[파이낸셜뉴스] HLB테라퓨틱스는 미국 자회사인 리젠트리가 진행한 신경영양성각막염(NK) 치료제 'RGN-259'의 유럽 임상3상(SEER-3) 톱라인 결과, 통계적 유효성을 확보하지 못했다고 24일 밝혔다. 리젠트리는 전날 유럽 임상3상(SEER-3)을 수행한 임상시험수탁기관(CRO)으로부터 톱라인 1차 평가지표 결과를 전달받았다. 이어 "1차 평가변수인 4주 후의 RGN-259 투약군과 위약군의 완치율에서 통계적으로 유의미한 차이를 확인하지 못했다"고 설명했다. RGN-259 투약군에서 다수의 완치 환자가 확인되는 등 약물의 효과가 분명하게 나타났으나, 위약군에서 예상을 뛰어넘는 플라시보 효과가 관찰되면서 다소 이해하기 어려운 결과가 도출됐다. 리젠트리는 CRO로부터 이날 전체 톱라인 및 2차 평가변수들에 대한 데이터를 공식 수령한 후, 플라시보 이상 결과의 원인 파악에 대한 면밀한 분석을 진행할 예정이다. HLB테라퓨틱스 측은 "비록 유럽 임상에서 기대한 결과를 얻지 못했지만, 현재 미국에서 RGN-259 임상3상을 진행 중인 만큼 글로벌 제약사와의 협상은 계속 추진할 것"이라고 강조했다. 일반적으로 안질환 임상은 설계가 까다로워 두 차례에 걸쳐 진행한다. 리젠트리는 충분한 유동성을 바탕으로 미국과 유럽에서 임상3상을 병행 수행하며 개발 속도를 높여왔다. 현재 미국 임상3상은 올해 말 임상 완료를 목표로 환자 모집이 순조롭게 진행되고 있다. HLB테라퓨틱스 안기홍 대표는 “전체 평가변수들의 결과를 정밀하게 분석해 원인을 면밀히 파악하고 이를 바탕으로 신속하게 전체 임상전략을 재정비하겠다"면서 "현재 상당히 진행되고 있는 미국 임상3상에 회사의 모든 역량을 집중해 성공적인 결과를 보다 신속하게 도출하는 것에 주력할 방침”이라고 말했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] iPSC(유도만능줄기세포)유래 NK세포치료제 전문기업 테라베스트는 서울대학교 어린이병원 소아신경외과 피지훈 교수 연구팀의 ‘iPSC유래 GD2 CAR-NK세포 뇌종양 치료제’가 서울대학교 의생명연구원 주관 집중육성 연구과제에 선정됐다고 12일 밝혔다. 서울대학교병원 집중육성 연구과제는 국내의학 발전에 선도적 역할을 도모하고 나아가 국제적 첨단 의학 연구기관으로서 위치를 확보하기 위해 추진되고 있다. 또 연구과제의 독창성과 향후 예상되는 기여도가 매우 중요한 요소로 평가된다. 테라베스트는 지난 2023년부터 피지훈 교수 연구팀과 종양세포를 특이적으로 제거할 수 있는 GD2 CAR-NK세포에 대한 선행연구를 수행해 왔다. 연구팀은 뇌종양 전임상 연구에서 GD2 CAR-NK세포를 투여했을 때 완전관해 비율이 80%라는 우수한 결과를 확보하기도 했다. 피지훈 교수는 “현재 악성 뇌종양에 대한 효과적인 치료제가 부족하고 치료제 개발에서도 뚜렷한 진전이 이루어지지 않은 상황에서 테라베스트와 협업을 통해 뇌종양을 표적화하고 암을 직접 제거할 수 있는 iPSC유래 GD2 CAR-NK 치료제 연구개발을 진행하고 있다”며 “이를 통해 뇌종양 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공하고 생존율과 삶의 질을 획기적으로 향상시킬 수 있을 것”이라고 말했다. 한편 이번 과제에서 테라베스트는 GD2 CAR-NK세포를 공급하고 피지훈 교수 연구팀은 GD2 CAR-NK세포에 대한 심화된 전임상 연구를 수행할 예정이다. 도출된 결과를 바탕으로 후속 임상연구를 수행할 것으로 기대된다고 회사측은 설명했다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] 지아이이노베이션 관계사이자 세포치료제 연구개발 기업 지아이셀은 튀르키예의 벤처캐피털 투자 펀드사인 TCT Health Technologies(이하 TCT)에 NK 세포치료제 기술수출 의향서를 체결했다고 21일 밝혔다. 