[파이낸셜뉴스]  첨단바이오의약품 CDMO 및 신약개발 전문기업 이엔셀은 최근 근육 연관 유전질환을 치료하기 위한 AAV(Adeno-Associated Virus, 이하 AAV) 기반 유전자치료제의 핵심 플랫폼 기술인 ‘근육 특이적 발현을 위한 키메라 프로모터 및 이를 이용한 AAV 기반 유전자 발현시스템’ 특허를 특허청에 제출했다. 24일 이엔셀에 따르면 이번 특허에서 이엔셀의 자체 연구를 통해 개발된 ‘근육 특이 발현 조절 기술’은 기존 AAV 유전자치료제의 한계를 극복할 수 있는 핵심 플랫폼 기술로 골격근과 심근을 동시에 타겟하면서도 간(liver), 생식기(testis) 등 비표적 장기에서는 발현을 억제함으로써 독성 위험을 현저히 낮춰 AAV 기반 유전자치료제의 치명적 약점을 극복한 기술이다. 이번 플랫폼 기술은 근육세포 분화모델(in vitro)과 동물모델(in vivo)을 통해 검증이 진행되었는데, 연구진은 AAV 벡터를 전신 투여한 후 골격근과 심근에서 높은 발현 효율을 확인했고 간 및 생식기 등 비표적 장기에서는 발현이 현저히 낮게 나타나는 결과를 확보했다. 이를 통해 이 플랫폼 기술이 생체내에서 더 안전할 수 있다는 것을 확인했으며, 근육계 유전질환 유전자치료 플랫폼으로서의 실질적 가능성을 확인하기 위해 지속적인 개발에 나선다는 계획이다. 특히 최근 글로벌 바이오기업 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 AAV 기반 유전자치료제를 투여한 환자들이 간 독성으로 사망하는 사고가 잇따르면서, AAV 유전자치료의 안전성 확보가 가장 큰 과제로 여겨질 만큼 업계의 우려가 많은 상황이었다. 그러나 이번에 이엔셀이 개발한 이번 플랫폼 기술은 독성 유발 우려가 높은 비표적 장기에서의 발현을 억제하는 동시에 치료가 필요한 근육 조직에서는 충분한 유전자 발현을 유도할 수 있다는 점에서 기존 AAV 기반 유전자치료제의 우려를 불식시킬 수 있는 기술로 평가할 수 있다. 이엔셀 관계자는 "근육 특이 발현 조절 기술은 단순히 효과적인 치료 뿐 아니라, AAV 기반 유전자치료제에서 가장 우려되는 안전성 문제까지 동시에 해결할 수 있는 신기술이라는 측면에서 큰 의미가 있다"라며, "효능과 안전성이라는 두 가지 숙제를 동시에 풀어낼 수 있는 플랫폼 기술을 확보한 만큼 향후 관련 분야를 새로운 성장 동력으로 삼고 지속적인 개발을 이어가겠다"고 강조했다. 한편, 이엔셀은 안구 질환 치료제 개발을 위한 AAV 플랫폼 검증 모델 기술 특허 출원도 완료했고, 최근에는 한국생명공학연구원과 57억원 규모 AAV 기반 유전자치료제 플랫폼 개발 및 생산 CDMO 계약도 체결하는 등 향후 세포유전자치료제 플랫폼 기업으로 거듭나 글로벌 수준의 기술력을 계속 확보해 나간다는 계획이다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스]  첨단바이오의약품 CDMO 및 신약개발 전문기업 이엔셀 장종욱 대표가 세포유전자 치료제 역할을 알리는 전도사로 나서 눈길을 끈다. 17일 이엔셀에 따르면 장 대표는 지난 15일 재생의료진흥재단, 한국조직공학·재생의학회, 한국줄기세포학회, 한국유전자세포치료학회가 공동 주최한 2025 첨단재생의료 인재양성 포럼에서 “세포유전자치료제의 전임상부터 상용화까지: CDMO의 핵심적 역할”이라는 주제로 구두 발표를 진행했다. 장 대표는 구두 발표를 통해 세포유전자치료제(Cell and Gene Therapy, 이하 CGT)의 글로벌 트렌드와 산업 분석을 공유했고, 이엔셀 창업 이후 경험과 사례를 소개하며 CGT 산업 발전을 위한 제언에 나섰다. 