[파이낸셜뉴스] 코스닥 상장사 와이투솔루션의 미국 바이오 합작기업인 룩사 바이오테크놀로지(Luxa Biotechnology LLC, 이하 룩사)가 세계 최대 안과 및 시과학 분야 학술대회인 ‘2025 ARVO(Assciation for Research in Vision and Ophthalmology)’에 참가, 건성 황반변성 치료제 ‘RPESC-RPE-4W’의 임상 연구 결과를 발표한다고 28일 밝혔다. ARVO는 매년 5월 미국에서 개최되는 안과 및 시과학 분야의 최고학술대회로 전세계 안과의사와 연구진, 글로벌 기업들이 참석해 최신 연구동향 및 연구논문 등을 공유한다. 올해는 미국 유타주 솔트레이크시티에서 오는 5월 4일부터 5월 8일(현지시간)까지 진행된다. 2025 ARVO에서 룩사는 개발 중인 성인 망막 색소 상피 세포 유래(RPESC) 건성 황반변성 세포치료제 RPESC-RPE-4W의 Phase 1/2a 임상의 Cohort 1 데이터를 발표할 예정이다. 사측은 이번 임상 데이터 발표를 통해 건성 황반변성 치료제의 안전성과 시력 개선 효과를 확고히 하고, 업계 관계자들에게 해당 치료제의 우수성을 알린다는 계획이다. 오종민 룩사 공동 대표는 “세계적인 안과 학회 ARVO에서 RPESC-RPE-4W의 중간 임상 결과를 발표할 수 있어 영광이다. 신속한 치료제 개발을 위해 캘리포니아 2곳에 추가 임상 사이트 오픈을 완료해 올해 안에 임상 Phase1/2a 투약 완료를 목표로 활발히 임상을 진행중이다”라며 “임상결과 발표 외에도 이번 학회에서는 다수의 글로벌 제약사들과 미팅도 예정되어 있으니 많은 관심 부탁드린다”고 말했다. 한편, 룩사는 국내 기업 와이투솔루션이 2019년 투자, 미국 최초의 독립적인 줄기세포 연구소 NSCI(Neural Stem Cell Institute)와 함께 설립하여 지분 50%를 소유한 미국 합작기업이다. NSCI를 설립한 샐리 템플 박사가 룩사의 공동 설립자이자 최고 연구 책임자로 재임 중이며, 샐리 템플 박사는 성인 중추신경계에서 신경줄기세포를 최초로 규명한 줄기 세포 분야의 세계적인 권위자로 세계 줄기세포 연구학회(ISCCR)의 회장을 역임한 바 있다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

                                        [파이낸셜뉴스]  자연과학 분야 세계적인 학술지 네이처(Nature)가 안과 질환 중 불치병으로 여겨지는 건성 황반변성 환자의 시력을 개선할 수 있는 방안으로 국내 기업 와이투솔루션의 美합작법인 룩사 바이오테크놀로지(Luxa Biotechnology LLC, 이하 룩사)의 연구를 인용해 업계의 관심을 받고 있다. 16일 바이오업계 등에 따르면 황반변성은 백내장, 당뇨병성 망막병증과 함께 실명에 이를 가능성이 있는 3대 안과 질환이다. 황반변성의 초기에는 글자나 직선이 흔들려 보이거나 휘어져 보이는 등 왜곡이 일어나며, 결국에는 시력이 크게 저하되고 심할 경우 실명에 이를 수 있다. 황반변성을 앓고 있는 환자 수는 세계적으로 약 1억 9600만 명으로 추산되며, 노인 인구 증가에 따라 2040년 환자 수는 2억 8,800만 명까지 증가할 것으로 예측된다. 황반변성은 건성 황반변성과 습성 황반변성으로 구분되며, 황반변성 환자의 90%는 건성 황반변성이 차지한다. 하지만 시포브레(Syfovre), 아이저베이(Izervay)를 비롯해 현재 시장에 출시된 건성 황반변성 치료제의 경우 질환 악화를 12%~27% 지연시키는데 그치며, 시력을 개선시킬 수 있는 치료제는 부재한 상황이다. 