[파이낸셜뉴스] 글로벌 빅파마 일라이릴리(LLY)의 알츠하이머 임상 3상 결과가 성공적인 것으로 발표되자 엔케이맥스가 상승세다. 알츠하이머에 대한 보유 파이프라인이 주목받고 있어서다. 4일 오전 10시 7분 현재 엔케이맥스는 전일 대비 480원( +4.20%) 상승한 1민1910원에 거래되고 있다.  일라이릴리는 초기 단계 알츠하이머병 환자들에게 도나네맙을 매월 투약한 결과 투약받지 않은 환자들보다 기억력, 사고력 등 인지 기능과 일상활동 수행 능력 저하를 35% 가량 늦췄다고 지난 3일(미국 현지시간) 밝혔다. 일라이릴리는 2분기 내 도나네맙의 FDA 신약 승인을 신청할 계획이다. 도나네맙이 두 번째 알츠하이머 치료제로 승인될 가능성이 높아지면서 엔케이맥스의 슈퍼NK(SNK)에 대한 기대감이 커지고 있는 것으로 보인다. SNK01는 엔케이맥스의 자가 면역세포치료제로 현재 미국에서 동정적사용 승인을 받아 알츠하이머 환자를 치료하고 있다. 또한 멕시코에서 임상 1상을 진행 중이다. 도나네맙이 임상 3상에서 뇌부종 및 출혈 부작용으로 3명의 환자가 사망한 반면 SNK는 환자 본인의 면역세포를 활용한 자가치료제이기 때문에 심한 부작용이 없는 장점이 있다. 한편, 엔케이맥스 자회사 엔케이젠바이오텍은 오는 7월 네덜란드에서 개최되는 AAIC서 알츠하이머 임상 1상 중간결과를 발표한다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] 젬백스는 "알츠하이머병 치료제(후보물질)로서 GV 1001의 국내 제3상 임상시험계획이 반려됐다"고 22일 공시했다. 회사 측은 "시험대상자 수 및 산정근거, 공동 일차 유효성 평가변수에 대한 보완 자료가 미비해 민원처리에 관한 법률시행령 제25조에 따라 반려 처리됐다"며 "자료 미비사항을 보완해 빠른 시일 내에 재신할 것"이라고 밝혔다. map@fnnews.com 김정호 기자

[파이낸셜뉴스] 코스닥 상장사 아이큐어가 알츠하이머 치매 개량신약 도네페질 치매패치의 글로벌 임상3상의 모든 임상피험자 투약이 종료되었다고 14일 밝혔다. 아이큐어가 2017년부터 4개국 약 400명의 임상환자를 대상으로 진행하고 있는 임상3상은 경증 및 중등증의 알츠하이머병 환자를 대상으로 6개월간 복약 시 기존 경구제 대비하여 비열등성을 입증하는 임상이다. 지속적으로 임상환자로 등록되는 순서대로 투약을 해왔으며, 올해 1월 마지막 임상환자가 투약을 시작함에 따라 해당 환자의 투약이 올 7월 종료됐다. 이후 1개월 추가 관찰기간과 약동학(PK) 분석을 진행해 11월 중 임상보고서를 정리하여 연내에 국내 허가 및 약가 취득을 위해 품목허가신청서를 제출하여 내년 하반기에 국내 출시를 목표로 하고 있다. 회사 관계자에 따르면 아이큐어는 올 10월 내로 미국 식품의약국(FDA)에 임상1상 계획서(IND)를 제출할 계획이며, FDA와의 프리IND 미팅을 통해 임상1상으로 허가 신청이 가능함을 사전 통지 받은 상태다. 아이큐어는 최근 도네페질 치매패치 미국 특허권 취득을 성공적으로 완료함에 따라 미국시장 진출시 더 큰 탄력을 받을 것으로 보인다. 미국의 경우 505(b)2 트랙을 통해 임상1상 완료 후 바로 품목허가 신청이 가능하고 임상3상 데이터를 보유하고 있어 미국시장 진출에 소요되는 기간은 국내에서 보다 단축될 것으로 전망되고 있다. 아이큐어는 미국 품목허가 승인 후 제품 공급을 위해 cGMP 수준의 설계를 기반으로 완주에 공장을 완공했으며, 최근 cGMP, EUGMP 전문 컨설팅 업체인 에스티마와 완주공장의 cGMP 컨설팅 계약을 체결하고 미국시장 진출을 단계적으로 준비하고 있다. 