[파이낸셜뉴스]  엔케이맥스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 소아육종암 환자를 대상으로 동정적 사용 승인을 받아 치료에 돌입한다. 20일 엔케이맥스에 따르면 자회사 엔케이젠바이오텍은 NK세포치료제 ‘슈퍼NK’(SNK01)의 소아 육종 치료 동정적사용승인에 대한 미국 MD앤더슨 암센터 임상연구심의위원회(IRB)의 심의를 통과했다. 엔케이맥스 관계자는 “성인 육종암 환자뿐만 아니라 소아 육종암에서도 SNK의 치료 효과를 입증할 수 있을 것으로 기대한다”며 “육종암 환자에 대한 추가 데이터 축적을 통해 더욱 빠른 상용화가 가능할 것으로 보인다”고 전했다. IRB는 임상연구에 참여하는 연구대상자의 권리·안전·복지를 위해 인간을 대상으로 하는 모든 생명의과학연구의 윤리적, 과학적 측면을 심의해 연구계획을 승인할 수 있는 독립된 의결기구다. IRB 승인은 연구를 위한 최종 관문으로 윤리적 도덕적 문제가 있으면 사용할 수 없기 때문에 여러 까다로운 기준을 통과해야 한다. 이번 IRB 승인으로 해당 환자는 MD앤더슨 암센터에서 SNK01과 면역관문억제제 키트루다를 병용 투여받게 된다. 육종암은 대표적 고난도 희귀암으로 소아, 청소년기 발병률이 높다. 또 100여가지 이상의 세부종양으로 분류돼 진단과 치료가 어렵고, 대부분 초기에 다른 장기로 종양이 전이돼 항암치료를 받아도 사망까지 이를 수 있다. 앞서 엔케이맥스는 동정적사용승인을 받은 성인 전이성 육종암 말기 환자에서 SNK01과 키트루다 병용요법으로 완전관해(CR)에 성공하며 육종암 치료제로서 가능성을 확인한 바 있다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] 메드팩토는 골육종에서 TGF-β(베타) 억제제인 ‘백토서팁’ 치료 효과를 입증한 논문이 국제학술지 '캔서 커뮤니케이션즈’에 게재됐다고 8일 밝혔다. 캔서 커뮤니케이션즈는 인용지수가 20이 넘는 암 연구분야의 대표적인 국제학술지다. 이번에 게재된 논문은 '경구용 TGF-β 억제제 백토서팁, 종양 증식을 억제하고 항종양 면역 강화해 골육종 퇴행 촉진'으로 미국 클리블랜드 케이스 웨스턴 리저브 대학 연구진과 메드팩토가 연구를 진행했다. 연구팀은 골육종 미세환경에서 TGF-β가 골육종 환자의 전체 생존에 영향을 미친다는 것을 확인했다. 골육종 미세환경에서 TGF-β이 암 유발인자인 C-Myc의 발현을 증가시켜 암의 증식과 전이를 촉진시키고, 면역억제 종양미세환경을 조성한다는 것을 입증한 것이다. 또한 골육종 종양 미세환경에서 TGF-β가 세포독성 T 세포 및 자연 살해(NK) 세포의 기능을 억제하는데, 백토서팁이 세포독성 T 세포와 NK세포를 활성화해 종양 성장을 둔화하는 것을 확인했다. 이와 함께 폐골육종 모델에서 백토서팁이 종양 성장을 효과적으로 억제하고, 폐 전이를 감소시키는 것을 입증했다. 골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양을 말하며, 어린이와 청소년에서 발병률이 높은 대표적인 소아암 중 하나다. 특히 골육종은 환자 중 25~50% 암이 폐로 전이되고, 항암치료 중에도 폐 전이가 진행돼 사망으로 이어지는 것으로 알려졌다. 현재 골육종의 치료에는 수술, 항암 약물 치료, 방사선 치료 등이 활용되고 있다. 특히 항암화학요법의 경우 고전적인 방식으로 진행되고 있고 면역항암제 역시 효과가 없는 것으로 알려져 있어 새로운 치료법에 대한 수요는 꾸준히 높아지고 있다. 메드팩토가 개발중인 백토서팁은 미국 케이스웨스턴리저브대학에서 진행한 전임상 데이터를 토대로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 동정적 사용 승인(Compassionate Use) 승인을 받아 소아 골육종 환자에게 투여해 생존기간 연장과 우수한 치료 효과를 확인했다. 