[파이낸셜뉴스] 지아이이노베이션 관계사이자 세포치료제 연구개발 기업 지아이셀은 튀르키예의 벤처캐피털 투자 펀드사인 TCT Health Technologies(이하 TCT)에 NK 세포치료제 기술수출 의향서를 체결했다고 21일 밝혔다. 양사는 주요 논의를 마친 상태로 내년 3월 기술이전 계약을 체결하기로 협의했다. 이번 의향서에 따라 TCT는 튀르키예 및 주변국(독립국가연합)에서 'T.O.P. NK®(동종유래 NK 세포치료제)'의 상업화 권리를 가진다. 개발 및 임상 비용은 전액 TCT가 부담한다. 지아이셀은 계약 체결 시 반환의무가 없는 계약금과 상업화 이후 순매출액에 따라 두 자릿수의 경상기술료를 수령한다. T.O.P. NK®는 건강한 기증자의 혈액에서 분리한 동종유래(off-the-shelf) NK 세포치료제다. 기존의 동종유래 NK 세포는 건강인으로부터 NK 세포를 분리한 후 배양하는 과정에서 면역세포가 탈진되어 활성을 잃는 것이 문제가 됐다. T.O.P. NK®는 지아이셀의 획기적 대량 배양 기술을 활용해 NK세포의 투여를 가능케 했다. 분야 내 최고 우위의 기술을 가지고 있는 셈이다. 국내에서는 이미 1상을 성공적으로 마치고 고형암 및 혈액암 환자를 대상으로 임상2a상이 진행 중이다. TCT는 튀르키예 세포치료제 기업으로 이번 딜은 TCT의 Chief Scientific Officer이고 영국킹스 컬리지 런던(King’s College London)대학교수이자 세계적 과학자인 아딜 마디노글루(Adil Mardinoglu)교수의 주도 하에 성사됐다. 튀르키예 정부는 세포치료제를 국가 주도로 전폭 지원하고 있다. 일본과 더불어 줄기세포 치료가 허용되는 국가 중 하나로, 튀르키예 내 세포치료제 생산을 위한 GMP 시설(5000m2)을 완비한 상태다. 향후 지아이이노베이션을 포함해 추가 파이프라인 및 기술이전을 논의하며 긴밀한 협업 관계를 이어갈 예정이다. 지아이셀 장명호 최고과학고문은 “지아이셀의 획기적 T.O.P. NK® 세포치료제가 독보적 플랫폼으로서 확장성을 인정받게 돼 기쁘다"라며 "이미 전 세계 다양한 기업이 관심을 표명하고 있는 만큼, 이번 계약을 교두보로 NK 세포 글로벌 플랫폼 회사로 선두에 서겠다”고 전했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 코오롱생명과학의 자회사 코오롱바이오텍이 오는 14일부터 이틀간 서울 가톨릭대학교 성의교정 옴니버스파크에서 열리는 ‘제19회 한국유전자세포치료학회 정기학술대회’에 참가한다고 6일 발표했다. 한국유전자세포치료학회 정기학술대회(KSGCT)는 첨단바이오의약품 임상단계를 준비하는 기업과 연구자들이 세포유전자치료제 연구개발 및 제조, 네트워킹과 협업에 대해 논의하는 장으로, 올해는 코오롱바이오텍을 포함한 국내외 기업 22개 사가 부스를 운영한다. 코오롱바이오텍은 학회 참가사들을 대상으로 초기부터 후기까지 단계별로 제공되는 공정개발 서비스를 선보인다. 초기 임상 기업들에게 상업 공급 경험을 활용한 스케일업 공정 설계 서비스를, 후기 임상 기업들에게는 합리적인 비용으로 고품질 및 고수율의 제품을 제공하는 '2D 자동화 폐쇄 플랫폼' 기술을 선보인다. 국내외 바이오텍 기업들과 다각도로 비즈니스 협력을 모색하는 한편, 한국 식품의약품안전처(MFDS) 및 미국 식품의약국(FDA) 대상 임상시험계획(IND) 승인 신청 경험 등 글로벌 확장 역량을 소개할 예정이다. 