[파이낸셜뉴스] 에스티큐브가 항BTN1A1 면역관문억제제 넬마스토바트(Nelmastobart)의 소세포폐암 임상 초기 결과를 처음으로 공개했다. 18일 에스티큐브는 재발성 또는 불응성 확장기 소세포폐암(ES-SCLC) 임상2a상에서 종양평가를 진행한 환자 3명 중 부분관해(PR) 2명, 안정병변(SD) 1명이 확인돼 높은 항암 효능이 나타나고 있다고 밝혔다. 해당 환자들은 이전 면역관문억제제 병용요법, 세포독성항암제 등의 치료에 재발해 생존기간이 평균 2~3개월 밖에 남지 않은 말기 암환자들이다. 현재 에스티큐브는 확장기 소세포폐암의 2차 치료 이상 환자를 대상으로 넬마스토바트와 파클리탁셀 병용요법의 안전성과 유효성을 평가하는 미국 식품의약국(FDA), 국내 임상1b/2상을 진행하고 있다. 앞서 에스티큐브는 넬마스토바트 단독요법의 안전성을 평가하는 진행성 고형암 임상1상에서 소세포폐암 환자 3명 중 SD 2명을 확인한 바 있다. 이어 면역조직화학(IHC) 분석을 통해 SD 환자의 BTN1A1 발현율이 높고 질병진행(PD) 환자의 BTN1A1 발현율이 낮다는 것을 확인함으로써 BTN1A1 타깃 면역항암 치료의 효능을 밝혀냈다. 현재 생존 중인 임상 1상 SD 환자의 경우 24개월 이상 치료반응을 유지하고 있다. 확장기 소세포폐암은 폐 외에 타 장기까지 전이가 진행된 단계다. 악성도가 높고 전이가 빠른 소세포폐암은 진단 당시 이미 확장기 소세포폐암으로 분류되는 경우가 70%에 달한다. 수술이 불가능한 경우가 많아 항암치료를 원칙으로 하며, 재발 후 2, 3차 치료에서는 효과가 크게 떨어진다. 소세포폐암 임상1b상(6명) 단계에서는 넬마스토바트 저용량군(넬마스토바트 400mg, 파클리탁셀 175mg/m2)과 고용량군(넬마스토바트 800mg, 파클리탁셀 175mg/m2)에서 안전성과 내약성을 확인했다. 모든 용량에서 용량제한독성(DLT) 및 최대내성용량(MTD)은 관측되지 않았다. 현재 진행 중인 임상2a상에서는 56명의 환자를 대상으로 2개 용량 코호트 가운데 임상2b상 권장용량을 확정한다. 이어 임상2b상에서 62명의 환자를 추가 모집하여 대조군과 비교 임상을 진행할 계획이다. 에스티큐브 관계자는 “진정한 혁신신약으로서 넬마스토바트의 가치가 임상결과를 통해 드디어 검증되고 있는 시기”라며 “항암제는 효과는 물론 독성이 없고 내약성이 좋아야 환자들의 ‘삶의 질’ 향상에 기여할 수 있는데, 그런 점에서 넬마스토바트는 아주 뛰어난 안전성과 유효성 프로파일을 증명하고 있다”고 말했다. 이어 “소세포폐암의 2차 이상 치료로 사용되는 올드드럭(Old Drug) 화학항암제들의 경우 독성이 높고 임상적 유익성 또한 크지 않아 신약개발의 필요성이 매우 높다”며 “신규 면역항암 타깃 BTN1A1을 억제하는 넬마스토바트 병용요법은 대장암과 소세포폐암을 시작으로 난치암 치료에 새 역사가 될 수 있을 것으로 기대한다”고 덧붙였다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 에이비온은 '바바메킵(Vabametkib∙ABN401)'의 임상1상에 대한 임상시험 결과보고서(CSR)를 수령했다고 6일 밝혔다. 임상은 국내를 비롯해 미국, 호주에서 진행됐다. 에이비온은 진행성 고형 종양 환자 16명 대상의 용량 증량 코호트와 비소세포폐암 환자 8명 대상의 파일럿 확장 코호트로 나눠 1상을 진행했다. 용량 제한 독성(DLT) 또는 사망 사례는 보고되지 않았으며, 간세포성장인자 수용체(c-MET) 저해제들에게서 공통적으로 확인되는 3등급 이상의 말초부종도 발생하지 않았다. 또 실험 실적 검사에서도 시험대상자 안전성에 위배될 만한 특이사항이 관찰되지 않았다. 회사 측은 "바바메킵의 우수한 안전성 및 내약성을 확인하며 임상1상의 목적을 달성했다"며 "약동학적 분석 결과 및 c-MET 변이 비소세포폐암에 대한 유효성 데이터도 확보해 2상 연구 설계에 필요한 정보를 얻었다"고 말했다. 