이엔셀은 우리나라가 자체 개발한 CGT 원천기술을 수탁해 100% 국산화를 위한 발판을 마련해 산업 전체의 발전에 이바지했고, 그 동안 해외에서 전량 수입할 수밖에 없었던 유전자치료제를 사례로 들며 최근 이엔셀이 한국생명공학연구원과 체결한 57억원 규모 맞춤형 아데노 연관 바이러스(Adeno-Associated Virus, 이하 AAV) 유전자치료제 플랫폼 개발 및 생산에 대한 소회도 언급했다. 한국생명공학연구원과 이엔셀은 국가의 차세대 먹거리가 될 수 있는 맞춤형 AAV 유전자 치료제 개발을 위한 임상 생산 플랫폼을 구축하고, 우리나라에도 국내 원천기술로 상용화된 AAV 유전자치료제가 도입될 수 있도록 기반을 다진다는 계획이다. 또한, 장 대표는 국내 CGT 시장이 태동기에서 성장기로 접어들며 바이오 산업에도 새로운 흐름을 일으키는 촉매 역할을 하고 있다고 강조했다. 특히, 이엔셀은 국내에서 유일하게 세포와 바이러스를 동시에 생산이 가능한 글로벌 수준의 GMP 시설을 통해 One-Stop(원스탑) 서비스와 함께 차별화된 생산 및 품질 관리 시스템을 통해 고객사에게 최적의 CDMO 솔루션을 제공하고 있다. 이런 기술력을 인정받아 이엔셀은 지금까지 18개 회사로부터 34개의 프로젝트를 수주했고 CDMO 부문 누적 매출 314억원을 달성하며 매출액 및 점유율 기준 국내 1위의 세포유전자치료제 CDMO 기업으로 성장했다. 장 대표는 산업의 특성상 이엔셀이 산학연병의 협력에 구심점으로 희귀난치 환자들에게 양질의 첨단바이오의약품의 공급할 수 있는 발판을 마련했다는 점에 큰 의미를 부여했다. 이엔셀이 개발 중인 신약 파이프라인 EN001은 지난 2월 샤르코마리투스병 환자를 대상으로 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받은데 이어, 첨단재생의료법 개정에 따라 샤르코마리투스병 1E 환자 대상으로 첨단재생의료 치료를 준비하고 있다. 장 대표는 “미래가 유망한 첨단재생 및 CGT 분야의 새로운 흐름과 앞으로의 발전 방향에 대해 논할 수 있는 뜻깊은 자리였다’며, “창업 이후 CGT 시장 전체를 성장시키기 위한 이엔셀의 노력을 발판으로 바이오산업의 산업의 흐름이 다양한 분야로 퍼질 수 있도록 최선을 다하겠다”고 덧붙였다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스]  첨단바이오의약품 위탁개발생산(Contract Development &Manufacturing Organization, 이하 CDMO) 및 신약개발 전문기업 이엔셀은 3일 한국생명공학연구원 유전자 세포치료 전략연구단과 약 57억원 규모의 CDMO 계약을 체결했다고 공시했다. 이번 계약은 지난 해 이엔셀 전체 매출 72억의 약 80%에 육박하는 약 57억원으로 이엔셀 수주 계약 중 단일 규모로는 최대 금액이며, 계약 기간은 2029년 5월 31일까지다. 이엔셀은 이번 계약을 통해 한국생명공학연구원과 맞춤형 아데노 연관 바이러스(Adeno-Associated Virus, 이하 AAV) 유전자치료제 개발 및 생산을 위한 임상 생산 플랫폼 구축에 나서게 된다. AAV는 면역원성이 낮고 환자 유전체에 통합되지 않는 안전성 덕분에 생체 내 유전자치료제 개발에 널리 활용되고 있다. 한국바이오협회가 지난 5월 발행한 '글로벌 유전자 치료 시장의 현황 및 전망' 보고서에 따르면, 글로벌 유전자 치료 시장은 2023년 약 72억달러(한화 약 10조원)에서 9년 동안 연평균 19.4%씩 성장해 2032년 약 366억달러(한화 약 50조원) 규모까지 커질 것이라고 전망했다. 