[파이낸셜뉴스] SK케미칼이 운동동요증상이 있는 파킨슨 환자들을 위한 신약을 공급한다. SK케미칼은 포르투갈 최대 로컬 제약사인 비알이 개발한 파킨슨병 치료제 '온젠티스(성분명 오피카폰)'의 국내 공급을 위한 시판허가를 획득했다고 28일 밝혔다. 이 제품은 내년 하반기에 판매될 예정이다. 온젠티스 캡슐은 레보도파·도파탈탄산효소 억제제 투여로 증상이 개선되지 않는 운동동요 증상을 동반한 파킨슨 증후군 환자에게 효과가 있다. 레보도파가 혈류 내에서 분해되는 것을 억제하고 효과를 연장시켜 증상을 개선한다. 일반적으로 뇌의 신경물질인 도파민이 부족한 파킨슨병 환자는 이를 보충하는 치료제인 레보도파를 투여한다. 하지만 레보도파는 장기 투여 시 약효 지속 시간이 단축되고 다음 번 약을 복용하기 전 몸 동작이 느려지는 등의 운동동요 증상이 나타난다. 온젠티스는 원개발사 비알이 유럽과 한국 등 전 세계 30개국에서 1000명이 넘는 피험자를 대상으로 한 2개의 3상 임상 시험을 진행했다. 이 임상에서 말초 신경의 레보도파 분해를 억제해 뇌로 전달되는 비율을 높이는 기전을 통해 위약 대비 오프 타임(환자가 움직이는 것이 불가능하거나 어려운 시간)을 개선했다. SK케미칼 김정훈 연구개발센터장은 "파킨슨 환자들의 전형적인 증상인 운동동요증상을 개선시킬 신약 공급으로 환자의 선택 폭이 넓어졌다"고 말했다. 지난 2016년 6월 유럽의약품청(EMA)로부터 승인 받은 온젠티스는 독일, 영국에서의 첫 상용화를 시작으로 스페인(2017년), 포르투갈 및 이탈리아(2018년) 등 유럽 5개국에 잇따라 출시했다. 의약품판매데이터베이스인 아이큐비아 마이더스의 집계에 따르면, 최근 발매한 포르투갈 및 이탈리아의 동일 기전 시장에서 각38%, 51%의 시장점유율로 시장을 넓혀가고 있다. 스페인과 독일 시장에서도 각각 43%, 26%의 시장점유율로 성장세를 이어가고 있다. 또 올해 미국과 일본의 현지 파트너사를 통해 판매허가를 신청해 내년 상반기 허가를 예상하고 있는 등 글로벌 시장의 추가 진출도 활발히 이뤄지고 있다. 한편, 건강보험심사평가원 자료에 따르면 지난해 기준 국내 약 11만명이 파킨슨병을 앓고 있고 항파킨슨제 시장은 아이큐비아 기준 약 767억원 규모에 달한다. pompom@fnnews.com 정명진 기자

분당차병원은 지난 5월 21일 태아 뇌줄기세포로 만든 파킨슨병치료제를 환자 뇌에 이식하는데 성공했다고 17일 밝혔다. 파킨슨병 환자에게 태아 중뇌에서 추출한 줄기세포인 도파민 신경전구세포를 파킨슨병 환자의 뇌 피각부에 이식해 치료한 것은 처음이다. 치료 전에 지난 2월 15일 내약성을 확인하는 연구자 주도 임상시험을 승인 받은 바 있고 임상시험 환자는 현재까지 출혈, 면역거부반응, 염증 등 급성기 부작용이 없었다. 이번 이식을 위해 정상섭 교수팀은 태아 뇌조직 1개로부터 수천에서 수만명 이상을 치료할 수 있는 세포대량증식 기술을 개발했다. 태아 뇌조직이 파킨슨병 치료를 한다는 보고는 1990년 초 스웨덴 연구팀에 의해 밝혀진 바 있다. 하지만 한 명의 환자를 치료하기 위해서 최소 6~10개의 태아 뇌조직이 필요하기 때문에 윤리적인 문제가 발생했다. 또 정 교수팀은 증식된 뇌줄기세포로부터 도파민성 신경세포를 포함하는 신경전구세포로의 분화유도하는 기술을 개발했다. 차병원 전임상 및 세포치료 연구팀 문지숙 교수는 지난 2005년부터 세계적 신경과학자인 독일 라이프찌히대학 신경과 요하네스 슈바르츠 교수, 미국 하바드의대의 김광수 교수와 공동으로 태아 중뇌에서 유래한 도파민 신경세포를 대량으로 증식·분화 및 동물실험을 통한 효능연구를 진행해 왔다. 또 증식된 세포를 도파민 신경전구세포로 고효율분화유도 기술을 개발함으로써 파킨슨병 세포치료제 개발을 진행해 왔다. 