[파이낸셜뉴스] 이엔셀은 특허청에 안구 질환 치료제 개발을 위한 AAV 플랫폼 검증 모델 기술 특허 출원을 완료했다고 1일 밝혔다.이엔셀은 안구 질환 치료제 개발에 필수적인 AAV 플랫폼 기술을 개발하고 있으며, 이는 안구의 광수용체 특이적 발현 기술을 포함하고 있다. 그러나, 이엔셀의 AAV 플랫폼이 광수용체에 정확하게 전달되는지 검증하기 위해서는 그 동안 동물실험을 통해서만 가능했다. 이번 특허 출원을 통해 시험관내(in vitro)에서도 안구내 광수용체 특이적 전달을 검증할 수 있는 모델을 확보하게 돼 동물실험 대비 비용 절감과 시간 단축은 물론 개발 효율성 증대 효과를 가져오게 됐다. AAV는 유전자 전달 바이러스벡터 시스템으로, 면역원성이 낮고 유전체 내에 통합되지 않아 유전자치료제의 핵심 역할을 한다. 이엔셀은 자체 AAV 생산 기술 개발 경험을 보유하고 있으며, 효율적인 바이러스 벡터 생산 시스템 개발을 통해 유전자치료제 생산의 비용 절감과 생산성을 높이는 데 강점을 확보하고 있다. 이엔셀 관계자는 “이엔셀은 AAV 기반 치료제 분야에서도 앞서 나가기 위해 다양한 플랫폼들을 개발하고 있으며, 관련 검증 모델 개발도 지속적으로 해 왔다”며, “이엔셀의 탁월한 기술력과 글로벌 수준의 GMP를 바탕으로 AAV 기반 유전자치료제 분야에서도 선도적인 입지를 구축하기 위해 최선을 다하겠다”고 밝혔다. 한편, 이엔셀은 국내 1위 다품목 세포유전자치료제(CGT) CDMO 트랙레코드를 보유한 경험을 바탕으로 AAV 기반 유전자치료제 분야도 집중 육성해 신성장동력으로 키워 바이오의약품 위탁생산개발(CDMO) 성장의 한 축으로 성장시킨다는 계획이다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스]  첨단바이오의약품 CDMO 및 신약개발 전문기업 이엔셀은 특허청에 안구 질환 치료제 개발을 위한 AAV(Adeno-Associated Virus, 이하 AAV) 플랫폼 검증 모델 기술 특허 출원을 완료했다고 1일 밝혔다. 이엔셀은 안구 질환 치료제 개발에 필수적인 AAV 플랫폼 기술을 개발하고 있으며, 이는 안구의 광수용체 특이적 발현 기술을 포함하고 있다. 그러나, 이엔셀의 AAV 플랫폼이 광수용체에 정확하게 전달되는지 검증하기 위해서는 그 동안 동물실험을 통해서만 가능했다. 이번 특허 출원을 통해 시험관내(in vitro)에서도 안구내 광수용체 특이적 전달을 검증할 수 있는 모델을 확보하게 되어 동물실험 대비 비용 절감과 시간 단축은 물론 개발 효율성 증대 효과를 가져오게 되었다. AAV는 유전자 전달 바이러스벡터 시스템으로, 면역원성이 낮고 유전체 내에 통합되지 않아 유전자치료제의 핵심 역할을 한다. 이엔셀은 자체 AAV 생산 기술 개발 경험을 보유하고 있으며, 효율적인 바이러스 벡터 생산 시스템 개발을 통해 유전자치료제 생산의 비용 절감과 생산성을 높이는 데 강점을 확보하고 있다. 이엔셀 관계자는 “이엔셀은 AAV 기반 치료제 분야에서도 앞서 나가기 위해 다양한 플랫폼들을 개발하고 있으며, 관련 검증 모델 개발도 지속적으로 해 왔다”며, “이엔셀의 탁월한 기술력과 글로벌 수준의 GMP를 바탕으로 AAV 기반 유전자치료제 분야에서도 선도적인 입지를 구축하기 위해 최선을 다하겠다”고 밝혔다. 