[파이낸셜뉴스] 줄기세포 기반 플랫폼 전문기관 바이오솔빅스가 서울성모병원, 대한노인근골격의학회, 히포크랏, 프리딕티브와 퇴행성 질환 및 희귀 난치병 극복을 위한 다자간 업무협약(MOU)를 체결했다고 23일 전했다. 바이오솔빅스는 이번 협약으로 초고령 사회 대비를 위해 퇴행성 질환 및 희귀 난치병 환자의 혈액, 조직 등을 이용한 조직융합모사체(오가노이드)를 제작한다. 또 인공지능(AI) 기술로 환자에게 최적의 약물을 예측하고 제공해 빅데이터를 확보할 예정이다. 김명신 가톨릭대학교 서울성모병원 유전진단검사센터장은 “이번 MOU를 통해 퇴행성 질환 및 희귀 난치병 환자를 대상으로 한 유전자 진단과 조직융합모사체 기술이 더해진 환자 맞춤형 의료의 실현이 앞당겨 질 것”이라고 말했다. 권순용 대한노인근골격의학회 회장은 “이번 협약은 초고령 사회에서 퇴행성 질환과 희귀 난치병 문제를 해결하기 위한 중요한 협력의 시작”이라고 평했다. 최수영 바이오솔빅스 대표는 “자사 기술을 고통 받는 환자의 삶의 질을 개선시키는 데 활용하게 됐다”며 “앞으로도 동물대체시험법으로 인간과 동물의 복지가 모두 증대되도록 지속적인 사회적 기여와 노력을 펼칠 것”이라고 강조했다. taeil0808@fnnews.com 김태일 기자

[파이낸셜뉴스] 그로쓰리서치는 7일 카이노스메드가 진행 중인 퇴행성 뇌질환 치료제 'KM-819'의 진행 상황을 진단하고 향후 미국 임상의 가능성을 긍정적으로 예상했다. 카이노스메드는 미국 자회사를 통해 파킨슨병 치료제 KM-819의 미국 임상2상 파트(Part)1을 진행하고 있다. 도파민 분비 신경세포의 사멸에 관여하는 'FAF1(Fas-Associated Factor1)'이라는 단백질 억제를 통한 신경세포의 사멸 억제, 신경세포 보호 효과의 듀얼 기능을 가진 새로운 매커니즘의 혁신 치료제다. 그로쓰리서치 이재모 연구원은 "현재 글로벌 파킨슨병 처방 약물의 대부분은 증상 완화제이며 병의 진전을 억제하고 정지시키는 근본적인 치료제는 아니라는 점에서 동사의 KM-819는 혁신신약으로서의 가능성을 지니고 있다"고 판단했다. 그는 이어 "KM-819 미국 임상2상은 2021년 11월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 받고 진행 중에 있다"라며 "임상2상은 1단계와 2단계로 나눠서 임상을 진행하고 있고 올해 상반기 중 임상2상 1단계 Part1 A, B 결과를 발표할 것으로 예상된다"고 덧붙였다. 이 연구원은 특히 "최근 시장에서 가장 주목하고 있는 점은 기술이전에 대한 부분"이라며 "현재 회사의 상장유지조건과 임상2상을 진입하기 위한 자금 확보를 위해서라도 기술이전을 추진할 계획이고 글로벌 제약사와 협상도 진행 중이다"라고 판단했다. 아울러 그는 'KM-023' 에이즈 치료제의 글로벌 시장 진출도 기대했다. 그는 "파트너사 장수아이디와 2023년 글로벌 지역을 대상(한국 제외)으로 한 상용화 권리를 2023년 4월에 체결했다"라며 "수익배분의 조건은 매출총이익률의 45%를 받는 것으로 협의했다"고 말했다. 