김선진 코오롱바이오텍 대표이사는 “이번 KSGCT 정기학술대회를 통해 세포유전자치료제 연구자 및 기업 간 협업이 한층 촉진될 것으로 기대한다”며 “합리적인 비용으로 고품질 제품을 생산하고자 한다면 ‘2D 자동화 폐쇄 플랫폼’을 고려해보기 바란다”고 전했다. 코오롱바이오텍은 세포치료제, 유전자치료제 및 엑소좀치료제 등 첨단바이오의약품에 특화된 위탁개발생산(CDMO), 위탁생산(CMO) 사업을 영위해오고 있다. 20년 이상 축적한 첨단바이오의약품 공정 품질 및 생산(CMC) 경험과 1만7000㎡ 규모의 미국 의약품 제조품질관리기준(cGMP) 수준 생산 시설을 보유하고 있다. 향후 미국 및 일본으로의 상업적 공급을 목표로 cGMP와 JGMP(일본)를 충족하는 대용량 상업 생산 공정도 개발 중에 있다. camila@fnnews.com 강규민 기자

[파이낸셜뉴스] 2세대 줄기세포 치료제를 개발 중인 강스템바이오텍은 지난 24일 식품의약안전처에서 첨단바이오융복합체제인 골관절염 치료제 '오스카(OSCA)'의 2a상 임상시험계획(IND)을 변경승인 받았다고 25일 밝혔다. 주된 변경 내용은 기존 50명 이내로 계획했던 시험 대상자 수를 108명으로 확대하는 것이다. 앞서 총 12명의 임상 참여자를 대상으로 한 임상 1상을 통해 강스템바이오텍은 오스카의 안전성을 확인한 것은 물론, 통증이 투약 전 대비 50~100% 감소하는 효과도 확인했다. 강스템바이오텍 관계자는 "특히 영상의학평가를 통해 증상개선과 연계되는 낭종 축소, 연골재생, 연하골의 구조개선까지 충분히 기대되는 결과를 확인했다"며 "1상에서 확보한 고무적인 결과를 2a상 임상환자 수를 확대해 입증하고자 한다"고 설명했다. 또한 회사는 임상 1상에서 기존 약물과 차별적인 통증 감소 효과와 지속성을 명확하게 설명하기 위해 오스카의 통증감소 기전을 밝혀 신약 가치를 극대화할 계획이다. 통계적 유효성 분석과 약물의 기전을 밝혀냄으로써 세계 최초 골관절염의 근본적 치료제(DMOAD) 개발에 관심을 가지는 글로벌 빅파마와의 빅딜 가능성 및 가치를 높이겠다는 전략이다. 임상 2a상은 ICRS(International Cartilage Repair Society, 연골결손 정도에 대한 국제표준기준) 3~4등급에 해당하는 중등증의 골관절염 환자 108명을 대상으로 진행되며, 두 시험약 용량군(중·고용량군)의 6개월간 유효성을 위약군과 비교한다. 또한, 장기추적조사와 연계해 12개월 시점에서의 유효성도 평가할 계획이다. 2a상 임상시험은 총 16개월이며 임상환자 모집 및 투약을 위해 10개월, 투약환자의 유효성 관찰을 위해 6개월이 소요될 예정이다. 한편, 오스카는 제대혈 유래 중간엽줄기세포와 무세포성 연골기질을 함께 투여하는 첨단바이오융복합제제로 세계 최초 골관절염 근본적 치료제(DMOAD)를 목표로 하고 있다. 특히 수술 없이 무릎관절강 내 주사 1회 투약만으로도 투여한 세포가 연골세포로 분화해 연골조직 재생에 직접 기여함으로써 근본적인 치료 효과를 기대할 수 있다. seung@fnnews.com 이승연 기자

