[파이낸셜뉴스] 서울대기술지주가 압타머 기반 고정밀 췌장암 진단 키트 및 치료제를 개발하는 스타트업 압타마켓에 시드 투자했다고 22일 밝혔다. 압타마켓이 연구 및 개발하는 압타머는 세포, 단백질, 저분자 물질 등 다양한 대상물질과의 결합이 가능해 진단, 표적치료제 등 바이오분야에 폭넓게 적용가능한 물질이라고 설명했다. 서울대기술지주는 압타마켓이 이 기술을 이용, 기존의 줴장종양표지자를 포함해 비정상 대사산물까지 동시에 추적 관찰해 췌장암 진단 정확도를 높일 수 있는 진단키트를 개발 중에 있다고 설명했다. 급성백혈병 대상 세포치료제 개발로 확장하여 압타머를 이용한 표적치료제 개발까지 계획하고 있다. 압타마켓은 서울대 박사과정 학생 두명, 미국 조지아공대(Georgia Institute of Technology) 출신 생명공학 박사로 구성된 학생창업팀이다. 2024 서울대캠퍼스타운 입주기업으로 선정됐다. 정지현 압타마켓 대표는 “압타마켓의 기술력을 서울대기술지주로부터 인정받아 무엇보다 기쁘다. 이 후 성공적 시장 진출 가능성을 기대할 수 있는 상징적인 투자”라며 “이번 투자 유치 건을 기반으로 췌장암조기진단키트의 개발과 후속 투자 유치에 힘을 써 국내 주요 바이오회사로 성장하겠다”고 설명했다. 최민혁 서울대기술지주 심사역은 “췌장암 조기진단키트 시장은 아직 확실한 승자가 없는 시장으로 좋은 기술력을 가진 스타트업에게 많은 기회가 열려있다"며 "압타마켓은 저분자 대상 압타머 발굴이라는 유니크한 기술력을 갖춘 젊은 팀이다. 올해 시제품 제작을 본격적으로 시작할 계획이며 좋은 결과로 시장에 새로운 바람을 일으키기를 기대한다"고 말했다.   ggg@fnnews.com 강구귀 기자

[파이낸셜뉴스] “사망률이 높은 췌장암 환자에게 백토서팁 병용요법이 기존 치료제 대비 월등한 효과를 보인다는 것이 임상에서 확인된 만큼 오는 2025년에는 시장에 출시할 수 있을 전망이다.”  김성진 메드팩토 대표 (사진)는 25일 파이낸셜뉴스와의 인터뷰에서 췌장암 치료제 '백토서팁'의 조기 상용화 가능성을 자신했다.  김 대표는 "백토서팁과 항암제 '오니바이드' 및 '폴폭스'의 병용요법은 췌장암 환자의 기대 여명을 큰 폭으로 늘린다는 연구 결과가 나왔다"면서 "오는 9월 미국 식품의약국(FDA)에 백토서팁-오니바이드 병용요법의 허가목적 임상2상 신청서(IND)를 제출하고 신속한 상용화에 나설 것"이라고 밝혔다.  인체에 생긴 암은 'TGB-베타'를 많이 생성시켜 주변 섬유세포에 작용, 섬유질로 암을 감싸 항암제에 대응하는 벽을 만든다. 백토서팁은 TGB-베타에 따른 암의 방어벽을 뚫고 항암제가 암 내에서 들어갈 수 있도록 길을 내는 역할을 한다.  김 대표는 "췌장암은 TGB-베타를 가장 많이 방출하고 TGB-베타에 따른 섬유질의 벽이 다른 암종에 비해 큰 특성이 있다"면서 "연구 결과 백토서팁이 암의 섬유질 벽을 뚫고 항암제를 적용시켜 암을 사멸시키는 것을 확인했다"고 설명했다.  메드팩토는 지난 6월 미국임상종양학회(ASCO)에서 백토서팁과 폴폭스 병용요법에 대한 임상 1상b 중간데이터를 공개했다. 백토서팁과 폴폭스의 췌장암 병용요법의 경우 무진행생존기간(mPFS) 중앙값이 5.6개월로 폴폭스 단일 요법의 1.7~2.1개월 대비 월등했다. 객관적 반응률(ORR)도 단일 요법의 0~5.6% 대비 23.1%로 높게 나타났다.  