[파이낸셜뉴스] 셀리버리는 오는 13일부터 16일까지 미국 샌디에이고에서 개최되는 '2022 바이오인터내셔널 컨벤션(BIO International Convention)'에 조대웅 대표이사를 비롯한 사업개발본부 본부장 이하 전원이 참석한다고 9일 밝혔다. 이 회사는 그간 비대면으로 논의를 진행했던 글로벌 제약 파트너사와 대면 라이선싱 협의를 진행할 예정이다.. 바이오·제약 업계의 세계 최대 행사인 이번 바이오인터내셔널은 팬데믹(세계적 대유행) 이후 대면 미팅 방식으로 전환돼 진행된다. 셀리버리는 이번 행사에서 그동안 비대면으로 논의를 진행했던 TSDT 플랫폼기술 및 신약후보물질의 라이선싱 아웃을 조율 중인 세계 10위권 글로벌 제약 파트너사와 최종 기술이전 협상에 집중할 예정이라고 밝혔다. 지난 4월 이 파트너 제약사의 주재국 방문 이후 도출된 추가 데이터와 특허 및 과학 실사(IP & Scientific Due Diligence) 결과를 바탕으로 라이선싱 조건에 대한 구체적인 논의가 이뤄질 예정이다. 지난 5월 말 계약기간이 연장된 프리드리히 운동실조증 치료제 공동연구개발에 대한 라이선싱 협의도 진행될 것으로 보인다. 라이선싱 협상뿐만 아니라, 이 글로벌 제약 파트너사의 관심이 집중되고 있는 TSDT 플랫폼기술과 이를 적용한 유전자치료법과의 융합 그리고 감염병 치료신약인 iCP-NI 등 주요 신약후보물질의 라이선싱 및 지역판권 등에 대한 협의도 예정하고 있어 그 결과 역시 관심이 주목된다. 셀리버리 사업개발본부 본부장은 “그동안 비대면으로 소통했던 글로벌 파트너 사업개발본부와 드디어 얼굴을 맞대고 본격적인 협상을 진행하게 돼 기쁘게 생각한다"며 "이번 라이선싱 협상을 통해 우리의 플랫폼기술과 후보물질의 가치를 확고히 주지시키고 최선을 다해 빠른 성과창출을 이루어 낼 것이다”라고 말했다. 한편, 셀리버리는 샌디에이고에서의 바이오인터내셔널 컨벤션에 이어 곧바로 미국 뉴욕에서 한미연합 라이선싱 협상팀과 회동해 구체적 대응전략에 대해 합의를 본 후 최종결정을 내릴 것으로 알려졌다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 셀리버리는 글로벌 톱10 제약사 다케다에서 진행된 '프리드리히 운동실조증 치료신약 공동개발' 프로젝트의 치료효능 평가시험의 분석 결과보고서를 통보받았다고 24일 밝혔다. 회사 측은 "그동안 불가능한 것으로 판단했던 거대 단백질의 심장과 뇌로의 전송이 실제 가능함을 보였을 뿐만 아니라, 불치유전병으로 죽는 생명을 살릴 수 있다는 치료효능이 입증된 것"이라고 밝혔다. 프리드리히 운동실조증은 인구 5만명당 1명 꼴로 선천적인 유전자 돌연변이에 의해 발병하며 프라탁신 단백질 결핍이 발병 원인이다. 또 에너지와 산소 소비량이 많은 뇌신경세포와 심장근육세포의 기능을 정지시켜 10세 전후로 발병하여 5년 내 걸을 수 없게 된다. 심장의 손상으로 비대성 심근증 및 심부전이 발병해 20~30세 안에 사망하게 되는 무서운 유전질환이다. 아직까지 이 유전병의 치료제는 없는 실정이다. 발병 원인인 프리탁신 단백질을 뇌와 심장 세포로 보충하면 치료법이 될 수 있으나, 이를 가능케 하는 기술이 없어 치료제 개발이 이뤄지지 못하고 있었다. 2년 전 이 글로벌 톱10 제약사의 제안으로 셀리버리의 약리물질 생체 내 전송기술 TSDT 플랫폼을 이용한 세포조직투과성 프라탁신 재조합단백질 제제가 이 유전병 치료제로 개발됐다. 최종적으로 생명을 살릴 수 있는지에 대한 치료효능 검증시험을 최근 일본에서 완료한 것이라고 셀리버리 측 공동개발 책임자는 밝혔다. 그는 “생후 13주에 위약군 대비 투여군의 치사율이 감소해 2.5배나 높은 생존율을 보였다"며 "이는 수년에서 수십년간 환자의 생명을 살리고 연장시킬 수 있다는 의미”라고 설명했다. 