"단백질 분해약물은 전통적인 저분자 약물의 약력학, 약동학과는 완전히 다른 양상이다. 표적 단백질 분해를 통한 표적 치료가 가능할 것으로 본다." 제이 브래드너 노바티스 생명의약연구소장은 파이낸셜뉴스와 한국화학연구원이 17일 서울 소공로 웨스틴조선호텔에서 개최한 제13회 서울국제신약포럼에서 "단백질 분해에 새로운 시대가 열리면서 바이오텍 제약산업이 막대한 투자를 받고 있다"며 이같이 밝혔다. 브래드너 소장은 "분자접착제와 표적 단백질 분해를 통한 약물 개발이 인체 적용 시험까지 이어질 수 있다"며 "이 메커니즘을 더 세밀하게 작동케 하는 방법을 연구 중"이라고 했다. 브래드너 소장은 구체적으로 BRD4와 탈리도마이드 화학용액으로 백혈병 미러링 모델에서 세포 감소 치료를 성공시킬 수 있었다고 소개했다. 그는 "이 화학 작용은 생체 내 시험(in vivo)에서도 작용했고 백혈병 미러링 모델에서 세포 감소 치료가 가능했다"고 설명했다. BRD 특화 연구소인 노바티스 연구소는 BRD 함유 단백질에 '화학적 탐침' 작용을 이용한 결과 단백질 분해약물로 변환시키는 데 성공했다. BRD9 프로브는 백혈병 세포에 항증식성 효과를 가져왔고, 타 연구소의 TRIM24 결합체는 급성 림프모구백혈병 세포주를 억제하는 효과도 나타냈다. 이후 노타비스는 비활성 TRIM24와 BRD 결합체를 분해약물로 전환, 체내 암 치료제 등으로 활발히 사용하고 있다. 브래드너 소장은 더 어려운 표적도 노릴 수 있는 대안으로 '분자접착제'를 제안했다. 레블리미드, 포말리도마이드 약물이 다발성골수암 세포 사멸을 유도한다는 사실도 이 과정에서 나온 결과다. 브래드너 소장은 분자접착제 분해 약물이 더 많을 것이라고 보고 이를 작동케 하는 연구를 진행 중이다. 그는 "리가아제와 결합하는 분자를 찾고 이를 편향시키는 방법을 찾고 있다"며 "이를 통해 새로운 표적 종류를 구성할 수 있을 것"이라고 기대했다. 특별취재팀 홍석근(팀장) 강재웅 차장 강중모 최용준 김나경 김지환 조윤진 기자

[파이낸셜뉴스]  온코젠이 인공지능 신약개발 기업과 손잡고 표적단백질 분해 약물 혁신신약 연구개발을 착수한다고 15일 밝혔다. 항암 바이오벤처 온코젠과 인공지능(AI) 신약개발 전문기업의 파미노젠은 양사의 핵심 기술을 활용한 차세대 글로벌 항암제 개발을 위한 표적단백질 분해 약물(Target Protein Degrader) 혁신신약 연구계약을 체결했다. 양사는 이번 계약으로 2세대 표적단백질 분해 기술을 이용한 CMPD(Chaperone-mediated protein degradation) 후보물질 최적화 연구에 돌입하며 이를 시작으로 연구개발 역량을 지속적으로 강화할 예정이다. 이번 프로젝트는 온코젠 독자 기술인 CMPD 후보물질로 진행된다. 기존의 E3 리가아제(ligase) 프로탁(PROTAC)보다 효과적인 2세대 기술로 경쟁력 있는 차세대 혁신신약 개발을 위한 최적화 단계가 목표다. 이번 협력을 통해 파미노젠은 AI 신약개발 플랫폼 ‘루시넷(LucyNetTM)’을 활용해 온코젠이 개발중인 CMPD 후보물질의 약물최적화 과정을 거쳐 세포 실험이 가능한 수준의 최종물질을 선별한다. 온코젠은 최종물질의 합성 및 체외실험(in vitro), 체내실험(in vivo)에서 효능 입증은 물론 임상 전단계까지 발전시키는 연구개발을 담당할 계획이다. 안주훈 온코젠 대표는 “차세대 신약개발 기술인 표적단백질 분해 약물 분야에서 의미 있는 협업을 시도한 것으로 좋은 성과를 낼 것으로 기대한다”며 “향후 많은 질병에 관여하는 타깃 단백질 연구를 통해 자사의 기술로 난치성 질환들이 극복되길 희망한다”고 언급했다. 