[파이낸셜뉴스]  세포유전자치료제 개발 전문기업 헬릭스미스가 최근 신주발행무효의 소 판결 확정에 따라 기존 최대주주였던 카나리아바이오엠과의 지분관계 등을 모두 청산했다고 30일 밝혔다. 카나리아바이오엠 신주 390만 7,203주가 무효 처리되면서 헬릭스미스는 신주발행대금을 반환할 의무가 발생했는데, 이번에 반환 완료한 대금 450억 원 중 305.5억 원은 헬릭스미스가 보유 중이던 세종메디칼 9회차 전환사채(권면금액 300억 원)를 카나리아바이오엠에 양도하는 것으로 지급 의무를 상계처리하면서 부실위험 해소 및 재무건전성 강화의 효과도 보게 됐다는 설명이다.  앞서 카나리아바이오엠은 2022년 12월과 2023년 2월의 제3자 배정 유상증자를 통해 헬릭스미스의 신주 390만 7,203주를 보유하게 되었으며, 신주발행무효의 소(서울남부지방법원 2023가합104974)는 2022년 12월 말 헬릭스미스 경영권을 잡은 카나리아바이오엠에 대한 일부 소액주주 등의 반발로 2023년 상반기 중 제기됐다. 2022년 말 경영권 양수도 당시 헬릭스미스가 카나리아바이오엠으로부터 350억 원의 자금을 유상증자로 받은 한편, 회사 자금을 들여 카나리아바이오엠의 종속회사인 세종메디칼 9회차 전환사채를 300억 원에 인수하면서 일각에서는 ‘무자본 M&A’ 논란이 불거지기도 했다. 여기에 2023년 하반기부터 카나리아바이오엠 및 관계사의 여러 경영상 리스크가 대두됨에 따라 헬릭스미스는 2023년 말 첨단바이오의약품 전문기업인 바이오솔루션을 새로운 최대주주로 맞이해 365억 원의 자금을 유치하고 올해 1분기 중 새로운 경영진 선임도 완료했다. 그러나 신주발행무효의 소가 종결되지 않아 카나리아바이오엠은 여전히 회사의 2대 주주로 남아 있었다. 이번 남부지법의 판결 확정으로 헬릭스미스는 카나리아바이오엠과의 지분관계를 완전히 정리한 것은 물론, 거래정지 등으로 부실 위험이 제기되어 회수가능성에 대한 우려가 컸었던 세종메디칼이 발행한 전환사채도 전액 양도함에 따라 재무 건전성을 강화하게 됐다. 헬릭스미스 정지욱 대표이사는 “이번 신주발행무효 소송 종결로 카나리아바이오엠과의 지분 등 모든 관계가 정리됨으로써, 회사는 추진중인 신약개발 및 CDMO 사업, 비임상 CRO 사업 등에 모든 역량을 집중할 수 있게 되었다”라며 “앞으로 변화된 회사의 비전을 시장과 투자자들에게 제시하고 기업가치를 제고하고자 최선을 다할 것”이라고 전했다.  kakim@fnnews.com 김경아 기자

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[파이낸셜뉴스]  헬릭스미스가 20일 이사회 결의를 통해 바이오솔루션과 유상증자 등을 포함한 경영권 양수도 계약을 체결했다고 밝혔다. 이번 계약에 의해 헬릭스미스는 바이오솔루션을 3자배정 대상자로 총 365억 원의 자금을 조달하는 유상증자를 진행한다. 유상증자 대금 납입일은 12월 28일이다. 자동 생성된 설명이번 신주 발행의 결과에 따라 헬릭스미스의 최대주주는 기존 지분 9.39%를 보유한 카나리아바이오엠에서 증자 후 헬릭스미스 지분 15.22%를 확보하는 바이오솔루션으로 변경될 예정이다. 바이오솔루션은 헬릭스미스의 R & D 프로그램 및 주요 파이프라인 대부분을 유지하는 한편 상호 파트너십을 통해 각사의 기존 포트폴리오에서 시너지 효과를 내는 과제를 개발하여 연구 및 사업 분야를 확대해 나간다는 계획이다. 바이오솔루션은 회사의 주력 파이프라인인 세포치료제 분야에 헬릭스미스의 유전자전달체 기술을 접목시켜 세포치료제 사업 역량을 더욱 강화시키고, 헬릭스미스의 글로벌 임상능력을 자사 세포치료제의 미국 임상시험에 활용할 계획이다. 