글로벌 기업들과의 경쟁에 뒤쳐지지 않게 국가적 차원의 선제적 개발 역량 확보가 필요한 상황이다. 이엔셀은 국내에서 유일하게 세포와 바이러스를 동시에 생산이 가능한 글로벌 수준의 GMP 시설을 통해 One-Stop(원스탑) 서비스와 함께 차별화된 생산 및 품질 관리 시스템을 통해 고객사에게 최적의 CDMO 솔루션을 제공하고 있다. 이엔셀은 이번 계약을 계기로 AAV 분야에서의 CDMO 수주를 위해 더욱 공격적으로 마케팅을 진행할 예정이며, 고객사가 원하는 플랫폼을 구축하고 만족스러운 결과물을 도출하기 위해 최선을 다할 계획이다. 또한, 한국생명공학연구원은 이엔셀과의 협업을 통해 국가의 차세대 먹거리가 될 수 있는 맞춤형 AAV 유전자 치료제 개발을 위한 임상 생산 플랫폼을 구축하고, 우리나라에도 국내 원천기술로 상용화된 AAV 치료제가 도입될 수 있도록 기반을 다진다는 계획이다. 이엔셀 장종욱 대표는 “이엔셀은 국내 세포·유전자치료(Cell and Gene Therapy, CGT) CDMO 분야에서 매출액과 점유율 기준 1위 기업으로 독보적인 트랙 레코드를 기반으로 이번 맞춤형 AAV 유전자치료제 개발을 위한 플랫폼 구축 계약 수주에 성공했다”며, “이엔셀은 전 세계에서 각광받고 있는 AAV 기반 치료제 도입을 위해 한국생명공학연구원과 힘을 합쳐 탁월한 기술력을 바탕으로 글로벌 수준의 결과물을 도출하겠다”고 밝혔다. 한편, 이엔셀은 노바티스, 얀센에 이어 지난 해 12월 글로벌 대형 제약사와 CMO을 계약을 체결하는 등 국내외 첨단의약품 개발기업과의 협업을 확대해 나가고 있다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] 국내 연구진이 루게릭병(근위축성 측삭경화증·ALS)을 유발하는 유전자의 병태생리 기전을 규명했다. 이를 통해 차세대 루게릭병 치료제 개발 가능성이 높아졌다는 평가다. 한국연구재단은 한양대학교 김승현 교수 연구팀과 한국뇌연구원 남민엽 박사 연구팀이 공동으로 루게릭병에서 NEK1 유전자 변이가 신경세포 섬모(primary cilium) 기능을 손상시키고, 칼슘-의존적 신호 경로를 통해 세포사멸을 유도하는 병태생리 기전을 새롭게 규명했다고 12일 밝혔다. 루게릭병은 운동신경세포가 점진적으로 소실돼 근육이 마비되는 치명적인 신경퇴행성 질환으로, 현재까지 명확한 발병 기전이나 근본적인 치료법이 없어 예후가 좋지 않았다. 최근 유전적 요인이 병과 밀접한 관련이 있음이 밝혀지면서, NEK1 유전자는 전 세계적으로 주목받는 루게릭병 위험 유전자 중 하나로 떠올랐다. 그러나 이 유전자의 변이가 어떤 세포 생물학적 이상을 유발하는지에 대한 구체적인 병태기전은 명확히 밝혀진 바가 없었다. 공동연구팀은 한국인 루게릭병 환자 920명을 대상으로 한 전장유전체 분석을 통해 약 2.5%의 환자에게서 NEK1 유전자의 기능상실(Loss-of-function) 변이를 발견했고, 해당 변이를 가진 환자는 더 빠른 질병 진행 속도와 짧은 생존 기간을 보인다는 것을 확인했다. 해당 환자 유래 섬유아세포 및 줄기세포 유래 운동신경세포 모델을 활용해 NEK1 결손이 섬모 형성 저해, 세포 내 칼슘 항상성 붕괴, 미토콘드리아 기능 이상, DNA 손상 복구 실패 등 세포 수준의 광범위한 병리적 변화를 유도함을 밝혀냈다. 특히 HDAC6 억제제를 사용했을 때, 섬모 손상과 미토콘드리아 이상, 세포주기 변화 및 세포사멸이 회복되는 결과를 확인함으로써, NEK1 변이에 의해 유도되는 루게릭병 병태생리를 조절할 수 있는 치료 전략으로서의 HDAC6 억제제의 가능성을 제시했다. HDAC6 억제제는 히스톤 탈아세틸화효소 6(HDAC6)의 기능을 억제하는 화합물이다. 