아울러 그는 "가장 빠르게 의약품 판매를 준비 중인 지역은 유럽과 아프리카이고 미 FDA 허가도 동시에 추진 중이다"라고 덧붙였다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스]  카나비스메디칼이 의료용 대마를 활용한 논문을 글로벌 저널에 게재하는 등 지속적으로 연구 성과를 보여줘 이목을 끈다 27일 카나비스메디칼에 따르면 이 회사의 ‘카나비디올(CBD)의 신경독성(neurotoxicity)에 대한 별아교세포(astrocyte) 보호 효과’에 대한 논문이 글로벌 생명공학 저널 어드벤스드 바이올로지(Advanced Biology)에 게재됐다. 회사 관계자는 “자사의 CBD에 대한 연구 성과와 전문성은 화일약품 등 협력사의 원료의약품, 완제의약품 노하우와 시너지를 이룰 것으로 기대된다”며 “지속적으로 성장하고 있는 의료용 대마시장에 빠르게 진입할 수 있도록 연구 개발에 힘 쏟을 것”이라고 말했다. 이 회사는 의료용 대마 퇴행성 뇌질환 관련 특허를 보유하고 있고 한국과학기술원(KAIST)과 지속적으로 의료용 대마를 활용한 연구개발을 진행하고 있다. KAIST 최인성 교수팀은 이번 연구를 통해 CBD 함유 별아교세포 배양액의 퇴행성 뇌질환 분야로의 응용 가능성도 제시했다. 연구팀은 신경세포와 별아교세포를 공동 배양하는 시스템을 이용해 실제 뇌 환경과 보다 비슷한 상태에서 CBD의 신경세포 독성을 분석했다. 그 결과 별아교세포가 CBD의 신경세포에 대한 독성을 중화시켜 고농도의 CBD 하에서도 신경세포가 건강하게 자라는 것을 관찰했다. 또 별아교세포를 CBD로 처리한 배양액으로 신경세포 배양 시 신경세포 발달이 촉진되는 것을 확인했다. 한편 카나비스메디칼 지분은 오성첨단소재가 50.85%, 화일약품이 49.15%를 보유중이다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

동아에스티는 퇴행성 뇌질환 체외진단키트 개발 기업 파미르테라퓨틱스와 '퇴행성 뇌질환 체외진단키트 판매 및 공급'을 위한 전략적 업무협약을 체결했다고 21일 밝혔다. 이번 업무 협약을 통해 파미르테라퓨틱스는 △퇴행성 뇌질환 체외진단 기술 개발 △초기 파킨슨·알츠하이머 진단키트 공급 및 기술 지원 등에 협력한다. 동아에스티는 퇴행성 뇌질환 체외진단키트 판매 및 마케팅 활동을 진행한다. 퇴행성 뇌질환의 경우, 조기 치료 시 증상을 효과적으로 조절할 수 있어 초기에 발병을 인지하는 것이 중요하다. 양사는 파미르테라퓨틱스의 퇴행성 뇌질환 조기 진단기술과 동아에스티의 진단기기 영업력 및 노하우를 더해 신규 퇴행성 뇌질환 진단 시장을 개척할 계획이다. 퇴행성 뇌질환 환자 수는 인구 고령화로 인해 급격히 증가했다. 보건의료빅데이터개방시스템에 따르면 파킨슨병은 2010년 6만1565명에서 2019년 11만147명으로 10년 새 약 79%(4만8582명)가 증가했다. 연령별로는2018년 기준 70대가 37.7%, 80세 이상이 47%로 70대 이상 환자가 전체 환자의 약 85%를 차지했다. 지난 2019년 설립된 파미르테라퓨틱스는 연구자 주도 임상시험을 통해 혈중 miRNA(마이크로 RNA) 바이오마커의 임상적 유효성을 입증한 바 있다. 현재 실시간 PCR 기반 파킨슨, 알츠하이머 체외진단키트를 개발하고 있다. 동아에스티 관계자는 "퇴행성 뇌질환은 초기 발병 인지율이 낮아 환자들이 치료 시기를 놓치는 경우가 많다"며 "퇴행성 뇌질환 조기 진단기술을 보유한 파미르테라퓨틱스와의 협력을 통해 파킨슨, 알츠하이머 환자들의 삶의 질에 도움이 될 수 있기를 기대한다"고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