온코젠은 지난해 제약회사의 개발 출신 인력들이 모여 설립한 항암제 기반 바이오텍이다. 최근 국내외 다수 신약개발사가 개발중인 PROTAC 기술인 E3 리가아제(ligase)에 결합하는 물질이 아닌 샤페론(Chaperone)에 효과적으로 결합하는 물질과 표적단백질에 결합하는 물질을 기반으로 하는 새로운 프로탁(PROTAC)기술을 보유하고 있다. 회사 관계자는 “샤페론(Chaperone)을 매개로 한 2세대 프로탁(PROTAC) 기술은 새로운 기술로 기존 E3 리가아제(ligase)를 이용한 프로탁(PROTAC) 기술이 특정 타깃에 집중되고 분해용량이 작다”며 “그에 비해 샤페론 프로탁(Chaperone PROTAC)은 거의 모든 단백질이 타깃 단백질이 될 수 있고 우수한 분해용량을 기대할 수 있어 개발 성공 확률과 확장성을 높일 수 있다”고 말했다. 그러면서 “이 기술을 바탕으로 새로운 표적단백질 분해 약물 개발을 추진하고 있다”고 덧붙였다. 이 회사는 독자적인 기술로 신규 파이프라인을 확보하고 올해 안에 체외실험(in vitro)을 마칠 계획이다. 현재 신규 이중 타깃으로 개발중인 항암파이프라인은 비임상 효력을 입증하고 독성시험을 준비하고 있다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] 급성 골수성 백혈병(AML) 환자들에게 맞춤형 치료 가능성을 제시하는 획기적인 연구가 발표됐다.  윤태영 서울대 생명과학부 교수팀은 새로운 기술을 통해 ABT-199 표적 항암제의 작동 기전을 밝혀내고, 개별 환자의 치료 반응성을 높은 정확도로 예측할 수 있는 ‘고성능 동반진단 바이오마커’를 개발했다고 5일 밝혔다.  급성 골수성 백혈병은 혈액 또는 골수 내 비정상 백혈구가 급격히 증식해 정상 혈액 세포의 생성을 방해하는 혈액암의 일종으로, 신속하고 효과적인 치료법의 선택이 중요하다. BH3 모사체는 BCL2 단백질을 표적으로 해 암세포의 사멸을 유도하는 약물로, 특히 ‘ABT-199’ 표적 항암제는 AML 치료에 높은 성과를 보였다. 그러나 모든 환자가 동일한 치료 효과를 얻지 못하고, 일시적 관해 후 저항성이 생기는 경우가 있어 ABT-199의 효과를 미리 예측할 수 있는 방법이 필요했다. 연구팀은 단분자 풀다운 및 공면역침강 기법과 단분자 형광 이미징 기술을 통해 약 3만개의 세포를 분석해 22종의 서로 다른 단백질-단백질 상호작용(PPI) 신호를 정량적으로 검출하는 기술을 개발했다. 이를 통해 다양한 단백질이 서로 어떻게 상호작용 하는지를 정확히 측정할 수 있게 됐다. 이들은 ABT-199가 BCL2 단백질에 선택적으로 결합해 BCL2-BAX 복합체를 분해시키고, 이 과정에서 활성화된 BAX 단백질이 암세포의 사멸을 유도하는 것을 확인했다. 이를 통해 ABT-199가 암세포를 죽이는 주요 메커니즘을 명확히 밝혀냈다. 이어 연구팀은 32명의 AML 환자 검체에서 다차원 PPI 프로파일 데이터를 획득하고, 생체 외 수준에서의 약물 반응성과의 상관관계를 분석했다. 그 결과, ABT-199의 민감성과 저항성에 영향을 미치는 주요 단백질 복합체를 밝혀냈다. 특히, BCL2-BAX 복합체는 ABT-199의 민감성과, BCLxL-BAK 복합체는 저항성과 관련이 있음을 확인했다. 이 데이터를 바탕으로 연구팀은 개별 AML 환자의 ABT-199 약물 반응성을 예측할 수 있는 ‘고성능 동반진단 바이오마커’를 개발했다. 