[파이낸셜뉴스] 글로벌 빅파마 일라이릴리(LLY)의 알츠하이머 임상 3상 결과가 성공적인 것으로 발표되자 엔케이맥스가 상승세다. 알츠하이머에 대한 보유 파이프라인이 주목받고 있어서다. 4일 오전 10시 7분 현재 엔케이맥스는 전일 대비 480원( +4.20%) 상승한 1민1910원에 거래되고 있다.  일라이릴리는 초기 단계 알츠하이머병 환자들에게 도나네맙을 매월 투약한 결과 투약받지 않은 환자들보다 기억력, 사고력 등 인지 기능과 일상활동 수행 능력 저하를 35% 가량 늦췄다고 지난 3일(미국 현지시간) 밝혔다. 일라이릴리는 2분기 내 도나네맙의 FDA 신약 승인을 신청할 계획이다. 도나네맙이 두 번째 알츠하이머 치료제로 승인될 가능성이 높아지면서 엔케이맥스의 슈퍼NK(SNK)에 대한 기대감이 커지고 있는 것으로 보인다. SNK01는 엔케이맥스의 자가 면역세포치료제로 현재 미국에서 동정적사용 승인을 받아 알츠하이머 환자를 치료하고 있다. 또한 멕시코에서 임상 1상을 진행 중이다. 도나네맙이 임상 3상에서 뇌부종 및 출혈 부작용으로 3명의 환자가 사망한 반면 SNK는 환자 본인의 면역세포를 활용한 자가치료제이기 때문에 심한 부작용이 없는 장점이 있다. 한편, 엔케이맥스 자회사 엔케이젠바이오텍은 오는 7월 네덜란드에서 개최되는 AAIC서 알츠하이머 임상 1상 중간결과를 발표한다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] 젬백스는 "알츠하이머병 치료제(후보물질)로서 GV 1001의 국내 제3상 임상시험계획이 반려됐다"고 22일 공시했다. 회사 측은 "시험대상자 수 및 산정근거, 공동 일차 유효성 평가변수에 대한 보완 자료가 미비해 민원처리에 관한 법률시행령 제25조에 따라 반려 처리됐다"며 "자료 미비사항을 보완해 빠른 시일 내에 재신할 것"이라고 밝혔다. map@fnnews.com 김정호 기자

[파이낸셜뉴스] 코스닥 상장사 아이큐어가 알츠하이머 치매 개량신약 도네페질 치매패치의 글로벌 임상3상의 모든 임상피험자 투약이 종료되었다고 14일 밝혔다. 아이큐어가 2017년부터 4개국 약 400명의 임상환자를 대상으로 진행하고 있는 임상3상은 경증 및 중등증의 알츠하이머병 환자를 대상으로 6개월간 복약 시 기존 경구제 대비하여 비열등성을 입증하는 임상이다. 지속적으로 임상환자로 등록되는 순서대로 투약을 해왔으며, 올해 1월 마지막 임상환자가 투약을 시작함에 따라 해당 환자의 투약이 올 7월 종료됐다. 이후 1개월 추가 관찰기간과 약동학(PK) 분석을 진행해 11월 중 임상보고서를 정리하여 연내에 국내 허가 및 약가 취득을 위해 품목허가신청서를 제출하여 내년 하반기에 국내 출시를 목표로 하고 있다. 회사 관계자에 따르면 아이큐어는 올 10월 내로 미국 식품의약국(FDA)에 임상1상 계획서(IND)를 제출할 계획이며, FDA와의 프리IND 미팅을 통해 임상1상으로 허가 신청이 가능함을 사전 통지 받은 상태다. 아이큐어는 최근 도네페질 치매패치 미국 특허권 취득을 성공적으로 완료함에 따라 미국시장 진출시 더 큰 탄력을 받을 것으로 보인다. 미국의 경우 505(b)2 트랙을 통해 임상1상 완료 후 바로 품목허가 신청이 가능하고 임상3상 데이터를 보유하고 있어 미국시장 진출에 소요되는 기간은 국내에서 보다 단축될 것으로 전망되고 있다. 아이큐어는 미국 품목허가 승인 후 제품 공급을 위해 cGMP 수준의 설계를 기반으로 완주에 공장을 완공했으며, 최근 cGMP, EUGMP 전문 컨설팅 업체인 에스티마와 완주공장의 cGMP 컨설팅 계약을 체결하고 미국시장 진출을 단계적으로 준비하고 있다. 