[파이낸셜뉴스] GC녹십자는 이달 1일부터 자사의 A형 혈우병 치료제 ‘그린모노’의 건강 보험 급여 기준이 확대 적용된다고 2일 밝혔다. 혈중 응고인자 활성도 1% 미만인 국내 A형 혈우병 환자들이 혈장유래 8인자 제제로 예방요법 시 허가 범위 내에서 요양급여 인정 기준 용량 대비 최대 2배까지 투여용량 증대가 가능해졌다. 개정된 급여 고시에 따르면 혈장유래 8인자 제제의 1회 투여용량은 20~25 IU/kg(중등도 이상 출혈의 경우 최대 30 IU/kg)로 기존과 동일하나 용량 증대 인정 기준이 확대됐다. 기존 기준은 △입원진료가 필요하나 외래진료를 받는 경우 △임상증상 및 검사 결과 등에 따라 투여가 필요한 경우에 의사소견서 첨부 시 용량 증대가 인정됐다. 하지만 변경 후에는 △약물동태학 검사 결과에 기반해 투여 후 48시간 경과 시점에 △최저 응고인자 활성도가 1% 미만인 경우에도 의사의 소견서를 첨부하면 급여를 인정한다. 이로써 지난해 8월 유전자재조합제제인 ‘그린진에프’가 급여기준 확대 적용을 받은데 이어, 이달 혈장유래제제인 그린모노가 적용을 받아 자사의 A형 혈우병 치료제 2개 모두가 급여기준 확대 적용을 받게 됐다. GC녹십자 관계자는 “이번 그린모노의 보험 급여 기준 확대로 더 많은 중증 혈우병 환우들이 좀 더 충분한 용량으로 일상적 예방요법을 할 수 있게 됐다"며 "환자 맞춤형 치료를 위한 환경 조성에 노력한 학계와 정부에 감사하다”고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’의 투약 후 환자 삶의 질이 개선됐다는 연구결과를 최근 국제학술지 ‘헤모필리아’에 게재했다고 20일 밝혔다. 헴리브라는 혈우병 환자의 몸속에 부족한 혈액응고 제8인자의 작용기전을 모방해 제9인자와 제10인자에 동시 결합하는 이중특이항체 혁신 신약이다. A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(제8인자 제제)에 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있다. 반감기(약효가 절반으로 줄어드는 기간)가 기존 치료제보다 길어 최장 4주간 1회 투약할 수도 있으며 피하주사로 투약 편의성도 높다. 프랑스 코친병원 갈레 오카 교수 연구팀은 지난 2020년 3월부터 1년간 헴리브라를 투여한 A형 혈우병 비항체 성인 환자 38명을 대상으로 연구를 진행했다. 연구진은 헴리브라 투약 후 환자들의 건강 상태와 출혈 빈도 감소 여부, 치료제 만족도 등을 조사했다. 환자의 건강 관련 삶의 질 평가도구인 EQ-5D-3L을 통해 환자가 판단한 전반적인 건강 지표(6점 만점)는 기존 8인자 제제 투약 시 3.64점에서 헴리브라 투약 후 4.48점으로 높아졌다. 평가 척도를 0(전혀 없음)~6(매우 자주)점으로 나눠 조사한 결과 기존 치료 시 3.05점이었던 자연출혈 빈도는 헴리브라 투약 후 0.41점으로 유의하게 개선됐다. 외상 후 출혈빈도 역시 기존 치료제 3.33점에서 헴리브라 투약 후 0.86점으로 유의하게 낮아져 두 가지 종류의 출혈에 대한 빈도가 낮아지는 것을 확인했다. 또 환자가 느끼는 만성 통증 강도는 헴리브라 투약 전 3.32점에서 투약 후 2.76점으로 떨어졌다. 특히 헴리브라 투약 후 이전에 할 수 없었던 활동을 재개한 환자는 15명이었으며 새로운 활동을 시작한 환자도 8명으로 조사돼 환자 활동성도 개선된 것으로 나타났다. 헴리브라 투약 안전성 측면에서는 이상반응이 나타나 투약을 중단한 사례는 없었으며 사망이나 혈전성 미세혈관병증도 발생하지 않았다. JW중외제약 관계자는 “이번 연구는 헴리브라가 약효와 안전성뿐만 아니라 A형 혈우병 환자의 삶의 질 개선을 입증했다는 점에서 의미가 크다”며 “헴리브라를 통해 많은 환자들의 삶의 질이 개선되길 기대한다”고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