이번 연구성과를 통해 차세대 루게릭병 치료제 개발을 위한 분자 표적 발굴과 기존 약물의 재창출 전략 수립, ALS 정밀의료 기반의 치료제 개발과 환자 맞춤형 임상 설계 등 폭넓은 활용이 가능할 것으로 기대되고 있다. 과학기술정보통신부와 한국연구재단이 추진하는 뇌과학원천기술개발사업의 지원으로 수행된 이번 연구의 성과는 신경과학 분야 국제학술지 ‘분자 신경퇴화(Molecular neurodegeneration)’에 5월 20일 게재됐다. jiany@fnnews.com 연지안 기자

[파이낸셜뉴스]  첨단바이오의약품 CDMO 및 신약개발 전문기업 이엔셀은 세계적인 과학 기업 써모 피셔 사이언티픽(Thermo Fisher Scientific, 이하 써모 피셔, 대표 석수진)과 써모 피셔의 CGT 비전 센터 개소를 맞아 지난 25일 이엔셀 본사에서 세포Ÿ유전자치료(Cell and Gene therapy, 이하 CGT) 분야에서의 연구개발 협력에 대한 논의했다고 29일 밝혔다. 이번 논의를 위해 써모 피셔 사이언티픽 아시아 및 라틴 아메리카 지역을 총괄하는 마크 스메들리(Mark Smedley) 부회장을 비롯해 아시아 지역 바이오사이언스 사업부 부사장 홍웨이(Hong Hwei Ng), 써모 피셔 사이언티픽 코리아 석수진 대표이사 등 주요 관계자들이 이엔셀 본사를 방문해 양사의 기술적 강점을 바탕으로 협업 방향에 대해 폭넓게 의견을 나눴다. 양사는 CGT 분야에서의 공정개발 및 품질관리 역량을 극대화하여 글로벌 경쟁력을 갖춘 치료제 공동 개발 협력을 추진하는 한편, 향후 산·학·연·병 체계로의 확장도 함께 모색하기로 했다. 또한, 원천 기술 연구부터 R&D와 임상시험에 이르기까지 양사의 기술과 노하우를 접목해 CGT 분야 사업 협력도 강화한다는 계획이다. 또한 최근 써모 피셔가 개소한 세포Ÿ유전자 치료 분야 글로벌 기술 지원 거점인 CGT 비전 센터(Vision Center)의 활용 방안에 대해서도 논의가 이뤄졌다. CGT 비전 센터는 세포∙유전자치료제의 초기 연구 단계부터 임상 연구 단계로의 원활한 전환을 위해 공정개발, 품질 분석, 생산 프로세스 최적화 등 다양한 기술적 지원을 제공하는 센터로 연구자들에게 기술적 도전과제를 효율적으로 해결하고, 글로벌 품질 기준을 충족하는 제품 개발을 가속화할 수 있도록 도움을 줄 수 있다. 이엔셀 장종욱 대표는 “글로벌 과학 기업인 써모 피셔 사이언티픽과의 이번 논의는 이엔셀의 기술 역량을 한층 확장하고, 글로벌 시장 진출을 위한 새로운 기회가 될 것으로 기대한다”며 “추후 양사가 함께 협력할 수 있는 분야를 적극 발굴해 신성장동력으로 삼겠다”고 밝혔다. 써모 피셔 사이언티픽 코리아 석수진 대표는 “이엔셀은 국내 세포∙유전자치료제 분야에서 전문적인 CDMO 역량을 보유하고 있으며, 써모 피셔의 공정개발 기술력과 전문성이 더해져 양사 간 시너지를 창출할 수 있는 다양한 협업 가능성을 확인한 뜻깊은 자리였다”고 밝혔다. 한편 양사는 지난 2020년 전략적 파트너십 관계 구축을 위한 MOU를 체결한 이후 CGT 분야에서의 지속적인 협력 가능성을 모색해 왔으며, 향후 국내외 바이오 산업 생태계 발전에 기여할 수 있는 실질적인 협업 방향을 함께 검토해 나갈 계획이다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스]  첨단바이오의약품 CDMO 및 신약개발 전문기업 이엔셀은 국내 첨단바이오의약품 개발기업인 셀레브레인과(CELLeBRAIN)과 약 8억원 규모의 CDMO 계약을 체결했다고 공시했다. 