[파이낸셜뉴스] GC녹십자는 기존 면역항암제에 불응하는 환자들을 치료하기 위한 '혁신 신약(first-in-class)' 개발을 목표로 넥스아이(NEX-I)와 공동개발 계약을 체결했다고 18일 밝혔다.넥스아이의 종양미세환경 내 불응성 인자 발굴 플랫폼과 GC녹십자는 고유의 항체 개발 기술을 결합해 새로운 항암 치료 옵션을 제공할 계획이다. 양사는 항체 기반 치료제 개발을 위한 후보물질 도출부터 개발 전 과정을 포괄하는 협력 관계를 구축한다. 면역항암제는 환자의 미세종양환경 내 면역세포가 암세포를 공격해 암을 치료하도록 유도하는 약물로서, 글로벌 블록버스터 의약품인 '옵디보주'와 '키트루다주' 등이 널리 사용되고 있다. 그러나 이러한 면역항암제에 반응하지 않거나 치료 후 재발한 암에서는 기존 치료제의 효과가 떨어지며, 대체 치료법이 거의 없다. 이에 GC녹십자와 넥스아이는 면역항암제에 불응하는 암 모델을 활용하여 치료제 신규 타겟을 발굴하고 이에 대한 신약 후보물질을 개발할 계획이다. 넥스아이는 이미 옵디보주 개발사인 일본 오노약품공업에 첫 프로젝트를 기술이전하면서 면역항암 불응성 인자를 표적하는 항암 신약 연구개발 역량을 입증한 바 있다. 정재욱 GC녹십자 연구개발(R&D) 부문장은 "이번 협력을 통해 면역항암제 불응성 환자들에게 보다 혁신적이고 효과적인 치료제를 제공함으로써 환자들의 삶의 질 개선에 기여할 것"이라고 말했다. 윤경완 넥스아이 대표는 “GC녹십자와 함께 공동연구를 시작하게 되어 기쁘고, 이 공동연구를 통해 넥스아이의 신규 타겟 발굴 플랫폼 기술이 고도화되고 확장되고 있음을 증명할 것”이라며, 또 “GC녹십자와의 협력으로 양사의 기술력을 결합해 경쟁력 있는 신약 개발이 이루어질 것”이라며 기대를 표했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 에스티큐브가 재발성 또는 진행성 콜드튜머(Cold tumor, 면역항암제 불응성 종양) 환자들을 대상으로 한 임상1상 연구에서 넬마스토바트 단독요법의 뛰어난 안전성과 유효성을 입증했다. 면역항암제의 새 바이오마커(생체표지자)로서 BTN1A1의 유용성을 검증함에 따라 세계 최초 BTN1A1 타깃 면역항암제 넬마스토바트에 대한 우수한 평가가 뒤따랐다는 설명이다. 11일 에스티큐브는 이달 6~10일 미국 휴스턴에서 열린 '미국면역항암학회 학술대회(SITC)'에서 넬마스토바트의 글로벌 임상1상 최종 결과와 BTN1A1의 작용기전에 대한 연구결과를 포스터 발표했다고 밝혔다. 발표 주제는 '진행성 고형암에서 BTN1A1 항체 넬마스토바트에 대한 최초의 인간대상 임상연구(First-in-Human Study of Nelmastobart(hSTC810), an Anti-BTN1A1 Antibody, in Advanced Solid Tumor Patients)’와 '암에서 BTN1A1과 YAP의 동시 표적화에 대한 공간생물학적 통찰: 3D 세포배양 및 임상 1상, 1b상에서의 향상된 효능 결과(Spatial Biology Insights into Simultaneous Targeting of BTN1A1 and YAP in Cancer: Enhanced Efficacy in 3D Cultures and Clinical Trials 1 and 1b)'다. 