"평생 병을 갖고 살아야 하는 혈우병은 꾸준한 치료가 필요해 환자 부담이 크다. 다행히 최근 새로운 약이 나오는 등 긍정적 변화가 있기 때문에 환자들도 치료 전반에 더 적극적으로 참여하는 자세가 필요하다." ■완치되지 않는 혈우병, 자발출혈 위험성 커 한승민 신촌세브란스 소아혈액종양내과 교수는 14일 혈우병 최신 치료 경향에 대해 이 같이 밝혔다. 혈우병은 상대적으로 대중들에 많이 알려진 희귀질환이다. 크게 결핍된 응고인자에 따라 제8인자가 부족한 경우 '혈우병A', 제9인자가 부족한 경우 '혈우병B'로 분류한다. 혈우병 질환자 대다수가 혈우병A에 속한다. 혈우재단 백서에 따르면 국내 혈우병 환자는 2000명 수준이다. 하지만 혈우병A와 혈우병B 유병률이 각각 10만명 당 10명, 3~4명이라는 것을 고려하면 국내에는 7000명 이상 혈우병 환자가 있을 것으로 예상된다. 환자 수가 수십명에 불과한 여러 희귀질환에 비하면 혈우병은 절대적인 환자 수와 인지도가 높은 수준이다. 혈우병은 피가 잘 멎지 않는 질환으로 알려졌다. 이런 이유로 상처가 생기거나 수술을 받는 등 출혈이 발생하지 않으면 크게 문제될 것이 없다는 인식도 있다. 한 교수는 "출혈이 생겼을 때 지혈이 잘 되지 않는 것은 물론, 자발출혈이 발생한다는 것이 문제"라며 "혈우병은 특별한 외상 없이 뇌와 관절에 갑작스러운 출혈을 만들 수 있다"고 지적했다. 혈우병은 혈액응고인자 활성도에 따라 △1% 미만 중증 △1~5% 수준 중등증 △5% 이상 경증 등으로 본다. 경증은 외과 수술 및 심한 사고 이후에만 출혈 문제를 겪지만 중증의 경우 관절이나 근육에 자연적인 출혈이 발생할 수 있다. 나아가 주 1~2회 출혈을 겪거나 원인 없는 출혈이 오랫동안 이어질 수 있다. 문제는 국내 혈우병 환자 약 88%는 중증·중등증에 해당한다는 것이다. 이들은 관절변이와 근육 위축증, 운동성 상실 등 심각한 합병증을 겪을 수 있다. 관절에 혈액이 고이면서 뼈와 연골을 파괴하는 혈우병성 관절병증이 대표적인 합병증으로, 혈우병A 환자 약 56%, 혈우병B 환자 약 36%가 이 질환을 겪는다. 혈우병은 병원에서 응고인자 검사를 통해 간단하게 진단할 수 있다. 주로 유아기에 진단을 받으며 걷고 움직이는 시기에 멍이 많이 들고 멍보다 큰 반상출혈, 관절이 붓는 관절 출혈이 관찰될 경우 혈우병을 의심할 수 있다. ■혈우병 치료제 빠르게 발전 중혈우병은 희귀질환치고는 환자 수가 많고, 완치하지 않고 평생을 관리해야 하기 때문에 역설적으로 치료법이 빠르게 발전한다. 시장성이 있는 질환이기 때문에 여러 제약사에서 치료제 개발에 적극적으로 나서기 때문이다. 혈우병A는 관리를 위해 응고인자를 주 2~3회, 혈우병B는 주 1~2회 투여해야 하고 일반적으로 병원을 찾아야 하기 때문에 환자 불편이 매우 크다. 최근 이를 개선하기 위해 피하주사제가 개발되고 있고, 미국과 유럽에서는 완치를 기대할 수 있는 유전자 치료제 임상도 이뤄진다. 한 교수는 "혈우병 치료제는 기본적으로 응고인자 제제와 비응고인자 제제 등으로 나뉘고, 응고인자 제제는 일반 반감기 약제와 반감기 연장제제가 있다"며 "약제마다 장단점이 있기 때문에 환자 생활 패턴과 출혈 증상 등을 의료진과 논의해 적합한 약을 찾아야 한다"고 말했다. 현재 국내에서는 혈우병 치료와 관리를 위한 건강보험 급여 제도가 비교적 잘 마련돼 있다. 