현재 차병원 GMP연구단은 최소 5000명에서 최대 5만명 이상 세포치료가 가능한 줄기세포를 확보했으며 동물 시험을 통해 이들 세포의 유전적 안전성 독성 시험 등을 완료했다. 분당차병원은 이번 첫 임상시험 환자를 6주간의 추적관찰 후 총 15명의 70세 이하 여성 파킨슨병 환자를 대상으로 순차적으로 임상시험을 진행할 예정이다. 이번 임상시험은 세포수에 따라 세 그룹(4x106, 12x106, 4x107세포그룹)으로 나눠 각 5명씩 환자를 구분한다. 이들에게 순차적으로 줄기세포를 뇌정위 수술기법을 사용해 뇌 피각부 4군데에 이식하는 방법으로 진행된다. 한편, 임상시험 참가 문의는 분당차병원 임상시험센터로 하면 된다. pompom@fnnews.com 정명진 의학전문기자

한국노바티스(대표 피터 마그)는 파킨슨병 치료제 '스타레보'를 최근 출시했다. '스타레보'는 파킨슨 병 치료에 가장 널리 처방 되는 '레보도파'와 두 종류의 효소억제약물인 '카비도파' 및 '엔타카폰'의 복합제제다. 회사측은 카비도파가 레보도파의 부작용을 줄이는 역할을 한다면, 엔타카폰은 레보도파의 효과를 연장·증대시킴으로써 파킨슨병 환자의 일상생활 수행능력을 개선하고 병의 증상을 줄여준다고 밝혔다. 노바티스 관계자는 "1960년대 개발된 레보도파는 지금까지 파킨슨병의 주치료제로 사용되고 있으나 시간이 갈수록 약효 지속시간이 짧아 지는 일명 '약효소실 현상'이 단점으로 지적되고 있다"며 "이를 개선한 것이 '스타레보'라고 소개했다. 영동세브란스병원 신경과 이명식 교수는 "레보도파를 5년 간 사용하는 환자는 50%, 10년 간 사용하는 환자는 80% 이상에서 운동 동요가 나타나고 있다"며 "대신 복합제제인 '스타레보'는 레보도파의 혈중 반감기를 연장함으로써 보다 많은 양의 레보도파가 뇌에 도달할 수 있게 한다"고 말했다. 피터 마그 사장은 "스타레보는 알약 하나에 3가지 약물이 들어 있어 복용법이 간편하다"며 "기존 치료제인 콤탄과 함께 환자의 삶의질 개선에 도움이 됐으면 한다"고 발매 소감을 피력했다. 한편, 스타레보는 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약대조 방식으로 실시한 임상연구 결과, 환자가 깨어있는 시간 동안 파킨슨병 증상이 정상적으로 조절되는 기간(on time)이 길어지고, 레보도파 효과가 저하되거나 없는 기간(off time)은 짧아 지는 것으로 나타났다. 환자의 운동기능 및 걷거나 옷을 입을 수 있는 일상적인 활동이 개선되는 것도 특징이었다. 그러나, 운동이상증, 구역 등 도파민성 부작용은 흔하게 나타났으며 설사, 운동과다증, 뇨변색, 복통, 현기증, 변비, 피로, 통증, 환각 등의 부작용도 있었다고 노바티스는 부연했다. ■ 파킨슨병이란 최근 서거한 교황 요한 바오로 2세와 세계적인 권투 선수인 무하메드 알리 등이 앓고 있는 병으로 널리 알려지게 된 파킨슨병은 만성적으로 서서히 진행되는 대표적인 신경퇴행성질환의 하나로 65세 이상 인구의 1% 이상에서 발생한다. 우리나라의 정확한 통계는 없으나 대략 인구 10만명 당 10∼20명 수준이며, 60세 이상에서는 인구 100명당 1명 정도의 환자가 있는 것으로 추정되고 있다. 파킨슨병은 연령이 증가하면서 발병이 증가하는 질환이다. 정확한 원인은 밝혀지지 않았으나 그 증상은 대뇌 흑색질내의 도파민성 신경세포가 퇴화되면 나타난다. 따라서 주요 치료는 도파민을 보충하는 약물치료가 근간이 되고 있다. 파킨슨병의 주요 증상들로는 팔과 다리의 진전(떨림), 운동이상증, 근육의 경직, 움직임의 둔화 및 자세의 불안정 등을 꼽을 수 있다. 지난달 초 서거한 교황 요한 바오로 2세와 세계적인 권투 선수 무하메드 알리 등이 이 병을 앓았다. / ekg21@fnnews.com 임호섭기자

