[파이낸셜뉴스]  수도권 중심의 일부 대학병원에서만 처방하고 있는 혁신적인 알츠하이머병 치료제 ‘레켐비’ 처방을 부산에서도 받을 수 있는 것으로 알려졌다. 19일 부산 온병원에 따르면 이 병원은 이달부터 ‘레켐비’ 처방이 가능하다. 알츠하이머병 진행을 늦추는 데 도움을 주는 최신 치료제로 평가받는 레켐비는 일본의 에자이와 미국의 바이오젠이 공동 개발한 약물로, 2023년 7월 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다. 우리나라에서는 지난해 5월 식약처 허가를 획득했으며, 지난해 12월 서울아산병원을 시작으로 분당서울대병원, 삼성서울병원, 서울대병원, 신촌세브란스병원 등에서 처방하고 있다. 레켐비는 알츠하이머병의 주요 원인으로 알려진 뇌 내 아밀로이드 베타(Aβ) 단백질의 응집을 막아 병의 진행과 인지 기능 저하를 지연시킨다. 임상 3상 결과에 따르면, 투약 1년 6개월 시점에 알츠하이머병 진행을 위약군 대비 약 27%, 5개월 정도 병의 진행을 지연시키는 효과가 확인됐다. 레켐비는 정맥주사 형태로 2개월마다 한 번씩 투약하는데, 보험급여가 아니어서 치료비가 좀 비싼 편이다. 연간 치료비용은 3000만원에서, 수도권 대학병원의 경우 5000만원 정도 예상된다. 부산 온병원 뇌신경센터 배효진 과장(신경과전문의)은 “레켐비 처방은 주로 초기나 전 단계의 알츠하이머병 환자들을 대상으로 하며, 치료 전 인지 기능 검사, MRI 검사 등을 통해 적합성을 평가한 후 투약 여부가 결정된다”고 설명하고, “아직은 비용이 비싸지만, 일부 보험 상품에서는 레켐비 치료제를 보장하고 있고, 특히 초기 치매 및 경증 알츠하이머병 환자의 치료에 효과적”이라고 밝혔다. 다만, 심각한 알레르기 반응인 아나필락시스, 뇌출혈, 발열, 오한 등의 부작용이 드물게 발생할 가능성도 있어 처방 전 전문의와 충분히 상담해야 한다고 배 과장은 덧붙였다. 2024년 기준 우리나라 65세 이상 인구 중 약 10%가 치매를 앓고 있으며, 치매 환자 수는 약 91만 명에 달한다. 치매 중에서도 알츠하이머병이 가장 흔한 유형으로, 치매 환자의 상당 부분을 차지한다. 이 때문에 치매 환자의 연간 관리 비용도 18조여 원에 달한다. 알츠하이머병의 원인은 아직 완전히 밝혀지지 않았지만, 몇 가지 주요 요인들이 연구를 통해 제시되고 있다. 온병원 뇌신경센터 하상욱 과장(신경과전문의)은 “뇌에 비정상적으로 축적되는 베타 아밀로이드 단백질이 플라크를 형성하여 뇌 세포 간 통신을 방해하고 신경세포 손상을 유발하는 것을 유력한 원인으로 해석하고 있다”고 말했다. 타우 단백질이 신경세포 내부에서 비정상적으로 변형돼 엉키면서 신경세포의 기능을 방해하고 세포 사멸을 초래하는 것도 알츠하이머의 원인으로 들고 있다. 전체 알츠하이머병 발병의 40∼50%는 유전적 요인에 의해 설명된다. 직계 가족 중 알츠하이머병 환자가 있는 경우 발병 위험이 높아진다. 나이도 알츠하이머병의 유발인자로 꼽힌다. 주로 고령층에서 발병하며, 나이가 들수록 발병 위험이 증가해서다. 레켐비 뿐만 아니라, 유전자 편집기술이나 줄기세포 치료의 발달 덕분에 알츠하이머 치료에 대한 미래는 어둡지 않다. 특히 CRISPR(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)와 같은 유전자 편집 기술은 알츠하이머병의 유전적 원인을 직접 수정할 수 있는 가능성을 제공한다. 이는 병의 발병 자체를 예방하거나 지연시킬 수 있는 새로운 접근법이 될 수 있다고 의료계에선 전망하고 있다. 