한 교수는 "혈우병 응고인자 치료는 정기적으로 응고인자를 투여해서 일정 수준 이상 인자 농도를 유지하는 '예방요법'과 비정기적으로 출혈이 있을 때마다 응고인자를 투여하는 '보충요법'이 있다"며 "현재 글로벌 가이드라인은 예방요법을 표준 치료로 권고하고 있으며, 국내 보험에도 정해진 기준이 있다"고 설명했다. 이어 "투여 주기와 용량이 정해져 있고, 다른 나라에 비해 다소 엄격한 편이지만 최근에는 보험 기준이 확대하면서 완화됐다"며 "보험 기준에 따라 약제를 투약했음에도 응고인자 농도가 부족하거나 출혈이 잦은 경우 응고인자를 추가로 투여할 수 있도록 확대된 상태"라고 덧붙였다. 건강보험 급여제도는 혈우병 환자들에게는 든든한 지원군이다. 한 교수는 "과거에는 건강보험 급여 기준이 다소 엄격해 처방 용량 등을 초과하면 삭감 위험도 있었지만 최근 글로벌 트렌드에 맞는 수준으로 변화하고 있어 긍정적"이라고 말했다. ■일반인과 똑같은 생활이 치료 목표혈우병 환자들이 가장 힘들어하는 것은 결국 출혈이 계속 발생한다는 것이다. 한 교수는 "평생 병을 갖고 살아야 하기 때문에 꾸준한 치료가 필요하며, 예방요법도 출혈 경향은 감소시켜 주지만 완치하는 것은 아니기 때문에 환자 부담은 남아있다"며 "지속적으로 관절 등에 미세한 출혈이 생기기 때문에 예방요법을 하더라도 관절병증 등을 완전히 예방하기는 어렵고, 치료를 꾸준히 지속해야 함에도 출혈에 대한 불안을 안고 살아야 한다"고 설명했다. 한 교수는 궁극적 치료 목표에 대해 "최근에는 출혈 예방 등 목표를 넘어 혈우병 환자들이 일반인들과 똑같은 생활을 영위하는 것을 목표로 한다"며 "일상생활 제약 없이 운동도 하고 출혈에 대한 우려 없이 살아갈 수 있도록 하는 것"이라고 말했다. 그는 "궁극적 치료 목표를 이루기 위해 좋은 약제들도 나오고 사용할 수 있는 약제 용량도 늘어나는 추세"라며 "이처럼 긍정적인 변화가 나타나고 있는 만큼 환자들도 치료 발전에 관심을 가지고 의료진과 상의하면서 보다 적극적으로 치료 과정에 참여할 것을 권장하고 싶다"고 강조했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] "평생 병을 갖고 살아야 하는 혈우병은 꾸준한 치료가 필요해 환자 부담이 크다. 다행히 최근 새로운 약이 나오는 등 긍정적 변화가 있기 때문에 환자들도 치료 전반에 더 적극적으로 참여하는 자세가 필요하다." ■완치되지 않는 혈우병, 자발출혈 위험성 커 한승민 신촌세브란스 소아혈액종양내과 교수( 사진)는 14일 혈우병 최신 치료 경향에 대해 이 같이 밝혔다. 혈우병은 상대적으로 대중들에 많이 알려진 희귀질환이다. 크게 결핍된 응고인자에 따라 제8인자가 부족한 경우 '혈우병A', 제9인자가 부족한 경우 '혈우병B'로 분류한다. 혈우병 질환자 대다수가 혈우병A에 속한다. 혈우재단 백서에 따르면 국내 혈우병 환자는 2000명 수준이다. 하지만 혈우병A와 혈우병B 유병률이 각각 10만명 당 10명, 3~4명이라는 것을 고려하면 국내에는 7000명 이상 혈우병 환자가 있을 것으로 예상된다. 환자 수가 수십명에 불과한 여러 희귀질환에 비하면 혈우병은 절대적인 환자 수와 인지도가 높은 수준이다. #OBJECT0# 혈우병은 피가 잘 멎지 않는 질환으로 알려졌다. 이런 이유로 상처가 생기거나 수술을 받는 등 출혈이 발생하지 않으면 크게 문제될 것이 없다는 인식도 있다. 한 교수는 "출혈이 생겼을 때 지혈이 잘 되지 않는 것은 물론, 자발출혈이 발생한다는 것이 문제"라며 "혈우병은 특별한 외상 없이 뇌와 관절에 갑작스러운 출혈을 만들 수 있다"고 지적했다. 혈우병은 혈액응고인자 활성도에 따라 △1% 미만 중증 △1~5% 수준 중등증 △5% 이상 경증 등으로 본다. 경증은 외과 수술 및 심한 사고 이후에만 출혈 문제를 겪지만 중증의 경우 관절이나 근육에 자연적인 출혈이 발생할 수 있다. 