[파이낸셜뉴스]  첨단바이오의약품 CDMO 및 신약개발 전문기업 이엔셀은 세계적인 과학 기업 써모 피셔 사이언티픽(Thermo Fisher Scientific, 이하 써모 피셔, 대표 석수진)과 써모 피셔의 CGT 비전 센터 개소를 맞아 지난 25일 이엔셀 본사에서 세포Ÿ유전자치료(Cell and Gene therapy, 이하 CGT) 분야에서의 연구개발 협력에 대한 논의했다고 29일 밝혔다. 이번 논의를 위해 써모 피셔 사이언티픽 아시아 및 라틴 아메리카 지역을 총괄하는 마크 스메들리(Mark Smedley) 부회장을 비롯해 아시아 지역 바이오사이언스 사업부 부사장 홍웨이(Hong Hwei Ng), 써모 피셔 사이언티픽 코리아 석수진 대표이사 등 주요 관계자들이 이엔셀 본사를 방문해 양사의 기술적 강점을 바탕으로 협업 방향에 대해 폭넓게 의견을 나눴다. 양사는 CGT 분야에서의 공정개발 및 품질관리 역량을 극대화하여 글로벌 경쟁력을 갖춘 치료제 공동 개발 협력을 추진하는 한편, 향후 산·학·연·병 체계로의 확장도 함께 모색하기로 했다. 또한, 원천 기술 연구부터 R&D와 임상시험에 이르기까지 양사의 기술과 노하우를 접목해 CGT 분야 사업 협력도 강화한다는 계획이다. 또한 최근 써모 피셔가 개소한 세포Ÿ유전자 치료 분야 글로벌 기술 지원 거점인 CGT 비전 센터(Vision Center)의 활용 방안에 대해서도 논의가 이뤄졌다. CGT 비전 센터는 세포∙유전자치료제의 초기 연구 단계부터 임상 연구 단계로의 원활한 전환을 위해 공정개발, 품질 분석, 생산 프로세스 최적화 등 다양한 기술적 지원을 제공하는 센터로 연구자들에게 기술적 도전과제를 효율적으로 해결하고, 글로벌 품질 기준을 충족하는 제품 개발을 가속화할 수 있도록 도움을 줄 수 있다. 이엔셀 장종욱 대표는 “글로벌 과학 기업인 써모 피셔 사이언티픽과의 이번 논의는 이엔셀의 기술 역량을 한층 확장하고, 글로벌 시장 진출을 위한 새로운 기회가 될 것으로 기대한다”며 “추후 양사가 함께 협력할 수 있는 분야를 적극 발굴해 신성장동력으로 삼겠다”고 밝혔다. 써모 피셔 사이언티픽 코리아 석수진 대표는 “이엔셀은 국내 세포∙유전자치료제 분야에서 전문적인 CDMO 역량을 보유하고 있으며, 써모 피셔의 공정개발 기술력과 전문성이 더해져 양사 간 시너지를 창출할 수 있는 다양한 협업 가능성을 확인한 뜻깊은 자리였다”고 밝혔다. 한편 양사는 지난 2020년 전략적 파트너십 관계 구축을 위한 MOU를 체결한 이후 CGT 분야에서의 지속적인 협력 가능성을 모색해 왔으며, 향후 국내외 바이오 산업 생태계 발전에 기여할 수 있는 실질적인 협업 방향을 함께 검토해 나갈 계획이다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스]  첨단바이오의약품 CDMO 및 신약개발 전문기업 이엔셀은 국내 첨단바이오의약품 개발기업인 셀레브레인과(CELLeBRAIN)과 약 8억원 규모의 CDMO 계약을 체결했다고 공시했다. 이번 계약은 8.02억원 규모이며 계약 기간은 2026년 3월 3일까지다. 계약의 주요 사항은 양 사간 비밀 유지 협약에 따라 공개되지 않는다. 이엔셀은 국내 CGT CDMO 분야에서 매출액과 점유율 기준 1위 기업으로 CGT 분야에서 독보적인 트랙레코드를 보유하고 있다. 또한, 이엔셀은 유일하게 세포와 바이러스를 동시에 생산이 가능한 글로벌 수준의 GMP 시설을 통해 One-Stop(원스탑) 서비스와 함께 차별화된 생산 및 품질 관리 시스템을 통해 고객사에게 최적의 CDMO 솔루션을 제공하고 있다. 