바이오솔루션은 헬릭스미스가 개발해 온 HGF/c-Met (HMET) 플랫폼 기반의 후보 물질들(엔젠시스, NM301, VM507등)과 CAR-T(키메라 항원 수용체 T 세포 치료제) 프로그램에 큰 관심을 보이고 있다. 이외에도 헬릭스미스 마곡 본사에 위치한 800평 규모의 세포치료제 GMP 생산 시설(CGT Plant)을 활욯하여 본격적인 CDMO (공정개발 및 생산 위탁) 사업을 시작할 계획이다. 바이오솔루션의 장송선 대표는 "헬릭스미스는 엔젠시스로 미국과 중국에서 각각 통증과 족부궤양을 대상으로 임상 3상을 진행 중이다. 둘 중 하나만 성공해도 획기적인 일이고, 시장규모도 매우 크다"라며 "하지만 우리의 투자 목적은 이미 있는 특정 제품 혹은 특정 질환에 있는 것이 아니라, 유전자세포치료제 분야에서 다수의 제품과 사업을 창출하는 플랫폼을 확보하는 데 있다"라고 언급했다. 이번 지배구조 변경을 통해 헬릭스미스는 소액주주 측이 제기한 신주발행 무효소송을 더 이상 다투지 않고 신속하게 종결하는 방향으로 진행해 카나리아바이오 그룹과의 관계도 정리할 계획임을 밝혔다. 한편 헬릭스미스와 이번 계약을 체결한 바이오솔루션은 2000년 설립돼 2018년 코스닥 시장에 기술특례로 상장했다. 시판된 자가연골 세포치료제 ‘카티라이프’를 비롯해 첨단바이오의약품 및 바이오 융합소재 전반에 걸쳐 연구 및 임상 개발을 진행하고 있다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스]  ㈜헬릭스미스와 미국 노스웨스턴대학교의 한데 오즈딘러(Hande Ozdinler) 교수 공동연구팀이 ALS(근위축성 측삭경화증, 루게릭병)에 대해 연구한 결과가 국제학술지 'Gene Therapy'(진 테라피)의 표지로 선정됐다. 이 학술지는 저명한 과학저널인 ‘Nature’(네이처)의 유전자치료 분야 자매지이다. 18일 헬릭스미스에 따르면 이번 표지의 사진은 헬릭스미스가 개발한 유전자치료제 NM301을 ALS 동물 모델의 척수강에 주사하여 분석한 결과로서, ALS를 근본적으로 치료할 수 있다는 가능성을 실제 눈으로 보여주는 시각적 데이터이다. 흔히 루게릭병으로 불리는 ALS는 일단 발병하면 2-5년 내 사망률이 거의 100%에 이르는 질환으로 미국 FDA에 의해 승인된 약물이 7개 있으나 모두 그 치료 효과가 미미하다. ALS는 운동신경세포(운동뉴런)가 퇴행하여 죽어감에 따라 근육이 소실되어 신체의 거의 모든 운동기능이 마비되며 최종적으로는 호흡기능의 정지로 사망에 이르는 질환이다. 따라서 운동뉴런의 소실을 막거나 그 생산을 촉진시킬 수 있다면 ALS를 근본적으로 치료할 수 있다. 이번 연구에 사용된 NM301은 헬릭스미스가 HGF를 발현하도록 만든 AAV 기반의 유전자치료제이다. NM301은 임상에서 치료 효과를 극대화하는 것은 물론 제조가 어려운 것으로 잘 알려진 AAV 벡터를 대규모 생산에 적합하도록 특별히 설계한 자체 개발 제품이다. 헬릭스미스와 노스웨스턴대학교 공동연구진이 NM301을 동물모델(TDP-43)의 척수강에 주사한 결과, 운동뉴런의 개수가 (대조군 대비) 더 많았고 염증세포의 활성화를 크게 감소시킬 수 있음을 발견하여 지난 2월에 논문이 온라인으로 게재된 바 있다. 이번에 게재된 표지는 당시 연구의 조직병리학적 분석 결과로서 NM301이 운동피질(motor cortex)에 있는 성상세포(astrocyte; 별아교세포)와 미세아교세포(microglia)를 조절하여 상위 운동뉴런(upper motor neuron)의 퇴행을 막아줄 수 있음을 눈으로 보여주는 이미지다. 이는 NM301이 ALS를 근본적으로 치료할 수 있는 약물이 될 수 있음을 시사하기 때문에 그 의미가 크다. 