나아가 주 1~2회 출혈을 겪거나 원인 없는 출혈이 오랫동안 이어질 수 있다. 문제는 국내 혈우병 환자 약 88%는 중증∙중등증에 해당한다는 것이다. 이들은 관절변이와 근육 위축증, 운동성 상실 등 심각한 합병증을 겪을 수 있다. 관절에 혈액이 고이면서 뼈와 연골을 파괴하는 혈우병성 관절병증이 대표적인 합병증으로, 혈우병A 환자 약 56%, 혈우병B 환자 약 36%가 이 질환을 겪는다. 혈우병은 병원에서 응고인자 검사를 통해 간단하게 진단할 수 있다. 주로 유아기에 진단을 받으며 걷고 움직이는 시기에 멍이 많이 들고 멍보다 큰 반상출혈, 관절이 붓는 관절 출혈이 관찰될 경우 혈우병을 의심할 수 있다. ■혈우병 치료제 빠르게 발전 중, 보험제도 잘 마련돼 있어 혈우병은 희귀질환치고는 환자 수가 많고, 완치하지 않고 평생을 관리해야 하기 때문에 역설적으로 치료법이 빠르게 발전한다. 시장성이 있는 질환이기 때문에 여러 제약사에서 치료제 개발에 적극적으로 나서기 때문이다. 혈우병A는 관리를 위해 응고인자를 주 2~3회, 혈우병B는 주 1~2회 투여해야 하고 일반적으로 병원을 찾아야 하기 때문에 환자 불편이 매우 크다. 최근 이를 개선하기 위해 피하주사제가 개발되고 있고, 미국과 유럽에서는 완치를 기대할 수 있는 유전자 치료제 임상도 이뤄진다. 한 교수는 "혈우병 치료제는 기본적으로 응고인자 제제와 비응고인자 제제 등으로 나뉘고, 응고인자 제제는 일반 반감기 약제와 반감기 연장제제가 있다"며 "약제마다 장단점이 있기 때문에 환자 생활 패턴과 출혈 증상 등을 의료진과 논의해 적합한 약을 찾아야 한다"고 말했다. 현재 국내에서는 혈우병 치료와 관리를 위한 건강보험 급여 제도가 비교적 잘 마련돼 있다. 한 교수는 "혈우병 응고인자 치료는 정기적으로 응고인자를 투여해서 일정 수준 이상 인자 농도를 유지하는 '예방요법'과 비정기적으로 출혈이 있을 때마다 응고인자를 투여하는 '보충요법'이 있다"며 "현재 글로벌 가이드라인은 예방요법을 표준 치료로 권고하고 있으며, 국내 보험에도 정해진 기준이 있다"고 설명했다.  이어 "투여 주기와 용량이 정해져 있고, 다른 나라에 비해 다소 엄격한 편이지만 최근에는 보험 기준이 확대하면서 완화됐다"며 "보험 기준에 따라 약제를 투약했음에도 응고인자 농도가 부족하거나 출혈이 잦은 경우 응고인자를 추가로 투여할 수 있도록 확대된 상태"라고 덧붙였다. 건강보험 급여제도는 혈우병 환자들에게는 든든한 지원군이다. 한 교수는 "과거에는 건강보험 급여 기준이 다소 엄격해 처방 용량 등을 초과하면 삭감 위험도 있었지만 최근 글로벌 트렌드에 맞는 수준으로 변화하고 있어 긍정적"이라고 말했다. ■일반인과 똑같은 생활이 치료 목표 "환자들 치료에 적극 참여해야" 혈우병 환자들이 가장 힘들어하는 것은 결국 출혈이 계속 발생한다는 것이다. 한 교수는 "평생 병을 갖고 살아야 하기 때문에 꾸준한 치료가 필요하며, 예방요법도 출혈 경향은 감소시켜 주지만 완치하는 것은 아니기 때문에 환자 부담은 남아있다"며 "지속적으로 관절 등에 미세한 출혈이 생기기 때문에 예방요법을 하더라도 관절병증 등을 완전히 예방하기는 어렵고, 치료를 꾸준히 지속해야 함에도 출혈에 대한 불안을 안고 살아야 한다"고 설명했다. 한 교수는 궁극적 치료 목표에 대해 "최근에는 출혈 예방 등 목표를 넘어 혈우병 환자들이 일반인들과 똑같은 생활을 영위하는 것을 목표로 한다"며 "일상생활 제약 없이 운동도 하고 출혈에 대한 우려 없이 살아갈 수 있도록 하는 것"이라고 말했다. 