이에 더해 1~2 달 마다 안구 주사를 통한 주기적인 약물 투여도 필요하다. 이 같은 상황 속 네이처는 나이 관련 황반변성(Age-related Macualr Degeneration, AMD)을 다룬 Outlook섹션 기사에서 1회의 치료를 통해 건성 황반변성 환자의 질환 악화를 멈추고 시력을 개선할 수 있는 근본적인 대안이 될 수 있는 치료법을 소개했다. 이 치료법은 RPE세포를 이식하여 손상된 RPE세포를 대체하는 것이다. 대표적으로 룩사가 개발 중인 건성 황반변성 세포치료제 ‘RPESC-RPE-4W’가 이에 해당되며, 네이처는 위 치료법을 설명하면서 실제 RPESC-RPE-4W의 임상에 참여하고 있는 스탠포드 의과대학 안과 교수 테드 렝(Ted Leng) 박사의 말을 인용했다. 또한 네이처는 같은 기사에서 현재 출시된 황반변성 치료제는 이미 손실된 시력을 회복시킬 수 없고 1~2달마다 주기적인 안구 주사 치료가 필요한 만큼 70~80대의 노인들에게 부담이 될 수 있는 점, 부작용으로 인한 질환 악화와 습성 황반변성으로 발전할 위험성 등 기존 치료의 한계도 함께 언급했다 룩사는 와이투솔루션이 사업 다각화를 위해 미국 최초의 독립적인 줄기세포 연구소인 NSCI(Neural Stem Cell Institute)와 함께 2019년 설립하였으며, 1회의 주사를 통해 시력을 개선시킬 수 있는 건성 황반변성 세포치료제 RPESC-RPE-4W의 Phase 1/2a 임상 연구를 진행 중에 있다. Phase 1/2a 임상은 1상과 2상(a)를 결합하여 진행하는 형태로 보다 신속한 개발을 위해 미국 FDA의 승인 아래 진행된다. 특히 RPESC-RPE-4W는 지난 2월 미충족 의료 수요를 해결할 가능성과 안전성, 초기 효능의 가능성을 인정받으며, 미국 식품의약국(FDA)의 의약품 우선 심사 제도 중 하나인 재생의학 첨단치료(RMAT) 에 선정돼 큰 주목을 받았다. 이어 지난 3월에는 세계적인 안과 학술 대회인 ‘제77회 윌스 아이 컨퍼런스(Annual Wills Eye Conference)’에서Phase 1/2의 중간 데이터를 발표, 1차 평가지표인 안전성을 확보하고 시력 개선 데이터를 통해 2차 평가 지표인 유효성을 확인한 바 있다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스]  와이투솔루션은 이 회사와 미국 신경줄기세포연구소(NSCI)가 설립한 합작법인 룩사 (Luxa Biotechnology LLC)가 개발중인 건성 황반변성(dry AMD) 환자 치료를 위한 성인 망막 색소 상피 세포(RPESC) 유래의 세포 제품인 RPESC-RPE-4W치료제 임상 Phase 1/2의 초기임상 결과 발표를 77th Annual Wills Eye Conference에서 성공적으로 진행했다고 10일 발표했다. Wills Eye Conference는 1985년부터 매년 미국에서 개최되는 세계적인 안과 학술대회로, 전 세계 임상의, 연구자, 전문가들이 모여 망막 및 안과 분야의 최신 연구 성과를 논의하는 중요한 행사다. 룩사는 지난 6일 미국 필라델피아 Wills Eye Hospital에서 개최된 77TH Annual conference에서 Phase 1/2a 상 중 Cohort 1에 대한 임상 결과를 발표했다. 