[파이낸셜뉴스]   미국 식품의약청(FDA) 자문위원회가 10일(현지시간) 세계 최대 제약사 일라이릴리의 알츠하이머 치료제 도나네맙(donanemab) 승인을 권고했다. 자문위가 권고하면 대개 FDA 승인이 이뤄졌던 점을 감안할 때 릴리가 개발한 알츠하이머 치료제 승인이 임박한 것으로 보인다. 릴리가 다이어트 주사제 젭바운드로 시가총액 기준 세계 1위 제약사로 도약한 데 이어 이번에 알츠하이머 치료제 도나네맙으로 연타석 홈런을 칠 전망이다. 파이낸셜타임스(FT) 등 외신에 따르면 FDA 자문위는 이날 도나네맙의 부작용보다 혜택이 훨씬 많다면 승인을 권고했다. 자문위에 소속된 11명 외부 전문가들은 만장일치로 도나네맙이 알츠하이머 치료에 "효과가 있다"고 평가했다. 다만 이들은 알츠하이머와 연관된 단백질인 타우(tau)가 아예 검출되지 않거나 낮은 수준인 환자에게 도나네맙이 얼마나 효과를 내는지를 이해하려면 추가 데이터가 필요하다고 단서를 달았다. 릴리가 임상시험에서 이런 경우는 아예 다루지 않았기 때문이다. 11인 자문위 소속 위원이자 코넬대 교수인 콘스탄티노 이아데콜라는 "추가 분석이 필요한 하위 그룹들이 있다면 이 약이 대중들에게 사용돼서는 안 된다"고 말했다. 메이요재단 신경유전학자 닐루퍼 에르테킨-타너도 아프리카계 미국인, 라틴 아메리카 미국인, 다운증후군 미국인 등 특정 그룹에 대한 추가 데이터가 필요하다고 말했다. FDA 자문위 권고는 구속력이 있는 것은 아니지만 FDA는 대개 자문의 권고를 따른다. FDA는 앞서 3월 자문위에 검토를 요청한 바 있다. 약물 안전성에 대한 우려 때문이었다. 도나네맙은 부작용으로 뇌를 부풀게 하는 뇌부종을 야기할 수도 있는 것으로 알려져 있다. 릴리의 도나네맙은 초기 알츠하이머 환자의 아밀로이드 판을 제거해 인지능력 저하 속도를 늦춰주는 역할을 한다. 현재 미국에만 약 700만명, 전 세계에는 5000만명 넘는 인구가 알츠하이머로 고통받고 있다. dympna@fnnews.com 송경재 기자

[파이낸셜뉴스]   젬백스앤카엘의 글로벌 임상이 순항중이다.  12일 업계에 따르면 젬백스앤카엘은 알츠하이머병 치료제 GV1001의 글로벌 2상 임상시험 환자 모집을 완료했다.   임상시험은 미국에서 83명, 유럽에서 116명으로 총 199명의 환자 등록을 완료했으며, 경증 및 중등증 알츠하이머병 환자를 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 53주(12개월) 동안 피하 주사해 GV1001의 유효성 및 안전성을 평가한다. 1차 유효성 지표는 알츠하이머병 평가척도(ADAS-cog) 이다.  젬백스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상시험계획서를 승인받아 스페인, 네덜란드, 폴란드 등 유럽 7개국으로 임상시험을 확대해 미국과 유럽의 총 43개 기관에서 2상 임상시험을 진행하고 있다.  알츠하이머병은 치매를 일으키는 가장 흔한 신경퇴행성질환으로 신경세포 및 아교세포의 상호 커뮤니케이션 손상, 염증반응, 뇌세포 사멸 등을 일으켜 신경세포의 기능 손상과 감소가 나타나 결국 모든 일상생활 기능을 상실하게 된다. 최근 알츠하이머병의 진행 속도를 늦추며 인지능력 개선과 증상을 완화하는 약물이 시판됐으나 부작용 발생 위험도가 존재하는 등 여전히 미충족 수요가 높은 질환이다.  