이 바이오마커는 환자의 세포에서 특정 PPI 신호가 어떻게 변화하는지를 보고, ABT-199가 효과가 있을지를 높은 정확도로 예측할 수 있다. 연구팀은 개발한 바이오마커의 예측 정확도를 생체 외 수준에서 테스트했다. 그 결과, 최대 94%의 예측 정확도(AUC-ROC)를 보였으며, 이는 임상 적용에 충분한 수준이다. 실제 10명의 AML 환자를 대상으로 한 임상 테스트에서도 9명의 항암제 반응성을 성공적으로 예측했으며, 민감도 100%, 특이도 83.3%의 성능을 보였다. 이는 높은 정확도로, 환자의 항암제 반응성을 예측할 수 있음을 확인했다. 윤 교수는 “단분자 공면역침강 기법은 다양한 시료에서 단백질-단백질 상호작용을 정밀하게 측정할 수 있는 도구”라며 “이 기술을 통해 복잡한 단백질 상호작용 네트워크를 이해함으로써 분자 진단의 새로운 길을 열어줄 것으로 기대된다”고 말했다. camila@fnnews.com 강규민 기자

바이오 기업 파인트리테라퓨틱스와 엔터테크 기업 빅크가 각각 투자유치에 성공했다. 4일 벤처캐피탈(VC) 업계에 따르면 파인트리테라퓨틱스는 최근 1700만달러(약 235억원) 규모 시리즈A 투자를 유치했다. 이번 투자는 스틱인베스트먼트와 DSC인베스트먼트가 주도했다. 또 에이티넘인베스트먼트와 에스앤에스인베스트먼트, 퀀텀 FA가 신규 투자사로 참여했고, 기존 투자사인 삼호그린인베스트먼트와 슈미트도 참여했다. 파인트리테라퓨틱스는 미국 보스턴 캠브리지에서 지난 2019년 설립된 항암 의약품 기업이다. 차세대 표적 단백질 분해제(TPD) 분야를 선도하고, 기존 항암제 및 다양한 약물 저항성 극복이 가능한 항암 의약품을 개발한다. 파인트리 플랫폼 기술인 '앱랩터(AbReptor)'는 질병을 유발하는 세포막 수용체 및 혈장 단백질을 분해하도록 설계된 항체 플랫폼이다. 파인트리는 최근 다국적 제약사인 아스트라제네카와 기술이전 계약을 체결했다. 파인트리는 이번 투자금을 통해 앱랩터 항체 분해 플랫폼을 활용, 다양한 암종 및 단백질을 표적할 수 있는 혁신적인 다중 특이성 TPD를 개발할 예정이다. 또한 다른 치료 분야로도 확장할 계획이다. 빅크도 최근 50억원 규모 프리A 브릿지 라운드 투자를 유치했다. 이번 투자에는 프라이머 사제 파트너스와 대성창업투자가 신규 투자사로, 펄어비스캐피탈 등이 기존 투자사로 참여했다. 이로써 빅크 누적 투자액은 145억원이 됐다. 지난 2021년 설립된 빅크는 삼성전자 출신으로 라이브 기반 에듀테크 플랫폼 '튜터링'을 만든 김미희 대표가 튜터링 인수합병(M&A) 후 재창업한 기업이다. 글로벌 엔터테인먼트 시장을 겨냥해 세계 각지에서 열리는 다양한 콘서트·쇼케이스와 2차 지식재산권(IP) 콘텐츠를 고유의 영상 기술로 전달한다. 빅크는 글로벌 K팝·K컬처 팬덤을 타깃으로 서비스 출시 직후부터 200여개국 팬덤을 모았다. 공식 출시 첫해 CJ ENM의 케이콘(KCON), 마마 어워즈(MAMA AWARDS) 등의 온라인 프로젝트를 진행했다. 이후 방송사들의 메가급 K팝 콘서트 라이브를 통해 해외 팬들과 접점을 넓혔다. 현재 전체 매출에서 해외 시장이 차지하는 비중은 60%를 넘는다. 빅크는 이번 투자를 바탕으로 글로벌 사업 확장에 주력할 예정이다. 김미희 빅크 대표는 "서비스 출시 후 1년 반 동안 K팝·K컬처 분야 새로운 모델을 검증했다면 이번 투자로 해외 사업 확장을 본격화해 글로벌 엔터테크 1위라는 비전의 초석을 다지겠다"고 말했다. 장유하 기자