룩사가 개발중인 건성 황반변성 치료는 성인 망막 색소 상피 줄기세포(RPESC)에서 유래한 중간단계 전구세포인 RPESC-RPE-4W를 건성 황반변성 환자의 망막하에 이식하여 손실된 RPE세포를 효과적으로 대체하는 치료법이다. 룩사는 해당 치료법으로 Phase1/2a 임상 연구를 진행하고 있으며, 해당 임상은 총 18명의 환자를 대상으로 하며 환자별 이식받는 세포 용량에 따라 저용량(Cohort 1), 중간용량(Cohort 2), 고용량(Cohort 3)으로 구분된다. 각 용량군 (Cohort)당 6명의 환자가 참여하도록 설계되었으며, 각 용량군 (Cohort) 은 시력이 더 나쁜 Group I (최대 교정시력인 BCVA: 20/200~20/800)과 시력이 더 좋은 Group II (BCVA: 20/70~20/100)로 구성되며, Group I 부터 순차적으로 모집된다. 이번 임상 결과 발표는 저용량군인 Cohort 1의 6명의 환자를 대상으로 했다. 실제 Group I 은 12개월간, Group II 는 3개월간 추적 관찰을 진행했으며, 임상시험용 세포치료제 관련 심각한 부작용 (SAEs)은 어떤 환자에게도 발생하지 않았다. 주요 결과로 Group I 에서 평균 +21.67 ETDRS 글자 개선 (12개월 추적관찰), Group II 에서 +3.3 글자 개선 (3개월 추적관찰)이 확인되었다. 시력이 더 나쁜 Group I 환자들이 가장 큰 시력 향상을 경험한 반면, 시력이 더 좋은 Group II 환자들은 건성 황반변성의 자연적인 진행 속도를 늦추며 시력이 향상되는 도움을 받았다. ETDRS는 최대 교정시력 측정 차트로써 한 줄에 5글자씩 랜덤하게 표시되는 방식이다. 일반적으로 5~10글자 수준의 시력 개선만으로 환자들의 실생활에서 의미 있는 변화, 즉 독서능력 향상, 사물을 보다 정확히 인식하게 되어 이동성 개선 등 실질적인 혜택을 기대할 수 있어 이번 결과는 더욱 주목할 만하다. 오종민 룩사 공동 대표는 “우리는 이번 초기 임상 결과로 치료제 개발 성공에 대한 매우 큰 자신감을 얻었다”라며 “Phase1/2a는 사람을 대상으로 한 첫 임상인만큼 1차 평가지표는 안전성인데 이번 초기 임상 결과는 안전성을 입증했을 뿐 아니라 시력개선 데이터를 통해 2차 평가지표인 유효성 또한 입증했다”라고 말했다. 이어 “미국에서 정의하는 법적 실명에 가까운 환자도 임상에 참여했으며 시력이 더 나쁜 그룹 환자들의 시력개선이 더 현저했다. 물론 아직 임상 초기단계이니 안전성 모니터링 위원회의 감독하에 중간, 고용량 임상을 계속 이어나가 통계적으로도 유의미한 데이터 또한 확보하는 것이 중요하다”라며 “룩사는 올해 美 캘리포니아에 임상 싸이트 2군데를 더 개시해 임상 진행을 가속화하고 통계적으로도 유의미한 임상 데이터를 확보하는데 주력할 것”이라고 부연했다. 건성 황반변성은 노화로 인해 황반이 점진적으로 퇴화하면서 중심 시력이 흐려지거나 감소하는 질환으로, 심할 경우 실명에까지 이를 수 있다. 현재까지 병의 진행 속도를 늦추는 치료법은 존재하지만, 손상된 시력을 회복시키는 치료제는 없는 가운데, 이번 룩사의 임상 결과는 일상생활에서 시력 저하로 어려움을 겪는 수백만 명의 환자들에게 새로운 치료 옵션 제공 가능성에 한발 다가섰음을 보여준다. 룩사의 Phase1/2a임상 Cohort 1의 임상결과는 독립된 임상연구자료 및 안전성모니터링 위원회(Independent Data and Safety Monitoring Committee)의 검토 후 중간용량인 Cohort 2 진행 승인을 받아 임상을 활발히 이어가고 있다. 