바바메킵은 임상2상도 순항 중이다. 경쟁 약물 대비 중대한 이상사례 발생이 적은 등 안전성 측면에서 긍정적 평가를 받고 있다. 에이비온 측은 "용량 감소나 치료 중단 없이 치료 지속이 가능해 환자 순응도와 치료 지속성을 높일 수 있을 것"이라며 "임상2상에서 추가적인 코호트로 3세대 표피성장인자수용체 저해제(EGFR TKI) 레이저티닙과의 병용 치료 연구를 추진할 계획"이라고 전했다. 이어 "비소세포폐암 외 다른 고형 암종으로도 적응증을 확장할 것"이라며 "계열 내 최고신약(Best in Class) 가능성을 한층 더 높인 만큼 임상에 더욱 집중하겠다"고 강조했다. 한편 에이비온은 존슨앤드존슨 계열사 얀센과 병용 임상을 위한 레이저티닙 공급 계약을 체결하고 현재 임상시험계획(IND) 제출을 앞두고 있다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

종근당이 미국 식품의약품청(FDA)으로부터 자체개발한 이상지질혈증 치료 신약 'CKD-508'의 개발을 위한 미국 임상 1상을 승인받았다고 4일 발표했다. 이번 임상에서 종근당은 CKD-508의 안전성 및 지질개선 효과를 확인하는 한편 임상 2상을 위한 최적 용량을 탐색할 예정이다. CKD-508은 혈액 내 지방단백질 사이 콜레스테롤에스테르(CE)와 중성지방(TG)의 운반을 촉진하는 콜레스테롤에스테르 전이단백질(CETP)의 활성을 억제하여 저밀도 콜레스테롤(LDL-C) 수치를 낮추고, 고밀도 콜레스테롤(HDL-C) 수치를 높여주는 기전의 이상지질혈증 치료제다. 종근당은 효종연구소에서 진행한 비임상 효력실험에서 CKD-508의 LDL-C 감소 및 HDL-C 증가 효과를 명확히 확인했으며, 이상지질혈증의 주요 지표인 아포단백질(Apo-B)이 현저하게 감소하는 것을 입증한 바 있다. 종근당 관계자는 "CKD-508은 CETP와 강한 결합력을 바탕으로 약물축적 및 혈압상승 등의 문제로 개발을 중단한 이전 CETP 저해제들의 문제점을 해결하여 저용량에서도 약효가 기대되는 혁신적인 약물"이라며 "개발에 성공할 경우 스타틴(콜레스테롤 합성저해제) 계열의 약물로도 조절되지 않는 스타틴 불응 이상지질혈증 환자들에게 새로운 치료 옵션이 될 것으로 기대한다"고 말했다. 한편 이상지질혈증 치료제의 세계 시장은 현재 80억달러(약 11조원) 규모에서 2030년 200억 달러(약 27조5000억원) 규모로 크게 성장할 것으로 전망된다. camila@fnnews.com 강규민 기자

[파이낸셜뉴스] 종근당이 미국 식품의약품청(FDA)으로부터 자체개발한 이상지질혈증 치료 신약 ‘CKD-508’의 개발을 위한 미국 임상 1상을 승인받았다고 4일 발표했다. 이번 임상에서 종근당은 CKD-508의 안전성 및 지질개선 효과를 확인하는 한편 임상 2상을 위한 최적 용량을 탐색할 예정이다. CKD-508은 혈액 내 지방단백질 사이 콜레스테롤에스테르(CE)와 중성지방(TG)의 운반을 촉진하는 콜레스테롤에스테르 전이단백질(CETP)의 활성을 억제하여 저밀도 콜레스테롤(LDL-C) 수치를 낮추고, 고밀도 콜레스테롤(HDL-C) 수치를 높여주는 기전의 이상지질혈증 치료제다. 종근당은 효종연구소에서 진행한 비임상 효력실험에서 CKD-508의 LDL-C 감소 및 HDL-C 증가 효과를 명확히 확인했으며, 이상지질혈증의 주요 지표인 아포단백질(Apo-B)이 현저하게 감소하는 것을 입증한 바 있다. 종근당 관계자는 “CKD-508은 CETP와 강한 결합력을 바탕으로 약물축적 및 혈압상승 등의 문제로 개발을 중단한 이전 CETP 저해제들의 문제점을 해결하여 저용량에서도 약효가 기대되는 혁신적인 약물”이라며 “개발에 성공할 경우 스타틴(콜레스테롤 합성저해제) 계열의 약물로도 조절되지 않는 스타틴 불응 이상지질혈증 환자들에게 새로운 치료 옵션이 될 것으로 기대한다”고 말했다. 한편 이상지질혈증 치료제의 세계 시장은 현재 80억달러(약 11조원) 규모에서 2030년 200억 달러(약 27조5000억원) 규모로 크게 성장할 것으로 전망된다. camila@fnnews.com 강규민 기자

