[파이낸셜뉴스] SK바이오사이언스의 차세대 폐렴구균 백신이 글로벌에 이어 국내에서도 빠르게 임상 3상 준비에 나섰다.SK바이오사이언스는 사노피와 공동 개발중인 21가 폐렴구균 단백접합 백신 후보물질 ‘GBP410의 임상 3상 시험 계획(IND)을 지난 28일 국내 식약처에 제출했다고 29일 밝혔다. 한국을 포함해 진행될 다국가 임상 3상은 생후 6주 이상부터 만 17세까지의 영유아, 어린이 및 청소년 8000명을 대상으로 GBP410의 최대 4회 접종(기초접종 3회 및 추가접종 1회) 후 기 허가 폐렴구균 백신과 면역원성 및 안전성을 비교하는 방식으로 진행된다. GBP410은 폐렴 및 침습성 질환을 일으키는 폐렴구균 피막 다당체에 특정 단백질을 접합해 만든 단백접합 백신 후보물질이다. 단백접합 방식은 T세포 면역반응에 따른 면역원성을 높여 지금까지 개발된 폐렴구균 백신 중에서도 예방효과가 우수한 것으로 알려졌다. 특히 GBP410은 현재 글로벌에서 허가된 소아용 백신 중 가장 많은 21종류의 혈청형을 포함하고 있어, 상용화될 경우 침습성 폐렴구균 질환(IPD)에 대해 20가 백신 대비 5~7% 더 넓은 예방 범위를 가질 것으로 기대된다. SK바이오사이언스와 사노피는 지난해 6월 성공적으로 GBP410의 임상 2상 결과를 확보한 바 있다. 임상 2상에선 생후 12~15개월 소아 140명과 42~89일 영유아 712명을 대상으로 GBP410과 대조백신을 기초 접종 및 추가 접종한 비교임상 결과, 대조백신과 GBP410의 면역원성이 동등한 수준임을 확인했다. 안전성 측면에서도 GBP410 접종군은 백신과 관련 있는 중대한 이상사례가 보고되지 않았다. 또 파상풍, 디프테리아, 백일해, 폴리오, B형 헤모필루스 인플루엔자 백신 등 영유아 및 소아 접종 권고 백신을 병용 투약하는 경우에도 대조백신 대비 동등한 수준의 면역원성 및 안전성을 확인했다. SK바이오사이언스는 GBP410의 상용화에 대비해 지난 3월 경북 안동에 위치한 백신 공장 ‘L하우스’의 증축 공사도 시작했다. 글로벌 시장 경쟁력 강화를 위해 미국의 의약품 제조 및 품질 관리 기준인 'cGMP'도 빠르게 확보할 예정이다. L하우스는 이미 국내 백신 제조 시설로는 최초로 2021년 유럽의약품청(EMA)의 EU-GMP를 획득한 바 있다. 폐렴구균 백신은 글로벌 시장에서 코로나19 백신을 제외한 단일 백신으로 가장 큰 규모를 갖고 있다. 지난해 글로벌 시장 규모는 12조원에 달했다. GBP410이 상용화에 성공하면 SK바이오사이언스의 우수한 기술력 및 생산력과 소아백신 시장의 강자인 사노피의 풍부한 마케팅 역량을 바탕으로 빠르게 시장 점유율을 높일 수 있을 것으로 보인다. SK바이오사이언스 안재용 사장은 “이미 글로벌에서 IND 승인 절차가 이뤄지고 있는 만큼 국내에서도 빠르게 진행될 수 있을 것으로 기대하고 있다”며 “세계를 공략할 백신으로 개발을 진행하고 있고 국내에서도 상용화에 성공함으로써 백신 주권 확보 및 대한민국 국민들의 보건 증진에 기여할 것”이라고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 셀트리온이 자가면역질환 치료 영역에서 파이프라인을 확대하고 있다. 14일 업계에 따르면 셀트리온은 코센틱스(성분명: 세쿠키누맙) 바이오시밀러 ‘CT-P55’의 글로벌 임상 3상 진행을 위한 임상시험계획서(IND)를 유럽 의약품청이 관리하는 임상시험정보시스템(CTIS)에 제출했다. 이번 글로벌 임상은 판상형 건선 환자 총 375명을 대상으로, 오리지널 의약품과 CT-P55 간의 유효성 및 안전성 동등성 입증을 위한 비교연구를 진행할 예정이다. 코센틱스는 인터루킨(IL)-17A 억제제로 강직성 척추염, 건선성 관절염, 중등증-중증 판상 건선 등 자가면역질환에 사용되는 치료제다. 