[파이낸셜뉴스] 메디포스트는 줄기세포로 만든 알츠하이머성 치매 치료제 후보물질 '뉴로스템'이 임상 2a상에서 유의성을 확인하지 못했다고 8일 밝혔다. 메디포스트 뉴로스템은 제대혈유래 중간엽줄기세포를 이용한 알츠하이머성 치매 치료제로 지난 2013년 임상시험을 시작해 올 1월 식품의약안전처에 종료 보고를 마쳤다. 투여 방법은 뉴로스템과 위약을 오마야 리저버(Ommaya reservoir)를 통해 뇌실 내 각각 4주 간격으로 3회 투여했다. 24주 관찰 기간을 거쳐 안전성과 유효성을 평가했다. 평가 결과 1차 유효성 평가 변수인 치매평가척도(ADAS-Cog)의 변화량 평가변수에서 통계적 유의성을 확인하지 못했다. 다만, 관찰 결과 이상사례는 대부분 경증이며 DLT(투여 독성) 또한 발생하지 않아 안전성과 내약성은 양호한 것으로 나타났다. 또 일시적으로 뇌척수액에서 아밀로이드 베타와 타우 수치 등이 감소했고 투여 후 24주째 관찰에서도 아밀로이드 침착이 위약군 대비 감소하는 경향을 확인했다. 메디포스트는 이번 임상시험 결과를 바탕으로 치매 치료제 개발을 지속하겠다고 밝혔다. 메디포스트 관계자는 “예상 치료효능물질의 분비가 증가되는 소견을 확인했으나 비교적 짧은 임상시험 기간 내에 인지기능개선 유무를 확인하기는 힘들었다”며 “추후 적절한 질병 단계 및 평가기간 설정, 효능 강화 등을 보완해 치매 치료제 개발을 진행할 계획”이라고 말했다.  junjun@fnnews.com 최용준 기자

[파이낸셜뉴스] HLB테라퓨틱스는 미국 자회사인 리젠트리가 진행한 신경영양성각막염(NK) 치료제 'RGN-259'의 유럽 임상3상(SEER-3) 톱라인 결과, 통계적 유효성을 확보하지 못했다고 24일 밝혔다. 리젠트리는 전날 유럽 임상3상(SEER-3)을 수행한 임상시험수탁기관(CRO)으로부터 톱라인 1차 평가지표 결과를 전달받았다. 이어 "1차 평가변수인 4주 후의 RGN-259 투약군과 위약군의 완치율에서 통계적으로 유의미한 차이를 확인하지 못했다"고 설명했다. RGN-259 투약군에서 다수의 완치 환자가 확인되는 등 약물의 효과가 분명하게 나타났으나, 위약군에서 예상을 뛰어넘는 플라시보 효과가 관찰되면서 다소 이해하기 어려운 결과가 도출됐다. 리젠트리는 CRO로부터 이날 전체 톱라인 및 2차 평가변수들에 대한 데이터를 공식 수령한 후, 플라시보 이상 결과의 원인 파악에 대한 면밀한 분석을 진행할 예정이다. HLB테라퓨틱스 측은 "비록 유럽 임상에서 기대한 결과를 얻지 못했지만, 현재 미국에서 RGN-259 임상3상을 진행 중인 만큼 글로벌 제약사와의 협상은 계속 추진할 것"이라고 강조했다. 일반적으로 안질환 임상은 설계가 까다로워 두 차례에 걸쳐 진행한다. 리젠트리는 충분한 유동성을 바탕으로 미국과 유럽에서 임상3상을 병행 수행하며 개발 속도를 높여왔다. 현재 미국 임상3상은 올해 말 임상 완료를 목표로 환자 모집이 순조롭게 진행되고 있다. HLB테라퓨틱스 안기홍 대표는 “전체 평가변수들의 결과를 정밀하게 분석해 원인을 면밀히 파악하고 이를 바탕으로 신속하게 전체 임상전략을 재정비하겠다"면서 "현재 상당히 진행되고 있는 미국 임상3상에 회사의 모든 역량을 집중해 성공적인 결과를 보다 신속하게 도출하는 것에 주력할 방침”이라고 말했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 강스템바이오텍은 최근 한국보건산업진흥원이 주관하는 '2025년 제약 산업 글로벌 진출 심화 컨설팅 지원 사업'의 수행기관으로 선정됐다고 13일 밝혔다. 회사는 본 사업을 통해 무릎 골관절염 치료제 ‘오스카(OSCA)’의 미국 식품의약국(FDA) 임상시험 사전 검토 및 신속 프로그램 지정 등을 추진해 글로벌 라이선스 아웃 가치를 키울 계획이다. 