오니바이드와 백토서팁의 췌장암 병용요법의 경우 지난해 4월 미국암연구학회(AACR)를 통해 공개한 전임상 데이터에서 미투약군과 기존 치료요법의 생존률인 23%, 53%에 비해 훨씬 높은 84%를 기록, 획기적인 성과를 낸 바 있다.  김 대표는 이 같은 연구 결과를 소개하면서 "다른 제약사들도 췌장암 치료제 연구를 다양하게 진행하지만 생존율에서 우리가 진행한 온 오니바이드 병용이나 폴폭스 병용의 임상데이터가 가장 우수하다"면서 "오는 9월에는 폴폭스 병용요법에 대한 기존에 공개되지 않았던 무진행 생존기간(OS) 데이터도 공개될 예정인데 기존 치료제와 경쟁물질 대비 월등한 데이터를 확인할 수 있을 것"이라고 설명했다.  단일 항암제를 쓰는 것보다 백토서팁을 함께 쓸 경우 치료 효과를 훨씬 더 극대화시킬 수 있다는 것이다.  김 대표는 "9월에 미국에 백토서팁-오니바이드 병용요법에 대한 2상 IND를 제출할 예정인데 치료가 어려운 췌장암의 특성상 패스트트랙으로 조기 허가를 받을 수 있을 것으로 기대된다"면서 "이미 전임상 결과만으로도 이 요법에 대해 지난해 FDA로부터 희귀의약품(ODD)로 지정되는 등 성과를 냈다"고 했다.  김 대표는 "이번 패스트트랙 조기 허가를 통해 백토서팁의 상용화 속도는 더욱 빨라질 것"이라고 강조했다.  메드팩토가 연구를 집중한 췌장암에서의 치료 효과를 여러 제약사들이 주목하고 있는 만큼 허가 이후 임상을 위한 목적으로 백토서팁을 판매할 수 있는 길도 활짝 열리게 됐다는 것이 김 대표의 설명이다.  그는 "향후 백토서팁이 상용화되면 매출을 발생해 다른 암종에 대한 백토서팁 적용 연구를 지속할 수 있고 그동안 투자에 대한 회수 등 중요한 성과를 낼 수 있을 것"이라면서 "중요한 것은 속도인데 이번에 허가가 나오면 내년 임상에 들어가고 이후 2년 뒤인 2025년에는 백토서팁이 시장에 나올 수 있도록 할 것"이라고 말했다.  한편 백토서팁이 혁신 신약으로 자리매김을 하는 것이 제약바이오업계에 긍정적 역할을 할 전망이다.  김 대표는 "한정적 자원을 가지고 신약 개발을 하면 선택과 집중이 필수인데 우리나라에서는 이 과정을 임상 실패나 개발을 접는 것으로 인식해 연구에 악재로 작용하는 경우가 많다"면서 "우리나라도 신약 개발 프로세스에 대한 이해가 필요하다고 생각한다”고 강조했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 바이오니아는 7일 췌장암 치료제 개발을 위해 미국 신약개발 기업 코아레 바이오테크놀로지와 협업 관계를 연장했다고 밝혔다.  바이오니아는 코아레가 발굴한 후보물질에 바이오니아의 플랫폼 기술인 SAMiRNA를 접목해 새로운 RNAi 치료제 개발에 협력하고 있다. 지난 3년간 연구를 함께하며 긍정적 결과를 냈고 이제 신약개발을 위해 연장계약을 체결한 것이다.  이번 공동 연구 계약은 췌관 선암종의 치료제 후보 물질의 효능, 생체분포확인 및 예비독성 평가 등을 목표로 한다. 췌관 선암종은 췌장암의 가장 흔한 유형으로 90% 이상을 차지한다.  코아레는 암 줄기세포 및 전이 근절을 위한 치료제를 연구하는 미국 신약개발회사다. 췌장암, 유방암, 신장암 등 신약 치료제 개발 파이프라인을 보유하고 있다.  바이오니아는 코아레와의 계약에 대해 ‘플랫폼 비즈니스’를 확대한다는데 주안점을 두고 있다. 다른 신약개발 회사에게 SAMiRNA 플랫폼 기술 이전으로 치료제 개발을 협업하면서 바이오니아의 신약 파이프라인을 확대하겠다는 전략이다.  