코센틱스의 지난해 기준 글로벌 시장 매출은 약 49억8000만달러(한화 6조4740억원)에 달하며, 미국과 유럽에서 각각 2029년 1월, 2030년 7월 물질특허가 만료될 예정이다. CT-P55는 셀트리온의 신규 자가면역질환 바이오시밀러 파이프라인으로, 셀트리온은 이미 지난 8월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 글로벌 임상 3상 IND 승인을 획득한 바 있다. 지난해 12월에는 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)로부터 1상 IND 승인을 획득해 순조롭게 임상을 진행 중이다. 셀트리온은 자가면역질환 치료 영역에서 파이프라인을 지속적으로 확대해 시장 경쟁력을 강화할 예정이다. 특히 최근에는 인터루킨(IL)-12, 23 억제제인 스텔라라 바이오시밀러 ‘스테키마’의 허가를 획득, 램시마, 램시마SC(미국 제품명 짐펜트라), 유플라이마 등 기존 상업화를 완료한 제품에 더해 탄탄한 자가면역질환 포트폴리오를 구축하게 됐다. 이 밖에도 셀트리온은 현재 글로벌 주요국에서 악템라 바이오시밀러 ‘CT-P47’의 허가 절차를 진행 중이며, 지난해에는 FDA로부터 오크레부스 바이오시밀러 'CT-P53'의 임상 3상 IND를 승인받는 등 자가면역질환 후속 파이프라인 확대를 위해 노력하고 있다. 셀트리온 관계자는 “CT-P55가 글로벌 임상 절차에 돌입한 만큼 그동안 쌓아온 독보적인 경험과 노하우를 바탕으로 해당 제품 개발에 더욱 박차를 가할 계획”이라며 “TNF-α 억제제부터 인터루킨 억제제까지 자가면역질환 치료 영역에서 탄탄한 포트폴리오를 구축해 경쟁력을 강화하고 후속 파이프라인 확보에도 최선을 다하겠다”고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 펩타이드 융합 바이오 전문기업 나이벡이 융복합 의료기기 광반응성 펩타이드 조직재생 유도제 임상시험에 본격 착수한다. 나이벡은 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 ‘펩티콜 이지그라프트’에 대한 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 19일 밝혔다. 나이벡은 국내 임상을 진행함과 동시에 미국 식품의약국(FDA)의 품목허가도 추진할 방침이다. 나이벡은 이번 임상시험에서 펩티콜 이지그라프트와 흡수성 치주조직 재생유도제의 치조골 변화량 비교 평가를 통해 펩티콜 이지그라프트의 유효성과 안전성을 입증할 계획이다. 임상시험은 서울대학교 치과병원과 경희대학교 치과병원에서 총 114명의 환자를 대상으로 진행된다. 펩티콜 이지그라프트는 고순도 콜라겐 기능활성 물질과 재생 기능성 펩타이드를 융·복합한 기능성 바이오 소재다. 나이벡은 빛을 촉매로 활용해 펩타이드의 방출성과 구조적 안정성을 극대화했다. 조직재생을 촉진하는 이중기능성 펩타이드를 적용해 치주염 억제뿐 아니라 골재생 효과도 탁월하다. 해당 제품은 치과뿐 아니라 정형외과, 외과, 피부과 등 다양한 분야에서 활용 가능하다. 나이벡은 지난 2020년부터 ‘범부처 전주기 의료기기 연구개발 사업단’의 연구 지원을 받아 펩티콜 이지그라프트를 개발 중이다. 개발 과정에서 비임상시험관리기준(GLP)에 따른 독성시험과 전임상 시험을 완료했으며, 이중 기능성 펩타이드 및 제형 플랫폼, 항염증 펩타이드 기술에 대한 특허를 출원해 기술적 진입장벽 구축도 마쳤다. 이번 국내 임상시험도 범부처 전주기 의료기기 사업단 등으로부터 연구비 지원을 받아 진행될 예정이다. 나이벡 관계자는 “펩티콜 이지그라프트는 최초의 펩타이드 의약품 융복합 소재이기 때문에 식약처의 까다로운 임상시험 승인 과정을 거쳐 이번에 임상에 진입하게 됐다”며 “신약개발과 유사한 수준의 전임상 데이터를 확보했을 뿐 아니라 안전성과 효능을 모두 입증했기 때문에 임상시험은 순조롭게 진행될 것”이라고 말했다. 그는 이어 “펩티콜 이지그라프트는 개발 초기부터 글로벌 탑티어 임플란트 기업뿐 아니라 재생치료 확대에 초점을 둔 글로벌 헬스케어 기업으로부터 많은 관심을 받았다”라며 “국내 임상과 함께 미국 FDA의 품목허가를 위한 절차를 병행할 계획으로, 향후 회사의 글로벌 시장 핵심 품목으로 성장시켜 나가겠다”고 강조했다. 