치매 중 70%가량 진단되는 알츠하이머 치매 치료제인 도네페질은 전세계적으로 약 10조원의 시장규모를 형성한 알츠하이머 치매 치료제 중 기장 많이 처방되는 성분으로 현재 경구 제형만 상용화 되었다. 이에 지금까지 글로벌 제약사들은 하루 복용량이 많고, 제제 안정성이 낮은 경구제형의 단점을 극복하고자 패치제형 개발에 도전해왔지만 가시적인 성과를 내지 못했다. 아이큐어가 세계 최초로 임상3상을 진행중인 도네페질 치매패치는 기존 도네페질 경구제의 1일 1회 복용을 1주일 2회 패치 부착으로 복약편의성을 높였으며, 약물 부작용 또한 감소시켜 상용화시에 치매 환자와 보호자들 모두에게 편의성을 제공할 것으로 기대되고 있다. 아이큐어는 셀트리온과 함께 2021년 국내 상용화를 계획 하고있으며, 출시 2년내 국내 도네페질 경구제 시장 약 1800억원의 50%를 패치제로 전환한다면 도네페질 치매패치로만 약 900억원의 매출을 달성하게 된다. 도네페질의 약효와 시장성을 바탕으로 패치제의 장점을 적극 마케팅해 과거 리바스티그민 치매패치가 출시됐을 때보다 빠른 전환 속도를 보여줄 것으로 기대되고 있다. 의약품 시장조사기관 유비스트(UBIST) 에 따르면 도네페질의 국내 시장규모는 2018년 기준 1800억원으로, 최근 4년간 13%대의 성장률을 나타내고 있으며 오는 2021년에는 시장규모가 2500억원까지 성장할 전망이다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

현대약품이 국내 최초로 알츠하이머 복합제 개발 관련 임상 3상을 승인받았다는 소식에 강세다. 16일 오후 1시 29분 현대약품은 유가증권시장에서 전날보다 2.81% 오른 4750원에 거래되고 있다. 이날 식품의약품안전처에 따르면 현대약품은 '중등도 및 중증 알츠하이머병 환자 대상 BPDO-1603의 유효성 및 안전성을 비교평가하기 위한 다기관, 무작위배정, 이중 눈가림, 활성-대조, 제3상 임상시험'을 승인받았다. 임상시험 대상질환은 알츠하이머병이며 시험단계는 3상이다. 이번 승인은 현대약품이 국내 최초로 알츠하이머 복합제 개발에 나선 만큼, 신규 시장 창출 기대감이 반영돼 매수세가 몰리는 것으로 풀이된다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 소룩스와 합병을 진행 중인 아리바이오는 5일 경구용 알츠하이머 치료제 'AR1001'의 국내 임상3상 환자를 100명 추가해 250명으로 확대한다고 밝혔다. 임상시험센터도 기존 21곳에서 26곳으로 늘어난다. 회사 측은 "우리나라의 높은 의료진 수준과 임상시험센터 시스템이 예상보다 빠른 환자 모집과 투약을 이끌었다"고 설명했다. 국가임상시험지원재단(KoNECT)이 AR1001을 공익적 임상시험 지원대상 1호로 지정해 환자 모집 전반을 포괄적으로 지원한 점도 긍정적인 영향을 미쳤다. 현재 국내 빅(Big)5 병원을 비롯한 국내 20여개 임상센터 의료진은 임상에 대한 높은 이해도와 추진력으로 임상에 적극 참여 중이다. AR1001의 글로벌 임상3상은 국내를 포함해 미국, 영국, 유럽연합, 중국 등 13개국 200여개 임상 센터에서 1150명 규모로 진행되고 있다. 약 50% 이상 투약이 진행됐으며 안전성 문제나 임상 환자의 중간 이탈이 낮은 편이라고 회사 측은 전했다. 안전하고 효과적인 경구 알츠하이머 치료제 개발 가능성을 높였다는 평가다. 정재준 아리바이오 대표는 “사회적 당면 과제인 치매극복 및 치료제 개발을 위해 어려운 여건에서도 임상에 헌신해 주는 한국 의료진과 국가임상시험지원재단, 환자와 가족들에게 감사하다”며 “신약 개발에 속도를 내고 최초의 경구용 알츠하이머병 신약 탄생에 주도적 역할을 할 것”이라고 말했다. 