바이오니아가 자체 개발한 SAMiRNA는 단일분자 나노입자형 구조체라 기존의 RNAi 치료제와 달리 전달체가 필요 없다. 바이오니아 관계자는 "혈액 내에서 분해되지 않고 타깃 유전자까지 안정적으로 침투해서 타깃을 분해하기 때문에 타 경쟁사들에 비해 생체 내 안정성이 탁월하다"고 밝혔다.  이 관계자는 "전세계적으로 RNAi 치료제가 재조명받고 있는 가운데 자사가 보유한 SAMiRNA 플랫폼에 대한 국내외 유수 제약사들의 관심이 커지고 있다”며 “SAMiRNA 플랫폼을 통해 RNAi 신약으로 가고 있는 글로벌 바이오 시장을 선점할 것”이라고 밝혔다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

【파이낸셜뉴스 수원=장충식 기자】 아주대학교는 윤태종 교수팀(약학과)이 나노 유전자 편집 기술을 활용해 췌장암 치료제를 개발하는 데 성공했다고 17일 밝혔다. 이에 따라 기존 췌장암 치료제에서 치료 효과를 보지 못한 환자들을 위해 활용될 수 있을 전망이다. 윤교수는 나노 입자 전달체에 두 가지 서로 다른 특성을 갖는 유전자 가위 단백질 소재를 탑재하는 방식을 통해 두 가지의 유전적 이상 부위를 동시에 효과적으로 편집함으로써 새로운 췌장암 치료제를 개발하는 데 성공했다. 관련 내용은 저명 학술지 '바이오머티리얼즈(Biomaterials)' 11월12일자 온라인판에 게재됐다. 논문의 제목은 ‘약물 내성 췌장암 치료를 위한 원샷-이중 유전자 편집(One-shot dual gene editing for drug-resistant pancreatic cancer therapy)’으로, 조영석 가톨릭대 교수(의과대학 소화기내과)도 연구에 참여했다. 연구팀이 개발한 치료제는 유전자 변이로 인해 현재 췌장암 치료제로 널리 사용되고 있는 약물(젬시타빈, Gemcitabine)에 저항성을 보이는 환자들을 위한 것이다. 젬시타빈은 뉴클레오시드 화합물로, 췌장암 세포 안에 흡수되어 유전자에 삽입됨으로써 암 세포의 성장을 억제해 췌장암 환자 치료에 널리 사용되어 왔다. 그러나 췌장암 환자의 약 55% 정도는 두 유전자(KRAS, P53)에 동시 변이가 있어 젬시타빈 약물로 치료 효과를 보기 어려워 췌장암은 사망률 1위에 해당하는 치료가 어려운 질병으로 남아 있다. 윤교수 연구팀은 유전자 가위 기술을 이용해 새로운 췌장암 치료제를 개발했다. 유전자 가위 기술로 암세포의 유전자 변이 부분을 효과적으로 편집해 냄으로써 치료 효과를 높이는 방법이다. 연구팀은 그동안 유전자 가위 기술의 한계로 남아 있던 유전자 가위 단백질 소재의 혈관 내 분해 문제를 해결해 냄으로써 새로운 췌장암 치료제 개발에 성공했다. 연구팀은 한계를 극복하기 위해 단백질 형태의 유전자 가위 물질을 나노 캐리어(LNP)에 탑재하는 경우 매우 안정적으로 혈관 내에 존재하게 되고, 결국 암 세포에 표적 전달이 가능하다는 점을 활용했다. 이 방법을 이용하면 하나의 나노 캐리어 나노 입자에 두 가지의 유전자 변이(KRAS, P53)를 동시에 편집할 수 있으며, 치료 효과를 극대화할 수 있다. 생체 내 실험(in vivo)에서 암 조직으로의 유전자 가위 소재 전달 효율은 60%에 달했으며, 동물 모델에서의 치료 효과도 대조군 대비 높았다. 나노 캐리어(LNP) 기술은 최근 코로나19 백신 개발에 활용되면서 빠르게 검증된 바 있다. 