이번 정부 지원 사업은 국내 제약·바이오 기업의 전략적 글로벌 시장 진출을 위해 글로벌 신약개발 기획 컨설팅을 지원하는 것으로, 강스템바이오텍이 최종 선정됐다. 무릎 골관절염은 고령화 등으로 환자 수가 빠르게 증가하는 것에 반해 근복적인 치료제가 없는 상황이다. 이에 수술 없이 무릎관절강 내 단회 주사 투여로 비임상 및 임상1상에서 근본적 치료 효능이 확인된 오스카가 경쟁력을 인정받아 과제에 선정됐다. 강스템바이오텍은 이번 정부 지원 사업을 통해 미국 FDA와의 사전 IND 등을 진행하고 의학적 미충족 수요가 있는 질환의 신약 후보물질 개발을 가속화하는 첨단재생의료치료제(RMAT), 혁신의약품 지정(BTD) 등 신속 심사 프로그램 신청을 추진할 예정이다. 해당 프로그램에 지정되면 최종 임상결과가 아닌 중간결과나 대리지표(surrogate endpoint) 등을 활용해 조기 승인 또는 조건부 승인을 받을 수 있어 신약의 빠른 사업화가 가능하다. 강스템바이오텍 관계자는 “신속 심사 프로그램의 주요한 지정 요건 중 하나가 초기 임상시험 결과에서 치료 가능성이 확인돼야 한다는 점이다"라며 "BTD는 기존 치료법 대비 현저한 개선 가능성이 보여야 하는데 오스카의 경우 국내 임상1상을 통해 통증이 50~100% 개선됐고 관절기능과 운동능력 개선 등을 확인하는 모든 지표에서 통계적 유의성이 확인됐다"고 설명했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 강스템바이오텍은 11일 기업설명회(IR)를 통해 주주배정 후 실권주 일반공모 유상증자의 자금 사용목적에 대한 설명과 주요 파이프라인의 임상시험 현황, 향후 사업화 전략 등에 대해 발표했다. 회사는 이번 유상증자를 통해 약 490억원의 자금을 확보하고 무릎 골관절염 치료제 ‘오스카(OSCA)’의 국내 임상2a상 투약을 완료할 방침이다. 또 "신약개발 제품 등의 효능평가에 활용되는 피부 오가노이드의 사업개발을 추진해 2026년 내 해외 라이선스 아웃 성과를 달성할 것"이라고 전했다. 여기에 "국내 협력기관과의 국내 임상연구 진행 및 일본 재생의료사업 환자투약 개시를 통해 임상연구 데이터를 확보하고 치료제 공급을 통한 수익을 실현할 것"이라고 설명했다. 강스템바이오텍 임상개발본부장은 “지난 3월 개시한 오스카의 국내 임상2a상 환자투약은 연내 완료할 계획이다"라며 "임상1상의 뛰어난 개선 데이터로 의료진 및 환자들의 관심이 높아짐에 따라 환자 모집 속도도 예상보다 빨라져 현재 전체 대상자의 25%가 모집됐다"고 밝혔다. 그는 이어 "오는 10월 모집 완료를 목표하고 있고 2026년 글로벌 시장 진출을 위한 해외 임상시험 준비도 진행할 것"이라고 덧붙였다. 미국의 동물실험 의무조항 삭제 및 단계적 폐지 발표에 따라 동물대체시험법으로 각광 받는 피부 오가노이드는 인체 피부와의 높은 유사도로 인체에서의 효능과 독성을 예측할 수 있어 글로벌 제약사들과 기술이전을 추진 중이다. 또한 손상 세포 및 조직의 대체가 가능해 탈모치료제 등 재생치료제로의 개발도 이어나간다. 강스템바이오텍 사업개발본부장은 “오스카는 임상1상과 12개월 장기 추적조사를 통해 확인된 강력한 통증 완화, 연골재생 등 구조적 개선 및 항염, 수술 없는 투약 편의성, 대량 생산 등을 통해 미국, 유럽, 일본 등 글로벌 기업과 기술이전 논의를 진행 중이다"라고 말했다. 다만 그는 "빅딜을 위해 임상2a상에서 위약 대비 통계적 유의성을 확보를 한 시점에서의 계약을 기대하고 있다”고 강조했다. 