백토서팁은 골육종 질환에 대해 미국 FDA로부터 희귀약품 지정(ODD) 및 소아희귀질환지정(RPDD), 신속심사 승인(FTD) 지정을 받았으며, 유럽에서도 희귀약품(OMPD) 지정이 완료된 바 있다. 현재 백토서팁은 미국과 한국에서 재발·난치성 골육종 환자를 대상으로 단독요법에 대한 임상 1/2상을 진행 중이다. 리포터오션 자료에 따르면 골육종 치료제 시장은 2021년 약 8604억원에서 연평균 6.09%를 증가해, 2025년 약 1조907억원 규모로 성장될 것으로 예상되고 있다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 망막모세포종 완치환자는 이차종양으로 골육종 발병위험이 높아 증상이 없더라도 연 1회 골 스캔 검사를 해야 한다. 망막에 생기는 악성종양인 망막모세포종은 소아의 안구에서 가장 흔하게 발생해 소아 망막암으로 불린다. 종양 때문에 동공이 하얗게 보이는 백색동공이 주요증상이고 시력이 떨어져 사시가 생기거나, 안구통증과 돌출이 나타나기도 한다. 다행히 항암제 투여, 국소 수술, 방사선 치료 등을 병행하면 완치율은 90%로 높은 편이다. 망막모세포종 완치환자에게 발생하는 이차 악성종양 중에서는 골육종이 가장 흔하다. 골육종은 뼈나 연부조직에서 발생하는 암으로 한 해 국내에서 발생하는 환자는 평균 200명이 채 안될 정도로 희소하다. 하지만 망막모세포종 완치환자 중 약 7%는 이차종양으로 골육종이 발생하는 것으로 알려져 있다. 분당서울대병원 정형외과 김용성 교수팀은 망막모세포종 완치 후 발생한 골육종의 임상적 특징, 생존율, 핵의학적 골 스캔 검사의 유용성 등을 알아보기 위해 지난 2000년부터 2019년까지 망막모세포종으로 치료받은 540명의 환자 중 골육종이 발생해 치료받은 12명(14건)를 후향적으로 분석했다고 19일 밝혔다. 그 결과 대퇴골의 끝부분에서 흔히 발생하는 골육종과는 달리, 망막모세포종 환자에게서 발생하는 골육종의 경우 대퇴골의 몸통(골간부)에 발생하는 경향이 있다는 것을 확인했다. 또 골육종 진단 시 중간 연령은 9세(5세~15세)였고, 망막모세포종 진단에서 골육종 진단까지 간격은 평균 8년 내외인 것으로 나타났다. 골육종 수술 후 국소 재발은 없었고, 골육종 진단 후 5년 생존율은 86%로 통상적인 골육종 치료성적과 비슷했다. 조사대상인 14건의 종양 모두 망막모세포종 치료 후 정기적인 감시를 위해 매년 실시한 골 스캔 검사를 통해 발견됐다. 이 중 10케이스는 환자가 통증을 호소했지만, 4명의 환자는 골 스캔에서 이상이 발견됐음에도 특별한 증상이 없었다. 김 교수는 “망막모세포종 완치 후 이차종양으로 발생하는 골육종에 대해서는 지금껏 연구가 이뤄진 바가 거의 없었다”며 “망막모세포종 환자에게 발생한 골육종의 예후가 나쁘다고 알려져 있었으나 일반적인 골육종과 다르지 않음을 처음으로 보고했고, 망막모세포종 생존자의 정기검사에 뼈 스캔 검사가 반드시 필요함을 확인한 것에 연구의 의미가 있다”고 말했다. camila@fnnews.com 강규민 기자

[파이낸셜뉴스] 메드팩토는 골육종 환자 치료 대상 백토서팁 단독요법이 유럽 의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품(OMPD)으로 지정됐다고 27일 밝혔다.  골육종 치료제로 백토서팁의 희귀의약품 지정은 미국에 이어 두번째다. 백토서팁은 2021년 미국 식품의약국(FDA)로부터 골육종 치료에서 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.  백토서팁 단독요법은 미 식품의약국(FDA)로부터 희귀소아질환의약품(RPDD), 신속 심사제도(패스트 트랙) 개발 품목으로도 지정받았다.  유럽에서 희귀의약품 지정을 받으면 희귀의약품의 허가 등과 관련해 전체 또는 일부 수수료를 감면받을 수 있다. 또한 EU는 긴급하게 시판허가해 제한적으로 사용할 수 있도록 하는 긴급허가제도를 운영 중이고, 연구개발 단계에서 EMA의 신약 사전상담을 통해 상담을 받을 수 있다. 