[파이낸셜뉴스] 한미약품이 극희귀질환으로 고통받는 해외 환우들을 직접 만나 고통을 공감하고 혁신적 치료제 개발에 대한 약속과 다짐을 나누는 시간을 가졌다.  한미약품은 지난달 22일부터 24일까지 네덜란드 헤이그에서 열린 ‘선천성 고인슐린혈증 국제 재단(CHI)’ 주최 심포지엄에 참가해 혁신신약으로 개발중인 'HM15136'을 소개했다고 6일 밝혔다. CHI는 선천성 고인슐린혈증을 앓고 있는 환자들의 삶을 개선하기 위해 2005년 설립된 비영리 단체다. 매년 정기적 환우 가족모임을 열어 의사·연구자 등 전문가들의 최신 치료법, 임상 현황 등을 공유하고 관련 네트워크를 쌓고 있다. 선천성 고인슐린혈증은 2만5000~5만명당 1명 꼴로 발병하는 희귀질환이다. 현재까지 승인된 치료제(1건)가 있긴 하지만 치료 반응률이 낮다. 이에 환자들은 허가 이외의 의약품을 사용하거나 부작용을 감수하고 췌장을 절제하는 수술에 의존하고 있다. 주로 신생아 시기에 발병하는 이 병은 심각하고 지속적인 저혈당을 일으킴으로써 병을 앓는 환자는 물론 가족들에게까지 큰 고통을 주고 있다. 한미약품은 기존 치료방식의 한계를 극복할 수 있는 HM15136을 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 개발하고 있으며, 현재 글로벌 임상 2상이 진행되고 있다. 이 신약이 최종 상용화에 이르면 치료 효과의 지속성 및 안전성, 투약 편의성 측면에서 환자들의 고통을 크게 덜어줄 수 있을 것으로 기대된다. HM15136은 바이오 의약품의 약효와 투여 주기를 늘려주는 한미의 독자 플랫폼 기술인 ‘랩스커버리’가 적용돼, 체내 포도당 합성을 촉진하는 글루카곤의 짧은 반감기를 획기적으로 개선한 것이 특징이다. 매일 투약해야 했던 환자들의 투약 빈도를 획기적으로 줄여 삶의 질을 높여줄 수 있을 뿐만 아니라, 투여량 감소로 부작용은 줄이고 치료 효능은 개선할 수 있을 것으로 기대되고 있다. 노영수 한미약품 신약임상(CS) 팀장은 행사에서 “선천성 고인슐린혈증을 앓고 있는 환자들을 대면하고 대화를 나누면서 그들이 겪는 삶의 고통을 조금이나마 이해하고 공감할 수 있었다”며 “한미약품이 개발중인 HM15136이 하루빨리 상용화될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 영진약품의 신약후보물질이 미국에서 희귀의약품 지정을 받았다는 사실에 주가가 강세다. 17일 오전 10시 13분 현재 영진약품은 유가증권시장에서 전 거래일 대비 11.75% 오른 3520원에 거래되고 있다. 이날 한 매체에 따르면 영진약품의 미토콘드리아 이상 질환 신약후보물질이 미국에서 희귀의약품 지정을 받았다. 미국 식품의약국(FDA)은 지난 14일 영진약품의 파트너사인 스웨덴 앱리바(Abliva)가 미토콘드리아 치료를 목적으로 신청한 'KL1333'에 대해 희귀의약품으로 지정했다. FDA 희귀의약품 지정에 따라 KL1333은 세금 감면, 허가 신청 비용 면제, 시판 허가 승인 시 7년 간 독점권 부여 등의 혜택을 받는다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스]  최근 마이크로바이옴 관련 테마가 강세를 보이면서 유바이오로직스도 상승세다.이 회사가 지분 투자한 기업이 미국 FDA로부터 마이크로바이옴 관련 희귀약품 지정이 받은 사실이 부각되면서 관심이 몰린 것으로 보인다. 5일 오전 11시 4분 현재 유바이오로직스는 전일 대비 410원(+5.54%) 상승한 7810원에 거래되고 있다. 제약바이오 분야에서 연구개발(R&D)은 어렵다는 평가를 받고 있지만, 한국은 마이크로바이옴 기술개발에서는 충분히 앞설 수 있는 환경을 가졌다는 업계 평가다. 실제 지난 10년간 전세계에서 출원한 1782건의 마이크로바이옴 특허 중 한국은 미국에 이어 두 번째로 많은 국가다. 