사업개발본부장은 “피부 오가노이드는 유수의 글로벌 제약사로부터 기존에 존재하지 않는 독보적인 기술로 동물대체시험법은 물론, 재생치료제로의 활용 가능성에 대해서도 높은 평가를 받았다"며 "이에 유증을 통해 확보한 자금을 바탕으로 오가노이드 플랫폼 검증 시험 확대를 진행해 차별적 가치를 극대화해 라이선스 계약을 추진할 계획이다”라고 말했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 수술이 불가능한 간세포암(HCC) 환자를 대상으로 한 리보세라닙(중국명 아파티닙)과 경동맥화학색전술(TACE) 병용요법의 효과를 평가한 연구자 주도 임상3상의 최종 결과가 발표됐다. 2일 HLB에 따르면 지난 2022년 ‘유럽종양학회 아시아 학술대회(ESMO Asia 2022)'에서 공개된 톱라인 결과 이후 생존 추적 관찰이 완료되면서 유효성 결과가 최종 분석됐고 리보세라닙과 TACE 병용요법의 생존 연장 효과에 대한 통계적 유의성이 명확히 입증됐다. 이에 따라 해당 병용요법은 치료 전략으로서의 임상적 가치가 더욱 부각됐으며 간암 신약 승인 이후 리보세라닙의 확장 가능성을 뒷받침하는 또 하나의 근거로 주목받고 있다. 국제학술지 ‘BMC 메디신(BMC Medicine)’에 게재된 이번 논문은 절제 불가능한 간세포암(HCC) 환자를 대상으로 다기관, 무작위 배정, 공개, 전향적 방식으로 진행된 임상3상의 최종 결과를 담고 있다. 환자들은 1eo 1 비율로 무작위 배정되어 리보세라닙+TACE 병용 또는 TACE 단독 치료를 받았으며, 두 군 간의 치료 효과가 비교 분석됐다. 그 결과, 전체생존기간 중앙값(mOS)은 리보세라닙+TACE 병용군이 28.9개월로, TACE 단독군의 24.0개월 대비 유의미한 생존 연장 효과를 나타냈다(위험비 0.55, p=0.0005). 앞서 2022년 톱라인 결과에서는 병용군의 생존기간이 길어 데이터 집계 시점(컷오프)까지 mOS가 도출되지 않았으나, 이번 최종 분석을 통해 mOS에 대한 임상적 이익이 명확히 확인됐다. 무진행생존기간 중앙값(mPFS) 역시 리보세라닙+TACE 병용군이 6.1개월로, TACE 단독군의 3.4개월 대비 유의하게 길었다(위험비 0.45, p<0.0001). 이는 앞서 톱라인에서 보고된 6.83개월 대 3.81개월과 일관된 결과다. 객관적반응률(ORR)도 병용군이 58.1%로 단독군의 31.5%보다 높았으며, 이는 톱라인에서 보고된 30.23% 대 23.91%보다 차이가 더욱 뚜렷해 병용요법의 종양 억제 효과가 보다 명확히 확인됐다. Grade 3 이상의 이상반응은 병용군에서 더 높게 나타났으나, 대부분 관리 가능한 수준이었고 치료 관련 사망은 보고되지 않았다. 이번 임상은 간세포암의 대표적인 국소 치료인 TACE의 한계를 보완할 수 있는 새로운 경구 병용 치료 전략을 제시 및 입증했다는 점에서 의미가 크다. TACE는 초기에는 효과적이지만, 반복 시 종양 주변에 저산소 환경을 유발해 오히려 신생혈관 생성을 촉진하고 암의 재발 및 악화를 초래할 수 있다는 한계가 있다. 이번 임상을 통해 VEGFR를 선택적으로 억제하는 리보세라닙을 병용함으로써 TACE 치료에도 불구하고 나타날 수 있는 종양의 재성장 가능성을 차단하고 치료 효과를 보다 안정적이고 지속적으로 유지할 수 있다는 것이 확인됐다. 한용해 HLB그룹 최고기술책임자(CTO)는 “이번 임상은 리보세라닙이 TACE의 한계를 보완할 수 있는 경구 병용 치료제로서 임상적 유효성과 활용 가능성을 입증한 의미 있는 성과”라며 “간암 신약 성공 뒤 리보세라닙의 치료영역 확대와 글로벌 개발 전략 수립에 중요한 기반이 될 것으로 기대한다”고 말했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] “무릎 골관절염 치료제는 임상2a상이 기술 수출의 터닝포인트이며 임상 종료 전 관련 계약을 추진하고자 한다. 