아울러 의약품 허가 취득 시 10년간 독점권이 인정된다.  골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양이다. 특히 어린이와 청소년에서 발병률이 높은 대표적인 소아암 중 하나다. 뼈에 발생한 종양을 완전히 치료하기 위해서는 광범위한 절제술을 해야 하고, 종양 위치가 좋지 않으면 팔 또는 다리를 절단해야 할 수도 있다. 생존율은 비교적 높지만 치료 후 삶의 질이 현저히 떨어질 수 있다.  골육종은 환자 중 25~50%가 항암치료 중에 폐와 뇌 등으로 전이가 진행된다. 폐와 뇌로 전이되면 사망까지 이르기 때문에 전이 차단만으로 생존율을 높일 수 있다.  현재 골육종의 치료에는 수술, 항암 약물 치료, 방사선 치료 등이 활용되고 있을 뿐 마땅한 치료제는 없는 실정이다. 항암화학요법의 경우 고전적인 방식으로 진행되고 있고 면역항암제 역시 효과가 없는 것으로 알려져 있다.  백토서팁은 골육종에 대한 전임상 연구에서 골육종 암세포의 성장과 폐 전이를 현저하게 억제시켜 생쥐의 생존율을 100% 개선시켰다. 미국에 이어 유럽에서도 희귀의약품으로 지정 받은 만큼 순조롭게 임상이 진행되면 마땅한 치료제가 없는 골육종 환자들에게 치료옵션을 제공할 수 있을 것으로 기대된다.  메드팩토 관계자는 “미국에 이어 유럽에서도 희귀의약품으로 지정받음에 따라 골육종 치료제로써 백토서팁의 대한 가치는 더욱 높아질 것”이라며 “백토서팁의 신속한 개발로 마땅한 치료제가 없는 골육종 환자들에게 치료 희망을 줄 수 있었으면 한다”고 말했다.  한편 메드팩토는 지난해 8월 미국 FDA로부터 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상 1/2상 승인을 받았고, 지난 5월 첫 환자 투여를 완료하고 본격적인 임상에 돌입했다. 임상은 재발 난치성 혹은 진행성 골육종을 앓고 있는 14세 이상 청소년 및 성인환자를 대상으로 진행된다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 메트팩토가 미국에서 진행 중인 백토서팁 단독요법 임상 1/2상의 첫 환자 투약을 완료했다고 3일 밝혔다. 첫 투약이 완료됨에 따라 골육종 대상 백토서팁 단독요법 임상 1/2상이 본격 개시됐다.  메드팩토는 지난해 8월 미국 식품의약국(FDA)로부터 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상 1/2상 임상시험계획(IND)을 승인받았고 지난 2월에는 식품의약품안전처로부터도 IND를 승인받았다.  임상은 재발 난치성 혹은 진행성 골육종을 앓고 있는 14세 이상 청소년 및 성인환자 54명을 대상으로 미국과 한국에서 진행된다. 메드팩토는 임상에서 백토서팁 단독요법의 안전성, 내약성, 약동학 평가와 항암 효과 등을 확인할 예정이다.  골육종 대상 백토서팁 단독요법은 이미 미국 식품의약국(FDA)로부터 '치료목적 사용 승인'을 받아 백토서팁을 투여한 환자에게서 치료 효과가 확인된 바 있다. 미국에서 호스피스 치료를 받던 골육종 환자는 치료목적 사용으로 지난해 2월 백토서팁을 단독 투여한 후 13개월째 폐와 뇌 전이 없이 건강한 일상생활을 하고 있다.  메드팩토는 백토서팁 단독요법이 골육종 환자들에게 효과가 있는 것으로 알려지면서 국내외에서 병원에서 치료목적 사용 요청이 이어지고 있다고 설명했다. 골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양이다. 특히 어린이와 청소년에서 발병률이 높아 대표적인 소아 희귀암으로 꼽힌다.  골육종은 한 번의 수술로 종양을 완전히 제거할 수 없기 때문에 꾸준한 항암치료로 뼈에 생긴 암을 모두 제거해야 한다. 특히 항암치료 중에도 폐와 뇌 등으로 전이되는 것이 일반적이고, 전이 환자의 경우 5년 생존율이 20~30% 수준에 불과하다. 폐와 뇌로 전이되면 사망까지 이르기 때문에 전이 차단만으로 생존율을 높일 수 있다.  