[파이낸셜뉴스]  국내 바이오 상장사들이 최근 희귀병 파이프라인에서도 두각을 보여 주목 된다. 기존 비만, 암 등에서 기술력을 주도했던 바이오 기업들이 이젠 희귀병, 난치질환까지 K-바이오 위상을 높힐 수 있을지 업계 안팎의 이목이 쏠린다. 실제 FDA 승인에 정부 표창까지 받는 등 잇단 쾌거를 보이고 있다. 4월 30일 바이오업계에 따르면 최근 돋보이는 희귀병 파이프라인 관련 바이오 상장사들은 이엔셀(샤르코마리투스병), 에이프로젠(파킨슨병), 와이투솔루션(황반변성), 엘엔케이바이오(오목가슴) 등이 꼽힌다. 우선 이엔셀은 지난 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신약 파이프라인 EN001이 샤르코마리투스병(CMT) 환자를 위한 희귀의약품으로 지정된 모멘텀을 바탕으로 라이선스아웃(License-out)에 적극 나선다는 계획이다. 샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자와 의료진 모두에게 큰 도전 과제로 여겨져 왔다. EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT(ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제로, 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다. 이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다.  국내 바이오시밀러 기업 에이프로젠 자회사 앱트뉴로사이언스 뇌질환치료제 사업부 정종경 사장도 최근 삼성호암상(2025년 '삼성 호암상'의 화학 및 생명과학부문 수상자)을 비롯 정부 훈장( ‘2025년 과학·정보통신의 날 기념식’에서 대한민국 과학기술 진흥 및 발전에 크게 기여한 과학자의 한 사람으로 선정해 과학기술진흥유공훈장 도약장 수여)까지 수상하며 '파킨슨병 최고 권위자'의 면모를 다시 한번 입증했다. 정종경 사장은 본래 교수 출신으로 파킨슨병 연구 최고 권위자로 꼽히는 세포생물학자다. 파킨슨병 원인 유전자의 작동 기전과 기능을 세계 최초로 규명하고 손상된 미토콘드리아의 선택적 제거가 예방과 치료에 중요함을 증명해왔다. 정 사장의 이러한 연구의 결정체는 최근 앱트뉴로사인어스에 기술이전한 파킨슨병 치료제에 관한 특허다. 실제 정 사장 연구팀은 다양한 원인으로 파킨슨병에 걸린 동물들에서 1만여개가 넘는 생체내의 대사물질을 분석했고 이로부터 공통적으로 양이 줄어든 물질들을 찾아냈다. 또 이 물질들이 60명의 파킨슨병 환자에서 감소돼 있다는 것을 확인했다. 이 물질을 파킨슨병 동물에 투약하면 파킨슨병의 근본 원인인 도파민신경이 죽는 것이 멈춘다. 즉, 파킨슨병의 진행을 근원적으로 방지하는 것이다. 정 사장은 이 물질을 기반으로 한 신약을 개발하기 위해 지난 1월 앱트뉴로사이언스의 뇌질환치료제 사업부 사장에 취임했다. 한편 전기차 충전 사업이 본업인 와이투솔루션도 최근 바이오 신사업에서 두각이다. 이 회사가 사업 다각화를 위해 미국 미국 최초의 독립적인 줄기세포 연구소인 NSCI와 함께 2019년 설립한 룩사가 안과 질환인 황반변성에 탁월한 기술력을 보이고 있어서다. 룩사는 현재 현재 한 번의 주사를 통해 시력을 개선하는 RPESC-RPE-4W 임상 1/2a상을 진행 중이다. RPESC-RPE-4W는 지난 2월 미국 식품의약국(FDA) 의약품 우선 심사 제도 중 하나인 재생의학 첨단치료(RMAT)에 선정됐다. 또 지난달 세계적인 안과 학술 대회 윌스 아이 콘퍼런스에서 임상 1/2상의 중간 데이터를 발표, 안전성과 유효성을 확인했다는 게 회사 측 설명이다. 