[파이낸셜뉴스] 젬백스앤카엘은 진행성핵상마비PSP) 치료제 ‘GV1001’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 2일 밝혔다. 이번 지정은 PSP 치료제로서 GV1001의 가능성을 대외적으로 인정받았다는 데 의미가 있다. 향후 FDA의 다양한 지원 제도를 통해 개발 효율성을 높일 수 있어 세계 최초 PSP 치료제 개발에 속도감이 더해질 것으로 기대된다. FDA의 희귀의약품 지정 제도는 미국 내 20만명 이하 환자에게 발생하는 희귀질환에 대한 치료제 개발을 장려하기 위한 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 △임상 비용 최대 25% 세액 공제 △신약 허가 신청 수수료 면제 △시판 후 7년간 시장 독점권 부여 등 다양한 혜택이 주어진다. 젬백스는 PSP 치료제 GV1001의 글로벌 3상 임상시험을 계획 중에 희귀의약품으로 지정되면서 향후 임상 단계부터 다양한 혜택을 받을 수 있게 됐다. 이보다 앞서 지난해 식품의약품안전처로부터 ‘개발단계 희귀의약품’ 지정을 받은 바 있다. GV1001은 항노화, 항산화, 항염 등 텔로머라제의 다양한 효능이 동시다발적으로 발현되는 다중기전 약물이다. 특히 뇌의 면역 환경을 개선하고 염증 반응을 완화하는 기전을 통해 알츠하이머병, PSP 등 신경퇴행성질환에서의 치료 가능성이 기대되고 있다. 젬백스는 지난해 국내 최초 PSP 2상 임상시험을 완료했으며 임상시험 결과 내약성 및 질환의 진행을 늦추는 경향성을 확인했다. 앞서 진행된 전임상시험에서는 GV1001이 운동능력과 공간인지 능력 회복, 타우 단백질 손상 억제 등에서 통계적으로 의미 있는 효능을 보인 바 있다. 현재 국내에서 2상 임상시험(6개월 투약 완료)에 더해 12개월 연장 임상시험을 순조롭게 진행 중이다. 젬백스는 이를 통해 PSP 환자에서 18개월에 달하는 GV1001의 장기 투여 효과와 안전성 데이터를 확인할 예정이다. PSP는 비정형파킨슨증후군으로 눈의 움직임을 조절하는 핵과 관련된 신경세포가 퇴화하면서 발생하는 질환이다. 주요 증상으로는 균형 상실, 인지 기능 장애, 근육 경직 등이 있으며 현재까지 근본적인 치료제가 없어 신속한 치료제 개발이 요구되고 있다. 젬백스 관계자는 “GV1001은 국내에 이어 FDA에서도 희귀의약품으로 지정되면서 PSP 치료제로서의 가능성을 국내외에서 인정받았다”며 “세계 각국에서 희귀의약품 개발에 대한 적극적인 지원책을 펴고 있는 만큼 효율을 높인 글로벌 임상시험으로 세계 최초 PSP 치료제 개발에 성공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 첨단 바이오의약품 CDMO 및 신약개발 전문기업 이엔셀은 미국 식품의약국(the U.S. Food and Drug Administration, FDA)으로부터 자사가 개발 중인 신약 파이프라인 EN001이 샤르코마리투스병(Charcot-Marie-Tooth disease, 이하 CMT) 환자를 위한 희귀의약품(Orphan Drug Designations)으로 지정됐다고 28일 밝혔다. 샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자와 의료진 모두에게 큰 도전 과제로 여겨져 왔다. EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT (ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제로, 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다. 이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다. 앞서 지난 해 10월 이엔셀은 CMT 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 치료제의 반복투여 임상에서 저용량군의 안전성과 탐색적 치료효과를 발표했다. 