한편, 이엔셀은 국내 1위 다품목 세포유전자치료제(CGT) CDMO 트랙레코드를 보유한 경험을 바탕으로 AAV 기반 유전자치료제 분야도 집중 육성해 신성장동력으로 키워 CDMO 성장의 한 축으로 성장시킨다는 계획이다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] 셀리버리가 '2021년 JP모건 헬스케어 컨퍼런스'에서 눈조직에 발생하는 자가면역질환 유베이티스에 대한 치료신약으로써 'iCP-NI'의 효능 결과를 14일 복수의 글로벌 제약사들에게 발표했다고 15일 밝혔다. iCP-NI는 현재 미국에서 내재면역제어 코로나19 면역치료제로 개발되고 있는 항염증 치료신약이다. 유베이티스란 눈을 싸고 있는 포도막 조직에 염증이 생기는 면역질환이다. 안구는 총 3개의 막으로 둘러싸여 있으며 가장 바깥쪽의 하얀 막이 공막, 안쪽에 신경이 분포하는 막이 망막, 중간 막은 포도껍질과 같다고 해 포도막이라고 한다. 포도막은 혈관이 있어 눈에 영양을 공급해주는 매우 중요한 조직이다. 여기에 염증이 유발되면 주변의 망막, 공막은 물론 수정체, 각막 등 눈의 거의 모든 중요한 조직까지 손상을 입어 실명에 이르를 수 있는 무서운 안구질환이 된다. 완치가 어렵고 지속적으로 재발하는 불난치성 자가면역 만성염증질환으로 불린다. 셀리버리 측 자가면역질환 연구책임자는 “염증반응으로 유도된 유베이티스 질환모델의 안구조직에서 iCP-NI는 유베이티스를 유발하는 강력한 염증성 사이토카인인 인터루킨-17 (IL-17)을 완벽히 감소(-106%)시키는 등 강력한 내재면역제어 항염증 치료효능을 보였다”고 밝혔다. 또 “염증으로 두꺼워진 망막조직을 회복시키고 붕괴된 내외 과립층의 구조를 복원시키는 치료효능이 증명됐으며 현재 iCP-NI는 유베이티스 치료제로서 점안액 의약품으로 비임상, 임상을 개발 중”이라고 말했다. 자가면역질환 유베이티스는 완치가 불가능해 증상에 따라 전신 면역치료도 병행해야 할 정도로 치료가 어렵고 백내장, 녹내장 등의 합병증을 유발하며 심하면 시력을 완전 상실할 수 있는 치명적 안구질환이다. 유베이티스의 치료에는 대부분 스테로이드계 소염제가 사용되나 중증도 이상에선 염증을 낮추는 목적으로 안구에 주사기 바늘을 찔러야 하는 등 치료가 매우 어려운 자가면역 안구염증질환이다. 유베이티스 치료제 시장 규모는 6억7000만달러(2026년 예상)로 예상되며 복수의 염증성 사이토카인을 억제하는 치료제가 권고되고 있다는 점에서 내재면역계를 제어하는 면역치료법 개발은 가장 현실적인 방법으로 인식되고 있다. iCP-NI는 염증을 일으키고 염증주위의 세포들을 사멸시키는 모든 염증성 사이토카인들과 염증유발 면역세포를 활성화시키는 모든 케모카인들의 발현을 억제해 자기몸의 정상세포, 정상조직을 공격하는 자가면역질환 시스템을 차단하고 면역과잉반응을 제어해 중증염증을 낮추는 강력한 면역염증치료제로 알려져 있다. 셀리버리 관계자는 “코로나19 증상은 무증상, 경증, 중증 그리고 최고 위험수준의 위중증으로 나뉘는데 생명을 잃을 수 있는 매우 심한 수준의 염증도를 갖는 환자를 위중증 환자라고 분리한다"며 "현재 보고되고 있는 대부분의 코로나19 치료제들은 경증 및 중증 환자들의 치료기간을 줄이는 증상완화효능을 보이는 반면, 코로나19 치료제로 개발중인 iCP-NI는 경증, 중증 모델에선 아예 평가시험 자체를 하지 않았고 바로 사망에 이르는 위중증 코로나 모델에 대한 치료효능 평가시험을 한 결과 80%대의 치명률을 낮추는 치료효능을 보고한 바 있다”고 설명했다. 그는 이어 “현재 미국에서 비임상 독성시험 및 약동학, 약력학 등의 생체분석시험이 마무리 돼 미국 임상시험이 시작되는 매우 안전하고 강력한 항염증 치료신약이기 때문에 현존하는 질병통제치료법이 없는 안구 자가면역질환 유베이티스 적응증에 대한 iCP-NI의 임상개발은 매우 빠른속도를 낼 수 있을 것으로 기대한다”라고 덧붙였다. 