젬백스의 GV1001은 현재까지 부작용과 이상 반응이 나타나지 않은 약물로 신경세포에서 베타 아밀로이드의 침착과 타우 단백질의 응축을 억제하는 등 알츠하이머병 치료에 대한 다양한 작용 기전을 가지고 있음을 확인한 바 있다. 최근 연구에서는 성선자극호르몬 방출호르몬 수용체에 결합해 미세아교세포와 성상교세포를 직접적으로 조절하는 기전을 입증했다.  젬백스 관계자는 “미국을 비롯해 총 8개국에서 글로벌 2상 임상시험을 시작하는 데 어려움도 있었지만, 환자 모집까지 완료하며 순조롭게 임상을 진행 중”이라며 “안전하고 근본적인 치료가 가능한 알츠하이머병 치료제 개발을 위해 모든 환자의 투약이 완료되고 최종 결과가 나올 때까지 최선을 다하겠다”고 설명했다.   한편, 젬백스는 또 다른 신경퇴행성질환이면서 희귀질환인 진행성핵상마비 치료제 개발도 진행 중이다. 국내 최초 임상이기도 한 2상 임상시험의 환자 모집을 완료해 연내 모든 환자의 투약이 마무리될 예정이다. 아울러 미국 식품의약국(FDA)으로부터 PSP 2상 임상시험계획을 승인받아 글로벌 신약 개발을 본격화했으며, 영국, 유럽 등에서도 임상시험 신청을 준비하고 있다. kjw@fnnews.com 강재웅 기자

[파이낸셜뉴스] 브이티의 계열사 브이티바이오는 현재 국내 임상 1상을 완료한 VT301(항원 특이적 조절 T세포)이 대표적 치매 동물 모델인 5xFAD 마우스 모델에서 베타 아밀로이드 농도 및 타우인산화가 획기적으로 낮아지며, 각종 염증 지표가 개선된다는 결과를 확인했다고 12일 밝혔다. 이전 Theranostics 2022; 12(18):7668-7680에 게재된 논문에서는 치매의 또 다른 대표적 동물모델인 3xTg 마우스 모델에서 VT301의 효능을 확인하는 논문을 게재 하였다. 현재 VT301은 미국 FDA에서 임상 1/2a를 허가 받아 이에 대한 준비 과정 중에 있다. 면역세포의 일종인 조절 T세포(Regulatory T cell, Treg)는 면역억제를 유도하는 세포로 주로 자가면역 질환 등에 활용되는 세포치료제로 많은 연구가 진행되고 있다. 최근에는 중추신경계의 면역 균형을 유지시키는 역할도 밝혀지면서, 퇴행성 뇌질환에서 조절 T세포를 이용한 치료제 개발 기능성으로 발전 하고 있다. 브이티바이오와 경희대 연구팀은 퇴행성 뇌질환에 대한 조절 T세포 치료법을 연구한 결과 충분한 가능성을 실험을 통해 확인 하였고 문제가 있는 뇌에 세포를 보내기 위해 아밀로이드 베타를 항원으로 활용해 항원 특이적 조절 T세포를 배양하는 방법을 개발하여 GMP 시설에 공정세팅을 완료 하였다. 이러한 배양 기술을 기반으로 알츠하이머성 치매 동물 모델인 5xFAD 에 투여하여 기억력 관련 행동실험인 Y미로 실험과 수동회피실험(PAT)을 진행하여 정상적인 쥐와 비슷한 학습 및 기억력 개선이 이루어 졌음을 확인하게 되었다. 또한 임상시험 시 대표적인 치매 바이오 마커인 베타 아밀로이드(Beta-amyloid)와 인산화 타우(p-Tau)의 축적이 정상 동물모델 정도까지 개선됨을 확인하게 되었다. 그리고 뇌 해마의 CA1 부위에서 염증 지표인 산화질소합성 효소(NOS2)가 50% 이하로 낮추어 졌다. 이외 염증 관련 지표인 TNF-a ,Arg-1 IL-1B 등도 모두 일관되게 줄어드는 현상을 관찰하였다. 회사 관계자는 이는 항원 특이적 조절 T세포인 VT301이 기존 조절 T세포에 비해 뇌로 이동하는 세포 수가 월등히 높고 뇌에 존재하는 미세아교세포의 활성화가 현저히 억제 되었기에 염증 관련 지표 모두가 개선되는 것으로 판단하고 있다. 