치매 중 70%가량 진단되는 알츠하이머 치매 치료제인 도네페질은 전세계적으로 약 10조원의 시장규모를 형성한 알츠하이머 치매 치료제 중 기장 많이 처방되는 성분으로 현재 경구 제형만 상용화 되었다. 이에 지금까지 글로벌 제약사들은 하루 복용량이 많고, 제제 안정성이 낮은 경구제형의 단점을 극복하고자 패치제형 개발에 도전해왔지만 가시적인 성과를 내지 못했다. 아이큐어가 세계 최초로 임상3상을 진행중인 도네페질 치매패치는 기존 도네페질 경구제의 1일 1회 복용을 1주일 2회 패치 부착으로 복약편의성을 높였으며, 약물 부작용 또한 감소시켜 상용화시에 치매 환자와 보호자들 모두에게 편의성을 제공할 것으로 기대되고 있다. 아이큐어는 셀트리온과 함께 2021년 국내 상용화를 계획 하고있으며, 출시 2년내 국내 도네페질 경구제 시장 약 1800억원의 50%를 패치제로 전환한다면 도네페질 치매패치로만 약 900억원의 매출을 달성하게 된다. 도네페질의 약효와 시장성을 바탕으로 패치제의 장점을 적극 마케팅해 과거 리바스티그민 치매패치가 출시됐을 때보다 빠른 전환 속도를 보여줄 것으로 기대되고 있다. 의약품 시장조사기관 유비스트(UBIST) 에 따르면 도네페질의 국내 시장규모는 2018년 기준 1800억원으로, 최근 4년간 13%대의 성장률을 나타내고 있으며 오는 2021년에는 시장규모가 2500억원까지 성장할 전망이다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

현대약품이 국내 최초로 알츠하이머 복합제 개발 관련 임상 3상을 승인받았다는 소식에 강세다. 16일 오후 1시 29분 현대약품은 유가증권시장에서 전날보다 2.81% 오른 4750원에 거래되고 있다. 이날 식품의약품안전처에 따르면 현대약품은 '중등도 및 중증 알츠하이머병 환자 대상 BPDO-1603의 유효성 및 안전성을 비교평가하기 위한 다기관, 무작위배정, 이중 눈가림, 활성-대조, 제3상 임상시험'을 승인받았다. 임상시험 대상질환은 알츠하이머병이며 시험단계는 3상이다. 이번 승인은 현대약품이 국내 최초로 알츠하이머 복합제 개발에 나선 만큼, 신규 시장 창출 기대감이 반영돼 매수세가 몰리는 것으로 풀이된다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스]  수도권 중심의 일부 대학병원에서만 처방하고 있는 혁신적인 알츠하이머병 치료제 ‘레켐비’ 처방을 부산에서도 받을 수 있는 것으로 알려졌다. 19일 부산 온병원에 따르면 이 병원은 이달부터 ‘레켐비’ 처방이 가능하다. 알츠하이머병 진행을 늦추는 데 도움을 주는 최신 치료제로 평가받는 레켐비는 일본의 에자이와 미국의 바이오젠이 공동 개발한 약물로, 2023년 7월 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다. 우리나라에서는 지난해 5월 식약처 허가를 획득했으며, 지난해 12월 서울아산병원을 시작으로 분당서울대병원, 삼성서울병원, 서울대병원, 신촌세브란스병원 등에서 처방하고 있다. 레켐비는 알츠하이머병의 주요 원인으로 알려진 뇌 내 아밀로이드 베타(Aβ) 단백질의 응집을 막아 병의 진행과 인지 기능 저하를 지연시킨다. 임상 3상 결과에 따르면, 투약 1년 6개월 시점에 알츠하이머병 진행을 위약군 대비 약 27%, 5개월 정도 병의 진행을 지연시키는 효과가 확인됐다. 레켐비는 정맥주사 형태로 2개월마다 한 번씩 투약하는데, 보험급여가 아니어서 치료비가 좀 비싼 편이다. 연간 치료비용은 3000만원에서, 수도권 대학병원의 경우 5000만원 정도 예상된다. 