바이오리더스 근디스트로피 치료제 미국 FDA 희귀의약품 지정 승인

면역치료제 전문 연구기업 바이오리더스는 신약후보 물질인 ‘BLS-M22’가 미국 식품의약품안정청(FDA)으로부터 듀센형 근이영양증 치료제 적응증 희귀의약품 지정을 승인 받았다고 7일 밝혔다.

희귀의약품 지정 승인 혜택으로 바이오리더스는 ‘BLS-M22’의 시판 허가 후 7년 간 마케팅 독점권을 부여받는다. 또 개발기간동안 연구개발 및 인허가 관련 수수료와 세금 감면 혜택이 주어지며 신속심사와 신약승인 심사비용 면제와 함께 2상 이후 조건부 판매가 가능해 진다.

현재 ‘BLS-M22’는 임상의약품 생산을 완료하고 국내 및 미국 임상을 위한 준비 작업 중인 것으로 알려져 있다.

듀센형 근이영양증은 남아 3500명당 1명에서 발병하는 것으로 알려진 유전질환이다. 3~5세 남아에서 뚜렷이 구분되기 시작하며 보통 12세부터는 보행에 장애를 가지게 되어 20세 이후부터는 호흡근의 약화로 조기 사망하는 질환이다.

현재까지 듀센형 근이영양증을 치료할 수 있는 근원적인 약물은 없는 상태며 스테로이드를 사용해 질환의 발현을 지연시키거나 합병증을 관리해 주는 정도다.

전 세계적으로 현재까지 상업화가 된 약물은 미국 제약사 피티씨 쎄라푸틱스(PTC Therapeutics)의 ‘트랜스라나’(성분명 Ataluren)로 넌센스 돌연변이에 의한 근이영양증 환자(전체 환자의 10~15%)로 적응증이 국한돼 있다.

그 외 릴리, 화이자가 정맥 주사 약물인 항체치료제로 개발 중이나 아직까지 뚜렷한 효과가 확인되지 못했으며 항체 치료제 특성상 주기적으로 내원하여 치료를 받아야 하는 불편함과 중화항체 생성으로 약물의 역가가 반감이 되는데 반해 바이오리더스 약물인 경구용 ‘BLS-M22’는 모든 듀센형 근이영양증 환자를 대상으로 개발되고 있고 치료용 백신으로 약물의 효과가 지속되는 장점을 가지고 있어 보다 큰 시장을 형성 할 수 있을 것으로 보인다.

바이오리더스 박영철 대표는 “‘BLS-M22’가 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정 승인을 획득함으로써 바이오리더스가 구축하고 있는 파이프라인 신약의 가치가 증명됐다”면서 “‘BLS-M22'가 신약개발의 기간 단축과 함께 글로벌 라이센싱을 촉진시키는 계기가 될 것”이라고 포부를 밝혔다.

[e-mail] 최영희 중소기업전문기자

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