피부 오가노이드는 글로벌 제약사의 관심이 높아 조기 상업화가 가능할 것으로 생각한다.” 강스템바이오텍은 26일 이 같이 밝히고 이르면 연내 기술 수출 가능성을 시사했다. 기술 이전 주요 후보물질로 무릎 골관절염 치료제 ‘오스카(OSCA)’와 ‘피부 오가노이드’를 꼽았다. 오스카는 임상1상 완료 후 2a상 임상시험에 진입해 현재 국내 7개 기관에서 'K&L' 2~3등급 중등도 환자 108명을 대상으로 투약을 진행 중에 있다. 회사는 임상1상 결과 데이터 발표 후 임상연구자의 관심과 환자들의 임상 참여 의지가 높아져 예상보다 빠르게 임상 2a상을 완료할 것으로 전망했다. 피부 오가노이드는 실제 인체피부와 동일한 편평한 형태로 표피층, 진피층, 피하지방, 모낭조직, 피지샘, 멜라닌세포, 신경세포 등을 포함해 구조적, 기능적으로도 동일하게 구현했다. 또 혈관과 면역세포계를 탑재해 특정 피부질환을 유발하고 피부 오가노이드를 이용한 신약 후보물질을 평가할 수 있는 약물 스크리닝과 효능평가 서비스가 가능하다. 전세계가 고령화 사회에 접어들면서 골관절염 시장이 빠르게 확대되고 있다. 시장 규모는 지난해 기준 73억3000만달러(약 10조7000억원)다. 2029년에는 92억4000만달러(약 13조5000억원)에 이를 것으로 추정되고 있다. 특히 글로벌 골관절염 환자 약 5억명 중 무릎 골관절염 환자는 약 3억6000만명으로 나타났다. 늘어가는 환자 수와 커져가는 시장 규모와는 다르게 무릎 골관절염은 근본적 치료제가 부재해 의학적 미충족 수요가 높은 난치질환이다. 특히 진행형 질환으로 시간이 지날수록 통증 등 증상은 심해지지만 기존 치료제 효과는 통증 및 염증 억제에 그쳐 부작용이나 신체적 부담이 큰 인공관절 삽입술에 이르기도 한다. 강스템바이오텍의 무릎 골관절염 치료제 후보물질 오스카는 세계 최초 근본적 치료제(DMOAD)를 목표로 한다. 오스카는 임상1상을 통해 수술 없이 무릎 관절강 내 1회 주사 투여만으로 통증, 기능 개선뿐만 아니라 연골 및 연골하골 재생과 같은 구조적 개선 가능성을 확인했다. 임상1상 중용량군 및 고용량군 환자 기준 투약 전 대비 통증은 50~100% 감소했다. 유효성 평가변수인 통증, 관절기능, 운동능력 개선 등을 확인하는 모든 지표에서 투약 6개월 시점에 베이스라인 대비 통계적 유의성이 확인됐다(VAS·WOMAC은 p=0.002, IKDC·KOOS는 p=0.039). 강스템바이오텍은 지난 4월 인천 송도에서 개최된 '2025 세계골관절염학회(OARSI)'에서 이 같은 임상1상 결과를 발표했다. 또한 베이스라인에서 확인된 연골손상 부위가 투약 후 6개월 시점에서 분명하게 채워진 중용량군 환자와 베이스라인에서 관찰된 연골하골 부종이 개선되고 소실된 연골이 충전되며 표면이 매끄러워진 고용량군 환자의 MRI 이미지를 최초로 공개했다. 피부 오가노이드 역시 오스카만큼이나 기술 이전이 기대되는 분야다. 최근 미국 식품의약국(FDA)이 단일클론항체 및 기타 약물에 대한 동물실험 요건을 폐지하기로 했으며, 유럽에서도 동물실험을 금지하면서 글로벌 제약사들이 대체시험법으로 대두되는 오가노이드 원천 기술 확보를 위해 관련 기업 인수 등에 나서며 발 빠르게 움직이고 있기 때문이다. 강스템바이오텍의 피부 오가노이드는 원천기술을 기반으로 정상피부조직과 동일한 구조와 기능을 가지며 표피층, 진피층 뿐만 아니라 모낭, 피지샘, 멜라닌세포, 신경세포, 피하지방조직, 혈관, 면역세포까지 구현함으로써 실제 인체피부와 동일한 수준의 단계까지 구현했다. 