[파이낸셜뉴스] JW중외제약은 만 1세 미만 A형 혈우병 환자를 대상으로 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’의 약효와 안전성을 입증한 연구 중간결과가 최근 국제학술지 ‘Blood’에 게재됐다고 13일 밝혔다. 헴리브라는 혈우병 환자의 몸속에 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 혁신 신약이다. A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있다. 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 특징도 있다. 지난해 5월에는 건강보험 급여 대상이 만 1세 이상의 비항체 중증 A형 혈우병 환자로 확대됐지만 8인자 제제 사용 이력이 없거나 만 1세 미만인 환자는 국내 급여 혜택을 받지 못하고 있다. 미국 미시간대 소아병리학 스티븐 파이프 교수 연구팀은 헴리브라를 투여한 1세 미만 비항체 중증 A형 혈우병 환자 55명을 대상으로 7년간 장기 추적 관찰 연구(HAVEN 7)를 진행하고 있다. 연구팀은 환자들을 대상으로 지난 2021년 2월부터 100.3주간 연구를 진행한 뒤 중간결과를 발표했다. 임상 개시 전 조사에 따르면 환자 등록 당시 평균 연령은 4개월이며 출혈을 경험한 환자는 36명으로 조사됐다. 총 77회 출혈 중 자연출혈이 25회였으며 외상성 출혈은 19회 발생했다. 시술 및 수술 중 출혈은 33회로 집계됐다. 연구팀은 환자들에게 첫 4주간 주 1회, 이후 52주 동안 2주에 1회 헴리브라를 투여한 뒤 출혈 횟수와 이상반응 여부 등을 평가했다. 연구결과 헴리브라 투약 기간 동안 치료가 필요한 출혈은 총 25명에게 42회 발생했다. 모두 외상성 출혈이었으며 자연출혈은 발생하지 않았다. 파이프 교수는 “혈우병 환자에게 자연출혈은 심각한 출혈 표현”이라며 “헴리브라 투약 후 자연출혈이 발생하지 않았다는 점은 예방요법의 주목적을 달성한 것”이라고 설명했다. 안전성 측면에서는 헴리브라 치료를 중단하거나 치료제를 변경할 수준의 이상반응이 발견되지 않았다. JW중외제약 관계자는 “1세 미만 A형 혈우병 환자 대상 헴리브라의 약효와 안전성을 데이터로 확인했다는 점에서 의미가 크다”며 “이번 연구를 통해 1세 미만의 A형 혈우병 환자들도 치료 혜택을 볼 수 있길 기대한다”고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 헴리브라(성분명 에미시주맙)를 투약한 환자의 다양한 신체활동 데이터와 안전성을 입증한 연구 결과가 국제학술지에 게재했다고 18일 밝혔다. 헴리브라는 혈우병 환자의 몸속에 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 혁신 신약이다. A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있다. 최대 4주 1회 피하주사로 투여하며, 지난해 5월 만 1세 이상 비항체 중증 A형 혈우병 환자로 건강보험 급여가 확대됐다. 국제혈액학회지(International Journal of Hematology)에 게재된 이번 연구는 일본 나라의과대학 소아과 케이지 노가미 교수 연구팀이 지난 2019년 1월부터 2021년 5월까지 평균 연령 35세인 비항체 A형 혈우병 환자 107명을 대상으로 진행했다. 연구결과 6세 이상 환자 74명 중 47명이 헴리브라 투약 후 5주, 25주, 49주, 73주 97주차에 8일동안 다양한 신체활동을 실시한 것으로 나타났다. 