셀레브레인은 뇌종양, 뇌졸중 등의 뇌질환을 대상으로 줄기세포에 기능성 유전자를 탑재한 유전자 줄기세포치료제를 개발하고 있으며, 고효율, 고순도의 치료제 개발에 필요한 유전자 도입기술, 분석 기술 등 혁신적인 플랫폼 기술을 보유하고 있다. 2018년 위탁생산한 유전자 줄기세포 치료제로 차병원에서 재발 교모세포종 환자를 대상으로 연구자 임상을 성공적으로 완료했다. 이엔셀 장종욱 대표는 “이엔셀은 지속적으로 증가하는 국내외 CDMO 수요에 발맞추기 위해 최적화된 공정과 품질관리를 통해 고객사에게 최상의 서비스를 제공하고 있다”며 “이번 계약을 통해 이엔셀이 보유한 CDMO 핵심기술인 GMP 플랫폼 기술을 기반으로 셀레브레인의 유전자가 도입된 마스터세포은행(MCB, Master Cell Bank)을 유전자 탑재 줄기세포치료제로 생산해 첨단재생 임상연구 및 치료에도 적용할 수 있도록 고객사와 함께 최선을 다하겠다”고 언급했다. 셀레브레인 서해영 대표도 “셀레브레인은 이엔셀의 유전자 세포치료제 특화된 제조 공정과 우수한 품질관리 능력에 높은 신뢰감을 가지고 있어 이번 계약을 체결하게 되었다”며 “이번 계약을 통해 생산될 치료제로 국내외 후기 임상에 진입하는 등 혁신적인 치료 가능성을 입증하기 위해 노력하겠다”고 전했다. 한편, 이엔셀은 노바티스, 얀센에 이어 지난 해 12월 글로벌 대형 제약사와 CMO을 계약을 체결하는 등 국내외 첨단의약품 개발기업과의 협업을 확대해 나가고 있다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] 한번 투약으로 병을 근본적으로 치료하는 차세대 유전자치료제 개발이 시작됐다. 한국생명공학연구원을 중심으로 과학기술분야 출연연구기관과 대학, 병원, 기업으로 구성된 '글로벌 TOP 유전자·세포치료 전문연구단'이 올해부터 5년간 총 850억원을 투입해 본격적인 연구 활동에 돌입한다. 김장성 생명공학연구원 원장은 22일 대전 본원에서 한국화학연구원 이영국 원장, 한국표준과학연구원 박연규 부원장 등 주관 기관장과 관련 연구자들이 참석한 가운데 '글로벌 TOP 유전자·세포치료 전문연구단' 현판식과 착수보고회를 개최했다. 김장성 원장은 이 자리에서 "희귀·난치질환의 유전자치료제 상용화를 통해 국가적 대형 성과를 창출하고, 공백 기술을 조기에 확보할 수 있도록 지원을 아끼지 않겠다"고 말했다. 글로벌 TOP 유전자·세포치료 전문연구단 정경숙 단장은 "희귀 난치질환의 난제를 해결하는 기술을 개발해 국민 행복과 바이오경제에 이바지하는 유전자 세포치료 전문연구단을 만들겠다"고 강조했다. 글로벌 TOP 유전자·세포치료 전문연구단은 과학기술정보통신부와 국가과학기술연구회가 정부출연 연구기관 간 칸막이를 없애고 개방형 협력으로 국가 전략기술을 확보하기 위해 올해 6월 선정한 5개의 '글로벌 TOP 전력연구단' 중 하나다. 연구단은 유전자·세포치료 분야에서 글로벌 경쟁력을 갖춘 원천기술 주권을 확보하고 지속 가능한 공공 R&BD 플랫폼을 구축해 민간기업의 첨단의약품 개발 가속화에 기여하는 것을 목표로 하고 있다. 이를 통해 희귀·난치질환의 환자맞춤형 치료제 개발로 국민 복지를 향상시키고 국내 바이오산업의 기술적 공백을 해소하여 웰에이징 시대의 실현을 이끈다는 계획이다. 바이오기술(BT), 정보기술(IT)과 유기합성 기술을 융합한 새로운 치료기술 개발 등을 위해 올해부터 5년간 총 850억 원 규모로 진행되는 이번 사업은 생명공학연구원 정경숙 단장이 총괄 주관하고 정부출연 연구기관인 한국화학연구원, 안전성평가연구소, 한국표준과학연구원, 한국기초과학지원연구원, 한국전자통신연구원을 비롯한 대학과 병원, 기업들이 협력해 참여한다.   monarch@fnnews.com 김만기 기자