나이벡은 재생기전 기반 펩타이드 치료제 ‘NP-201’의 FDA 임상을 추진하고 있다. 염증성 장질환(PF) 및 폐섬유증 치료제(IBD)로 글로벌 임상을 진행 중이며, 폐동맥고혈압치료제(PAH)와 비만치료제로 적응증을 확대하는 연구 개발도 병행하고 있다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 대웅제약은 인성장호르몬 용해성 마이크로니들 패치 임상 1상의 임상시험계획(IND) 승인을 획득했다고 10일 발표했다. 이번 승인은 생물의약품 용해성 마이크로니들로 임상 1상 계획을 승인받은 국내 최초 사례다. 인성장호르몬은 왜소증 등 성장호르몬이 결핍되어 나타나는 질병을 치료하기 위한 필수 약물로, 만성적인 질환이기 때문에 장기간의 투약이 필요하다. 성장호르몬과 같은 물질은 분자의 크기가 커, 피하 주사 형태의 주사제로만 개발이 가능했다. 이러한 피하 주사 제제는 환자에게 지속적인 불편함과 통증을 유발할 뿐만 아니라 복약 순응도를 낮춰 치료 효과를 감소시키는 단점이 있었다. 이에 대웅제약은 성장호르몬을 용해성 마이크로니들 패치에 탑재하는 방식을 통해, 환자들의 복약 순응도를 크게 개선할 것으로 전망하고 있다. 대웅제약의 용해성 마이크로니들 패치는 가로 세로 1cm 면적 안에 약 100개의 미세한 바늘로 이루어진 패치로, 피부에 부착해 간편하게 투약할 수 있어 환자들의 편의성을 크게 향상시킬 수 있다. 특히 성장호르몬 결핍증의 대다수는 주사 바늘에 대한 공포를 가진 소아와 청소년 환자들이기 때문에, 이러한 치료법은 더욱 혁신적인 방법으로 평가받고 있다. 대웅제약은 이번 임상 1상 IND 승인은 국내 최초로 생물의약품 기반의 용해성 마이크로니들 패치제를 상용화할 수 있는 기반을 마련했다는 점에서 매우 큰 의미가 있을 것으로 평가하고 있다. 이번 승인을 발판으로 대웅제약은 GLP-1 유사체 성분의 비만 치료제 용해성 마이크로니들 패치 등 다양한 제품군으로 임상 개발을 확대할 계획이다. 지난 2020년 산업통상부 제1차 산업핵심기술개발사업의 바이오산업기술개발 과제로 선정되어 개발되고 있는 대웅제약의 용해성 마이크로니들 패치는 대웅의 자회사 대웅테라퓨틱스가 자체 개발한 ‘클로팜(CLOPAM)’ 특허 기술이 적용되어 높은 효능을 나타낸다.  일반적으로 용해성 마이크로니들 패치는 생산 및 유통 과정에서 수분에 의해 형태와 기능이 변질될 우려가 있지만, 대웅제약은 액체 상태의 용액을 고체 바늘 형태로 제조하는 과정에서 ‘가압건조’ 공정을 적용해 약물을 바늘 끝부분으로 배치하고, 패치가 피부에 부착되기 전까지 완전 밀봉해 약물전달 효과를 강화했다. 박성수 대웅제약 대표는 “대웅제약은 다양한 혁신 파이프라인을 통해 글로벌 헬스케어 시장에서 지속 가능한 성장을 추구하고 있다"며 "약물 개발을 넘어, 환자 복약 순응도와 편의성을 대폭 개선하는 혁신적인 투여 경로 플랫폼을 개발해 미래 의약품 시장을 선도하고, 국민 건강을 위한 최상의 의약품을 제공하는 데 앞장서겠다”고 설명했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 일동제약그룹의 신약 연구개발 회사인 유노비아는 당뇨병, 비만 등을 겨냥한 대사성 질환 신약 후보물질 ‘ID110521156’과 관련해 임상1상 단회용량상승시험(SAD)에 이은 후속 임상인 다중용량상승시험(MAD)에 착수한다고 26일 밝혔다. 이 회사는 지난 20일 식품의약품안전처로부터 ID110521156의 반복 투여 및 단계적 용량 증가에 따른 안전성과 내약성, 약동학 및 약력학적 특성을 평가하는 임상1상 후속 연구에 대한 임상시험계획(IND)을 승인받았다. 앞서 유노비아는 비임상 효능평가 및 독성평가를 통해 인슐린 분비, 혈당 조절과 관련한 유효성은 물론, 동일 계열의 경쟁 약물 대비 우수한 안전성 등을 확인했다. 