황반변성은 백내장, 당뇨병성 망막병증과 함께 실명에 이를 가능성이 있는 3대 안과 질환이다. 황반변성 초기에는 글자나 직선이 흔들려 보이거나 휘어져 보이는 등 왜곡이 일어나며, 결국에는 시력이 크게 저하되고 심할 경우 실명에 이를 수 있다. 여기에 척추 임플란트 전문기업 엘앤케이바이오메드는 새로 개발한 오목가슴(흉벽기흉) 임플란트 '팩투스'가 지난 25일(현지시각) 미국 식품의약품국(FDA)으로부터 허가를 취득했다고 밝혔다. 사측 관계자는 "FDA의 승인을 계기로 세계 최대 의료기기 시장인 미국에서 팩투스가 성공적으로 자리 잡을 것으로 기대한다"라고 부연했다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스]  국내 바이오시밀러 기업 에이프로젠 자회사 앱트뉴로사이언스는 뇌질환치료제 사업부 정종경 사장이 정부로부터 훈장을 받았다고 22일 밝혔다. 정종경 사장이 KAIST와 서울대에서 25년여 동안 수행해온 파킨슨병 연구 업적을 정부가 공식적으로 인정한 것이라고 회사측은 설명했다. 지난 21일 정부는 제58회 ‘과학의 날’을 맞이해 한국과학기술회관에서 열린 ‘2025년 과학·정보통신의 날 기념식’에서 대한민국 과학기술 진흥 및 발전에 크게 기여한 과학자의 한 사람으로 정종경 사장을 선정하고 과학기술진흥유공훈장 도약장을 수여했다. 이번에 정부로부터 훈장을 받은 정종경 사장은 미국 유럽 등을 비롯한 전세계 학계에서도 인정받는 파킨슨병 분야 최고 권위자다. 지난 25여년간의 연구를 통해서 셀, 네이처 등 세계 최정상 학술지를 비롯해서 세계적인 학술지에 공저자가 아닌 주저자 또는 교신저자로만 110여편 이상의 논문을 발표했고 다수의 최고 권위 국제학술대회에 초청받아 파킨슨병 발병 원인에 대해 강연을 한 바 있다. 특히 정종경 사장은 파킨슨병의 핵심 유전자로 알려진 핑크원(PINK1) 유전자와 파킨(PARKIN) 유전자의 기능을 세계 최초로 밝혀냈다. 후속 연구를 통해 이들 유전자 및 이들과 상호작용하는 여러 유전자들이 어떻게 미토콘드리아의 기능을 조절하고 도파민 신경의 생사에 영향을 미치는지를 규명해냈다. 최근 앱트뉴로사이언스가 취득한 파킨슨병 치료제 및 진단법 기술이 바로 이러한 정종경 사장의 25여년 연구성과의 결정체다. 정종경 사장은 유전적 요인들과 환경적 요인들에 의해 파킨슨병에 걸린 동물들의 혈액내 대사 산물들을 분석해 파킨슨병 치료 물질을 발견했다. 최소 1만여 종류 이상의 생체내 물질을 분석한 것이다. 뿐만 아니라 이 물질들이 58명의 파킨슨병 환자 혈액에서는 정상인에 비해 크게 감소된 것도 확인했다. 이 물질을 치료제로 개발하고 있는 에이프로젠 연구진은 “해당 물질을 파킨슨병에 걸린 동물에 투약하면 파킨슨병의 근본 원인인 도파민 신경이 죽는 것이 거의 완벽하게 멈추게 된다”며 “즉 파킨슨병의 진행을 근원적으로 방지하는 것으로 정종경 사장이 발견한 물질이 근원적인 치료제가 없는 파킨슨병 환자들에게 새로운 희망이 될 것으로 기대된다”고 말했다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] 이중항체 전문기업 에이비엘바이오는 GSK와 뇌혈관장벽(BBB) 셔틀 플랫폼 ‘그랩바디-B’ 기반의 새로운 퇴행성뇌질환 치료제 개발을 위한 기술이전 계약을 체결했다고 7일 밝혔다. 이번 계약은 siRNA, ASO를 포함한 올리고뉴클레오타이드 또는 폴리뉴클레오타이드, 항체 등의 다양한 모달리티를 활용해 복수의 새로운 표적 기반 치료제를 개발하는 것을 목표로 한다. 이를 통해 양사는 퇴행성뇌질환으로 고통받는 환자들의 의료 수요를 충족한다는 계획이다. BBB는 유해한 물질과 인자가 뇌로 유입되는 것을 차단하는 보호막 역할을 하지만, 퇴행성뇌질환 치료제 개발에 있어서는 중요한 장애물이었다. 