[파이낸셜뉴스] 삼양홀딩스 바이오팜그룹은 최근 유전자 가위 기술 전문기업 진코어와 유전자 치료제 공동연구계약을 체결했다고 7일 밝혔다.이번 공동연구계약은 삼양홀딩스의 유전자 전달 기술 플랫폼 ‘SENS’와 진코어의 유전자 편집 기술 ‘TaRGET’을 결합해 새로운 유전자 치료제를 개발하기 위한 기초 연구계약이다. 양사는 유전자 편집 기술과 유전자 전달체 융합기술의 타당성을 검증한 후에 본격적인 유전자 치료제 공동개발을 진행할 계획이다. 삼양의 SENS는 핵산 기반 치료제 및 유전자 교정 약물 등을 간, 폐, 비장 등 다양한 조직의 특정 세포에 선택적으로 전달이 가능한 약물 전달 기술(DDS) 플랫폼이다. 핵산을 효과적으로 보호하고 제형에 조직 선택성을 부여하는 양이온성지질과 체내에서 자연 분해되는 생분해성 고분자를 기반으로 디자인돼 유효성과 안전성이 우수하고 반복투여가 가능하다. 진코어는 초소형 유전자 가위 기술인 TaRGET을 기반으로 희귀질환 유전자 치료제를 개발하고 있다. TaRGET은 2023년 국가연구개발 최우수 성과에 선정된 차세대 유전자 편집 기술로, 지난해 미국 제약사와 약 8천억원 규모의 기술 수출 계약을 체결하며 글로벌 시장에서 기술력을 인정받았다. 정밀한 유전자교정이 가능하고 다양한 분야에 활용도가 높은 것으로 평가받고 있다. 조혜련 삼양홀딩스 연구소장은 “삼양홀딩스는 SENS 기술에 상보적인 유전자 기술 플랫폼을 보유한 국내외 기업들과 적극적인 파트너링을 진행중”이라며 “혁신적인 유전자 교정 기술을 가진 진코어와의 공동연구가 희귀질환을 근원적으로 해결하는 치료제 개발로 이어지길 기대한다“고 말했다. 김용삼 진코어 공동대표는 “안전한 치료제 개발을 위해서는 조직 특이성과 유전자가위 기술에 최적화된 전달 기술이 필수적”이라며 “진코어의 초소형 유전자가위와 삼양홀딩스가 보유한 SENS기술을 활용해 효과적이고 안전성이 높은 유전자 치료제 개발을 가속화할 것”이라고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 삼성라이프사이언스펀드가 미국의 유전자 치료제 개발 바이오텍에 투자한다고 3일 밝혔다. 삼성물산, 삼성바이오로직스, 삼성바이오에피스가 공동으로 출자해 조성한 벤처투자 펀드인 삼성라이프사이언스펀드는 유전자 치료제 개발사인 라투스바이오에 투자한다. 삼성은 이번 투자를 통해 성장 가능성이 높은 바이오 신사업 기회 탐색과 함께 유전자 치료제 개발의 핵심 기술 연구를 위한 협업 가능성을 모색할 계획이다. 라투스바이오는 중추신경계(CNS) 질환에 특이적인 아데노연관바이러스(AAV), 캡시드(Capsid) 선정 및 검증 기술을 보유하고 있는 바이오 벤처기업이다. 차별화된 캡시드 엔지니어링 플랫폼을 바탕으로 뇌 조직 침투에 용이한 신규 AAV 캡시드를 발굴함으로써, 아직 적절한 치료제가 없어 의료계 미충족 수요가 높은 뇌 신경 질환 유전자 치료제 파이프라인을 다수 보유하고 있다. 조호성 삼성바이오에피스 선행개발본부장(부사장)은 “뇌 조직 선택성이 우수한 캡시드 발굴은 AAV 기술의 핵심 과제이며, 라투스바이오는 AAV 분야의 높은 전문성과 성장 잠재력을 보유하고 있다”고 말했다. 라투스바이오 창업자 베벌리 데이비슨 박사는 미국 펜실베이니아 의과대학 교수 겸 필라델피아 소아 병원(CHOP) 기술 전략 총 책임자이며, 미국 식품의약국(FDA)에서 최초로 승인한 유전자 치료제 럭스터나 개발사 스파크 테라퓨틱스를 공동 창업한 AAV 업계의 세계적인 권위자다. 