[파이낸셜뉴스] 코스닥 상장사 베노티앤알의 계열사 베노바이오는 황반변성 치료제 신약후보물질 'BBRP11001'이 호주 인체연구윤리위원회(HREC)로부터 임상1상 시험 계획을 승인받았다고 24일 밝혔다. BBRP11001(BBC1501)은 베노바이오의 후생유전학적 조절(Epigenetic Regulation) 치료제 파이프라인 가운데 하나다. 안구 내 BRD 단백질과 결합해 혈관 생성과 염증을 저해하는 기전으로 황반변성, 당뇨병성 망막병증 등 다양한 안과 질환 치료 효과가 있다. 혈관 생성과 염증을 동시에 저해하는 기전은 황반변성의 근본적인 치료가 가능한 획기적인 치료법으로 개발이 완료되면 혁신 신약(First-in-class)이 될 전망이다. 이번 임상시험은 황반변성 진단을 받고 기존 치료제로 효과가 없는 환자 최대 18명을 대상으로 호주 내 5개 병원에서 진행된다. 투여 용량을 최대 3단계로 늘려가면서 약물 안정성을 확인하고 권장용량을 설정할 계획이다. 글로벌 임상시험기관인 노보텍을 통해 진행하며 임상 종료는 2025년 12월로 예상된다. 황반변성은 망막 중앙 황반 부위에 변성이 생겨 나타나는 질환으로 시세포 손상으로 서서히 시력을 잃게 된다. 현재 허가 받은 황반변성 치료제 대부분은 항체 치료제로 생산단가가 높다. 또 시력 개선 효과가 제한적이거나 내성을 보이는 환자가 많아 보다 효과적인 치료제 필요성이 높다. 황반변성은 대표적 노인성 질환으로 고령화로 환자 수가 지속적으로 증가하고 있다. 시장조사기관 리서치앤마켓에 따르면 황반변성 치료제 시장규모는 지난해 약 14조원(105억2000만달러) 규모에서 2030년 약 23조원(179억달러) 규모로 성장할 것으로 전망된다. 이인현 베노바이오 부사장은 “임상시험을 성공적으로 완료하고 황반변성 환자들에게 더 나은 치료 옵션을 제공할 수 있도록 최선을 다할 것"이라며 "우수한 임상 결과를 바탕으로 BBRP11001의 조기 라이선스 아웃(LO)을 계획하고 있다"고 말했다. 한편 베노바이오는 2018년 설립된 바이오텍으로 후성유전학적 조절기술 '베네피젠(BENEPIGEN)' 및 인공지능(AI)을 기반으로 황반변성 치료제, 항암제, 골관절염 치료제, 케이라스(K-Ras) 표적 항암제 등을 개발하고 있다. 지난 5월에는 '2024년 제1차 국가신약개발사업 신약개발 과제'에 최종 선정된 바 있다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 에스티팜이 바스로파립 임상1상 시험에서 우수한 안전성과 내약성을 입증했다. 25일 업계에 따르면 에스티팜은 지난 13일부터 17일까지 스페인 바르셀로나에서 열린 ‘유럽종양학회(ESMO)’에서 탄키라제 항암제 바스로파립의 임상1상 세부 결과를 발표했다.  바스로파립은 탄키라제 2분의 1를 선택적으로 저해하는 기전으로 전세계 최초로 인체 대상 임상시험을 완료한 물질이다. 같은 기전으로 개발되던 경쟁약물들은 장 독성 문제로 전임상에서 모두 실패했다. 이번 학회에서 에스티팜은 '진행성 고형암 환자를 대상으로 바스로파립(STP1002)의 최초 인간 대상 단계적 용량 증량 연구'라는 주제로 포스터 발표를 진행했다. 진행성 고형암 환자를 대상으로 바스로파립의 안전성, 내약성 및 약동학(PK)을 평가하고 최대 내약용량(MTD)을 결정하기 위한 오픈 라벨, 다기관, 용량 증량 연구를 진행한 이번 임상1상 시험 은 총 25명의 환자(대장암 23명, 신장암 2명)를 대상으로 파스로파립을 30mg에서 360mg까지 7단계에 걸쳐 용량을 증량 시키며 28일 주기(21일 투약기, 7일 휴약기)로 1일 1회 경구투여 했다. 