에이비엘바이오의 그랩바디-B는 BBB를 통과하기 어려운 기존 약물의 한계를 극복하기 위해 개발됐다. 인슐린 유사 성장 인자 1 수용체(IGF1R)를 통해 약물이 BBB를 효과적으로 통과하고 뇌로 전달될 수 있도록 한다. 계약 조건에 따라 에이비엘바이오는 계약금 739억원(3850만파운드)를 포함해 최대 1480억원의 계약금 및 단기 마일스톤(기술료)을 수령할 예정이다. 또 에이비엘바이오는 복수의 프로그램에 대한 개발, 허가 및 상업화 마일스톤으로 최대 3조9623억원과 함께 순매출에 따른 단계별 로열티도 받을 수 있는 권리를 갖게 된다. 이번 계약의 일환으로 에이비엘바이오는 그랩바디-B 관련 기술 및 노하우 등의 이전을 담당한다. GSK는 전임상 및 임상 개발, 제조, 상업화를 맡게 된다. GSK 연구기술 부문 수석부사장(SVP) 크리스토퍼 오스틴은 “고령화로 인해 퇴행성 뇌질환의 유병률이 빠르게 증가하면서, 새로운 치료제에 대한 수요도 그만큼 커지고 있지만 BBB를 통과할 수 있는 셔틀 없이는 뇌에 효과적으로 도달하지 못한다"면서 "이번 계약을 통해 확보하는 혁신적인 기술 플랫폼은 GSK의 차세대 파이프라인에서 핵심적인 역할을 하게 될 것”이라고 말했다. 에이비엘바이오 이상훈 대표는 “이번 계약은 BBB 셔틀 시장에서 에이비엘바이오의 리더십과 GSK와 같은 글로벌 빅파마와의 전략적 파트너십을 통해 퇴행성뇌질환 치료제 개발을 혁신적으로 발전시키고자 하는 강한 의지를 반영한다"고 강조했다. 그는 "이번 계약은 그랩바디-B의 사업화를 통해 퇴행성뇌질환 치료제 시장에서 에이비엘바이오의 위상을 더욱 공고히 하고 그랩바디-B의 적용 가능 모달리티를 확장할 수 있는 좋은 기회가 될 것”이라며 “알츠하이머병과 파킨슨병을 비롯한 퇴행성뇌질환 환자가 지속적으로 증가하고 있는 만큼 이번 파트너십이 혁신적인 치료제 개발을 가속화하고 전 세계 환자들에게 새로운 희망이 되길 기대한다”고 덧붙였다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스]  국내 바이오시밀러 기업 에이프로젠 자회사 앱트뉴로사이언스는 자사 뇌질환치료제 개발을 이끌고 있는 정종경 사장이 파킨슨병 연구 업적을 인정받아 호암상을 수상한다고 2일 밝혔다. 호암재단은 2025년 ‘삼성 호암상’의 화학 및 생명과학부문 수상자로 정종경 사장을 선정했다. 정종경 사장은 현재 서울대학교 생명과학부 교수 및 유전공학연구소 소장으로도 재직중이다. 정종경 교수는 파킨슨병 연구 최고 권위자로 꼽히는 세포생물학자다. 파킨슨병 원인 유전자의 작동 기전과 기능을 세계 최초로 규명하고 손상된 미토콘드리아의 선택적 제거가 예방과 치료에 중요함을 증명해왔다. 이번 호암상 수상은 정종경 교수가 지난 25년 간 셀 네이처 등 세계적인 학술지에 110여편 이상의 논문을 발표해 파킨슨병 분야의 세계적 거목으로 자리잡았음을 다시 한번 인정받은 것이라고 회사측은 설명했다. 정종경 교수의 이러한 연구의 결정체는 최근 앱트뉴로사인어스에 기술이전한 파킨슨병 치료제에 관한 특허다. 정 교수 연구팀은 다양한 원인으로 파킨슨병에 걸린 동물들에서 1만여 가지가 넘는 생체내의 대사물질을 분석했고 이로부터 공통적으로 양이 줄어든 물질들을 찾아냈다. 또 이 물질들이 60명의 파킨슨병 환자에서 감소돼 있다는 것을 확인했다. 이 물질을 파킨슨병 동물에 투약하면 파킨슨병의 근본 원인인 도파민신경이 죽는 것이 멈춘다. 즉, 파킨슨병의 진행을 근원적으로 방지하는 것이다. 정 교수는 이 물질을 실제 인류에 공헌할 약으로 개발하기 위해 지난 1월 앱트뉴로사이언스의 뇌질환치료제 사업부 사장에 취임했다. 