저용량군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후, 8주 시점에 DLT를 평가했고 그 결과, 모든 환자에서 DLT가 나타나지 않았으며, 중대한 이상사례 및 주입 관련 반응도 발생하지 않았고 12월부터는 임상 1b상 고용량군 환자 대상 투여를 개시하는 등 연내 임상 1b상 또한 순조롭게 마무리한다는 계획이다. 이엔셀 관계자는 “이엔셀이 심도있게 개발해 온 EN001이 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정되며 임상에 더욱 탄력을 받게 되었다”며, “현재 진행 중인 임상1b상도 순조롭게 마무리해 국내 CMT 환자들에게 적기에 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다. 한편, 보건복지부가 첨단재생의료에 대한 새로운 접근제도로 ‘첨단재생의료 치료’를 도입하는 개정안이 지난 21일부터 시행됨에 따라 이엔셀은 이에 발맞춰 의료기관과 희귀질환 환자들이 원하는 치료 옵션을 적기에 제공할 수 있도록 의료 현장과의 접점을 확대하고 있다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] 이엔셀은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 자사가 개발 중인 신약 파이프라인 EN001이 샤르코마리투스병(CMT) 환자를 위한 희귀의약품에 지정됐다고 28일 밝혔다. 샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자와 의료진 모두에게 큰 도전 과제로 여겨져 왔다. EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제로, 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다. 이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다. 지난 해 10월 이엔셀은 CMT 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 치료제의 반복투여 임상에서 저용량군의 안전성과 탐색적 치료효과를 발표했다. 저용량군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후, 8주 시점에 DLT를 평가했고 그 결과, 모든 환자에서 DLT가 나타나지 않았으며, 중대한 이상사례 및 주입 관련 반응도 발생하지 않았고 12월부터는 임상 1b상 고용량군 환자 대상 투여를 개시하는 등 연내 임상 1b상 또한 순조롭게 마무리한다는 계획이다. 이엔셀 관계자는 “이엔셀이 심도있게 개발해 온 EN001이 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정되며 임상에 더욱 탄력을 받게 되었다”며, “현재 진행 중인 임상1b상도 순조롭게 마무리해 국내 CMT 환자들에게 적기에 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다. 한편, 보건복지부가 첨단재생의료에 대한 새로운 접근제도로 ‘첨단재생의료 치료’를 도입하는 개정안이 지난 21일부터 시행됨에 따라 이엔셀은 이에 발맞춰 의료기관과 희귀질환 환자들이 원하는 치료 옵션을 적기에 제공할 수 있도록 의료 현장과의 접점을 확대하고 있다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] GC녹십자는 식품의약품안전처로부터 중증형 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제 ICV’가 ‘희귀의약품으로 지정되었다’고 5일 밝혔다. GC녹십자는 ‘헌터라제 ICV’ 치료제로 2017년 러시아, 2020년 일본, 2021년 유럽에서 희귀의약품으로 지정됐다. ‘헌터라제 ICV’는 머리에 삽입한 디바이스를 이용해 약물을 뇌실에 직접 투여함으로써 중추신경 증상을 개선시킨 전세계 유일한 방식의 치료법이다. 이러한 투여 방식을 통해 환자의 뇌혈관 및 중추신경 세포까지 전달된 약물은 인지능력 상실 및 심신 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화시켜 준다. 