임상1상 결과에 대한 포스터 발표는 책임연구자인 고대안암병원 이수현 교수가 맡았으며, 독립적중앙검토위원회(BICR; Blinded Independent Central Review)가 평가한 넬마스토바트의 임상1상 유효성 분석 결과가 새롭게 공개됐다. 해당 임상은 진행성 고형암 환자에 대한 넬마스토바트 단독요법의 안전성, 내약성, 약동학(PK) 및 예비적 효능을 평가하기 위한 연구였다. 대장암, 소세포폐암, 비소세포폐암, 난소암 등 평균 3.7회 이상의 이전 치료에 실패한 다양한 고형암 환자들이 참여했다. 미국, 한국에서 동시 진행됐으며 총 47명의 환자를 무작위 배정해 0.3mg/kg부터 15mg/kg까지 6단계로 용량을 증량하여 14일 주기로 투여했다. 1차 평가지표인 안전성 평가 결과 치료관련 이상반응(TRAE)은 51.1%(24명)로 피로, 두통, 졸음 등 1등급 또는 2등급의 경미한 수준이었다. 3등급 이상의 TRAE는 1건 발생했으며 치료 관련 사망은 발생하지 않았다. 모든 환자에게서 용량제한독성(DLT)은 발생하지 않았으며 활력징후, 심전도(ECG), 일상생활수행능력상태(ECOG PS) 등에서도 임상적으로 유의한 반응이 관찰되지 않아 평가기준을 충족했다. BICR에 따른 유효성 평가 결과 환자 43명에서 부분반응(PR)은 3명(7%), 안정병변(SD)은 19명(44%)이었다. PR 3명은 모두 대장암 환자들이었으며 이 환자들의 치료기간(Duration of Treatment)은 12.8개월로 확인됐다. 기존 대장암 3차 치료에 쓰이는 화학항암제의 경우 PR이 나타나더라도 질병진행(PD)까지 치료 지속기간이 짧은데 반해 생존기간이 크게 향상됐다는 설명이다. SD는 소세포폐암, 대장암, 난소암, 두경부암, 흉선암 등 다양한 콜드튜머에서 관찰됐으며 소세포폐암 환자 1명은 22개월 이상 SD를 유지했다. 에스티큐브 관계자는 “이번 발표는 BTN1A1 타깃 치료의 우수한 안전성과 임상적 이점에 대한 의미있는 성과로서 많은 주목을 받았다”며 “안전성, 내약성 프로파일이 우수하다는 건 단독요법에서 뿐만 아니라 다른 모든 약과 병용으로도 부담없이 사용할 수 있어 치료제로서 폭넓은 활용이 가능하다는 것을 의미한다”고 강조했다. 이어 “유효성에 있어서도 BTN1A1 발현율과 넬마스토바트 치료반응 사이의 상관관계가 매우 높게 나타나고 있어 면역항암 치료의 새로운 바이오마커로서 BTN1A1의 유용성이 일관되게 입증되고 있다”며 “BTN1A1은 PD-(L)1과 상호 배타적으로 발현하고 암세포에서 발현강도가 매우 높기 때문에 BTN1A1을 바이오마커로 활용하면 넬마스토바트의 치료효과를 더욱 높일 수 있을 것”이라고 말했다. 아울러 항암 치료의 가장 큰 난관인 내성, 재발 문제를 해결할 수 있는 치료옵션으로서의 가능성에 대해서도 시사했다. 임상 데이터를 통해 BTN1A1과 YAP(화학항암제 내성을 유발하는 단백질)이 동시에 발현한다는 것을 재입증했기 때문이다. 항암제에 대한 내성 발생시 암세포에 YAP이라는 물질이 과발현된다. 특히 대장암에 있어 YAP의 발현은 좋지 않은 예후를 암시한다. 에스티큐브는 임상 1상과 연구자임상 1b상에 참여한 대장암 환자를 종합해 넬마스토바트 반응 환자군과 비반응 환자군으로 나누고, 각 환자군의 암조직을 후향적으로 분석했다. 