그는 또 “약물이 체내에서 어떻게 운동하는지를 다루는 약동학 시험에서도 CP-FXN은 한번 투여 후 15분부터 심장과 뇌조직으로 전송되기 시작해 1시간에서 최고로 많이 전송되고, 6시간째에도 대조군 대비 심장과 뇌에 상당량 존재했다"며 "계속해서 24시간까지 유효농도가 유지되며 약리작용을 하는 것이 이 유전병 동물모델을 통해 입증됐다”라고 전했다. 글로벌 제약사 측 연구책임자는 “이 질환동물모델은 생후 2~3개월에 비대성 심근증 증상이 나타나 체중이 감소하고 모두 사망에 이르는 인간 유전병을 그대로 모사할 수 있게 만든 유전자 형질전환동물이다"라며 "셀리버리가 개발한 CP-FXN 투여로 인해 실험종료 시점까지도 대조군에 비해 2.5배나 높은 생존율을 보였다”고 설명했다. 그는 이어 “지금까지 다른 기술로는 불가능한 것으로 판단했던 심장근육과 뇌조직으로의 약물전송을 직접 눈으로 보니 놀랐다”라고 말했다. 셀리버리 책임자는 “이번 치료효능 검증시험에서 치료가 불가능했던 이 무서운 유전병에 대한 새로운 치료신약의 효능을 글로벌 제약사가 직접 눈으로 확인할 수 있었을 것"이라며 "모두 모인 전략회의에서 좋은 방향으로 이 공동개발 프로젝트의 결실이 맺어지길 기대한다”라고 언급했다. 조대웅 셀리버리 대표는 “이번 치료효능 평가보고서를 통해 셀리버리의 플랫폼기술이 이 글로벌 제약사의 핵심 사업분야인 뇌신경계, 항암 및 희귀질환 분야 신약개발에 적극적으로 적용될 것으로 큰 기대를 하고 있다”라고 말했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 셀리버리는 글로벌 톱10 제약사인 다케다(TAKEDA)와 진행하고 있는 '프리드리히 운동실조증(FRDA) 치료신약 공동개발' 프로젝트의 치료효능 평가시험 최종 결과를 이 글로벌 제약사로부터 전달 받았다고 11일 밝혔다. 프리드리히 운동실조증은 유전적 이상에 의한 프라탁신 단백질 결핍으로 인해 발병한다. 특히 에너지를 많이 필요로 하는 뇌신경세포와 심장근육세포의 손상으로 대개 10세 전후에 척수 신경조직의 퇴화와 뇌 기능 이상으로 인한 보행, 운동실조증이 발병해 걷지 못하게 된다. 또 심장근육 세포의 에너지 생산저하로 인해 비대성 심근증이 발병해 이로 인한 심부전 및 심장 부정맥으로 청년기를 못 넘기고 조기사망에 이르는 선천적 유전질환이다. 현재 프리드리히 운동실조증에 대한 특별한 치료법은 없다. 대증요법과 재활치료 등이 전부이며 세포 내 프라탁신 단백질의 결핍으로 질병이 야기되는 만큼, 결국 이 단백질을 뇌세포와 심장세포 내로 직접 보충하는 것이 유일한 근본적 치료법이 될 수 있다는 것이 이번 공동개발을 제안한 이유다. 프리드리히 운동실조증에 대한 신약 공동개발은 이 글로벌 톱10 제약사의 요청에 의해 2년 전부터 시작됐다. 셀리버리의 원천기술인 약리물질 생체 내 전송기술(TSDT) 플랫폼을 적용해 세포, 조직투과성 프라탁신(CP-FXN)이 개발됐다. 이번 치료효능 평가시험은 셀리버리와 톱10 제약사의 공동개발 프로젝트 최종 단계인 마일스톤 3단계에 명시돼 있는 실험이다. 이 글로벌 제약사가 일본 제3의 위탁연구기관(CRO)을 통해 CP-FXN의 치료효능을 객관적으로 평가했다. 이번 시험에는 프라탁신 단백질결핍 형질전환 동물모델이 사용됐으며 생후 3개월 이전에 모든 개체가 사망할 정도로 질병정도가 굉장히 심한 유전병 모델이지만 CP-FXN 투여 동물들이 12주차에서도 높은 생존율을 보이자 이 글로벌 제약사는 실험기간을 추가 연장했다. 그럼에도 불구하고 계속해서 동일한 수의 실험동물들이 건강하게 생존해 더 이상의 추가연장은 의미없다는 판단 하에 실험을 최종 종료했다고 회사 측은 밝혔다. 톱10 글로벌 제약사 측 연구책임자는 “이번 실험에 사용된 질환동물모델은 생후 2달째(8주)부터 죽기 시작해 100%의 치사율을 보이는 치명적 유전병 개체들이기 때문에 셀리버리가 개발한 FRDA 치료신약 CP-FXN 투여로 인해 어떠한 결과가 나올지 아무도 몰랐다"며 "이번 생명연장, 생명보존 치료효능은 전혀 예상치 못했던 일"이라고 말했다. 