한국기초과학지원연구원(KBSI) 광주센터 이성수 박사팀은 뇌 속 '퍼스(FUS)'라 불리는 단백질을 조절해 루게릭병 발병 메커니즘을 억제하는 물질을 발견했다. 이번 연구를 통해 뇌에 손상을 일으키는 과정이 밝혀져 퇴행성 신경질환 치료제 개발에 새로운 계기가 마련될 전망이다. 이성수 박사는 28일 "이번 연구성과는 루게릭병 발병기전에 대한 이해를 높이고 신규 치료제 개발을 위한 새로운 전략을 세우는데 도움을 줄 것"이라고 말했다. 루게릭병 환자 신경세포에서 퍼스(FUS) 단백질을 포함하는 비정상적 단백질 응집체가 세포질에 과다하게 축적되면 신경세포가 손상돼 퇴행을 일으킨다. 연구진은 퍼스 단백질 응집체를 조절하는 '글루타치온 전이효소(GSTO)'를 찾아냈다. 이를 초파리 모델동물에 적용한 결과, 신경·근육 접합부의 손상이나 행동 퇴행 등 루게릭병 증상들이 억제됐다. 또한, 초파리와 실험쥐 신경세포에서 '글루타치온 전이효소(GSTO)'에 의한 퍼스 단백질 응집체의 글루타치온 전이효소를 조절해 루게릭병에서 보이는 퍼스 단백질이 과다하게 축적되는 것을 막았다. 그결과 연구진은 신경세포의 손상을 막을 수 있다는 사실을 세계 최초로 증명했다. 함께 연구한 순천향대 김기영 교수와 한국뇌연구원 김형준 박사는 "후속 연구를 통해 루게릭병의 원인 규명에 한 발 더 다가설 수 있을 것으로 생각되며, 고등동물에 적용해 효과적인 치료제 개발연구를 추진할 계획"이라고 말했다. 이번 연구성과는 이성수 박사팀과 순천향대 의료과학과 김기영 교수팀, 한국뇌연구원 치매연구그룹 김형준 박사팀이 공동으로 진행해 발생학분야 최상위 학술지인 '세포발달(Developmental Cell)' 온라인판에 지난 22일 발표됐다. 김만기 기자

[파이낸셜뉴스] 셀리버리는 지난 15일부터 20일까지 스페인 바르셀로나에서 개최된 알츠하이머병·파킨슨병 국제학술대회 'AD·PDTM 2022'에 참석해 퇴행성뇌질환 치료신약 iCP-Parkin 및 약리물질 세포 내 전송기술인 TSDT 플랫폼기술의 연구성과를 발표했다고 23일 밝혔다. 'AD·PDTM 2022'는 알츠하이머와 파킨슨병 분야의 가장 권위있는 국제학술대회로써 코로나 팬데믹 상황에도 불구하고 2년만에 대면방식으로 진행됐다. 전 세계 제약·바이오 기업들에서 3000여 명의 뇌질환 전문가들이 참가하여 신약에 대한 활발한 논의가 이뤄졌다. 셀리버리는 이번 컨퍼런스에서 총 3건의 자사 치매치료신약 iCP-Parkin 관련 발표를 했다. 핵심 내용은 iCP-Parkin을 정맥으로 주입할 시 뇌혈관장벽(BBB)을 투과한다는 증거를 제시했다. 또 제1의 뇌질환인 알츠하이머병에서 병증을 유발하는 베타-아밀로이드(Aβ)를 86%까지 제거하고, 병증 타우(p-Tau) 단백질을 133% 수준으로 제거하면서 치매를 일으키는 인지능력 퇴행을 대조군에 비해 94%까지 정상화시킨다는 결과를 발표했다. 이에 더해 제2의 퇴행성뇌질환인 파킨슨병에서 병증 유발 단백질 응집체인 알파-시누클레인(α-synuclein)을 효과적으로 제거해 파킨슨병의 운동능력을 92%까지 회복시킨다는 뇌질환 치료효능 결과를 발표했다. 