한편 아리바이오는 지난달 29일 국가임상시험지원재단, 보건복지부, 식품의약품안전처가 공동으로 개최한 컨퍼런스에서 AR1001 글로벌 임상3상 현황을 발표하고 복지부 주재 임상시험 정책간담회에 참여했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 아리바이오는 29일부터 다음달 1일까지 스페인 마드리드에서 열리는 '제17차 알츠하이머 임상학회(CTAD)'에 참가한다고 이날 밝혔다. 회사는 경구용 알츠하이머병 치료제 'AR1001'의 임상3상 시험의 잠재적 혈액 평가 등 총 4편의 연구 결과를 발표할 예정이다. 발표는 AR1001의 글로벌 임상3상 총괄책임자인 샤론 샤(Sharon Sha) 스탠포드대학교 교수가 맡는다. 신경학 및 신경과학 임상 교수인 샤론 샤 박사는 뇌신경과학 분야의 세계적인 석학으로 꼽힌다. 현재 스탠포드 메모리 디스오더스 센터(Stanford Memory Disorders Center) 책임자, 임상 연구 부의장, 스탠포드 알츠하이머 리서치 센터의 임상 및 행동 신경학 연구회의 공동 책임자로 재직 중이다. 이번 학회에서 회사는 알츠하이머의 주요 바이오마커인 피타우(pTau)-217 분석이 독성 단백질 ‘아밀로이드 베타’의 양·음성 상태를 판단하는데 우수하다는 연구 결과를 발표한다. 혈액 바이오마커로 pTau-217과 아밀로이드베타42 비율을 사용하면 양전자 방출 단층촬영(PET) 및 뇌척수액(CSF) 검사 필요성을 줄이는 등 임상 시험 선별의 시간과 비용을 절약할 수 있다는 설명이다. 앞서 지난해 'CTAD'에서 데이빗 그릴리 아리바이오 최고임상책임의(CMO)는 임상2상을 통해 혈액 pTau-181이 높은 환자들에게서 AR1001의 효과가 더욱 뚜렷한 점을 발견했다고 소개했다. 아리바이오 관계자는 “미국, 영국, 유럽연합, 한국 등의 임상 3상 사이트에서 현재 다양한 인구가 등록되고 있다”며 “피험자의 다양성은 미국 식품의약국(FDA)이 신약을 허가할 때 매우 중요한 점으로, 임상3상을 차질 없이 진행할 수 있도록 노력할 것”이라고 말했다. 한편 아리바이오는 소룩스와 흡수합병 절차를 진행 중이다. 합병 후 존속회사는 소룩스이며 소멸회사 및 합병 후 상호는 아리바이오가 될 예정이다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 아리바이오가 최근 말레이시아 페낭에서 열린 제18차 아시아치매학회(ASAD)에서 다중기전 경구용 알츠하이머 치료제 'AR1001'의 글로벌 임상3상에 대해 발표를 했다고 19일 밝혔다.이번 학회에서 정재준 아리바이오 대표는 지난 17일 직접 연자로 나서 주요 파이프라인 소개와 AR1001의 약리작용 및 인지기능개선 효과와 안전성, p-Tau181 등 주요 바이오마커 개선 등 임상2상 데이터를 소개했다. 정 대표는 현재 다국가에서 진행 중인 글로벌 임상3상(Polaris-AD)의 주요 임상 디자인과 평가지표, 그리고 개발 전략 등 현황을 설명했다. 아리바이오는 AR1001을 비롯 AR1002 (타우 병변 알츠하이머병, 레트 증후군 치료제), AR1003 (알츠하이머병 복합치료제), AR1004 (경도인지장애 천연물치료제), AR1005 (루이소체 치매 치료제) 등 퇴행성 뇌질환 관련 파이프라인으로 차세대 신약을 개발 중이다. 경도인지장애 (MCI)부터 경증-중증 치매까지 적응증과 환자군을 확대해 국내외에서 단계별 임상을 진행하고 있다. 정 대표는 “올해 초 알츠하이머 파킨슨병 세계학회 (AD&PD)에서 AR1001이 경구용 질병치료제로 공식 등재되며 글로벌 제약 기업과 각국의 임상의, 학자들의 관심과 기대감이 크게 높아졌다”고 말했다. 