조대웅 셀리버리 대표는 “이번 'JP모건' 행사에서 만난 미국 및 유럽의 글로벌 제약사들에게 코로나19 치료제로서 iCP-NI의 공동개발 및 라이센싱 이야기를 했고 동시에 현재 개발중인 복수의 자가면역질환 적응증에 대해서도 각각 강력히 설명했으니 가부간에 이야기가 있을 것”이라고 말했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 젬백스앤카엘은 진행성핵상마비(PSP) 치료제 ‘GV1001’이 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품(OMP) 지정을 받았다고 29일 밝혔다. 이로써 GV1001은 미국, 유럽, 한국 등 주요 신약 개발 규제기관에서 모두 희귀의약품 지정을 받아 각각의 개발 혜택을 모두 적용받게 됐다. EMA는 유럽 내 5만명 이하 환자에게 발생하는 희귀질환의 치료제 개발에 대해 △과학적 조언 및 개발 지원 △허가 신청, 과학적 자문 등에 대한 수수료 감면 또는 면제 △시판 후 10년간 시장 독점권 부여 등의 혜택을 제공한다. 젬백스는 앞서 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정으로 미국에서 시판 후 7년간 시장 독점권 부여, 임상 비용 최대 25% 세액 공제 등의 혜택을 확보한 바 있다. 지난 7일에는 FDA의 패스트트랙 지정까지 획득해 향후 PSP 치료제의 임상 개발과 승인 절차가 한층 더 가속화될 것으로 기대된다. 젬백스는 희귀의약품 및 패스트트랙 지정에 따른 혜택 및 지원을 바탕으로 글로벌 3상 임상시험 추진에 더 박차를 가한다는 계획이다. 젬백스 관계자는 “세계 의약품 시장에서 가장 영향력이 큰 미국과 유럽에서 모두 희귀의약품 지정을 받으면서 치료제 개발 가능성과 필요성을 모두 인정받았다”면서 “다양한 혜택을 활용한 글로벌 임상시험을 조속히 추진하여 PSP 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다. 한편 젬백스는 지난해 완료한 국내 최초 PSP 2상 임상시험에서 내약성 및 질환의 진행을 늦추는 경향성을 확인한 바 있다. 현재는 국내 2상 임상시험(6개월 투약 완료)에 더해 12개월 연장 임상시험을 순조롭게 진행 중이다. PSP는 비정형파킨슨증후군에 속하며 뇌 속 신경핵의 이상으로 인해 안구운동의 기능이상이 생기는 ‘핵상마비’가 주요 증상이다. 이 외에도 파킨슨병과 유사한 보행 장애, 떨림, 인지 기능 저하 등이 나타나지만 파킨슨병에 비해 진행 속도가 빠르고, 현재까지 근본적인 치료법이 없는 신경퇴행성질환이다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 고령화에 따라 황반변성과 당뇨망막병증, 녹내장 등 노인성 안과질환이 급증하면서 관련 치료제 개발 수요가 전 세계적으로 증가하고 있다. 이러한 흐름 속에서 비임상 단계에서의 정밀 분석을 가능케 하는 임상시험위탁(CRO) 기반 플랫폼 중요성이 더욱 부각되고 있다. 디티앤씨알오(Dt&CRO)는 시장 요구에 발맞춰 비임상 안질환 분야에서 풍부한 경험을 보유한 시험책임자(Study Director)를 주축으로 표준화된 효능 평가 시스템과 고도화된 분석 역량을 갖추며 글로벌 수준 서비스를 제공하고 있다고 7일 밝혔다. 디티앤씨알오는 현재 건성 및 습성 황반변성, 시신경 손상, 안구건조증, 녹내장 등 다양한 질환 모델을 운영하고 있다. 