전세계 헌터증후군 환자 중 중추신경손상을 보이는 중증 환자 비율은 약 70%에 달하며 미충족 의료수요(unmet needs)가 높다. GC녹십자는 지난 2021년 세계 최초로 일본에서 뇌실 내 투여방식의 중증형 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제 ICV’의 품목허가를 획득한 데 이어 2024년 11월에 러시아에서 세계 두 번째로 품목허가를 획득한 바 있다. 헌터라제 ICV는 국내에서도 임상 1상이 진행중이다. 이재우 GC녹십자 개발본부장은 “헌터라제 ICV가 국내에서도 희귀의약품으로 지정된 만큼 중증형 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있도록 노력하겠다”고 밝혔다. 한편, 헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상과 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환으로, 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다고 알려져 있다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 지아이이노베이션은 차세대 면역항암제 ‘GI-102’가 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 16일 밝혔다. 이번 희귀의약품 지정은 수술이 불가능하거나 전이성인 흑색종의 치료를 대상으로 하며, 지난 15일 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정되어 홈페이지 등에 공고될 예정이다. 희귀의약품에 지정 시 △품목허가 유효기간 연장 △조건부로 치료적 탐색 임상시험자료를 치료적 확증 임상시험자료로 갈음 가능 △허가신청시 안전성 유효성 관련 자료 일부 면제 △제조 및 품질관리기준 평가 자료 요건 완화 △사전검토 수수료 일부 면제 등 여러 혜택을 받는다. 개발단계 희귀의약품은 국내에서 유병인구가 20,000명 이하인 질환 중 적절한 치료방법과 의약품이 없거나, 개발 중인 약제가 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선할 경우 지정할 수 있다. GI-102는 이미 단독요법만으로도 면역항암제 치료에 실패한 전이성 흑색종 환자들 중 질병통제율 83%로 비슷한 환자군에서 FDA 표준치료제로 사용되고 있는 BMS 옵두알라그의 질병통제율 40%에 비해 현저히 강력한 항암활성을 확인한 바 있다. 특히, 최근 GI-102의 피하주사 제형 임상이 시작되면서 보다 안전하고 효과적이며 편의성을 높인 면역항암제로서의 개발 가능성을 높이고 있다. 지아이이노베이션 장명호 CSO는 “이번 JP Morgan 컨퍼런스에서 GI-102가 글로벌 제약사들로부터 뜨거운 관심을 받았다"라며 "올해 기술이전을 앞두고 GI-102의 개발단계 희귀의약품 지정 소식을 전하게 되어 기쁘다”고 말했다. 아울러 그는 “피하주사 제형 개발과 더불어 글로벌 기술이전 및 상업화를 위한 추가 모멘텀을 얻었다”고 강조했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 한독은 지난 3일 미국 관계사 레졸루트가 개발 중인 ‘RZ358(성분명 에르소데투그)’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 종양 매개성 고인슐린증으로 인한 저혈당증 치료제로 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 6일 밝혔다.FDA의 희귀의약품 지정은 희귀질환 치료제의 개발을 장려하기 위한 제도이다. 희귀의약품으로 지정되면 7년간의 시장 독점권 보호 등의 혜택을 받을 수 있으며 신속 승인 경로에 대한 자격으로 임상 개발 경로를 단축할 수 있다. 레졸루트가 개발하고 있는 RZ358은 인슐린 수용체 특정 부위에 작용을 하는 단일클론항체이다. 선천성 고인슐린증과 종양 매개성 저혈당증 등 과도한 인슐린 증가 및 저혈당증을 특징으로 하는 여러 질환의 치료 효과를 확인하고 추가 적응증 개발을 검토하고 있다. 