마이크로바이옴이란 인체의 다양한 장기에 존재하는 미생물 군집과 유전체 정보의 총체를 의미한다. 마이크로바이옴 상업화가 전통 발효 식품에 집중돼 있었던 과거와는 달리, 최근에는 건강기능식품, 의약품, 화장품 등이 신성장동력 산업으로 부상하고 있다. 앞서 지난해 12월 유바이오로직스가 지분을 투자한 리스큐어 바이오사이언시스(리스큐어)가 개발 중인 원발경화성담관염(PSC) 신약이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다. FDA는 리스큐어의 마이크로바이옴 신약인 LB-P8을 PSC 치료제로 희귀의약품으로 지정했다고 리스큐어 통보한 것이다. LB-P8은 대사 질환에 대한 마이크로바이옴 기반 치료 분야에서 희귀의약품으로 지정된 최초의 약물로 알려졌다. PSC는 담관 염증 및 원인 불명의 섬유증으로 인해 발생하는 만성 담즙 정체성 간 질환으로 간암을 유발할 수 있다. 현재까지 치료법이 없으며 간 이식이 유일한 치료 옵션이다. 앞서 유바이오로직스는 지난 2020년 미생물을 이용한 면역기반 신약연구개발 벤처기업인 리스큐어바이오사이언시스(이하 리스큐어바이오)에 20억원을 전략적으로 출자했다. 지난해 6월말 기준 유바이오로직스는 리스큐어바이오에 20억원 규모를 투자해 지분 5만7970주를 보유중이다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스]최근 한미약품이 삼중작용 바이오신약 후보물질 '랩스트리플 아고니스트(HM15211)'를 유럽의약품청(EMA)에 희귀의약품으로 등록했다. 한미약품은 이번 EMA의 지정으로 개발 중인 신약이 희귀의약품으로 지정된 건수가 20건으로 늘었다고 9일 밝혔다.  앞서 랩스트리플아고니스트는 미국 식품의약국(FDA)와 EMA로부터 각각 원발 담즙성 담관염과 원발 경화성 담관염, 특발성 폐섬유증에 대한 희귀의약품으로 지정된 바 있다.   한미약품은 이에 따라 6개 후보물질로 10가지 질환에 대해 총 20건의 희귀의약품 지정을 받았다. FDA의  9건, EMA의 8건, 식품의약품안전처의 3건이다.  희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병에 대해 치료제의 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 서구권의 제도다 특히 유럽에서는 허가신청 비용 감면, 동일계열 제품 중 최초 시판허가 승인 시 10년 간 독점권 등의 혜택을 받는다.  권세창 한미약품 사장은 "랩스트리플아고니스트가 비알코올성 지방간염(NASH)은 물론 섬유화를 일으키는 다양한 희귀질환에서도 유의미한 잠재력을 나타내고 있다"며 "희귀질환으로 고통받는 환자들의 삶의 질 향상을 위해 상용화에 더욱 힘 쓰겠다"고 말했다.   한편 랩스트리플아고니스트는 글루카곤 수용체, 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 수용체, 포도당 의존성 인슐린 분비 자극 펩타이드(GIP) 수용체를 동시에 활성화하는 삼중작용제다. 한미약품은 동물 실험 등에서 염증을 억제하고 조직의 섬유화를 저해하는 효과를 확인했다.  kyu0705@fnnews.com 김동규 기자

[파이낸셜뉴스]국내 바이오벤처인 큐롬바이오가 미국에서 희귀의약품 지정을 받았다는 소식에 영진약품이 강세다. 큐롬바이오사이언스는 영진약품과 미토콘드리아 기반의 희귀 난치성 질환 치료제 공동연구개발 계약을 체결한 바 있다. 29일 오전 9시 44분 현재 영진약품은 전 거래일 대비 210원(4.08%) 오른 5350원에 거래 중이다. 이날 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 28일 큐롬바이오이 개발하고 있는 NAD+(nicotinamide adenine dinucleotide) 촉진제 'HK-660S(beta-lapachone)'을 희귀의약품으로 지정했다. 