라투스바이오는 데이비슨 박사 외에도 신경과학 및 유전질환 분야의 권위있는 교수진이 기술 자문단에 참여하는 등 업계 최고 수준의 유전자 치료제 전문 인력을 바탕으로 연구 개발 활동을 추진해 나갈 계획이다. 한편 라투스바이오는 삼성라이프사이언스펀드를 비롯한 다수의 투자자들이 참여한 총 5400만달러(약 740억원) 규모의 시리즈 A 단계 투자를 유치했다. 이 회사는 오는 7일 개최되는 미국 유전자∙세포 치료제 학회(ASGCT) 연례 미팅에 참가해 다양한 적응증의 유전자 치료제 개발 사업 계획을 공개할 예정이다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 종근당은 지난 22일 RNAi 기반 유전자치료제 개발 전문기업 큐리진과 유전자치료제 ‘CA102’ 도입 계약을 체결했다고 23일 밝혔다. 이번 계약으로 종근당은 큐리진의 항암 신약 후보물질 CA102에 대한 글로벌 권리를 확보해 표재성 방광암을 첫 번째 타깃으로 독점 연구개발 및 상업화를 진행할 계획이다. CA102는 다양한 암세포에서 특이적으로 발현이 많이 되는 분자를 인지하도록 개조된 종양용해 바이러스에 shRNA를 삽입한 유전자치료제다. shRNA는 큐리진의 플랫폼 기술이 적용돼 세포 내 신호전달을 통해 암세포의 증식과 전이에 관여하는 유전자인 mTOR과 STAT3를 동시에 표적하도록 제작됐다. 이 약물은 종양을 특이적으로 인지하고 작용하도록 해 안전성을 높이는 동시에 암세포의 성장과 전이에 관련된 두 유전자를 이중표적해 항암 효과를 강화할 신약으로 주목받고 있다. 이 약물이 타깃으로 하는 방광암은 치료에 주로 화학요법을 적용하고 있으며, 최근 면역 및 표적항암제가 치료요법으로 제시되고 있으나 내성 발생과 높은 재발률로 치료제 선택의 폭이 좁아 결국 방광 적출로 이어지는 미충족 수요가 높은 질환이다. 종근당 관계자는 “종근당은 서울성모병원에 유전자치료제 연구센터 ‘Gen2C’를 개소해 유전자치료제 개발을 위한 전문인력과 우수한 인프라를 갖추고 있다”며 “큐리진의 독자적인 이중표적 shRNA 제작 기술로 개발한 CA102가 종근당의 항암 신약 파이프라인을 강화하는 한편 방광암 치료의 혁신적인 대안이 될 것”이라고 말했다. 큐리진 관계자는 “이번 계약으로 이중표적 RNAi 기술 기반으로 만들어진 유전자 항암치료제가 본격적인 개발 단계로 진입하게 됐다”며 “항암 신약개발에 전문 역량을 가지고 있는 종근당이 임상을 성공적으로 완료해 암으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료옵션을 제공할 것으로 기대한다”고 말했다. 한편 종근당은 최근 신규 모달리티를 창출하며 세상에 없던 신약과 미충족 수요 의약품을 타깃으로 연구개발에 집중하고 있다. 항체-약물 접합체(ADC) 항암제 개발에 나서고 있으며, 세포·유전자치료제 위탁개발생산(CDMO) 및 차세대 줄기세포치료제 개발 기업과 전략적 투자 및 공동연구를 위한 양해 각서(MOU)를 체결한 바 있다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 더이앤엠은 관계사인 루카에이아이셀이 'LNP(Lipid Nano Particle)' 자체 원천 특허기술을 활용해 메신저 리보핵산(mRNA) 백신 및 다양한 유전자 치료제 등 신약 개발 진행에 박차를 가하고 있다고 15일 밝혔다. 이 연구들은 서울대병원, 엠큐렉스, 전남대병원, 차의과대학 등 다양한 전문기관과 파트너십을 통해 진행되고 있다. 루카에이아이셀는 이 중 약물전달체(DDS)의 핵심인 LNP 부분을 개발 중이다. 