[파이낸셜뉴스] 바이오 기업 파인트리테라퓨틱스와 엔터테크 기업 빅크가 각각 투자유치에 성공했다. 4일 벤처캐피탈(VC) 업계에 따르면 파인트리테라퓨틱스는 최근 1700만달러(약 235억원) 규모 시리즈A 투자를 유치했다. 이번 투자는 스틱인베스트먼트와 DSC인베스트먼트가 주도했다. 또 에이티넘인베스트먼트와 에스앤에스인베스트먼트, 퀀텀 FA가 신규 투자사로 참여했고, 기존 투자사인 삼호그린인베스트먼트와 슈미트도 참여했다. 파인트리테라퓨틱스는 미국 보스턴 캠브리지에서 지난 2019년 설립된 항암 의약품 기업이다. 차세대 표적 단백질 분해제(TPD) 분야를 선도하고, 기존 항암제 및 다양한 약물 저항성 극복이 가능한 항암 의약품을 개발한다. 파인트리 플랫폼 기술인 '앱랩터(AbReptor)'는 질병을 유발하는 세포막 수용체 및 혈장 단백질을 분해하도록 설계된 항체 플랫폼이다. 파인트리는 최근 다국적 제약사인 아스트라제네카와 기술이전 계약을 체결했다. 파인트리는 이번 투자금을 통해 앱랩터 항체 분해 플랫폼을 활용, 다양한 암종 및 단백질을 표적할 수 있는 혁신적인 다중 특이성 TPD를 개발할 예정이다. 또한 다른 치료 분야로도 확장할 계획이다. 빅크도 최근 50억원 규모 프리A 브릿지 라운드 투자를 유치했다. 이번 투자에는 프라이머 사제 파트너스와 대성창업투자가 신규 투자사로, 펄어비스캐피탈 등이 기존 투자사로 참여했다. 이로써 빅크 누적 투자액은 145억원이 됐다. 지난 2021년 설립된 빅크는 삼성전자 출신으로 라이브 기반 에듀테크 플랫폼 '튜터링'을 만든 김미희 대표가 튜터링 인수합병(M&A) 후 재창업한 기업이다. 글로벌 엔터테인먼트 시장을 겨냥해 세계 각지에서 열리는 다양한 콘서트·쇼케이스와 2차 지식재산권(IP) 콘텐츠를 고유의 영상 기술로 전달한다. 빅크는 글로벌 K팝·K컬처 팬덤을 타깃으로 서비스 출시 직후부터 200여개국 팬덤을 모았다. 공식 출시 첫해 CJ ENM의 케이콘(KCON), 마마 어워즈(MAMA AWARDS) 등의 온라인 프로젝트를 진행했다. 이후 방송사들의 메가급 K팝 콘서트 라이브를 통해 해외 팬들과 접점을 넓혔다. 현재 전체 매출에서 해외 시장이 차지하는 비중은 60%를 넘는다. 빅크는 이번 투자를 바탕으로 글로벌 사업 확장에 주력할 예정이다. 김미희 빅크 대표는 "서비스 출시 후 1년 반 동안 K팝·K컬처 분야 새로운 모델을 검증했다면 이번 투자로 해외 사업 확장을 본격화해 글로벌 엔터테크 1위라는 비전의 초석을 다지겠다"고 말했다. welcome@fnnews.com 장유하 기자

[파이낸셜뉴스] SK바이오팜은 뉴로텐신 수용체(NTSR1)을 타깃으로 하는 방사성의약품 후보물질 ‘FL-091’의 글로벌 개발 및 상업화 권리를 풀라이프 테크놀로지스로부터 도입하는 기술도입 계약을 체결했다고 17일 밝혔다. 이번 기술도입은 중추신경계를 넘어 방사성의약품(RPT) 및 표적단백질분해(TPD) 등 신규 치료법(모달리티)을 통해 항암 치료제 영역으로 확장하고 ‘빅 바이오텍’으로 성장하기 위한 SK바이오팜의 ‘파이낸셜 스토리’에 따른 것이다. 이 계약은 계약금과 개발 및 매출액 마일스톤을 포함하여 5억7150만달러(약 7900억원)에 달한다. FL-091은 대장암, 전립선암, 췌장암 등 다양한 유형의 고형암에서 과발현 되는 수용체 단백질인 NTSR1에 선택적으로 결합하여, 암세포를 사멸시킬 수 있는 차세대 방사성 동위원소인 악티늄-225(225Ac)를 전달하도록 설계된 저분자 방사성 의약품이다. SK바이오팜은 풀라이프 테크놀로지스의 방사성 약물접합체(RDC) 프로그램들에 대한 일부 우선협상권도 확보했다. 이동훈 SK바이오팜 사장은 "지난해 방사성의약품 치료제 분야 진출을 선언한 이후 가장 구체적인 성과가 이번 라이선스 계약"이라며 "앞으로 RPT 사업 전반에 대한 보다 구체화된 사업계획을 올해 안에 공개하고, 임상 개발 및 사업화에 박차를 가할 계획”이라고 밝혔다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

