[파이낸셜뉴스] JW중외제약은 고형암 치료제로 개발하고 있는 ‘JW2286’의 임상 1상 시험계획(IND)을 식품의약품안전처에 신청했다고 13일 밝혔다. 이번 임상시험은 서울대학병원에서 60여명의 건강한 한국인 및 코카시안 성인을 대상으로 JW2286의 안전성, 내약성, 약동학적 특성 평가를 목적으로 한다. JW2286은 STAT3을 선택적으로 저해하는 새로운 기전의 혁신신약(First-in-Class) 후보물질이다. 경구제로 개발하고 있으며, 삼중음성 유방암, 위암, 직결장암 등 고형암이 적응증이다. STAT3은 세포 내에서 다양한 유전자의 발현을 촉진하는 단백질(전사인자)이다. STAT3의 비정상적 활성화는 암세포의 성장과 증식, 전이, 약제 내성에 깊이 관여하고 있으며, 아토피 피부염과 같은 염증성 질환과 자가면역질환을 유발한다고 알려져 있다. JW중외제약이 2021년 미국암연구학회(AACR) 연례학술회의에서 발표한 비임상 약리시험 평가 결과에 따르면, JW2286은 STAT3 활성이 바이오마커인 여러 고형암에서 기존 표준요법 대비 높은 유효성과 안전성을 보였다. 특히 삼중음성 유방암에 강력한 효능을 나타냈다. 삼중음성 유방암은 여성 호르몬과 표피성장인자(HER2)의 영향을 받지 않는 유방암으로, 미충족 의료 수요가 매우 높다. JW중외제약 관계자는 “JW2286은 STAT3를 선택적이고 효과적으로 억제해 다양한 고형암의 의학적 미충족 수요를 해결하는 신약후보물질로 기대하고 있다”며 “앞으로 성공적인 임상시험과 함께 기술제휴를 비롯한 오픈 이노베이션 전략을 통해 글로벌 혁신신약으로 개발해 나가겠다”고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 유틸렉스의 진행성 간세포암 환자 대상 4세대 CAR-T 치료제인 ‘307’이 ‘국가신약개발사업단(KDDF)이 주관하는 ‘2023년도 제3차 신규지원 대상 과제’로 선정되어 2년간 연구개발비를 지원받는다. 유틸렉스는 앞서 지난 10월 재단법인 국가신약개발사업의 지원과제로 선정되어 이에 따른 정식 계약 체결이 완료되었다고 12일 밝혔다. 과제로 선정된 ‘307’은 정상 간세포에 영향 없이 간세포암에 특이적으로 과발현하는 GPC3 암항원을 타깃으로 한다. 또한 IL-18 생성을 통해 CAR-T의 기능향상 및 종양미세환경을 개선하도록 한 4세대 CAR-T 치료제이다. ‘307’ 과제를 담당하는 장영균 PM(Pipeline Manager)는 “간세포암은 표준 치료제의 반응성이 낮고, 마땅한 대체의약품도 없는 의학적 수요가 매우 높은 질환”이라며 “이번 국책과제 선정으로 연구개발비도 지원을 받는 만큼 4세대 CAR-T 치료제 ‘307’ 임상에 더 힘을 쏟을 계획”이라고 밝혔다. 한편 ‘307’은 지난 2월 고형암 치료용 CAR-T 치료제로 국내 상장사 최초의 임상시험계획(1상) 승인을 받았다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] 엔케이맥스가 고형암 환자를 대상으로 자사의 동종 NK세포치료제(SNK02) 임상 1상을 위한 임상시험계획(IND)을 국내 식품의약품안전처(식약처)로부터 승인 받았다고 11일 밝혔다. 