이에 연구팀은 이를 유전자 가위 기술에 접목함으로써 새로운 췌장암 치료제를 개발할 수 있었다. 윤태종 교수는 “코로나19 백신이 빠르게 개발될 수 있었던 결정적 계기는 혈관 내에서 mRNA가 분해되지 않고 안정적으로 유지될 수 있게 하는 나노 캐리어(LNP) 기술의 접목”이라며 “단백질 형태의 유전자 가위 물질 역시 혈액 내에서 분해되기 쉬운 물질로 생체 내 전달 효율이 낮아 암치료제 개발에 어려움이 있었다”고 설명했다. 한편, 윤교수는 지난 20여년 간 다양한 바이오 물질을 효과적으로 세포나 조직에 전달할 수 있는 나노 바이오 분야를 연구해왔다. jjang@fnnews.com 장충식 기자

[파이낸셜뉴스]비디아이는 지분투자를 단행한 미국의 신약 개발 기업 ‘엘리슨 파마슈티컬스’가 췌장암 2차 치료제 개발에 성공할 경우 경쟁제품이 없어 시장 가치가 클 것으로 예상된다고 12일 밝혔다. 최근 비디아이는 엘리슨으로부터 이 같은 내용이 포함된 ‘진행상황 보고서’를 받았다. 미국암센터에 따르면 2018년 췌장암으로 진단받은 미국인 약 5만5000명 중 4만4000명이 사망했으며, 5년 생존율은 5%에 불과하다. ‘미국 임상종양학회(ASCO)’에 따르면 현재까지 미국에서 단일 요법으로 승인받은 췌장암 2차 치료제는 없는 상태다. 현재 췌장암 치료제는 ‘젬시타민’ 단독 또는 ‘젬시타민’과 ‘아브락산’이 함께 사용되고 있다. 대부분 1차 치료제를 조합해 2차 치료를 진행하며, 환자 수는 연간 2만 7000명 이상에 달한다. 그 중 2차 치료 및 비인슐린 환자는 2만 3375명이다. 이에 따라 엘리슨이 췌장암 2차 단일 치료제로 개발 중인 ‘글루포스파미드(glufosfamide)’의 가치가 크고 향후 시장성이 높다는 것이다. 글루포스파미드는 현재 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받아 임상 3상을 진행 중이다. 글루포스파미드는 다양한 암 환자에 처방되는 화학요법인 ‘이포스파마이드 머스터드(ifosfamide mustard)’에 포도당을 화학적으로 결합시켜 만든 것으로, 정상 세포에 대한 독성을 최소화시켜 선도적 후보 치료제로써 기대감이 높다. 엘리슨 관계자는 “췌장암 치료과정당 글루포스파미드 가격을 4만달러로 추정하고 미국 내 시장 점유율 50%를 달성할 경우 미국에서만 연매출 4억6700만달러(약 5350억원)도 가능할 것으로 기대하고 있다”며 “미국의 암 전문의는 약 7500명이며, 대부분 대도시 및 희귀 질환을 치료하는 지역에 집중돼 있어 최소한의 영업인력으로 암 전문의 대상 마케팅을 펼칠 수 있을 것”이라고 말했다. 이어 “임상 2상까지 글루포스파미드의 안전성과 치료효과가 확인됐고 현재 10개 병원 이상에서 3상 임상시험을 진행하고 있다”며 “올해 9월 이후에는 유럽 등 글로벌 시장으로 임상시험을 확대할 계획이며, 2023년 글루포스파미드의 상용화가 목표”라고 덧붙였다. 한편 비디아이는 지난해 11월 미국의 신약 개발 기업 ‘엘리슨 파마슈티컬스’에 투자해 바이오 사업을 추진하고 있다. 엘리슨은 현재 췌장암 2차 치료제 글루포스파미드를 포함해 폐암 및 소아 골육종 치료제 ‘ILC’, 뇌암 치료제 ‘DBD’의 임상시험을 진행 중이다.    kmk@fnnews.com 김민기 기자