부산 온병원 뇌신경센터 배효진 과장(신경과전문의)은 “레켐비 처방은 주로 초기나 전 단계의 알츠하이머병 환자들을 대상으로 하며, 치료 전 인지 기능 검사, MRI 검사 등을 통해 적합성을 평가한 후 투약 여부가 결정된다”고 설명하고, “아직은 비용이 비싸지만, 일부 보험 상품에서는 레켐비 치료제를 보장하고 있고, 특히 초기 치매 및 경증 알츠하이머병 환자의 치료에 효과적”이라고 밝혔다. 다만, 심각한 알레르기 반응인 아나필락시스, 뇌출혈, 발열, 오한 등의 부작용이 드물게 발생할 가능성도 있어 처방 전 전문의와 충분히 상담해야 한다고 배 과장은 덧붙였다. 2024년 기준 우리나라 65세 이상 인구 중 약 10%가 치매를 앓고 있으며, 치매 환자 수는 약 91만 명에 달한다. 치매 중에서도 알츠하이머병이 가장 흔한 유형으로, 치매 환자의 상당 부분을 차지한다. 이 때문에 치매 환자의 연간 관리 비용도 18조여 원에 달한다. 알츠하이머병의 원인은 아직 완전히 밝혀지지 않았지만, 몇 가지 주요 요인들이 연구를 통해 제시되고 있다. 온병원 뇌신경센터 하상욱 과장(신경과전문의)은 “뇌에 비정상적으로 축적되는 베타 아밀로이드 단백질이 플라크를 형성하여 뇌 세포 간 통신을 방해하고 신경세포 손상을 유발하는 것을 유력한 원인으로 해석하고 있다”고 말했다. 타우 단백질이 신경세포 내부에서 비정상적으로 변형돼 엉키면서 신경세포의 기능을 방해하고 세포 사멸을 초래하는 것도 알츠하이머의 원인으로 들고 있다. 전체 알츠하이머병 발병의 40∼50%는 유전적 요인에 의해 설명된다. 직계 가족 중 알츠하이머병 환자가 있는 경우 발병 위험이 높아진다. 나이도 알츠하이머병의 유발인자로 꼽힌다. 주로 고령층에서 발병하며, 나이가 들수록 발병 위험이 증가해서다. 레켐비 뿐만 아니라, 유전자 편집기술이나 줄기세포 치료의 발달 덕분에 알츠하이머 치료에 대한 미래는 어둡지 않다. 특히 CRISPR(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)와 같은 유전자 편집 기술은 알츠하이머병의 유전적 원인을 직접 수정할 수 있는 가능성을 제공한다. 이는 병의 발병 자체를 예방하거나 지연시킬 수 있는 새로운 접근법이 될 수 있다고 의료계에선 전망하고 있다. 줄기세포를 이용한 치료법도 손상된 뇌 세포를 재생하거나 대체하는 방법으로 주목받고 있다. 특히 초기 단계에서의 개입이 중요하다는 점에서, 줄기세포 치료는 알츠하이머병의 진행을 늦추거나 멈출 수 있는 잠재력을 가지고 있다는 것이다. 온병원 뇌신경센터 노순기 센터장(신경과전문의)은 “질병의 원인도 밝혀지지 않고, 치료제도 개발돼 있지 않은 탓에 알츠하이머는 예방과 조기발견에 집중할 수밖에 없다”고 조언했다. 알츠하이머 예방을 위한 식단으로는, 신선한 과일, 채소, 견과류, 올리브유, 생선 등을 포함한 지중해식 식단이 바람직하다. 이러한 식품들은 항산화제와 오메가-3 지방산이 풍부해 뇌 건강에 긍정적인 영향을 준다. 정기적인 운동, 적절한 체중 유지, 금연 및 절주, 혈압과 혈당 관리, 충분한 수면 유지 등도 중요하다. 사회적 교류와 취미 활동도 정신적 자극을 통해 뇌 건강에 긍정적인 영향을 미치며, 독서, 퍼즐 풀기, 새로운 기술 배우기 등 두뇌를 활발히 사용하는 정서적 자극도 지속적으로 유지하면 알츠하이머 예방에 도움 된다. 정기적인 검진에서 MRI(자기공명영상)나 PET-CT(양전자방출 단층촬영) 검사를 통해 조기 발견하는 일이 현재로서는 가장 확실한 알츠하이머 관리법이다. paksunbi@fnnews.com 박재관 기자