종양매개성 저혈당증에 대한 임상3상은 내년 상반기 환자 등록이 시작될 예정이다. 또, 진행되고 있는 선천성 고인슐린증에 대한 임상3상은 내년 하반기에 탑라인(topline) 결과를 확인할 계획이다. RZ358은 2020년 미국 FDA로부터 ‘희귀 소아질환 의약품(RPD)'으로 지정 받은 바 있다. 이어 지난해 유럽의약청(EMA)로부터 선천성 고인슐린증 치료를 위한 우선 심사대상 의약품 자격을 받았다. 또 지난 1월 영국 의약품·의료제품 규제청(MHRA)으로부터 혁신의약품으로 지정받았다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 광동제약은 이탈리아 희귀의약품 전문기업 ‘키에시'의 희귀의약품 4종을 추가 도입하고, 국내에 독점 판매∙유통하는 계약을 체결했다고 15일 밝혔다. 이번 계약은 지난해 키에시로부터 ‘락손(Raxone)’, ‘엘파브리오(Elfabrio)’, ‘람제데(Lamzede)’ 총 3종의 희귀의약품을 도입한 데 이어 두 번째다. 이번 계약으로 도입된 품목은 말단비대증 치료제 ‘마이캅사‘(Mycapssa)’, 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 치료제 ‘적스타피드(Juxtapid)’, 수포성 표피박리증 치료제 ‘필수베즈(Filsuvez)’, 지방이영양증 치료제 ‘마이알렙트(Myalept)’ 등 4종이다. 마이캅사는 말단비대증 경구용 치료제다. 말단비대증은 뇌하수체에 종양이 생겨 성장호르몬이 과도하게 분비되는 희귀질환으로 기존에는 주사제로 평생 질환을 관리해야 했다. 마이캅사는 경구용 치료제로 개발되어 새로운 치료옵션이 필요했던 환자와 보호자에게 의미 있는 선택지를 제공한다. 적스타피드는 20세 이전 심장마비와 뇌졸중과 같은 심혈관 질환의 위험을 크게 증가시키는 동형접합 가족성 고콜레스테롤 혈증에 효능효과를 가진 제품이다. 동형접합 가족성 고콜레스테롤 혈증의 경우, 기존 스타틴 제제로는 치료가 어렵기 때문에 적스타피드가 치료에 좋은 대안이 될 수 있다. 필수베즈는 수포성 표피박리증에 승인된 치료제다. 수포성 표피박리증은 유전적 결함으로 인해 피부 및 점막 조직이 매우 연약해져 작은 자극에도 피부에 수포가 형성되는 질환이다. 신생아 시기부터 증상이 발현되며, 심할 경우 일상생활이 불가능할 정도의 전신수포, 통증이 동반된다. 마이알렙트는 지방이영양증에 승인된 유일한 치료제다. 알파-만노시드 축적증 치료제인 람제데와 함께 지난 2022년 국가임상시험지원재단이 선정한 국내 도입이 시급한 글로벌 신약 5위에 선정된 바 있다. 최성원 광동제약 대표는 “키에시의 혁신적인 희귀의약품을 국내 시장에 공급함으로써 희귀질환을 앓고 있는 국내 환자들에게 더 나은 치료 환경을 제공하고자 한다”며 “광동제약은 이번 키에시와의 전략적 제휴가 희귀질환 사업분야를 확장하고 강화하는데 중요한 역할을 할 것으로 기대한다”고 밝혔다. 한편 키에시는 이탈리아에 위치한 글로벌 제약그룹으로 희귀질환에 관한 다수의 혁신 신약 파이프라인을 보유하고 있다. 최근에는 아일랜드의 암릿을 인수해 리소좀축적병, 혈액, 면역, 내분비질환 등 총 10개의 품목을 추가 확보한 바 있다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스]  최근 블록버스터 의약품의 특허만료, IRA에 따른 약가 인하 협상 등으로 성장 정체기가 예상되면서, 글로벌 빅파마는 지난해 하반기부터 종양학과 희귀질환, 비만 분야의 인수합병(M&A)을 본격 추진하고 있다. 삼정KPMG가 8일 발간한 ‘빅파마 M&A 트렌드로 본 바이오테크 기업(Biotech)의 비즈니스 기회‘ 보고서에 따르면, 글로벌 제약·바이오 M&A 거래 규모는 2019년부터 2023년까지 9,632억 달러에 달한다. 최근 5년간 390개 이상의 투자자 가운데, 10개의 제약·바이오 기업이 전체 거래금액의 57.7%를 성사시켰다. 동기간 빅파마 M&A 동향을 살펴보면, 종양학과 희귀질환 분야의 바이오테크 기업에 대규모 거래가 집중된 것으로 확인된다. 