이번 임상은 고려대학교 안암병원 및 신촌 세브란스병원에서 표준요법에 실패한 전이 또는 국소적으로 진행된 고형암 환자 9명을 대상으로 진행된다. SNK02의 내약성, 안전성 평가 및 항종양 효과를 확인하는 것이 목표다. 본 임상에서는 3개의 코호트(환자군)로 나눠 SNK02 30억개, 60억개, 90억개를 정맥투여해 임상 2상에 대한 최대내약용량(MTD)과 적정용량(RP2D)을 탐색할 예정이다. SNK02는 엔케이맥스의 특허 기술로 제조된 동종혈액유래 NK세포치료제로, 전임상에서 다양한 암종에 대한 뛰어난 효과가 확인된 바 있다. 앞서 엔케이맥스는 고형암 환자를 대상으로 SNK02 미국 임상 1상을 식품의약국(FDA)으로부터 승인 받아 지난 8월 첫 환자 투약을 완료했다. 국내에서는 위암환자 대상으로도 SNK02 1/2a상 IND를 승인 받아 투약을 앞두고 있다. 엔케이맥스 관계자는 “이번 임상 1상을 통해 여러 고형암에 대한 SNK02의 안전성 데이터 및 치료효과를 탐색할 예정”이라며 “미국과 한국에서 동종 NK세포치료제 임상이 동시에 진행되는 만큼 빠른 임상 2상 진입과 상용화가 기대된다”고 전했다.  kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스]  엔케이맥스가 동종 NK세포치료제(SNK02) 미국 임상 1상 첫 투여를 시작했다. 엔케이맥스는 자회사 엔케이젠바이오텍이 고형암 환자를 대상으로 하는 SNK02 미국 임상 1상에서 첫 환자 투약을 완료했다고 25일 밝혔다. 해당 환자는 8주 동안 매주 SNK02를 정맥 투여 받을 예정이다. 본 임상은 표준 치료에 적어도 1번 이상 실패한 진행성 고형암 환자를 대상으로 SNK02의 안전성과 내약성을 평가한다. 건강한 타인의 NK세포로 배양된 SNK02는 엔케이맥스의 독보적 기술을 접목시킨 고순도, 고활성도의 동종 NK세포치료제다. 또한 엔케이맥스는 냉동보존 과정 후에도 뛰어난 순도와 활성도를 유지할 수 있는 기술을 보유하고 있다. 미국 식품의약국(FDA)는 SNK02의 안전성을 높게 평가해 용량증가(dose escalation) 과정을 생략 후 최대용량 60억개를 투여하도록 승인했다. 폴 송(Paul Y. Song) 엔케이젠바이오텍 대표는 “치료 옵션이 제한된 고형암 환자를 대상으로 한 SNK02 1상 임상 시험에서 첫 번째 환자에게 투여하게 되어 기쁘다”며 “SNK02는 투여 전 림프구 제거술(lymphodepletion)을 하지 않는 고형암에 대한 최초의 동종 NK세포 치료법”이라고 말했다. 이어 “림프구제거술을 생략하는 것은 이미 많은 치료를 받은 진행성 고형암 환자의 면역 기능을 보존하는 데 도움이 될 수 있다”며 “SNK02 치료법은 향후 강력한 T세포 반응이 필요한 면역관문억제제와의 병용 요법에서 더 높은 시너지 효과를 가져올 수 있을 것”이라고 강조했다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스]  하나증권은 18일 엔케이맥스에 대해 기술력으로 증명된 면역세포치료제의 미국 정복 선두 주자라고 평가했다. 다만 투자의견과 목표주가는 제시하지 않았다. 2002년에 설립된 엔케이맥스는 면역세포치료제 전문 기업이다. 국내외 SNK(SuperNK) 치료제 개발 핵심 인력을 보유하고 있으며, 이를 기반으로 현재 국내 비소세포폐암 임상1/2a상, 미국 육종암(불응성 고형암) 임상 1상 등의 Autologous SNK 치료제 임상을 진행 중이다. 