한편 룩사는 해당 임상연구 중인 건성 황반변성 치료제에 대해 지난달 美 FDA로부터 RMAT(Regenerative Medicine Advanced Therapy, 재생 의학 첨단 치료) 지정을 받은 바 있고, 지난해에는 CIRM (캘리포니아 재생 의학 연구소)으로부터 400만달러 규모의 보조금을 지원받은 바 있다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스]  와이투솔루션의 바이오신사업이 순항 중이다. 19일 와이투솔루션은 이 회사가 미국 신경줄기세포연구소(NSCI)가 설립한 합작법인 룩사 (Luxa Biotechnology LLC)가 진행중인 건성 황반변성(dry AMD) 환자 치료를 위한 성인 망막 색소 상피 세포(RPESC) 유래의 세포 제품인 RPESC-RPE-4W에 대해 美 FDA로부터 RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy, 재생 의학 첨단 치료) 지정을 받았다고 알렸다. RMAT은 21세기 치료법 (21st Century Cures Act)에서 유래한 프로그램이다. 실제 심각한 질환에 대한 재생 의약 치료법의 개발 및 검토를 가속화하는 것을 목표로 FDA가 도입한 제도이며 신속승인(Fast Track) 및 획기적인 치료제 (Breakthrough Therapy) 지정 프로그램의 모든 혜택을 포함하고 있어 FDA와의 조기 상호 작용을 통해 가속화된 승인 절차를 지원받을 수 있는 중요한 기회를 제공한다. 이번 룩사의 건성 황반변성 치료제의 RMAT지정은 현재 손상된 시력을 복원하거나 회복할 수 있는 치료법이 없는 건성 황반변성 환자들에게 새로운 치료 옵션이 될 가능성을 FDA가 인정한 결과로 해석된다. 즉 혁신적인 치료법이 얼마나 시급히 필요한지를 반증한다 할 수 있다는 것이 사측 설명이다. 룩사는 이번 RMAT지정으로 FDA와의 긴밀한 협력을 통해 임상시험 설계조정, 신속심사 및 허가절차 간소화등의 혜택을 받을 가능성이 커졌다. 건성 황반변성은 50세 이상의 사람들에게 흔히 나타나는 안구 질환이다. 이는 망막 세포가 죽어 재생되지 않아 황반세포가 지속적으로 악화되어 발생하며 이로 인해 중심부 시력이 흐려지거나 감소한다. 현재까지 건성 황반변성 환자들에게 병의 진행 속도를 늦추는 치료제는 있으나 손상된 시력을 개선할 수 있는 치료제는 없어, 수백만 명의 사람들이 일상 생활에서 중대한 어려움을 겪고 있다. 룩사의 건성 황반변성 치료제는 RPESC-RPE-4W를 사용하여 건성 황반변성 환자들의 상실된 RPE세포를 대체함으로써 시력 손실을 회복시키는 것을 목표로 미국에서 임상 Phase1/2a를 성공적으로 진행중에 있으며 혁신 치료제로서의 가능성을 인정받아 지난해 CIRM (캘리포니아 재생 의학 연구소)으로부터 400만달러 규모의 보조금을 지원받은 바 있다. 한편 룩사는 작년 low dose 임상인 cohort 1을 완료하고 올해 1분기 안으로 강력한 초기 임상결과 발표를 앞두고 있다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