회사 측은 "뇌혈뇌장벽 투과율을 가능케 한 TSDT 플랫폼 기술의 우수성과 iCP-Parkin의 혁신신약으로서의 증거를 제시한 것으로서 이름을 아직 밝힐 수 없는 다수의 글로벌 제약사들과 바이오 기업들에게 iCP-Parkin의 공동개발 제의를 받았다"고 설명했다. 이어 "이번 콘퍼런스를 기회로 추가 파트너사 발굴을 통해 iCP-Parkin 및 TSDT 플랫폼의 기술이전 기반을 마련하여 미래 성장동력을 확보하겠다"고 밝혔다. 이번 컨퍼런스에 참여한 셀리버리 사업개발본부 담당자는 “퇴행성뇌질환 치료제 시장에 대한 글로벌 제약·바이오 기업들의 관심이 지속되고 있는 상황이다"라며 "알츠하이머병 및 파킨슨병, 퇴행성뇌질환이 심해지면서 나타나는 운동능력과 인지기능의 상실로 촉발되는 불난치성 뇌질환인 치매를 발병이전 수준으로 회복시켜 궁극적 치료효능을 나타낼 수 있는 근본적 뇌질환 치료신약 iCP-Parking에 대한 많은 질의 응답이 있었다”고 밝혔다. 스위스 기반의 글로벌 제약사 과학기술담당자는 “혈뇌장벽 투과율이 특히 인상 깊으며 혁신적인 치료제 개발이 기대된다"며 "iCP-Parkin 치료제의 비즈니스 개발일정과 추가적인 자료를 전달해 달라"고 적극적인 제안을 해왔다. 또 다른 스위스 기반의 생명과학기업, 영국에 위치한 바이오 제약사, 글로벌 바이오분야 투자전문기업 한 곳 및 미국의 신약연구개발 중심병원 등은 이들이 자체 개발하고 있는 자사들의 신약물들에 셀리버리의 TSDT 플랫폼기술의 적용을 위한 플랫폼기술 라이센싱 및 이를 이용한 공동개발을 제안하며 구체적인 비즈니스가 이루어 질 것이라고 회사 측은 밝혔다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 디앤디파마텍이 개발중인 퇴행성 신경질환 치료 후보물질이 허혈성 망막병증에서 새로운 혈관 생성을 조정하는 것으로 확인됐다. 새로운 혈관 생성은 망막 손상의 주요 원인이 된다. 디앤디파마텍은 개발한 퇴행성 신경질환 치료 후보물질 'NLY01'이 허혈성 망막병증에서 혈관신생을 조절한다는 연구 결과가 발표됐다고 1일 밝혔다. 미국 존스홉킨스의대 안과학 교수 Elia Duh 박사 연구팀은 NLY01이 미세아교세포 활성화를 억제하여 망막 염증의 발현을 억제하고 망막 손상의 주요 원인인 새로운 혈관의 생성(혈관신생)을 억제한다는 것을 밝혀냈다. 이번 연구결과는 지난 21일 미국 임상연구학회 저널 'JCI Insight (IF, 8.315)'에 게재됐다. 연구팀은 당뇨병성 망막병증, 특히 증식성 망막병증의 신생혈관막의 혈관신생에서 TNF-α 발현을 포함한 미세아교세포/대식세포 활성화를 발견하고, 동물실험을 통해 NLY01이 미세아교세포의 활성화를 억제하여 신경독성 사이토카인의 분비를 억제한다는 것을 알아냈다. 디앤디파마텍 이슬기 대표는 "이번 연구결과를 통해 퇴행성 신경질환의 병리에 중요한 역할을 하는 미세아교세포가 허혈성 망막병증과 같은 시신경계 안과질환에 연관되어 있다는 것이 입증된 점은 매우 의미 있는 결과"라면서 "실명의 주요 원인이 되는 허혈성 망막병증에 대한 새로운 치료 전략으로 망막 미세아교세포 활성화 억제가 제시될 수도 있다는 것을 의미한다"고 밝혔다. 한편 NLY01은 현재 뇌 신경염증 반응을 차단하는 새로운 기전으로 퇴행성 신경질환 치료 후보물질이다. 디앤디파마텍은 FDA로부터 알츠하이머병 임상 2b상(518명) 임상시험계획서(IND) 승인을 받았으며, 파킨슨병 환자들을 대상으로 대규모 글로벌 임상 2상(240명 규모)을 진행 중이다. hsk@fnnews.com 홍석근 기자

