[파이낸셜뉴스] 희귀 난치성 질환 치료제 신약개발 전문기업 큐롬바이오사이언스가 지난 5일부터 8일까지 4일간 이탈리아 밀라노에서 개최된 유럽간학회(EASL)에서 희귀 간질환인 원발성 경화성 담관염의 치료제로 개발 중인 HK-660S의 2상 임상실험 결과를 발표했다고 12일 밝혔다. 유럽간학회는 미국간학회와 더불어 전세계 전문가들이 모여 간질환의 최신 치료 및 연구결과를 공유하고 다양한 논의를 진행하는 간질환 분야 세계 최대 학회다. 이번 행사에는 190개 이상의 세션과 7000명 이상이 참석했다. 이번 임상시험은 서울 소재 국내 4개 대형 대학병원에서 총 23명의 원발성 경화성 담관염 환자를 대상으로 HK-660S의 12주 투여 효과를 위약과 비교했고, 유의미한 차이가 확인됐다고 회사 측은 전했다. HK-660S는 이미 식품의약품안전처 및 미국 FDA로부터 원발성 경화성 담관염에 대한 희귀의약품 지정을 받은 바 있고, 이번 임상에서의 결과를 바탕으로 미국과 한국 글로벌 Pivotal 임상 진행을 위해 이미 FDA 승인을 받았다. 윤주석 큐롬바이오사이언스 대표는 “회사의 핵심 파이프라인인 HK-660S의 원발성 경화성 담관염에 대한 2상 결과가 세계 최대 간학회 포스터 발표에 채택된 것은 매우 고무적이며, 희귀질환으로 고통받는 환자들에게 도움이 될 수 있는 치료제 개발을 위해 최선의 노력을 기울이겠다”고 말했다. 2017년 설립된 큐롬바이오사이언스는 희귀난치성 질환 치료제 개발 전문 회사다. 올해 하반기 기술성 평가를 신청해 2026년 상장을 계획하고 있다. nodelay@fnnews.com 박지연 기자

큐롬바이오사이언스(CUROME BIOSCIENCES)는 원발성 경화성 담관염(Primary Sclerosing Cholangitis, PSC) 환자를 대상으로 국내 임상 2상을 진행하고 있는 약물인 ‘HK-660S’이 식품의약품안전처(식약처)로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정 받았다고 6월 3일 발표했다. ‘HK-660S’는 지난 3월 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받은 바 있다. 원발성 경화성 담관염은 원인모를 간내/간외 담도의 염증과 섬유화로 인해 발생되는 만성진행형 담즙 정체성 희귀 간질환으로서, 아직까지 효과적인 치료제가 없는 질환이다. ‘HK-660S’는 안전성이 검증된 NAD+ 촉진제(Nicotinamide Adenine Dinucleotide [NAD+] booster) 로 세포 내 NAD+ 증진 기전의 항염증 및 항섬유화 경구용 치료제다. HK-660S의 원발성 경화성 담관염에 대한 효능은 PSC 동물모델에서 1차 임상지표인 혈중 ALP를 감소시키고 간조직 내 항염증 및 항섬유화 효과를 발휘하는 것으로 확인된 바 있다. 개발단계 희귀의약품 지정은 국내에서 환자 수가 2만명 이하인 질환에 필요한 의약품으로 치료법이 없거나 기존 의약품보다 안전성·유효성이 높을 때 가능하다. 개발단계 희귀의약품에 지정되면 신속심사를 신청할 수 있고 품목허가 신청에서 안전성, 유효성에 관한 일부 자료 제출이 면제되며, 희귀의약품 품목허가 유효기간이 10년으로 다른 신약 후보물질(4~6년)보다 길어지는 등 약물개발에 있어 다양한 장점을 가질 수 있게 된다. 윤주석 큐롬바이오사이언스 대표는 “이번 국내 희귀의약품 지정을 바탕으로 현재 진행되고 있는 임상을 성공적으로 마무리하여 원발성 경화성 담관염 환자들에게 하루 빨리 치료제를 제공할 수 있기를 바란다” 라고 밝혔다. ‘HK-660S’ 임상 2상은 2021년 식약처로부터 임상시험계획(IND)을 승인받아 2021년 11월 첫 대상자를 등록하여 서울소재 대형병원 3곳에서 활발하게 수행 중이며, 이에 대한 정보는 질병 관리청 임상연구 정보 서비스(등록번호: KCT0006590) 또는 식품의약품안전처 의약품통합정보시스템 임상시험 정보검색(제품명: HK-660S)에서 확인 가능하다.

큐롬바이오사이언스(CUROME BIOSCIENCES)가 국내 임상 2상을 진행하고 있는 약물인 ‘HK-660S’가 희귀질환인 원발성 경화성 담관염(Primary Sclerosing Cholangitis, PSC) 관련 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD, Orphan Drug Designation)을 받았다고 29일 발표했다. 원발성 경화성 담관염은 원인모를 간내/간외 담도의 염증과 섬유화로 인해 발생되는 만성진행형 담즙 정체성 희귀 간질환으로서, 아직까지 전세계적으로 효과적인 치료제가 없는 상태이다. ‘HK-660S’는 안정성이 검증된 NAD+ 촉진제(Nicotinamide Adenine Dinucleotide [NAD+] booster) 로 세포 내 NAD+ 증진 기전의 항염증 및 항섬유화 경구용 치료제다. 원발성 경화성 담관염에 대한 효능은 PSC 동물모델에서 HK-660S의 투여가 PSC의 혈중 임상지표인 ALP를 감소시키고 간 조직내 항염증 및 항섬유화 효과를 발휘하는 것으로 확인된 바 있다. 윤주석 큐롬바이오사이언스 대표는 “이번 HK-660S의 FDA 희귀의약품 지정으로 원발성 경화성 담관염 치료제로의 개발 가능성을 확인했다”며, “현재 진행되고 있는 임상을 성공적으로 마무리하여 원발성 경화성 담관염 환자들에게 하루 빨리 치료제를 제공할 수 있기를 바란다” 라고 말했다. FDA 희귀의약품 지정은 희귀질환 치료제의 개발 및 허가를 지원하기 위한 제도로서 세금 감면, 허가 신청 비용 면제와 제품발매가 이루어졌을 때 7년의 독점발매권 보장 등 갖가지 혜택과 인센티브를 제공받게 된다. ‘HK-660S’ 임상 2상은 2021년 식약처로부터 임상시험계획(IND)을 승인받아 2021년 11월 첫 대상자를 등록하여 서울소재 대형병원 2곳에서 활발하게 수행 중이다. 이에 대한 정보는 질병 관리청 임상연구 정보 서비스(등록번호: KCT0006590) 또는 식품의약품안전처 의약품통합정보시스템 임상시험 정보검색(제품명: HK-660S)에서 확인 가능하다.