특히 설치류 기반의 망막질환 모델에서 물리적인 조직 처리 난이도를 극복한 점은 국내 CRO 중에서도 돋보이는 기술적 차별성으로 평가받고 있다. 디티앤씨알오는 정량 및 정성 분석이 모두 가능한 종합적 시험 역량을 기반으로 국내외 제약·바이오 기업들이 안과질환 신약의 개발 가능성을 비임상 단계에서 검증할 수 있도록 전문화된 서비스를 제공하고 있다. 디티앤씨알오 관계자는 "앞으로도 안과질환을 포함한 다양한 질환 영역에서 비임상 효능시험의 깊이와 범위를 확장해 나갈 것"이라며 "고객 맞춤형 시험 설계와 데이터 분석을 통해 신약개발 파트너로서의 입지를 강화할 것"이라고 말했다. 한편 디티앤씨알오는 비임상시험, 분석 및 생동성시험, 임상시험, 인허가 컨설팅까지 포괄하는 풀서비스 CRO로서, 국내외 제약·바이오 기업들의 전주기 신약개발을 위한 통합 솔루션을 제공하고 있다. 특히 효능시험, 독성시험, PK/PD 분석 등 각 영역에서의 전문성을 바탕으로 글로벌 수준의 시험 데이터를 제공하고 있다. butter@fnnews.com 강경래 기자

[파이낸셜뉴스] 지엘팜텍이 아주약품과 공동 연구·개발 중인 안구건조증 신약 후보물질 '레코플라본(Recoflavone)'이 임상 3상에서 유효성과 안전성을 입증했다고 23일 밝혔다. 레코플라본은 지엘팜텍이 2017년 11월 동아ST로부터 라이선스인 계약을 통해 약물에 대한 사용 권한을 획득했다. 이후 임상 성공을 위해 안구 내 약물 흡수를 개선시키는 제제 개선 연구를 지속해왔다. 이 과정에서 조성물 특허 2건을 획득했다. 이러한 흡수 개선 제제를 활용해 아주약품과 공동으로 임상 2상 및 3상을 진행했다. 이번 임상 3상을 통해 위약 대비 우월성을 입증하면서 신약 상용화를 위한 마지막 단계를 통과했다. 이번 임상 결과에 따르면 레코플라본은 1차 평가변수인 12주째 각막염색검사 점수에서 위약군 대비 통계적으로 의미 있는 개선 효과를 나타났다. 2차 평가변수인 △결막염색검사 점수 △안구불편감 점수(ODS) △안구표면질환 점수(OSDI) 등에서도 개선된 효과를 보였다. 레코플라본은 기존 비임상과 1상, 2상 임상시험 결과에서도 눈물 분비 촉진 작용과 항염 작용, 뮤신 등 점액질 분비 기능 촉진, 손상된 각막세포 기능 회복 등 안구건조증 질환에서 4중 효능 작용을 확인했다. 이번 3상 결과에서도 건조한 안구 증상에 있어 우수한 약효를 입증하는 한편, 이상반응은 낮게 나타나 레코플라본 신약 우수성을 다시 한번 확인했다. 안구건조증은 눈물 분비 감소 또는 성분 변화로 인해 안구 표면이 건조해지고 염증이나 이물감, 시림 등 증상을 동반하는 질환이다. 최근 컴퓨터 사용 증가와 실내외 환경 변화로 환자 수가 급증한다. 유비스트 데이터에 따르면 지난해 기준 국내 안구건조증 시장은 4800억원에 달했다. 이 중 인공눈물인 히알루론산(HA) 등이 약 3700억원, 사이클로스포린 약 500억원, 디쿠아포솔 500억원, 레바미피드가 약 100억원 시장을 형성했다. 지엘팜텍은 아주약품과 함께 올 하반기 식품의약품안전처에 신약 허가를 신청하는 한편, 내년 중 보험 약가 등재 절차 등을 거쳐 공식 출시할 계획이다. 지엘팜텍 관계자는 "국내 안구건조증 시장은 올해 기준 5000억원 규모로 매년 높은 성장 흐름을 보인다"며 "레코플라본은 다른 제품들에 비해 부작용이 적으면서도 효과가 우수한 제품으로 기존 치료제들과의 차별성이 있어 안구건조증 치료의 새로운 옵션으로 떠오를 것"이라고 말했다. 이어 "이번 국내 첫 안구건조증 신약 개발을 통해 신약을 연구·개발하는 회사로 거듭날 것"이라고 덧붙였다. 한편 레코플라본 글로벌 판권은 지엘팜텍이 보유한다. 미국과 중국, 일본 등 해외 유수 업체들과 기술수출 및 기술협력을 위해 논의 중이다. 전 세계 안구건조증 시장은 연간 6조5000억원 규모로 형성됐다. butter@fnnews.com 강경래 기자