줄기세포를 이용한 치료법도 손상된 뇌 세포를 재생하거나 대체하는 방법으로 주목받고 있다. 특히 초기 단계에서의 개입이 중요하다는 점에서, 줄기세포 치료는 알츠하이머병의 진행을 늦추거나 멈출 수 있는 잠재력을 가지고 있다는 것이다. 온병원 뇌신경센터 노순기 센터장(신경과전문의)은 “질병의 원인도 밝혀지지 않고, 치료제도 개발돼 있지 않은 탓에 알츠하이머는 예방과 조기발견에 집중할 수밖에 없다”고 조언했다. 알츠하이머 예방을 위한 식단으로는, 신선한 과일, 채소, 견과류, 올리브유, 생선 등을 포함한 지중해식 식단이 바람직하다. 이러한 식품들은 항산화제와 오메가-3 지방산이 풍부해 뇌 건강에 긍정적인 영향을 준다. 정기적인 운동, 적절한 체중 유지, 금연 및 절주, 혈압과 혈당 관리, 충분한 수면 유지 등도 중요하다. 사회적 교류와 취미 활동도 정신적 자극을 통해 뇌 건강에 긍정적인 영향을 미치며, 독서, 퍼즐 풀기, 새로운 기술 배우기 등 두뇌를 활발히 사용하는 정서적 자극도 지속적으로 유지하면 알츠하이머 예방에 도움 된다. 정기적인 검진에서 MRI(자기공명영상)나 PET-CT(양전자방출 단층촬영) 검사를 통해 조기 발견하는 일이 현재로서는 가장 확실한 알츠하이머 관리법이다. paksunbi@fnnews.com 박재관 기자

[파이낸셜뉴스] 앱클론은 중국 헨리우스 바이오텍에 기술 이전한 항체치료제 'AC101(헨리우스 코드명 HLX22)'이 유럽 집행위원회(EC)로부터 위암 치료를 위한 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 27일 밝혔다. 이번 지정으로 HLX22는 지난 3월 미국 식품의약국(FDA)과 이번 5월 유럽 EC 양측에서 모두 ODD 지정을 받은 항 HER2 표적 치료제가 됐다. 위암 치료 분야에서 기존치료제 대비 월등히 우월한 약효를 가진 혁신 치료제로서 예상보다 빠른 사업화의 큰 틀을 완성했다는 평가다. ODD 지정은 유럽의약품청(EMA) 산하 희귀의약품위원회(COMP)의 긍정적인 평가를 바탕으로 이뤄졌다. EC는 HLX22가 생명을 위협하거나 심각한 질환에 대한 치료를 목표로 하는 희귀의약품 요건을 충족한다고 판단했다. HLX22는 연구개발 및 허가 과정에서 다양한 인센티브를 제공받게 되며 임상시험 설계 지원, 중앙화된 시판 허가 절차, 시판 승인 후 10년간의 시장 독점 보호, 규제 수수료 감면 등이 포함된다. 세계적으로 위암은 여전히 심각한 공중보건 과제로 남아 있다. 국제암연구소의 '글로보칸(GLOBOCAN)'에 따르면 2022년에 약 100만건의 신규 위암 진단과 66만건 이상의 사망이 발생했고 대다수 환자는 암이 진행된 단계에서 진단돼 예후가 좋지 않은 것으로 나타났다. 특히 HER2 양성 위암은 전체 위암 환자의 12~23%를 차지하며, HER2 음성 환자보다 더 나쁜 예후를 보이는 것으로 보고되고 있다. 현재 HER2 양성 전이성 위암 환자에 대한 표준 1차 치료는 트라스투주맙과 화학요법의 병용 요법이며 일부 경우 면역항암제를 병합하기도 한다. 하지만 치료 성과는 여전히 제한적으로 개선의 여지가 크다. 이에 앱클론은 HLX22가 새로운 치료 대안으로 주목받고 있다고 설명했다. HLX22는 HER2 양성 전이성 위암 및 위식도 접합부(GC/GEJC) 암 환자를 대상으로 한 1차 치료제로 개발 중이다. 현재 트라스투주맙과 화학요법을 함께 사용하는 3상 임상시험(HLX22-GC-301)이 진행되고 있으며 글로벌 개발도 활발히 이뤄지고 있다. 해당 임상 3상 시험은 중국, 미국, 일본, 호주, 한국, 독일 등 주요 국가에서 임상시험계획(IND) 승인을 받았다. 