[파이낸셜뉴스]국내 바이오벤처인 큐롬바이오가 미국에서 희귀의약품 지정을 받았다는 소식에 영진약품이 강세다. 큐롬바이오사이언스는 영진약품과 미토콘드리아 기반의 희귀 난치성 질환 치료제 공동연구개발 계약을 체결한 바 있다. 29일 오전 9시 44분 현재 영진약품은 전 거래일 대비 210원(4.08%) 오른 5350원에 거래 중이다. 이날 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 28일 큐롬바이오이 개발하고 있는 NAD+(nicotinamide adenine dinucleotide) 촉진제 'HK-660S(beta-lapachone)'을 희귀의약품으로 지정했다. 적응증은 원발성경화성 담관염(PSC) 질환이다. HK-660S는 국내에서 피험자 21명을 대상으로 2상을 진행하고 있다. 동물 효력평가에서 PSC의 혈중 바이오마커인 ALP(alkaline phosphatase)를 감소시키고, 간조직 내 항염증과 항섬유화 효과를 나타낸 것으로 확인됐다. 큐롬바이오는 NAD+ 촉진제를 이용해 미토콘드리아 활성화를 유도함으로써 미토콘드리아 기능장애를 개선하는 치료제를 개발하고 있다. 파이프라인 가운데 HK-660S가 가장 임상이 앞서 있다. 후보물질탐색 단계인 'HK-1'은 비알코올성지방간(NASH) 치료제, 대사질환치료제, 퇴행성질환치료제, 희귀질환치료제 등으로 개발하고 있다. 한편 큐롬바이오와 영진약품은 미토콘드리아 기반의 고유 원천기술과 특허권을 보유하고 있다. 관련 치료제 연구를 독자적으로 진행해 오다 각 회사별로 특화된 기술과 노하우를 통합하여 파이프라인(Pipeline) 및 BD 케이스 확대를 통한 시너지 창출을 목표로 공동연구개발 계약을 체결하게 됐다.  큐롬은 영진약품과의 공동연구개발 계약 체결 이후 미토콘드리아 기반의 희귀 난치성 질환을 적응증으로 하여 혁신신약후보물질의 비임상 개발과 추가 글로벌 임상에 연구역량을 집중함으로써 조기에 글로벌 기술이전을 달성하고, 나아가 세계 최초의 ‘NAD+ 촉진 - 미토콘드리아 활성화’ 기반의 염증, 섬유화 및 대사성 질환 치료제 개발을 성공적으로 이뤄낼 계획이다. kmk@fnnews.com 김민기 기자

㈜큐롬바이오사이언스(대표이사 윤주석)가 원발성 경화성 담관염(Primary Sclerosing Cholangitis, PSC) 치료제(코드명: HK-660S)의 국내 임상 2상 등록을 본격화했다고 24일 밝혔다. 원발성 경화성 담관염은 원인모를 간내/간외 담도의 염증과 섬유화로 인해 발생되는 만성진행형 담즙 정체성 희귀 간질환이다. 해당 임상시험은 HK-660S의 Human POC를 확보하기 위하여 진행하는 2상 임상시험으로 2021년 식약처로부터 임상시험계획(IND) 승인받아, 2021년 11월 첫 대상자 등록하였으며 투약을 시작했다. 이번 임상시험은 원발성 경화성 담관염 환자 21명 등록을 목표로 서울지역의 2개 대학병원에서 임상시험 대상자를 모집 중이며, 원발성 경화성 담관염을 진단받고, 선정 및 제외 기준을 만족하는 경우 임상시험에 참여할 수 있다. HK-660S는 NAD+촉진제로 항염증 및 항섬유화를 유도하며, 경구투여 제형으로 위장관내 국소분포해 작용한다고 회사측은 설명했다. PSC에 대한 효능은 PSC 동물모델에서 HK-660S의 투여가 PSC의 혈중 바이오마커인 ALP를 감소시키고 간조직내 항염증 및 항섬유화 효과를 발휘하는 것으로 확인된 바 있다. 큐롬바이오사이언스 관계자는 “이번 임상시험을 성공적으로 마무리하여, 아직까지 효과적인 치료제가 없는 원발성 경화성 담관염 환자들에게 하루 빨리 새로운 치료제를 제공할 수 있기를 바란다”고 말했다. ‘HK-660S’ 2상 임상시험에 대한 정보는 질병관리청 임상연구정보서비스(등록번호: KCT0006590) 또는 식품의약품안전처 의약품통합정보시스템 임상시험정보검색(제품명: HK-660S)에서 확인 가능하다.