기존 피부 오가노이드는 미국 하버드대학의 쾰러(Koehler) 연구팀에서 발표한 모델로, 피부조직과는 무관한 과도한 연골조직이 형성되고 진피층이 바깥쪽에 위치하는 뒤집힌 포낭(cyst) 형태를 띄고 있어 대체시험법으로의 응용 및 개발영역 확장에 제약이 있었다. 이에 강스템바이오텍의 모델은 세계 최초로 인체피부와 모낭을 완벽하게 구현해내 타 피부 오가노이드와 비교해 뛰어난 기술력과 차별적 경쟁력을 보유했다. 질환 모델도 개발 중으로 올해 초 아토피 피부염 모델 제작기술에 대한 특허도 등록한 바 있다. 정상 피부 오가노이드 생성 단계에서 아토피를 유발하는 물질을 처리해 아토피 피부염 특징을 모사하여 후보물질에 대한 효능을 평가할 수 있는 아토피 피부염 플랫폼을 구현한 것이다. 회사 관계자는 "본 플랫폼에 아토피 치료제를 적용했을 때 질환이 개선되는 것을 확인했다"고 전했다. 회사 측은 “피부 오가노이드에 아토피 질환을 유발하고 기존 치료제를 적용해 질환이 개선되는 것을 확인했다"라며 "이로써 신약 후보물질에 대한 효능평가 모델로써 가능성이 확인된 것"이라고 밝혔다. 이어 "아토피를 시작으로 다양한 피부질환으로 확장해 여러 치료제를 적용할 수 있도록 할 계획이다”라고 덧붙였다. 강스템바이오텍 사업개발본부장은 “오스카의 기술이전을 위해 이미 정형외과 제품개발을 전문으로 하는 미국 및 유럽의 다국적 제약사 등과 논의를 지속하고 있는데 그들이 가장 중요하게 여기는 첫 번째가 안전성과 통증억제, 투약 1년 이후 확인되는 연골의 구조개선이다"라며 "오스카는 임상1상을 통해 뛰어난 안전성을 확인했으며, 특히 임상1상임에도 모든 유효성 평가 지표에서 베이스라인 대비 통계적 유의성을 확보했다. 12개월 장기추적조사의 구조개선 지표에서 의미 있는 결과를 확보해 잠재적 파트너사들의 관심이 점점 확대되고 있다”고 설명했다. 이어 “규모를 확대한 임상2a상이 사업화의 터닝포인트가 될 것"이라며 "신속한 기술 이전을 위해 국내 임상2a상을 진행하는 중이라도 파트너사 선정 및 계약 협의까지 완료하는 것이 목표이다”고 말했다. 아울러 그는 "피부 오가노이드 또한 글로벌 빅파마 4곳과 유럽의 글로벌 화장품 제조사와 상당히 진전된 내용으로 논의 중에 있다"라며 "오가노이드는 동물대체시험법으로써 허가를 위한 임상시험 등이 필요하지 않기 때문에 보다 빠른 시점에 기술 이전이 가능할 것으로 예상하고 있다”고 자신감을 드러냈다. 이 본부장은 끝으로 "빅파마의 혁신제품 도입 책임자는 ‘강스템바이오텍이 보유한 피부 오가노이드는 매우 차별적이며 원천기술에 질환 모델링까지 더해져 신약 개발 제품의 스크리닝과 효능평가에 좋을 것으로 생각된다’고 전한 바 있다”며 “이에 6월 미국 보스턴에서 진행되는 '바이오 USA'에서는 총괄 책임자와도 대면미팅을 확정해 해당 학회에서 보다 구체적인 사항이 오갈 것으로 기대된다”고 전했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 강스템바이오텍은 30일 기업설명회를 통해 '세계골관절염학회(OARSI)'에서 발표한 내용과 골관절염 치료제 ‘오스카(OSCA)’의 임상 및 사업현황에 대해 설명했다고 밝혔다. 특히, 학회에서 발표한 오스카 임상1상 최종 결과 및 최초로 공개된 MRI 결과를 공유했다. 물리적인 충격으로 특정부위의 연골에만 손상이 발생하는 연골결손과 달리 무릎 골관절염은 비만, 나이, 사고 등 여러 요인에 의해 무릎관절 전반과 연골하골, 반월판 등 다른 주변부위에도 구조적 손상이 동반된다. 이에 기존 치료제는 통증완화 및 염증제어 수준에 그치며 인공관절 치환술과 같은 수술요법 외 근본적인 치료제가 없는 상황이다. 