샤르코 마리 투스병 연합(CMTA)이 글로벌 헬스케어 기업 사노피와 손잡고 유전성 질환인 샤르코 마리 투스병 치료제에 나선다.
CMTA는 젠자임과 샤르코 마리 투수 화자 중 60%가 가지고 있는 타입 1인 CMT1A 체료제 개발을 위한 협약을 체결했다고 22일 밝혔다.
샤르코 마리 투스 질환은 17번 염색체에 위치한 PMP22 유전자의 중복으로 인해 발생하며 상염색체 우성으로 유전된다. CMT1A는 일반적으로 근육 약화 및 위축, 균형감각 상실, 신경감각 손실 등의 증상을 유발한다. 발병 혹은 진행을 막는 치료제는 현존하지 않아 현재로서는 환자들이 착용하는 발목지지대가 유일한 대안이다.
협약에 따라 향후 CMTA 스타 네트워크와 젠자임은 긴밀한 공동 연구를 진행하고, 연구에는 애리조나 주 투산에 위치한 사노피 U.S.의 고속대량 스크리닝 시설이 사용될 예정이다. 위스콘신 대학교와 미국 국립보건원이 개발한 분석기가 200만 개 이상의 작은 분자를 포함하고 있는 복합 라이브러리를 스크리닝 하는데 사용될 예정이다. 또한 아이오와 대학교와 버팔로 대학교의 실험실이 CMTA 스타 네트워크의 연구진으로 참여하며, 말초신경 내의 PMP22를 조절하는데 특화된 분석기 공유를 통해 연구가 진행될 예정이다. 선택된 분자의 체내 활동에 대한 임상 전 조사는 CMTA가 사이코제닉스와의 협약을 통해 제작한 바 있는 CMT1A 쥐를 이용한 실험을 통해 진행될 예정이다.
CMTA가 진행하는 이번 협약의 가장 큰 목표는 CMT1A의 치료제가 될 작은 분자를 밝혀내는 데 있으며, 밝혀진 분자는 NIH와 CMTA가 지원하는 임상시험 환자 네트워크 내에서 임상시험을 통해 개발될 예정이다.
젠자임 희귀질환 연구센터의 셍 청 책임연구원은 "이번 협약은 개별 기관이 가진 고유의 강점을 강화시키는 (젠자임과 질환 환자 연합이 진행하는) 공동 연구의 또 다른 예라 볼 수 있다"며 "CMTA의 권위 있는 과학자들과 힘을 합쳐 샤르코 마리 투스 질환 환자 용 치료제를 개발할 수 있는 기회를 갖게 되어 매우 기쁘게 생각한다"고 전했다.
hsk@fnnews.com 홍석근 기자
CMTA는 젠자임과 샤르코 마리 투수 화자 중 60%가 가지고 있는 타입 1인 CMT1A 체료제 개발을 위한 협약을 체결했다고 22일 밝혔다.
샤르코 마리 투스 질환은 17번 염색체에 위치한 PMP22 유전자의 중복으로 인해 발생하며 상염색체 우성으로 유전된다. CMT1A는 일반적으로 근육 약화 및 위축, 균형감각 상실, 신경감각 손실 등의 증상을 유발한다. 발병 혹은 진행을 막는 치료제는 현존하지 않아 현재로서는 환자들이 착용하는 발목지지대가 유일한 대안이다.
협약에 따라 향후 CMTA 스타 네트워크와 젠자임은 긴밀한 공동 연구를 진행하고, 연구에는 애리조나 주 투산에 위치한 사노피 U.S.의 고속대량 스크리닝 시설이 사용될 예정이다. 위스콘신 대학교와 미국 국립보건원이 개발한 분석기가 200만 개 이상의 작은 분자를 포함하고 있는 복합 라이브러리를 스크리닝 하는데 사용될 예정이다. 또한 아이오와 대학교와 버팔로 대학교의 실험실이 CMTA 스타 네트워크의 연구진으로 참여하며, 말초신경 내의 PMP22를 조절하는데 특화된 분석기 공유를 통해 연구가 진행될 예정이다. 선택된 분자의 체내 활동에 대한 임상 전 조사는 CMTA가 사이코제닉스와의 협약을 통해 제작한 바 있는 CMT1A 쥐를 이용한 실험을 통해 진행될 예정이다.
CMTA가 진행하는 이번 협약의 가장 큰 목표는 CMT1A의 치료제가 될 작은 분자를 밝혀내는 데 있으며, 밝혀진 분자는 NIH와 CMTA가 지원하는 임상시험 환자 네트워크 내에서 임상시험을 통해 개발될 예정이다.
젠자임 희귀질환 연구센터의 셍 청 책임연구원은 "이번 협약은 개별 기관이 가진 고유의 강점을 강화시키는 (젠자임과 질환 환자 연합이 진행하는) 공동 연구의 또 다른 예라 볼 수 있다"며 "CMTA의 권위 있는 과학자들과 힘을 합쳐 샤르코 마리 투스 질환 환자 용 치료제를 개발할 수 있는 기회를 갖게 되어 매우 기쁘게 생각한다"고 전했다.
hsk@fnnews.com 홍석근 기자
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