이에 대한 논문은 International Journal of Molecular Science 저널에 Neurodegenerative Disease: From Molecular Basis to Therapy, 2nd Edition에 연구 논문으로 게재됐다. 한편 브이티바이오는 임상 1상 시험에서 도출된 결과를 현재 학술지 상위 25%에 있는 Q1급 퇴행성 뇌질환 분야 전문 국제 학술지에 제출하여 추가적으로 심사 중에 있으며 조만간 좋은 결과가 있을 것으로 예상하고 있다. 또한 국내 임상시험으로 VT301의 세포 주입량 및 그 시기를 예측 할 수 있게 되어 일본의 세포체료제 전문 병원과 비밀유지계약을 완료하고 일본에서 VT301 배양을 진행하여 세포 동등성 테스트를 진행하고 있다. 관련 허가는 금년 상반기에 신청 후 빠르게 승인 작업을 진행하여 노년층이 많은 일본에서 서비스를 수행할 계획이다. 최근 한국에서도 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품법(첨생법)의 개정안이 관련 소위를 통과하여 한국에서의 서비스 실시가 기대되고 있고, 기존 미국에서의 임상시험은 허가 완료된 사항이라 관련 임상시험 대행기관(CRO)과 면밀한 협의를 통해 임상시험을 준비 중에 있다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스]   삼성제약이 지난 6일 식품의약품안전처에 알츠하이머병 치료제 GV1001의 국내 3상 임상시험계획(IND) 변경 승인을 신청했다고 8일 발표했다.   변경된 임상시험계획은 중등도 및 중증의 알츠하이머병 환자 750명을 대상으로 GV1001 1.12mg을 24주(6개월) 투여한 후 중증장애점수(SIB) 및 전반적 임상 평가(CIBIC-plus)를 통해 위약 대비 우월성을 확인하는 프로토콜이다.  기존 임상시험계획과 달라진 것은 투여 용량군의 단순화에 따라 임상 환자 수가 줄어든 점이다. 애초 GV1001 투여군은 0.56mg과 1.12mg 두 개 군이었으나 0.56mg군을 제외하고 1.12mg군으로만 임상시험을 진행하겠다는 것이다. 이 경우 임상환자 수가 936명에서 750명으로 줄게 된다.  삼성제약은 지난 5월 젬백스앤카엘로부터 GV1001의 국내 실시권을 취득한 이후 '최적의 3상 임상시험 진행'을 위한 프로젝트를 진행해 왔다.  이번 변경 승인 신청은 효율적이고 원활한 임상 수행에 대한 다수의 알츠하이머병 연구자와 임상 현장 의사들의 의견에 따른 것이다.  GV1001 1.12mg은 2상 임상시험을 통해 1차 유효성 평가 변수인 중증장애점수에서 탁월한 개선 효과를 입증했으며, 안전성 분석에서도 약물에 따른 부작용 및 이상반응은 나타나지 않았다.  삼성제약 관계자는 “이번 변경 신청은 GV1001 1.12mg의 고용량 투여군에서 큰 효과를 나타낸 2상 임상시험 결과에 대한 전문가들의 평가와 권고를 받아들인 결정”이라며 “식약처의 승인을 받게 되면 임상시험 기간 단축 및 비용 절감에 따라 상업화까지 이르는 개발 속도가 한층 빨라지게 될 것으로 기대된다”고 말했다.  GV1001은 최근 치료 기전을 처음으로 밝힌 논문이 나와 알츠하이머병 치료제 개발 가능성을 높였다는 평을 받고 있다.  한양대 의과대학 고성호 교수팀의 논문에 따르면 GV1001은 성선자극호르몬 방출호르몬 수용체에 작용해 미세아교세포와 성상교세포를 조절함으로써 뇌 내 면역 사이토카인 역할을 하게 되는 기전이다.  