이날 설명회에서는 투약 후 6개월 및 12개월 시점의 유효성 결과 및 베이스라인 대비 6개월 MRI 사진을 통해 무릎 골관절염에서 오스카의 근본적 치료효과를 강조했다. 특히 임상1상임에도 불구하고 유효성 평가변수인 통증, 관절기능, 운동능력 개선 등을 확인하는 모든 지표에서 투약 6개월 시점에 베이스라인 대비 통계적 유의성이 확인됐다(VAS·WOMAC p=0.002, IKDC·KOOS는 p=0.039). 더불어, 투약 12개월 시점에도 효과가 지속되거나 증진되는 경향이 나타났다. 회사 측은 "임상1상에서 투약 전 대비 50~100% 통증이 감소했으며, 이는 기존 치료제에서 확인할 수 없던 탁월한 개선 효과"라고 전했다. 또 인천 송도에서 개최된 '2025 세계골관절염학회(OARSI)'에선 환자의 MRI 사진을 최초로 공개하고 연골재생과 연골하골 개선효과를 발표했다. 이날 오스카 임상1상 결과 발표를 진행한 경희대학교병원 정형외과 서대근 교수는 “MRI 이미지를 보면 중용량군 환자의 베이스라인에서 확인된 연골손상 부위가 투약 후 6개월 시점에서 분명하게 채워지고 있고, 베이스라인에서 연골소실과 연골하골 부종이 있던 고용량군 환자도 연골하골 부종이 개선되고 연골충전과 더불어 표면이 매끄러워졌다”고 설명했다. 강스템바이오텍 임상개발본부장은 “오스카 임상1상과 진행 중인 12개월 장기추적조사를 통해 기대 이상의 성과를 얻고 있다. 뛰어난 안전성과 내약성을 확인했으며, 특히 임상1상임에도 모든 유효성 평가 지표에서 베이스라인 대비 통계적 유의성 확보와 지속적 효과를 보인 점이 매우 고무적이다”라고 말했다. 이어 “투약 후 6개월 시점에서 구조적 개선의 근거를 확보했을 뿐만 아니라 현재 확보된 저·중용량군의 12개월 시점 MRI 데이터에서도 구조적 개선이 지속되고 있음을 확인했다”고 덧붙였다. 아울러 그는 “본 유효성 데이터를 바탕으로 임상 2a상의 목표 대상자를 108명(중용량군·고용량군·위약군 각 36명)으로 확대했으며 현재 순조롭게 대상자를 모집, 투약 중에 있다”고 말했다. 강스템바이오텍 나종천 대표는 “지난 2월 후생노동성으로부터 최종 승인을 받은 자가지방유래 줄기세포를 활용한 2종 재생의료는 3·4분기 첫 투여가 예상된다"며 "국내 첨단재생의료의 경우 골관절염 및 아토피 치료제를 기반으로 국내 유수의 대학병원들과 임상연구 개시를 위해 논의 중에 있다"고 밝혔다. 나 대표는 또 "임상연구는 단기간에 소규모 인원을 대상으로 진행해 당사 치료제를 신속하게 환자치료에 활용할 수 있다”면서 "차세대 파이프라인으로 개발 중인 헤어 오가노이드는 글로벌 제약사와 협력모델을 논의 중에 있다”고 전했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 강스템바이오텍은 골관절염 근본적 치료제(DMOAD)인 ‘오스카(OSCA)’의 임상 2a상 환자투약을 개시했다고 26일 밝혔다. 강스템바이오텍 관계자는 “이번 임상시험은 기존 50여명에서 108명으로 투약환자 규모를 2배 이상 확대했다"라며 "임상1상에서 확인한 투약 전 대비 50~100% 통증 감소, 증상 개선과 연계되는 낭종 축소, 연골 및 연골하골 재생 등의 결과가 자신감의 기반이 됐다”고 말했다. 이어 “규모가 확대된 임상2a상을 통해 위약군 대비 오스카의 통계적 유의성을 확인하여 신약 개발을 가속화하고자 한다“고 말했다. 최근 전 세계적으로 고령화 시대에 접어들면서 글로벌 골관절염 환자는 6억명으로 추산되며 관련 치료제 시장 규모가 급속히 확대되고 있다. 특히 기존 치료제는 통증 완화 수준에 그쳐 연골재생이 가능한 근본적 치료제(DMOAD)에 대한 전세계적 수요가 높은 상황이다. 오스카는 임상1상을 진행 중이던 지난해 유영제약과 국내 기술이전 계약을 체결한 바 있다. 