메드팩토 관계자는 “골육종 대상 백토서팁 단독요법의 첫 환자 투여로 임상이 본격적으로 시작된다”면서 “성공적인 임상 진행으로 향후 마땅한 치료제가 없는 골육종 환자들에게 치료 옵션으로 자리매김 될 것”이라고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 메드팩토는 미국 식품의약국(FDA)로부터 치료목적사용 승인을 받아 백토서팁을 단독투여한 골육종(뼈암) 환자가 13개월째 폐와 뇌 전이가 확인되지 않았다고 23일 밝혔다.  전이 병력이 있는 환자가 13개월 동안 전이 없이 생활하고 있는 것은 세계적으로도 사례를 찾기 힘든 매우 이례적인 일이다.  이와 관련 메드팩토는 미국 FDA와 한국 식품의약품안전처로부터 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상시험계획(IND)를 승인받았고 미국에서 빠르면 다음주 첫 환자 투약을 할 예정이다.  골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양으로, 특히 어린이와 청소년에서 발병률이 높은 대표적인 소아암이다. 골육종은 환자 중 25~50%는 항암치료 중에도 폐 전이가 진행되고 방사선 치료를 해도 수개월내에 재발하는 것이 일반적이다. 또 전이 환자의 경우 5년 생존율이 약 20~30%에 불과하다.  메드팩토에 따르면 만 14세 골육종 진단을 받은 이 환자는 약 8년간 항암치료를 이어왔지만, 재발은 물론 폐와 뇌에 전이가 확인돼 호스피스에서 생활을 해왔다.  미국 케이스 웨스턴 리저브 대학 레인보우 소아병원은 메드팩토에서 개발한 백토서팁의 전임상 데이터에 주목, 이를 근거로 미국 FDA로부터 치료목적사용 승인을 받아 지난해 2월 이 환자에게 백토서팁을 투여했다.  치료목적사용은 치료 대안이 없는 중증 환자 등의 치료를 위해 허가 받지 않은 의약품 또는 임상시험이 진행 중인 의약품을 사용할 수 있게 하는 제도다.  불치병에 걸렸거나 암 말기인 환자가 적절한 치료제가 없어 치료를 포기할 상황에 이를 경우 의료당국이 시판 승인 허가 전의 신약을 무상으로 공급해 치료 기회를 준다.  메드팩토에 따르면 이 환자는 백토서팁 단독 투여를 한지 13개월이 지난 현재까지 폐와 뇌를 포함해 새로운 병변이 확인되지 않았다.  호스피스 치료를 받으며 고통 속에 지내던 이 환자는 백토서팁 투여 후 부작용이나 합병증 없이 현재는 학교에 다닐 정도로 건강한 일상생활을 하고 있다. 백토서팁이 폐와 뇌 전이를 예방해 골육종 환자의 생존기간을 늘리고 있는 것이다.  레인보우 소아병원 담당 의료진은 “이 어린 환자의 케이스는 전이 병력이 있는 골육종 환자들에게 있어서 놀라운 결과”라면서 “백토서팁은 현재 치료 옵션이 거의 없는 진행성 골육종 환자에게 매우 유망한 무독성 경구용 치료 옵션이 될 수 있을 것으로 기대된다”고 말했다.  한편 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법은 미 FDA로부터 희귀소아질환의약품(RPDD), 신속 심사제도(패스트트랙) 개발 품목으로도 지정 받은 바 있다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

국내 제약바이오 업계가 '블루오션'인 희귀질환 신약후보물질 개발에 속도를 내고 있다. 희귀질환은 만성질환에 비해 경쟁이 치열하지 않아 개발에 성공할 경우 해당 시장에서 독점적인 입지를 구축하게 된다. 특히 건강보험까지 적용될 경우 환자는 낮은 가격에 희귀질환 치료제를 부담을 덜면서 사용할 수 있고, 처방이 늘어남에 따라 개발 업체는 높은 이익을 얻는다. 이로인해 현재 200조원 규모인 글로벌 희귀질환 치료제 시장은 오는 2026년에는 355조원 이상으로 커질 것으로 전망된다. 14일 업계에 따르면 국내에서도 여러 업체가 희귀질환 시장에 뛰어들고 있다. 대웅제약은 특발성 폐섬유증 신약 후보물질인 '베르시포로신(DWN12088)을 개발중이다. 