[파이낸셜뉴스] 치매 치료제를 개발 중인 바이오 기업 아리바이오가 중동 대형 국부펀드 산하 제약사와 8200억원 규모의 기술 수출 계약을 체결했다. 아리바이오는 10일 아랍에미리트(UAE) 아부다비 소재 생명과학 기업 '아르세라'와 경구용 알츠하이머병 치료제 'AR1001'에 대한 총 6억달러(약 8200억원) 규모의 독점 판매권 계약을 맺었다고 밝혔다. 계약에 따라 아르세라는 AR1001의 상업화 과정에서 중동, 중남미, 아프리카, 우크라이나 및 독립국가연합(CIS) 지역 내 독점 판매권을 보유하게 된다. 아리바이오는 글로벌 생산 및 공급을 전담한다. 이번 계약은 내년 상반기로 예정된 글로벌 임상 3상 톱라인 결과 발표에 앞서 이뤄졌다. 아리바이오는 AR1001의 성공 가능성과 상업적 잠재력에 대해 중동 국부펀드가 확신을 보였다는 점에서 의미가 크다고 설명했다. 아르세라는 UAE 국부펀드 ADQ가 설립한 글로벌 생명과학 기업으로, 90개국 이상에 2000여개의 의약품을 공급하고 있다. 이번 수출은 산업은행의 글로벌 파트너십 지원 프로그램을 통해 성사됐다. 국내 제약바이오 기업의 해외 진출에 중요한 이정표가 될 것이라는 설명이다. 아리바이오에 따르면 AR1001은 이번 계약을 포함해 누적 1조9400억원 규모의 기술 수출 실적을 달성했다. 앞서 한국 삼진제약(1000억원), 중국 제약사(1조200억원)와도 유사한 계약을 체결한 바 있다. AR1001은 PDE-5(포스포디에스터라아제-5) 억제제 계열의 경구용 치매 치료제다. 하루 한 알 복용만으로 신경세포 보호, 독성 단백질 제거, 뇌 혈류 개선 등의 다중기전을 통해 알츠하이머병을 치료한다. SK케미칼이 원천 개발한 후보물질을 아리바이오가 기술이전 받아 2011년부터 본격 개발에 나섰다.  현재 진행 중인 글로벌 임상 3상(POLARIS-AD)은 13개국에서 목표 환자 수 1150명을 넘겨 1500명 등록을 마쳤다. 2026년 상반기 중 주요 결과 발표를 앞두고 있다. 정재준 아리바이오 대표는 “아르세라는 상업화 역량이 탁월한 파트너로, 이번 계약을 기점으로 북미, 유럽, 일본 등 주요 시장에서도 독점 판매 계약을 성사시켜 나갈 것”이라고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스]  아리바이오는 보건복지부 박민수 제2차관이 지난 22일 판교 본사를 방문해 신약 개발 기업과의 현장 간담회를 가졌다고 23일 밝혔다. 이번 방문은 치매치료제 개발의 퍼스트 무버가 되고자 연구개발에 힘쓰는 바이오벤처 기업을 격려하고, 글로벌 경쟁력 확보를 위한 정부의 지원 방향을 모색하는 취지에서 이루어졌다. 정부는 제3차 제약바이오산업 육성지원 기본계획을 통해 2027년까지 K-블록버스터 신약을 누적 2개 창출해 제약바이오 글로벌 중심국가로 도약하겠다는 비전을 발표한 바 있다. 또한 한국은 치매 환자 100만명 시대에 진입하며 국산 치료제개발이 시급한 상황이다. 현재 아리바이오는 국내 신약 개발 기업으로서는 전례 없는 규모로 경구용 치매치료제 AR1001의 글로벌 임상3상을 수행 중이다. AR1001은 국가가 주목하는 글로벌 블록버스터 신약의 유력 후보 물질 중 하나로 평가받고 있다. 세계적인 시장조사 기관인 영국의 글로벌데이터 (GlobalData)는 아리바이오의 AR1001을 복용 편의성, 유효성과 안전성, 약가 경쟁력, 시장가치 등에서 우수하다는 평가를 하며 가장 성공 가능성이 높은 알츠하이머병 치료제로 선정했다. 이 내용은 지난 1월에 발간된 글로벌 보고서를 통해 공식 발표됐다. 이번 간담회는 보건복지부 박민수 제2차관과 임강섭 보건산업진흥과장, 아리바이오 정재준 대표이사, 프레드 킴 미국지사장 등 주요 임원이 참석했다. 정재준 아리바이오 대표이사는 간담회에서 AR1001 글로벌 임상3상은 현재 13개국 200여개 임상센터에서 1450명 이상의 초기 알츠하이머병 환자를 대상으로 투약이 순조롭게 진행중이라고 밝혔다. 