양사는 주요 논의를 마친 상태로 내년 3월 기술이전 계약을 체결하기로 협의했다. 이번 의향서에 따라 TCT는 튀르키예 및 주변국(독립국가연합)에서 'T.O.P. NK®(동종유래 NK 세포치료제)'의 상업화 권리를 가진다. 개발 및 임상 비용은 전액 TCT가 부담한다. 지아이셀은 계약 체결 시 반환의무가 없는 계약금과 상업화 이후 순매출액에 따라 두 자릿수의 경상기술료를 수령한다. T.O.P. NK®는 건강한 기증자의 혈액에서 분리한 동종유래(off-the-shelf) NK 세포치료제다. 기존의 동종유래 NK 세포는 건강인으로부터 NK 세포를 분리한 후 배양하는 과정에서 면역세포가 탈진되어 활성을 잃는 것이 문제가 됐다. T.O.P. NK®는 지아이셀의 획기적 대량 배양 기술을 활용해 NK세포의 투여를 가능케 했다. 분야 내 최고 우위의 기술을 가지고 있는 셈이다. 국내에서는 이미 1상을 성공적으로 마치고 고형암 및 혈액암 환자를 대상으로 임상2a상이 진행 중이다. TCT는 튀르키예 세포치료제 기업으로 이번 딜은 TCT의 Chief Scientific Officer이고 영국킹스 컬리지 런던(King’s College London)대학교수이자 세계적 과학자인 아딜 마디노글루(Adil Mardinoglu)교수의 주도 하에 성사됐다. 튀르키예 정부는 세포치료제를 국가 주도로 전폭 지원하고 있다. 일본과 더불어 줄기세포 치료가 허용되는 국가 중 하나로, 튀르키예 내 세포치료제 생산을 위한 GMP 시설(5000m2)을 완비한 상태다. 향후 지아이이노베이션을 포함해 추가 파이프라인 및 기술이전을 논의하며 긴밀한 협업 관계를 이어갈 예정이다. 지아이셀 장명호 최고과학고문은 “지아이셀의 획기적 T.O.P. NK® 세포치료제가 독보적 플랫폼으로서 확장성을 인정받게 돼 기쁘다"라며 "이미 전 세계 다양한 기업이 관심을 표명하고 있는 만큼, 이번 계약을 교두보로 NK 세포 글로벌 플랫폼 회사로 선두에 서겠다”고 전했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 비정상 세포를 자연 살상하는 세포의 고효율 대량 증식 기술이 첨단재생의학 바이오 기업으로 이전되며 암 치료제 개발이 탄력을 받을 전망이다. 동남권원자력의학원은 연구센터가 개발한 자연살상세포(NK 세포)의 분리와 고효율 대량증식 플랫폼 기술을 최근 바이오 기업 ‘㈜도반바이오’와 계약을 맺고 이전했다고 2일 밝혔다. 계약 규모는 10억원의 정액 기술료를 비롯해 총매출의 3%를 경상기술료로 지급받는 조건의 통상 실시권이 포함됐다. 이번 기술이전 계약에 따라 첨단재생의료 기반의 암 치료제 개발에 속도가 붙어 다수의 암 환자들에 새로운 치료의 기회가 될 수 있을 것으로 기대된다. NK 세포는 인체의 면역체계에서 중요한 면역 세포로 암세포와 바이러스에 감염된 세포를 초기에 방어하는 역할을 한다. 그러나 이 세포는 사람의 몸 밖에서 대량 증식하거나 활성화하는 데 문제가 있어 임상 적용에 한계가 있었다. 의학원이 개발한 기술은 이러한 한계를 극복하고자 NK 세포의 분리와 증식에 대한 공정을 효율적으로 바꾸고 방사선 기술을 적용해 ‘순도 높은’ NK 세포를 대량으로 증식할 수 있다. 이는 자가치료와 동종치료에도 적용할 수 있으며 세포 유전자 치료인 CAR-NK 세포(특정 항원 제거 세포)의 대량 배양으로까지 확장할 수 있는 기술이다. 의학원은 특히 이번 이전을 통해 췌장암을 제외한 고형암 환자를 대상으로 하는 첨단재생의료 기반 플랫폼 기술 상용화를 추진한다는 방침이다. 또 자체적으로 간암을 비롯한 난치성 암을 대상으로 첨단재생의료 임상연구를 진행한다. 이를 통해 기존 표준항암요법을 비롯해 면역항암제와 NK 세포 병용치료의 안전성을 검증하고 다양한 암 종류에 적용할 수 있는지 가능성을 확대해 나갈 예정이다. lich0929@fnnews.com 변옥환 기자