세계 최초 혁신 신약으로 자체 개발하는 베르시포로신은 PRS 단백질의 작용을 감소시켜 섬유증의 원인이 되는 콜라겐의 과도한 생성을 억제하는 기전을 갖고 있다. 특발성 폐섬유증은 폐가 서서히 굳어가며 기능을 잃는 질환으로 현재 약 4조원대 시장을 형성하고 있고 오는 2030년에는 2배 이상 커질 것으로 전망된다. 지난 2017년 11월 전임상 결과를 발표한 이 물질은 지난 2019년 8월에는 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품에 선정됐다. 지난해 6월 임상2상 시험계획(IND)을 승인받았고 한달 뒤에는 패스트트랙에 지정됐다. 지난해 11월에는 국가신약개발사업단의 지원 과제에도 뽑혀 2년 동안 임상시험 연구비를 지원받게 됐다. 종근당의 신약후보물질 CKD-510는 샤르코-마리-투스 치료제로 개발되고 있다. 샤르코-마리-투스병은 인간의 염색체에서 일어난 유전자 중복돼 손과 발, 말초신경의 발달이 저하되고 근력이 손실되는 유전 질환이다. 현재 임상 1상까지 진행됐고 종근당은 유럽 임상 2상을 준비중이다. CKD-510은 지난 2020년 FDA 희귀의약품에 지정됐다. 지난해 1상 발표에서 CKD-510은 안전성과 내약성을 입증했고 용량의 증량에 따른 히스톤탈아세틸화효소6(HDAC6) 활성 저해에서도 유의미한 결과가 확인돼 1일 1회 경구 복용 치료제로 개발 가능성도 열린 상태다. 메드팩토 항암제 후보물질 백토서팁의 단독요법은 지난해 9월 FDA로부터 희귀 소아질환 의약품(RPDD)으로 지정됐다. 골육종은 어린이와 청소년에게 자주 발생하는 소아암으로 뼈와 뼈 주변의 연골 등에서 발생하는 악성 종양이며 육종암 환자의 6% 미만에서 발생하는 희귀질환이다. 환자 중 25~50%는 항암치료 중 암이 폐로 전이되면서 사망한다. 골육종 치료는 현재 수술과 항암화학요법의 병행이 절반 가량을 차지하고 약물 치료는 16% 수준이다. 메드팩토는 백토서팁 단독요법이 골육종 환자들의 치료 옵션으로 자리잡을 것으로 기대하고 있다. 메드팩토의 전임상 연구 결과에 따르면 백토서팁은 골육종 암세포의 사망의 원인이 되는 폐로의 전이를 현저하게 억제한 것으로 나타났다. 메드팩토는 지난해 8월 FDA로부터 골육종 환자에 대한 1·2상을 승인받았고 지난달 식품의약품안전처로부터 재발성 또는 진행성 골육종 환자에 대해 백토서팁을 단독투여하는 임상시험(1·2상) 계획을 승인받는 등 개발을 지속하고 있다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 국내 제약바이오 업계가 '블루오션'인 희귀질환 신약후보물질 개발에 속도를 내고 있다. 희귀질환은 만성질환에 비해 경쟁이 치열하지 않아 개발에 성공할 경우 해당 시장에서 독점적인 입지를 구축하게 된다. 특히 건강보험까지 적용될 경우 환자는 낮은 가격에 희귀질환 치료제를 부담을 덜면서 사용할 수 있고, 처방이 늘어남에 따라 개발 업체는 높은 이익을 얻는다. 이로인해 현재 200조원 규모인 글로벌 희귀질환 치료제 시장은 오는 2026년에는 355조원 이상으로 커질 것으로 전망된다. #OBJECT0#  14일 업계에 따르면 국내에서도 여러 업체가 희귀질환 시장에 뛰어들고 있다. 대웅제약은 특발성 폐섬유증 신약 후보물질인 '베르시포로신(DWN12088)을 개발중이다. 세계 최초 혁신 신약으로 자체 개발하는 베르시포로신은 PRS 단백질의 작용을 감소시켜 섬유증의 원인이 되는 콜라겐의 과도한 생성을 억제하는 기전을 갖고 있다.  특발성 폐섬유증은 폐가 서서히 굳어가며 기능을 잃는 질환으로 현재 약 4조원대 시장을 형성하고 있고 오는 2030년에는 2배 이상 커질 것으로 전망된다.  지난 2017년 11월 전임상 결과를 발표한 이 물질은 지난 2019년 8월에는 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품에 선정됐다. 