그는 "궁극적 치료 목표를 이루기 위해 좋은 약제들도 나오고 사용할 수 있는 약제 용량도 늘어나는 추세"라며 "이처럼 긍정적인 변화가 나타나고 있는 만큼 환자들도 치료 발전에 관심을 가지고 의료진과 상의하면서 보다 적극적으로 치료 과정에 참여할 것을 권장하고 싶다"고 강조했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] JW중외제약은 지난 7일부터 이틀간 서울 마포구 소재 ‘호텔 나루 서울-엠갤러리’에서 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라’ 론칭 심포지엄을 개최했다고 13일 밝혔다.  헴리브라는 혈액응고 제8인자 결핍으로 발생하는 A형 혈우병의 일상적 예방요법제로 제9인자와 제10인자에 동시 결합하는 이중특이항체 기술이 적용된 혁신신약이다.  A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제인 8인자 제제에 내성을 가진 항체 환자를 비롯해 비항체 환자에게도 사용할 수 있으며 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속된다. 지난 5월에는 헴리브라의 건강보험 급여가 만 1세 이상 비항체 중증 A형 혈우병 환자로 확대됐다.  이번 심포지엄은 ‘헴리브라와 A형 혈우병 치료 패러다임의 변화’를 주제로, 의료진을 대상으로 진행됐다.  심포지엄 첫날인 지난 7일에는 영국 혈우병센터의사협회(UKHCDO) 회장을 역임한 혈우병 치료 권위자인 게리 돌란 영국 세인트토머스종합병원 교수가 헴리브라의 비항체 A형 혈우병 대상 치료와 다양한 환자군에 대한 케이스를 공유했다.  돌란 교수는 “영국에서는 비항체 환자에게 급여가 확대된 2019년부터 2년간 주요 혈우병 전문 치료센터에서 70~80%의 환자가 헴리브라로 치료제를 바꿨다”라며 “혈우병 표준치료법이 헴리브라로 전환됐다”고 말했다.  이날 좌장을 맡은 유철주 대한혈액학회 회장(연세의대 세브란스병원 소아청소년과 교수)은 헴리브라에 대해 “실제 의료현장에서 최대 4주 1회 투약으로 충분한 유효성이 있음을 경험하고 있다”며 “특히 정맥 투여가 아닌 피하 투여로 편의성이 탁월하다”라고 전했다.  8일에는 세브란스병원 한승민 교수, 강동경희대병원 박영실 교수가 헴리브라의 새로운 임상 내용과 국내 환자 치료 사례 등을 소개했다.  둘째날 좌장을 맡은 정혜림 대한소아혈액종양학회 회장(강북삼성병원 소아청소년과 교수)은 “기존 치료제는 정맥주사, 잦은 투여 등의 한계가 있지만 헴리브라는 최대 4주 1회 피하주사로 소아 환자에게 혜택을 줄 수 있는 치료제”라고 설명했다.  JW중외제약은 헴리브라가 A형 혈우병 대표 치료제로 자리매김할 수 있도록 마케팅을 강화할 계획이다. JW중외제약 관계자는 “투약 편의성과 약효가 뛰어난 헴리브라가 새로운 치료 옵션으로 국내 혈우병 치료제 시장의 패러다임을 바꿀 것”이라며 “헴리브라를 통해 더욱 많은 환자의 삶의 질이 개선되길 기대한다”고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 최초의 피하주사형 혈우병 치료제 헴리브라 급여가 확대 시행된다.   JW중외제약은 ‘헴리브라피하주사(성분명 에미시주맙)’의 비항체 중증 A형 혈우병 환자 대상 건강보험 급여가 개정됐다고 2일 밝혔다.  보건복지부는 지난달 21일 헴리브라에 대한 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제) 일부개정고시안' 행정 예고를 게시했다.  개정안에 따르면, 기존 치료제(혈액응고인자 8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 보유 중증 A형 혈우병 환자에게만 적용되던 헴리브라 건강보험 급여는 이달 5월부터 만 1세 이상의 비항체 중증 A형 혈우병 환자까지 확대된다.  2019년 기준 국내 A형 혈우병 환자는 항체 환자 78명, 비항체 환자 1589명 등으로 총 1749명이다. 