최재호 연구원은 “엔케이맥스의 NK세포치료제 경쟁력은 체외 대량 증식 기술과 구성 비율의 99% 이상의 고순도 세포, 체내 높은 활성화 및 생존 능력을 꼽을 수 있다”라며 “실제 세포 살상 능력을 향상시키는 특수 복합 배양 기술을 통해 암세포 대비 NK세포 비율(1:1)이 낮아도 80% 이상의 암세포 살상 능력을 기록했다”라고 밝혔다. 그러면서 “이러한 면역세포치료제는 미국, 중국, 한국에 특허 등록을 마친 상태이며, 전 세계 PCT 출원을 제출했다”라며 “여기에 지난 14일 엔케이맥스의 미국 자회사 엔케이젠이 나스닥에 상장된 스펙 기업 그라프 에쿼지션 4호와 흡수합병 본 계약을 체결했다”라고 부연했다. 엔케이젠은 상장 수순인 자금 조달과 뉴욕증권거래소 승인 등의 순차적 절차를 밟을 예정으로 오는 3분기에 상장할 계획이다. 하나증권은 엔케이젠이 상장 시 조달한 자금은 암 임상과 신경변성 질환에 대한 임상에 활용할 계획으로 면역세포치료제에 대한 임상이 더욱 빨라질 것으로 전망했다. 실제 엔케이맥스는 △육종암(불응성 고형암) 미국 1상 최종 결과 △ 알츠하이머 멕시코 임상 1상 중간 결과 발표 △TKI 불응성 비소세포폐암 임상 1/2a 중간 결과 발표를 앞두고 있다. 이 중 육종암은 Cohort 1~3 각 3명씩 SNK01 단독 투여로 임상을 진행했지만, 유의미한 DCR(질병통제율)을 통해 FDA에서 Cohort 4 특별승인했다. 최 연구원은 “Cohort 4에서는 18명에게 SNK01과 키트루다 혹은 바벤시오를 병용 투여했고, DCR 66.7%와 안정성을 입증하며 육종암 치료제로서 가능성을 확인했다”라며 “이 같은 임상 결과는 치료제가 없는 암 말기 중증 환자들에게 유의미한 데이터를 기록했다는 점에 주목할 만 하다”라고 언급했다. 이어 “미국 동정적 사용승인을 통해 기존 치료 방법에 실패한 PD-L1 negative 환자에게도 키트루다와 병용요법으로 CR(완전관해)에 성공했다”라며 “엔케이맥스는 육종암 치료 상업화를 추진하고 있으며, 현재 NK세포치료제의 배양 기간인 32일을 17일까지 단축하고 환자에게 투여 가능한 자가 세포 냉동 제형 플랫폼을 개발 중이기 때문에 주목 할 시점”이라고 덧붙였다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스] KB증권은 17일 엔케이맥스에 대해 슈퍼(Super)NK로 고형암부터 알츠하이머까지 기대감을 일으키고 있다고 밝혔다. 투자의견은 따로 제시하지 않았다. 2002년에 설립된 엔케이맥스는 NK(Natural Killer, 자연살상)세포 기반의 면역세포치료제 개발 바이오기업이다. 엔케이맥스는 '슈퍼NK(SNK)’를 기반으로 TKI 불응성 비소세포폐암, 육종암, 알츠하이머 등 고형암에서부터 신경퇴행성 질환까지 5종의 적응증을 타깃으로 하는 글로벌 수준의 임상 파이프라인을 보유하고 있다. 임상국 KB증권 연구원은 "차별화된 NK세포 배양증식 기술, 양호한 임상1상 중간 데이터 등을 감안할 때 향후 글로벌 스타로 도약할 수 있을지 관심이 커지고 있다"라며 "올해 말부터 내년 초에 TKI 비소세포폐암, 불응성 고형암(육종암), 알츠하이머 등 총 3개의 파이프라인 임상1상 데이터 발표가 예정돼 있다"라고 밝혔다. 