신체활동 횟수는 ‘환자결과보고(ePRO)’와 착용형 활동추적기에 각각 396회, 329회로 집계됐다. 착용형 활동 추적기 데이터에 따르면 걷기 운동을 한 환자가 24명(32.4%)으로 가장 많았다. 이어 사이클이 11명(14.9%), 축구가 4명(5.4%)을 기록했다. 환자들이 실시한 운동 중에는 축구를 비롯해 농구, 스키, 테니스 등 고강도 운동도 포함됐다. 또 ePRO에 집계된 환자들의 운동 횟수 중 출혈이 발생한 횟수는 2건에 그쳤다. A형 혈우병 환자 106명의 연평균 출혈 빈도(ABR) 중간값은 0.91회로 나타났다. 연구 기간 출혈이 발생하지 않은 무출혈 환자는 57명으로 53.8%를 기록했다. JW중외제약 관계자는 “이번 연구는 운동 직전 8인자 제제를 추가로 투여하지 않아도 헴리브라를 통해 출혈없이 다양한 신체활동이 가능하다는 것을 입증했다는 점에서 의미가 크다”며 “많은 A형 혈우병 환자들이 헴리브라를 통해 제약 없이 다양한 신체활동을 할 수 있길 기대한다”고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’의 투약 후 환자 삶의 질이 개선됐다는 연구결과를 최근 국제학술지 ‘헤모필리아’에 게재했다고 20일 밝혔다. 헴리브라는 혈우병 환자의 몸속에 부족한 혈액응고 제8인자의 작용기전을 모방해 제9인자와 제10인자에 동시 결합하는 이중특이항체 혁신 신약이다. A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(제8인자 제제)에 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있다. 반감기(약효가 절반으로 줄어드는 기간)가 기존 치료제보다 길어 최장 4주간 1회 투약할 수도 있으며 피하주사로 투약 편의성도 높다. 프랑스 코친병원 갈레 오카 교수 연구팀은 지난 2020년 3월부터 1년간 헴리브라를 투여한 A형 혈우병 비항체 성인 환자 38명을 대상으로 연구를 진행했다. 연구진은 헴리브라 투약 후 환자들의 건강 상태와 출혈 빈도 감소 여부, 치료제 만족도 등을 조사했다. 환자의 건강 관련 삶의 질 평가도구인 EQ-5D-3L을 통해 환자가 판단한 전반적인 건강 지표(6점 만점)는 기존 8인자 제제 투약 시 3.64점에서 헴리브라 투약 후 4.48점으로 높아졌다. 평가 척도를 0(전혀 없음)~6(매우 자주)점으로 나눠 조사한 결과 기존 치료 시 3.05점이었던 자연출혈 빈도는 헴리브라 투약 후 0.41점으로 유의하게 개선됐다. 외상 후 출혈빈도 역시 기존 치료제 3.33점에서 헴리브라 투약 후 0.86점으로 유의하게 낮아져 두 가지 종류의 출혈에 대한 빈도가 낮아지는 것을 확인했다. 또 환자가 느끼는 만성 통증 강도는 헴리브라 투약 전 3.32점에서 투약 후 2.76점으로 떨어졌다. 특히 헴리브라 투약 후 이전에 할 수 없었던 활동을 재개한 환자는 15명이었으며 새로운 활동을 시작한 환자도 8명으로 조사돼 환자 활동성도 개선된 것으로 나타났다. 헴리브라 투약 안전성 측면에서는 이상반응이 나타나 투약을 중단한 사례는 없었으며 사망이나 혈전성 미세혈관병증도 발생하지 않았다. JW중외제약 관계자는 “이번 연구는 헴리브라가 약효와 안전성뿐만 아니라 A형 혈우병 환자의 삶의 질 개선을 입증했다는 점에서 의미가 크다”며 “헴리브라를 통해 많은 환자들의 삶의 질이 개선되길 기대한다”고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] JW중외제약은 지난 7일부터 이틀간 서울 마포구 소재 ‘호텔 나루 서울-엠갤러리’에서 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라’ 론칭 심포지엄을 개최했다고 13일 밝혔다.  