적응증은 원발성경화성 담관염(PSC) 질환이다. HK-660S는 국내에서 피험자 21명을 대상으로 2상을 진행하고 있다. 동물 효력평가에서 PSC의 혈중 바이오마커인 ALP(alkaline phosphatase)를 감소시키고, 간조직 내 항염증과 항섬유화 효과를 나타낸 것으로 확인됐다. 큐롬바이오는 NAD+ 촉진제를 이용해 미토콘드리아 활성화를 유도함으로써 미토콘드리아 기능장애를 개선하는 치료제를 개발하고 있다. 파이프라인 가운데 HK-660S가 가장 임상이 앞서 있다. 후보물질탐색 단계인 'HK-1'은 비알코올성지방간(NASH) 치료제, 대사질환치료제, 퇴행성질환치료제, 희귀질환치료제 등으로 개발하고 있다. 한편 큐롬바이오와 영진약품은 미토콘드리아 기반의 고유 원천기술과 특허권을 보유하고 있다. 관련 치료제 연구를 독자적으로 진행해 오다 각 회사별로 특화된 기술과 노하우를 통합하여 파이프라인(Pipeline) 및 BD 케이스 확대를 통한 시너지 창출을 목표로 공동연구개발 계약을 체결하게 됐다.  큐롬은 영진약품과의 공동연구개발 계약 체결 이후 미토콘드리아 기반의 희귀 난치성 질환을 적응증으로 하여 혁신신약후보물질의 비임상 개발과 추가 글로벌 임상에 연구역량을 집중함으로써 조기에 글로벌 기술이전을 달성하고, 나아가 세계 최초의 ‘NAD+ 촉진 - 미토콘드리아 활성화’ 기반의 염증, 섬유화 및 대사성 질환 치료제 개발을 성공적으로 이뤄낼 계획이다. kmk@fnnews.com 김민기 기자

[파이낸셜뉴스]한미약품의 '랩스트리플아고니스트(HM15211)'가 유럽의약품청(EMA)으로부터 원발 담즙성 담관염 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다. 10일 한미약품에 따르면 랩스트리플아고니스트는 회사가 개발 중인 신약후보 물질로 체내 에너지 대사량을 증가시키는 글루카곤, 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1), 포도당 의존성 인슐린 분비 자극 펩타이드(GIP) 수용체를 동시에 활성화하는 삼중작용제다. 해당 후보물질은 이번 지정으로 포함해 미국과 유럽 등에서 총 5번 희귀의약품으로 지정됐다. 각 미국 식품의약국(FDA)으로부터 3건, EMA로부터 2건이다. 구체적으로 FDA와 EMA로부터 각각 원발 담즙성 담관염과 원발 경화선 담관염에 대한 희귀의약품으로 지정받았고, FDA로부터는 특발성 폐섬유증에 쓸 수 있는 희귀의약품으로도 지정됐다. 이번 추가지정을 초함해 한미약품은 지금까지 자사의 6개 신약 후보물질이 총 19번 희귀의약품으로 지정됐다고 강조했다. 특히 FDA로부터 9건, EMA으로부터 7건, 국내 식품의약품안전처로부터 3건 등이다.  FDA와 EMA의 희귀의약품 지정제는 희귀·난치성 질병과 생명을 위협하는 질병에 필요한 치료제가 원활히 개발·허가되도록 지원한다. 유럽의 경우, 허가신청의 비용을 감면해준다. 또한 동일계열 제품 가운데 처음으로 허가될 경우, 10년간 독점권 부여한다. 권세창 한미약품 사장은 "삼중작용 바이오신약 랩스트리플아고니스트가 다양한 적응증에서 의미있는 잠재력을 지속적으로 확보해 나가고 있다"며 "희귀질환으로 고통받는 환자들의 삶의 질 향상을 위해 랩스트리플아고니스트의 개발과 상용화에 최선을 다하겠다"고 말했다.   kyu0705@fnnews.com 김동규 기자