유영제약 측은 "수술 없이 1회 주사 투여만으로 골관절염의 근본적 치료 효과라는 차별적 경쟁력에 기술 도입을 진행했다"고 설명했다. 본 계약에 따라 오스카의 국내 임상2b상 및 3상 수행과 국내 판매 및 유통은 유영제약에서 진행하게 된다. 강스템바이오텍은 임상약물 및 국내 판매 시 제조와 공급을 전담하며, 마일스톤(단계별 경상기술료)과 시판에 따른 판매 로열티를 받게 된다. 지난 25일 분당차병원에서 첫 번째 환자의 투약을 완료한 오스카 임상2a상은 ICRS(연골결손 정도에 대한 국제표준기준) 3~4등급에 해당하는 중등증의 골관절염 환자 108명을 대상으로 한다. 오스카 단회 투약 후 6개월 시점의 유효성을 위약군과 대조해 평가할 예정이며, 시험약군은 중용량군과 고용량군으로 나뉜다. 또 장기 추적조사와 연계한 12개월 시점 유효성 평가도 진행해 근본적 치료제의 필수 요건인 중장기 효과도 확인한다. 2a상 임상시험 실시기관은 총 7개로 △가톨릭대학교 의정부성모병원 △강동경희대학교병원 △경희대학교병원 △고려대학교의과대학부속병원 △국립중앙의료원 △연세대학교의과대학 강남세브란스병원 △차의학대학교 분당차병원이다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] HLB의 항암제인 리보세라닙과 캄렐리주맙을 '간동맥 화학색전술(TACE)'과 병용투여한 결과 간세포암(HCC) 환자의 무진행생존기간(PFS)을 3배 이상 연장했다는 임상 결과가 최근 종료된 '미국임상종양학회 소화기암 심포지엄(ASCO GI 2025)'에서 공개됐다. 3일 HLB에 따르면 최근 수술을 통한 절제가 불가능한 간세포암 환자 중 색전술이 가능한 환자에서 TACE와 혈관 내피세포 성장인자(VEGF) 억제제, 면역항암제 병용요법이 새로운 치료 표준으로 부상하고 있다는 점에서 해당 임상 결과는 학계의 주목을 받았다. 이번 임상 결과는 현재 미국 식품의약국(FDA)으로부터 간암 1차 치료제 허가 절차를 진행중인 HLB가 향후 리보세라닙의 적응증 확장 전략을 수립하는데도 큰 도움이 될 것으로 보인다. HLB는 올해 리보세라닙 적응증 확장과 함께 최근 미국 릴레이(Relay Therapeutics)사로부터 도입한 담관암 치료제의 신약허가신청(NDA) 절차를 진행할 예정이다. 중국 난징 동남대학교 부속 중다종합병원의 텅 가오중 박사는 미국 샌프란시스코에서 개최된 'ASCO GI 2025'에서, TACE 치료를 할 수 있는 절제 불가능한 간세포암 환자 200명을 대상으로 TACE+리보세라닙+캄렐리주맙 병용요법을 TACE 단독요법과 비교한 임상 결과를 구두 발표했다. 임상 결과, 1차 유효성 평가 변수인 무진행생존기간(mPFS)에서 통계적 유의성을 입증하는데 성공했다. TACE+리보세라닙+캄렐리주맙 병용군은 mPFS가 11.0개월로 대조군인 TACE 단독군의 3.2개월 대비 3배 이상 개선된 것이다(HR=0.34, 95% CI=0.24-0.50, P<0.0001). 특히 간세포암 경과 지수 'BCLC(바르셀로나 클리닉이 지정한 간암 경과지수)' 단계에 상관없이 모든 환자군에서 일관성 있는 치료효과가 확인됐다는 점에서도 의미가 크다. TACE+리보세라닙+캄렐리주맙 병용군은 BCLC-C(중증)인 환자에서도 비교적 질환이 경미한 BCLC-A/B 환자와 동등한 수준의 유효성을 보였기 때문이다. 여기에 더해 TACE+리보세라닙+캄렐리주맙 병용군의 객관적 반응률(ORR)과 질병통제율(DCR)도 각각 65.0%, 87.0%로 TACE군의 29.0%, 63.0%에 비해 높았다. 2차 유효성 평가 변수인 전체생존기간(mOS)은 24개월로 대조군의 21.5개월 대비 일정 부분 개선효과를 확인했다. 