헴리브라는 혈액응고 제8인자 결핍으로 발생하는 A형 혈우병의 일상적 예방요법제로 제9인자와 제10인자에 동시 결합하는 이중특이항체 기술이 적용된 혁신신약이다.  A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제인 8인자 제제에 내성을 가진 항체 환자를 비롯해 비항체 환자에게도 사용할 수 있으며 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속된다. 지난 5월에는 헴리브라의 건강보험 급여가 만 1세 이상 비항체 중증 A형 혈우병 환자로 확대됐다.  이번 심포지엄은 ‘헴리브라와 A형 혈우병 치료 패러다임의 변화’를 주제로, 의료진을 대상으로 진행됐다.  심포지엄 첫날인 지난 7일에는 영국 혈우병센터의사협회(UKHCDO) 회장을 역임한 혈우병 치료 권위자인 게리 돌란 영국 세인트토머스종합병원 교수가 헴리브라의 비항체 A형 혈우병 대상 치료와 다양한 환자군에 대한 케이스를 공유했다.  돌란 교수는 “영국에서는 비항체 환자에게 급여가 확대된 2019년부터 2년간 주요 혈우병 전문 치료센터에서 70~80%의 환자가 헴리브라로 치료제를 바꿨다”라며 “혈우병 표준치료법이 헴리브라로 전환됐다”고 말했다.  이날 좌장을 맡은 유철주 대한혈액학회 회장(연세의대 세브란스병원 소아청소년과 교수)은 헴리브라에 대해 “실제 의료현장에서 최대 4주 1회 투약으로 충분한 유효성이 있음을 경험하고 있다”며 “특히 정맥 투여가 아닌 피하 투여로 편의성이 탁월하다”라고 전했다.  8일에는 세브란스병원 한승민 교수, 강동경희대병원 박영실 교수가 헴리브라의 새로운 임상 내용과 국내 환자 치료 사례 등을 소개했다.  둘째날 좌장을 맡은 정혜림 대한소아혈액종양학회 회장(강북삼성병원 소아청소년과 교수)은 “기존 치료제는 정맥주사, 잦은 투여 등의 한계가 있지만 헴리브라는 최대 4주 1회 피하주사로 소아 환자에게 혜택을 줄 수 있는 치료제”라고 설명했다.  JW중외제약은 헴리브라가 A형 혈우병 대표 치료제로 자리매김할 수 있도록 마케팅을 강화할 계획이다. JW중외제약 관계자는 “투약 편의성과 약효가 뛰어난 헴리브라가 새로운 치료 옵션으로 국내 혈우병 치료제 시장의 패러다임을 바꿀 것”이라며 “헴리브라를 통해 더욱 많은 환자의 삶의 질이 개선되길 기대한다”고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 최초의 피하주사형 혈우병 치료제 헴리브라 급여가 확대 시행된다.   JW중외제약은 ‘헴리브라피하주사(성분명 에미시주맙)’의 비항체 중증 A형 혈우병 환자 대상 건강보험 급여가 개정됐다고 2일 밝혔다.  보건복지부는 지난달 21일 헴리브라에 대한 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제) 일부개정고시안' 행정 예고를 게시했다.  개정안에 따르면, 기존 치료제(혈액응고인자 8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 보유 중증 A형 혈우병 환자에게만 적용되던 헴리브라 건강보험 급여는 이달 5월부터 만 1세 이상의 비항체 중증 A형 혈우병 환자까지 확대된다.  2019년 기준 국내 A형 혈우병 환자는 항체 환자 78명, 비항체 환자 1589명 등으로 총 1749명이다. 이 중 중증 환자는 1259명(72.1%)이다.  JW중외제약은 이번 헴리브라 급여확대로 중증 A형 혈우병 환자의 삶의 질 개선에 크게 기여할 것으로 기대하고 있다. 