                                        [파이낸셜뉴스]  자연과학 분야 세계적인 학술지 네이처(Nature)가 안과 질환 중 불치병으로 여겨지는 건성 황반변성 환자의 시력을 개선할 수 있는 방안으로 국내 기업 와이투솔루션의 美합작법인 룩사 바이오테크놀로지(Luxa Biotechnology LLC, 이하 룩사)의 연구를 인용해 업계의 관심을 받고 있다. 16일 바이오업계 등에 따르면 황반변성은 백내장, 당뇨병성 망막병증과 함께 실명에 이를 가능성이 있는 3대 안과 질환이다. 황반변성의 초기에는 글자나 직선이 흔들려 보이거나 휘어져 보이는 등 왜곡이 일어나며, 결국에는 시력이 크게 저하되고 심할 경우 실명에 이를 수 있다. 황반변성을 앓고 있는 환자 수는 세계적으로 약 1억 9600만 명으로 추산되며, 노인 인구 증가에 따라 2040년 환자 수는 2억 8,800만 명까지 증가할 것으로 예측된다. 황반변성은 건성 황반변성과 습성 황반변성으로 구분되며, 황반변성 환자의 90%는 건성 황반변성이 차지한다. 하지만 시포브레(Syfovre), 아이저베이(Izervay)를 비롯해 현재 시장에 출시된 건성 황반변성 치료제의 경우 질환 악화를 12%~27% 지연시키는데 그치며, 시력을 개선시킬 수 있는 치료제는 부재한 상황이다. 이에 더해 1~2 달 마다 안구 주사를 통한 주기적인 약물 투여도 필요하다. 이 같은 상황 속 네이처는 나이 관련 황반변성(Age-related Macualr Degeneration, AMD)을 다룬 Outlook섹션 기사에서 1회의 치료를 통해 건성 황반변성 환자의 질환 악화를 멈추고 시력을 개선할 수 있는 근본적인 대안이 될 수 있는 치료법을 소개했다. 이 치료법은 RPE세포를 이식하여 손상된 RPE세포를 대체하는 것이다. 대표적으로 룩사가 개발 중인 건성 황반변성 세포치료제 ‘RPESC-RPE-4W’가 이에 해당되며, 네이처는 위 치료법을 설명하면서 실제 RPESC-RPE-4W의 임상에 참여하고 있는 스탠포드 의과대학 안과 교수 테드 렝(Ted Leng) 박사의 말을 인용했다. 또한 네이처는 같은 기사에서 현재 출시된 황반변성 치료제는 이미 손실된 시력을 회복시킬 수 없고 1~2달마다 주기적인 안구 주사 치료가 필요한 만큼 70~80대의 노인들에게 부담이 될 수 있는 점, 부작용으로 인한 질환 악화와 습성 황반변성으로 발전할 위험성 등 기존 치료의 한계도 함께 언급했다 룩사는 와이투솔루션이 사업 다각화를 위해 미국 최초의 독립적인 줄기세포 연구소인 NSCI(Neural Stem Cell Institute)와 함께 2019년 설립하였으며, 1회의 주사를 통해 시력을 개선시킬 수 있는 건성 황반변성 세포치료제 RPESC-RPE-4W의 Phase 1/2a 임상 연구를 진행 중에 있다. Phase 1/2a 임상은 1상과 2상(a)를 결합하여 진행하는 형태로 보다 신속한 개발을 위해 미국 FDA의 승인 아래 진행된다. 특히 RPESC-RPE-4W는 지난 2월 미충족 의료 수요를 해결할 가능성과 안전성, 초기 효능의 가능성을 인정받으며, 미국 식품의약국(FDA)의 의약품 우선 심사 제도 중 하나인 재생의학 첨단치료(RMAT) 에 선정돼 큰 주목을 받았다. 