[파이낸셜뉴스]   젬백스앤카엘은 7일 계열사 삼성제약이 성공적으로 완료한 ‘리아백스주 (코드명 GV1001)’의 췌장암 3상 임상시험 결과를 오는 6월4일 ‘미국임상종양학회 ASCO 2021’ 연례 회의에서 발표한다고 밝혔다.  초록 내용은 오는19일 공개 예정인 것으로 알려졌다.  이번 임상시험은 2015년 11월부터 2020년 4월까지 연세대학교 세브란스병원 등 전국 16개 병원에서 총 148명의 국소진행성 및 전이성 췌장암 환자를 대상으로 진행한 내용이다.  기존 췌장암 치료제인 젬시타빈과 카페시타빈에 라이백스주를 병용 투여해 안전성과 유효성을 입증했다. 리아백스주는 젬백스가 개발한 펩타이드 조성물 ‘GV1001’을 췌장암 치료제로 개발한 제품이다.  GV1001은 펩타이드 기반 치료용 췌장암 백신으로 글로벌 리포트인 ‘비즈니스 와이어(Business Wire)’지에 소개되며 국제적인 관심을 모으고 있다. 비즈니스 와이어는 워런 버핏의 회사로 유명한 미국 기업 버크셔 해서웨이의 계열사로, 전 세계 160개 이상의 국가에 글로벌 뉴스 배포망을 구축해두고 있다.  삼성제약이 지난 12월 발표한 3상 임상시험 결과보고서에 의하면, 1차 평가지표인 Overall Survival (OS: 전체 생존기간)에 대한 중앙값은 시험군에서 339일, 대조군에서 225.5일로 시험군에서 더 길었다.  안전성 분석 결과에서 특별한 부작용이 나타나지 않았고, 대조군(위약) 대비해 안전성 측면에서 차이가 없었다는 것이 회사측의 설명이다.  이는 여러 약제를 동시에 사용하기 때문에 발생하는 부작용 및 안전성 문제가 심각한 현 치료법 대비 안전하게 투여할 수 있는 약제임을 입증한 것으로 그 의미가 크다.  5년 생존율이 약 10% 수준인 췌장암은 원격 전이로 진행될 시 생존율이 약 2%로 크게 낮아지는 난치병이다. 작년 12월 발표한 3상 임상결과로 리아백스주는 췌장암 치료에 새로운 희망을 여는 국산 신약이라는 평가를 받은 데 이어, 오는 6월 국제적으로 위상이 높은 ‘미국임상종양학회 ASCO 2021’ 연례 회의에서 그 결과를 발표한다.  한편, 글로벌데이터에 의하면 2019년 기준 글로벌 췌장암 시장 규모는 약 58억 4000만 달러(6조 4000억)에 달한다. 가장 흔하게 처방되는 아브락산의 시장 규모는 13억 5000만 달러(1조 5000억)으로 추산된다. 업계 관계자는 “2010년 아브락산을 개발한 아브락시스 바이오사이언스의 패트릭 순시옹이 미국의 제약사 셀젠에 29억 달러에 매각한 사례를 보면, 췌장암 치료제는 글로벌 시장에서 그 가치가 더 높을 것으로 예상된다”고 전망했다. kjw@fnnews.com 강재웅 기자

[파이낸셜뉴스] 췌장암 치료제 '리아백스주'의 임상 시험 결과 소식에 삼성제약 주가가 25% 이상 급등했다.  28일 증시에서 삼성제약 주가는 전거래일 대비 1150원(25.96%) 오른 5580원에 장을 마쳤다. 장중 5750원(29.80%)까지 급등하며 상한가를 기록하기로 했다.  삼성제약은 췌장암 치료제 '리아백스주'의 3상 임상시험 결과보고서(CSR)를 수령했다고 공시하며 투자자들로부터 관심을 받았다.  공시에 따르면 삼성제약은 지난 2015년 11월부터 2020년 4월까지 약 5년간 연세대학교 세브란스병원 등 전국 16개 병원에서 총 148명의 국소진행성 및 전이성 췌장암 환자를 대상으로 3상을 진행했다.  3상은 기존의 췌장암 치료제인 항암제 젬시타빈과 카페시타빈에 리아백스를 병용 투여해 안전성과 유효성을 입증하기 위한 연구다. 리아백스는 젬백스앤카엘이 개발한 펩타이드 조성물 'GV1001'을 췌장암 치료제로 개발한 제품이다.  삼성제약 관계자는 "임상시험의 세부적인 결과는 논문으로 발표할 예정이고 당초 계획대로 이번에 도출된 임상시험 결과를 바탕으로 정식 허가 신청을 위한 준비에 나설 것"이라고 밝혔다. ssuccu@fnnews.com 김서연 기자