내년 상반기 투약 종료 및 톱 라인 발표, 2026년 하반기 미국 식품의약청 (FDA) 승인 신청과 2027년 출시 등 향후 상용화 일정도 소개했다. 또 아리바이오 미국지사는 트럼프 정부 출범 이후 FDA와 긴밀하게 소통을 하고 있다고 전했다. 프레드 킴 지사장은 “글로벌 임상3상과 함께 신약 허가 신청 준비도 동시에 진행하고 있다” 며 “허가 신청을 위해 전임상부터 모든 임상 단계의 자료 준비와 허가용 의약품 생산을 이미 시작했고, 임상3상이 완료되면 최대한 빠르게 FDA에 신약 허가 신청을 할 예정”이라고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 대웅제약이 세계 최대 소화기학회인 '2025 소화기질환 주간(DDW)'에서 '펙수클루'의 임상 데이터를 공개하며 주목을 받았다. 대웅제약은 이달 초 미국 샌디에이고에서 열린 DDW에서 학술부스 운영과 함께 '펙수클루의 밤' 심포지엄을 열고 위식도역류질환치료제 펙수클루의 임상 데이터를 소개했다고 20일 밝혔다. 이 행사에서는 '칼륨경쟁적위산분비 억제제(P-CAB)' 기전의 펙수클루가 지닌 △빠른 약효 △주야간 증상 개선 △식사와 무관한 1일 1회 복용 등 특장점이 소개됐다. 이번 학회에서 대웅제약은 △비스테로이드성 소염제(NSAIDs) 유발 궤양 예방 △인도 내 3상 데이터 △알츠하이머 연관 저위험성 연구 △야간 산 분비 증상 개선 △헬리코박터균(H. pylori) 위염 모델에서의 항염 효과 등 총 5건의 새로운 데이터를 발표했다. 특히 심포지엄에 참석한 미국 밴더빌트대 마이클 배지 교수는 “기존 프로톤펌프 저해제(PPI)는 여러 한계를 지닌 약물"이라면서 "이를 극복할 수 있는 펙수클루는 매우 유망한 대안”이라고 평가했다. 김도훈 서울아산병원 교수도 펙수클루의 빠른 증상 억제력과 분자구조적 장점을 강조했다. H. pylori 제균요법에 대한 중남미 연구에서 펙수클루 기반 4제요법은 96%의 제균율을 기록하며 향후 글로벌 표준치료로의 가능성도 시사했다. 대웅제약은 “펙수클루는 빠른 증상 완화(Reliever), 지속적 산분비 억제(Controller), 다양한 적응증 대응(All-Rounder)이라는 세 가지 강점을 통해 세계 무대에서 입지를 다져가고 있다”고 밝혔다. 한편 펙수클루는 지난달 세계 항궤양제 4위 시장 인도에서 국산 P-CAB으로는 최초로 출시됐다. 이어 파나마에서 품목허가 승인을 받아 해외 진출에 박차를 가하고 있다. 현재 펙수클루는 총 30개국에 진출했고 이 중 한국을 비롯해 6개국에서 판매 중이다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 아리바이오는 미국 바이오텍 레스타리와 포스포다이에스터레이스5(PDE5) 억제제 기술을 기반으로 신장 및 간질환 신약을 개발한다고 8일 밝혔다. 양사는 신약 개발 역량을 바탕으로 PDE5 억제제 기술을 결합한다. 다낭성신장질환(PKD) 등 낭성신장질환과 만성간질환(CLD) 치료제를 공동 개발하고 글로벌 상업화를 목표로 한다. 양사는 투자의향서(LOI)를 체결했으며 빠른 시일 내 최종계약 서명을 진행할 예정이다. 아리바이오는 PDE5 억제제 약물이자 알츠하이머병 경구치료제인 AR1001의 글로벌 임상 3상을 진행 중이다. 이를 통해 관련 약물의 연구 개발 능력을 입증하고 신약 임상 레퍼런스를 확보했다. 레스타리는 인디애나 대학교 명예 교수이자 미국 내과학회(FACP) 및 신장학회(FASN) 회원인 로버트 바칼라오 박사와의 협력 연구를 통해 PDE5 억제제가 낭성신장질환 치료에 효과적일 수 있다는 결과를 확보했다. 