이번 계약은 8.02억원 규모이며 계약 기간은 2026년 3월 3일까지다. 계약의 주요 사항은 양 사간 비밀 유지 협약에 따라 공개되지 않는다. 이엔셀은 국내 CGT CDMO 분야에서 매출액과 점유율 기준 1위 기업으로 CGT 분야에서 독보적인 트랙레코드를 보유하고 있다. 또한, 이엔셀은 유일하게 세포와 바이러스를 동시에 생산이 가능한 글로벌 수준의 GMP 시설을 통해 One-Stop(원스탑) 서비스와 함께 차별화된 생산 및 품질 관리 시스템을 통해 고객사에게 최적의 CDMO 솔루션을 제공하고 있다. 셀레브레인은 뇌종양, 뇌졸중 등의 뇌질환을 대상으로 줄기세포에 기능성 유전자를 탑재한 유전자 줄기세포치료제를 개발하고 있으며, 고효율, 고순도의 치료제 개발에 필요한 유전자 도입기술, 분석 기술 등 혁신적인 플랫폼 기술을 보유하고 있다. 2018년 위탁생산한 유전자 줄기세포 치료제로 차병원에서 재발 교모세포종 환자를 대상으로 연구자 임상을 성공적으로 완료했다. 이엔셀 장종욱 대표는 “이엔셀은 지속적으로 증가하는 국내외 CDMO 수요에 발맞추기 위해 최적화된 공정과 품질관리를 통해 고객사에게 최상의 서비스를 제공하고 있다”며 “이번 계약을 통해 이엔셀이 보유한 CDMO 핵심기술인 GMP 플랫폼 기술을 기반으로 셀레브레인의 유전자가 도입된 마스터세포은행(MCB, Master Cell Bank)을 유전자 탑재 줄기세포치료제로 생산해 첨단재생 임상연구 및 치료에도 적용할 수 있도록 고객사와 함께 최선을 다하겠다”고 언급했다. 셀레브레인 서해영 대표도 “셀레브레인은 이엔셀의 유전자 세포치료제 특화된 제조 공정과 우수한 품질관리 능력에 높은 신뢰감을 가지고 있어 이번 계약을 체결하게 되었다”며 “이번 계약을 통해 생산될 치료제로 국내외 후기 임상에 진입하는 등 혁신적인 치료 가능성을 입증하기 위해 노력하겠다”고 전했다. 한편, 이엔셀은 노바티스, 얀센에 이어 지난 해 12월 글로벌 대형 제약사와 CMO을 계약을 체결하는 등 국내외 첨단의약품 개발기업과의 협업을 확대해 나가고 있다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] 한번 투약으로 병을 근본적으로 치료하는 차세대 유전자치료제 개발이 시작됐다. 한국생명공학연구원을 중심으로 과학기술분야 출연연구기관과 대학, 병원, 기업으로 구성된 '글로벌 TOP 유전자·세포치료 전문연구단'이 올해부터 5년간 총 850억원을 투입해 본격적인 연구 활동에 돌입한다. 김장성 생명공학연구원 원장은 22일 대전 본원에서 한국화학연구원 이영국 원장, 한국표준과학연구원 박연규 부원장 등 주관 기관장과 관련 연구자들이 참석한 가운데 '글로벌 TOP 유전자·세포치료 전문연구단' 현판식과 착수보고회를 개최했다. 김장성 원장은 이 자리에서 "희귀·난치질환의 유전자치료제 상용화를 통해 국가적 대형 성과를 창출하고, 공백 기술을 조기에 확보할 수 있도록 지원을 아끼지 않겠다"고 말했다. 글로벌 TOP 유전자·세포치료 전문연구단 정경숙 단장은 "희귀 난치질환의 난제를 해결하는 기술을 개발해 국민 행복과 바이오경제에 이바지하는 유전자 세포치료 전문연구단을 만들겠다"고 강조했다. 글로벌 TOP 유전자·세포치료 전문연구단은 과학기술정보통신부와 국가과학기술연구회가 정부출연 연구기관 간 칸막이를 없애고 개방형 협력으로 국가 전략기술을 확보하기 위해 올해 6월 선정한 5개의 '글로벌 TOP 전력연구단' 중 하나다. 연구단은 유전자·세포치료 분야에서 글로벌 경쟁력을 갖춘 원천기술 주권을 확보하고 지속 가능한 공공 R&BD 플랫폼을 구축해 민간기업의 첨단의약품 개발 가속화에 기여하는 것을 목표로 하고 있다. 