[파이낸셜뉴스] HLB테라퓨틱스가 글로벌 3상을 진행 중인 신경영양성각막염(NK) 치료제 ‘RGN-259’의 가치가 최소(downside case) 1조원, 기본 1조8000억원, 최대(upside case) 3조원에 이르는 것으로 평가됐다. 12일 HLB테라퓨틱스에 따르면 미국과 유럽에서 2개의 임상3상을 동시에 진행 중인 이 회사는 빠르면 올해 말 유럽에서 3상 임상이 종료될 것으로 기대된다. 이에 따라 최근 지명도 높은 미국 유수의 전문 평가기관에 의뢰해 RGN-259에 대한 가치 평가를 진행했다. 주요 평가지표(topline data) 도출 후 현재 협의 중인 글로벌 박파마와 판권 협상(license option deal)을 마무리하기 위한 행보다. 평가 결과, NK치료제로서 RGN-259의 가치는 약 1조8000억원으로 평가됐다. 최대로는 3조원에 이르는 것으로 평가돼, 향후 성공적인 톱라인 데이터가 확보되면 큰 규모의 이익을 실현할 수 있을 것으로 전망된다. RGN-259가 조 단위의 평가를 받게 된 데에는 미국 시장의 높은 시장규모와 성장성, 그리고 허가시 얻게 될 압도적 시장 장악력이 반영됐기 때문으로 보인다. 현재 미국에서 NK치료제로 유일하게 승인 받은 제품은 이탈리아의 돔페(Dompe)사가 판매 중인 '옥서베이트(Oxervate)'다. 다만 치료 기간이 8주로 길고, 냉장보관이 필수이며 투여 전 준비과정도 복잡하다는 점에서 이용 편의성이 떨어진다. 가격도 원화로 1억3000만원(8주 기준)이 넘는 고가라 환자 부담이 매우 크다. 반면 RGN-259는 투여기간이 4주로 짧고 상온보관이 가능하며, 일회용 점안제(single-use vial) 형태로 투여 방법도 매우 간편하다. 현재 미국 내 NK환자는 6만명 정도로 추산되고 있다. 2023년 기준 옥서베이트의 매출 규모는 1조1000억원 수준으로, 최근 5년 간 연평균 성장률이 35%에 이를 정도로 시장이 빠르게 성장하고 있다. 이용편의성이 높은 RGN-259가 미국과 유럽 등에서 순차적으로 허가를 받을 경우 시장의 외형적 규모는 더 빠르게 확장될 것으로 보인다. HLB테라퓨틱스는 지난 기업설명회(IR) 행사를 통해 복수의 글로벌 빅파마가 기술분야 실사(Due Diligence)를 진행 중이라고 밝힌 바 있다. 현재 해당 회사와는 비밀유지 계약이 체결된 상태다. 회사는 유럽 3상(SEER-3) 결과 주요 평가변수에서 통계적 유의성을 확보할 경우 진행 중인 협상이 급 물살을 탈 것으로 기대하고 있다. HLB테라퓨틱스 안기홍 대표는 “현재 유럽의 SEER-3 임상이 순조롭게 진행되고 있어, 70명을 목표로 한 환자모집과 투약절차가 일정 안에 빠르게 진행될 것으로 보인다”며 “성공적인 톱라인 데이터가 도출되면 최적의 타이밍에 글로벌 빅파마와 딜(deal)을 맺어 최고의 기업가치로 주주들의 성원에 보답할 것”이라고 말했다. dschoi@fnnews.com 최두선 기자