현재 정종경 사장이 이끄는 앱트뉴로사이언스와 김재섭 대표가 이끄는 에이프로젠의 250여명의 연구진은 해당 파킨슨병 치료물질의 임상시험 추진과 추가 지적재산권 확보에 전력을 기울이고 있다. 한편 삼성 호암상은 사회 각 분야에서 탁월한 업적을 성취한 세계 최정상 한국계 연구자에게 부여하는 상으로 노벨상 수상자를 포함한 46명의 국내외 심사위원 및 63명의 외국인 석학으로 구성된 자문위원회의 엄정한 심사로 수상자를 결정한다. 이 상은 삼성 창업주인 고 이병철 회장의 유지를 받들어 국가와 인류에 공헌한 인사들을 포상하기 위해 고 이건희 회장이 1990년에 제정해 1991년부터 시행되고 있다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] 국내 바이오시밀러 기업 에이프로젠은 서울대학교 유전공학연구소 소장으로 재직중인 정종경 교수가 서울대학교 인사위원회로부터 앱트뉴로사이언스 사장 취임을 승인 받았다고 15일 밝혔다. 이에 따라 앱트뉴로사이언스는 정종경 교수를 신설된 뇌질환치료제사업부 대표(직급 사장)로 선임하는 인사발령을 실시했다. 또한 최웅기 수석부사장, 박미정 수석 개발본부장도 오늘 취임했다. 박미정 신임 수석 개발본부장은 LG생명과학 약리실장과 에이프로젠 신약연구소장을 역임한 바 있다. 최웅기 언론전략 수석부사장은 SBS 성남지국장, 경기도청 방송특보, 더불어민주당 제20대 대선 선대위 방송특보로 활약했다. 정종경 신임 뇌질환치료제사업부 대표는 최근 앱트뉴로사이언스가 확보한 3건의 파킨슨병 치료제 및 진단법 특허 기술의 대표 발명자다. 이 특허 기술은 파키슨병의 근본 원인인 도파민 신경이 죽는 것을 방지하는 세계 최초의 약물과 파킨슨병 진단 방법에 관한 특허다. 정 교수 연구팀은 여러가지 파킨슨병 동물들에서 10,000여 가지가 넘는 생체내의 대사물질을 분석해 공통적으로 양이 줄어든 물질들을 찾아냈다. 또 이 물질들이 60명의 파킨슨병 환자의 인체 시료에서도 감소했는지도 검증했다. 최종적으로 이들 물질을 파킨슨병 쥐에 투약했을 때 파킨슨병 치료효과가 나타나고 도파민 신경이 더 이상 죽지 않도록 하는 물질을 찾아냈다. 이러한 연구 성과는 정종경 신임 대표가 KAIST와 서울대 교수로 재직하면서 지난 25여년 간 수행해온 오랜 연구 결과의 결정체다. 정 교수는 생명과학 분야 최고의 학술지인 셀, 네이처 등을 비롯해 손꼽히는 세계적 학술지에 110여편 이상의 논문을 발표한 파킨슨병 분야의 세계적 거목으로 알려져 있다. 현재 파킨슨병의 표준 치료법은 레보도파라는 도파민 전구체를 투약해 살아남아 있는 도파민 신경이 도파민을 좀더 많이 만들게 하는 치료법이다. 이 치료법은 효과가 일시적일 뿐만 아니라 의도하지 않은 신체 움직임이 나타나는 등 부작용이 있고, 보다 근본적으로 도파민 신경이 죽는 것을 전혀 막지 못해 결국은 환자가 사망에 이르게 된다. 그에 반해 정 대표가 발명한 물질은 도파민 신경이 죽는 것을 근본적으로 차단할 뿐만 아니라 원래부터 우리 몸에서 운동할 때 근육에서 만들어지는 물질이라 인체에 독성도 없다. 즉 세계 최초의 파킨슨병 원인 치료제가 될 가능성이 매우 높다고 회사측은 설명했다. 현재 파킨슨병의 진행을 멈출 수 있는 근본 치료제는 없다. 이에 많은 해외대형 제약사들이 근본 치료제 개발을 위해서 치열하게 경쟁하고 있다. 2023년 10월에 전임상 단계의 파킨슨병 후보물질 1개를 보유한 소형 벤처인 미국 마이토키닌사를 애브비가 막대한 돈을 들여서 인수한 것이 그 예다. ‘휴미라’로 유명한 애브비는 전임상 단계를 막 마친 후보물질 인수 대가로 마이토키닌 주주들에게 1억1000만 달러(한화 약 1590억원)의 계약금과 5억4500만달러(한화 약 7900억원)의 마일스톤 그리고 일정 경상로열티를 지불하기로 결정했다. 