이 중 중증 환자는 1259명(72.1%)이다.  JW중외제약은 이번 헴리브라 급여확대로 중증 A형 혈우병 환자의 삶의 질 개선에 크게 기여할 것으로 기대하고 있다. 특히 기존 정맥 투여 주사제보다 편의성이 향상된 피하주사제로 지속적 투여가 필요한 예방요법 환자에게 유용할 것으로 전망하고 있다.  헴리브라는 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병의 일상적 예방요법제다. 혈액응고 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체 기술을 적용한 혁신 신약으로 제8인자의 혈액응고 작용기전을 모방한다.  헴리브라는 A형 혈우병 치료제 중 유일하게 항체(내성) 생성 위험이 극히 낮다. 항체를 가진 혈우병 환자뿐만 아니라, 항체가 없는 비항체 환자도 사용할 수 있다. 지금까지 출시된 치료제는 모두 주 2~3회 정맥주사를 해야 했으나 헴리브라는 주 1회부터 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속된다.  JW중외제약 관계자는 “헴리브라는 투약 편의성과 우수한 약효로 혈우병 환자의 삶의 질을 극적으로 향상시킬 수 있는 혁신 신약”이라며 “이번 급여 기준 신설로 혈우병으로 고통 받고 있는 환자들의 치료 접근성과 의료진의 약제 선택권이 확대될 것으로 기대한다“고 말했다.  한편 헴리브라는 로슈의 자회사인 일본 주가이제약이 개발한 A형 혈우병 치료제로 중외제약은 지난 2017년 국내개발 및 판권을 확보했고 지난 2019년 식품의약품안전처의 허가를 받았다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] JW중외제약이 혈우병에 대한 인식제고를 위해 '세계 혈우인의 날' 맞이 '브라보 캠페인'을 진행한다고 17일 밝혔다.  혈우병은 혈액 내 응고인자의 결핍으로 발생하는 출혈성 질환으로 작은 상처에도 쉽게 피가 나고, 지혈이 되지 않는다. 약 1만명 중 한 명꼴로 발생하는 희귀 질환이며 한국혈우재단에서 발간하는 혈우재단백서에 따르면 국내에는 약 2500여명의 환자가 등록돼 있다.  JW중외제약은 혈우병에 대한 국민들의 인식을 높이고 ‘세계 혈우인의 날’을 기념하기 위해 JW그룹 공식 유튜브 채널 ‘헬스피디아’에 ‘궁금하닥 혈우병’ 영상을 게재했다. ‘궁금하닥 혈우병’은 경희대학교 의과대학 박영실 교수가 여성 혈우병을 주제로 설명하는 동영상 콘텐츠다.  또 JW중외제약은 이날 서울 서초동 본사 로비에서 ‘4.17초 스톱워치’ 이벤트를 진행해 스톱워치를 4.17초에 멈춘 임직원에게 소정의 기념품을 제공하는 이벤트를 진행한다. JW중외제약은 앞으로도 혈우병을 비롯한 희귀질환에 대한 인식을 개선하는 활동을 지속적으로 전개할 계획이다.  JW중외제약 관계자는 “JW중외제약은 국내 혈우병 환자들을 위한 ‘브라보 캠페인’을 지속적으로 진행하고 있다”며 “향후에도 혈우병에 대한 사회적 관심을 높이기 위한 다양한 활동을 전개하겠다”고 말했다.  JW중외제약은 지난 2020년 중증 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라’를 출시했다. 헴리브라는 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병 치료제다.  혈액응고 제9인자와 제10인자에 동시에 결합해 제8인자의 작용기전을 모방한다. A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있으며, 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 특징이 있다.  