[파이낸셜뉴스] 강스템바이오텍은 산업통상자원부(이하 산자부)가 주관하는 '2024년도 소재부품개발사업'에 선정됐다고 5일 밝혔다. 해당 사업은 국가첨단전략기술로 지정된 3D 세포 기반 재생치료제의 글로벌 산업화를 위해 소재 및 장비 개발을 기술적, 경제적으로 지원하고 이를 통해 국가 경쟁력을 제고하고자 하는 목적으로 진행된다. 본 국책과제는 오가노이드 등 3D 세포 기반 재생치료제의 배지, 동결보존제 및 냉동운송장비 시스템을 개발하기 위한 것으로, 총 사업비는 약 220억원 규모다. 과제 기간은 2028년 말까지다.  강스템바이오텍은 해당 과제의 연구개발 주관 및 총괄기관으로 선정돼 약 21억원을 지원받으며, 과제에 참여하는 17개 기관을 이끌게 된다. 회사는 모낭, 췌도, 간, 뇌, 심장, 골 등 다양한 종류의 오가노이드에 적용 가능한 동결보존제를 개발하고 본 제품 및 기술의 평가, 검증을 진행한다. 또 총괄기관으로서 과제 전반의 방향성과 사업화 전략을 점검하는 등 중추적인 역할을 수행할 예정이다. 강스템바이오텍은 그간 쌓아온 연구개발(R&D) 역량을 통해 오가노이드 치료제 개발에 앞장서고 있다는 평을 받고 있다. 세포치료제 개발에 필수적인 배지 및 해동기의 개발, 생산, 판매 경험을 기반으로 사업화 능력도 인정받았다. 이번 사업의 총괄 책임자인 강스템바이오텍 이승희 연구소장은 “이번 과제를 통해 3D 세포 생존률 저하, 인체 적용 시 부작용 등 기존 동결보존기술의 한계를 극복해 오가노이드의 안정적인 생산, 유통, 보존, 원거리 수송이 가능한 원스톱 플랫폼을 구축할 계획이다”며 “개발 후 오가노이드 등 3D 세포 기반 재생치료제 연구개발 현장에 즉시 활용 가능할 것으로 기대돼 자사의 피부 및 췌도 오가노이드 치료제의 임상 진입 및 상용화에도 박차를 가할 것이다”라고 말했다. 최근 전 세계적으로 오가노이드 등 고도화된 3D 구조 및 고기능성 세포치료제 개발이 활성화 됨에 따라 오가노이드 글로벌 시장은 연평균 22% 이상 급성장해 2027년에는 34억달러(약 4조8000억원)의 시장이 형성될 것으로 전망된다. 동결보존제 시장은 2030년까지 10억달러(약 1조4000억원)의 시장으로 성장할 예정이다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 비정상 세포를 자연 살상하는 세포의 고효율 대량 증식 기술이 첨단재생의학 바이오 기업으로 이전되며 암 치료제 개발이 탄력을 받을 전망이다. 동남권원자력의학원은 연구센터가 개발한 자연살상세포(NK 세포)의 분리와 고효율 대량증식 플랫폼 기술을 최근 바이오 기업 ‘㈜도반바이오’와 계약을 맺고 이전했다고 2일 밝혔다. 계약 규모는 10억원의 정액 기술료를 비롯해 총매출의 3%를 경상기술료로 지급받는 조건의 통상 실시권이 포함됐다. 이번 기술이전 계약에 따라 첨단재생의료 기반의 암 치료제 개발에 속도가 붙어 다수의 암 환자들에 새로운 치료의 기회가 될 수 있을 것으로 기대된다. NK 세포는 인체의 면역체계에서 중요한 면역 세포로 암세포와 바이러스에 감염된 세포를 초기에 방어하는 역할을 한다. 그러나 이 세포는 사람의 몸 밖에서 대량 증식하거나 활성화하는 데 문제가 있어 임상 적용에 한계가 있었다. 의학원이 개발한 기술은 이러한 한계를 극복하고자 NK 세포의 분리와 증식에 대한 공정을 효율적으로 바꾸고 방사선 기술을 적용해 ‘순도 높은’ NK 세포를 대량으로 증식할 수 있다. 이는 자가치료와 동종치료에도 적용할 수 있으며 세포 유전자 치료인 CAR-NK 세포(특정 항원 제거 세포)의 대량 배양으로까지 확장할 수 있는 기술이다. 의학원은 특히 이번 이전을 통해 췌장암을 제외한 고형암 환자를 대상으로 하는 첨단재생의료 기반 플랫폼 기술 상용화를 추진한다는 방침이다. 또 자체적으로 간암을 비롯한 난치성 암을 대상으로 첨단재생의료 임상연구를 진행한다. 이를 통해 기존 표준항암요법을 비롯해 면역항암제와 NK 세포 병용치료의 안전성을 검증하고 다양한 암 종류에 적용할 수 있는지 가능성을 확대해 나갈 예정이다. lich0929@fnnews.com 변옥환 기자