한국과학기술연구원(KIST) 천연물신약사업단이 개발한 건성 황반변성 치료용 물질을 개발해 휴온스바이오파마에 기술이전했다고 18일 밝혔다. 이를 통해 향후 14개월간 협력 연구해 치료제를 개발하고 글로벌 임상시험까지 진행한다는 계획이다. 건성 황반변성은 나이가 들면서 눈의 중심부인 황반에 노폐물이 쌓여 시력이 점차 감소하는 질환이다. KIST 연구진이 이번에 개발된 건성 황반변성 펩타이드 치료제는 강원도 내 혁신기관들과의 긴밀한 협력을 통해 발굴된 사업단의 중점 소재 중 하나다. KIST는 지난 17일 서울 성북구 KIST 본원에서 휴온스바이오파마와 독점적 통상실시권 형태로 기술이전 계약을 체결했다. 독점적 통상실시권은 휴온스바이오파마가 다른 기업들보다 더 유리한 조건으로 해당 기술을 사용할 수 있지만, 기술 소유주인 KIST는 다른 기업에게도 동일한 권리를 줄 수 있다는 의미다. 오상록 KIST 원장은 "KIST와 휴온스바이오파마의 협력은 기술이전 계약을 체결한 기업의 상용화 과정을 적극적으로 지원하는 BP플러스 사업의 대표적 예가 될 것"이라며, "휴온스바이오파마의 협력을 통해 KIST의 기술이 국민의 건강한 삶에 기여하기를 기대한다"고 말했다. 휴온스바이오파마 김영목 대표도 "고령화 시대에 유망한 펩타이드 치료제 연구개발 관련 파이프라인을 확보해 노인성 질환 시장에서 경쟁력을 높이겠다"며, "KIST와 긴밀히 협력해 건성 황반변성 혁신신약의 글로벌 임상시험을 추진하고 품목허가를 취득하겠다"고 밝혔다. 또 오상록 KIST 원장은 "올해 KIST가 시행한 임무중심 연구소의 첫 성과라 더욱 뜻 깊다"고 밝혔다. 천연물신약사업단은 KIST의 임무중심연구소 중 하나로 올해 9월 출범했다. 지난 20여년간 강릉 천연물연구소에서 축적한 신약 개발 역량을 바탕으로 글로벌 천연물신약 개발에 도전하고 있다. 사업단은 첨단 바이오 융합 기술을 통해 암과 황반변성 등 대표적 노인성 난치 질환 치료를 목표로 후보 소재를 발굴하고, 각 소재별 TPP를 설정하여 제약기업 및 CRO 등과의 외부 협력을 통해 체계적인 신약 개발을 추진할 계획이다. 이번에 개발된 건성 황반변성 펩타이드 치료제는 강원도 내 혁신기관들과의 긴밀한 협력을 통해 발굴된 사업단의 중점 소재 중 하나다. monarch@fnnews.com 김만기 기자

[파이낸셜뉴스] 한국과학기술연구원(KIST) 천연물신약사업단이 개발한 건성 황반변성 치료용 물질을 개발해 휴온스바이오파마에 기술이전했다고 18일 밝혔다. 이를통해 향후 14개월간 협력 연구해 치료제를 개발하고 글로벌 임상시험까지 진행한다는 계획이다. 건성 황반변성은 나이가 들면서 눈의 중심부인 황반에 노폐물이 쌓여 시력이 점차 감소하는 질환이다. KIST 연구진이 이번에 개발된 건성 황반변성 펩타이드 치료제는 강원도 내 혁신기관들과의 긴밀한 협력을 통해 발굴된 사업단의 중점 소재 중 하나다. KIST는 지난 17일 서울 성북구 KIST 본원에서 휴온스바이오파마와 독점적 통상실시권 형태로 기술이전 계약을 체결했다. 독점적 통상실시권은 휴온스바이오파마가 다른 기업들보다 더 유리한 조건으로 해당 기술을 사용할 수 있지만, 기술 소유주인 KIST는 다른 기업에게도 동일한 권리를 줄 수 있다는 의미다. 오상록 KIST 원장은 "KIST와 휴온스바이오파마의 협력은 기술이전 계약을 체결한 기업의 상용화 과정을 적극적으로 지원하는 BP플러스 사업의 대표적 예가 될 것"이라며, "휴온스바이오파마의 협력을 통해 KIST의 기술이 국민의 건강한 삶에 기여하기를 기대한다"고 말했다. 휴온스바이오파마 김영목 대표도 "고령화 시대에 유망한 펩타이드 치료제 연구개발 관련 파이프라인을 확보해 노인성 질환 시장에서 경쟁력을 높이겠다"며, "KIST와 긴밀히 협력해 건성 황반변성 혁신신약의 글로벌 임상시험을 추진하고 품목허가를 취득하겠다"고 밝혔다. 