루카에이아이셀의 원천기술은 LNP 원료 성분인 자체 개발 이온화지질에 대한 기술과 'LUCA Cycle™'이라는 LNP 제조법에 대한 기술이다. 두 기술이 결합된 루카 LNP 제조법은 자체 라이브러리를 활용해 약물(API)의 특징에 따라 최적의 지질을 선별하고 제조 방법을 결정해 다양한 구조의 LNP를 만들 수 있다. 이러한 제조기술은 전통적인 제조 방식 대비 효율적이고 안전한 LNP 기반의 신약개발이 가능해 회사 측은 글로벌 경쟁력을 확보할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 루카에이아이셀은 독자적인 이온화 지질 24종을 개발해 임시출원을 완료한 상태다. 이를 통해 글로벌 기업들이 선점한 이온화지질 관련 특허를 회피할 수 있다. 루카에이아이셀의 독자 이온화지질은 기존의 이온화지질과 다르게 체인 길이를 조절함으로써 LNP의 구조적 안정성이 향상되고 용해도 증가를 통해 생산성이 개선됐다. 이에 따라 코로나 mRNA 백신이 영하 70℃로 보관조건이 까다로웠던 반면 루카에이아이셀의 LNP 약물은 4°C에서 장기 보관이 가능하다. 또 기존의 약물 전달이 어려웠던 다양한 타겟 장기와 세포로 약물을 전달할 수 있는 기술도 연구 중이다. 루카에이아이셀은 폐(Lung), 비장(Spleen), 뇌(Brain)등을 타겟으로 하는 LNP를 개발 완료한 상태다. 이와 더불어 루카에이아이셀은 열역학적 충격 원리를 이용한 새로운 형태의 LNP 제조 자동화 장비 ‘LUCA CyclerTM’을 개발했다. 이 제품은 Lab Scale의 연구장비와 대량생산을 위한 상업화 장비로 나뉜다. 회사 측은 “이 장비를 통해 제조비용을 기존방식의 10분의 1에서 25분의 1 수준으로 낮추고 기존 글로벌 독점 업체들의 특허 회피가 가능하다“고 설명했다. 루카에이아이셀과 LNP 기반 폐질환 치료제를 공동 연구개발 중인 서울대병원 이은주 교수는 “서울대병원이 연구중심병원사업의 지원을 받아, 유전자 치료 핵심 물질과 LNP 원료조합에 적용할 수 있는 기술을 찾던 중 루카에이아이셀의 LNP 플랫폼 기술을 접하게 됐다“며 ”이번 연구에 루카에이아이셀의 기술과 생산설비를 활용해 전임상 연구 및 시험용 약물 생산에 신속한 진행이 가능해져 타겟 질환 치료제 시장을 선점할 수 있을 것으로 기대 중”이라고 전했다. 이 외에도 루카에이아이셀은 엠큐렉스와 안구질환 치료제 개발 관련, 전남대학교 병원 및 차의과대학교와는 소음성 난청치료제를 공동개발 중이다. 엠큐렉스 홍선우 대표는 “치료제 개발을 위해 안구의 특정 세포에 선택적으로 유전치료물질을 전달해야 하는데, 이를 루카에이아이셀과 협업을 통해 극복하고자 한다“며 시너지 창출을 기대했다. 또 전남대병원 이성수 교수는 “바이러스 기반 약물전달체를 이용한 난청 관련 연구를 오랜 기간 진행했으나, 임상용 약물의 안전성 및 약효 측면에 한계가 있었다”며 “루카에이아이셀의 LNP 라이브러리 및 제조기술을 이용한 치료제 개발 가속화가 기대된다”고 전했다. 루카에이아이셀의 LNP 원천기술은 신약개발 외에도 기능성 화장품 및 건강기능식품 등에도 활용 가능하다. 테카, 이데베논, 글루타치온 등 다양한 기능성 화장품 원료와 오메가3 등 다양한 건강기능식품 원료에 루카의 기술을 접목해 안정화 및 생체 흡수율을 높이는 연구 및 상업화를 진행 중이다. 루카에이아이셀의 연구개발을 이끄는 싱가포르 난양공대 석좌교수인 조남준 박사는 “자체 개발한 LNP 제조설비와 생산된 약물의 평가에 엄격한 기술을 적용해 국내 및 미국 임상연구에 쓰일 약물 생산을 준비 중“이라고 말했다. 