[파이낸셜뉴스] 지씨셀은 지난 5월 식품의약품안전처에 제출한 T세포 림프종 치료제 후보물질인 ‘GCC2005(CD5 CAR-NK)’에 대한 임상1상 임상시험계획승인신청서(IND)를 14일 승인받았다고 밝혔다. GCC2005는 제대혈 유래 NK세포로 제작된 동종유래 세포치료제로, T세포 림프종에서 높게 발현되는 CD5 마커를 표적으로 한다. CD5는 T세포 림프종의 다수 아형에서 높은 발현을 보여 다양한 아형 림프종을 위한 치료 옵션을 제공할 것으로 기대된다. T세포 림프종은 림프절 이외의 림프 조직에서 발생하는 NK세포 및 T세포 계열의 림프종이다. 미국, 유럽보다 한국을 비롯한 아시아 국가에서 비교적 흔히 발견되며 크게 피부 T 세포 림프종(CTCL)과 말초 T세포 림프종(PTCL)으로 나뉜다. 말초 T세포 림프종은 약 36종의 다양한 아형으로 분류될 수 있다. 특히 말초 T세포 림프종은 일반적으로 B세포 림프종에 비해 예후가 훨씬 더 나쁘며, 치료 옵션이 부족해 미충족 의료 수요가 높은 희귀 난치성 질환으로 알려져 있다. GCC2005는 CAR와 IL-15를 공동 발현하여 기존 NK세포의 짧은 지속성을 개선하였으며 효력을 증강한 CAR NK 세포 치료제이다. 또한 지씨셀의 대량 생산 및 동결보존 플랫폼을 통해 자가유래 CAR-T 대비 가격 경쟁력이 높고 즉시 투여가 가능한 장점을 갖추고 있다. 기존 CAR-T 치료제는 CD5를 발현하는 CAR-T를 서로 죽이는 동족살해 현상, 악성 CAR-T 생성, 지속적인 체내 T세포 무형성증 등의 문제를 야기할 수 있다. GCC2005는 위와 같은 CAR-T의 한계를 극복할 수 있을 것으로 예상된다. 지난 4월 미국암연구학회(AACR)에서는 GCC2005의 비임상 효능평가 결과를 발표했으며 뛰어난 암세포 살상능과 개선된 체내 지속성으로 T세포 림프종에 대한 혁신 신약으로서의 가능성을 보여줌으로써 업계의 주목을 받았다. 지씨셀은 이번 IND 승인 후 약 6개의 연구기관과 계약을 체결하고, 환자 모집 후 재발성 또는 불응성 T세포 악성 종양 환자 치료에서 림프구 제거 화학요법과 병용하는 안전성, 내약성 및 예비 유효성을 평가하기 위한 임상 1상 시험을 연내에 돌입한다는 계획이다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 이뮤니스바이오가 우즈베키스탄 정부와 제대혈 분야에서 협력하기로 했다. 6일 이뮤니스바이오에 따르면 우즈베키스탄 보건부 관계자와 국립산부인과병원 병원장들이 이뮤니스바이오 본사를 방문해 세포 치료와 제대혈 공급, 임상병리 등을 위해 협력하기로 협약을 체결했다. 이번 협약은 △여성과 아동의 질병 치료에 관한 공동 연구 △여성과 아동의 질병 예방 및 치료를 위한 검사 △기형아 및 유전자 검사 솔루션 제공 △제대혈 은행 설립 협력 등에 대한 내용을 포함한다. 특히 이뮤니스바이오에 해당 업무에 대해 10년간 우선권을 부여, 향후 우즈베키스탄 현지에서의 사업 확장에 도움이 될 전망이다. 이뮤니스바이오는 지난 4월 우즈베키스탄 보건부와 어린이 백혈병 치료제 공급계약을 체결했다. 