[파이낸셜뉴스] 크리스탈지노믹스는 췌장암 치료제 '아이발티노스타트'가 식품의약품안전처로부터 항암제 신약 최초로 신속심사 대상 의약품으로 지정됐다고 9일 밝혔다. 이번 신속심사 대상 지정을 통해 아이발티노스타트는 신약 허가까지 기간을 단축할 수 있게 됐다. 신속심사 대상으로 지정된 의약품은 신약허가 심사 시 90일 내에 심사 결과가 완료된다. 또 식약처가 신속심사 대상 의약품에 대해 우선순위 심사와 사전 상담을 규정하고 있어 신약허가를 위한 신속성 및 정확성을 동시에 높일 수 있는 장점을 갖고 있다. 식약처는 의약품 제품화 기간을 단축하는 동시에 안전하고 새로운 의료제품에 대한 치료 기회를 확대하기 위해서 미국 식품의약국(FDA)의 패스트트랙과 같은 '신속심사제도'를 신설하고 담당 조직을 개편한 바 있다. 특히 췌장암은 시장가치가 2026년에는 23억달러에 달하는 규모임에도 불구하고 현재 마땅한 치료제 옵션이 없는 난치 암종이다. 아이발티노스타트는 후성유전체 질환표적 HDAC 저해제로 연세대의대 신촌 세브란스병원에서 진행한 진행성 또는 전이성 췌장암 임상 2상에서 기존 표준치료제 대비 우수한 안전성과 효과를 입증한 만큼 성장 가능성이 높다고 보고 있다. 현재 크리스탈지노믹스의 아이발티노스타트는 췌장암 뿐만 아니라 우수한 안전성 프로파일을 바탕으로 간암(HCC) 이나 골수형성이상증후군(MDS) 등 다른 암종과 섬유증과 같은 만성 질병으로의 적응증 확대에도 눈을 돌리고 있다. 췌장암에 대한 후기 임상이 승인되어 진행될수록 다른 질병으로의 적응증 확대에도 속도가 붙게 되어 아이발티노스타트의 여러 파이프라인 가치는 더욱 부각될 전망이다. 크리스탈지노믹스 관계자는 "신속심사 지정을 통해 췌장암 1차 치료제로 아이발티노스타트가 앞으로 수술이 불가능한 진행성 또는 전이성 췌장암 환자들에게 새로운 치료 옵션으로 될 수 있는 가능성이 조금 더 빨라질 것으로 기대한다"고 말했다.   pompom@fnnews.com 정명진 기자

2019년 6월 설립된 바이오텍 셀렌진은 췌장암, 제1형 당뇨치료제를 연구 개발하는 스타트업이다. 설립 1년도 안된 올해 5월에 중소기업벤처부 민간투자 주도형 기술창업 지원 프로그램 팁스(TIPS)에 선정돼 주목을 받았다. 이 때문에 킹슬리벤처스, 한국벤처투자 등으로부터 엔젤투자를 받고 최근에는 수림창업투자 등으로부터 시리즈A 총 20억원을 유치했다. 안재형 셀렌진 대표는 카티(CAR-T) 치료제를 개발해 난치성 암종인 췌장암을 정복하는 게 목표다. 현재 카티는 가장 발전된 항암제로 꼽히지만 혈액암 관련 치료제만 있고 췌장·위·간암 등 암 대부분인 고형암 분야는 치료제가 없다. 셀렌진은 유전자편집기술과 세포기술을 갖고 기술이전 사업을 통해 2023년까지 코스닥에 입성한다는 계획이다. 카티란 면역세포치료제를 말한다. 환자 혈액에서 얻은 면역세포(T세포)와 암을 잘 인지하는 키메릭항원수용체(CAR)를 유전자 조작으로 결합한 뒤 암세포를 추적해 공격하도록 배양한 약물이다. 