현재까지 중국, 일본, 호주에서 첫 환자 투여를 완료했다. 헨리우스가 발표한 HLX22와 트라스투주맙 바이오시밀러 한큐유(HERCESSI™/Zercepac®) 병용 2상 임상 데이터에 따르면 기존 치료법 대비 생존율과 항암 효과가 유의미하게 향상됐고, 안전성 역시 양호하게 유지됐다. HLX22는 위암 외 암종으로의 환자수가 훨씬 많은 적응증 확대도 시도되고 있다. 현재 HLX22는 트라스투주맙 데룩스테칸(T-DXd)과 병용해 HER2 저발현 및 호르몬 수용체(HR) 양성 국소 진행성 또는 전이성 유방암 환자를 대상으로 한 2상 임상시험을 중국에서 진행 중이다. 첫 환자 투여도 이미 완료했다. 앱클론 관계자는 “유럽 ODD 지정을 계기로 HLX22의 글로벌 임상 및 사업화를 한층 더 가속화할 것”이라며 “헨리우스에서는 HLX22의 최대 사업 매출 목표를 연간 100억달러로 보고 있고 이는 앱클론에 7000억원 이상의 로얄티를 발생하는 금액“이라고 밝혔다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 네이처셀이 25일 장 초반 강세를 보이며 이틀째 상승을 이어가고 있다. 이날 오전 10시 10분 기준 네이처셀의 주가는 전 거래일 대비 25.68% 오른 2만7900원에 거래되고 있다. 이날 장중 한때 네이처셀은 상한가에 도달하기도 했다. 네이처셀은 전날에도 상한가로 거래를 마쳤다. 네이처셀이 미국 식품의약국(FDA)로부터 혁신적 치료제로 지정됐다는 소식이 전해지면서 매수세가 몰리고 있는 것으로 풀이된다. 네이처셀은 지난 21일 장 마감 후 '조인트스템'이 세포치료제 분야에서 미 FDA로부터 혁신적 치료제 지정받았다고 밝혔다. 조인트스템은 환자의 자가 지방유래 중간엽 줄기세포치료제다. 회사 측에 따르면 무릎 관절강 내 국소 주사로 연골 재생 작용을 일으켜 통증 감소와 관절 기능 개선 효과를 최소 3년간 지속시킬 수 있다. hippo@fnnews.com 김찬미 기자

[파이낸셜뉴스] 퇴행성관절염 줄기세포치료제 '조인트스템'이 지난 21일 미국 식품의약품청(FDA)에서 혁신 치료제로 지정받으면서 네이처셀이 30% 가까이 상승 중이다. 24일 한국거래소에 따르면 네이처셀은 이날 오전 9시 24분 현재 전 거래일 대비 29.75% 오른 2만2200원에 거래되고 있다. 같은 시각 대체거래소 넥스트레이드에서도 2만2200원에 거래 중이다. 넥스트셀이 넥스트레이드에서 거래되는 것은 이날이 처음이다. 이는 지난 21일 네이처셀이 개발한 조인트스템이 세포치료제 분야에서 한국 기업 최초로 미국 FDA 혁신 치료제로 지정됐다는 소식이 알려지면서 기대감이 높아진 데 따른 것으로 풀이된다. 미국 FDA는 임상시험 결과가 기존 치료법과 비교해 월등히 높다고 판단되는 경우 혁신 치료제로 지정한다. 혁신 치료제로 지정된 의약품에 대해서는 FDA가 개발을 집중 지원해 품목 허가 확률이 높아지고 개발 기간이 단축되는 경향이 있다. 앞서 네이처셀은 지난 21일 시간외거래에서도 9.99% 상승한 바 있다. seung@fnnews.com 이승연 기자