이번에 협약을 체결한 국립산부인과병원은 우즈베키스탄에서 가장 규모가 큰 3곳 병원으로 공동사업을 위한 시설 제공 등 적극적인 협력을 약속했다. 또한 우즈베키스탄 수도인 타슈겐트 여성·아동 건강관리센터와도 계약을 체결해 어린이백혈병 치료제, 여성치료제 공급을 위한 지원도 약속받았다. 이뮤니스바이오 강정화 대표는 "이번 계약은 기존 우즈베키스탄 보건부와 계약을 좀 더 구체화해 한 발 더 나아간 것"이라며 "치료제 공급 기반을 더욱 확대할 수 있는 계기를 마련했다"고 말했다. 이어 "우즈베키스탄 국가적 정책을 이뮤니스바이오에서 담당하게 돼 책임감과 기대가 크다"고 덧붙였다. 한편 이뮤니스바이오는 유안타증권을 주관증권사로 지난달 25일 한국거래소에 기술평가신청을 마친 뒤 상장 준비에 착수했다. butter@fnnews.com 강경래 기자

[파이낸셜뉴스] 국내 연구진이 유전자가위 기술을 통해 표적치료용 항체를 생산하는 식물 세포주를 개발했다. 이 식물에서 생산된 항체는 상용화된 유방암 치료제와 효과가 비슷하고, 간독성은 더 적어 향후 환자에게 안전하고 효과적인 치료 옵션을 제공할 수 있을 것으로 기대된다. 서울대병원 핵의학과 윤혜원 교수·서강대 김성룡 교수·피토맵 신준혜 연구소장 연구팀은 식물유래항체의 부작용을 일으키는 식물 특이적 당사슬을 모두 제거한 ‘인간화 항체생산 벼세포주(PhytoRice)’를 세계 최초로 개발하고 이를 바탕으로 생산된 유방암 항체치료제의 효과를 연구한 결과를 5일 발표했다. 유방암 환자의 약 20%는 HER2 수용체가 비정상적으로 과발현되는 HER2 양성 유방암이며, 이 유형은 암세포의 성장이 빠르고 재발과 전이를 잘 일으킨다. HER2 표적 항체치료제(트라스트주맙 등)는 암세포 증식 신호를 차단하거나, 암세포가 면역세포의 공격 표적이 되도록 유도함으로써 HER2 양성 유방암을 치료한다. 이러한 항체치료제는 주로 동물세포에서 생산되는데, 이는 인수공통감염병에 취약하고 공정이 까다로워 생산 비용도 높다. 그 대안으로 활발히 연구되고 있는 식물기반 항체치료제는 인간에게 면역 부작용을 유발할 수 있어 상용화되기 어려웠다. 연구팀은 식물유래항체의 면역 부작용이 인간과 식물의 서로 다른 당사슬 구조 때문에 발생한다는 점에 착안해, 유전자가위 기술로 식물 특이적 당사슬을 모두 제거한 벼세포주를 개발했다. 이 세포주에 트라스트주맙(TMab) 유전자를 삽입해 항체가 분비되도록 만든 후, 분비된 항체를 배양·정제시켜 ‘P-TMab(식물 생산 유방암 항체)’을 확보했다. 항체의 구조 및 성분 분석 결과, P-TMab은 상용화된 항체치료제 TMab과 단백질 구조 및 암 치료 기전이 동일했다. 인간 유방암 세포를 대상으로 세포 증식 억제효과를 분석한 결과, P-TMab은 항체 농도 1㎍/ml 이상일 때 TMab보다 효과가 더 큰 것으로 나타났다. 또 면역세포가 암세포를 공격하도록 유도하는 항체의존세포독성(ADCC) 효과 분석도 실시됐다. 그 결과, P-TMab은 TMab보다 면역세포의 결합 친화도가 2배 이상 향상돼 세포 사멸 효과가 커졌다. 이는 P-TMab에 부착된 ‘G0형 당사슬’이 면역세포와의 결합을 촉진했기 때문이다. 실제로 P-TMab은 더 적은 약물 용량으로 TMab과 동일한 세포 사멸 효과를 보였다.  아울러 연구팀은 P-TMab과 TMab의 간독성을 평가했다. P-TMab은 투여 후 6시간부터 간 흡수가 감소해 48시간부터는 거의 검출되지 않았던 반면, TMab은 투여 후 48시간이 지나도 여전히 간에 남아 있었다. 