[파이낸셜뉴스]  동구바이오제약은 퇴행성 뇌질환 통합솔루션 기업인 디앤디파마텍의 미국 자회사 발테드시퀀싱(Valted Seq)에 500만 달러 투자를 진행했다고 18일 밝혔다.   이번 투자로 발테드시퀀싱의 11.11%의 지분을 확보하게 되는 동구바이오제약은 알츠하이머, 파킨슨 등 퇴행성 뇌질환 진단사업분야의 협력을 통해 바이오젠 아두카누맙 FDA 승인 이후 최근 급성장하고 있는 치매시장에서 경쟁력을 확보하게 될 것으로 기대한다.  또, 동구바이오제약은 금번 계약을 통해 빅데이터 및 혈액 진단 바이오마커를 이용한 뇌질환 조기진단 키트의 국내 판권 우선협상권을 확보하였으며, 발테드시퀀싱의 이사회 1석을 확보함으로써 경영에도 참여하게 된다.  발테드시퀀싱은 지난 2019년 퇴행성 뇌질환 분야의 세계적 석학인 미국 존스홉킨스 의과대학 테드 도슨 교수와 발리나 도슨 교수 부부에 의해 설립된 퇴행성 뇌질환 유전자 분석회사로 현재 디앤디파마텍이 82.5%의 지분을 가지고 자회사로 운영중인 스타트업 기업이다.  모회사인 디앤디파마텍은 2014년 창립 이후 퇴행성 뇌질환 및 섬유화질환, 대사성질환 등에 걸쳐 미국과 유럽에서 10개의 글로벌 임상 프로젝트를 진행중이며, 세계 최초의 퇴행성 뇌질환 통합솔루션 구축을 목표로 하고 있다.  발테드시퀀싱은 자체 개발한 고효율의 단일세포 유전자 분석 기술인 ‘HiF-seq 2.0’ 기술을 이용, 알츠하이머성 치매와 파킨슨병을 포함한 다양한 퇴행성 뇌질환의 발병원인 규명 및 새로운 치료제/진단용 바이오마커 개발에 초점을 두고 있다.  발테드시퀀싱 대표 발리나 도슨 교수는 “향후 한국이 퇴행성 뇌질환의 조기 진단용 혈액분석 키트의 가장 빠른 출시 국가가 될 수 있는 매우 중요한 교두보가 확보된 것"이라며, “모회사인 디앤디파마텍이 추구하고 있는 ‘분석-진단-치료’의 퇴행성 뇌질환 통합솔루션 실현에 중요한 한 축을 잘 완성할 수 있도록 향후 개발에 최선의 노력을 다하겠다”고 말했다.  동구바이오제약 조용준 대표이사는 “치매치료 분야의 대표 품목인 당사의 콜린알포세레이트 제품에 디앤디파마텍의 뇌질환 분야 신약 개발에 관한 경쟁력에 더하여 금번 협약을 통해 뇌질환 분석 사업까지 지평이 확장됐다”며 “디앤디파마텍 그룹과의 협업을 통해 퇴행성 뇌질환 분야 토털헬스케어리더로서 최고의 서비스를 제공하기 위해 노력하겠다”고 강조했다.  kjw@fnnews.com 강재웅 기자

[파이낸셜뉴스] 퇴행성 신경질환 척수성 근위축증 치료제 '졸겐스마주'가 국내 허가를 획득했다. 식품의약품안전처는 한국노바티스㈜가 허가 신청한 '졸겐스마주(오나셈노진아베파르보벡)'를 첨단재생바이오법 시행('20.8.28) 이후 두 번째 첨단바이오의약품으로 허가했다고 28일 밝혔다. '졸겐스마주'는 결함이 있는 유전자를 기능적으로 대체하는 유전물질이 포함된 유전자치료제로 첨단바이오의약품에 해당된다 . '졸겐스마주'는 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자가 돌연변이 등으로 기능을 하지 못해 발생하는 퇴행성 신경질환 '척수성 근위축증(SMA)' 환자에게 정맥으로 단회 투여하는 치료제이다. 