이를 통해 희귀·난치질환의 환자맞춤형 치료제 개발로 국민 복지를 향상시키고 국내 바이오산업의 기술적 공백을 해소하여 웰에이징 시대의 실현을 이끈다는 계획이다. 바이오기술(BT), 정보기술(IT)과 유기합성 기술을 융합한 새로운 치료기술 개발 등을 위해 올해부터 5년간 총 850억 원 규모로 진행되는 이번 사업은 생명공학연구원 정경숙 단장이 총괄 주관하고 정부출연 연구기관인 한국화학연구원, 안전성평가연구소, 한국표준과학연구원, 한국기초과학지원연구원, 한국전자통신연구원을 비롯한 대학과 병원, 기업들이 협력해 참여한다.   monarch@fnnews.com 김만기 기자

[파이낸셜뉴스] 삼양홀딩스 바이오팜그룹은 최근 유전자 가위 기술 전문기업 진코어와 유전자 치료제 공동연구계약을 체결했다고 7일 밝혔다.이번 공동연구계약은 삼양홀딩스의 유전자 전달 기술 플랫폼 ‘SENS’와 진코어의 유전자 편집 기술 ‘TaRGET’을 결합해 새로운 유전자 치료제를 개발하기 위한 기초 연구계약이다. 양사는 유전자 편집 기술과 유전자 전달체 융합기술의 타당성을 검증한 후에 본격적인 유전자 치료제 공동개발을 진행할 계획이다. 삼양의 SENS는 핵산 기반 치료제 및 유전자 교정 약물 등을 간, 폐, 비장 등 다양한 조직의 특정 세포에 선택적으로 전달이 가능한 약물 전달 기술(DDS) 플랫폼이다. 핵산을 효과적으로 보호하고 제형에 조직 선택성을 부여하는 양이온성지질과 체내에서 자연 분해되는 생분해성 고분자를 기반으로 디자인돼 유효성과 안전성이 우수하고 반복투여가 가능하다. 진코어는 초소형 유전자 가위 기술인 TaRGET을 기반으로 희귀질환 유전자 치료제를 개발하고 있다. TaRGET은 2023년 국가연구개발 최우수 성과에 선정된 차세대 유전자 편집 기술로, 지난해 미국 제약사와 약 8천억원 규모의 기술 수출 계약을 체결하며 글로벌 시장에서 기술력을 인정받았다. 정밀한 유전자교정이 가능하고 다양한 분야에 활용도가 높은 것으로 평가받고 있다. 조혜련 삼양홀딩스 연구소장은 “삼양홀딩스는 SENS 기술에 상보적인 유전자 기술 플랫폼을 보유한 국내외 기업들과 적극적인 파트너링을 진행중”이라며 “혁신적인 유전자 교정 기술을 가진 진코어와의 공동연구가 희귀질환을 근원적으로 해결하는 치료제 개발로 이어지길 기대한다“고 말했다. 김용삼 진코어 공동대표는 “안전한 치료제 개발을 위해서는 조직 특이성과 유전자가위 기술에 최적화된 전달 기술이 필수적”이라며 “진코어의 초소형 유전자가위와 삼양홀딩스가 보유한 SENS기술을 활용해 효과적이고 안전성이 높은 유전자 치료제 개발을 가속화할 것”이라고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 삼성라이프사이언스펀드가 미국의 유전자 치료제 개발 바이오텍에 투자한다고 3일 밝혔다. 삼성물산, 삼성바이오로직스, 삼성바이오에피스가 공동으로 출자해 조성한 벤처투자 펀드인 삼성라이프사이언스펀드는 유전자 치료제 개발사인 라투스바이오에 투자한다. 삼성은 이번 투자를 통해 성장 가능성이 높은 바이오 신사업 기회 탐색과 함께 유전자 치료제 개발의 핵심 기술 연구를 위한 협업 가능성을 모색할 계획이다. 라투스바이오는 중추신경계(CNS) 질환에 특이적인 아데노연관바이러스(AAV), 캡시드(Capsid) 선정 및 검증 기술을 보유하고 있는 바이오 벤처기업이다. 차별화된 캡시드 엔지니어링 플랫폼을 바탕으로 뇌 조직 침투에 용이한 신규 AAV 캡시드를 발굴함으로써, 아직 적절한 치료제가 없어 의료계 미충족 수요가 높은 뇌 신경 질환 유전자 치료제 파이프라인을 다수 보유하고 있다. 