이에 앞서 중등도 및 중증의 알츠하이머병 환자를 대상으로 한 2상 임상시험에서 GV1001이 언어장애 치료에 뛰어난 효능을 보였다는 논문도 발표된 바 있다.  현재 알츠하이머병 치료제 GV1001의 개발은 국내에선 삼성제약이, 글로벌에서는 젬백스가 주도하고 있다. 젬백스는 현재 미국 및 유럽 7개국에서 글로벌 2상 임상시험을 순조롭게 진행 중이다.  삼성제약은 이번 IND 변경이 승인되면 GV1001의 상업화 계획을 본격화해 근본적인 치료가 가능한 차별화된 알츠하이머병 치료제를 시장에 내놓겠다는 계획이다. kjw@fnnews.com 강재웅 기자

[파이낸셜뉴스]   젬백스카엘이 GV1001의 연구 성과를 알리고 있다.   13일 업계에 따르면 젬백스앤카엘은 대한노인정신의학회 추계학술대회에 초청받아 알츠하이머병 치료제로 개발 중인 GV1001의 연구 성과를 발표했다.   대한노인정신의학회는 대한의학회 산하 인준학회로 신경정신과, 정신과 전문의를 정회원으로 하며, 매년 2회 학술대회를 개최하고 있다. 올해 추계 학술대회는 지난 10일 백범김구기념관에서 열렸다.  초청 발표에 나선 최영선 젬백스 R&D 부서장 겸 박사 알츠하이머병 치료제 GV1001의 전임상, 임상, 작용기전 등 지난 10여 년간의 연구 성과와 개발 현황을 소개했다.  최 박사는 “앞으로의 알츠하이머병 치료 패러다임은 질병 조절 치료에 있다”며 “다중기전 약물인 GV1001은 항염, 항산화, 미토콘드리아 보호, 뇌 내 면역 환경 개선 등 다양한 효과를 동시에 나타내는 질병 조절 약물로서 새로운 알츠하이머병 치료 접근법을 제시한다”고 말했다.  특히 최근 밝혀진 약물 작용기전에 대해 "GV1001은 미세아교세포와 성상교세포에 존재하는 성선자극호르몬 방출호르몬 수용체에 결합해 뇌 내 염증을 억제한다"며 "GV1001의 약물 효과에 대한 기전이 규명된 만큼 진행 중인 임상시험에 한층 탄력이 붙을 것"이라고 전망했다.  학회에 참석한 전문가들은 GV1001의 강점인 약물 안전성에 높은 관심을 보이며 적응증과 기전, 진행중인 글로벌 임상 등에 대해 질문을 쏟아냈다.  최 박사는 “그동안 수많은 기초연구와 임상시험에서 축적된 GV1001의 약물 특성에 대해 전문가들의 높은 관심과 기대를 체감할 수 있었다”며 “이번 학술대회처럼 실제 환자들을 치료하는 의료진과의 교류를 더욱 강화하겠다”고 말했다.  알츠하이머병 국내 2상 임상시험을 성공적으로 마친 GV1001의 국내 3상 임상시험은 지난 5월 국내 실시권을 취득한 삼성제약에서 진행한다.  젬백스는 현재 미국 및 유럽 7개국에서 알츠하이머병 글로벌 2상 임상시험과 국내 최초 진행성핵상마비 임상시험을 수행하며 신경퇴행성질환 특화 치료제 개발에 역량을 집중하고 있다. kjw@fnnews.com 강재웅 기자

[파이낸셜뉴스] 신약 전문 기업 엔케이맥스가 세포치료제 기업 최초로 미국에서 알츠하이머 임상을 진행한다. 엔케이맥스는 자회사 엔케이젠바이오텍이 미국 식품의약국(FDA)로부터 SNK01(자가 NK세포치료제) 알츠하이머 임상 1/2a상 계획(IND)을 승인 받았다고 25일 밝혔다. 이번 임상은 엔케이맥스가 FDA로부터 멕시코에서 진행했던 알츠하이머 임상 1상 데이터를 인정받아 미국에서 1/2a상으로 이어 진행된다. 멕시코 임상에서는 최대 40억개 SNK01을 투여했으나 이번 미국 임상에서는 최대 60억개 SNK01을 투여해 용량에 대한 안전성 및 유효성을 탐색할 예정이다. 