제임스락 아리바이오 미국지사 글로벌 임상 총괄 임원은 “정맥주사 항체치료제인 레켐비가 유럽에서 거절되면서 안전하고 편리한 경구용 알츠하이머병 치료제 파이프라인에 관심이 집중되고 있고 병원과 환자들의 임상 참여와 문의도 빠르게 증가하고 있다”고 설명했다. ASAD는 치매 관련 임상의와 학자들이 모여 치매 진단과 치료의 최신 지견을 발표하고 토론하는 아시아 최대 치매 학회다. 이번 학회는 8월 15일부터 17일까지 말레이시아에서 개최됐고, 내년에는 한국에서 열릴 예정이다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 아리바이오는 신경퇴행성질환 진단 분야의 글로벌 선도기업인 후지레비오진단과 진행중인 알츠하이머병 바이오마커와 진단법 개발의 첫 번째 마일스톤을 달성했다고 16일 밝혔다. 양사는 현재 진행중인 아리바이오의 경구용 알츠하이머병 치료제 AR1001의 글로벌 임상3상인 'POLARIS-AD'에서 확보된 임상 샘플과 데이터를 공동으로 연구해 알츠하이머병과 기타 신경 퇴행성 질환에 대한 바이오마커 및 진단법을 본격 개발하게 된다. 후지레비오 진단은 후지레비오 홀딩스가 100% 출자한 자회사로 고품질 체외진단(IVD) 분야의 글로벌 리더 기업이다. 지난 2022년 5월 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 최초의 알츠하이머병 체외진단법을 개발하는 등 25년 이상 신경퇴행성 바이오마커의 상용화를 선도하고 있다. 아리바이오 AR1001은 뇌신경 세포의 사멸을 억제하고 생성을 촉진하며, 신경 가소성 증가 및 자가 포식 활성화, 뇌 독성 단백질을 제거하는 다중기전 경구용 알츠하이머병 치료제다. 글로벌 임상3상 ‘POLARIS-AD’는 2022년 12월 미국 (FDA) 첫 환자 투약을 시작으로 현재 한국, 영국, EU7개국, 중국 등 11개국 1150명 규모로 확대 진행 중이다. 아리바이오와 후지레비오는 다국가에서 대규모로 진행중인 AR1001 임상3상에서 폭넓게 수집되는 영상데이터, 혈액 샘플, 뇌척수액 (CSF) 등을 활용한 연구에서 혈액을 이용한 알츠하이머병 조기 진단과 조기 대응에 획기적 진전을 가져올 결과를 기대하고 있다. 현재 전 세계적으로 알츠하이머병 관련 새로운 바이오마커가 발견되고, 뇌척수액과 혈액을 통한 진단 및 질병 진행, 치료 반응 모니터링에 대한 연구가 활발하다. 양사는 올해 말 주요 알츠하이머병학회를 통해 공동 연구 결과를 발표할 예정이다. 아리바이오 미국지사 제임스 록 임상총괄 임원은 “알츠하이머병 조기 발견과 적시에 치료를 시작하는 것은 환자 결과를 개선하는 데 중요하다"며 "이 때문에 아리바이오는 임상의, 환자 및 가족에게 정확하고 의미 있는 진단을 제공하기 위해 바이오마커 개발에도 심혈을 기울이고 있다”고 전했다. 정재준 아리바이오 대표는 ”후지레비오와의 파트너십은 아리바이오의 임상프로그램을 다른 신경 변성 영역으로 확장하는 첫 시작"이라며 "향후 알츠하이머병 및 기타 신경퇴행성 질환의 치료 및 진단 분야의 글로벌 기업들과 파트너십을 지속적으로 확대할 계획”이라고 밝혔다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 아리바이오가 자체 기술로 국산 필러 개발에 성공, 임상을 거쳐 식품의약품안전처의 최종 국내 허가를 승인 받았다고 4일 밝혔다. 아리바이오는 현재 글로벌 임상 3상을 진행 중인 경구용 알츠하이머병 치료제 AR1001을 비롯한 6개의 치매 파이프라인에 집중하는 한편 항노화 시장을 향한 안티에이징 분야 연구개발(R&D)을 위해 바이오메디칼 팀을 구축, 7년 이상 고품질 필러 개발을 지속했다. 