[파이낸셜뉴스] 한독의 관계사인 레졸루트의 저혈당증 치료제 'RZ358(에르소데투그)'가 미국 식품의약국(FDA) 혁신치료제로 지정됐다. 8일 한독은 선천성 고인슐린증(HI)으로 인한 저혈당증 치료제인 RZ358가 FDA의 혁신치료제로 지정됐다고 밝혔다. 혁신치료제 지정은 심각하거나 생명을 위협하는 질환에 있어 임상 초기 단계에서 기존 치료법에 비해 눈에 띄게 유의미한 효과를 나타내는 약물에 대해 규제기관과의 소통 하에 집중적으로 개발, 개발 기간을 단축하는 제도다. RZ358의 혁신치료제 지정은 선천성 고인슐린증 환자를 대상으로 한 임상 2b(RIZE) 연구 결과를 기반으로 한다. 연구 결과, 75% 이상에서 저혈당증이 안전하게 개선됐으며 임상적으로 유의미한 고혈당증이 나타나지 않았다. 레졸루트의 최고경영자이자 창립자인 네반 찰스 일람은 “지난해는 레졸루트에 있어 큰 변화의 해로, 모든 형태의 고인슐린증을 치료한다는 사명을 이루기 위한 중요한 임상적 진전과 의미있는 진척을 이뤄냈다”며 “이번 혁신치료제 지정으로 에르소데투그가 고인슐린증 환자들에게 치료 이점을 제공할 수 있다는 잠재력을 인정받을 수 있었다"고 말했다. 이어 "올해 선천성 고인슐린증 환자를 대상으로 임상 3상인 sunRIZE의 환자 모집을 완료하고 톱라인 결과를 발표할 계획이며 종양 매개성 고인슐린증 관련 임상 3상 연구도 진행할 것”이라고 말했다. 레졸루트는 현재 에르소데투그에 대해 두 가지 적응증인 선천성 고인슐린증과 종양 매개성 고인슐린증으로 임상 3상을 진행하고 있다. 선천성 고인슐린증으로 미국을 포함해 글로벌 임상 3상인 sunRIZE를 진행하고 있으며 올해 하반기 톱라인 결과를 발표할 예정이다. RZ358는 지난해 영국 ILAP에서 선천성 고인슐린증으로 인한 저혈당증 치료에 대한 '혁신 패스포트 지정(Innovation Passport Designation)'을 받았다. 또 RZ358은 지난해 11월 FDA로부터 종양 매개성 고인슐린증으로 인한 저혈당증 치료제로 희귀의약품 지정(ODD)을 받았고 현재까지 총 10명 이상의 종양 매개성 고인슐린증 환자가 의약품 동정적 사용 프로그램(EAP)’을 통해 성공적으로 치료 받았다. 레졸루트는 2024년 6월 7300만 달러를 조달해 2026년 2·4분기까지 진행하는 임상과 운영 비용에 대한 재정적 자원을 성공적으로 확보한 바 있다. 레졸루트는 희귀, 대사 질환에 대한 표적 치료제를 개발하고 있는 미국 바이오벤처로 선천성 고인슐린증 치료제 'RZ358', 경구용 당뇨병성 황반부종 치료제 'RZ402' 등을 개발하고 있다. 한독은 'RZ358'과 'RZ402'의 한국 내 상용화 권리를 보유하고 있으며 레졸루트와 지속적으로 개발단계에 대해 협력하고 있다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

메디코스바이오텍이 CES 2025 혁신상 수상을 계기로 미국 시장 진출을 본격화한다. 김순철 메디코스바이오텍 대표 (사진)는 26일 "디지털 트윈 기술을 활용해 창상 분야에서 세계 최고의 데이터베이스(DB)를 가진 회사가 되겠다"며 "인공지능(AI)과 바이오 기술을 결합한 '큐어실크 앱'는 그 시작이 될 것"이라고 말했다. 메디코스바이오텍은 CES 2025에서 거미실크단백질을 적용한 난치성 창상 치료제 '큐어실크'와 관련 앱을 내세워 디지털 헬스 부문 혁신상을 수상했다. 김 대표는 "이번 수상으로 세계 의료 시장의 40%를 차지하는 미국 시장을 공략할 수 있을 것으로 보인다"며 "의료 소외 계층이 많은 미국에서 큐어실크 앱은 혁신적인 솔루션이 될 것"이라고 말했다. 큐어실크의 기반인 거미실크단백질은 인류 역사에서 상처 치료의 역할을 해왔으나 현재까지 대량 생산으로 이어지진 못했다. 누에와 달리 거미는 집단으로 가둬놓으면 영역 다툼이 심해 생존하지 못하기 때문이다. 그러나 메디코스바이오텍은 합성 바이오 기술을 통해 치료제 개발에 성공, 내년 식약처 의료기기 2등급 승인을 앞두고 있다. 김 대표는 "메디코스바이오텍은 병원과의 협업을 통해 콜라겐 재생 효과를 발견했다"며 "난치성 창상은 물론 화상, 당뇨발 치료에 있어 확장성이 있다"고 설명했다. 