한미약품이 개발중인 혁신적 희귀질환 치료제가 국가지원 신약개발 사업에 선정됐다. 8일 업계에 따르면 한미약품이 선천성 고인슐린혈증 치료 혁신신약으로 개발중인 'LAPSGlucagon Analog(HM15136)'가 국가신약개발재단의 국가신약개발사업 과제로 선정됐다. 국가신약개발사업은 제약기업과 학·연·병 오픈이노베이션 전략을 바탕으로 신약개발 전주기 단계를 지원하는 범부처 국가 연구개발(R&D) 사업이다. 이번 선정으로 한미약품에는 선천성 고인슐린혈증 치료제 개발을 위한 글로벌 임상과 제품화 연구를 위해 24개월간 국가 연구비가 지원된다. 선천성 고인슐린혈증은 2만5000~5만명당 1명 꼴로 발병하는 희귀질환으로 현재까지 승인된 치료제가 없어, 환자들은 부작용을 감수하며 허가 이외의 의약품을 사용하거나 외과적 수술에 의존해왔다. HM15136는 세계 최초 주1회 투여 목표로 개발중인 지속형 글루카곤 유도체다. 바이오 의약품의 약효와 투여 주기를 늘려주는 한미약품의 독자적 플랫폼 기술인 '랩스커버리'가 적용돼 체내 포도당 합성을 촉진하는 글루카곤의 짧은 반감기를 획기적으로 개선하는 효능을 갖고 있어 선천성 고인슐린혈증 등 저혈당 희귀질환 치료 혁신신약으로 개발되고 있다. 미국 식품의약국(FDA)와 유럽 의약품청(EMA)는 2018년 HM15136를 선천성 고인슐린혈증 희귀의약품으로 지정했다. 이어 2020년 EMA는 인슐린 자가면역증후군 희귀의약품으로, FDA는 소아희귀의약품(RPD)으로도 지정했다. 한미약품 권세창 사장은 "글로벌 상용화를 위해 출범한 국가신약개발재단이 한미약품 희귀질환 신약의 가능성을 높게 평가한 결과로, 보다 역동적으로 신약개발을 진행할 수 있게 됐다"며 "소아 환자를 대상으로 진행중인 미국 임상 2상에서 혁신 성과를 입증해 치료제가 없는 미충족 희귀질환 분야의 세계 최초 치료제로 상용화 될 수 있도록 개발 속도를 높이겠다"고 말했다. hsk@fnnews.com 홍석근 기자

[파이낸셜뉴스] 한미약품이 개발중인 혁신적 희귀질환 치료제가 국가지원 신약개발 사업에 선정됐다. 8일 업계에 따르면 한미약품이 선천성 고인슐린혈증 치료 혁신신약으로 개발중인 'LAPSGlucagon Analog(HM15136)'가 국가신약개발재단의 국가신약개발사업 과제로 선정됐다. 국가신약개발사업은 제약기업과 학·연·병 오픈이노베이션 전략을 바탕으로 신약개발 전주기 단계를 지원하는 범부처 국가 연구개발(R&D) 사업이다. 이번 선정으로 한미약품에는 선천성 고인슐린혈증 치료제 개발을 위한 글로벌 임상과 제품화 연구를 위해 24개월간 국가 연구비가 지원된다. 선천성 고인슐린혈증은 2만5000~5만명당 1명 꼴로 발병하는 희귀질환으로 현재까지 승인된 치료제가 없어, 환자들은 부작용을 감수하며 허가 이외의 의약품을 사용하거나 외과적 수술에 의존해왔다. HM15136는 세계 최초 주1회 투여 목표로 개발중인 지속형 글루카곤 유도체다. 바이오 의약품의 약효와 투여 주기를 늘려주는 한미약품의 독자적 플랫폼 기술인 '랩스커버리'가 적용돼 체내 포도당 합성을 촉진하는 글루카곤의 짧은 반감기를 획기적으로 개선하는 효능을 갖고 있어 선천성 고인슐린혈증 등 저혈당 희귀질환 치료 혁신신약으로 개발되고 있다. 미국 식품의약국(FDA)와 유럽 의약품청(EMA)는 2018년 HM15136를 선천성 고인슐린혈증 희귀의약품으로 지정했다. 이어 2020년 EMA는 인슐린 자가면역증후군 희귀의약품으로, FDA는 소아희귀의약품(RPD)으로도 지정했다. 한미약품 권세창 사장은 "글로벌 상용화를 위해 출범한 국가신약개발재단이 한미약품 희귀질환 신약의 가능성을 높게 평가한 결과로, 보다 역동적으로 신약개발을 진행할 수 있게 됐다"며 "소아 환자를 대상으로 진행중인 미국 임상 2상에서 혁신 성과를 입증해 치료제가 없는 미충족 희귀질환 분야의 세계 최초 치료제로 상용화 될 수 있도록 개발 속도를 높이겠다"고 말했다. hsk@fnnews.com 홍석근 기자