앱트뉴로사이언스 관계자는 “마이토키닌의 후보물질 MTK458의 타겟인 PINK1이라는 효소의 기능은 정종경 교수가 세계 최초로 밝혀내 최고의 학술지인 셀(Cell)지에 15년여 전에 발표한 것으로 그 적용 범위가 제한적일 것으로 예상된다”며 “반면에 정종경 신임 사장이 개발한 물질(프로젝트 K)은 PINK1뿐만 아니라 파킨슨병 원인 단백질인 ‘PARKIN’ 그리고 MPTP와 로테논 등 마약 성분으로 인해 발생한 파킨슨병까지 광범위하게 작용한다”고 설명했다. 그는 “정종경 신임 사장의 취임으로 에이프로젠과 공동으로 시작한 프로젝트 K 개발이 한층 더 속도가 날 것으로 기대하고 있다”고 덧붙였다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스]국내 바이오시밀러 기업 에이프로젠은 인수 예정인 지오릿에너지가 최근 특허권리를 취득한 파킨슨병치료 물질의 가치는 2023년 글로벌 제약사 애브비가 파킨슨병 치료 후보물질 MTK458을 확보하기 위해 스타트업 기업 ‘마이토키닌(Mitokinin)’을 인수한 거래로 추정할 수 있다고 12일 밝혔다. MTK458은 마이토키닌이 UCSF(샌프란시스코 캘리포니아주립대학교)로부터 기술이전을 받아 2020년 4월에 특허를 출원한 물질로 파킨슨병 원인 유전자들 중에 하나로 알려진 핑크1(이하 ‘PINK1’)이 만들어내는 효소의 기능을 증강시키는 물질이다. 마이토키닌은 특허출원 이듬해인 2021년 3월에 자가면역질환 치료제 ‘휴미라’로 유명한 애브비와 회사 매각 예약계약을 체결했고 이 계약은 2023년 10월에 완결됐다. 이 계약에서 마이토키닌 주주들이 받은 계약금은 1억 1000만 달러(한화 약 1570억원)이며 주주들은 추가로 5억 4500만 달러(한화 약 7794억원)와 매출에 비례하는 상업 매출 로열티를 받도록 계약이 체결됐다. 이 당시 마이토키닌이 보유한 파이프라인은 전임상 단계의 파킨슨병 치료 후보물질인 MTK485가 핵심 엣셋이었다. N6FFA라는 허팅턴병 치료 후보물질이 있었으나 이 물질의 비중은 미미했다. 즉 전임상 단계의 물질 확보에 애브비는 1조원 가까운 계약금 및 마일스톤과 추가로 막대한 금액에 달할 수 있는 상업매출 로열티를 배팅한 것이다. MTK485는 파킨슨병 원인 유전자들 중에 하나로 PINK1 인산화효소의 기능을 증강시키는 케미칼이다. PINK1 효소는 모든 세포에 존재하는 미토콘드리아의 정상적 기능에 필수적인 효소다. 즉 MTK485는 PINK1 인산화효소의 기능을 증강시켜서 미토콘드리아 기능을 회복시키고, 이를 통해 파킨슨병을 치료한다는 원리로 개발된 물질이다. 그러나 이 물질이 파킨슨병의 핵심 원인인 도파민신경이 죽는 것을 모든 경우에 방지하지는 못하고 도파민신경이 아닌 다른 세포에서 부정적인 작용을 할 가능성을 배제할 수 없는 단점이 있다. 파킨슨병은 PINK1 유전자 결함뿐만 아니라 파킨(이하 ‘PARKIN’)유전자 결함, MPTP나 로테논(Rotenone) 같은 마약 흡입, 각종 환경 유해물질에 노출 등 다양한 원인으로 발병하는 점을 고려하면 MTK485의 적용 가능 환자군은 제한적일 수밖에 없다. 그럼에도 불구하고 파킨슨병을 근원적으로 치료하는 치료제가 없다는 점 때문에 애브비는 엄첨난 금액을 투자해서 이 물질의 권리를 확보한 것으로 추정된다고 회사측은 설명했다. 반면에 이번에 지오릿에너지가 확보한 서울대 특허 물질은 PINK1, PARKIN 등 여러가지 파킨슨병 원인 유전자들의 결함으로 인한 발병뿐 아니라 MPTP, 로테논 등 마약 물질에 의한 발병을 포함해 모든 경우에 도파민신경이 죽는 것을 막는다. 에이프로젠 관계자는 “특히 다양한 원인으로 파킨슨병에 걸린 환자들의 대사체 분석에서도 지오릿에너지 물질의 결여가 예외 없이 확인된 점은 이 물질이 모든 경우의 파킨슨병 발병을 치료할 수 있을 것이라는 예측을 가능하게 한다”고 설명했다. 