안전성 평가결과 총 25건의 치료관련 이상반응(TRAE) 중 대부분 피로감, 구토와 같은 Grade 1-2의 경미한 수준 이였으며, Grade 3이상의 이상반응은 4건으로 Grade 3 췌장염 1건, Grade 4아밀라아제 증가, 리파아제 증가, 고칼슘혈증이 각각 1건 발생했다. 또한 임상 실험실 검사, 신체검사, 활력징후 및 심전도 평가에서도 임상적으로 유의한 이상반응은 관찰되지 않았으며, 특히 뼈 손실 관련된 부작용도 관찰되지 않았다. 총 17명의 환자를 대상으로 항암 효능을 평가해 4명의 환자에서 안정병변(SD)를 확인했다. 또한 약동학 평가결과 용량의존적으로 약물노출이 증가하는 경향을 보였으며, 반감기는 약 6~7시간이었다. 이번 임상1상 시험에서 용량제한독성반응이 관찰되지 않아 최대 내약용량이 설정되지 않았지만, 안정성모니터링위원회(SMC) 회의에서 모든 코호트에 대한 통계분석 결과와 약동학 데이터를 바탕으로 SMC 위원들의 의견을 수렴해 최대내약용량과 임상2상 권장용량을 360mg 으로 결정했다. 임상시험 책임자인 크로스토퍼 리우 콜로라도대학교 암센터 교수는 “이번 임상1상 시험에서 바스로파립의 우수한 안전성과 내약성을 확인했기 때문에 이를 바탕으로 다양한 약물(MEK 저해제, 화학요법, 면역항암제)과 병용투여 전략이 가능하다”고 말했다. 에스티팜 관계자는 “탄키라제를 단독으로 투여해 우수한 항암효과를 기대하기는 어렵다는 사실은 잘 알려져 있고, 병용투여 할 경우 항암효과를 향상시킬 수 있다는 전임상 결과도 보고돼 있다”며 “현재까지 탄키라제를 선택적으로 저해하는 기전으로 임상단계에 진입한 약물은 바스로파립이 유일하며, 이번 임상1상 시험에서 우수한 안전성과 내약성이 입증됨으로써 탁월한 병용투여 전임상 결과를 바탕으로 후속 임상시험 전략을 수립할 예정이며, 동시에 적극적으로 기술이전을 추진할 계획”이라고 말했다. 한편 에스티팜은 대장암 세포주 동물모델 효력시험에서 바스로파립과 MEK 저해제를 병용투여 할 경우 강한 시너지 효과가 있음을 지난 2023년 미국암연구학회(AACR 2023)에서 발표했으며, 항암제 이외에 적응증 확장을 위한 기초연구도 함께 진행 중이다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 면역항암제 개발기업 에스티큐브가 항BTN1A1 면역관문억제제 ‘넬마스토바트(hSTC810)’에 대한 글로벌 임상1상 최종결과보고서(CSR)를 수령했다고 5일 밝혔다. 계열 내 최초(First in Class) 면역항암제로서 항BTN1A1 치료법의 우수한 안전성과 과학적 작용기전, 유효성을 입증했다. 에스티큐브는 지난 2022년 진행성 고형암 환자 47명을 대상으로 넬마스토바트 단독요법의 안전성, 내약성, 약동학(PK), 예비 유효성을 평가하기 위한 임상1상을 진행했다. 이는 넬마스토바트 최초의 인체 대상 임상시험이다. 피험자들은 이전 항암치료에 3회 이상 실패한 말기 암 환자들로서 대장암, 소세포폐암, 난소암 등 대표적인 ‘콜드튜머(Cold Tumor, 면역항암제 불응성 종양)’에 해당하는 환자들이 대다수였다. 콜드튜머는 면역세포가 결핍돼 있어 기존 면역항암제로는 약효가 듣지 않는 암이다. 환자들은 2주에 한 번씩 넬마스토바트를 투여 받았으며 6단계 용량 증량으로 구성됐다. 임상시험 실시기관으로는 미국 MD앤더슨암센터, 예일암센터, 마운트사이나이병원과 신촌세브란스병원, 고대안암병원이 참여했다. 넬마스토바트는 1차 지표인 안전성, 내약성에서 우수한 결과가 확인됐다. 모든 피험자(47명) 및 최대투여용량(15mg/kg)에서 용량제한독성(DLT)이 발생하지 않아 최대내성용량(MTD)에 도달하지 않았다. 