헬릭스미스의 개발전략을 총괄하고 있는 김선영 CSO(전략총괄)는 “ALS는 사망률 100%의 불치성 희귀질환으로서 글로벌 제약사는 물론 미국 정부에서도 큰 관심을 갖고 전폭적으로 지원하는 분야"라며 "ALS 연구와 엔젠시스 임상 경험을 바탕으로 상당한 정보와 데이터를 축적한 만큼 빠른 시간 내에 기술이전과 시장 진입을 이룩할 수 있도록 최선을 다하겠다"라고 전했다.  kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] 카나리아바이오그룹이 특례상장 1호 헬릭스미스를 인수하고 종합 바이오 기업으로 청사진을 제시했다. 앞서 카나리아바이오그룹은 최근 세종메디칼과 두원사이언스제약을 잇따라 인수하며 공격적인 인수합병(M&A)행보를 이어가고 있다. 22일 업계에 따르면 카나리아바이오그룹은 헬릭스미스를 인수해 개발중심 신약개발(NRDO)에서 탈피, 신약 발굴과 기전, 전임상 연구 등 그 동안 약점으로 여겨져온 부분을 보완할 방침이다. 회사 관계자는 “난소암 치료제인 '오레고보맙'과 동일한 기전을 가진 카나리아바이오의 췌장암 치료제 '브라바렉스'의 개발도 헬릭스미스의 개발 노하우가 큰 역할을 할 것으로 기대된다”며 “개발인력 부족으로 속도를 내지 못했던 브라바렉스의 개발이 빠르게 진행될 것"이라고 전했다. 카나리아바이오가 개발 중인 오레고보맙은 글로벌 임상3상을 진행하고 있으며, 성공시 조 단위 이익을 낼 수 있는 글로벌 블록버스터급 신약으로 평가받는다. 브라바렉스는 오레고보맙과 동일한 플랫폼 기술을 공유하고 있다. 오레고보맙의 성공은 브라바렉스의 성공으로 이어질 것으로 회사 측은 보고 있다. 세계적인 제약 시장조사기관인 이발류에이트파마는 오레고보맙이 7조원 이상, 브라바렉스는 약 4조원의 매출을 올릴 것으로 예상했다. 최근 응급임상을 통해 오레고보맙이 수술하지 않은 환자에게도 효능을 보였다는 점을 감안한다면 동일한 기전을 가진 브라바렉스가 수술이 불가능한 70%의 췌장암 환자에도 적용이 가능할 것으로 기대된다. 카나리아바이오는 추가적인 면역항암제 파이프라인을 헬릭스미스에 이전해 주주가치 제고를 도모한다는 계획도 밝혔다. 최근 소액주주와의 분쟁을 말끔히 정리할 수 있도록 새로운 비전을 제시하고 주주가치를 획기적으로 제고할 방침이다.  kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스]헬릭스미스는 미국 식품의약국(FDA) 산하 독립데이터모니터링위원회(IDMC)로부터 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 당뇨병성 신경병증(DPN) 미국 임상 3-2상을 그대로 진행하라는 권고를 통보 받았다고 18일 공시했다. 미국 현지에서 어댑티브디자인 방식으로 진행 중인 엔젠시스 임상 3-2상에 대해 IDMC는 목표 임상 대상자의 절반에 투약이 이뤄진 후 중간평가를 한다. IDMC는 △임상시험 대상자 수 변동없이 진행 △임상시험 대상자 수 조정 후 진행 △임상시험 대상자 등록 중단의 세 가지 시나리오 중 하나를 권고하도록 돼 있다. IDMC는 기존 프로토콜 상의 최소 환자 수인 152명 중 50%인 76명에 대한 중간분석 데이터 및 헬릭스미스가 데이터를 검수한 결과를 검토했다. 그 결과 현재 152명에 대한 등록이 거의 완료되었고, 데이터안전성모니터링위원회(DSMB) 리포트를 볼 때 그룹 간 이상반응(Adverse Event)에서 차이가 없어 엔젠시스(VM2020)가 안전하다고 판단했다. 또한 IDMC는 기등록된 환자들에 대해 추가 중간분석을 실시하여 임상 진행 여부를 결정할 것을 권고했다. 이러한 IDMC의 의견에 따라 헬릭스미스는 임상 대상자 모집을 지속해 최소 규모인 152명 등록을 마칠 예정이며, 추가 중간분석 진행 여부는 IDMC와 협의하여 결정한다는 계획이다. 헬릭스미스 박영주 임상개발부문장은 “현재 최소 임상시험 대상자 152명 중 95% 이상이 등록 완료했다. 다만, 이미 동의서를 받아 스크리닝 중에 있는 대상자는 임상시험에 참여시켜야 하기 때문에 최종 등록 인원은 160명 전후가 될 것으로 보인다. 조만간 임상참여동의서(Informed Consent Form) 제출 기준일을 정하여 모집을 마무리할 예정이다”라고 밝혔다. kmk@fnnews.com 김민기 기자