특히 기존 정맥 투여 주사제보다 편의성이 향상된 피하주사제로 지속적 투여가 필요한 예방요법 환자에게 유용할 것으로 전망하고 있다.  헴리브라는 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병의 일상적 예방요법제다. 혈액응고 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체 기술을 적용한 혁신 신약으로 제8인자의 혈액응고 작용기전을 모방한다.  헴리브라는 A형 혈우병 치료제 중 유일하게 항체(내성) 생성 위험이 극히 낮다. 항체를 가진 혈우병 환자뿐만 아니라, 항체가 없는 비항체 환자도 사용할 수 있다. 지금까지 출시된 치료제는 모두 주 2~3회 정맥주사를 해야 했으나 헴리브라는 주 1회부터 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속된다.  JW중외제약 관계자는 “헴리브라는 투약 편의성과 우수한 약효로 혈우병 환자의 삶의 질을 극적으로 향상시킬 수 있는 혁신 신약”이라며 “이번 급여 기준 신설로 혈우병으로 고통 받고 있는 환자들의 치료 접근성과 의료진의 약제 선택권이 확대될 것으로 기대한다“고 말했다.  한편 헴리브라는 로슈의 자회사인 일본 주가이제약이 개발한 A형 혈우병 치료제로 중외제약은 지난 2017년 국내개발 및 판권을 확보했고 지난 2019년 식품의약품안전처의 허가를 받았다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] JW중외제약이 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’의 효과성과 안전성을 입증한 임상 결과를 국제학술지에 게재했다.  JW중외제약은 헴리브라를 경증 및 중등도 혈우병 환자를 대상으로 효과성과 안전성을 밝힌 임상 3상 결과가 란셋 헤마톨로지 2023 온라인판에 실렸다고 6일 밝혔다.  헴리브라는 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병 치료제다.  혈액응고 제9인자와 제10인자에 동시에 결합해 제8인자의 작용기전을 모방한다. A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있으며, 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 특징이 있다.  A형 혈우병은 혈액응고 제8인자 활성화 수치에 따라 △경증(8인자 5% 초과~40% 미만) △중등증(1% 이상~5% 이하) △중증(1% 미만)으로 나뉜다. 헴리브라는 현재 국내에서 중증 A형 혈우병 예방요법제로 허가를 받은 상태다.  이번 임상은 클라우드 네그리어 프랑스 클로드베르나르 리옹1대학 교수를 비롯한 18명의 교수진이 유럽과 북미, 남아프리카 등 22개 기관에서 경증 및 중등증 A형 혈우병 비항체 환자 72명을 대상으로 약 55주간 임상을 진행했다.  연구진은 환자들에게 첫 4주간 헴리브라를 주 1회 투여한 뒤 △주 1회 또는 △2주 1회 △4주 1회 선택 투여해 출혈량과 혈전성 이상반응 등을 평가했다.  임상 결과 10.1회였던 연평균 출혈 빈도(ABR)는 헴리브라 투여 후 0.9회로 감소했다. 이 중 치료가 필요한 관절출혈과 자연출혈 ABR은 각각 0.2회로 나타났다.  환자별로는 경증 환자 21명의 ABR이 헴리브라 투여 전 20.2회에서 투여 후 2.4회로 줄었고 중등증 환자는 6.0회에서 2.2회로 감소했다.  예방요법으로 기존 응고인자 치료제를 투여했던 환자군의 ABR은 임상 전 12.2회에서 임상 후 2.2회, 출혈시 투여군에서도 8.0회에서 2.4회로 개선됐다. 