즉 P-TMab은 기존 항체치료제보다 간독성 위험이 낮고, 간에 덜 흡수되는 대신 종양을 더욱 효율적으로 표적할 수 있다고 연구팀은 설명했다. 핵의학과 윤혜원 교수는 “이번 연구를 통해 식물 생산 유방암 항체의 암 치료 가능성을 확인해 의미가 크다”며 “식물유래 항체의 면역 부작용 문제를 해결한 인간화 식물세포주는 지속 가능한 식물세포 항체생산 플랫폼으로서 향후 암 신약 개발에도 활용될 것으로 기대된다”고 말했다. camila@fnnews.com 강규민 기자

[파이낸셜뉴스] 이뮤니스바이오가 혁신적인 첨단바이오의약품 개발 촉진을 위한 식품의약품안전처 바이오챌린저에 선정됐다. 24일 이뮤니스바이오에 따르면 바이오챌린저는 국내에서 개발 중인 첨단바이오의약품 중 △국내 최초 개발 제품 △대상 질환에 안전성 또는 유효성이 현저히 기대되는 의약품 △생명을 위협하거나 중대한 질병 치료 및 치료 대안이 없는 환자에 사용하는 의약품 △혁신성을 기준으로 뽑는다. 식약처는 바이오챌린저 사업을 통해 제품 개발목표 설정, 임상시험 및 상업화 공정 설계 등 개발 전 과정에 능동적으로 참여하면서 제품 개발을 위한 실질적인 지원을 한다. 선정된 기업은 신속 제품화 지원, 허가 신청 시 우선 심사 등 지원을 받는다. 이번에 선정된 이뮤니스바이오 NK세포치료제 'MYJ1633'은 활성화 기술을 통해 활성화 수용체 고발현 기술 등을 기반으로 위암과 위장관암, HER-2 유방암을 대상으로 임상 2상과 임상 1/2a상을 진행 중이다. 이뮤니스바이오 강정화 대표는 "이번 선정은 NK세포치료제 'MYJ1633' 유효성과 혁신성이 차세대 면역항암제로서 가치를 인정을 받았고, 임상 2상 후 희귀의약품 지정 가능성을 높이는데 큰 의의가 있다"고 말했다. 이어 "자가면역질환 Treg 세포치료제 'MGY1838' 개발에 대한 임상시험 시험 및 상업화 공정 설계 등 개발에 박차를 가할 것"이라고 덧붙였다. butter@fnnews.com 강경래 기자

[파이낸셜뉴스] 네이처셀의 '조인트스템'이 임상3상 성공 효능에 대한 입증 결과를 발표했다. 17일 네이처셀은 일본 요코하마에서 지난 16일부터 오는 18일까지 열리는 ‘제30회 일본 유전자 세포치료학회(Japan Society of Gene and Cell Therapy)’에서 중증 퇴행성관절염 줄기세포치료제 조인트스템의 임상적 유효성 연구 결과를 발표했다. 네이처셀은 학회 첫날인 16일, 일본 유전자 세포치료학회 초청으로 참석한 서울대학교 약학대학 이장익 교수팀이 ‘무릎 골관절염 치료를 위한 조인트스템의 유효성’ 연구결과를 발표했다고 밝혔다. 이 교수는 참석자들을 대상으로 조인트스템 1상, 2상 및 3상 임상시험 결과와 3년 추적관찰 연구결과를 소개했다. 연구에 따르면 3상 임상시험에서 유효성 1차 평가변수인 VAS와 WOMAC에서 모두 대조군 대비 통계적으로 유의한 결과가 나타났다. 또 3상 환자들을 대상으로 한 3년 추적관찰 결과에서도 대조군 환자들은 8명이 인공관절치환술을 시행한 반면, 조인트스템을 투여한 환자군은 단 2명만이 인공관절치환술을 받아 조인트스템이 3년이 지난 시점에서도 효과가 유지되고 있음을 확인했다. 이 교수는 이를 바탕으로 "조인트스템 유효성이 확실하다"는 의견을 냈다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자