최근 완료한 임상1상 SAD에서도 유망한 약물 특성을 확인하는 등 좋은 결과를 얻은 바 있다. ID110521156은 GLP-1 수용체 작용제 계열의 약물로, 체내에서 인슐린의 합성 및 분비, 혈당량 감소, 위장관 운동 조절, 식욕 억제 등에 관여하는 GLP-1 호르몬과 동일한 역할을 하는 약물이다. 특히 ID110521156은 저분자 화합물을 기반으로 한 약물로, 회사 측은 기존의 대표적 치료제인 펩타이드 주사제와 비교해 뛰어난 생산성과 우수한 사용 편의성 등 뚜렷한 차별점을 지니는 당뇨·비만 분야 경구용 합성 신약으로 개발한다는 전략이다. 유노비아 관계자는 “현재 국내에서 임상 단계에 진입한 GLP-1 수용체 작용제 계열의 합성 신약은 ID110521156이 유일하고, 글로벌 시장의 기준에서도 개발 진행 속도가 앞서 있는 그룹에 속한다”고 강조했다. 이어 “글로벌 빅파마 등 파트너 회사들과 소통하며 ‘GLP-1’ 시장의 니즈를 고려해 SAD 및 MAD 임상 디자인을 설계했다”며 “지속적인 협력을 토대로 ID110521156에 대한 임상개발 진행과 함께 글로벌 라이선스 아웃 등을 적극 추진할 계획”이라고 밝혔다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 지씨셀은 지난 5월 식품의약품안전처에 제출한 T세포 림프종 치료제 후보물질인 ‘GCC2005(CD5 CAR-NK)’에 대한 임상1상 임상시험계획승인신청서(IND)를 14일 승인받았다고 밝혔다. GCC2005는 제대혈 유래 NK세포로 제작된 동종유래 세포치료제로, T세포 림프종에서 높게 발현되는 CD5 마커를 표적으로 한다. CD5는 T세포 림프종의 다수 아형에서 높은 발현을 보여 다양한 아형 림프종을 위한 치료 옵션을 제공할 것으로 기대된다. T세포 림프종은 림프절 이외의 림프 조직에서 발생하는 NK세포 및 T세포 계열의 림프종이다. 미국, 유럽보다 한국을 비롯한 아시아 국가에서 비교적 흔히 발견되며 크게 피부 T 세포 림프종(CTCL)과 말초 T세포 림프종(PTCL)으로 나뉜다. 말초 T세포 림프종은 약 36종의 다양한 아형으로 분류될 수 있다. 특히 말초 T세포 림프종은 일반적으로 B세포 림프종에 비해 예후가 훨씬 더 나쁘며, 치료 옵션이 부족해 미충족 의료 수요가 높은 희귀 난치성 질환으로 알려져 있다. GCC2005는 CAR와 IL-15를 공동 발현하여 기존 NK세포의 짧은 지속성을 개선하였으며 효력을 증강한 CAR NK 세포 치료제이다. 또한 지씨셀의 대량 생산 및 동결보존 플랫폼을 통해 자가유래 CAR-T 대비 가격 경쟁력이 높고 즉시 투여가 가능한 장점을 갖추고 있다. 기존 CAR-T 치료제는 CD5를 발현하는 CAR-T를 서로 죽이는 동족살해 현상, 악성 CAR-T 생성, 지속적인 체내 T세포 무형성증 등의 문제를 야기할 수 있다. GCC2005는 위와 같은 CAR-T의 한계를 극복할 수 있을 것으로 예상된다. 지난 4월 미국암연구학회(AACR)에서는 GCC2005의 비임상 효능평가 결과를 발표했으며 뛰어난 암세포 살상능과 개선된 체내 지속성으로 T세포 림프종에 대한 혁신 신약으로서의 가능성을 보여줌으로써 업계의 주목을 받았다. 지씨셀은 이번 IND 승인 후 약 6개의 연구기관과 계약을 체결하고, 환자 모집 후 재발성 또는 불응성 T세포 악성 종양 환자 치료에서 림프구 제거 화학요법과 병용하는 안전성, 내약성 및 예비 유효성을 평가하기 위한 임상 1상 시험을 연내에 돌입한다는 계획이다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 셀트리온은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 코센틱스(성분명 세쿠키누맙) 바이오시밀러 ‘CT-P55’의 글로벌 임상 3상 진행을 위한 임상시험계획서(IND) 승인을 획득했다고 14일 밝혔다. 