그는 이어 "특히 육종암 임상1상 병용투여군 중간 데이터에 이어 최종 결과에서도 긍정적 데이터 도출에 대한 기대감이 커지고 있다"라며 "향후 글로벌 빅파마들과의 협력 강화 및 기술 수출에 대한 기대감이 커질 수 있다"라고 설명했다. 슈퍼NK가 알츠하이머 치료의 원인을 해결, 알츠하이머의 추가 진행을 멈추게 하는 치료제로 개발될 수 있을지 귀추가 주목된다. 임 연구원은 "멕시코에서 진행된 임상1상 중간 결과에서 안전성과 잠재적 유효성이 확인됐다"라며 "슈퍼NK는 알츠하이머 치료의 핵심인 뇌혈관 장벽(BBB)의 높은 투과율과 뇌의 전체적인 면역 환경 개선 역할이 가능해 향후 파킨슨병 등으로 신경퇴행성 질환 파이프라인 확장도 기대된다"라고 전망했다. 그는 또 "'SNK02'는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상1상 시 진행되는 용량증가 과정을 생략, 최대 60억개 투여를 허가 받은 동종 NK세포치료제다"라며 "내년 상반기 SNK02를 기반으로 한 임상1상 시작에 대한 기대감이 커지고 있다"라고 덧붙였다. 아울러 그는 "임상성공 여부, 자금 이슈, 임상기간, 상업화, 오버행 등 제반 변수에 지속적인 주의가 필요하다"고 당부했다.  dschoi@fnnews.com 최두선 기자

엔케이맥스의 대표 면역항암제 '슈퍼NK'(SNK)가 고형암에 대한 효능을 입증하면서 면역항암제 개발에 탄력이 붙고 있다. 자가 NK세포치료제(SNK01) 임상 연구에 이어 동종 NK세포치료제(SNK02)에 대한 연구도 진행하며 전 세계 면역항암제 시장의 선두주자로 나선다는 목표다. 13일 박상우 엔케이맥스 대표( 사진)는 "자가 세포치료제 개발에서의 성과를 바탕으로 동종 NK세포치료제 개발에 나설 것"이라며 "임상을 위해 국내와 미국에 임상신청계획서(IND)를 제출했다"고 말했다. 박 대표는 "국내 식약처에 SNK02 임상(1/2a상) IND를 제출했고 동종 NK세포치료제를 이용한 동물실험으로 안전성과 유효성 데이터를 확보했다"며 "자가 NK세포치료제와 고형암을 타깃으로 한 면역항암제 개발에 탄력이 붙을 것"이라고 강조했다. 엔케이맥스는 면역세포치료제 플랫폼 기술인 슈퍼NK 기술을 개발해왔다. 엔케이맥스에 따르면 선천면역세포인 NK세포는 암세포를 스스로 발견해 공격할 수 있는 능력을 갖고 있다. 고순도·고활성 배양기술을 접목시킨 SNK를 연구하는 엔케이맥스는 이미 4기 비소세포 폐암과 말기 육종암 등 고형암에 대한 효능을 입증, 주목받고 있다. 엔케이맥스는 희귀성 난치암인 육종암과 알츠하이머 등 다양한 파이프라인을 확보해 연구를 지속하고 있다. 박 대표는 "육종암은 국내 발병률이 1~2% 미만인 희귀성 난치암"이라며 "전이가 빨라 환자의 50%가량이 4기로 진단을 받아 사망률이 매우 높다"고 말했다. 또 "대부분의 육종암 환자가 화학항암제로 치료를 받지만 객관적반응률(ORR)이 10% 미만이고 심각한 부작용도 문제로 꼽힌다"고 했다. 엔케이맥스는 '동정적 사용승인'을 받아 SNK01과 면역관문억제제 '키트루다' 또는 '옵디보'를 병용 투여한 육종암 말기 환자 5명의 임상결과를 유럽종양학회(ESMO)에서 공개해 눈길을 끌었다. 우선 환자 1명에게서 종양이 완전히 사라진 완전관해(CR)가 관찰됐고 종양의 30% 이상이 사라진 부분관해(PR)는 2명이었다. 2명의 환자에게서는 암이 진행된 질병진행(PD)이 관찰됐다. 