지난해 6월 임상2상 시험계획(IND)을 승인받았고 한달 뒤에는 패스트트랙에 지정됐다. 지난해 11월에는 국가신약개발사업단의 지원 과제에도 뽑혀 2년 동안 임상시험 연구비를 지원받게 됐다.  종근당의 신약후보물질 CKD-510는 샤르코-마리-투스 치료제로 개발되고 있다. 샤르코-마리-투스병은 인간의 염색체에서 일어난 유전자 중복돼 손과 발, 말초신경의 발달이 저하되고 근력이 손실되는 유전 질환이다. 현재 임상 1상까지 진행됐고 종근당은 유럽 임상 2상을 준비중이다.  CKD-510은 지난 2020년 FDA 희귀의약품에 지정됐다. 지난해 1상 발표에서 CKD-510은 안전성과 내약성을 입증했고 용량의 증량에 따른 히스톤탈아세틸화효소6(HDAC6) 활성 저해에서도 유의미한 결과가 확인돼 1일 1회 경구 복용 치료제로 개발 가능성도 열린 상태다.   메드팩토 항암제 후보물질 백토서팁의 단독요법은 지난해 9월 FDA로부터 희귀 소아질환 의약품(RPDD)으로 지정됐다. 골육종은 어린이와 청소년에게 자주 발생하는 소아암으로 뼈와 뼈 주변의 연골 등에서 발생하는 악성 종양이며 육종암 환자의 6% 미만에서 발생하는 희귀질환이다. 환자 중 25~50%는 항암치료 중 암이 폐로 전이되면서 사망한다.  골육종 치료는 현재 수술과 항암화학요법의 병행이 절반 가량을 차지하고 약물 치료는 16% 수준이다. 메드팩토는 백토서팁 단독요법이 골육종 환자들의 치료 옵션으로 자리잡을 것으로 기대하고 있다.  메드팩토의 전임상 연구 결과에 따르면 백토서팁은 골육종 암세포의 사망의 원인이 되는 폐로의 전이를 현저하게 억제한 것으로 나타났다.  메트팩토는 지난해 8월 FDA로부터 골육종 환자에 대한 1·2상을 승인받았고 지난달 식품의약품안전처로부터 재발성 또는 진행성 골육종 환자에 대해 백토서팁을 단독투여하는 임상시험(1·2상) 계획을 승인받는 등 개발을 지속하고 있다.  vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 메드팩토는 지난 15일 식품의약품안전처로부터 재발성 또는 진행성 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 16일 밝혔다. 이번 임상은 재발성, 불응성 또는 진행성 골육종을 앓고 있는 14세 이상 청소년 및 성인환자 54명을 대상으로 한 백토서팁 단독요법에 대한 1/2상이다.  임상을 통해 백토서팁 단독요법의 안전성, 내약성, 약동학 평가와 항암 효과 등을 확인하고 중간 분석 결과에 따라 더 큰 환자군을 대상으로 안전성과 효능을 평가할 계획이다.  메드팩토 관계자는 “마땅한 치료제가 없는 국내 골육종 환자에게 임상 기회를 제공하자는 취지에서 국내 임상을 진행하게 됐다”면서 “임상에서는 골육종 환자를 대상으로 백토서팁 단독요법에 대한 안전성 등을 확인할 것”이라고 설명했다.  메드팩토는 지난해 8월 미국 식품의약국(FDA)로부터 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상 1/2상 승인을 받은 바 있다. 또한 백토서팁 단독요법은 미 FDA로부터 희귀소아질환의약품(RPDD), 신속 심사제도(패스트트랙) 개발 품목으로도 지정 받았다.  골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양으로 전체 악성종양 중 0.2% 정도의 비율로 나타난다. 골육종은 주로 젊은 연령층에서 발생하는데, 약 60% 정도는 소아기나 청소년기에 발생한다. 골육종은 환자 중 25~50%가 암이 폐로 전이되고, 이로 인해 사망까지 이어지는 것으로 알려졌다.  골육종의 치료는 현재 수술, 항암 약물 치료, 방사선 치료 등이 활용되고 있다. 이중 수술과 항암 약물 치료 병행이 약 45.5%를 차지한다. 항암 약물로만 치료는 전체의 15.9%에 불과하고, 이마저도 고전적인 방식의 치료만 이뤄진다. 또한 최신 항암 약물 치료인 면역항암제는 효과가 없는 것으로 알려져 있다.  