분석 결과 BTN1A1과 YAP을 동시에 발현하는 암세포의 비율이 높을수록 넬마스토바트의 치료결과도 우수하다는 것이 입증됐다. 이는 BTN1A1과 YAP이 넬마스토바트에 대한 치료반응을 예측할 수 있는 핵심 바이오마커로 작용하고, 특히 대장암 치료에 있어 항암제 내성 문제를 해결할 수 있는 신뢰도 높은 바이오마커가 될 수 있다는 의미다. 회사 관계자는 “BTN1A1이 많이 발현되는 암에서 YAP이 같이 발현될 때(화학항암제에 내성이 생긴 환자들) 넬마스토바트의 치료효과가 제일 좋았다”며 “임상1상에서뿐만 아니라 대장암 연구자임상 1b상에서도 동일한 결과가 관찰됐고, 실험실에서 재현한 3D 모델에서도 동일한 결과를 얻었으므로 BTN1A1 타깃 치료제 개발의 필요성에 대한 임상적 근거는 충분하다”고 말했다. 정현진 에스티큐브 대표는 "임상1상은 콜드튜머 중에서도 이전 암 수술요법, 화학항암제, 면역관문억제제 표준치료에 실패한 환자들로서 사실상 면역관문억제제 단독요법으로 치료가 쉽지 않은 종류의 암 환자들이었다"며 "그럼에도 불구하고 BTN1A1이 기존 PD-L1과 상호 배타적인 발현 특성을 가지고 있기 때문에 항암효능이 분명히 있을 것으로 기대했고, 결과적으로도 탁월한 안전성과 내약성, 뚜렷한 항암효능을 입증함으로써 후속 임상을 전략적으로 수립할 수 있었다"고 말했다. 이어 "넬마스토바트를 기존 화학항암제, 항PD-(L)1 면역항암제와 병용 투여하면 소세포폐암, 대장암 외 다양한 암에서도 강력한 시너지 효과가 발생할 것"이라며 "이러한 임상결과들을 바탕으로 다각적인 사업전략을 추진하고 있다"고 말했다. 에스티큐브는 현재 넬마스토바트와 화학항암제 병용요법으로 재발·불응성 확장기 소세포폐암(ES-SCLC) 글로벌 임상1b/2상, 표준 항암치료에 실패했거나 치료할 수 없는 전이성 대장암 3차 치료제로 연구자임상 1b/2상을 진행하고 있다. 대장암 연구자임상은 1b상 MSS 대장암 환자(12명) 기준 PR 2명, SD 10명으로 질병통제율(DCR) 100%, 객관적반응률(ORR) 16.7%를 기록했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 의료 인공지능(AI) 기업 루닛은 AI 바이오마커 ‘루닛 스코프 IO’를 활용한 담도암 환자 대상 치료반응 예측 연구 결과가 미국암학회(AACR) 발행 학술지 ‘Clinical Cancer Research’에 게재됐다고 3일 밝혔다.최근 연구에 따르면 치료 예후가 좋지 않은 진행성 담도암에 화학항암제 및 면역항암제 병용요법이 치료 효과를 개선할 수 있다고 밝혀졌지만, 그 치료 효과를 예측하는 바이오마커는 부재한 상황이었다. 이번 연구는 서울아산병원 종양내과 유창훈 교수, 병리과 신진호 교수 및 연세대학교 의과대학 연세암병원 종양내과 이충근 교수 연구팀 주도로 1차 화학항암제 투약 후 2차 이상의 치료로 면역항암제를 투여받은 진행성 또는 전이성 담도암 환자 339명을 대상으로 진행됐다. 연구팀은 루닛 스코프 IO를 활용해 담도암 환자들의 종양침윤림프구(TIL) 분포를 평가, 이를 면역활성, 면역결핍, 면역제외 세 가지 면역표현형(IP)으로 분류하고, AI 기반 종양미세환경(TME) 분석이 담도암에서 병용요법의 효과를 예측하는 유용한 바이오마커로 활용될 가능성을 검증했다. 