이어 ”대량생산화(scale-up)가 사업화의 핵심“이라며 ”관련 기술을 적용한 대량 생산장비 제작을 지난해 마쳤으며 이를 활용해 다양한 국내외 파트너들과 공동 신약개발에 집중하고 있다“고 덧붙였다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 코오롱생명과학은 신경병증성 통증 유전자 치료제 KLS-2031 관련 '통증 완화 또는 치료용 조성물' 특허와 항암 유전자 치료제 KLS-3021 관련 '재조합 백시니아 바이러스 및 이를 포함하는 약학 조성물' 특허가 최근 인도에서 등록됐다고 3일 밝혔다. KLS-2031은 재조합 아데노부속바이러스와 상호보완적인 상승 효과를 낼 수 있는 치료 유전자 3종을 탑재한다. 글루타민산 탈탄산효소(GAD)는 과도한 통증 신호 차단 및 염증 조절에 효과를 보이며, IL-10은 신호 전달 물질인 사이토카인의 한 종류로 염증 완화에 기여한다. 코오롱생명과학은 상기 유전자 3종 조합이 재조합 아데노부속바이러스에서 단독 유전자 대비 통증 완화 및 치료 효과가 우수하다는 사실을 확인, 이를 바탕으로 ‘통증 완화 또는 치료용 조성물’ 특허를 확보했다. KLS-3021은 유전자 편집으로 암세포 선택성을 높인 백시니아 바이러스 기반 종양살상 바이러스에 유전자 3종을 탑재해 치료 효과를 높인 재조합 백시니아 바이러스 기술이다. sPD-1 유전자는 암세포의 면역 회피 기전 중 하나인 면역 관문 인자(PD-L1/2)을 차단해 암세포를 제거하는 면역세포의 활성을 유지시킨다. PH-20 유전자는 치료물질 전달을 방해하는 세포 외 기질의 주요 성분인 히알루론산을 분해해 치료물질인 종양살상 바이러스의 확산과 면역세포의 침투를 돕는다. IL-12 유전자는 T세포, NK세포 등 암세포를 공격하는 면역세포를 활성화시킨다. 코오롱생명과학은 이 유전자들의 조합이 면역세포에 의한 암 제어 능력 및 항암 효과를 극대화한다는 점을 확인했다. 이에 ‘재조합 백시니아 바이러스 및 이를 포함하는 약학 조성물’ 특허를 확보하였으며, 동일한 특허가 지난해 10월 캐나다와 싱가포르에서도 등록 결정된 바 있다. 김선진 코오롱생명과학 대표는 “인도는 세계 최대를 자랑하는 인구 수만큼이나 현지 바이오의약품 시장이 빠르게 성장하고 있는 국가"라며 "이번 연속 특허 획득이 KLS-2031과 KLS-3021의 향후 현지 사업 전개에 도움이 될 것으로 전망한다”고 밝혔다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 강스템바이오텍은 세포치료제에 최적화된 '셀럽(SELAF)' 플랫폼을 통해 의약품 위탁개발생산(CDMO) 사업 위탁사의 세포유전자치료제 세포은행을 구축한다고 14일 밝혔다. 본 치료제는 메신저 리보핵산(mRNA)을 활용한 세포유전자치료제로 유전성 희귀 신경근육질환인 ‘듀센(뒤센) 근이영양증’ 치료를 목표로 한다. 해당 질환은 유전자 이상으로 팔이나 다리, 몸통 등에 근육 이상이 발생해 정상적 보행이 어려워지고 호흡기 장애 등의 증상을 초래하지만 현재까지 완치제가 없는 상황이다. 위탁사는 세포은행을 통해 세포유전자치료제의 생산 및 보관, 유통까지 안정적으로 이뤄지는 신약 개발 시스템을 구축하고자 한다. 이에 대량 생산기술과 동결제형 보관, 유통을 통해 균질화된 품질의 치료제를 공급할 수 있는 셀럽 플랫폼을 보유한 강스템바이오텍에 CDMO 사업을 위탁했다. 세포은행을 구축할 경우 세포의 변경 없이 상용화 단계까지 충분히 세포유전자치료제를 생산할 수 있는 기반을 마련할 수 있으며, 제품의 안전성을 확보하고 일관성을 보증할 수 있다. 