종양학 분야의 경우 2019년 BMS가 셀진(Celgene)을 인수한 거래가 최근 5년 내 메가 딜 중에서도 가장 큰 규모이며, 화이자가 2023년 총 거래금액의 25% 비중으로 시젠(Seagen)을 인수하며 다시 한번 빅딜이 성사됐다. 2023년 글로벌 희귀의약품 시장규모는 2,068억 달러를 기록했고, 연평균 10.8%의 성장세로 2028년 3,459억 달러까지 증가할 것으로 전망된다. 빅파마는 희귀질환 시장 선점을 위해 혁신 신약을 포함한FDA 승인 제품 등 상업화 단계의 바이오테크 기업에 투자하고 있다.또한 상업화 단계 뿐만 아니라 임상 후보물질부터 플랫폼 기술까지 희귀질환 전 영역의 바이오테크 기업에 대한 투자가 진행되고 있다. 또한 빅파마는 ADC(Antibody Drug Conjugate, 항체-약물 접합체) 기반의 신성장 동력을 확보하며 매출 구조를 다변화하고자 한다. 시젠, 이뮤노젠(Immunogen) 등 시장점유율에서 경쟁 우위를 점할 수 있는 수익모델 중심의 바이오테크 기업을 향한 투자가 이뤄지고 있다. 동시에 비만·당뇨병 치료제를 포함한 대사질환 치료제 시장의 높은 성장세가 예상됨에 따라, 빅파마는 M&A를 통해 기존 파이프라인을 강화하거나 신규 시장에 진입하고 있다. 특히, 비만 치료제 부상에 따른 GLP-1 기반의 경쟁구도가 형성되면서 대사질환 관련 바이오테크 기업에 대한 투자가 늘어날 것으로 전망된다. 보고서는 바이오테크 기업의 비즈니스 기회가 확대됨에 따라, 밸류체인 단계별 대응 전략을 제시했다. 먼저 기초물질 탐색 및 기술개발 단계에서는 기존 의약품이나 신규 타깃에 적용해 다수의 신약 후보물질을 도출할 수 있는 플랫폼 기술(Platform technology)에 대한 수요가 확대되고 있는 추세이므로, 바이오테크 기업은 질환별 차별화된 플랫폼 기술에 주목해야 한다. 플랫폼 기술은 신약 개발 단계에서 파이프라인 확장성이 크고, 이미 유효성이 검증된 기술의 경우 임상 진입을 가속화할 수 있기 때문이다. 또한 임상 초기 단계에서는 유효성 데이터를 확보한 후보물질의 시장가치가 확대되면서 임상 후보물질을 보유한 바이오테크 기업이 대사질환이나 희귀질환 분야에서 각광받고 있다. 비록 상업적인 성과가 가시화되기 전이지만, 임상 1상 혹은 2상 단계에서 특정 후보물질에 대한 글로벌 임상 실적 기반의 유의미한 데이터를 축적한다면 글로벌 기업과의 비즈니스 기회가 확대될 가능성이 높다. 2023년 임상 3상 및 상업화 단계의 인수가 약 60% 이상을 차지한 것으로 나타나며, 글로벌 제약∙바이오 기업들 사이에서는 리스크를 낮출 뿐만 아니라 단기간에 성과를 도출할 수 있는 기업을 인수하는 경향이 돋보인다. 빅파마의 기업가치를 뛰어넘는 일명 ‘빅 바이오테크’ 기업의 등장으로 볼트온 거래(Bolt-on)가 증가하면서, 수익모델 창출이 가능한 파이프라인을 보유한 바이오테크 기업이 부상하고 있다. 신약 개발 후기 단계에 진입한 바이오테크 기업도 비즈니스 모델로 성공 확률을 높이기 위해 개발 뿐만 아니라 자금 조달 등 전반적인 리스크 완화를 위한 전략 고려가 필요하다. 삼정KPMG 재무자문부문 고병준 파트너는 “글로벌 제약∙바이오 투자 시장에서 희귀의약품, ADC, 비만 치료제 분야의 투자가 활발한 상황”이라고 언급하며, “바이오테크 기업은 기초물질 탐색 및 원천기술 개발부터 시판 허가에 이르기까지 밸류체인 단계별로 자사의 비즈니스를 확대하고 경쟁력을 높일 수 있는 다양한 전략을 적극적으로 펼칠 필요가 있다”고 덧붙였다.  kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] 지아이이노베이션이 미국 식품의약국(FDA)로부터 차세대 면역항암제 GI-102의 진행성 또는 전이성 육종에 대한 희귀의약품(ODD)지정을 받았다고 11일 밝혔다. 지아이이노베이션의 ODD지정은 GI-101의 메르켈 세포암에 이어 두번째다. ODD는 희귀 질환 중 연간 유병률이 10만명 미만인 난치성 질환을 목표하는 치료제에 대한 장려 제도다. 희귀 질환을 목표로 하는 치료제의 경우 세액 공제, 승인신청 수수료 면제, 시판 후 7년간 독점 판매권 부여 등의 혜택이 주어진다. GI-102가 ODD 허가를 받은 육종은 암세포들이 지방, 근육, 신경, 섬유상 조직, 혈관 등 연부조직에서 형성되는 종양으로 성인 악성 종양의 약 1%를 차지한다. 