투여 후 이상반응(TEAE)과 관련해서는 1등급 또는 2등급 수준의 피로, 식욕감퇴 등 경미한 이상반응(AE)이 대부분이었으며 약물과 관련된 사망은 없었다. 치료 관련 이상반응(TRAE)은 24명(51.1%)에서 발생했으나 대부분 1등급 또는 2등급의 경미한 이상반응이었다. 임상적으로 의미있는 3등급 이상의 치료 관련 이상반응은 1명(2.1%)에게만 나타났다. 에스티큐브 관계자는 “1차 지표인 안전성 결과만으로도 항암제로서의 신약개발 가치는 충분히 증명한 것”이라며 “면역항암제로 치료가 어렵다고 알려진 콜드튜머 및 이질적 환자군을 대상으로 했음에도 불구하고 매우 의미있는 결과”라고 설명했다. 유효성 측면에서 주목할 점은 현재 후속 임상이 진행되고 있는 소세포폐암과 대장암에서의 특징이다. 임상1상에 참여한 소세포폐암 환자 중 유효성 평가가 가능한 3명의 환자를 분석한 결과, 치료 효과는 BTN1A1 발현 여부에 따라 크게 달라졌다. BTN1A1의 발현이 높은 환자 2명은 안정병변(SD)의 치료효과를 보였으며, BTN1A1의 발현이 낮은 환자 1명은 질병진행(PD)으로 분류됐다. 치료목적 사용승인을 통해 현재까지도 치료를 받고있는 SD 환자는 장기생존을 기대하기 어려운 소세포폐암에서 1년 6개월(20개월) 이상의 무진행생존기간(PFS)을 기록하고 있다. 또 치료 종료 후 다양한 환자에게서 눈에 띄는 혼합반응이 관찰됐다. 한편 에스티큐브 측은 "지난 2월 넬마스토바트와 화학항암제 병용요법으로 확장기 소세포폐암 임상1b/2상과 전이성 대장암 연구자임상1b/2상을 시작했다"라며 "대장암 연구자임상1b상 초기 결과 질병통제율(DCR) 100%, 객관적반응률(ORR) 16.7%을 기록하며 기존 3차 이상 표준치료제를 넘어서는 결과값을 확인 중"이라고 밝혔다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] GC녹십자는 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)로부터 노벨파마와 공동 개발중인 산필리포증후군 A형치료제 ‘GC1130A’에 대한 1상 임상시험계획서(CTN)를 승인 받았다고 12일 밝혔다. 지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1상 IND 승인과 지난달 국내 IND 승인을 받은데 이어 이번 일본 PMDA승인으로 ‘GC1130A’의 다국가 임상 개발에 속도가 붙을 전망이다. 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다. GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 개발하고 있는 바이오혁신신약(First-in-Class)으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 이 방식(ICV)은 GC녹십자의 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’에 적용돼 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다. 또 GC1130A는 주요 해외 의약품 규제기관으로부터 산필리포증후군(A형)에 대한 미충족 의료수요를 해결하기 위한 혁신 신약으로서 가능성을 인정받고 있다. 지난 2023년 미국(FDA)에서 희귀의약품(ODD) 및 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정됐으며, 올해 들어 유럽(EMA)에서도 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다. 