분석 결과, 루닛 스코프 IO가 분류한 면역활성 환자군의 치료 결과가 타 그룹 환자군에 비해 유의미하게 개선됐음을 확인했다. 면역활성 환자군은 면역결핍, 면역제외 등 비면역활성 환자군과 비교해 확연히 높은 객관적 반응률(ORR, 27.5% 대 7.7%), 더 긴 전체 생존기간(OS, 12.6개월 대 5.1개월) 및 무진행 생존기간(PFS, 4.5개월 대 1.9개월)을 보였다. 유창훈 서울아산병원 종양내과 교수는 “담도암은 국내 발생 9위의 중요 질환 중 하나로, 최근 면역항암제가 도입됐으나 약제 비용에 비해 효과가 제한적이란 지적이 있었다“며 “루닛 스코프를 통해 고가의 약제 효과를 미리 예측할 수 있다는 점은 의료진과 환자들의 고민을 덜어줄 수 있을 것”이라고 말했다. 서범석 루닛 대표는 “이번 연구는 예후 파악이 까다로운 담도암에 대한 효과적인 바이오마커를 제시했다는 점에서 임상적 의미가 크다”며 “세계적으로 권위있는 학술지에 이번 연구 결과가 실린 만큼 담도암 외 여러 암종에서도 AI 기반 바이오마커의 유효성을 검증하는 연구를 지속해 나갈 것”이라고 말했다. 한편, 서울아산병원 유창훈 교수 연구팀은 이번 연구 성과를 토대로 다른 담도암의 면역화학요법 임상 연구에도 루닛 스코프를 확대 적용하는 방안에 대한 새로운 논의를 진행하고 있다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] KB라이프생명은 건강보험과 종신보험의 암 치료 보장 범위와 한도를 대폭 확대한 암치료특약 6종을 신규 출시했다고 1일 밝혔다. 이번에 출시한 신규 특약 6종은 △무배당 암(기타피부암 및 갑상선암 제외) 주요치료특약 △무배당 기타피부암 및 갑상선암 주요치료특약 △무배당 종합병원 암 주요치료 지원특약으로 각각 갱신형 3종과 비갱신형 3종 상품으로 구성된다.  이번 암치료비특약은 암 수술, 항암방사선치료 및 항암약물치료비를 최대 7억원까지 보장하는 것이 가장 큰 특징이다. 무배당 암(기타피부암 및 갑상선암 제외) 주요치료특약과 무배당 기타피부암 및 갑상선암 주요치료특약은 동시에 가입해야 하며, 2개 특약을 합산하여 최대 2억 원을 정액으로 보장한다. 무배당 종합병원 암 주요치료 지원특약은 본인부담금 발생액에 따라 보험금이 지급되며 최대 5억 원까지 보장한다. 고객은 정액으로 보장하는 특약 2종과 본인부담금에 비례하여 보장하는 특약 1종을 별도로 가입할 수 있다. 정액 보장 특약은 고객이 암 수술 및 항암치료 시 연 1회에 한해 최대 10년 동안 2000만원씩 지급한다. 단, 기타피부암 및 갑상선암 수술 및 치료 시 지급 금액은 연1회 400만 원으로 제한된다. 또한 본인부담금 비례보장특약은 종합병원에서 암 수술 및 항암치료를 받아 발생한 본인부담금 및 비급여 치료비가 1000만 원을 초과하는 경우, 연 1회에 한해 최대 5년 동안 연간 치료비 본인부담금 구간에 따라 매년 1억 원 한도 내에서 보험금을 지급한다. 이 특약은 ‘KB내맘대로 Pick! 건강보험 무배당’과 ‘KB건강파트너 종신보험 무배당’에 추가할 수 있다. 갱신형 특약은 만 75세 이하 고객이 최초 계약 시 30년 만기(최대 100세) 전기납으로 가입할 수 있다. 