롯데케미칼, 라파스 등 마곡산업단지 입주기업 추천으로 서울창업허브 M+에 입주해 관련 사업에 참여한 것이 도약의 기회가 됐다. 메디코스바이오텍은 M+ 연구개발(R&D)에 참여해 영국, 독일 등 유럽 5개국과 R&D 및 기술 협력을 논의했으며, 기술검증(PoC) 및 사업고도화 등을 지원 받았다. 메디코스바이오텍은 큐어실크와 AI를 접목해 의료 관리 솔류션 앱을 개발하면서 CES 2025 혁신상을 수상할 수 있었다. 지능형 창상 피복재 전문 '큐어실크 앱'은 사용자가 상처 사진을 업로드하면 상처의 심각도를 1기에서 4기까지 분류하고 치료 가이드를 제공한다. 특히 이 앱은 의료 환경이 열악한 지역에서 난치성 창상 치료를 효율적으로 도울 것으로 기대된다. 김 대표는 "의료비가 비싼 미국이나 의료 인프라가 부족한 나라에서 의료비 절감에 기여할 것"이라며 "향후 큐어실크 패치를 무료로 제공해 데이터를 쌓고 앱을 고도화할 것"이라고 말했다. 메디코스바이오텍은 난치성 질환 치료제 외에도 거미 실크 단백질을 기반으로 한 화장품 제품을 수출 중이다. 김 대표는 "탈모 샴푸와 피부 재생 앰플을 포함한 제품이 13개국에 수출되고 있다"며 "대부분 의료용 화장품으로 전문 병원에 공급되고 있다"고 설명했다. 메디코스바이오텍은 내년 FDA 인증을 완료하고 글로벌 시장으로 본격 진출할 예정이다. 김 대표는 "거미실크단백질 기술과 AI와 접목을 통해 환자들이 집에서도 상처를 관리할 수 있는 환경을 만드는 데 집중하고 있다"며 "우리는 단순히 치료제를 개발하는 회사가 아닌, 데이터와 AI를 기반으로 한 의료 혁신의 중심이 되고자 한다"고 말했다. stand@fnnews.com 서지윤 기자

[파이낸셜뉴스] GC녹십자는 카나프테라퓨틱스와 이중항체 약물접합체(ADC) 공동개발을 위한 계약을 21일 체결했다고 밝혔다.이번 계약은 옵션 권리가 포함된 공동개발 계약으로, 카나프가 개발 중인 이중항체 ADC 후보물질이 양사가 합의한 요건에 충족할 시 GC녹십자가 옵션 행사를 통해 공동 개발에 참여하는 형태이다. 양사는 타겟 및 옵션 요건, 전체 계약 규모 등의 구체적인 계약 내용은 밝히지 않았다. 양사가 계약을 체결한 이중항체 ADC는 다양한 고형암에 발현하는 타겟을 대상으로 하는 개발 물질로 폭 넓은 환자군 치료가 가능하며, 기존 치료제에 약물 내성을 획득한 환자를 위한 치료제로 개발 가능하여 시장성이 크다. 정재욱 GC녹십자 R&D 부문장은 “GC녹십자는 항암 및 면역 질환 치료제 개발 분야에 투자를 지속적으로 늘리고 있으며, 카나프와의 전략적 파트너십은 미충족 의료 수요가 큰 항암제 시장에서 혁신적인 치료제 개발에 있어 중요한 계기가 될 것“이라고 말했다. 이병철 카나프 대표는 “약물 내성 및 부작용으로 인해 고통받고 있는 암환자에게 차별화된 이중항체 ADC 치료제를 개발해 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 예상되며, 신약개발 경험이 풍부한 GC녹십자와의 공동개발을 통해 그 시기를 앞당길 것으로 기대된다.”라고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

