유효성 평가 결과, 고용량 투여군에서도 치료 효능이 유지되었음을 확인했다. 특히 ISSCR은 올 해부터 One-on-One partnering 시스템을 도입해 이엔셀은 줄기세포 치료제 분야에서 유수의 글로벌 바이오기업들과 비즈니스 파트너링도 진행했으며, 최근 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받은 EN001을 비롯한 적극적인 회사 홍보를 통해 글로벌 CDMO 수주 및 라이선스아웃(License-out) 기회도 모색했다. 이엔셀 관계자는 "이엔셀은 이번 학회에서 EN001 임상 결과에 대한 현지의 높은 관심을 확인할 수 있었으며, 추가 임상이 지속됨에 따라 라이선스아웃 가능성도 높아질 것으로 기대한다"며, “앞으로도 국내외 주요 학회 및 컨퍼런스에서 글로벌 수준의 기술력과 미래 성장 가치를 선보일 수 있도록 적극적인 회사 홍보에 나설 계획이다”고 밝혔다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스]  첨단바이오의약품 CDMO 및 신약개발 전문기업 이엔셀은 현지 시간 6월 16일부터 19일까지 보스턴에서 개최되는 2025 바이오USA에서 참가해 본격적인 글로벌 파트너링에 나선다고 12일 알렸다.  바이오USA는 전 세계에서 2만 여명이 넘는 관계자들이 참석하는 바이오 업계 세계 최대 행사 중 하나로 꼽힌다. 이엔셀은 이번 행사에서 국내외 기업들과 수주 계약을 맺고 있는 첨단바이오의약품 CDMO 사업 분야의 현재 수주 현황 및 성장 가능성 등을 자세히 소개하는 한편, 지난 2월 FDA로부터 샤르코마리투스병 환자 대상으로 희귀의약품으로 지정된 EN001의 모멘텀을 적극 홍보할 계획이다. 또한 이엔셀은 이번 행사에서 글로벌 바이오기업들과 비즈니스 파트너링도 진행하며 적극적인 회사 홍보를 통해 글로벌 CDMO 수주 및 라이선스아웃(License-out) 기회 모색에 전력을 다할 예정이다. 이와 함께 글로벌 파트너십을 강화하고 회사의 강점인 세포유전자치료제 CDMO 및 AAV CDMO 수주를 위해 여러 글로벌 기업들과 미팅을 진행한다. 이엔셀 관계자는 "이엔셀은 국내를 선도하는 첨단바이오의약품 CDMO 및 신약개발 전문기업으로서 이번 2025 바이오USA에서 회사의 강점을 적극적으로 알리는 한편 가시적 성과로 이어질 수 있도록 최선을 다하고 있다"며, “글로벌 수준의 GMP를 통해 고도화된 이엔셀의 기술력과 신약 파이프라인의 상품성을 알려 글로벌 파트너십 구축에 매진할 계획"이라고 부연했다.  kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스]  첨단바이오의약품 CDMO 및 신약개발 전문기업 이엔셀은 5월 7일부터 9일까지 코엑스에서 열리는 '바이오코리아2025'에서 홍보 부스를 열고 첨단바이오의약품 CDMO 및 신약 파이프라인 홍보에 나선다. 이엔셀은 이번 바이오코리아2025에서 국내외 기업들로부터 수주를 확보하며 차별화된 경쟁력을 인정받은 첨단바이오의약품 CDMO 사업 분야의 성장 가능성과 현재 수주 현황 등을 자세히 소개하는 한편, 지난 2월 FDA로부터 샤르코마리투스병 환자 대상으로 희귀의약품으로 지정된 EN001 등 신약 파이프라인 홍보에 나설 계획이다. 또한, 이엔셀은 이번 행사에서 국내외 바이오기업들과 비즈니스 파트너링도 진행하며 적극적인 회사 홍보를 통해 글로벌 CDMO 수주 및 라이선스아웃(License-out) 기회 모색에 역점을 둘 계획이다. 특히, 회사의 차별화된 CGT CDMO 기술력과 글로벌 스탠다드에 맞춘 GMP 생산 능력에 유수의 기업이 관심을 보이고 있어 보다 생산적인 파트너링이 될 것으로 기대하고 있다. 