임상 중 출혈이 발생하지 않은 환자는 8명으로 집계됐다.  안전성 측면에서는 15명의 환자에게 주사부위 관련 경미한 부작용이 나타났으나 사망 또는 혈전성 미세혈관병증이 발생한 사례는 없었다.  헴리브라는 이 같은 임상 결과를 바탕으로 이달 초 유럽연합(EU)에서 비항체 중등증 A형 혈우병 환자를 위한 예방 치료제로 승인받았다. 한국에서는 항체 중증 A형 혈우병 환자에게 처방되고 있으며, 지난 9일 건강보험심사평가원으로부터 비항체 중증 A형 혈우병 환자 대상 건강보험 급여 적정성을 인정받았다.  JW중외제약 관계자는 “이번 임상은 헴리브라가 중증뿐만 아니라 경증·중등증 A형 혈우병 환자까지 출혈 예방에 효과적이라는 것을 나타낸다”며 “더욱 많은 A형 혈우병 환자들이 치료 혜택을 볼 수 있도록 노력하겠다”고 말했다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] JW중외제약은 지난 9일 건강보험심사평가원이 개최한 약제급여평가위원회 심의 결과 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’가 비항체 중증 A형 혈우병 환자의 예방요법제로서 급여 적정성을 인정받았다고 10일 밝혔다. 헴리브라는 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병의 일상적 예방요법제다. 혈액응고 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체 기술을 적용한 혁신신약으로 제8인자의 혈액응고 작용기전을 모방한다.  이번 심평원 심의 결과에 따라, JW중외제약과 건강보험공단은 약가협상을 진행하게 된다. 이후 보건복지부가 확대 급여 기준을 고시하면 중증의 비항체 환자까지 보험 혜택을 받을 수 있다. 항체 환자 급여는 2020년 5월 최초 등재됐다.  지난 2019 혈우재단백서에 따르면 국내 A형 혈우병 환자는 총 1746명이다. 기존 치료제(8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자 78명, 비항체 환자 1589명 등으로 나뉜다. 중증 환자는 1259명(72.1%)이다.  JW중외제약 관계자는 “헴리브라는 투약 편의성과 우수한 약효로 혈우병 환자의 삶의 질을 극적으로 향상시킬 수 있는 치료제”라며 “비항체 중증 A형 혈우병 환자들이 건보 확대를 통해 조속히 의료적 혜택을 볼 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.  한편, 헴리브라는 글로벌 제약사 로슈의 자회사인 일본 주가이제약이 개발한 A형 혈우병 치료제다. JW중외제약은 2017년 헴리브라의 국내 개발 및 판권을 확보하고 2019년 식품의약품안전처 허가를 받았다.  헴리브라는 A형 혈우병 치료제 중 유일하게 항체(내성) 생성 위험이 극히 낮다. 항체를 가진 혈우병 환자뿐만 아니라, 항체가 없는 비항체 환자도 사용할 수 있다. 또 지금까지 출시된 치료제는 모두 주 2~3회 정맥(혈관)주사 해야 했으나, 헴리브라는 주 1회부터 최대 4주 1회 피하(피부아래)주사로 예방 효과가 지속된다. vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