부산시는 13일 강서구 명지 연구개발(R&D) 지구에서 싱가포르 바이오제약기업 프레스티지바이오파마 부산 혁신신약연구원(IDC) 개원식을 했다고 밝혔다. 이번에 문을 여는 프레스티지바이오파마 IDC는 대규모 외국인 자본이 투입된 시 최초이자 국내 유일의 첨단투자지구 내 바이오 제약 R&D센터로, 부지 3만1000여㎡(9500평)에 지하 1층~지상 6층 규모로 조성됐다. 2022년 1월 착공해 올해 10월에 완공됐다. 싱가포르에 본사를 둔 프레스티지바이오파마는 췌장암·난소암 치료제 등 항체신약 16종의 신약후보물질을 개발하고 있다. 부산 IDC는 국내에서 항체바이오 의약품의 개발부터 임상, 상업화, 생산까지 전 주기적 지원이 가능한 혁신거점 역할을 수행한다. 특히 부산 IDC는 신약 개발 비용의 획기적 절감과 함께 새로운 신약 개발의 중심으로 자리매김하고자 바이오벤처 기업, 대학연구소와의 융합된 협력 모델로서 공동 R&D를 통해 시너지를 창출할 개방형 혁신 공간을 신규사옥 2층에 마련할 예정이다. 또 프레스티지바이오파마는 내년까지 116명의 연구인력을 채용한다. 권병석 기자

코로나19 팬데믹 당시 급부상한 mRNA와 RNA를 이용한 치료제가 무한한 개발 가능성을 입증하며 신약 개발 모달리티로 주목받고 있다. mRNA와 RNA, 즉 리보핵산을 응용한 연구개발(R&D)은 전통적 신약 개발 방식에 비해 적은 시간이 소요되고 비용 역시 적게 들어 효율적이다. 코로나19 당시 빠르게 예방백신이 개발돼 보급될 수 있었던 것 역시 이런 장점이 있었기에 가능했다. 25일 파이낸셜뉴스와 한국화학연구원이 서울 서초구 JW메리어트호텔서울에서 'mRNA와 핵산신약의 미래'란 주제로 공동 개최한 제16회 서울국제신약포럼에서는 리보핵산을 활용한 치료제의 무궁무진한 발전 가능성에 대한 논의가 이어졌다. RNA 치료제는 세포의 단백질 형성 과정에서 유전정보 전달작용을 하는 RNA를 이용하는 기전을 가진다. 대부분의 질병은 특정 단백질이 너무 많거나 부족하면 발생하는데, 리보핵산 치료제는 단백질을 생성하는 유전자의 발현을 억제하는 혁신적 방식으로 치료한다. RNA 간섭기능을 이용한 'siRNA'와 뉴클리오타이드 단일가닥으로 RNA를 간섭하는 '안티센스올리고뉴클레오티드(ASO)', mRNA 치료제 등이 대표적 개발방식이다. 효율적이고 혁신적인 치료제 개발이 비교적 빠르게 이뤄지기 때문에 전 세계에서 160개 넘는 파이프라인이 개발되고 있다. 글로벌 시장조사기관들은 mRNA 의약품과 RNA 치료제 시장 규모가 오는 2030년에는 각각 50조원, 33조원대 시장으로 커질 것으로 전망하고 있다. 이날 이영국 한국화학연구원장은 "코로나19 당시 mRNA 백신 개발을 통해 전 세계가 핵산신약의 잠재력을 체감했고, 현재 희귀질환 및 시장성 높은 다양한 질환을 대상으로 신약 개발이 이뤄지고 있다"며 "화학연구원은 RNA 변경기술이나 전달기술 등 신약 개발 패러다임을 선도할 연구에 집중하고 있다"고 말했다. 오유경 식품의약품안전처장은 축사에서 "신약 개발 역량은 단순히 경제적인 가치에 국한되지 않고 환자의 치료기회 확대라는 사회적 가치 창출, 국가 보건안보 경쟁력에도 중요한 역할을 한다는 것을 코로나19 대유행을 겪으며 알게 됐다"며 "식약처는 규제 경쟁력 제고를 통해 국내 산업이 글로벌 시장을 주도할 수 있는 기반을 만들 것"이라고 강조했다. 기조강연을 맡은 김경진 전 에스티팜 대표는 "RNA 치료제는 신속하게 개발할 수 있어 R&D 투자 관점에서 효율성이 높고 경구용 약물에 비해 효과 지속기간이 길어 환자 입장에서 편의성도 높다"며 "또 빨리 개발할 수 있기 때문에 개인맞춤형 신약으로 개발이 가능한 장점도 있다"고 말했다. 그는 "RNA는 글로벌 시장에서 후발주자인 한국 입장에서 주목할 만한 모달리티"라며 "학계와 산업계가 더 많은 연구를 통해 성과를 낼 수 있기를 바란다"고 덧붙였다. 한편 이날 포럼 패널토론에서는 핵산 치료제 개발과 상업화를 앞당기기 위한 방법과 정부의 지원 필요성이 논의됐다. 남혁모 과학기술정보통신부 첨단바이오기술과장은 패널토론에서 "기술개발이 제대로 이뤄지기 위한 기반을 정부가 마련하고 관계부처가 합동으로 각종 규제를 혁신, 핵산 치료제 개발기업들이 체감할 만한 변화를 이끌어 나가겠다"고 밝혔다. vrdw88@fnnews.com 강중모 강재웅 강경래 강규민 장유하 권준호 정원일 기자