그 결과 히알루론산을 정밀 제어할 수 있는 'PCRT' 기술을 확보했고 분당서울대병원 피부과 허창훈 교수팀의 인체 적용 임상시험을 통해 높은 안전성과 효능을 인정받아 최종 국내 시판 승인을 성공적으로 획득했다. 신규 승인을 받은 필러는 ‘비단’ 과 ‘큐레아’라는 브랜드로 론칭될 예정이며, 글로벌 브랜드로 진출하기 위해 내년 말까지 유럽 CE 인증을 취득할 계획이다. 이를 위해 아리바이오는 인체 적용 의료기기의 가장 높은 등급인 4등급 제품을 생산할 수 있는 GMP와 국제 규격 ISO 13485:2016 인증을 받은 자체 생산 시설도 보유하고 있다. 아리바이오가 시판 승인을 받은 필러는 우수한 생체적합성 및 균질한 히알루론산 구성과 최적의 비율로 점탄성이 뛰어난 히알루론산 필러다. 히알루론산은 인체의 관절액, 연골, 피부 등에 존재하는 안전한 성분으로 필러에 가장 많이 사용되고 있다. 아리바이오가 필러를 제조하는 핵심 기술은 히알루론산을 정밀 제어할 수 있는 PCRT 기술이다. 히알루론산의 점성을 조성하기 위해 첨가하는 중금속 가교제 (BDDE)의 잔류를 최소화하는 기술 (HCCL)을 적용하여 필러 시술 후 체내 면역 반응이나 부작용이 없다. 이는 최근 추세인 자연스러운 주름 개선을 원하는 소비자 수요에도 부합한다. 아리바이오 바이오메디칼 연구진은 "고부가가치 필러 개발 성공에 이어 신소재를 활용한 연구와 R&D에서도 성과를 내고 있다"며 "우선 국내 시판 및 중국, 동남아, 남미 지역 수출을 통해 연 매출 300억원을 달성해 아리바이오의 주력 사업인 알츠하이머병을 비롯한 퇴행성 뇌 질환 분야에서 글로벌 혁신 신약 개발을 적극 지원하겠다"고 밝혔다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스]   미국 식품의약국(FDA)이 2일(현지시간) 일라이릴리의 알츠하이머 약 도나네맙 사용을 승인했다. FDA는 '키순라(Kisunla)'라는 상표명으로 판매될 도나네맙 성분의 약을 알츠하이머 초기 증상을 보이는 성인을 대상으로 사용할 수 있도록 했다.  CNBC이 인용한 알츠하이머 협회에 따르면 현재 미국에만 알츠하이머 환자가 700만명에 육박한다. 또 알츠하이머는 65세 이상 미 성인 사망원인 가운데 5번째를 차지하고 있다.  알츠하이머 협회는 미 알츠하이머 환자 수가 2050년에는 지금의 두 배에 육박하는 1300만명에 이를 것으로 예상하고 있다.  도나네맙은 이날 승인까지 우여곡절을 겪었다. FDA는 지난해 불충분한 임상시험 데이터를 이유로 승인을 거부했고 지난 3월에는 승인을 늦추기도 했다.  그러나 이달 초 FDA 외부 자문위원회가 도나네맙 완전 승인을 권고하면서 FDA 승인이 예고됐다. 자문위는 부작용 위험보다 혜택이 더 크다고 판단했다.  도나네맙은 바이오젠과 일본 협력사 에자이가 내놓은 레켐비(Leqembi)와 진검 승부를 펼치게 됐다. 레켐비는 지난해 여름 FDA 승인 뒤 보급이 시작된 상태다.  도나네맙과 레켐비는 알츠하이머 치료제 개발 30년 역사의 결과물이다.  두 약품 성분은 모두 단일 클론 항체로 알츠하이머 환자들의 뇌에서 특징적으로 나타나는 독성 아밀로이드 플라크를 제거하는 역할을 한다. 알츠하이머를 치료하지는 못하지만 초기 단계에서 진행을 늦추는 역할을 한다.  그렇지만 도나네맙과 레켐비 모두 치명적인 부작용 위험도 있다. 뇌가 부풀어 오르는 뇌부종, 뇌 안에서 피가 나는 뇌출혈 등의 위험성이 있다.  부작용 증상은 심각할 수도 있어 사망에 이를 가능성도 있다. 릴리의 도나네맙 임상 3상 시험에서는 환자 3명이 이런 심각한 부작용으로 사망한 바 있다. dympna@fnnews.com 송경재 기자