또 오상록 KIST 원장은 "올해 KIST가 시행한 임무중심 연구소의 첫 성과라 더욱 뜻 깊다"고 밝혔다. 천연물신약사업단은 KIST의 임무중심연구소 중 하나로 올해 9월 출범했다. 지난 20여년간 강릉 천연물연구소에서 축적한 신약 개발 역량을 바탕으로 글로벌 천연물신약 개발에 도전하고 있다. 사업단은 첨단 바이오 융합 기술을 통해 암과 황반변성 등 대표적 노인성 난치 질환 치료를 목표로 후보 소재를 발굴하고, 각 소재별 TPP(Target Product Profile)를 설정하여 제약기업 및 CRO 등과의 외부 협력을 통해 체계적인 신약 개발을 추진할 계획이다. 이번에 개발된 건성 황반변성 펩타이드 치료제는 강원도 내 혁신기관들과의 긴밀한 협력을 통해 발굴된 사업단의 중점 소재 중 하나다. 향후 휴온스바이오파마와의 협력을 통해 글로벌 임상시험을 진행할 예정이다. 연구 책임자인 KIST 서문형 박사는 "임무 중심 연구를 위해 9월에 출범한 KIST 천연물신약사업단은 노인성 질환, 특히 암과 안과 질환 치료를 위한 글로벌 신약 개발을 목표로 한다"라며 "기술이전 및 BP플러스 사업을 통해 기업과 공동연구실을 운영할 계획이며, 기술의 빠른 상용화를 기대한다"고 밝혔다.  monarch@fnnews.com 김만기 기자

[파이낸셜뉴스] 코스닥 상장사 베노티앤알의 계열사 베노바이오는 황반변성 치료제 신약후보물질 'BBRP11001'이 호주 인체연구윤리위원회(HREC)로부터 임상1상 시험 계획을 승인받았다고 24일 밝혔다. BBRP11001(BBC1501)은 베노바이오의 후생유전학적 조절(Epigenetic Regulation) 치료제 파이프라인 가운데 하나다. 안구 내 BRD 단백질과 결합해 혈관 생성과 염증을 저해하는 기전으로 황반변성, 당뇨병성 망막병증 등 다양한 안과 질환 치료 효과가 있다. 혈관 생성과 염증을 동시에 저해하는 기전은 황반변성의 근본적인 치료가 가능한 획기적인 치료법으로 개발이 완료되면 혁신 신약(First-in-class)이 될 전망이다. 이번 임상시험은 황반변성 진단을 받고 기존 치료제로 효과가 없는 환자 최대 18명을 대상으로 호주 내 5개 병원에서 진행된다. 투여 용량을 최대 3단계로 늘려가면서 약물 안정성을 확인하고 권장용량을 설정할 계획이다. 글로벌 임상시험기관인 노보텍을 통해 진행하며 임상 종료는 2025년 12월로 예상된다. 황반변성은 망막 중앙 황반 부위에 변성이 생겨 나타나는 질환으로 시세포 손상으로 서서히 시력을 잃게 된다. 현재 허가 받은 황반변성 치료제 대부분은 항체 치료제로 생산단가가 높다. 또 시력 개선 효과가 제한적이거나 내성을 보이는 환자가 많아 보다 효과적인 치료제 필요성이 높다. 황반변성은 대표적 노인성 질환으로 고령화로 환자 수가 지속적으로 증가하고 있다. 시장조사기관 리서치앤마켓에 따르면 황반변성 치료제 시장규모는 지난해 약 14조원(105억2000만달러) 규모에서 2030년 약 23조원(179억달러) 규모로 성장할 것으로 전망된다. 이인현 베노바이오 부사장은 “임상시험을 성공적으로 완료하고 황반변성 환자들에게 더 나은 치료 옵션을 제공할 수 있도록 최선을 다할 것"이라며 "우수한 임상 결과를 바탕으로 BBRP11001의 조기 라이선스 아웃(LO)을 계획하고 있다"고 말했다. 한편 베노바이오는 2018년 설립된 바이오텍으로 후성유전학적 조절기술 '베네피젠(BENEPIGEN)' 및 인공지능(AI)을 기반으로 황반변성 치료제, 항암제, 골관절염 치료제, 케이라스(K-Ras) 표적 항암제 등을 개발하고 있다. 