박 대표는 "완전관해가 확인된 환자는 SNK01과 키트루다를 34개월간 36회 이상 투여받은 지금까지 부작용 없이 완전관해 상태를 유지하고 있다"며 "부분관해 환자들 역시 SNK01과 면역관문억제제를 병용투여한 결과 각각 30개월, 29개월 동안 생존하는 등 투약 이후 관해가 지속적으로 유지된다는 점이 중요한 성과"라고 강조했다. SNK01는 신경퇴행성질환에 효과를 보이고 있어 추가적인 적응증 확대도 예고된 상황이다. 박 대표는 "현재 기전연구를 함께 진행하고 있다. 임상 중간결과는 연말께 공개할 계획"이라고 말했다. 그는 "SNK가 별다른 치료제가 없는 고형암을 대상으로 세계 최초의 NK세포치료제가 될 수 있을 것으로 기대한다. 신경퇴행성질환 등 다른 난치병 치료에도 활용이 가능할 것으로 보고 있다"고 했다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스]  엔케이맥스의 대표 면역항암제 '슈퍼NK'(SNK)가 고형암에 대한 효능을 입증하면서 면역항암제 개발에 탄력이 붙고 있다. 자가 NK세포치료제(SNK01) 임상 연구에 이어 동종 NK세포치료제(SNK02)에 대한 연구도 진행하며 전 세계 면역항암제 시장의 선두주자로 나선다는 목표다. 13일 박상우 엔케이맥스 대표( 사진)는 “자가 세포치료제 개발에서의 성과를 바탕으로 동종 NK세포치료제 개발에 나설 것"이라며 “임상을 위해 국내와 미국에 임상신청계획서(IND)를 제출했다”고 말했다. 박 대표는 “국내 식약처에 SNK02 임상(1/2a상) IND를 제출했고 동종 NK세포치료제를 이용한 동물실험으로 안전성과 유효성 데이터를 확보했다”며 “자가 NK세포치료제와 고형암을 타깃으로 한 면역항암제 개발에 탄력이 붙을 것”이라고 강조했다. 엔케이맥스는 면역세포치료제 플랫폼 기술인 슈퍼NK 기술을 개발해왔다. 엔케이맥스에 따르면 선천면역세포인 NK세포는 암세포를 스스로 발견해 공격할 수 있는 능력을 갖고 있다. 고순도·고활성 배양기술을 접목시킨 SNK를 연구하는 엔케이맥스는 이미 4기 비소세포 폐암과 말기 육종암 등 고형암에 대한 효능을 입증, 주목받고 있다. 엔케이맥스는 희귀성 난치암인 육종암과 알츠하이머 등 다양한 파이프라인을 확보해 연구를 지속하고 있다. 박 대표는 “육종암은 국내 발병률이 1~2% 미만인 희귀성 난치암”이라며 “전이가 빨라 환자의 50%가량이 4기로 진단을 받아 사망률이 매우 높다”고 말했다. 또 “대부분의 육종암 환자가 화학항암제로 치료를 받지만 객관적반응률(ORR)이 10% 미만이고 심각한 부작용도 문제로 꼽힌다”고 했다. 엔케이맥스는 '동정적 사용승인'을 받아 SNK01과 면역관문억제제 '키트루다' 또는 '옵디보'를 병용 투여한 육종암 말기 환자 5명의 임상결과를 유럽종양학회(ESMO)에서 공개해 눈길을 끌었다. 우선 환자 1명에게서 종양이 완전히 사라진 완전관해(CR)가 관찰됐고 종양의 30% 이상이 사라진 부분관해(PR)는 2명이었다. 2명의 환자에게서는 암이 진행된 질병진행(PD)이 관찰됐다. 