지난 2월에는 건강보험심사평가원 약제급여평가심의위원회에서 비항체 중증 A형 혈우병 환자의 예방요법제로서 급여 적정성을 인정받아 곧 보험급여로 출시할 예정이다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] JW중외제약이 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’의 효과성과 안전성을 입증한 임상 결과를 국제학술지에 게재했다.  JW중외제약은 헴리브라를 경증 및 중등도 혈우병 환자를 대상으로 효과성과 안전성을 밝힌 임상 3상 결과가 란셋 헤마톨로지 2023 온라인판에 실렸다고 6일 밝혔다.  헴리브라는 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병 치료제다.  혈액응고 제9인자와 제10인자에 동시에 결합해 제8인자의 작용기전을 모방한다. A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있으며, 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 특징이 있다.  A형 혈우병은 혈액응고 제8인자 활성화 수치에 따라 △경증(8인자 5% 초과~40% 미만) △중등증(1% 이상~5% 이하) △중증(1% 미만)으로 나뉜다. 헴리브라는 현재 국내에서 중증 A형 혈우병 예방요법제로 허가를 받은 상태다.  이번 임상은 클라우드 네그리어 프랑스 클로드베르나르 리옹1대학 교수를 비롯한 18명의 교수진이 유럽과 북미, 남아프리카 등 22개 기관에서 경증 및 중등증 A형 혈우병 비항체 환자 72명을 대상으로 약 55주간 임상을 진행했다.  연구진은 환자들에게 첫 4주간 헴리브라를 주 1회 투여한 뒤 △주 1회 또는 △2주 1회 △4주 1회 선택 투여해 출혈량과 혈전성 이상반응 등을 평가했다.  임상 결과 10.1회였던 연평균 출혈 빈도(ABR)는 헴리브라 투여 후 0.9회로 감소했다. 이 중 치료가 필요한 관절출혈과 자연출혈 ABR은 각각 0.2회로 나타났다.  환자별로는 경증 환자 21명의 ABR이 헴리브라 투여 전 20.2회에서 투여 후 2.4회로 줄었고 중등증 환자는 6.0회에서 2.2회로 감소했다.  예방요법으로 기존 응고인자 치료제를 투여했던 환자군의 ABR은 임상 전 12.2회에서 임상 후 2.2회, 출혈시 투여군에서도 8.0회에서 2.4회로 개선됐다. 임상 중 출혈이 발생하지 않은 환자는 8명으로 집계됐다.  안전성 측면에서는 15명의 환자에게 주사부위 관련 경미한 부작용이 나타났으나 사망 또는 혈전성 미세혈관병증이 발생한 사례는 없었다.  헴리브라는 이 같은 임상 결과를 바탕으로 이달 초 유럽연합(EU)에서 비항체 중등증 A형 혈우병 환자를 위한 예방 치료제로 승인받았다. 한국에서는 항체 중증 A형 혈우병 환자에게 처방되고 있으며, 지난 9일 건강보험심사평가원으로부터 비항체 중증 A형 혈우병 환자 대상 건강보험 급여 적정성을 인정받았다.  JW중외제약 관계자는 “이번 임상은 헴리브라가 중증뿐만 아니라 경증·중등증 A형 혈우병 환자까지 출혈 예방에 효과적이라는 것을 나타낸다”며 “더욱 많은 A형 혈우병 환자들이 치료 혜택을 볼 수 있도록 노력하겠다”고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] JW중외제약은 지난 9일 건강보험심사평가원이 개최한 약제급여평가위원회 심의 결과 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’가 비항체 중증 A형 혈우병 환자의 예방요법제로서 급여 적정성을 인정받았다고 10일 밝혔다. 