지난 5월에는 '2024년 제1차 국가신약개발사업 신약개발 과제'에 최종 선정된 바 있다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 제노포커스가 세계 안과학회 ‘2024 ARVO’에서 습성 노인성 황반변성 치료제의 전임상 연구결과와 향후 임상시험 계획에 대해 발표했다고 9일 밝혔다. 제노포커스가 발표한 치료제 'GF103'은 바실러스 프로바이오틱스에서 발굴한 망간 수퍼옥사이드 디스뮤타제를 개량한 고순도 단백질 의약품 후보물질이다. GF103은 신생혈관 발생의 원인으로 알려진 활성산소와 염증을 제어함으로써 습성 황반변성을 치료할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 습성 황반변성은 황반에 신생혈관이 발생해 시세포를 파괴하고 시력을 잃게 되는 질환이다. 이번 발표에서 제노포커스는 'GF103: 습성 황반변성 치료를 위한 경구 투여바실러스 항산화효소의 임상 개발'에 대한 연구결과를 공개했다. 설치류 대상 레이저 유도 맥락막 신생혈관(CNV) 생성 효능평가에서 GF103은 기존 치료제인 아일리아와 동등한 수준의 신생혈관 생성 억제 효능을 보였다.  회사는 이번 연구결과를 바탕으로 연내 호주 임상 1상을 추진할 계획이다. 임상 1상을 마친 후에는 당뇨 망막병증, 염증성 장질환, 폐섬유화 등 다양한 질환으로 적응증을 확대할 예정이다. 제노포커스 신약개발 자회사인 바이옴로직 장인익 박사는 “이번 발표로 기존 주사 치료제와 달리 경구투여 가능한 GF103의 약리적 효능 및 안전성을 알렸다”며 “특히 GF103이 기존 안질환치료제들을 보완 혹은 대체 가능할 수 있을 것으로 기대되면서 안과 전문가, 안질환치료제 개발 전문가들에게 관심을 받았다”고 말했다. 한편 ARVO는 매년 미국에서 개최되는 세계 최대 안과 및 시과학 분야 학술대회다. 전 세계 안과 및 시과학 분야 전문가와 업계 관계자가 모여 최신 연구동향 및 기초·임상 연구논문 등을 논의한다. 올해는 미국 워싱턴주 시애틀에서 지난 5일(현지시간)부터 5일 동안 진행된다. zoom@fnnews.com 이주미 기자

[파이낸셜뉴스]  와이투솔루션의 바이오 자회사인 ‘룩사 바이오테크놀로지(Luxa Biotechnology, LuxaBio)’가 미국 캘리포니아 정부기관인 ‘CIRM (캘리포니아 재생 의학 연구소)’으로부터 400만달러의 임상 시험 자금을 지원받았다고 2일 밝혔다. CIRM은 “미국 내 건성 황반변성(Dry AMD) 환자 수가 1980만명에 달함에도 불구하고 시력을 개선할 수 있는 치료제가 없다”라며 “건성 황반변성 혁신 치료제 파이프라인인 RPESC-RPE-4W에 1/2a 상 임상 연구를 위한 지원금을 수여한다”라고 설명했다. ‘RPESC-RPE-4W’는 성인 망막 색소 상피 줄기세포(RPESC)에서 유래한 세포 치료제로, 망막 색소 상피(RPE)세포의 자손인 RPESC-RPE를 생성한다. 임상시험에 사용되는 세포는 분화 4주후의 망막색소상피 줄기세포 (RPESC-RPE)의 중간단계 전구 세포인데, 이 세포는 황반변성 진행 중 손실된 RPE세포를 효과적으로 대체한다. NSCI 설립자이자 룩사바이오의 공동 CEO인 제프리 스턴 박사는 "CIRM이 전구 단계 RPE 세포를 활용하는 LUXA의 독점 기술이 지닌 잠재력을 인정해주었다는 사실에 의미가 있다“라며 ” RPESC-RPE-4W를 이용해 상실된 RPE세포를 대체함으로써 건성황반변성 환자의 손실된 시력을 회복하고 삶의 질을 향상시키는 것이 우리의 목표”라고 전했다. '건성황반변성'은 50세 이상의 사람들에게 흔히 나타나는 안구 질환이다. 