시장조사기관 스페리컬인사이트에 따르면 PKD 치료제 글로벌 시장 규모는 2023년 5억8000만달러(약 7530억원)에서 연평균 5.7% 성장해 2033년 10억1000만달러 규모에 달할 전망이다. 현재 시판 중인 치료제는 심각한 간 독성 등의 부작용이 있어 안전성을 개선한 신약이 시급한 상황이다. 정재준 아리바이오 대표이사는 “PDE5 억제제의 새로운 효능을 발견해 AR1001에 더해 새로운 파이프라인을 개척했다”며 “신약 개발에 성공할 경우 최대 1조2000억원의 수익을 얻을 수 있을 것”이라고 말했다. 메튜 헤드릭  레스타리 대표이사는 “바칼라오 박사는 PDE5 억제제의 잠재력을 발견한 후 관련 레퍼런스를 가진 아리바이오와의 연구를 적극적으로 추진했다”며 “이번 공동 프로젝트를 통해 시판 중인 치료제의 간 독성 문제를 해결할 신약을 개발할 것”이라고 설명했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 젬백스앤카엘은 진행성핵상마비PSP) 치료제 ‘GV1001’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 2일 밝혔다. 이번 지정은 PSP 치료제로서 GV1001의 가능성을 대외적으로 인정받았다는 데 의미가 있다. 향후 FDA의 다양한 지원 제도를 통해 개발 효율성을 높일 수 있어 세계 최초 PSP 치료제 개발에 속도감이 더해질 것으로 기대된다. FDA의 희귀의약품 지정 제도는 미국 내 20만명 이하 환자에게 발생하는 희귀질환에 대한 치료제 개발을 장려하기 위한 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 △임상 비용 최대 25% 세액 공제 △신약 허가 신청 수수료 면제 △시판 후 7년간 시장 독점권 부여 등 다양한 혜택이 주어진다. 젬백스는 PSP 치료제 GV1001의 글로벌 3상 임상시험을 계획 중에 희귀의약품으로 지정되면서 향후 임상 단계부터 다양한 혜택을 받을 수 있게 됐다. 이보다 앞서 지난해 식품의약품안전처로부터 ‘개발단계 희귀의약품’ 지정을 받은 바 있다. GV1001은 항노화, 항산화, 항염 등 텔로머라제의 다양한 효능이 동시다발적으로 발현되는 다중기전 약물이다. 특히 뇌의 면역 환경을 개선하고 염증 반응을 완화하는 기전을 통해 알츠하이머병, PSP 등 신경퇴행성질환에서의 치료 가능성이 기대되고 있다. 젬백스는 지난해 국내 최초 PSP 2상 임상시험을 완료했으며 임상시험 결과 내약성 및 질환의 진행을 늦추는 경향성을 확인했다. 앞서 진행된 전임상시험에서는 GV1001이 운동능력과 공간인지 능력 회복, 타우 단백질 손상 억제 등에서 통계적으로 의미 있는 효능을 보인 바 있다. 현재 국내에서 2상 임상시험(6개월 투약 완료)에 더해 12개월 연장 임상시험을 순조롭게 진행 중이다. 젬백스는 이를 통해 PSP 환자에서 18개월에 달하는 GV1001의 장기 투여 효과와 안전성 데이터를 확인할 예정이다. PSP는 비정형파킨슨증후군으로 눈의 움직임을 조절하는 핵과 관련된 신경세포가 퇴화하면서 발생하는 질환이다. 주요 증상으로는 균형 상실, 인지 기능 장애, 근육 경직 등이 있으며 현재까지 근본적인 치료제가 없어 신속한 치료제 개발이 요구되고 있다. 젬백스 관계자는 “GV1001은 국내에 이어 FDA에서도 희귀의약품으로 지정되면서 PSP 치료제로서의 가능성을 국내외에서 인정받았다”며 “세계 각국에서 희귀의약품 개발에 대한 적극적인 지원책을 펴고 있는 만큼 효율을 높인 글로벌 임상시험으로 세계 최초 PSP 치료제 개발에 성공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자