특히 전체 환자의 40~60%는 종양 제거 후 국소 재발 또는 전신 전이를 보이게 되는데, 진행성 또는 전이성 육종의 경우 예후가 좋지 않아 의료적 수요 충족이 시급한 실정이다. 때문에 가속승인의 가능성이 높은 암 종 중 하나다. 이번 허가에 따라 회사는 GI-102의 글로벌 진출에 더 탄력을 얻을 전망이다. 장명호 임상전략 총괄(CSO)는 “미국 메모리얼 슬론 케터링 암센터 및 미국 핵심 오피니언 리더(KOL)들과 희귀질환에 대한 지속적인 논의를 진행해 오고 있는 가운데 FDA로부터 ODD 승인을 받게 됐다”며 “치료 옵션이 없는 진행성 또는 전이성 육종 환자들에게 도움이 될 수 있는 기회가 되길 기대한다”고 말했다. 이번 GI-102의 ODD 승인으로 미국 의료 현장 내 동정적 사용 확대 가능성도 높다. 장 CSO는 “GI-102가 방광암, 자궁경부암에 대한 치료목적 사용승인으로 국내 의료 현장의 인정을 받고 있는 가운데, 미국에서도 허가 전 의료 현장 사용이 가능한 동정적 사용의 기회가 열려있다”며 “미국의 경우 동정적 사용을 통해 환자에게 비용청구가 가능하므로 조기 상업화도 가능하다"고 말했다. 한편, GI-102는 면역세포의 수를 평균 5배 증가시키는 강력한 항암 면역세포 증식능으로 단독요법 용량증량 임상시험에서 5건의 확증된 부분관해(Confirmed PR)을 확인했다. 또 최근 임상시험변경 승인을 통해 피하주사 임상 및 정맥주사(IV) 임상 2상 및 화학항암제, 키트루다와 병용 임상에 돌입할 예정이다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

한미약품과 GC녹십자는 공동 연구하는 파브리병 치료 혁신신약 'LA-GLA(개발명 HM15421·GC1134A)'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다고 27일 밝혔다. '희귀의약품 지정'은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 희귀의약품에 지정되면 신약허가 심사비용 면제, 세금 감면, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등 혜택이 부여된다. LA-GLA는 한미약품과 GC녹십자가 '세계 최초 월 1회 피하투여 용법'으로 공동 개발중인 파브리병 치료 혁신신약으로, 기존 치료제들의 한계점을 개선한 '차세대 지속형 효소대체요법 치료제'로 주목받고 있다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로, '리소좀 축적질환(LSD)'의 일종이다. 불필요한 물질들을 제거하는 세포내 소기관 '리소좀'에 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제 A'가 결핍되며 발생한다. 여기에 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 사망에 이르는 진행성 희귀난치 질환이다. 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 주로 치료한다. 1세대 치료제는 2주에 한번씩 병원에 가서 수시간 동안 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등 여러 한계점이 있다. 한미약품은 지난 2월 미국 샌디에이고에서 열린 '월드 심포지엄 2024'에서 LA-GLA가 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병 및 말초신경 장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인된 연구 결과 2건을 발표했다. 이 연구 결과를 토대로 GC녹십자와 함께 LA-GLA의 글로벌 임상시험계획(IND) 신청을 준비하고 있다. 한미약품과 GC녹십자 측은 "희귀의약품 분야 신약개발은 인류 건강을 위해 존재하는 제약기업의 사명과 같은 일"이라며 "희귀질환으로 고통받는 환자들의 삶의 질 향상을 위해 새로운 치료 패러다임을 지속적으로 제시하겠다"고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자