이어 지난 3월에는 세계적인 안과 학술 대회인 ‘제77회 윌스 아이 컨퍼런스(Annual Wills Eye Conference)’에서Phase 1/2의 중간 데이터를 발표, 1차 평가지표인 안전성을 확보하고 시력 개선 데이터를 통해 2차 평가 지표인 유효성을 확인한 바 있다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] 젬백스앤카엘은 지난 22일 일본 도쿄에서 열린 ‘아시아 및 오세아니아 파킨슨병 및 관련 질환 학회(AOPMC)’에서 진행성핵상마비(PSP) 치료제 후보 물질 ‘GV1001’의 임상 데이터를 발표하며 세계적 주목을 받았다고 24일 밝혔다.AOPMC는 세계적인 학술단체인 ‘운동장애학회(MDS)’가 주최하는 행사로, 파킨슨병 및 관련 질환 분야의 권위 있는 학회 중 하나다. 올해 학회는 21일부터 23일까지 열렸으며, 전 세계 신경과 전문의와 연구자들이 모여 최신 치료법과 연구 결과를 공유했다. 젬백스는 ‘PSP 치료의 새로운 시대: GV1001의 기전 및 임상시험’을 주제로 런천 심포지엄을 진행했다. 서울의대 신경과학 교실 이지영 교수(서울시보라매병원 파킨슨 희귀질환 센터장)와 젬백스 신약연구소 조현진 이사가 발표자로 나섰으며, 좌장은 서울의대 명예교수인 전범석 교수가 맡았다. 이 교수는 발표에서 “GV1001이 PSP 환자의 핵심 증상인 안구운동(Ocular Motor)과 연수운동(Bulbar) 기능 저하를 개선한 것으로 나타났다”고 밝혔다. 특히 “안구운동과 연수운동은 PSP 환자에게만 나타나는 독특한 증상으로, 이번 임상 결과는 GV1001이 PSP의 진행을 막을 수 있는 가능성을 시사한다”고 설명했다. 국립대만대학교병원 린 친시엔 교수(신경과, 신경과학 및 행동 임상센터 소장) 역시 “GV1001이 혈뇌장벽(BBB)을 통과할 수 있는 작은 펩타이드로, 신경 염증을 줄이고 미토콘드리아 기능을 개선하며 타우 단백질 축적을 억제하는 등 다각적인 신경 보호 효과를 보였다”고 평가했다. 린 교수는 이어 “현재 진행 중인 12개월 추가 연장 연구 결과도 매우 기대된다”고 덧붙였다. 미국 비영리 단체 ‘CurePSP’의 크리스토프 디아즈 박사는 “이번 임상 데이터는 PSP 치료제 개발에 있어 의미 있는 진전을 보여준다”며 “한국에서 이뤄진 엄격한 전임상 및 임상 연구는 복잡한 신경퇴행성질환 치료제 개발의 모범 사례”라고 말했다. PSP는 눈의 움직임을 조절하는 신경세포가 퇴화하면서 발생하는 희귀 신경퇴행성 질환이다. 균형감각 저하, 인지 기능 장애, 근육 경직 등이 주요 증상으로 나타나며, 현재까지 근본적인 치료제가 없는 상황이다. 젬백스는 이번 임상 결과를 기반으로 글로벌 3상 임상시험 진입을 준비하고 있으며, 세계 각국 전문가들과의 협력을 강화할 계획이다. 젬백스 관계자는 “PSP 치료제 개발에 대한 글로벌 관심이 높아지고 있다”며 “GV1001의 임상 데이터를 기반으로 더 나은 치료 옵션을 제공할 수 있도록 연구와 협력을 지속할 것”이라고 밝혔다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스]  와이투솔루션의 바이오신사업이 순항 중이다. 19일 와이투솔루션은 이 회사가 미국 신경줄기세포연구소(NSCI)가 설립한 합작법인 룩사 (Luxa Biotechnology LLC)가 진행중인 건성 황반변성(dry AMD) 환자 치료를 위한 성인 망막 색소 상피 세포(RPESC) 유래의 세포 제품인 RPESC-RPE-4W에 대해 美 FDA로부터 RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy, 재생 의학 첨단 치료) 지정을 받았다고 알렸다. RMAT은 21세기 치료법 (21st Century Cures Act)에서 유래한 프로그램이다. 