이에 대해 셀리버리 공동개발책임자는 “동일 유전병 동물모델에서 이 글로벌 제약사가 그동안 개발하고 평가해 온 다른 치료제들의 치료효능 데이터들에 비해 CP-FXN이 월등한 결과를 보여줘 더욱 놀라워하는 것 같다"라고 말했다. 그는 이어 "이 평가결과가 CP-FXN의 가치를 정확히 나타내 라이선싱 협상 및 계약의 규모를 더욱 키워줄 것으로 크게 기대하고 있다”라고 강조했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 셀리버리는 글로벌 제약사 다케다(TAKEDA)와 공동으로 개발한 프리드리히 운동실조증 치료신약의 최종 치료효능 평가시험이 현재 긍정적으로 진행되고 있다는 중간보고를 수령했다고 28일 밝혔다.  셀리버리의 TSDT 플랫폼 기술이 적용돼 개발된 세포조직투과성 프라탁신 단백질(CP-FXN) 치료신약은 셀리버리 내부실험에서 선전적 프라탁신 단백질 결핍으로 인해 심장이 비대해지고 심장근육이 탄력을 잃어 피를 제대로 뿜어 내지 못하는 형질전환 동물모델에서 생명연장 치료효능이 확인된 바 있다. 이 유전병은 일반 정상인의 10~15% 수준의 생존기간을 나타내 결국 청소년기를 넘기지 못하는 치명적 선천성 유전질환이다. 셀리버리 측은 "치료법은 현재로선 없다"고 밝혔다. 현재, 다케다는 셀리버리와 물질이전계약(MTA)을 체결하고 CP-FXN 치료신약의 치료효능 평가시험을 일본에서 진행 중이다. 셀리버리 측은 “선천적 비대성 심근증 및 심부전 형질전환 질환동물에 CP-FXN 단백질제제를 정맥주사로 투여하고 실험개체들의 몸무게 변화, 초음파 심장 심전도 및 생존률 등 눈에 보이는 임상소견을 관찰했다"며 "이 모든 시험이 완료되면 모든 개체들의 혈장 및 뇌, 심장, 간 등 주요장기에서의 약동학 및 약력학을 분석해 최종적으로 프리드리히 운동실조증 치료효능이 있는지를 종합적이며 정량적으로 평가하게 된다”고 설명했다. 회사 관계자는 “이 선천적 유전병을 초래하는 프라탁신 단백질이 심장에서 결핍되게 되면 심장기능을 점진적으로 잃게 되어 심장이 비대해지고 부정맥이 생기며 몸무게가 심각히 줄어들면서 제대로 움직이지 못한다"며 "치료신약이 투여되면 이러한 모든 치명적 임상증상이 정상화 돼 죽음을 모면하고 정상개체와 유사한 운동성 및 생존기간을 갖는 놀라운 치료효능이 나타내게 되는데 현재 이 시험 진행상황을 다케다 측에서 알려온 것"이라고 설명했다. 아울러 그는 “현재까지 치료효능 평가시험이 일본에서 정상적으로 진행되고 있으며 실험개체들이 모두 다 건강하고 몸무게가 줄어들지 않고 있으며 죽은 개체가 없다”라고 밝혔다. 조대웅 셀리버리 대표는 “신약은 최종 성공하기까지 섣부른 판단은 금물이고 아직 치료효능 시험이 진행 중이므로 신중해야 한다"면서도 "다만, 현재까지 아무런 문제없이 잘 진행되어 있다는 점이 중요하고 앞으로도 잘 진행될 것으로 기대하며 최선을 다 할뿐"이라고 말했다. 그는 이어 "본 치료효능 검증이 완료되면 단독으로 비임상, 임상개발 단계를 진행하지는 않을 것으로 예상한다"며 "후보물질에 대한 라이선싱 아웃(L/O)과 약리물질을 생체 내 병든 세포 안으로 전송시킬 수 있는 TSDT 플랫폼 원천기술에 대한 비독점적 기술수출도 기대하고 있다”고 말했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 조대웅 셀리버리 대표이사(사진)는 6일 서울 여의도 콘래드호텔에서 기업설명회를 열고 "당사가 개발 중인 파킨슨병 후보물질 'ICP-Parkin'의 연구개발 논문이 SCI급 국제학술지 '사이언스 어드밴시스(Science Advances)'에 실렸다"며 "궁극적 치료가 가능할 것"이라고 주장했다. 이에 따르면 파킨슨병에 대한 기존 학설은 일단 발병하면 치료가 불가능하고 진행을 늦추거나 증상을 완화시킬 수밖에 없다는 점이었다. 조 대표는 "이번 논문으로 파킨슨병 치료제 시장에 새로운 패러다임을 제시했다"며 "ICP-Parkin은 파킨슨병과 같은 퇴행성 뇌질환도 뇌신경 세포를 활성화시켜 발병 이전 수준으로 운동성 및 인지능력을 회복시켜 치료가 가능하다는 것을 증명했다"고 설명했다. 