이엔셀 관계자는 "이엔셀은 국내를 선도하는 첨단바이오의약품 CDMO 및 신약개발 전문기업으로서 이번 바이오코리아2025에서 회사의 강점을 적극적으로 알릴 계획이다"라며 “앞으로도 국내외 주요 학회 및 컨퍼런스에서 이엔셀의 앞선 기술력과 미래 성장 가치를 선보일 수 있도록 적극적인 회사 홍보에 나설 계획이다”고 전했다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스]  국내 바이오 상장사들이 최근 희귀병 파이프라인에서도 두각을 보여 주목 된다. 기존 비만, 암 등에서 기술력을 주도했던 바이오 기업들이 이젠 희귀병, 난치질환까지 K-바이오 위상을 높힐 수 있을지 업계 안팎의 이목이 쏠린다. 실제 FDA 승인에 정부 표창까지 받는 등 잇단 쾌거를 보이고 있다. 4월 30일 바이오업계에 따르면 최근 돋보이는 희귀병 파이프라인 관련 바이오 상장사들은 이엔셀(샤르코마리투스병), 에이프로젠(파킨슨병), 와이투솔루션(황반변성), 엘엔케이바이오(오목가슴) 등이 꼽힌다. 우선 이엔셀은 지난 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신약 파이프라인 EN001이 샤르코마리투스병(CMT) 환자를 위한 희귀의약품으로 지정된 모멘텀을 바탕으로 라이선스아웃(License-out)에 적극 나선다는 계획이다. 샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자와 의료진 모두에게 큰 도전 과제로 여겨져 왔다. EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT(ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제로, 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다. 이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다.  국내 바이오시밀러 기업 에이프로젠 자회사 앱트뉴로사이언스 뇌질환치료제 사업부 정종경 사장도 최근 삼성호암상(2025년 '삼성 호암상'의 화학 및 생명과학부문 수상자)을 비롯 정부 훈장( ‘2025년 과학·정보통신의 날 기념식’에서 대한민국 과학기술 진흥 및 발전에 크게 기여한 과학자의 한 사람으로 선정해 과학기술진흥유공훈장 도약장 수여)까지 수상하며 '파킨슨병 최고 권위자'의 면모를 다시 한번 입증했다. 정종경 사장은 본래 교수 출신으로 파킨슨병 연구 최고 권위자로 꼽히는 세포생물학자다. 파킨슨병 원인 유전자의 작동 기전과 기능을 세계 최초로 규명하고 손상된 미토콘드리아의 선택적 제거가 예방과 치료에 중요함을 증명해왔다. 정 사장의 이러한 연구의 결정체는 최근 앱트뉴로사인어스에 기술이전한 파킨슨병 치료제에 관한 특허다. 실제 정 사장 연구팀은 다양한 원인으로 파킨슨병에 걸린 동물들에서 1만여개가 넘는 생체내의 대사물질을 분석했고 이로부터 공통적으로 양이 줄어든 물질들을 찾아냈다. 또 이 물질들이 60명의 파킨슨병 환자에서 감소돼 있다는 것을 확인했다. 이 물질을 파킨슨병 동물에 투약하면 파킨슨병의 근본 원인인 도파민신경이 죽는 것이 멈춘다. 즉, 파킨슨병의 진행을 근원적으로 방지하는 것이다. 정 사장은 이 물질을 기반으로 한 신약을 개발하기 위해 지난 1월 앱트뉴로사이언스의 뇌질환치료제 사업부 사장에 취임했다. 한편 전기차 충전 사업이 본업인 와이투솔루션도 최근 바이오 신사업에서 두각이다. 이 회사가 사업 다각화를 위해 미국 미국 최초의 독립적인 줄기세포 연구소인 NSCI와 함께 2019년 설립한 룩사가 안과 질환인 황반변성에 탁월한 기술력을 보이고 있어서다. 룩사는 현재 현재 한 번의 주사를 통해 시력을 개선하는 RPESC-RPE-4W 임상 1/2a상을 진행 중이다. RPESC-RPE-4W는 지난 2월 미국 식품의약국(FDA) 의약품 우선 심사 제도 중 하나인 재생의학 첨단치료(RMAT)에 선정됐다. 