비갱신형 특약은 만 60세 이하 고객이 최대 100세 만기로 납입기간을 5년 단위로 최대 30년까지 지정해 가입할 수 있다. 특히 ‘KB내맘대로 Pick! e-건강보험 무배당’은 한국인의 생활습관과 가족력 등 장래의 위험 요소에 따라 △암 △암치료비집중 △뇌·심장질환 △수술·입원비를 보장하는 4가지 플랜 중 하나를 선택해 설계할 수 있는 DIY(Do It Yourself, 사용자 직접 제작)형 온라인 전용 상품이다. 이번 암치료비 특약 출시를 기념해 KB라이프생명 홈페이지에서 가입 고객에게 최대 3만 원 상당의 백화점 상품권을 제공하는 이벤트를 이달 말까지 진행한다. KB라이프생명 관계자는 "암 진단으로 인해 행복한 가정에 찾아오는 경제적 부담을 덜기 위해 고객의 눈높이에서 암치료비특약 상품을 개발했다”며 "앞으로도 KB라이프생명은 고객이 보내 주신 신뢰에 보답하기 위해 최상의 보험상품으로 최고의 고객만족을 제공할 계획이다"고 전했다.  yesji@fnnews.com 김예지 기자

삼성생명은 암 치료 보장 범위를 대폭 확대한 삼성 다(多)모은 건강보험 필요한 보장만 쏙쏙 S3(이하 다(多)모은 건강보험 S3)를 18일부터 판매한다고 17일 밝혔다. 이 상품은 고객이 직접 본인의 라이프스타일에 맞는 보장을 맞춤 설계할 수 있는 DIY(Do it Yourself)형 상품으로, 다양한 특약을 활용해 각종 질병에 대해 종합적인 보장을 제공하는 삼성생명의 대표 상품으로 자리잡았다. 다(多)모은 건강보험 S3는 '프리미엄암직접치료보장' 특약을 신설해 암치료 보장을 강화했다. 이 특약은 암직접치료보장특약과 함께 가입할 수 있는데, 가입 후 90일이 지나면 표적약물, 로봇수술 등 고가의 최신 항암치료 8종을 최대 10회까지 보장받을 수 있다. 즉 표적항암약물, 특정면역항암약물, 전액부담표적약물, 전액부담특정면역약물, 항암양성자방사선, 항암세기조절방사선, 항암정위적방사선, 다빈치 또는 레보아이 로봇수술을 각각 연 1회, 최대 10년까지 보장받을 수 있는 것이다. 다(多)모은 건강보험 S3는 암 치료뿐만 아니라 항암치료 후 발생할 수 있는 질병과 재해까지 보장 범위를 확대했다. '항암약물·방사선치료 후 72대질병및재해보장' 특약은 업계 최초로 항암치료후 발생 가능한 72대 질병 및 재해를 보장한다. 아울러 '종합병원이상암직접치료통원' 특약을 신설해 기존 상급병원에만 차등 제공되던 보장을 종합병원급 이상으로 확대했다. padet80@fnnews.com 박신영 기자

[파이낸셜뉴스] 동아대학교는 의과대학 윤진호 교수 공동연구팀이 해양생물에서 발굴한 새로운 미토파지 촉진 물질을 사용, ‘항암제 유도성 말초신경병증’ 치료 효과를 검증하는 데 성공했다고 10일 밝혔다.  윤 교수 공동연구팀이 진행한 이번 연구 결과는 ‘영국 약리학 저널(British Journal of Pharmacology)’에 온라인 게재됐다. 영국 약리학 저널은 약학 연구 분야 상위 5%에 해당하는 세계적 권위의 학술지다. 이번 논문 제목은 ‘신규 해양생물 유래 미토파지 유도제에 의한 파클리탁셀유도 말초신경병증의 미토콘드리아 기능이상 및 열통각과민증상 완화(Novel marine-derived mitophagy inducer ameliorates mitochondrial dysfunction and thermal hypersensitivity in paclitaxel-induced peripheral neuropathy)’다. 