특히 지난 멕시코 임상에서는 경증 환자들도 포함됐던 반면 이번 임상은 중등증 알츠하이머 환자만을 대상으로 한다. 미국 내 4개 센터에서 중등증 알츠하이머 환자 36명을 대상으로 49주간 SNK01을 총 17회 투여하는 방식으로 진행된다. SNK01은 기존에 사용되고 있는 항체치료제가 집중하고 있는 아밀로이드베타(Aβ), 타우(Tau) 등 비정상 단백질 응집체(플라크) 제거를 도울 뿐만 아니라 신경염증을 감소시켜 뇌 속의 전반적 면역환경을 향상시킨다. 엔케이젠바이오텍 폴 송 대표(CEO)는 “대부분의 치료법이 경증 알츠하이머병에 초점을 맞추고 있어 병이 진행된 환자에 대한 치료방법이 없는 것이 현실이다”며 “FDA 측이 먼저 투약 기간을 늘려 중등증 알츠하이머병 치료를 먼저 제안할 만큼 이번 임상에서 SNK01가 잠재력을 보여줄 것으로 기대한다”고 말했다. 한편, 엔케이맥스는 이달 열리는 알츠하이머병 임상시험 컨퍼런스(CTAD)에서 SNK01 40억개(고용량) 투여군이 포함된 멕시코 알츠하이머 임상 1상 최종 데이터를 발표한다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

【파이낸셜뉴스 용인=장충식 기자】 경기 용인시에 위치한 신약 개발 벤처기업 지엔티파마는 퇴행성 뇌신경질환 치료제로 개발 중인 '크리스데살라진'의 임상 2상 시험계획서(IND)를 식품의약품안전처에 제출했다고 12일 밝혔다. 이번 임상 2상은 인지기능장애를 겪고 있는 중등도 알츠하이머병 환자 144명을 대상으로 진행한다. 대상 환자는 이중 눈가림 방식으로 위약과 크리스데살라진 100mg, 200mg을 1일 1회, 26주 동안 복용하게 된다. 1·2차 유효성 평가를 통해 인지기능, 일상생활능력, 신경정신행동, 노인우울척도 점수의 변화로 위약 대비 크리스데살라진의 약효를 확인한다. 임상시험 책임자는 인하대병원 신경과 최성혜 교수이며 국내외 10여개 치매 임상기관이 참여한다. 크리스데살라진은 과학기술정보통신부 뇌프론티어 사업단의 지원을 받아 치매 치료제로 발굴한 합성신약으로, 활성산소를 제거하는 강력한 항산화작용과 소염작용을 동시에 갖고 있다. 비임상시험에서 크리스데살라진은 알츠하이머 치매 질환의 바이오마커인 아밀로이드 베타(A), 타우병증(T), 신경세포 사멸(N)을 모두 줄이며, 질환의 초기는 물론 중기와 말기에 투여해도 인지기능을 개선하는 것으로 나타났다. 특히 알츠하이머 치매와 유사한 인지기능장애증후군을 앓는 반려견이 크리스데살라진을 성분으로 한 '제다큐어'를 4주 이상 복용하면 인지기능과 사회활동이 뚜렷하게 개선되는 것으로 확인됐다. 제다큐어는 2021년 2월 국내 최초로 동물용의약품 합성신약 품목허가를 받았으며, 같은 해 5월부터 유한양행을 통해 전국 1570여개 동물병원에서 판매되고 있으며 재구매율이 60%를 웃돌고 있다. 시판 후 2년에 걸친 조사 결과에서도 제다큐어를 6개월 동안 복용한 인지기능장애증후군 초기, 중기, 말기 반려견에서 특별한 부작용이 나타나지 않았으며 인지기능장애 개선 효과는 전주기적으로 확인됐다. 크리스데살라진의 안전성은 노인을 포함한 건강한 성인 72명을 대상으로 완료한 임상 1상에서 입증됐다. 지엔티파마 곽병주 대표(연세대학교 생명과학부 겸임교수)는 "중증 인지기능장애증후군을 앓고 있는 반려견에서 크리스데살라진이 인지기능장애를 유의적으로 현저하게 개선하고 질환의 진행을 지연시키는 효과를 확인했다"면서 "이번 임상 2상은 인지기능장애가 있는 중기 단계의 알츠하이머병 환자에게서 크리스데살라진의 장애 개선 및 질환 치료 효과를 확인하는 것이 목표"라고 말했다. jjang@fnnews.com 장충식 기자