또 지난달 세계적인 안과 학술 대회 윌스 아이 콘퍼런스에서 임상 1/2상의 중간 데이터를 발표, 안전성과 유효성을 확인했다는 게 회사 측 설명이다. 황반변성은 백내장, 당뇨병성 망막병증과 함께 실명에 이를 가능성이 있는 3대 안과 질환이다. 황반변성 초기에는 글자나 직선이 흔들려 보이거나 휘어져 보이는 등 왜곡이 일어나며, 결국에는 시력이 크게 저하되고 심할 경우 실명에 이를 수 있다. 여기에 척추 임플란트 전문기업 엘앤케이바이오메드는 새로 개발한 오목가슴(흉벽기흉) 임플란트 '팩투스'가 지난 25일(현지시각) 미국 식품의약품국(FDA)으로부터 허가를 취득했다고 밝혔다. 사측 관계자는 "FDA의 승인을 계기로 세계 최대 의료기기 시장인 미국에서 팩투스가 성공적으로 자리 잡을 것으로 기대한다"라고 부연했다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] 이엔셀은 장종욱 대표가 지난 18일 삼성서울병원 세포·유전자치료연구소와 삼성융합의과학원 유전자·세포치료연구소가 공동 주최한 SMC CGTI 제12회 국제 심포지엄에서 구두 발표를 진행했다고 21일 밝혔다.  장종욱 대표는 이날 '임상 적용을 위한 경로: 신경근육 장애 관련 중간엽줄기세포(MSC) 및 아데노연관바이러스(AAV) 기반 접근 방식'을 주제로 이엔셀이 보유한 이엔셀기술(ENCT)을 소개했다. 이 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제 파이프라인인 EN001-CMT 1A(샤르코마리투스 병 1A 형)에 대한 개발 현황과 첨단재생의료연구를 통해 진행한 CMT 1E 결과 및 향후 활용 계획 등을 밝혔다. 지난해 10월 이엔셀은 CMT 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 치료제의 반복투여 임상에서 저용량군의 안전성과 탐색적 치료효과를 발표한 바 있다. 당시 저용량군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후, 8주 시점에 용량제한독성(DLT)을 평가했다. 그 결과 모든 환자에서 DLT가 나타나지 않았으며 중대한 이상사례 및 주입 관련 반응도 발생하지 않았다. 임상 1b상 고용량군 환자 대상 투여도 조만간 마무리 돼 연내 임상 1b상 또한 순조롭게 마칠 계획이다. 특히 EN001은 지난 2월 샤르코마리투스병 환자를 대상으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정받았다. 또한 첨단재생의료법 개정에 따라 샤르코마리투스병 1E 환자 대상으로 첨단재생의료 치료를 준비하고 있다. 장 대표는 이날 이엔셀에서 근육, 안구 등 조직 특이 타겟으로 개발하고 있는 AAV 플랫폼 기술에 대한 현재 개발 현황도 소개했다. 그는 "향후 (이것이) 이엔셀의 주요 성장 동력으로 자리매김할 것이며 가시적인 성과 공개가 초읽기에 들어간 상황"이라고 말했다. AAV는 유전자 전달 바이러스벡터 시스템으로, 면역원성이 낮고 유전체 내에 통합되지 않아 유전자치료제의 핵심 역할을 한다. 이엔셀은 자체 AAV 생산 기술 개발 경험을 보유하고 있으며, 바이러스벡터 생산 시스템 개발을 통해 유전자치료제 생산 비용 절감과 생산성을 높이는 데 강점을 확보했다. 장 대표는 “우리나라 세포유전자치료 분야의 트렌드를 선도해 나가는 국제 심포지엄에서 이엔셀의 신약 파이프라인과 AAV 플랫폼 기술을 설명할 수 있는 뜻깊은 자리였다”며 “앞으로도 국내외 주요 심포지엄과 학회, 컨퍼런스 등에 적극적으로 참석해 이엔셀의 우수한 기술력을 알리겠다”고 설명했다. jimnn@fnnews.com 신지민 기자