혁신적인 바이오 제약 기업 프레이저테라퓨틱스 Prazer Therapeutics(이하 “프레이저”)가 대원제약과 SPiDEM 기술을 기반으로 한 공동연구개발 본계약을 체결하고 바이오 시장 공략에 나선다. 이번 협약은 프레이저의 독자적인 SPiDEM(Selective Protein Degradation Enabling Moiety) 기술을 적용해 공동연구 타겟에 대한 전임상 후보물질을 도출하고, 해당 후보물질에 대한 대원제약의 국내외 독점적 실시권을 확보하는 것을 목적으로 한다. 프레이저의 SPiDEM 기술은 기존의 표적 단백질 분해 기술(PROTAC 및 Molecular Glue)과 차별화되는 독자적인 플랫폼이다. 이 기술은 질병을 일으키는 표적 단백질을 선택적으로 분해하여 기존 치료제의 한계를 극복하고 효능을 극대화할 수 있는 혁신적인 방법을 제공한다. SPiDEM 플랫폼은 생체 내 단백질 분해 기작인 Proteasome과 Lysosome을 모두 활용하는 독특한 형태의 표적 단백질 분해기술이기에, 병을 유발하는 대부분의 표적 단백질에 적용 가능하다. 또한, 최근 각광받고 있는 항체약물접합체 (Antibody-Drug Conjugate, ADC)에 필요한 약리활성물질인 payload에 본 플랫폼이 적용될 경우, ADC 개발을 용이하게 할 수 있는 장점이 있다. 프레이저와 대원제약은 이번 계약을 통해 SPiDEM 기술을 활용한 공동연구를 진행하며, 전임상 후보물질을 도출하는 것을 목표로 한다. 대원제약은 도출된 전임상 후보물질에 대한 국내외 독점적 실시권을 갖게 되며, 이를 통해 글로벌 신약 개발을 가속화할 계획이다. 프레이저의 인경수 대표는 "대원제약과의 협력이 SPiDEM 기술의 잠재력을 최대한 발휘할 수 있는 기회가 될 것"이라며, "양사의 강점을 결합하여 글로벌 바이오 제약 시장에서의 경쟁력을 강화할 것"이라고 밝혔다. 한편, 두 기업이 입주해 있는 서울바이오허브 관계자는 “허브 협력사인 대원제약과 입주기업인 프레이저의 공동연구개발은 허브 입주를 통해 기업 간 시너지 효과를 극대화 할 수 있음을 보여주는 사례”라며 “양 사가 글로벌 바이오 제약 시장에서의 입지를 강화하는 데 기여할 수 있도록 허브도 적극적인 지원을 아끼지 않을 것”이라고 밝혔다. 양사는 이번 계약을 기반으로 공동연구팀을 구성하여 첫 번째 프로젝트를 시작할 예정이며, 빠른 시일 내에 전임상 단계로 진입할 수 있도록 연구개발을 가속화할 계획이다. 추가적인 연구 및 개발 프로젝트를 통해 협력 범위를 확대할 것이며, 이를 통해 환자들에게 혁신적인 치료 옵션을 제공할 예정이다. 프레이저는 혁신적인 표적 단백질 분해 기술(TPD technology)을 바탕으로 신약 개발을 선도하는 바이오 제약 기업이다. 독자적인 SPiDEM 플랫폼을 통해 다양한 질환을 치료할 수 있는 신약 후보물질을 개발하고 있다. 프레이저는 대원제약과 4월 공동연구계약을 체결했으며, 6월에는 프레이저에 대한 전략적 투자를 진행했다. 이러한 투자와 협력은 대원제약이 글로벌 신약 개발의 선두주자로 자리매김할 수 있는 중요한 발판이 될 것이다.