[파이낸셜뉴스]   젬백스앤카엘은 삼성제약과 알츠하이머병 치료제 GV1001의 국내 임상 개발 및 상업화 권리에 관한 기술이전 계약을 체결했다고 26일 밝혔다.  계약 규모는 1200억 원이다. 본 계약에 따라 젬백스는 삼성제약으로부터 선급금 120억 원과 품목 허가 시 단계별 기술료(마일스톤) 1080억 원을 받게 된다. 매출에 따른 기술사용료(로열티)는 별도다.  이번 계약은 국내 권리에만 해당하는 것으로, 한국을 제외한 세계 시장에서 알츠하이머병 치료제 GV1001의 권리는 젬백스가 갖는다.  이번 계약을 통해 젬백스는 국내외에서 진행 중인 다양한 임상시험에 소요될 예산을 확보하게 됐다. 또한 GMP 공장시설을 갖추고 있는 삼성제약에 기술이전 함으로써 3상 임상시험 이후 시판 허가에 따른 생산, 관리, 유통, 마케팅, 영업까지 모두 차질 없이 진행될 수 있는 요건을 갖추게 됐다.   삼성제약은 알츠하이머병 치료제로의 가능성을 입증한 GV1001을 주요 임상 파이프라인으로 보유하게 되면서 국내 3상 임상시험의 진행 및 국내에서의 상업화 권리를 가지게 됐다. 이를 통해 신약 개발 역량 강화 및 최신식 설비로 지어진 신공장의 본격적인 실적 향상이 기대된다.  GV1001은 국내 및 글로벌(미국, 유럽 7개국) 임상시험이 동시에 진행되고 있다. 국내에서 진행된 중등도에서 중증의 알츠하이머병 환자 대상 2상 임상시험을 통해 유효성과 안전성을 입증하였으며, 현재 3상 임상시험계획(IND)을 승인받아 임상시험 진행을 준비 중이다.  미국과 유럽 7개국에서 진행되고 있는 글로벌 2상 임상시험은 FDA의 적응증 확대 제안을 받아 경증 및 중등증의 알츠하이머병 환자를 대상으로 진행하고 있다. 미국에서 77명, 유럽에서 108명을 모집해 총 185명 규모이다.  젬백스 관계자는 “이번 라이선스 계약은 물질 특성에 근거해 알츠하이머라는 새로운 적응증을 발굴하고 실제 임상시험을 통해 치료제로서의 가능성을 입증한 뒤 이뤄진 것이라 더 의미가 크다”라며 “향후 젬백스는 알츠하이머병 글로벌 임상시험과 국내 최초의 진행성핵상마비 임상시험에 모든 역량을 집중해 신경퇴행성질환 전반에 걸쳐 성과를 내보이겠다”라고 전했다.  삼성제약 관계자는 “이번 라이선스 계약은 그동안 밝혀 온 신약 중심의 고부가가치 제약기업으로 성장하기 위한 체질 개선의 일환이다”라며, “앞으로도 새로운 파이프라인 확보와 신약 개발 역량 강화를 위한 신규사업 도입 등 제약기업으로서 경쟁력 제고에 적극적으로 나서겠다”라고 말했다. kjw@fnnews.com 강재웅 기자

[파이낸셜뉴스]   젬백스앤카엘의 알츠하이머병 치료제 GV1001 임상이 순항중이다.   4일 업계에 따르면 젬백스의 유럽 7개국에서의 알츠하이머병 치료제 GV1001의 2상 임상시험계획(IND) 승인이 모두 완료됐다.   젬백스에 따르면 지난 3일 마지막으로 남은 이탈리아에서의 임상시험 승인까지 모두 완료됐다.   젬백스는 최근 스페인에서의 임상시험 개시 소식을 전한데 이어 유럽 7개국에서 임상시험 승인에 대한 모든 절차가 마무리된 만큼 본격적으로 유럽 임상시험 진행에 박차를 가한다는 계획이다.  