환자 혈액에서 T세포를 추출한 뒤 바이러스 등을 이용해 암세포에 반응하는 수용체 DNA를 T세포에 주입하고 증식시켜 몸속에 넣어주는 방식이다. 해당 면역세포는 암세포를 찾아 유도탄처럼 공격해 정상 세포 파괴 가능성은 줄이면서 암세포를 효과적으로 없앨 수 있다. "현재 고형암 CAR-T 치료제 없어" 안 대표를 지난달 29일 서울 회기동 서울바이오허브에서 만났다. 그는 연세대학교 생화학과박사를 졸업 후 하버드 의과대학교에서 박사후 과정을 수행했다. 하버드 의과 대학교 전임강사를 역임하고 귀국 후 연세의료원 내분비연구소 연구부교수로 재직한 바이오 전문가다. 이후 하버드대학에서 연구하던 췌장암과 당뇨 전문 치료제를 개발하기 위해 창업했다. 카티는 차세대 항암제로 꼽힌다. 글로벌 대형제약사들이 앞다퉈 CAR-T 기반 기술을 보유한 바이오텍을 인수하는 것도 이때문이다.지난 10월 기준 현재까지 출시된 카티 치료제는 노바티스 킴리아와 길리어드 예스카타, 테카투스뿐이다. 모두 혈액암만 치료할 수 있다. 킴리아와 예스카타는 2019년 전 세계에서 각각 3000억원, 5500억원어치가 팔렸다. 안 대표는 "기존 카티 치료제는 혈액암에 한정된 효능과 높은 가격 및 부작용 등 문제점이 있어 이를 극복한 차세대 카티를 개발하려 한다"며 "췌장암 비롯한 고형암 관련 카티 치료제는 없다. 고형암 관련 카티는 아직 임상수준에서 성공 사례도 없다. 글로벌 바이오텍과 기술격차가 적고 시장성이 높은 만큼 개발 시 빠른 선점이 가능하다"고 설명했다. 셀렌진은 췌장암, 난소암 등을 적응증으로 하는 카티 치료제 후보물질 3개를 갖고 있다. 현재는 메소텔렌(암세포에서 주로 발현하는 바이오마커)을 항원으로 인식해 활성화되고 메소텔린 발현 암세포를 공격하도록 고안된 카티 치료제를 개발중이다. 내년 상반기까지 전임상(동물실험)을 완료할 예정이다. 현재 유효성 시험은 진행 중이지만 안정성 검증을 거쳐야한다. 특히 '동종유래' 카티 치료제 개발이 궁극적 목표다. 현재 출시된 카티 치료제는 '자가유래' 치료제다. 환자 본인 혈액에서 면역세포를 추출해 카티를 만든 후 다시 환자에게 투여한다. 자가유래는 치료제 완성에도 3주이상, 5억원이상 비용이 들어 접근성이 떨어진다. 안 대표는 "건강한 사람으로부터 추출한 면역세포를 활용하는 동종유래 카티제를 개발하는게 목표"라며 "동종유래 카티를 개발하면 대량생산이 가능해 더 빠르고 싼 치료제 공급이 가능하다"고 말했다. 췌장암 치료제 시장 매년 10% 성장 셀렌진의 강점은 연구인력과 기술력이다. 임직원의 60%가 박사 연구원이다. 셀렌진은 카티 제작에 필요한 △유도만능 줄기세포(IPSC) 분화기술 △유전자편집기술 △카티로 분화된 세포를 선별·배양기술을 갖고 있다. 안 대표는 "IPSC 분화기술과 유전자 편집기술은 제1형 당뇨치료제 개발에도 활용될 것이며 추후 다른 난치성 유전자 세포 치료제 개발 파이프라인 확장에도 적용될 것"이라고 했다. 셀렌진은 지속적인 투자유치와 기술수출을 통해 췌장암 카티 전문 기술을 갖춘 바이오텍 성장하는 게 장기적인 비전이다. 췌장암은 5년 생존율이 5%로 난치성 암 중 하나다. 췌장암 치료제 시장은 2017년부터 매년 10%씩 성장해 2026년 47억달러(약 5조원)로 예상된다. 안 대표는 "각 분야별로 갖추어진 우수한 연구진과 타 경쟁업체와 차별화된 연구 개발 전략으로 끝까지 췌장암 타깃 카티를 개발하겠다"고 덧붙였다.