[파이낸셜뉴스]헬릭스미스의 코로나19 치료제 타디오스(TADIOS)가 우수한 안전성 및 내약성을 보였다. 타디오스 투여군은 위약군 대비 이상반응에서 큰 차이가 없어 안전한 코로나19 천연물 치료제로서의 개발 가능성을 확인할 수 있었다. 헬릭스미스는 2일 천연물 치료제 ‘타디오스’를 사용해 인도에서 코로나19 감염자를 대상으로 실시한 임상시험의 탑라인 데이터(Topline data)를 공개했다. 이번 임상은 100명 규모의 이중맹검, 위약 대조군 사용, 다기관 임상시험이다. 타디오스는 3개 식물로 구성된 혁신 치료제로서 바이러스 및 미세먼지 등에 의한 호흡기질환을 치료하기 위해 개발된 제품이다. 이번 임상의 목적은 타디오스의 안전성과 내약성은 물론, 질환 전개에 관련된 바이오 마커 및 임상 증세 등 유효성 지표에 미치는 영향을 조사하는 것이었다. 헬릭스미스는 인도 정부의 코로나19 임상관리 가이드라인에 근거해 경증 및 중등증으로 진단받은 입원 환자 100명을 대상으로 임상을 진행했다. 환자를 1대 1 비율로 나누어 타디오스군에 50명, 위약군에 50명을 무작위 배정했다. 이중맹검 상태에서 코로나19 표준치료 요법에 타디오스를 보조제로 추가해 최대 10일간 투여 후 유효성을, 14일 시점에서는 안전성을 살폈다. 타디오스는 유효성 측면에서 생화학적 지표인 IL-1RA의 혈중농도와 피로감에서 위약군 대비 효과를 보였다. IL-1RA는 두 군 모두 기저치와 측정일 기준, 정상치 보다 3배 이상 높았는데, 타디오스 복용 종료 2주일 후에는 타디오스를 복용하지 않은 환자들 보다 유의하게 낮은 수준을 보였다(p<0.05). IL-1RA는 IL-1과의 절묘한 균형을 이루면서 면역을 조절하며 과다와 과소 모두에서 병적 현상을 유발할 수 있다. 최근 연구에 의하면 코로나19 중증 환자에서 매우 높은 수준으로 존재하고, 중증으로의 진행, 사망률의 증가와 높은 상관 관계가 있는 것으로도 밝혀져 있다. 따라서 타디오스 복용에 의한 IL-1RA의 감소 효과는 코로나19 감염에 의한 증상이 중증으로 진행되는 것을 막거나 혹은 저해하는 작용 가능성을 시사하고 있다. 6개의 생화학적 지표 중 IL-6는 투여군과 위약군 간의 차이가 없었고, CRP, Ferritin, Hb, TNF-α 등 4개 지표는 타디오스군과 위약군 모두 정상 수준이었다. 증상 차원에서는 “쉽게 피로를 느끼는가”에 대한 항목에서 타디오스 투여 후의 변화값이 위약군 대비 유의한 개선 효과를 보였다(p<0.05). 이는 코로나19 완치 후 가장 흔하게 나타나는 대표적인 후유증인 피로감에 대해 타디오스가 효과적인 보조제로서 사용될 수 있음을 시사한다. 헬릭스미스는 이번 임상의 전체 데이터가 정리되는 대로 상기 유효성 지표의 의미를 정밀하게 분석해 최종보고서를 작성하고 국제 학술지와 학회에서 그 결과를 발표할 계획이다. 헬릭스미스 김선영 대표이사는 “이번 임상시험과 국제 학술지에 발표했던 동물실험 결과를 감안할 때, 타디오스는 코로나19를 비롯한 호흡기질환의 전개에 선제적 혹은 사후적으로 개입할 수 있는 틈새 치료제로 활용될 수 있을 것으로 사료된다”고 말했다.  kmk@fnnews.com 김민기 기자