[파이낸셜뉴스] 이뮤니스바이오가 혁신적인 첨단바이오의약품 개발 촉진을 위한 식품의약품안전처 바이오챌린저에 선정됐다. 24일 이뮤니스바이오에 따르면 바이오챌린저는 국내에서 개발 중인 첨단바이오의약품 중 △국내 최초 개발 제품 △대상 질환에 안전성 또는 유효성이 현저히 기대되는 의약품 △생명을 위협하거나 중대한 질병 치료 및 치료 대안이 없는 환자에 사용하는 의약품 △혁신성을 기준으로 뽑는다. 식약처는 바이오챌린저 사업을 통해 제품 개발목표 설정, 임상시험 및 상업화 공정 설계 등 개발 전 과정에 능동적으로 참여하면서 제품 개발을 위한 실질적인 지원을 한다. 선정된 기업은 신속 제품화 지원, 허가 신청 시 우선 심사 등 지원을 받는다. 이번에 선정된 이뮤니스바이오 NK세포치료제 'MYJ1633'은 활성화 기술을 통해 활성화 수용체 고발현 기술 등을 기반으로 위암과 위장관암, HER-2 유방암을 대상으로 임상 2상과 임상 1/2a상을 진행 중이다. 이뮤니스바이오 강정화 대표는 "이번 선정은 NK세포치료제 'MYJ1633' 유효성과 혁신성이 차세대 면역항암제로서 가치를 인정을 받았고, 임상 2상 후 희귀의약품 지정 가능성을 높이는데 큰 의의가 있다"고 말했다. 이어 "자가면역질환 Treg 세포치료제 'MGY1838' 개발에 대한 임상시험 시험 및 상업화 공정 설계 등 개발에 박차를 가할 것"이라고 덧붙였다. butter@fnnews.com 강경래 기자

[파이낸셜뉴스] 차바이오텍은 NK세포치료제 ‘CBT101’이 정부의 ‘국가신약개발사업’ 지원대상에 선정됐다고 24일 밝혔다. 이번 지원대상 선정으로 차바이오텍은 2년간 연구개발비를 지원받는다. 국가신약개발사업은 국내 제약∙바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화를 위해 시작된 범부처 국가 연구개발(R&D) 사업이다. 2021부터 10년간 국내 신약개발 R&D 생태계 강화, 글로벌 실용화 성과 창출, 보건 의료분야의 공익적 성과창출을 목표로 신약 개발의 전주기 단계를 지원한다. 차바이오텍은 이번 과제를 수행해 CBT101의 대량생산 공정을 개발하고, 임상2상을 진행하는데 기반이 되는 자료와 근거를 확보해 임상2상 임상시험계획(IND) 승인을 받는 것이 목표다. CBT101은 환자 본인의 혈액에서 선천적 면역력에 중요한 역할을 하는 NK세포를 추출한 뒤, 체외에서 증식해 제조한 면역세포치료제다. 연구자주도 임상시험을 통해 재발성 교모세포종 환자 대상 생존기간 연장 효과를 입증했고, 고형암 환자 대상 임상 1상에서 CBT101 정맥투여에 대한 안정성과 내약성을 확인했다. 차바이오텍 오상훈 대표는 “이번 정부과제를 성공적으로 수행해 대량생산 공정개발 등 기술을 더욱 고도화하고 사업화 속도를 가속화할 것”이라고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 엔케이맥스의 미국 관계사 엔케이젠바이오텍(NKGenBiotech)은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 자가 NK세포치료제 ‘SNK01’에 대한 파킨슨병 임상시험계획(IND)을 승인 받았다고 30일 밝혔다. 이번 승인으로 엔케이젠바이오텍은 파킨슨병 환자 최대 30명을 대상으로 SNK01의 안전성, 내약성 및 탐색적 효능을 평가하는 1/2a상 임상시험을 진행한다. 회사에 따르면 오는 하반기 첫 환자 투약이 시작될 것으로 기대된다. 파킨슨병 환자 20명에게는 SNK01을 투여하고, 나머지 10명에게는 위약을 투여할 예정이다. 폴송(Paul Y. Song) 엔케이젠바이오텍 대표이사는 “현재 파킨슨병은 마땅한 치료제가 없어 의학적 미충족 요구가 높은 만큼 첫 임상시험을 시작하게 돼 기대가 크다”며 “이번 IND 승인은 신경 퇴행성 질환에 대한 NK세포치료제 파이프라인을 발전시키는 데 있어 중요한 이정표가 될 것”이라고 말했다. 한편 엔케이젠바이오텍은 파킨슨병뿐만 아니라 중등증 알츠하이머 환자 대상으로 SNK01에 대한 미국 임상을 진행 중이다. FDA는 엔케이젠바이오텍이 멕시코에서 진행했던 알츠하이머 임상 1상 결과를 토대로 1/2a상을 전임상 없이 진행하도록 허가한 바 있다. 