실제 심각한 질환에 대한 재생 의약 치료법의 개발 및 검토를 가속화하는 것을 목표로 FDA가 도입한 제도이며 신속승인(Fast Track) 및 획기적인 치료제 (Breakthrough Therapy) 지정 프로그램의 모든 혜택을 포함하고 있어 FDA와의 조기 상호 작용을 통해 가속화된 승인 절차를 지원받을 수 있는 중요한 기회를 제공한다. 이번 룩사의 건성 황반변성 치료제의 RMAT지정은 현재 손상된 시력을 복원하거나 회복할 수 있는 치료법이 없는 건성 황반변성 환자들에게 새로운 치료 옵션이 될 가능성을 FDA가 인정한 결과로 해석된다. 즉 혁신적인 치료법이 얼마나 시급히 필요한지를 반증한다 할 수 있다는 것이 사측 설명이다. 룩사는 이번 RMAT지정으로 FDA와의 긴밀한 협력을 통해 임상시험 설계조정, 신속심사 및 허가절차 간소화등의 혜택을 받을 가능성이 커졌다. 건성 황반변성은 50세 이상의 사람들에게 흔히 나타나는 안구 질환이다. 이는 망막 세포가 죽어 재생되지 않아 황반세포가 지속적으로 악화되어 발생하며 이로 인해 중심부 시력이 흐려지거나 감소한다. 현재까지 건성 황반변성 환자들에게 병의 진행 속도를 늦추는 치료제는 있으나 손상된 시력을 개선할 수 있는 치료제는 없어, 수백만 명의 사람들이 일상 생활에서 중대한 어려움을 겪고 있다. 룩사의 건성 황반변성 치료제는 RPESC-RPE-4W를 사용하여 건성 황반변성 환자들의 상실된 RPE세포를 대체함으로써 시력 손실을 회복시키는 것을 목표로 미국에서 임상 Phase1/2a를 성공적으로 진행중에 있으며 혁신 치료제로서의 가능성을 인정받아 지난해 CIRM (캘리포니아 재생 의학 연구소)으로부터 400만달러 규모의 보조금을 지원받은 바 있다. 한편 룩사는 작년 low dose 임상인 cohort 1을 완료하고 올해 1분기 안으로 강력한 초기 임상결과 발표를 앞두고 있다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

이엔셀은 특허청에 유전성망막색소변성 치료를 위한 AAV 플랫폼 기술 특허 출원을 완료했다고 18일 밝혔다.유전성망막변성(IRD)은 안구 내 광수용체 사멸로 인하여 시세포 및 망막색소상피세포가 점점 파괴되는 유전성 질환으로 유전적 원인에 의해 발생한다. 전 세계적으로 2500~3000명 중 1명 빈도로 발견되고 국내 환자는 약 2만명으로 추산된다. 이엔셀 연구진은 안구 내 광수용체 세포 내에 특이적으로 전달이 가능한 아데노연관바이러스(AAV) 벡터 후보군을 확보해 이번 특허를 출원하게 됐고, 이는 안구 세포 또는 조직으로의 정확한 유전자 전달 및 발현 효율을 향상시킬 수 있는 플랫폼 기술이다. AAV는 유전자 전달 바이러스벡터 시스템으로, 면역원성이 낮고 유전체 내에 통합되지 않아 유전자치료제의 핵심 역할을 한다. 이엔셀은 자체 AAV 생산 기술 개발 경험을 보유하고 있으며, 효율적인 바이러스 벡터 생산 시스템 개발을 통해 유전자치료제 생산의 비용 절감과 생산성을 높이는 데 강점을 확보하고 있다. 이엔셀은 국내 1위 다품목 세포유전자치료제(CGT) CDMO 트랙레코드를 보유한 경험을 바탕으로 AAV 기반 유전자치료제 분야도 집중 육성해 신성장동력으로 키운다는 계획이다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자