이번 연구는 ‘미토파지 기반 질병 치료제 실용화’의 길을 열었다는데 의미를 갖는다. 미토파지는 손상됐거나 불필요한 미토콘드리아를 선택적으로 제거하는 기전으로, 세포 기능 유지에 핵심적인 역할이 규명되면서 새로운 질병 치료 전략으로 주목받고 있다. 미토파지 기반 치료제 개발을 위해서는 임상 적용에 적합한 미토파지 유도물질 개발이 핵심과제로 떠오르고 있다. 공동연구팀은 새로운 미토파지 촉진물질 개발을 위해 미크로네시아연방 축(Chuk)제도 해양생물 유래 화합물을 탐색한 결과, 미토파지 촉진 활성이 우수하면서도 독성이 낮은 화합물 ‘PDE701’을 발굴하는데 성공했다. 연구팀은 또 PDE701이 미토파지만을 특이적으로 유도하며 세포 스트레스에 의한 미토파지 유도 경로와는 독립적으로 미토파지를 촉진한다는 것을 규명, 치료적인 활용에 적합하다는 것을 검증했다. 실제 연구팀은 PDE701이 항암제 파클리탁셀에 의해 유도되는 항암제 유도성 말초신경병증 모델의 미토콘드리아 기능 이상과 열통각 과민증상 개선 효과를 확인, 임상 적용이 가능한 치료 물질임을 입증했다. 이번 연구는 보건복지부와 해양수산부 연구 과제 지원으로 수행됐으며, 윤진호 교수와 유은희 대표가 공동 창업한 ㈜알트메디칼을 통해 PDE701을 치료제로 실용화하기 위한 추가 연구도 진행되고 있다. PDE701은 항암제 유도성 말초신경병증 외에도 미토콘드리아 기능 이상이 원인이 되는 다른 난치성 퇴행성 뇌질환의 치료제 개발에도 활용할 수 있을 것으로 기대된다. 윤 교수는 "세계적으로 유수 연구진과 기업들이 치열한 경쟁을 벌이고 있는 미토파지 기반 치료제 개발 분야에서 순수 국내 연구진이 임상 적용 가능한 미토파지 기반 치료 물질을 선도적으로 개발해 기쁘다”며 “해양생물이 미토파지 유도제 개발에 매우 유용한 자원이 될 수 있음을 확인한 것이 큰 의미를 갖는다”고 설명했다. bsk730@fnnews.com 권병석 기자

[파이낸셜뉴스] 진행성 간암 환자의 면역 항암 치료가 간 기능 보존에 유리해 생존율을 높이는 것으로 확인됐다. 서울성모병원 소화기내과 성필수·한지원 교수팀은 가톨릭중앙의료원 8개 병원 진행성 간암 환자의 각 치료 효과 및 임상 인자들을 비교한 결과, 아테졸리주맙-베바시주맙 치료군이 렌바티닙 치료군에 비해 전반적인 생존율(OS)이 높았다고 2일 밝혔다. 이는 새로운 표준 치료법인 아테졸리주맙-베바시주맙 병용 면역항암요법의 효과를 밝힌 국내 첫 대규모 다기관 임상 연구결과다. 아테졸리주맙-베바시주맙 병용요법은 현재 절제 불가능한 진행성 간암 환자의 1차 치료로 권고되고 있다. 하지만 30% 내외의 일부 환자에서만 효과가 확인되고 장기이식, 자가면역질환, 출혈 위험도가 높은 환자에서는 사용이 제한된다는 단점이 있었다. 렌바티닙 치료 역시 현재 사용될 수 있는 1차 항암 치료법이나 그 동안 두 치료 효과를 비교하는 결과가 상반돼 논란이 있었다. 연구팀은 두 치료군의 생존율 차이를 설명하기 위해 세부 분석을 시행했다. 그 결과 각 치료가 질병의 진행이나 부작용으로 인해 중단됐을 때, 아테졸리주맙-베바시주맙 치료군의 간 기능이 더 잘 보존되는 것을 확인했고, 1차 치료 중단 이후 후속 치료에도 영향을 미친다는 것을 알 수 있었다.  