[파이낸셜뉴스] SK바이오팜은 신약 개발 인공지능(AI) 전문가 신봉근 박사를 신임 인공지능·디지털트렌스포메이션(AI/DT) 추진 태스크포스장으로 영입했다고 28일 발표했다. 신봉근 박사는 카이스트와 미국 에모리대학교에서 전자공학 및 컴퓨터사이언스 석사 과정을 거쳐, ‘딥러닝 접근을 통한 신약 개발’에 대한 논문으로 에모리대학교 컴퓨터 과학 박사 학위를 취득했다. 핀테크 및 인공지능(AI) 분야에서 다수의 개발 및 연구 성과를 쌓아 왔으며, 특히 AI 기반의 신약 개발 회사인 디어젠을 공동 창업해 AI총괄 및 미국 법인 대표로서 AI 기술의 활용을 선도했다. 신 박사는 SK바이오팜의 종합 AI 로드맵을 구축하고, AI 기반의 신약 개발을 포함하는 연구&개발디지털화와 디지털 헬스케어 사업을 담당할 예정이다. SK바이오팜은 크게 두 개 분야에서 회사가 보유한 역량과 AI 기술의 접목을 추진 해 왔다. 첫 번째는 AI 기술을 활용한 효율적 신약 개발이다.회사는 두개의 식품의약품안전처(FDA) 승인 신약을 개발한 30년 이상의 노하우와 연구 데이터를 기반으로 이미 2018년부터 AI 기반 약물 설계 플랫폼인 ‘HUBLE(허블)’을 구축해 초기 연구개발에 활용해 왔다.이를 신규 모달리티(New Modality)인 표적단백질분해기술(TPD), 방사성 의약품 치료제(RPT)에도 적용하고 고도화하는 업그레이드 버전 ‘허블 플러스’를 준비 중이다. 두 번째는 뇌전증 환자의 발작을 실시간 감지하고 예측, 대응할 수 있는 통합 솔루션의 개발이다. SK바이오팜은 뇌전증 혁신 신약 세노바메이트를 개발하고 직접 판매하는 기업이다. 현재 SK바이오팜은 약물 치료를 넘어 웨어러블 디바이스를 통한 실시간 발작 감지와 기록, 보호자에의 알람, 나아가 뇌파 등 환자의 생체 신호와 AI 기술을 접목해 발작을 예측하고 이를 통해 약물 투여나 안전한 장소로의 이동 등 사전 대응을 가능하게 하는 통합 솔루션을 개발 중이다. 신 박사는 "AI 기술이 신약 개발의 시간과 비용을 획기적으로 줄이고, 또한 환자들의 삶의 질을 근본적으로 바꿀 수 있는 잠재력을 가지고 있다고 믿는다"며 "이러한 꿈을 실현하는 데 있어 SK바이오팜의 신약 개발 성공 경험과 글로벌 뇌전증 치료제 시장에서의 강력한 입지가 그 무엇보다 큰 도움이 될 것"이라고 기대를 밝혔다. SK바이오팜 이동훈 사장은 "알려진 것보다 상당히 오랜 기간 동안 AI 기술의 활용을 고민해 왔다”며 “신봉근 박사의 차별적 역량과 경험을 기반으로 당사의 기존 AI 기반 신약 개발 플랫폼을 고도화 하고, 디지털 헬스케어 사업에서도 속도를 낼 수 있을 것"이라고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

김병현 바이오니아 연구위원은 RNA 플랫폼 활용안을 제시했다. 바이오니아는 독자적인 소간섭RNA(siRNA) 딜리버리 플랫폼 기술 'SAMiRNA'를 보유 중이다. 김 연구위원은 25일 제16회 서울국제신약포럼에서 "바이오니아에서는 특발성 폐섬유증 치료제 개발 등에 SAMiRNA를 사용해 신약 개발을 하고 있다"고 소개했다. siRNA는 이중 가닥의 '짧은 간섭 RNA'로 질병 유발 mRNA를 분해시켜 근원적으로 치료하는 차세대 약물이다. 하지만 기존 siRNA 치료제는 체내 투여 시 쉽게 분해돼 병소까지 전달이 어렵고, 선천면역 염증반응 부작용을 일으킬 수 있다는 한계가 지적돼 왔다. 