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엔케이맥스, 올해 미국 FDA에 육종함 희귀의약품 지정 목표..고형암 적응증 확대
[파이낸셜뉴스] 엔케이맥스는 올해 미국 식품의약국(FDA)로부터 육종암에 대한 희귀의약품 지정을 목표로 한다고 7일 밝혔다. 이를 통해 고형암 적응증 확대에 도전할 방침이다.
육종암은 발병 비율이 1% 미만인 악성종양이다. 그러나 전이와 재발이 쉬워 생존률이 매우 낮다. 독소루비신, 시스플라틴, ifosfamide 등 화학항암제를 사용한 완화요법을 시행한다. 하지만 치료반응률은 20~40%로 미미한 수준이고 심각한 부작용 동반한다.
그럼에도 불충분한 반응률과 심각한 부작용 때문에 육종암에는 미충족 수요가 존재한다. 때문에 제약업계와 의학계가 면역항암제로 눈을 돌리고 있으나 이역시 반응이 없는 상황이다. 면역관문억제제인 바벤시오와 임핀지는 치료반응률(ORR)이 0% 이다.
엔케이맥스는 이런 미충족 수요 해결을 위해 도전하는 모습이다. 미국에서 머크화이자와 함께 불응성 고형암 환자를 대상 임상1상을 진행하고 있으며, 해당 임상 중간결과에서 육종암 환자 완전관해(CR)라는 결과를 지난해 8월 발표한 바 있다.
■ 고형암 세포치료제 유효성 확인..키트루다 부작용 감소
앞서 엔케이맥스는 불응성 고형암 환자에게 SNK01을 10억개(코호트1), 20억개(코호트2), 40억개(코호트3)로 용량을 증가시키며 단독투여했다. 추적관찰 결과 6명의 환자가 암이 진행되지 않는 상태인 안정병변(SD)을 확인했고, 미국 FDA에서 특별승인을 받아 코호트4가 추가됐다. 코호트 4는 슈퍼NK와 키트루다, 바벤시오를 병용투여하는 임상이다. 엔케이맥스 관계자는 “바벤시오와 SNK01 병용투여 환자에게서 완전관해(CR)이 나왔고 해당 환자는 암재발도 안 되고 있는 상황”이라고 설명했다.
아울러 미국 FDA로부터 동정적사용승인을 받은 환자에게서도 지난해 12월 긍정적인 결과를 도출해냈다고 밝혔다. SNK01 단독투여 코호트1에서 유의미한 결과가 나온 환자를 대상으로 SNK01 + 키트루다(Pembrolizumab)의 조합으로 치료가 진행됐다. 해당 환자는 기존 화학치료제와 면역관문억제제 키트루다를투여 받았지만 계속해서 암이 커지는 PD(progression disease)를 보여 16싸이클(cycle)에 치료가 중단되었던 상태였다. SNK01 + 키트루다를 2년동안 병용투여한 결과 간에 발생한 암의 약 78%가 사멸한것으로 나타났다.
엔케이맥스 관계자는 “안전성과 유망한 활성을 입증한 개별 환자의 여러 동정적 사용 IND 사례를 기반으로 미국 FDA는 난치성 고형 종양에 대한 진행 중인 SNK01 단일요법 시험에 대한 프로토콜 수정안을 제출하도록 권장해 치료를 시작하게 됐다”고 강조했다.
육종암의 경우 PD-L1 negative 환자가 대부분이다. 현재 PD-L1 negative 환자의 경우 면역항암제를 사용하지 못하는 실정이다. 때문에 이러한 환자의 경우 기존 면역항암제와 화학요법 등으로 특출난 치료법이 없는 상황이다.
엔케이맥스 관계자는 “SNK01과 면역관문억제제 병용투여 시 긍정적인 반응을 보인것”이라며 “이는 슈퍼NK PD-L1 negative(cold tumor) 환자를 PD-L1 positive(hot tumor)로 바꿔준것으로 추정된다”고 설명했다.이어 “활성화된 NK세포가 분비하는 인터페론감마가 암세포 표면에 PD-L1 발현율을 높여 면역항암제 치료가 가능한 것으로 추정된다”고 덧붙였다.
엔케이맥스는 이러한 데이터를 바탕으로 올해 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정에 도전할 방침이다. 이에 성공할 경우 승인 희귀의약품 7년 시장독점권 부여, 세액공제(임상비용50%), 임상보조금 지원제도, 수수료 면제 등 다양한 혜택을 받을 수 있다.
■ 글로벌제약사들 희귀의약품 개발회사 M&A 봇물, 엔케이맥스도 수혜받나
최근 대형 글로벌 제약사들은 희귀의약품 개발 회사 M&A에 적극적인 상황이다. 이를 통해 엔케이맥스는 M&A에 적극 도전한다는 계획이다.
아울러 슈퍼NK로 알츠하이머 및 자가면역질환 시장까지 노린다. 현재 엔케이맥스는 멕시코에서 경도인지장애 및 알츠하이머병 대상으로 임상1상을 진행하고 있다. 알츠하이머 병은 완치할 수 있는 방법은 현재 없다. 알츠하이머병의 정확한 발병 기전과 원인은 정확히 알려져 있지 않지만 현재 알츠하이머는 아밀로이드 베타 단백질과 타우 단백질이 뇌에 쌓이면서 염증을 유발하고 이로 인해 뇌세포가 서서히 사멸하기 때문에 발병된다고 보고 있다.
엔케이맥스 관계자는 “슈퍼NK는 뇌 BBB막을 통과할 가능성이 높으며 활성화된 SNK는 인터페론 감마를 분비한다” 며 “분비된 인터페론감마가 대사결손 상태인 미세아교세포를 정상화해 뇌에 쌓여있는 베타 아밀로이드 및 타우 단백질을 식균하게되고 슈퍼NK가 알츠하이머병의 새로운 신약으로 떠오를 수 있다”고 설명했다.
이 외에도 국내에서는 비소세포폐암 1차 치료제 가운데 하나인 TKI계열 치료에 실패한 환자를 대상으로 SNK01과 화학항암제 젬시타빈(화이자) 및 표적항암제 얼비툭스(독일 머크)를 병용투여에 따른 임상1/2a상을 진행하고 있다. 뿐만 아니라 미국에서 EGFR양성 고형암 임상을 진행 중이다. 아피메드의 표적형 이중항체 AFM24와 슈퍼NK를 병용투여해 유효성 및 안전성을 평가한다. 표적형 이중항체 AFM24는 NK세포와 암세포의 EGFR을 동시에 연결할 수 있는 물질로 효율적으로 생산이 가능하고 생산 비용이 절감돼 CAR-NK를 대체할 수 있을 것이라고 예상된다.
엔케이맥스 관계자는 “엔케이맥스만의 차별화된 기술력이 적용된 슈퍼NK의 뛰어난 효능을 통해 많은 적응증에 적용할 수 있을 것으로 기대된다”며 “올해 공개될 불응성 고형암, TKI 불응성 비소세포폐암, EGFR 양성 고형암, 알츠하이머 및 경도인지장애 등 다양한 임상에 대한 결과에 따른 파이프라인 가치 상승이 기대된다”고 덧붙였다.
kakim@fnnews.com 김경아 기자
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