[파이낸셜뉴스]헬릭스미스가 4일 과도한 주가 하락과 관련해 "IDMC로부터의 중간 분석 결과 통보가 연기될 것이라는 취지로 공표한 사실이 없다"며 적극 해명했다. 이날 헬릭스미스는 홈페이지를 통해 "주가 변동으로 인해 여러 주주들의 우려가 클 것으로 판단된다"며 "주가 및 임상 경과 등 회사 현황에 대한 문의가 급증하고 있으며 문의에 바로 대응하지 못한 점 죄송하다"고 말했다.  헬릭스미스는 "일부 매체에서 사실과 다른 내용이 보도된 경우에 대해서는 대응 중"이라며 "예정된 바와 같이 IDMC로부터 중간권고를 전달 받는 시점을 7월 중으로 예상하고 있다"고 전했다. 또 발표 시점과는 무관하게 DPN 임상 3상은 잘 진행되고 있는 바, 그 발표 시점이 임상 진도에도 영향을 주지 않는다고 강조했다.  헬릭스미스는 "IDMC의 중간권고 결과는 회사가 전달받는 대로 공시를 통해 즉시 발표될 예정이므로 혼동 없길 바란다"며 "진행 중인 각 임상과 사업 부문에서 최선의 성과를 내어 회사 가치 제고에 기여할 수 있도록 노력하겠다"고 전했다.  kmk@fnnews.com 김민기 기자

[파이낸셜뉴스]헬릭스미스가 유전자치료제 '엔젠시스(VM202)'의 임상3상 중간 평가 결과가 다음달 중순 쯤 나올 전망이다. 당초 엔젠시스 임상3상 중간 결과에 대해 발표하려 했으나 주말에 독립적모니터링위원회(iDMC)로부터 추가 자료 요청을 받으면서 결과 발표가 다소 미뤄졌다.  헬릭스미스는 28일 서울 마곡 본사에서 기자간담회를 개최하고, 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 당뇨병성신경병증(DPN) 미국 임상 3상(3-2) 현황과 함께 수익사업 모델 및 차세대 치료제 개발 현황에 대해 소개했다. 김선영 헬릭스미스 대표는 "당초 엔젠시스 임상3상 중간 결과에 대해 발표하려 했으나, 주말에 독립적모니터링위원회(iDMC)로부터 추가 자료 요청을 받았다"면서 "이로 인해 관련 발표는 (7월로) 유보하기로 했다"고 밝혔다. iDMC는 임상적 효과가 없는 것으로 예측되면 임상 중단을 권고하고, 이외 효과가 예상되면 현재 임상시험계획 그대로 진행하거나, 명확한 결과를 위해 투약 환자수를 더 늘리는 방안을 제시한다.  통상 iDMC 중간결과는 3상 성공 여부의 가늠자로 여겨져 진다. iDMC에서 임상 샘플 사이즈를 몇명으로 해야할지 알려주는데 해당 결과에 따라 성공 가능성을 예측할 수 있기 때문이다. 헬릭스미스는 샘플 사이즈를 152명으로 설정했고 최대 250명까지 늘릴 수 있도록 임상계획을 짰다. iDMC에선 △샘플 사이즈 152명 △152~250명 △중단 세 가지 결과를 통보할 수 있다. 지난 2020년 6월 개시한 3-2 임상은 28일 현재 기준 환자 152명 중 134명 등록을 완료해 이제 18명이 남은 상황이다. 중단만 아니면 임상 성공 가능성이 높다는 해석이 가능하다. 하지만 이날 간담회 때에서 추가 자료를 요청했다는 소식에 주가가 -22%까지 급락하기도 했다. 하지만 추가자료의 경우 특별한 문제가 있는 것이 아니라 일반적으로 데이터 분석을 위해 오고 가는 수준이라는 입장이라는 소식에 주가는 하락폭을 축소하면서 회복했다.  김 대표는 "이번 추가자료는 데이터 분석 과정에서 수시로 협의하는 일반적인 안전성· 유효성 데이터 요청 수준으로 문제가 있다는 것이 아니다"라며 "보수적으로 예상한 7월 중 결과 통보를 받을 수 있도록 iDMC와 얘기하고 있다"고 말했다. 오히려 8월 임상환자 등록이 완료되면 내년 1~2월에는 톱라인을 발표할 수 있을 것이라는 전망이다. 김 대표는 "시판허가 상용화는 이미 시작했으며 2, 3상 일관성, 뛰어난 효과, 특별한 원리 등에 기반해 시장 준비를 해야된다고 판단했다"며 "상용화 파트너를 물색 중이다. 빅파마 등과는 장기간 커뮤니케이션하고 있고 이에 따라 기술이전 등 다양한 파트너십을 구축해나갈 것"이라고 덧붙였다. 