반면 백토서팁은 골육종에 대한 전임상 연구에서 골육종 암세포의 성장과 폐 전이를 현저하게 억제시켜 생쥐의 생존율을 100% 개선했다. 또 골육종 암세포의 폐전이도 100% 억제하는 것으로 확인됐다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 메드팩토의 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법이 미국 식품의약국(FDA)의 신속 심사제도(Fast Track Designation, 이하 패스트트랙) 개발 품목으로 지정됐다. 매드팩토 관계자는 17일 이 같이 밝히고 "지난해 희귀소아질환의약품(RPDD) 지정에 이어 패스트트랙 지정으로 향후 골육종 치료제로써 백토서팁 개발이 더욱 속도를 낼 수 있을 것으로 기대된다”라고 말했다. 패스트트랙 지정은 중증질환 치료제 등 중요 분야 신약을 환자에게 조기 공급하기 위한 목적으로 FDA가 시행하는 신약개발 촉진 절차 중 하나다. 해당되는 의약품은 △기존 치료법이 없는 질병의 치료 또는 예방을 목적으로 하는 신약 △기존 치료법이 있을 경우, 기존 치료법들과 비교해 개선점을 입증하는 의약품 등이다. 패스트트랙 지정 신약은 개발 각 단계마다 FDA로부터 다양한 지원을 받을 수 있다. FDA와의 긴밀한 협의를 통해 신약개발 과정이 일반적인 경우보다 더 신속히 진행된다. 또 '롤링 리뷰(Rolling Review, 시판허가 신청 시 자료가 구비되는 대로 순차적 제출·검토)' 혜택이 부여되며, FDA와 '우선 심사(Priority Review, 시판허가 신청 시 FDA 검토 기간을 6개월로 단축)' 협의를 할 수 있다. 메드팩토는 백토서팁 개발 과정에서 FDA 관계자들과 한층 더 긴밀한 협력을 진행할 수 있게 돼 골육종치료제로서의 허가취득과 발매가 보다 신속하게 진행될 수 있을 것으로 기대했다. 티모시 알렌 메드팩토 테라퓨틱스 부사장은 “우리는 게임체인저가 될 수 있는 기회를 얻었다"며 "경구 투여가 가능한 백토서팁 단독 요법으로 전이성 골육종이라는 악(evil)과 싸우고 있는 환자들을 살릴 수 있게 된 것은 큰 의미를 가진다"고 말했다. 메드팩토는 지난해 8월 FDA로부터 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상1/2상 승인을 받은 바 있다. 또 백토서팁 단독요법은 미 FDA로부터 희귀소아질환의약품(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)로 지정 받았다. 아울러 면역항암제와 백토서팁 병용요법은 희귀의약품(ODD) 지정을 받은 바 있다. RPDD 지정을 받으면 소아희귀질환 치료신약 허가 특례에 따라 우선심사 바우처(PRV)를 신청할 수 있다. PRV는 FDA의 허가 심사를 6개월 내에 완료할 수 있도록 해주는 권리로, 다른 제품의 시판허가 절차에서 유용하게 사용할 수 있고 다른 회사에 판매 및 양도가 가능하다. 한편 골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양이다. 특히 어린이와 청소년에서 발병률이 높은 대표적인 소아암 중 하나다. 골육종은 환자 중 25~50%가 항암치료 중에 폐와 뇌 등으로 전이가 진행돼 사망까지 이어진다. 현재 골육종의 치료에는 수술, 항암 약물 치료, 방사선 치료 등이 활용되고 있다. 수술과 항암화학요법 병행이 약 45.5%를 차지하며, 약물로만 치료가 이뤄지는 비율은 15.9%에 불과한 실정이다. 항암화학요법의 경우 고전적인 방식으로 진행되고 있고 면역항암제 역시 효과가 없는 것으로 알려져 있다. 반면 백토서팁은 골육종에 대한 전임상 연구에서 골육종 암세포의 성장과 폐 전이를 현저하게 억제시켜 생쥐의 생존율을 100% 개선시켰다. 또한 골육종 암세포의 폐전이도 100% 억제하는 것으로 확인됐다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자