[파이낸셜뉴스] 코로나19 팬데믹 당시 급부상한 mRNA와 RNA를 이용한 치료제가 무한한 개발 가능성을 입증하며 신약 개발 모달리티로 주목받고 있다. mRNA와 RNA, 즉 리보핵산을 응용한 연구개발(R&D)은 전통적인 신약개발 방식에 비해 적은 시간이 소요되고 비용 역시 적게 들어 효율적이다. 코로나19 당시 빠르게 예방 백신이 개발돼 보급될 수 있었던 것 역시 이같은 장점이 있었기에 가능했다. 25일 파이낸셜뉴스와 한국화학연구원이 서울 서초구 JW메리어트호텔서울에서 'mRNA와 핵산신약의 미래'란 주제로 공동 개최한 제16회 서울국제신약포럼에서는 리보핵산을 활용한 치료제의 무궁무진한 발전 가능성에 대한 논의가 이어졌다.  RNA 치료제는 세포의 단백질 형성 과정에서 유전정보의 전달 작용을 하는 RNA를 이용하는 기전을 가진다. 대부분의 질병은 특정 단백질의 너무 많거나 부족하면 발생하는데, 리보핵산 치료제는 단백질을 생성하는 유전자의 발현을 억제하는 혁신적 방식으로 치료한다. RNA 간섭기능을 이용한 'siRNA'와 뉴클리오타이드 단일가닥으로 RNA를 간섭하는 '안티센스올리고뉴클레오티드(ASO)', mRNA 치료제 등이 대표적 개발 방식이다. 효율적이고 혁신적인 치료제 개발이 비교적 빠르게 이뤄지기 때문에 전 세계에서 160개가 넘는 파이프라인이 개발되고 있다. 글로벌 시장조사기관들은 mRNA 의약품과 RNA 치료제 시장 규모가 오는 2030년에는 각각 50조원, 33조원대 시장으로 커질 것으로 전망하고 있다. 이날 이영국 한국화학연구원장은 "코로나19 당시 mRNA 백신 개발을 통해 전 세계가 핵산 신약의 잠재력을 체감했고 현재 희귀질환 및 시장성 높은 다양한 질환을 대상으로 신약 개발이 이뤄지고 있다"며 "화학연구원은 RNA 변경 기술이나 전달 기술 등 신약개발 패러다임을 선도할 연구에 집중하고 있다"고 말했다. 오유경 식품의약품안전처장은 축사에서 "신약 개발 역량은 단순히 경제적인 가치에 국한되지 않고 환자의 치료 기회 확대라는 사회적 가치 창출, 국가 보건 안보 경쟁력에도 중요한 역할을 한다는 것이 코로나19 대유행을 겪으며 알게 됐다"며 "식약처는 규제 경쟁력 제고를 통해 국내 산업이 글로벌 시장을 주도할 수 있는 기반을 만들 것"이라고 강조했다. 기조강연을 맡은 김경진 에스티팜 전 대표는 "RNA 치료제는 신속하게 개발할 수 있어 R&D 투자 관점에서 효율성이 높고 경구용 약물이 비해 효과 지속 기간이 길어 환자 입장에서 편의성도 높다"며 "또 빨리 개발할 수 있기 때문에 개인맞춤형 신약으로 개발이 가능한 장점도 있다"고 말했다. 그는 "RNA는 글로벌 시장에서 후발주자인 한국의 입장에서 주목할 만한 모달리티"라며 "학계와 산업계가 더 많은 연구를 통해 성과를 낼 수 있기를 바란다"고 덧붙였다. 한편 이날 포럼 패널토론에서는 핵산 치료제의 개발과 상업화를 앞당기기 위한 방법과 정부의 지원의 필요성이 논의됐다. 남혁모 과학기술정보통신부 첨단바이오기술과 과장은 패널토론에서 "기술개발이 제대로 이뤄지기 위한 기반을 정부가 마련하고 관계부처가 합동으로 각종 규제를 혁신해 핵산 치료제 개발 기업들이 체감할 만한 변화를 이끌어 나가겠다"고 밝혔다. 특별취재팀