엔젠시스는 혈관이 막히거나 신경이 손상돼 나타나는 질환들(당뇨병성 신경병증, 당뇨병성 족부궤양, 근위축성 측삭경화증, 허혈성 심장질환)을 치료 목표로 하는 유전자치료제다. 약물 투여 부위 근육세포에서 치료단백질 HGF가 발현되고, 이 HGF 단백질이 신생혈관 형성 및 신경세포 재생을 촉진하는 작용원리를 갖는다. 현재 미국에서 당뇨병성 신경병증을 대상으로 임상3상을 진행 중이다. 김 대표는 "의뢰자에게는 '이중맹검(double blindness)'이 유지되기 때문에, 임상 종료 시까지는 명확한 유효성 결과를 알 수는 없다"면서도 "하지만 여러 데이터를 감안할 때 좋은 결과를 얻을 것으로 기대한다"라고 말했다. 한편 헬릭스미스는 엔젠시스 이외에 지난해 구축한 세포유전자치료제 전문 생산 시설을 바탕으로 의약품위탁생산개발(CDMO) 사업도 영위하고 있다. 이 사업은 고객사로부터 염기서열을 받아 암세포를 사멸시키는 'CAR-T' 세포를 만든다.   kmk@fnnews.com 김민기 기자

[파이낸셜뉴스]헬릭스미스는 미국 뉴욕과학아카테미(NYAS)가 주관한 통증 분야 미팅(Advances in Pain Meeting)에 참석해 엔젠시스(VM202)에 대해 발표했다고 4일 밝혔다. 이번 미팅에는 미국 노스웨스턴대학교 의과대학 존 케슬러(John Kessler) 교수, 김선영 헬릭스미스 대표이사, 윌리엄 슈미트(William Schmidt) 박사가 공동저자로 참여했다. 케슬러 교수가 세계 최초로 통증에 대한 임상 3상을 실시하는 유전자치료제 엔젠시스(VM202)에 대해 대표 발표했다. 뉴욕과학아카데미는 1817년 설립돼 과학 및 기술 분야 혁신을 알리는 유서 깊은 학술모임이다. 이번에 진행된 통증 미팅에는 신경과학 특히 신경생물학, 약리학, 생리학, 유전학·유전체학, 마취학, 심리학 등 다양한 분야에 종사하는 과학, 임상, 산업계 연구원들이 모여 통증 분야에서 최근에 이루어진 과학기술적 진전 및 임상 적용 현황 등을 논의했다. 케슬러 교수는 엔젠시스(VM202)의 작동 원리를 상세히 밝히고, 당뇨병성 신경병증(DPN)을 대상으로 실시한 임상 결과를 종합적으로 요약해 발표했다. 케슬러 교수는 엔젠시스(VM202)가 뛰어난 안전성과 유효성을 보인 점과, 가바펜틴 계열 약물을 사용하지 않는 환자들에서는 통증 감소 약효가 더욱 뛰어나다는 점이 일관성 있게 관찰된 것을 강조했다. 특히 엔젠시스(VM202) 주사 후에 약물이 체내에서 모두 없어지고 HGF 발현이 부재한 상태에서도 통증 감소 효과가 무려 8개월 이상 지속된 점은 엔젠시스(VM202)가 재생의약으로서 질환의 전개를 변형시키는 DMD(Disease Modifying Drug) 능력이 있음을 시사한다고 강조했다. 헬릭스미스가 개발 중인 엔젠시스(VM202)는 간세포성장인자(HGF) 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA 치료제이다. 단순히 통증을 관리하는 것이 아니라, 혈관생성 및 신경재생 효과를 통해 신경병증의 근본 원인을 공략한다. 미국 FDA는 엔젠시스(VM202)의 과학적, 임상적 결과들을 인정해 지난 2018년 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정했다. 미국에서 최초로 RMAT으로 지정된 통증 치료제다. 엔젠시스(VM202)의 당뇨병성 신경병증(DPN) 3-1상은 ‘네이처 바이오테크놀로지’에서 ‘2021년 1분기 주목할 만한 임상 결과’로, 국제의학저널 CTS(Clinical and Translational Science)에서 ‘2021년 가장 많이 다운로드된 논문 TOP 10’으로 선정됐다. 현재 헬릭스미스는 미국에서 후속 임상인 DPN 임상 3-2상을 진행 중이다. kmk@fnnews.com 김민기 기자