박 대표는 “완전관해가 확인된 환자는 SNK01과 키트루다를 34개월간 36회 이상 투여받은 지금까지 부작용 없이 완전관해 상태를 유지하고 있다”며 “부분관해 환자들 역시 SNK01과 면역관문억제제를 병용투여한 결과 각각 30개월, 29개월 동안 생존하는 등 투약 이후 관해가 지속적으로 유지된다는 점이 중요한 성과"라고 강조했다. SNK01는 신경퇴행성질환에 효과를 보이고 있어 추가적인 적응증 확대도 예고된 상황이다. 박 대표는 “현재 기전연구를 함께 진행하고 있다. 임상 중간결과는 연말께 공개할 계획”이라고 말했다. 그는 “SNK가 별다른 치료제가 없는 고형암을 대상으로 세계 최초의 NK세포치료제가 될 수 있을 것으로 기대한다. 신경퇴행성질환 등 다른 난치병 치료에도 활용이 가능할 것으로 보고 있다”고 했다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스]  유틸렉스가 CAR-T 치료제 임상을 본격화한다. 1일 유틸렉스는 공시를 통해 고형암 대상 CAR-T 치료제 ‘EU307’ 임상1상 임상시험계획서(IND)를 식품의약품안전처(MFDS)에 제출했다고 밝혔다. ‘EU307’은 고형암, 특히 간암(간세포암)에서 다량 발현되는 GPC3를 타깃으로 하며, 면역활성화 사이토카인 인터루킨-18(IL-18)도 함께 발현되는 4세대 CAR-T 치료제다. 본 임상은 표준요법에 실패한 GPC3 양성 간세포암 환자를 대상으로 단회 투여하여 ‘EU307’의 안전성, 내약성 및 예비적 유효성을 평가하는 국내 제1상 임상시험이다. 이로써 회사는 항체치료제, 킬러T세포치료제(CTL)에 이어 CAR-T 치료제까지 차세대 면역항암제 플랫폼모두를 아우르는 임상 파이프라인을 확보하게 됐다. 사 측 관계자는 “특히 EU307의 경우, 기존 CAR-T 치료제와 차별화된 고형암(간암) 타깃이라는 특징과 더불어 CAR-T치료제의 암세포 공격력을 현저하게 향상시킨 비임상 데이터도 확인했다는 점에서 임상에 대한 기대감이 크다”라고 덧붙였다. kakim@fnnews.com 김경아 기자

[파이낸셜뉴스]면역항암제 전문기업 유틸렉스가 국내 최초 고형암 정복을 목표로 한 CAR-T 치료제 임상을 시작한다. 유틸렉스는 하반기 중 CAR-T치료제 파이프라인 임상시험계획(IND)를 신청할 예정으로 이미 비임상 효력 데이터를 확보했다고 10일 밝혔다. 임상 개시를 앞둔 ‘EU307(GPC3-IL18 CAR-T치료제)’은 고형암 중에서도 간암 환자의 70~80%에서 과발현되는 물질인 GPC3를 타겟으로 한다. 자체만으로도 암 억제 효과가 탁월한 GPC3 CAR에 IL18까지 첨가하여, CAR 체내 생존기간을 연장시키고 암 미세환경을 개선한 것이 강력한 4세대 CAR-T치료제 EU307의 특징이다. 회사가 임상 신청에 앞서 진행한 독성 및 효력 시험 결과, EU307은 투여(injection) 직후 빠른 속도로 암세포를 공격하는 것을 확인했다. 유틸렉스 권병세 대표이사는 “유틸렉스는 EU307 이외에도, HLA-DR을 타겟으로 하는 EU301(MVR CAR-T치료제) 및 뇌종양을 타겟으로 하는 EU309(EGFRvIII CAR-T치료제) 특허도 추가 출원하며 CAR-T치료제 개발에도 박차를 가할 것”이라고 포부를 전했다. 한편 영국 바이오 전문 매체 Pharmaboardroom은 국내 대표적인 세포치료제 개발사로 유틸렉스를 선정하고 최근 권병세 대표이사와 T세포치료제 및 CAR-T치료제 개발 관련 인터뷰를 진행한 바 있다. kmk@fnnews.com 김민기 기자