그는 이어 "치료 신약개발로 파킨슨병의 치료가 가능하다는 점이 입증된 만큼 향후 라이선스 아웃(L/O) 추진에 큰 도움을 줄 것으로 기대된다"고 덧붙였다. 실제 셀리버리는 일본 다케다제약 등 글로벌 제약사들과 공동연구 및 기술수출을 논의 중이다. 조 대표는 "뇌신경 분야 치료제 개발에 사용할 혈뇌장벽 투과성 플랫폼 기술을 찾고 있던 다케다에 당사의 TSDT 플랫폼 기술 사용을 제안했고, 이를 이용한 새로운 프리드리히 운동실조증 치료제 'CP-FXN' 공동개발 계약을 체결했다"고 말했다. 이에 대해 그는 "지속적인 대면 미팅과 텔레비디오 미팅을 통해 다케다와 긴밀히 협업하고 공동연구를 진행하고 있으며 현재는 계약의 마지막 단계인 마일스톤 3단계를 진행하고 있다"고 말했다. 아울러 그는 "계약상 회사명을 밝힐 수 없는 글로벌 톱3 제약사와 약리물질이 생체 내 세포 안으로 투과 가능한 플랫폼 기술을 확보하기 위한 계약을 위해 관련 절차를 진행하고 있다"고 말했다. 지난해 10월 셀리버리를 비롯한 4개 회사가 대면평가 및 경쟁기술을 이용해 최종 검증시험을 실시한 상황이다. 한편, 셀리버리는 중증패혈증 치료신약 'iCP-NI'의 미국 식품의약국(FDA) 임상 진입을 위해 개발을 진행 중이다. 회사 측은 "치료목적 사용승인 제도로 임상시험 환자 이외에 iCP-NI 치료제가 필요한 코로나19 환자들에게 긴급투여하려는 목적"이라고 밝혔다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 셀리버리는 '뇌신경질환 치료 신약후보물질 개발' 프로젝트의 마지막 마일스톤 3단계인 운동실조증(ataxia) 및 비대성 심근증(hypertrophic cardiomyopathy) 동물모델에서의 약동학·약력학(PK/PD) 분석을 위한 신약후보물질 'CV-14'을 글로벌 제약사 다케다(Takeda) 쇼난연구소(Shonan Research Center)에 인도했다고 11일 밝혔다. 물질인도계약(MTA) 하에 다케다에 인도된 단백질 제제 CV-14은 뇌 신경세포 및 심장 근육세포의 미토콘드리아에 존재하면서 에너지 합성에 관여하는 특정 단백질(양사 계약에 의해 이름을 밝힐 수 없음)에 셀리버리의 TSDT 플랫폼기술을 적용해 세포·조직투과성 재조합단백질 제제다. 이 단백질이 부족하게 되면 프리드리히 운동실조증(FRDA)이 발병할 뿐만 아니라, 심장 부정맥, 심부전, 비대성 심근증, 심정지(cardiac arrest)를 일으켜 사망에까지 이르게 하는 치명적 선천적 유전 (inherited genetic disease)이 발병하게 되는데, 이 난치성 유전질환의 치료목적으로 CV-14이 개발됐다고 회사 측은 설명했다. 회사 측은 “현재 FRDA 환자에게는 항산화물질 등 일시적으로 증상을 완화시키는 약물이외에 근복적인 치료법은 없는 실정이다. 따라서, 환자에게 부족한 이 미토콘드리아 단백질을 뇌 신경세포 및 심장 근육세포 내로 직접 전송시키는 것만이 유일한 근본적 치료법이며 이를 위하여 다케다와 현재 신약공동개발을 수행 중이다”라고 말했다. 또한, 지난해 말 다케다가 직접 수행했던 CV-14 단백질의 세포투과능력 및 미토콘드리아로의 타겟팅 능력이 성공적으로 증명되어 발표되었으며, 2차로 공초점 현미경분석법과 유세포 분석법을 이용한 CV-14의 정량적 세포투과능 또한 셀리버리에서 수행한 데이터에 비해 오히려 상회하는 결과로 증명되어, 현재 최종 동물모델에서의 약동학·약력학 분석과 질병치료 효능평가시험이 진행되고 있다”고 설명했다. 회사 측은 “이미 당사 연구진에 의해서 증명된 CV-14의 안전성 및 유효성(비대성 심근증 동물모델에서의 치료효능 사진참조)이 다케다에 의해서 최종 재 증명에 성공한다면 다케다와의 향후 사업에 큰 반향이 있을 것으로 기대된다”라고 밝혔다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자