특히 강스템바이오텍의 셀럽 플랫폼을 활용할 경우 mRNA 탑재를 위한 전기천공자극에도 양호하게 회복되고 mRNA 및 세포 모두 정상기능을 유지하며 여러 임상시험을 통해 안전성과 효능을 인증받은 세포를 대량배양해 마스터세포은행(MCB) 및 제조용 세포은행(WCB)을 구축할 수 있다. 극저온 동결보관을 통해 저비용으로 세포유전자치료제의 관리 효율성을 극대화할 수 있으며 동결제형 상태로 생산, 공급이 이뤄져 원거리 및 해외 직접 수출 시스템까지 안정적으로 확보하게 된다. 위탁사 관계자는 “세포유전자치료제의 생산부터 보관, 유통까지 아우르는 플랫폼을 기반으로 세포은행을 구축해주는 강스템바이오텍의 CDMO 사업을 통해 당사 치료제 개발에 필수인 세포은행을 신속하고 안정적으로 확보할 수 있을 것으로 기대된다”고 말했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스]  ㈜헬릭스미스와 미국 노스웨스턴대학교의 한데 오즈딘러(Hande Ozdinler) 교수 공동연구팀이 ALS(근위축성 측삭경화증, 루게릭병)에 대해 연구한 결과가 국제학술지 'Gene Therapy'(진 테라피)의 표지로 선정됐다. 이 학술지는 저명한 과학저널인 ‘Nature’(네이처)의 유전자치료 분야 자매지이다. 18일 헬릭스미스에 따르면 이번 표지의 사진은 헬릭스미스가 개발한 유전자치료제 NM301을 ALS 동물 모델의 척수강에 주사하여 분석한 결과로서, ALS를 근본적으로 치료할 수 있다는 가능성을 실제 눈으로 보여주는 시각적 데이터이다. 흔히 루게릭병으로 불리는 ALS는 일단 발병하면 2-5년 내 사망률이 거의 100%에 이르는 질환으로 미국 FDA에 의해 승인된 약물이 7개 있으나 모두 그 치료 효과가 미미하다. ALS는 운동신경세포(운동뉴런)가 퇴행하여 죽어감에 따라 근육이 소실되어 신체의 거의 모든 운동기능이 마비되며 최종적으로는 호흡기능의 정지로 사망에 이르는 질환이다. 따라서 운동뉴런의 소실을 막거나 그 생산을 촉진시킬 수 있다면 ALS를 근본적으로 치료할 수 있다. 이번 연구에 사용된 NM301은 헬릭스미스가 HGF를 발현하도록 만든 AAV 기반의 유전자치료제이다. NM301은 임상에서 치료 효과를 극대화하는 것은 물론 제조가 어려운 것으로 잘 알려진 AAV 벡터를 대규모 생산에 적합하도록 특별히 설계한 자체 개발 제품이다. 헬릭스미스와 노스웨스턴대학교 공동연구진이 NM301을 동물모델(TDP-43)의 척수강에 주사한 결과, 운동뉴런의 개수가 (대조군 대비) 더 많았고 염증세포의 활성화를 크게 감소시킬 수 있음을 발견하여 지난 2월에 논문이 온라인으로 게재된 바 있다. 이번에 게재된 표지는 당시 연구의 조직병리학적 분석 결과로서 NM301이 운동피질(motor cortex)에 있는 성상세포(astrocyte; 별아교세포)와 미세아교세포(microglia)를 조절하여 상위 운동뉴런(upper motor neuron)의 퇴행을 막아줄 수 있음을 눈으로 보여주는 이미지다. 이는 NM301이 ALS를 근본적으로 치료할 수 있는 약물이 될 수 있음을 시사하기 때문에 그 의미가 크다. 헬릭스미스의 개발전략을 총괄하고 있는 김선영 CSO(전략총괄)는 “ALS는 사망률 100%의 불치성 희귀질환으로서 글로벌 제약사는 물론 미국 정부에서도 큰 관심을 갖고 전폭적으로 지원하는 분야"라며 "ALS 연구와 엔젠시스 임상 경험을 바탕으로 상당한 정보와 데이터를 축적한 만큼 빠른 시간 내에 기술이전과 시장 진입을 이룩할 수 있도록 최선을 다하겠다"라고 전했다.  kakim@fnnews.com 김경아 기자