이번 글로벌 임상은 판상형 건선 환자 총 375명을 대상으로, 오리지널 의약품과 CT-P55 간의 유효성 및 안전성 동등성 입증을 위한 비교연구를 진행할 예정이다. 코센틱스는 인터루킨(IL)-17A 억제제로 강직성 척추염, 건선성 관절염, 중등증-중증 판상 건선 등 자가면역질환에 사용되는 치료제다. 코센틱스의 지난해 기준 글로벌 시장 매출은 약 49억8000만 달러(6조4740억원)에 달하며, 미국에서 오는 2029년 1월, 유럽에서 2030년 7월 물질 특허가 만료될 예정이다. CT-P55는 셀트리온의 자가면역질환 바이오시밀러 파이프라인의 일환으로, 지난해 12월에는 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)로부터 CT-P55의 1상 IND 승인을 획득해 순조롭게 임상을 진행하고 있다. 셀트리온은 강점을 보이고 있는 자가면역질환에서 종양괴사인자 알파(TNF-α) 억제제부터 인터루킨 억제제까지 제품 포트폴리오를 지속적으로 확대해 시장 경쟁력을 강화할 계획이다. 셀트리온은 이미 램시마, 짐펜트라, 옴리클로, 아이덴젤트, 스테키마 등 9개 허가 제품을 확보한 상태다. 이외에도 허가를 앞두고 있거나 임상 3상 단계에 있는 파이프라인으로 CT-P41(프롤리아/엑스지바 바이오시밀러), CT-P47(악템라 바이오시밀러), CT-P53(오크레부스 바이오시밀러), CT-P55(코센틱스 바이오시밀러), CT-P51(키트루다 바이오시밀러) 등을 보유하고 있다. 셀트리온은 오는 2025년까지 바이오시밀러 제품군을 총 11개, 2030년까지 총 22개의 바이오시밀러 포트폴리오를 완성해 사업의 성장세를 이어간다는 전략이다. 셀트리온 관계자는 “셀트리온은 TNF-α 억제제부터 인터루킨 억제제까지 자가면역질환 치료 영역에서 탄탄한 포트폴리오를 구축해 환자 니즈에 맞는 제품을 공급하기 위해 최선을 다하겠다”며 “CT-P55를 비롯한 파이프라인의 임상 3상 절차를 차질없이 진행해 바이오시밀러 사업 부문에서 성장 가도를 달려 나아가겠다”고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 강스템바이오텍은 지난 26일 계열사 프리모리스테라퓨틱스의 엑소좀 기반 화상치료제 ‘PMS-101’이 호주 식품의약품안전청(이하 TGA)으로부터 1/2a상 임상시험계획(CTN)을 승인 받았다고 1일 밝혔다. 호주 CTN은 임상시험 개시를 위한 절차로 국내 임상시험계획(IND)과 동일하게 허가기관으로부터 승인 후 임상시험에 돌입할 수 있다. PMS-101은 줄기세포 유래 엑소좀 기반 화상치료제다. 엑소좀은 조직재생 및 염증억제 효능이 뛰어나, 손상부위의 염증 반응 후 피부조직이 재생되면서 치유되는 화상 치료에 매우 효과적인 것으로 알려져 있다. 특히, 기존 출시된 피부세포를 활용한 화상치료제는 고가의 가격 대비 일반 드레싱 치료와 비교하여 효능이 뛰어나지 않아, 의료현장에서 환자에게 적극적으로 처치하는 데 한계가 있다. 이에 프리모리스테라퓨틱스는 하이드로겔 패치 제형으로 화상 부위의 조직재생을 촉진함으로써 현재 화상 표준 치료법인 드레싱 대비 피부가 재건되는(재상피화) 시간을 단축시켰다는 설명이다. 더불어, 프리모리스테라퓨틱스는 높은 효능의 화상치료제 개발을 위해 기존 엑소좀보다 세포성장, 재생 및 항염 기능을 강화한 엑소좀 ‘ExoPlus™’를 개발했으며, 강스템바이오텍의 CMO(위탁생산)를 통해 100L 스케일에 해당하는 대량생산공정을 구축하여 후기 임상 및 상업화 시 품질관리 등 엑소좀 치료제의 난관 요소인 생산 리스크를 해소했다고 전했다. 프리모리스테라퓨틱스 나규흠 대표는 “호주 임상시험은 미국의 임상규격을 지켜 수행할 경우 해당 데이터를 인정받아 추후 미국, 유럽 등 글로벌 임상 진행의 토대를 마련할 수 있다. 또 국내 시장 점유를 위하여 향후 치료제 개발 시 국내 최대 화상 전문 병원으로의 공급도 협의돼 있다”며 “빠른 상업화를 위해 임상 진입부터 추후 임상 진행방향 및 사업전략 등을 수립한 만큼 이번 임상 1/2a상에서 PMS-101의 안전성과 탐색적 유효성을 확보할 것이다“고 말했다. hippo@fnnews.com 김찬미 기자