[파이낸셜뉴스] 작은창자(소장) 기능이 선천적으로 또는 생후 외과적 절제술로 60% 이상 소실돼 흡수 장애와 영양실조를 일으키는 난치성 희귀질환인 단장증후군 환자들의 삶의 질을 개선할 수 있는 혁신신약 개발 가능성이 확인됐다. 단장증후군은 신생아 10만명 중 약 24.5명에서 발병해 소아청소년기 성장에 심각한 영향을 미치며 생존율 또한 50% 이하로 매우 낮다. 새로운 혁신 신약 개발로 난치성 희귀질환 단장증후군 환자에게 새로운 치료옵션이 제공되는 것이다. 13일 업계에 따르면 한미약품은 지난 9일부터 14일까지 온라인으로 열린 유럽임상영양대사학회(ESPEN)에서 단장증후군 치료 바이오신약 LAPSGLP-2 Analog의 연구 결과들을 발표했다. 연구 결과, 매일 투여해야 하는 유일한 단장증후군 치료제 또는 현재 개발중인 주1회 지속형 치료제를 투약중인 모델에 비해 LAPSGLP-2 Analog를 한달에 한 번 투약한 그룹에서 소장의 성장 및 흡수능력이 더 증가하는 것으로 확인됐다. 또한 기존 치료제를 매일 투여하다가 LAPSGLP-2 Analog로 전환해 한달에 한번 투여했을 때도 더 우수한 효능이 나타났다. LAPSGLP-2 Analog는 한미약품의 독자 플랫폼 기술인 랩스커버리가 적용된 지속형 바이오신약이다. 체내 지속성 및 우수한 융모세포 성장 촉진 효과를 통해 세계 최초로 '한달에 한번' 투여가 가능하도록 개발됐다. 2019년 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약품청(EMA)로부터 희귀의약품으로, 2020년과 2021년에는 FDA로부터 소아희귀의약품(RPD)과 패스트트랙 개발 의약품으로 지정됐다. 현재는 미국, 독일에서 글로벌 임상 2상 허가를 받았다. 한미약품 권세창 사장은 "LAPSGLP-2 Analog가 기존 치료제보다 더 나은 치료옵션을 제공할 수 있다는 가능성을 확인해 기쁘다"며 "단장증후군 환자들의 삶의질을 높여주기 위해 글로벌임상에 속도를 높여 상용화 시기를 앞당기는데 최선을 다하겠다"고 말했다. hsk@fnnews.com 홍석근 기자

[파이낸셜뉴스] 부광약품의 자회사인 덴마크 소재 콘테라파마는 AI기술인 '설명가능 인공지능(XAI)'을 개발한 스타트업 압주와 핵산(Nucleic Acid) 기반의 신약개발을 위한 파트너십을 체결했다고 8일 밝혔다.콘테라파마와 압주는 두가지 희귀 신경계질환 치료제를 목표로 XAI를 통한 신약후보물질 도출을 진행할 예정이다. 유럽 인류유전학 저널의 최근 연구에 따르면, 전 세계적으로 6천여종 이상의 희귀 질환으로 3억명 이상의 환자가 고통받고 있으며, 이로 인한 조기사망 위험이 큼에도 불구하고, FDA로부터 승인 받은 희귀질환 치료제는 450개에 불과하다. 최근 차세대 신약으로 RNA 치료제로 알려진 핵산기반의 신약개발이 주목받고 있다. 이 핵산기반 신약개발은 희귀 신경질환처럼 과거에 치료가 불가능했던 희귀질환 환자에 대한 치료를 가능하게 하는 혁신을 이룰 것으로 전망된다. 콘테라파마의 신경과학 및 신약발굴 전문성과 압주의 슈퍼컴퓨팅, 인공지능 전문성을 바탕으로, 핵산기반 신약개발 공동연구가 진행될 것이며, 이 두 회사는 콘테라파마가 빠르게 핵산기반 신약후보물질이 임상개발 단계로 진입할 수 있도록 올해 안에 신약후보 물질 도출 및 검증기술을 공동개발하는 것을 목표를 잡고 있다. 이러한 개발 방식은 기존의 신약후보물질 발굴 기간 및 비용을 현저히 단축할 수 있다는 점에서 의미가 크다. 콘테라파마의 최고과학책임자인 케네스 크리스텐슨은 "압주의 설명가능 인공지능 기술과 내재된 RNA 및 관련 데이터 자원 및 처리기술들이 합쳐져, 콘테라파마의 핵심 전략인 CNS 분야의 미충족 수요를 해결하는 혁신치료제 개발을 달성하는데 중요한 초석이 될 수 있다"고 설명했다. 그는 "우리가 보유한 기존의 인실리코(In-silico) 방식의 후보물질 도출에서 더 진보한 XAI기반의 RNA 치료제의 임상연구를 개선하고 가속화할 수 있는 독창적인 기술 플랫폼을 함께 개발할 것"이라고도 밝혔다. hsk@fnnews.com 홍석근 기자