한지원 교수는 “간암은 하나의 종양에서도 부위에 따라 이질적인 특성을 갖고 있고 면역 반응 자체도 한정돼 있으며 환자의 간기능이나 임상적인 특징들도 매우 다양한 특성을 가지고 있다”며 “이번 연구 결과가 환자에게 최적의 예후를 가져다줄 수 있는 약제를 선택하는 것에 중요한 단서를 제공할 것”이라고 말했다. 성필수 교수는 “특히 간암환자 다수가 만성 간염이나 간경화를 동반하고 있는 경우가 많아 이미 간 기능이 저하된 상태로 치료에 어려움이 있기 때문에, 간 기능이 보존되는 치료 요소를 고려할 필요가 있다”고 강조했다. camila@fnnews.com 강규민 기자

새로운 유형의 RNA인 '원형 RNA(circular RNA)'가 향후 항암제와 자가면역 치료제로 활용될 수 있을 전망이다. 원형 RNA는 mRNA 백신 등에 활용되는 선형 RNA와 달리 닫힌 구조를 갖고 있어 핵산분해효소에 대해 뛰어난 안정성을 가지고 있다. 또 특허로 보호된 값비싼 변형 핵산을 이용하지 않아도 원치 않는 면역반응 유도 및 단백질 발현에 영향이 없다. 지현배 미국 레바티오 최고기술책임자(CTO)는 25일 제16회 서울국제신약포럼에서 영상강연을 통해 "원형 RNA 기술은 mRNA 특징을 모두 갖고 있고, 여기에 mRNA보다 체내와 세포 안에서 안전성이 높다는 장점이 있다"며 "이를 통해 충분한 양의 단백질이 요구되는 질병들에 대한 치료제 개발에 유리하며 유전자 및 세포치료제를 포함한 다양한 분야에 적용할 수 있는 플랫폼 기술"이라고 밝혔다. 지 CTO는 "레바티오가 원형 RNA를 이용해서 항종양 면역을 자극하는지와 트랜스크립션 팩터(TF)를 발현하는 원형 RNA를 통해 면역세포의 일종인 조절 T세포(Regulatory T cell)가 유도가 되는지, 조절 T세포가 유도됐을 때 자가면역 질환을 치료할 수 있는지를 조사했다"며 "원형 RNA가 면역 항암제로서 잠재성이 있는지, 자가면역 질환 중에서도 제1형 당뇨병 치료제로 가능성이 있는지 테스트한 것인데 당뇨병 발생률이 아주 현저히 감소한 것을 확인했다"고 전했다. 지 CTO는 "mRNA와 원형 RNA에 의한 캐스나인(Cas9) 단백질 발현의 수준과 유전자 편집효능을 서로 비교했는데, 원형 RNA에 의한 캐스나인 단백질 발현이 20~30배 정도 더 높게 발현했음을 관측했다"며 "궁극적으로는 환자의 세포에 직접 테스트된 원형 RNA를 전달함으로써 다양한 유전적 질환을 치료하는 데 기여할 수 있을 것"이라고 내다봤다. 특별취재팀 강중모 팀장 강재웅 강경래 강규민 장유하 권준호 정원일 기자

[파이낸셜뉴스] 새로운 유형의 RNA인 ‘원형 RNA(circular RNA)'가 향후 항암제와 자가면역 치료제로 활용될 수 있을 전망이다. 원형 RNA는 mRNA 백신 등에 활용되는 선형 RNA와 달리 닫힌 구조를 갖고 있어 핵산분해효소에 대해 뛰어난 안정성을 가지고 있다. 또 특허로 보호된 값비싼 변형 핵산을 이용하지 않아도 원치 않는 면역반응 유도 및 단백질 발현에 영향이 없다. 