환자는 기능을 하지 못하는 생존운동뉴런1 유전자 대신에 사람생존운동뉴런(hSMN) 유전자를 운반체(벡터)로 전달받아 중추신경계 운동신경세포에서 생존운동뉴런(SMN) 단백질을 만들 수 있게 된다. 이 약은 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 척수성 근위축증 환자 중에서 제1형 척수성 근위축증 임상적 진단이 있거나 생존운동뉴런2(SMN2) 유전자의 복제수가 3개 이하인 경우에 사용하도록 허가됐다. 식약처는 이번 품목 허가로 치명적 질환인 척수성 근위축증 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있을 것으로 기대한다고 밝혔다. hsk@fnnews.com 홍석근 기자

[파이낸셜뉴스] 셀리버리는 최근 파킨슨병뿐만 아니라 알츠하이머병에도 치료효능을 보이는 퇴행성뇌질환 치료신약 'iCP-Parkin'에 대해 재조합단백질 제제 위탁생산기관인 미국 KBI에서 대량 생산이 차질없이 진행된다고 5일 밝혔다. 셀리버리 측은 "현재까지 치료제가 없는 난치성 뇌질환 환자의 운동능력과 인지능력을 발병 이전 수준으로 되돌려 놓을 수 있는 치료제 개발에 충분한 양의 단백질 약물을 확보할 수 있게 됐다"고 설명했다. 퇴행성뇌질환은 신경세포의 기능 감소 및 소실로 인해 자율신경 기능에 이상이 생기는 것을 말한다. 파킨슨병 환자는 전세계적으로 약 1000만명에 달하며 관련 시장은 6조원(2022년) 이상으로 예측된다. 알츠하이머병 환자는 약 1억5000만명이며 관련 시장은 16조원(2024년) 이상일 것으로 예측된다. 현재 대다수의 퇴행성뇌질환 치료 후보물질들은 혈뇌장벽 투과율이 낮다. 일부가 뇌조직 내로 유입돼도 뇌신경세포 내부에 직접 들어가지 못하기 때문에 파킨슨병과 알츠하이머병에 대한 근본적인 치료제가 아닌 증상완화제일 뿐이다. 지난 3일 미국 바이오 기업인 바이오젠이 파킨슨병 치료제로 개발 중인 단일항체 '신패네맙(Cinpanemab)'의 임상2상은 실패로 돌아갔다. 바이오젠이 또 다른 퇴행성뇌질환인 알츠하이머병 치료제로 개발하고 있는 '아두카누맙(Aducanumab)'도 고전을 면치 못하고 있다. 조대웅 셀리버리 대표는 "많은 글로벌 제약사들이 퇴행성뇌질환 치료제의 임상개발에 어려움을 겪고 있는 이유는 뇌를 둘러싸고 있는 혈뇌장벽을 뚫고 뇌로 약물을 전송하기가 어려울 뿐만 아니라, 투과하더라도 뇌신경세포 내부로의 약물 전달이 안된다는 문제에 있다"라고 말했다. 그는 이어 "퇴행성뇌질환을 일으키는 독성 단백질 덩어리들은 모두 뇌신경세포 안쪽에서 만들어져 세포 밖으로 퍼져 나가며 뇌조직을 죽인다"며 "거대 분자인 항체치료제는 약해진 혈뇌장벽을 일부 투과한다고 해도 병든 신경세포 안으로는 절대 들어갈 수 없기 때문에 치료효능이 나올 수 없다"라고 덧붙였다. 한편, 셀리버리가 개발하고 있는 퇴행성뇌질환 치료제 iCP-Parkin은 이미 글로벌 수준의 SCI급 학술저널 '사이언스 어드벤시스 (Science Advances)'에서 치료효능이 보고됐다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자