아주대 병원 등 7개 대학병원 임상 2상 결과 '안전성·약효 확인'
중국에서 임상 3상 개시, 미국 특허청에 우선권 특허 신청
과학기술부, 경기도 등의 지원을 받아 개발한 넬로넴다즈는 뇌졸중 후 발생하는 뇌세포 손상의 주원인인 글루타메이트 신경독성과 활성산소 독성을 동시에 제어하는 다중표적 약물이다.
넬로넴다즈 국내 임상 2상 결과, 약물 투여후 12주가 지나서 독립 활동이 가능한 환자의 비율을 측정하는 1차 유효성 평가에서 뇌졸중 장애가 확연히 개선된 것으로 나타났다.
임상 2상은 아주대학교 병원 등 7개 대학병원 뇌졸중센터에서 8시간 이내에 혈전제거수술을 받은 중등도 환자 209명을 대상으로 진행됐다.
임상 2상 결과 플라시보(위약)를 투약한 뇌졸중 환자 그룹에서 수정랭킨척도(mRS, modified Rankin Scale )0~2 판정을 받은 비율은 51.02%로 나타났다.
신체기능장애를 평가하는 mRS 0은 정상이며, mRS 2는 주위 도움 없이 활동할수 있는 미약한 장애를 나타낸다. 넬로넴다즈 저용량과 고용량을 투여한 환자 그룹에서는 각각 60.0%와 64.6%로 증가했다.
특히 장애가 없는 정상으로 돌아온 비율은 블라시보 그룹에서 8.16%에 불과했으나 저용량 그룹에서 23.63%, 고용량 그룹에서는 33.3%로 크게 증가했다.
이는 고용량의 넬로넴다즈를 투여한 뇌졸중 환자 100명 중 33명이 정상으로 돌아왔다는 의미로, 1차 유효성 평가에서 이같은 결과가 나온 것은 매우 이례적인 일로 의학계는 평가하고 있다.
임상 연구기간동안 특이한 부작용은 발견되지 않았으며, 이미 미국과 중국에서 정상인 165명을 대상으로 진행한 임상 1상 시험에서 안전성은 확인됐다.
뇌졸중 발병 환자에게 넬로넴다즈를 투여하면 뇌 손상을 줄여 뇌사및 뇌 기능 장애 등을 막을수 있다는 것이 회사측의 설명이다.
지엔티파마의 곽병주 대표이사(연세대학교 생명과학부 겸임교수)는 “플라시보에 비해 넬로넴다즈를 투여 받은 중등도 이상의 뇌졸중 환자에서 양호한 결과의 비율이 26.62% 증가했고, 정상으로 회복하는 비율은 무려 408%나 증가했다”고 말했다.
넬로넴다즈 임상은 한국과 중국에서 동시에 진행되고 있으며, 중국에서 237명을 대상으로 진행한 임상 2상 시험에서도 약효가 입증됐다.
발병 후 8시간 이내에 혈전용해제 투여를 받은 중등도 뇌졸중 환자에게 넬로넴다즈를 5일 동안 투여한 결과 90일후 정상인으로 회복되는 비율이 26%에서 44%로 크게 향상된 것으로 나타났다.
이에 따라 최근 급성 뇌졸중 환자 948명을 대상으로 한 임상 3상에 들어갔다.
뇌졸중은 뇌로 가는 혈관이 막히거나 터져서 뇌신경세포가 죽는 질환으로, 세계적으로 연간 1500만명의 환자가 발생하고 있는 것으로 추산되고 있다.
이 중 600만명이 사망하고 500만명이 영구 장애를 겪는 것으로 알려졌지만 치료 약물은 개발되지 않고 있다.
글로벌 제약사들이 치료제 개발에 앞다퉈 뛰어들었지만 지금까지 미국 식품의약국(FDA) 임상에 들어간 220개 물질이 모두 실패했다.
곽 대표는 “실패한 주 원인은 재개통 되지 않은 환자를 대상으로 했고, NMDA 수용체나 활성산소 하나만을 막는 단일표적 약물이었고, 사람에서 나타나는 NMDA 억제약물의 부작용 때문이었다”고 말했다.
이어 “이번 임상 2상 시험은 뇌졸중의 표준치료로 도입된 혈전제거수술을 받은 뇌졸중 환자를 대상으로 다중표적 뇌세포보호약물인 넬로넴다즈의 약효와 안전성을 검증하는 최초의 임상시험으로 환자는 물론 뇌졸중 전문가들이 주목해왔다”고 설명했다.
또 전세계 뇌졸중 뇌세포보호 약물 개발을 선도해온 뉴욕 주립대학 스토니브룩 의과대학 신경과 최원규 교수는 “이번 넬로넴다즈 임상 2상 결과는 매우 낙관적이어서 향후 진행할 임상 3 상의 결과가 더욱 기대된다”고 견해를 밝혔다.
앞서 넬로넴다즈는 지난 4월 보건복지부가 주관한 ‘2020년도 제 1차 보건의료 R&D 신규지원 대상과제’의 신약 개발 임상시험 지원과제로 최종 선정됐다.
지엔티파마는 넬로넴다즈가 혈전용해제 투여 또는 혈전 제거 수술을 한 뇌졸중 환자의 장애를 개선하고 부작용을 줄이는 효과가 임증됨에 따라 미국 특허청에 우선권 특허를 신청했다.
jjang@fnnews.com 장충식 기자
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