이는 망막 세포가 죽은 후 재생되지 않아 황반세포가 지속적으로 악화되면서 발생하며, 이로 인해 시력이 흐려지거나 감퇴된다. 현재까지 건성황반변성 환자들의 손상된 시력을 회복시켜 줄 수 있는 치료제는 없어, 수많은 사람들의 삶이 질이 떨어지고 있다. CIRM의 치료 개발 부문 부사장인 아브라 크리시 박사는 “RPESC-RPE-4W 치료제는 건성황반변성 치료에 새로운 희망을 제시하며, 이 질환으로 고통받는 수많은 사람들의 삶의 질을 향상시킬 것으로 기대한다”며 “우리는 룩사 바이오가 개발한 줄기세포 기반 대체 요법에 깊은 인상을 받았고 건성황반변성 환자의 시력을 회복시킬 수 있는 혁신적인 치료제 개발을 지원하게 되어 기쁘게 생각한다”라고 덧붙였다. 한편 룩사 바이오테크놀로지(Luxa Biotechnology, LuxaBio)는 건성황반변성(Dry AMD)을 위한 성체 망막색소상피 줄기세포(RPESC) 치료법을 개발하는 임상 단계의 생명공학 기업이다. 룩사바이오는 NSCI와 와이투솔루션의 합작법인으로, 건성황반변성 치료제로서의 망막색소상피 줄기세포 (RPESC-RPE)의 중간단계 전구 세포의 안전성과 효능을 평가하기 위한 임상 시험이 진행중에 있다. 룩사바이오는 NSCI의 강력한 연구 지원을 바탕으로 RPESC를 효과적이고 상업적인 세포 치료제로 개발하고 있다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

삼일제약은 삼성바이오에피스가 개발한 황반변성 치료제 아필리부(성분명 애플리버셉트)를 오는 5월 1일 출시 예정이라고 29일 밝혔다. 지난 2월 삼일제약과 삼성바이오에피스는 아필리부 국내 판권 파트너십 계약을 맺은 바 있다. 아필리부는 혈관내피성장인자(VEGF)를 억제해 황반변성 등의 질환을 치료하는 anti-VEGF 계열의 약제로 '리제네론'이 개발한 '아일리아'의 바이오시밀러이다. 리제네론과 바이엘의 실적발표에 따르면 '아일리아'의 지난해 글로벌 매출 규모는 약 17조원 규모이며, 아이큐비아 데이터 기준 국내 매출 968억원을 기록한 블록버스터 제품이다. 아일리아 특허 만료를 앞두고 국내외 유수의 기업들이 바이오시밀러 개발에 뛰어든 가운데 삼성바이오에피스의 아필리부가 지난 2월 최초로 국내 허가를 획득했으며, 허가 약 2개월 만에 급여 등재를 완료하는 등 출시를 위한 채비를 마쳤다. 아필리부는 미국, 한국 등 10개국에서 습성 연령 관련 황반변성 환자 449명을 대상으로 아필리부(프로젝트명 SB15)의 글로벌 임상 3상을 진행 했다. 최대 교정시력 (BCVA)을 투여 시작 56주차까지 대조약(아일리아)과 유사하게 개선시켰으며, 안전성, 면역원성, 약동학적 특성 역시 오리지널(아일리아)와 유사함을 입증했다. 삼일제약 허승범 회장은 "제품 출시로 대상질환을 가진 환자들과 의료현장에서의 선택의 폭을 한층 더 넓히게 됐고 양사간 협력 경험을 바탕으로 시너지를 낼 것으로 기대한다"고 말했다. 박상진 삼성바이오에피스 커머셜 본부장(부사장)은 "아멜리부에 이어 아필리부를 삼일제약을 통해 출시함으로써 국내 안과질환 환자들에게 고품질 의약품을 활용한 치료 기회를 더 많이 제공할 수 있게 됐다"며 "앞으로도 바이오시밀러 처방 확대를 통한 환자 편익을 지속 제고해 나갈 수 있도록 노력하겠다"고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자