안전성 측면에서는 VEGF 계열의 약물 투여 시 일반적으로 보여지는 고혈압 등이 나타났으나, 모두 통제 가능한 수준으로 특이한 안전성 우려는 확인되지 않았다. 한용해 HLB그룹 최고기술관리자(CTO)는 "절제 불가능한 간세포암 환자를 대상으로 TACE+VEGF억제제+면역항암제 조합이 새로운 치료법으로 부상하고 있는 상황에서, 우수한 유효성 데이터를 확보한 이번 연구자 임상 결과는 상당한 의미가 있다"면서 "당사의 신약 파이프라인 확장 전략에 있어서도 또 하나의 좋은 참고사례가 될 것"이라고 말했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] HLB의 항암제인 리보세라닙 병용 치료법이 간세포암 환자의 무진행생존기간(PFS)을 3배 이상 연장했다는 임상 결과가 발표됐다. 3일 HLB에 따르면 리보세라닙과 캄렐리주맙을 '간동맥 화학색전술(TACE)'과 병용투여한 결과 간세포암(HCC) 환자의 무진행생존기간(PFS)이 3배 늘어났다는 임상 결과가 최근 미국임상종양학회 소화기암 심포지엄에서 공개됐다. 최근 수술을 통한 절제가 불가능한 간세포암 환자 중 색전술이 가능한 환자에서 TACE와 혈관 내피세포 성장인자(VEGF) 억제제, 면역항암제 병용요법이 새로운 치료 표준으로 부상하고 있다는 점에서 해당 임상 결과는 학계의 주목을 받았다. 또한 이번 임상 결과는 현재 미국 식품의약국(FDA)으로부터 간암 1차 치료제 허가 절차를 진행중인 HLB가 향후 리보세라닙의 적응증 확장 전략을 수립하는데도 큰 도움이 될 것으로 보인다. HLB는 올해 리보세라닙 적응증 확장과 함께 최근 미국 릴레이사로부터 도입한 담관암 치료제의 신약허가신청(NDA) 절차를 진행할 예정이다. 중국 난징 동남대학교 부속 중다종합병원의 텅 가오중 박사는 미국 샌프란시스코에서 개최된 ASCO GI 2025에서, TACE 치료를 할 수 있는 절제 불가능한 간세포암 환자 200명을 대상으로 'TACE+리보세라닙+캄렐리주맙' 병용요법을 TACE 단독요법과 비교한 임상 결과를 구두 발표했다. 임상 결과, 1차 유효성 평가 변수인 mPFS에서 통계적 유의성을 입증하는데 성공했다. TACE+리보세라닙+캄렐리주맙 병용군은 mPFS가 11.0개월로 대조군인 TACE 단독군의 3.2개월 대비 3배 이상 개선된 것이다. 특히 간세포암 경과 지수 'BCLC' 단계에 상관없이 모든 환자군에서 일관성 있는 치료효과가 확인됐다는 점에서도 의미가 크다. TACE+리보세라닙+캄렐리주맙 병용군은 BCLC-C(중증)인 환자에서도 비교적 질환이 경미한 BCLC-A/B 환자와 동등한 수준의 유효성을 보였기 때문이다. 여기에 더해 TACE+리보세라닙+캄렐리주맙 병용군의 객관적 반응률(ORR)과 질병통제율(DCR)도 각각 65.0%, 87.0%로 TACE군의 29.0%, 63.0%에 비해 높았다. 2차 유효성 평가 변수인 전체생존기간(mOS)은 24개월로 대조군의 21.5개월 대비 일정 부분 개선효과를 확인했다. 안전성 측면에서는 VEGF 계열의 약물 투여 시 일반적으로 보여지는 고혈압 등이 나타났으나, 모두 통제 가능한 수준으로 특이한 안전성 우려는 확인되지 않았다. 한용해 HLB그룹 CTO는 "절제 불가능한 간세포암 환자를 대상으로 TACE+VEGF억제제+면역항암제 조합이 새로운 치료법으로 부상하고 있는 상황에서, 우수한 유효성 데이터를 확보한 이번 연구자 임상 결과는 상당한 의미가 있다"면서, "당사의 신약 파이프라인 확장 전략에 있어서도 또 하나의 좋은 참고사례가 될 것"이라고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자