[파이낸셜뉴스] 양산부산대병원은 두셴 근육디스트로피의 유전자 치료 국제임상시험에 참여한 신경과 신진홍 교수가 지난달 15일 만 4살 환아에게 국내 첫 투약을 했다고 8일 밝혔다.
두셴 근디스트로피는 소아기에서부터 근육 약화 및 심부전이 진행되는 희귀질환으로 아직까지 완치법이 없다. 유전자 치료는 한번의 투약으로 평생 치료 효과를 기대할 수 있는 이상적인 치료 방법으로, 두셴 근디스트로피의 획기적인 치료법이 될 것으로 기대를 모으고 있다.
유전자 치료는 유전자 전달을 위해 대량의 재조합 바이러스가 사용되기 때문에 투여 시 초기 면역 반응을 제어하는 것이 치료의 성패를 가른다. 지난 5월 허가된 척수근위축 유전자 치료제 졸겐스마는 면역 반응이 적은 두 살 미만의 아이들에만 사용이 허가됐다.
양산부산대병원은 희귀질환 경남권역센터로서 근육병 클리닉을 운영하며 유전성 신경 근육 질환을 중점적으로 진료하고 있다.
센터는 희귀 유전 질환의 진단과 치료에 앞장서고 있다. 두셴 근디스트로피 뿐 아니라 다른 유전성 신경근육질환에 대해서도 유망 임상시험을 적극적으로 유치하며 치료제 개발을 위한 독자 임상시험을 진행할 예정이다.
bsk730@fnnews.com 권병석 기자
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