헴리브라는 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병의 일상적 예방요법제다. 혈액응고 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체 기술을 적용한 혁신신약으로 제8인자의 혈액응고 작용기전을 모방한다.  이번 심평원 심의 결과에 따라, JW중외제약과 건강보험공단은 약가협상을 진행하게 된다. 이후 보건복지부가 확대 급여 기준을 고시하면 중증의 비항체 환자까지 보험 혜택을 받을 수 있다. 항체 환자 급여는 2020년 5월 최초 등재됐다.  지난 2019 혈우재단백서에 따르면 국내 A형 혈우병 환자는 총 1746명이다. 기존 치료제(8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자 78명, 비항체 환자 1589명 등으로 나뉜다. 중증 환자는 1259명(72.1%)이다.  JW중외제약 관계자는 “헴리브라는 투약 편의성과 우수한 약효로 혈우병 환자의 삶의 질을 극적으로 향상시킬 수 있는 치료제”라며 “비항체 중증 A형 혈우병 환자들이 건보 확대를 통해 조속히 의료적 혜택을 볼 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.  한편, 헴리브라는 글로벌 제약사 로슈의 자회사인 일본 주가이제약이 개발한 A형 혈우병 치료제다. JW중외제약은 2017년 헴리브라의 국내 개발 및 판권을 확보하고 2019년 식품의약품안전처 허가를 받았다.  헴리브라는 A형 혈우병 치료제 중 유일하게 항체(내성) 생성 위험이 극히 낮다. 항체를 가진 혈우병 환자뿐만 아니라, 항체가 없는 비항체 환자도 사용할 수 있다. 또 지금까지 출시된 치료제는 모두 주 2~3회 정맥(혈관)주사 해야 했으나, 헴리브라는 주 1회부터 최대 4주 1회 피하(피부아래)주사로 예방 효과가 지속된다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

녹십자홀딩스(GC)가 환경·사회·지배구조(ESG) 핵심 경영 원칙을 담은 첫 번째 지속가능경영보고서를 발간했다고 25일 밝혔다. 이번 보고서는 주요 계열사의 경제·환경·사회·지배구조 성과와 계획 등이 담겼다. 또 향후 ESG 경영을 더욱 효과적으로 추진하기 위한 5가지의 핵심 영역인 △헬스케어 고객가치 창출 △기업의 사회적 책임 △환경안전보건 체계 △지속가능 산업 생태계 △기업윤리 및 준법에 관련된 회사의 성과를 기록했고 이에 대한 방향성도 설명했다. 현재 GC를 포함한 산하 계열사들은 임직원이 자발적으로 참여하는 사회공헌 활동을 매년 시행중이다. 급여 끝전 나눔, 매칭그랜트, 연말 나눔과 같은 기부 활동과 함께 봉사 활동, 소외계층 지원, 헌혈, 의약품 기부 등 기업의 사회적 책임을 다하고 있다. GC녹십자는 온실가스 감축 및 에너지 절감 활동으로 2017년부터 오창공장에서 사용하던 액화천연가스(LNG) 연료를 외부에서 공급받는 스팀(열)으로 전환했다. 뿐만 아니라 GC녹십자는 세계 두번째로 헌터증후군 치료제인 '헌터라제' 개발에 성공해 상용화 했다. 또 자체 개발한 국산 유전자 재조합 혈우병 치료제 '그린진에프'의 중국 허가를 획득함으로써 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제시했다. GC셀 역시 치료가 어렵고 생존율이 낮은 암에 대해 기존 상용화된 제품의 적응증을 확대하거나 새로운 치료제를 개발하기 위한 연구를 지속하고 있다. GC 관계자는 "다양한 이해 관계자들과 투명한 소통을 위해 매년 ESG 성과와 계획이 포함된 지속가능경영보고서를 발간할 예정"이라고 말했다. 강중모 기자