[파이낸셜뉴스] GC녹십자와 한미약품은 공동 개발중인 파브리병 치료제 ‘LA-GLA'에 대한 임상 1/2상 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)에 신청했다고 1일 밝혔다. LA-GLA는 GC녹십자와 한미약품이 ‘세계 최초 월 1회 피하투여 용법’으로 공동 개발중인 파브리병 치료 혁신신약이다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제A’가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다. 현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 치료받고 있다. 그러나 이 치료법은 2주에 한번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점이 있다. LA-GLA는 이러한 기존 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’다. 또 비임상 단계에서 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 바탕으로 지난 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정된 바 있다. GC녹십자와 한미약품 관계자는 “미국을 필두로 한국을 포함하여 글로벌 임상을 진행해 나갈 예정이다”며 "리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 파브리병으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다. camila@fnnews.com 강규민 기자

[파이낸셜뉴스] GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발중인 산필리포증후군 A형 치료제인 ‘GC1130A’에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 11일 밝혔다. 지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1상 IND 승인을 받은데 이어 이번 국내 IND 승인으로 ‘GC1130A’의 다국가 임상 개발에 속도가 붙을 전망이다. 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다. GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용하여 개발하고 있는 바이오신약으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 이 방식(ICV)은 당사의 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’에 적용해 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다. 또 GC1130A는 주요 해외 의약품 규제기관으로부터 산필리포증후군(A형)에 대한 미충족 의료수요를 해결하기 위한 혁신 신약으로서 가능성을 인정받고 있다. 지난 2023년 FDA에서 희귀의약품(ODD) 및 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정됐으며, 올해 들어 유럽(EMA)에서도 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다. 이와 함께 지난달에는 FDA로부터 패스트트랙으로 지정(Fast Track Designation)받아 FDA와의 긴밀한 협의를 통해 보다 신속하게 신약을 개발할 수 있게 됐다. GC녹십자 관계자는 "미충족 의료 수요가 큰 질환인 만큼, 산필리포증후군(A형)으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자