[파이낸셜뉴스] 한국농수산식품유통공사(aT)는 리브라더스와 미국 메릴랜드에 위치한 리브라더스 본사에서 K-Food 수출확대와 저탄소 식생활 확산을 위한 업무협약을 체결했다고 26일 밝혔다. 리브라더스는 미국 최대 아시안푸드 전문 유통회사다. 한국식품 등 다양한 아시안식품을 미 전역과 세계 30여국에 공급 중이다. 양사는 이번 협약을 통해 K-Food 수출확대, 저탄소 식생활 ‘글로벌 그린푸드 데이’ 확산 등 ESG 실천에 협력하기로 했다. 김춘진 aT 사장은 “미국 전역에 유통망을 가진 리브라더스와 협력하게 되어 K-Food 확산이 더욱 가속화될 것”이라며 “지구를 지키는 저탄소 식생활에 리브라더스와 고객들이 적극 동참해주길 바란다”고 말했다. 이라빈 리브라더스 대표는 “건강에 좋은 K-Food의 이미지가 미국 주류사회에서 각인되고 있어 K-Food의 인기는 계속될 것”이라며 “미국 내 K-Food 유통 활성화와 글로벌 그린푸드 데이 확산에도 힘을 보태겠다”고 말했다. aT가 추진 중인 글로벌 그린푸드 데이는 친환경·유기농 농식품을 남김없이 먹음으로써 음식물 쓰레기를 최소화해 지구를 지키는 저탄소 식생활 캠페인이다. 미국 대형유통업체 H-MART와 아시아 대표 백화점기업 바이셩 그룹, 전 세계 64개국 138개 지회, 2만8000여회원을 보유한 World OKTA(세계한인무역협회) 등과 협약을 맺고 전 세계로 캠페인을 확산하고 있다. honestly82@fnnews.com 김현철 기자

  [파이낸셜뉴스] 국민권익위원회의 권고로 앞으로는 혈우병 소아 환자에게 많은 고통을 주는 면역관용요법 치료를 받지 않아도 건강보험을 적용받아 치료를 받을 수 길이 열렸다. 국민권익위원회가 7월 30일 보건복지부와 건강보험심사평가원에 "만 12세 미만 소아환자의 헴리브라 급여기준을 재검토할 것"을 의견표명 한 결과, 보건복지부는 이를 적극 수용해 면역관용요법 치료를 선행하지 않아도 건강보험을 적용받아 치료받을 수 있도록 했다. 헴리브라는 피하주사제 형태로 투약이 간단하고 출혈예방효과가 높은 약제를 말한다. 먼역관용요법은 혈우병 항체 환자들이 주 2∼3회 최대 2∼3년까지 장기간 정맥주사로 약제를 투여하는 치료 방법이다. 기존 헴리브라 건강보험기준에 따르면, 만 12세 미만 소아는 면역관용요법이 실패했거나 이를 시도할 수 없다는 것이 투여소견서 등을 통해 입증되는 경우 헴리브라 보험 적용이 가능했다. 주치의는 환자의 혈관이 잘 잡히지 않는 경우 면역관용요법을 시도할 수 없다고 보아 헴리브라를 처방했고, 이후 심평원에 투여소견서를 제출해 비용을 청구했다. 그러나 심평원은 면역관용요법을 시도할 수 없다는 객관적 자료가 불충분하다며 건강보험으로 치료비를 지원해줄 수 없다 결정했다. 따라서 소아 환자는 헴리브라를 건강보험으로 처방받기 위해 최대 2~3년간 고통스러운 치료를 선행하거나 자기 부담으로 헴리브라를 처방받아야 했다. 9명의 혈우병 환자 부모들은 아이의 고통과 치료비 부담이라는 쉽지 않은 선택 속에 "혈관이 약한 아이가 고통스러운 치료 없이도 헴리브라 건강보험을 적용받을 수 있도록 보험기준을 개선해 달라"며 지난 4월 국민권익위에 고충민원을 제기했다. 이에 국민권익위는 영국, 호주 등 선진국 사례와 의료학회 의견 등을 면밀히 검토했다. 국민권익위는 지난달, 만 12세 미만 혈우병 환자들이 '나이가 어리고 혈관이 약해 장기간 큰 고통을 감내해야 하는 면역관용요법을 시도하기 곤란한 상황' 등에 해당하는 경우, 헴리브라를 건강보험 적용받을 수 있도록 보험기준을 재검토할 것을 의견표명 했다. 보건복지부와 심평원은 환자들의 딱한 사정을 감안해 국민권익위의 권고를 적극 수용함에 따라 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항' 일부개정안을 입법예고하고 다음달 1일 시행할 예정이다. 국민권익위는 앞으로 혈우병 소아 환자들이 최대 2~3년 정맥주사 치료를 고통스럽게 받지 않아도 돼 환자와 부모의 고통이 덜어지고 완치가 어려운 병에 대한 장기간 막대한 치료비 부담(15kg 환자 기준, 연간 9000만 원 이상)도 완화될 것으로 예상했다. 