조호성 삼성바이오에피스 선행개발본부장(부사장)은 “뇌 조직 선택성이 우수한 캡시드 발굴은 AAV 기술의 핵심 과제이며, 라투스바이오는 AAV 분야의 높은 전문성과 성장 잠재력을 보유하고 있다”고 말했다. 라투스바이오 창업자 베벌리 데이비슨 박사는 미국 펜실베이니아 의과대학 교수 겸 필라델피아 소아 병원(CHOP) 기술 전략 총 책임자이며, 미국 식품의약국(FDA)에서 최초로 승인한 유전자 치료제 럭스터나 개발사 스파크 테라퓨틱스를 공동 창업한 AAV 업계의 세계적인 권위자다. 라투스바이오는 데이비슨 박사 외에도 신경과학 및 유전질환 분야의 권위있는 교수진이 기술 자문단에 참여하는 등 업계 최고 수준의 유전자 치료제 전문 인력을 바탕으로 연구 개발 활동을 추진해 나갈 계획이다. 한편 라투스바이오는 삼성라이프사이언스펀드를 비롯한 다수의 투자자들이 참여한 총 5400만달러(약 740억원) 규모의 시리즈 A 단계 투자를 유치했다. 이 회사는 오는 7일 개최되는 미국 유전자∙세포 치료제 학회(ASGCT) 연례 미팅에 참가해 다양한 적응증의 유전자 치료제 개발 사업 계획을 공개할 예정이다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 종근당은 지난 22일 RNAi 기반 유전자치료제 개발 전문기업 큐리진과 유전자치료제 ‘CA102’ 도입 계약을 체결했다고 23일 밝혔다. 이번 계약으로 종근당은 큐리진의 항암 신약 후보물질 CA102에 대한 글로벌 권리를 확보해 표재성 방광암을 첫 번째 타깃으로 독점 연구개발 및 상업화를 진행할 계획이다. CA102는 다양한 암세포에서 특이적으로 발현이 많이 되는 분자를 인지하도록 개조된 종양용해 바이러스에 shRNA를 삽입한 유전자치료제다. shRNA는 큐리진의 플랫폼 기술이 적용돼 세포 내 신호전달을 통해 암세포의 증식과 전이에 관여하는 유전자인 mTOR과 STAT3를 동시에 표적하도록 제작됐다. 이 약물은 종양을 특이적으로 인지하고 작용하도록 해 안전성을 높이는 동시에 암세포의 성장과 전이에 관련된 두 유전자를 이중표적해 항암 효과를 강화할 신약으로 주목받고 있다. 이 약물이 타깃으로 하는 방광암은 치료에 주로 화학요법을 적용하고 있으며, 최근 면역 및 표적항암제가 치료요법으로 제시되고 있으나 내성 발생과 높은 재발률로 치료제 선택의 폭이 좁아 결국 방광 적출로 이어지는 미충족 수요가 높은 질환이다. 종근당 관계자는 “종근당은 서울성모병원에 유전자치료제 연구센터 ‘Gen2C’를 개소해 유전자치료제 개발을 위한 전문인력과 우수한 인프라를 갖추고 있다”며 “큐리진의 독자적인 이중표적 shRNA 제작 기술로 개발한 CA102가 종근당의 항암 신약 파이프라인을 강화하는 한편 방광암 치료의 혁신적인 대안이 될 것”이라고 말했다. 큐리진 관계자는 “이번 계약으로 이중표적 RNAi 기술 기반으로 만들어진 유전자 항암치료제가 본격적인 개발 단계로 진입하게 됐다”며 “항암 신약개발에 전문 역량을 가지고 있는 종근당이 임상을 성공적으로 완료해 암으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료옵션을 제공할 것으로 기대한다”고 말했다. 한편 종근당은 최근 신규 모달리티를 창출하며 세상에 없던 신약과 미충족 수요 의약품을 타깃으로 연구개발에 집중하고 있다. 항체-약물 접합체(ADC) 항암제 개발에 나서고 있으며, 세포·유전자치료제 위탁개발생산(CDMO) 및 차세대 줄기세포치료제 개발 기업과 전략적 투자 및 공동연구를 위한 양해 각서(MOU)를 체결한 바 있다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자