지현배 미국 레바티오 최고기술책임자(CTO)는 25일 제16회 서울국제신약포럼에서 영상강연을 통해 "원형 RNA 기술은 mRNA 특징을 모두 갖고 있고, 여기에 mRNA보다 체내와 세포 안에서 안전성이 높다는 장점이 있다”며 “이를 통해 충분한 양의 단백질이 요구되는 질병들에 대한 치료제 개발에 유리하며 유전자 및 세포치료제를 포함한 다양한 분야에 적용할 수 있는 플랫폼 기술”이라고 밝혔다. 지 CTO는 “레바티오가 원형 RNA를 이용해서 항종양 면역을 자극하는지와 트랜스크립션 팩터(TF)를 발현하는 원형 RNA를 통해 면역세포의 일종인 조절 T세포(Regulatory T cell)가 유도가 되는지, 조절 T세포가 유도됐을 때 자가면역 질환을 치료할 수 있는지를 조사했다"며 "원형 RNA가 면역 항암제로서 잠재성이 있는지, 자가면역 질환 중에서도 제1형 당뇨병 치료제로 가능성이 있는지 테스트한 것인데 당뇨병 발생률이 아주 현저히 감소한 것을 확인했다"고 전했다. 그는 "이같은 연구결과는 원형 RNA가 다양한 자가면역 질환들을 치료하는데 효과적이기 때문에 잠재성이 있을 것이라는 기대를 하고 있다"고 덧붙였다. 지 CTO는 "mRNA와 원형 RNA에 의한 캐스나인(Cas9) 단백질 발현의 수준과 유전자 편집 효능을 서로 비교했는데, 원형 RNA에 의한 캐스나인 단백질 발현이 20~30배 정도 더 높게 발현했음을 관측했다"며 "궁극적으로는 환자의 세포에 직접 테스트된 원형 RNA를 전달함으로써 다양한 유전적 유전 질환을 치료하는데 기여할 수 있을 것"이라고 내다봤다. 특별취재팀

[파이낸셜뉴스] 코오롱생명과학은 연구개발 중인 항암 유전자 치료제 KLS-3021 관련 ‘재조합 백시니아 바이러스 및 이를 포함하는 약학 조성물’에 대한 특허가 최근 중국에서 등록 결정됐다고 20일 밝혔다. 코오롱생명과학은 유전자 재조합으로 암세포 선택성을 높인 백시니아 바이러스 기반 종양살상 바이러스에 치료 효과 증대 목적으로 유전자 PH-20 및 sPD1-Fc를 추가한 백시니아 바이러스 기술을 개발했다. 이 기술은 바이러스에 의한 직접 살상 능력과 면역세포에 의한 암 제어 능력을 극대화함으로써 항암 효과를 끌어올린 것이 특징이다. PH-20 유전자는 치료물질 전달에 물리적 장벽으로 작용하는 세포 외 기질의 주요 성분인 히알루론산을 분해하는 효소로, 치료물질인 종양살상 바이러스의 확산과 면역세포의 침투를 돕는다. sPD1-Fc 유전자는 암세포의 면역 회피 기전 중 하나인 면역 관문 인자(PD-L1/2)을 차단함으로써, 암세포를 제거하는 면역세포의 활성을 유지시킨다. 나아가 T세포, NK세포 등 암세포를 공격하는 면역세포를 활성화시키는 치료 유전자 IL-12를 추가 조합하는 기술도 이번 특허에 포함됐다. 한편, 중국은 한국, 일본, 캐나다, 싱가포르 등에 이어 7번째로 해당 특허가 허여됐다. 의약품 시장조사기관 아이큐비아가 발간한 ‘2022년 항암 시장 종합 분석’ 보고서에 따르면 중국은 전 세계 항암제 시장의 7%를 차지하며 시장 규모 또한 꾸준히 성장하고 있다. 김선진 코오롱생명과학 대표이사는 “KLS-3021은 고형암 치료를 목적으로 개발 중인 차세대 종양 살상 바이러스 치료제”라며 “현재 플랫폼 개선을 위한 다양한 연구를 진행하고 있으며 임상시험 진입을 위한 마무리 단계에 있다”고 밝혔다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자