이 문제점을 해결하기 위해 초분자 siRNA 나노구조체 'SAMiRNA'를 개발한 것이다. SAMiRNA는 간 외의 표적장기까지 도달하는 자가형성 약물전달 방식을 활용한다. SAMiRNA는 타깃하는 siRNA 앞뒤로 각각 친수성(물과 친한 성질)·소수성(물과 친하지 않은 성질) 물질을 붙인 가닥 형태의 모델이다. 체내에 투여하면 혈액(물) 안에서 소수성 물질끼리 뭉치고, 바깥은 친수성 물질이 둘러싸면서 중간층에는 siRNA가 위치하게 된다. 공처럼 뭉쳐져 쉽게 분해되지 않는다는 게 특징이다. 기존 방식인 컨주게이트(Conjugate)와 지질나노입자(LNP) 캡슐화 등 크게 두 가지로 나뉘는데, 전달이 어렵거나 선천면역 자극 부작용으로 꼽힌다. 또 김 연구위원은 마이크로 RNA에 연구 성과도 공유했다. 마이크로 RNA는 20~24개 염기로 이뤄진 작은 RNA 분자(small RNA)로, 단백질을 암호화하지 않고 유전자의 발현 조절 기능을 하는 RNA이다. 그는 "모든 질병은 치료하기 전에 발견하는 것이 중요하다"며 "RNA를 쉽게 볼 수 있는 형광물질을 개발해 유전자 발현을 미리 찾을 수 있는 연구를 지속적으로 하고 있다"고 말했다. 특별취재팀 강중모 팀장 강재웅 강경래 강규민 장유하 권준호 정원일 기자

[파이낸셜뉴스] 동아에스티의 항체약물접합체(ADC) 전문 자회사 앱티스가 ADC 시장 공략에 나섰다. 앱티스는 지난해 동아에스티가 지분 과반을 취득하면서 동아쏘시오그룹에 편입됐다. 앱티스는 항체 변형없이 위치 선택적으로 약물을 접합시킬 수 있는 3세대 ADC 링커 기술인 ‘앱클릭’을 개발한 기업이다. 앱티스는 올해 굵직한 공동연구 계약을 연달아 따냈다. 지난 4월에는 프로젠과 이중항체 ADC 공동개발 계약을 체결했다. 프로젠이 암세포만을 선택적으로 찾아가는 항체를 2가지로 만드는 이른바 이중항체를 만들고, 앱티스는 연결고리에 해당하는 '링커'와 치료제 역할을 하는 '페이로드'를 만드는게 골자다. 이어 지난 5월에는 셀비온과 항체-방사성동위원소 접합체(ARC) 공동개발 계약을 체결했다. 앱티스는 링커를 제공하고 셀비온이 페이로드에 해당하는 방사성동위원소를 담당하게 된다. 방사성동위원소를 페이로드로 활용하는 경우 항암제가 가진 부작용을 줄일 것으로 기대하고 있다. 일반적으로 항암제는 정상세포까지 공격해 탈모, 구토 등을 유발하는 단점이 있다. 최근에는 온코빅스와 ADC 기반의 비소세포폐암 치료제 개발에 힘을 합치기로 결정했다. 앱티스가 링커를, 온코빅스가 페이로드 개발을 담당하는 구조다. 특히 온코빅스는 AI 약물 도출 플랫폼 기술 '토프오믹스' 기술을 활용해 신규 페이로드를 개발할 것으로 알려진다. 이처럼 다양한 형태로 공동연구가 가능한 것은 앱티스가 고유의 링커 기술을 확보했기 때문으로 풀이된다. 앱티스는 기존항암항체를 별도의 변형없이 사용할 수 있고, 항체와 약물 결합수도 조절할 수 있는 게 가장 큰 강점이다. 항체방사선물질접합체(ARC), 항체표적단백질분해제접합체(APC), 항체면역자극항체접합체(ISAC) 등 다양한 분야로 파이프라인을 확장할 수 있다. 앱티스는 파트너사와의 접점을 늘리는 한편 자체 개발중인 클라우딘18.2(CLDN18.2)타깃의 위암 치료제 AT-211도 내년초 임상 본궤도에 진입할 계획이다. 앱티스 관계자는 “앱티스는 항체 변형없이 위치선택적으로 균일한 수의 약물 접합이 가능한 ADC 링커 플랫폼을 보유하고 있으며, 경쟁사 대비 간소화된 프로세스로 생산성 측면에서도 우수한 기술"이라며 “앞으로도 ADC 분야에서 주도권을 가져갈 수 있도록 노력할 것”이라고 강조했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자