[파이낸셜뉴스] 크리스탈지노믹스는 수술이 불가능한 진행성췌장암 환자에게 아이발티노스타트와 젬시타빈+얼로티닙3제병용요법의 1/2상 임상 시험 결과를 온라인으로 진행된 유럽종양학회-소화기암 국제회의(ESMO-WGI)에서 포스터 발표했다고 1일(한국시간) 밝혔다. 임상시험은 수술이 불가능한 진행성 또는 전이성 췌장암환자 34명(임상1상 10명, 임상2상 24명)을 대상으로 진행됐다. 크리스탈지노믹스의 분자표적항암제 후보물질인 아이발티노스타트와 젬시타빈+얼로티닙3제 병용요법에 대해 임상 1상에서 최대내약용량(MTD)을 구한 후 임상 2상에서 유효성을 평가한 결과 질병통제율(DCR) 93.8%, 객관적반응률(ORR) 25%, 전체생존기간 중간값(mOS) 8.6개월, 무진행 생존기간 중간값(mPFS) 5.3개월을 나타냈다. 아이발티노스타트와 젬시타빈+얼로티닙 3제 병용요법은 전반적으로 내약성(tolerability)이 양호하였으며, 특히 적어도 6주기 치료를 마친 환자들에게서 치료 예후가 더 좋았다. 또한 안전성 평가결과,일반적인 수준의 구토,발열,호중구 및 혈소판 감소 등의 이상반응이 관찰됐다. 이번 임상시험 진행 및 발표는 연대의대 세브란스병원 송시영 교수팀이 맡았다. 임상 총 책임자인 송시영 교수는 "현재 제한된 적은 수의 환자를 대상으로 한 2상 임상시험까지의 결과이지만 나름 우수한 약효를 보이고 있어서 향후 진행할 임상 3상 시험이 기대된다"고 말했다. 크리스탈지노믹스의 분자표적항암제인 아이발티노스타트는 지난해 8월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 희귀의약품은 우선 심사 신청권이 있고 시판허가 승인 시 7년간 독점 판매 등의 혜택을 받을 수 있다. 회사측에 따르면 췌장암 임상시험을 신청할 당시에는 표준치료제로는 젬시타빈 단독 혹은 젬시타빈+얼로티닙(DCR 57.5%, ORR 8.6%, mOS 5.9개월)병용요법이었다. 이후 새로운 표준치료제인 젬시타빈+아브락산 병용요법이 등장하였고, 이 요법과 단순 비교하여도 효과가 열등하지 않았다. 다음단계인 임상 3상에서는 새로운 표준치료제를 반영한 임상시험으로 디자인할 계획이다. 현재 췌장암 치료의 표준요법인 젬시타빈+아브락산 병용요법의 임상 3상 결과는 질병통제율(DCR) 50%, 객관적반응률(ORR) 23%, 전체생존기간 중간값(mOS) 8.5개월을 나타낸 바 있다. 크리스탈지노믹스 관계자는 "이번 임상시험을 통해 아이발티노스타트의 안전성 및 유효성이 확인돼 수술이 불가능한 진행성 또는 전이성 췌장암환자들에게 새로운 치료제로가능성을 보일 것으로 기대한다"며 "최종결과보고서를 작성하여조건부허가 신청 및 다음단계 임상시험 진행 예정이다"라고 말했다. 한편, 미국암학회(ACS)에 따르면 췌장암은 조기발견이 매우 힘들어 수술이 가능한 경우는 20% 정도에 불과하다. 80%의 대부분 환자는 수술이 불가능한 국소진행형 또는 주변 장기로 이미 전이된 상태로 발견돼 항암제로만 치료를 할 수 밖에 없으며 5년 생존율은 3%에 불과하다. pompom@fnnews.com 정명진 기자