민원을 제기한 혈우병 소아 환자의 어머니는 "앞으로 아이를 건강하게 키워 꼭 보답하겠다"며 국민권익위와 보건 당국에 진심어린 감사의 마음을 전했다. 국민권익위 전현희 위원장은 "희귀병 소아 환자들은 국가의 관심과 도움이 더욱 필요한데 어린 환자들이 고통이 덜한 치료를 받을 수 있게 되어 다행"이라며 "앞으로도 국민 한 사람 한 사람의 고충을 해결하기 위해 적극 노력하겠다"고 말했다.  fact0514@fnnews.com 김용훈 기자

[파이낸셜뉴스] JW중외제약은 코로나19의 확산으로 사회적 거리두기가 지속적으로 유지됨에 따라 오는 18일 온라인 방식으로 '헴리브라 2020 런칭 웹 심포지엄'을 개최한다고 16일 밝혔다. 헴리브라는 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병의 일상적 예방요법제인 유전자재조합의약품으로 제8인자의 혈액응고 작용기전을 모방해 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체 기술이 적용된 혁신신약(First-in-Class)이다. 지난해 1월 국내에서 혈우병 치료제 중 최초로 정맥주사가 아닌 피하(피부 아래)에 직접 주사하는 방식으로 품목허가를 받았다. 이번 심포지엄은 혈우 사회에 첫 발을 내딛는 '헴리브라'의 개발 과정을 소개하고 A형 혈우병 환자들을 위한 새로운 치료법으로서의 '헴리브라'의 경쟁력을 알리기 위해 마련했다. 이번 행사에는 김순기 인하대의대 교수(혈우병연구회장)를 비롯해 다수의 국내 혈우병 전문의들이 참석한다. 해외 초청 연자로는 '헴리브라'의 글로벌 임상 시험을 진행했던 미도리 시마 일본 나라의대 교수가 참석해 '에미시주맙을 활용한 항체 보유 A형 혈우병 환자 대상 새로운 치료법'이라는 주제로 임상 결과와 약제에 대한 심층적인 발표를 진행할 예정이다. 이 외에도 경희대 의대 박영실 교수가 '한국의 A형 혈우병 환자들: 그 예방법과 치료 패러다임의 진화'라는 주제로, 연세대 의대 한승민 교수가 '중증 A형 혈우병 환자의 수술 응급 임상 관리'라는 주제로 강연을 이어나간다. JW중외제약 관계자는 "헴리브라는 희귀질환인 항체보유 A형 혈우병뿐만 아니라 올해 초 항체를 보유하지 않은 환자들에게도 사용할 수 있도록 허가 범위가 확대됐다"며 "환자가 스스로 투약할 때의 편의성을 획기적으로 개선했고 지속효과까지 늘려 많은 환자들의 삶의 질을 높일 것"이라고 말했다. 헴리브라는 현재 미국, 일본, 유럽 등 전 세계 90여 개국에서 시판허가를 받았다. 국내 A형 혈우병치료제 시장 규모는 약 1,500억 원(건강보험심사평가원 사용실적)으로 추산된다. 지금까지 출시된 치료제(예방요법)는 모두 주 2~3회 정맥주사를 해야 했으나, 헴리브라는 주 1회, 2주 1회, 4주 1회 요법 중 환자에게 맞는 방식을 선택할 수 있어 환자가 스스로 투약할 때의 편의성을 획기적으로 개선했고 지속효과까지 향상시켰다. 또 혈액 내 부족한 응고 제8인자를 생성해 주입하는 기존 치료제에 대한 내성을 가진 환자에게도 효과가 발현되기 때문에 제8인자의 억제인자(항체)를 보유한 환자에게 최적의 예방요법제가 될 것으로 기대하고 있다. 헴리브라는 기존 우회치료제 대비 약 79% 수준의 연간 출혈율(ABR : Annual Bleeding Rate)을 기록했고, 투여 후 출혈이 발생하지 않는 경우도 82.4%에 달하는 등 임상시험을 통해 우수성을 입증한 바 있다.   pompom@fnnews.com 정명진 기자