젬백스 관계자는 “유럽 7개국에서 모두 승인이 완료되면서 최근 개시된 유럽 내 임상시험 진행에 더 속도가 붙을 것으로 기대된다”며 “미국과 유럽에서 진행되고 있는 알츠하이머병 치료제 GV1001의 글로벌 임상시험이 계획대로 순항하고 있는 만큼 의미있는 임상시험 결과를 얻을 수 있도록 마지막까지 최선을 다하겠다”라고 전했다.  알츠하이머병 치료제 GV1001의 글로벌 임상시험은 미국에서 77명, 유럽에서 108명을 모집해 총 185명 규모로 진행된다. 미국에서 지난 10월 첫 환자가 등록되었고, 현재까지 총 6명의 환자 등록을 완료하며 순항하고 있다.  이번 임상시험은 경증 및 중등증 알츠하이머병 환자를 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 53주(12개월) 동안 피하 주사하여 알츠하이머병 치료제로서 GV1001의 유효성 및 안전성을 평가하는 것이다.  젬백스는 이 외에도 식품의약품안전처로부터 진행성핵상마비(PSP) 치료제 GV1001의 2상 임상시험계획을 승인받아 한국 최초의 PSP 임상시험 개시를 앞두고 있다. 국내외에서 적극적으로 진행하고 있는 알츠하이머병 임상시험에 이어 PSP 2상 임상시험을 진행하게 되면서 신경퇴행성질환 전반으로 GV1001의 영역을 확장해 갈 예정이다. kjw@fnnews.com 강재웅 기자

[파이낸셜뉴스]   미국 식품의약청(FDA)이 바이오젠과 일본 제약사 에자이가 공동개발한 알츠하이머 치료제 사용을 6일(이하 현지시간) 조건부로 승인했다. 지난해 11월 초기 임상시험 결과 양사의 알츠하이머 치료제 '레카네맙(lecanemab)'이 인지 저하를 감소시키는 것으로 확인된데 따른 것이다. 상표명은 '레켐비(Leqembi)'이다. 레카네맙은 중등도 알츠하이머를 앓는 이들에게 효과적인 것으로 확인됐다. 그러나 뇌가 붓거나, 뇌에서 피가 나는 뇌출혈을 비롯한 부작용 위험 역시 있다. 월스트리트저널(WSJ) 등 외신에 따르면 FDA는 임상시험 연구 결과를 토대로 이날 레카네맙 사용을 조건부로 승인했다. 레카네맙은 초기 임상시험에서 알츠하이머 초기 상태 환자들 뇌의 아밀로이드라고 부르는 끈적끈적한 단백질 수준을 낮춰주는 것으로 확인됐다. 임상시험에서 아밀로이드를 낮춰주는 것으로 나타난 최초의 약품이다. 다만 의사들은 효과가 상대적으로 크지 않은데다 치료와는 더더욱 거리가 멀다고 지적하고 있다. 아울러 뇌 출혈과, 뇌가 붓는 부작용 위험도 안고 있다. 그럼에도 불구하고 의사들은 레카네맙 사용승인이 수십년에 걸친 알츠하이머 새 치료법 개발 과정에서 이정표인 것만은 틀림없다고 보고 있다. 또 치매와 사망으로 이어지는 알츠하이머 치료에도 전환점이 될 것으로 기대하고 있다. 애리조나주 피닉스의 배로신경학연구소 알츠하이머 전문의이자 바이오젠 등의 고문을 맡고 있는 마르완 사바그는 수십년 간에 걸친 노력 끝에 이제 '작은 승리'를 거뒀다고 말했다. 알츠하이머 환자는 미국에서만 약 600만명에 이른다.  우울증 치료제로 유명한 미 제약 메이저 일라이릴리의 항아밀로이드 약 도나네맙 역시 올해 초 FDA 승인이 예정돼 있다. 레카네맙 개발을 주도한 일본 제약사 에자이는 최근 임상시험에서 '레켐비'가 위약을 투여한 환자에 비해 알츠하이머 증상 진행을 27% 둔화시킨 것으로 확인됐다면서 조만간 완전 승인을 받기 위해 노력하겠다고 밝혔다. 에자이는 레켐비를 1년 반 동안 투약하면 환자들의 증상이 악화하는 것을 5개월은 늦출 수 있는 것으로 추산하고 있다. dympna@fnnews.com 송경재 기자