이와 함께 지난 6월에는 FDA로부터 패스트트랙으로 지정받아 FDA와의 긴밀한 협의를 통해 보다 신속하게 신약을 개발할 수 있게 됐다. GC녹십자 관계자는 "미충족 의료 수요가 큰 질환인 만큼, 산필리포증후군(A형)으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 강스템바이오텍은 지난 26일 계열사 프리모리스테라퓨틱스의 엑소좀 기반 화상치료제 ‘PMS-101’이 호주 식품의약품안전청(이하 TGA)으로부터 1/2a상 임상시험계획(CTN)을 승인 받았다고 1일 밝혔다. 호주 CTN은 임상시험 개시를 위한 절차로 국내 임상시험계획(IND)과 동일하게 허가기관으로부터 승인 후 임상시험에 돌입할 수 있다. PMS-101은 줄기세포 유래 엑소좀 기반 화상치료제다. 엑소좀은 조직재생 및 염증억제 효능이 뛰어나, 손상부위의 염증 반응 후 피부조직이 재생되면서 치유되는 화상 치료에 매우 효과적인 것으로 알려져 있다. 특히, 기존 출시된 피부세포를 활용한 화상치료제는 고가의 가격 대비 일반 드레싱 치료와 비교하여 효능이 뛰어나지 않아, 의료현장에서 환자에게 적극적으로 처치하는 데 한계가 있다. 이에 프리모리스테라퓨틱스는 하이드로겔 패치 제형으로 화상 부위의 조직재생을 촉진함으로써 현재 화상 표준 치료법인 드레싱 대비 피부가 재건되는(재상피화) 시간을 단축시켰다는 설명이다. 더불어, 프리모리스테라퓨틱스는 높은 효능의 화상치료제 개발을 위해 기존 엑소좀보다 세포성장, 재생 및 항염 기능을 강화한 엑소좀 ‘ExoPlus™’를 개발했으며, 강스템바이오텍의 CMO(위탁생산)를 통해 100L 스케일에 해당하는 대량생산공정을 구축하여 후기 임상 및 상업화 시 품질관리 등 엑소좀 치료제의 난관 요소인 생산 리스크를 해소했다고 전했다. 프리모리스테라퓨틱스 나규흠 대표는 “호주 임상시험은 미국의 임상규격을 지켜 수행할 경우 해당 데이터를 인정받아 추후 미국, 유럽 등 글로벌 임상 진행의 토대를 마련할 수 있다. 또 국내 시장 점유를 위하여 향후 치료제 개발 시 국내 최대 화상 전문 병원으로의 공급도 협의돼 있다”며 “빠른 상업화를 위해 임상 진입부터 추후 임상 진행방향 및 사업전략 등을 수립한 만큼 이번 임상 1/2a상에서 PMS-101의 안전성과 탐색적 유효성을 확보할 것이다“고 말했다. hippo@fnnews.com 김찬미 기자

[파이낸셜뉴스] GC녹십자와 한미약품은 공동 개발중인 파브리병 치료제 ‘LA-GLA'에 대한 임상 1/2상 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)에 신청했다고 1일 밝혔다. LA-GLA는 GC녹십자와 한미약품이 ‘세계 최초 월 1회 피하투여 용법’으로 공동 개발중인 파브리병 치료 혁신신약이다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제A’가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다. 현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 치료받고 있다. 그러나 이 치료법은 2주에 한번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점이 있다. LA-GLA는 이러한 기존 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’다. 또 비임상 단계에서 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 바탕으로 지난 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정된 바 있다. GC녹십자와 한미약품 관계자는 “미국을 필두로 한국을 포함하여 글로벌 임상을 진행해 나갈 예정이다”며 "리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 파브리병으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다. camila@fnnews.com 강규민 기자