폴송 대표는 “지난 알츠하이머 임상 1상에서 관찰된 신경염증 감소에 대한 고무적인 결과를 고려할 때, 이번 파킨슨병 임상 결과도 낙관적으로 바라보고 있다”며 “이 두 가지 퇴행성 신경질환은 서로 다르지만 신경염증 성분을 공유하고 있기 때문에 SNK01이 두 적응증 모두에 도움이 될 수 있다고 판단한다”고 설명했다.  kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] 이뮤니스바이오가 'MYJ1633' 위암 임상 2상을 진행한다. 21일 이뮤니스바이오에 따르면 이번 임상은 2차 표준 항암치료 요법에 실패한 진행 및 재발위암 환자를 대상으로 한다. 치료제는 일주일 간격으로 총 6회 정맥주사를 통해 회당 20억 이상 세포를 투여한다. 총 63명 환자를 대상으로 유효성을 탐색할 예정이다. 세브란스병원과 경희대병원, 인천성모병원 3곳 기관에서 실시하며, 일상생활 수행능력 평가 'ECOG PS(Eastern Cooperative Oncology Group performance status)'가 0~2인 환자를 대상으로 진행한다. 임상시험약인 MYJ1633은 활성화된 자가 NK세포치료제로 식약처 승인을 받아 위암과 유방암, 위장관암 등을 적응증으로 임상을 진행 중이다. 강정화 이뮤니스바이오 대표는 "고형암을 적응증으로 하는 NK세포치료제 임상은 MYJ1633이 앞서나가는데, 이번 임상시험을 통해 면역세포치료 범위를 더욱 확장하는 계기를 만들 것"이라고 말했다. 이어 "첨단재생의료가 본격화하는 시점을 맞아 그동안 축적한 치료 경험을 바탕으로 국내외에서 치료 기회를 넓히고 암으로 고통 받는 이들에 희망을 주도록 노력할 것"이라고 덧붙였다. butter@fnnews.com 강경래 기자

[파이낸셜뉴스] 차바이오텍은 개발 중인 NK세포(자연살해세포)치료제의 활성도와 항암 효과를 높이기 위해 자회사인 차백신연구소와 항암요법을 공동 개발한다고 4일 밝혔다. 차바이오텍은 NK세포와 '엘-팜포'를 함께 배양해 NK세포의 면역 반응 강화와 이로 인한 항암 효과 증대를 확인할 계획이다. 엘-팜포는 차백신연구소가 독자개발한 면역증강제다. 차바이오텍은 두 물질을 함께 배양할 때 나타나는 NK세포의 다양한 활성 및 비활성 인자들을 분석하고, 항암 효능을 평가해 새로운 NK세포 치료법을 개발할 계획이다. 차백신연구소가 개발한 엘-팜포는 TLR2와 TLR3 리간드(수용체에 특이적으로 결합하는 물질)의 복합체다. 우리 몸의 선천성 면역에 관여하는 세포 내 단백질인 TLR을 자극해 체내 면역세포를 활성화해 면역반응을 유도한다. 백신제형으로 사용될 때는 항원의 면역원성을 높여주는 면역증강제의 역할을 하며 면역항암제로 사용될 때는 암세포의 사멸을 유도해 종양미세환경을 저면역원성에서 고면역원성으로 조성하는 역할을 한다. 두 회사는 엘-팜포가 NK세포에서 발현하는 TLR2와 TLR3와 반응해 NK세포의 활성도를 높이고, 항암 효과를 증가시킬 것으로 기대한다. 차바이오텍 이현정 대표는 “개발 중인 NK세포치료제의 파이프라인을 확대·강화하기 위해서 면역항암제, 항체 등과 다양한 병용 치료요법을 추진하고 있다”며 “차백신연구소가 이미 면역관문억제제와 엘-팜포 병용 시 항암효과를 비임상에서 확인한 만큼 NK세포와 함께 활용해 새로운 항암요법을 개발할 수 있을 것”이라고 말했다. 차백신연구소 염정선 대표는 “차백신연구소는 이미 대장암, 췌장암, 방광암 등 여러 암종에서 엘-팜포의 종양억제 능력을 확인했다”며 “차바이오텍과 공동연구를 통해 현재 치료제가 없는 미충족 의료 수요가 높은 암을 대상으로 새로운 치료요법을 개발 할 수 있길 기대한다”고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자