글로벌데이터(GlobalData)에 따르면 파킨슨병 치료제 시장 규모는 미국, 영국, 프랑스, 독일, 스페인, 이탈리아, 일본 등 주요 7개국만 하더라도 2019년 4조 9,000억원(미화 34억 4000만 달러)였고 2029년에는 9조원(미화 63억 달러)으로 성장할 것으로 예상했다. 이는 항암제 전체를 합친 시장 규모의 25%로 단일 질병인 파킨슨병 시장 규모가 매우 크다는 것으로 해석된다. 특히 현재 파킨슨병 시장은 한시적인 증상완화 효과만 있고 장기 복용 부작용도 상당하면서 상대적으로 저가 약물인 레보도파가 시장을 장악하고 있다는 점을 고려할 때, 고가의 근원치료제가 출시되면 치료제 시장 규모는 엄청난 규모로 확대돼 이런 근원치료제가 대부분의 선진 시장을 장악할 것으로 예상된다고 회사측은 내다봤다. 한편 지오릿에너지가 확보한 서울대 특허 물질에 대한 연구 데이터는 오늘 오후 3시 여의도 하나대투증권 본사에서 열리는 에이프로젠 IR 행사에서 핵심 개발자인 서울대학교 유전공학연구소 소장 정종경 교수가 직접 발표할 예정이다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스]  에이프로젠의 주가가 강세다. 이 회사가 인수 할 예정인 지오릿에너지에 파킨슨병 최고 권위로 알려진 정종경 서울대 유전공학연구소 소장이 '뇌질환 제약사업부' 사장으로 취임한다는 소식에 관심이 몰린 것으로 관측된다. 10일 오후 1시 17분 현재 에이프로젠의 주가는 전일 대비 46원(+5.54%) 상승한 876원에 거래되고 있다. 에이프로젠이 인수를 진행중인 지오릿에너지는 오는 1월 10일로 예정된 임시주주총회에서 에이프로젠이 지명하는 이사진이 선임되면 곧바로 '뇌질환치료제사업부(가칭)'를 신설하고 정종경 교수를 사장으로 영입할 계획이다. 정종경 교수는 이를 위해서 곧바로 서울대학교에 겸직허가를 신청할 예정이다. 정종경 교수는 더 나아가 2~3년 내에 서울대 교수직을 사임 후 지오릿에너지의 뇌질환치료제 사업에 전념할 계획도 있다고 회사측은 설명헀다. 정 교수는 전세계적으로 손꼽히는 파킨슨병 분야 최고 과학자다. 약 30년간의 연구를 통해 셀, 네이처 등 세계 최정상 학술지를 비롯해 글로벌 학술지에 공저자가 아닌 주저자 또는 교신저자로만 약 110편 이상의 논문을 발표한 석학이다. 특히 이중에서 네이처 등에 발표한 수많은 논문이 파킨슨병의 과학적 발병 원인을 세계 최초로 규명한 것들이다. 정 교수는 파킨슨병의 핵심 유전자로 알려진 핑크(PINK)와 파킨(PARKIN)의 기능을 세계 최초로 밝혀냈으며 후속 연구를 통해 이들 유전자 및 이들과 상호작용하는 여러 유전자들이 어떻게 미토콘드리아의 기능을 조절하고 도파민 신경의 생사에 영향을 미치는지도 규명했다. 이번에 지오릿에너지가 취득한 파킨슨병 치료제 및 진단법 특허 기술이 바로 이러한 정종경 교수의 30여년 연구성과의 결정체다. 한편 2010년에 정종경 교수는 서울대학교 생명과학부 교수로 자리를 옮겨 지금까지 파킨슨병과 미토콘드리아 기능 질환 연구에 힘을 쏟고 있다. 2021년부터는 서울대학교 유전공학연구소 소장으로서 출중한 관리능력까지 선보이고 있다. 정종경 교수의 뛰어난 연구성과는 카이스트 연구대상, 경암상, 분자세포생물학회 학술상, 아산의학상 등 여러 학술상 수상으로 인정받기도 했다. 에이프로젠 김재섭 대표는 "정종경 교수는 파킨슨병의 원인과 기전을 규명한 전세계적으로 가장 뛰어난 과학자 2명 중에 한명"이라며 "지오릿에너지가 소유하게 된 파킨슨병 치료제 특허는 조만간 글로벌 빅파마가 수조원 단위의 딜을 제안하는 대상이 될 것이 확실하다"고 언급했다. kakim@fnnews.com 김경아 기자