큐롬바이오사이언스(CUROME BIOSCIENCES)는 원발성 경화성 담관염(Primary Sclerosing Cholangitis, PSC) 환자를 대상으로 국내 임상 2상을 진행하고 있는 약물인 ‘HK-660S’이 식품의약품안전처(식약처)로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정 받았다고 6월 3일 발표했다.
‘HK-660S’는 지난 3월 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받은 바 있다.
원발성 경화성 담관염은 원인모를 간내/간외 담도의 염증과 섬유화로 인해 발생되는 만성진행형 담즙 정체성 희귀 간질환으로서, 아직까지 효과적인 치료제가 없는 질환이다.
‘HK-660S’는 안전성이 검증된 NAD+ 촉진제(Nicotinamide Adenine Dinucleotide [NAD+] booster) 로 세포 내 NAD+ 증진 기전의 항염증 및 항섬유화 경구용 치료제다. HK-660S의 원발성 경화성 담관염에 대한 효능은 PSC 동물모델에서 1차 임상지표인 혈중 ALP를 감소시키고 간조직 내 항염증 및 항섬유화 효과를 발휘하는 것으로 확인된 바 있다.
개발단계 희귀의약품 지정은 국내에서 환자 수가 2만명 이하인 질환에 필요한 의약품으로 치료법이 없거나 기존 의약품보다 안전성·유효성이 높을 때 가능하다.
개발단계 희귀의약품에 지정되면 신속심사를 신청할 수 있고 품목허가 신청에서 안전성, 유효성에 관한 일부 자료 제출이 면제되며, 희귀의약품 품목허가 유효기간이 10년으로 다른 신약 후보물질(4~6년)보다 길어지는 등 약물개발에 있어 다양한 장점을 가질 수 있게 된다.
윤주석 큐롬바이오사이언스 대표는 “이번 국내 희귀의약품 지정을 바탕으로 현재 진행되고 있는 임상을 성공적으로 마무리하여 원발성 경화성 담관염 환자들에게 하루 빨리 치료제를 제공할 수 있기를 바란다” 라고 밝혔다.
‘HK-660S’ 임상 2상은 2021년 식약처로부터 임상시험계획(IND)을 승인받아 2021년 11월 첫 대상자를 등록하여 서울소재 대형병원 3곳에서 활발하게 수행 중이며, 이에 대한 정보는 질병 관리청 임상연구 정보 서비스(등록번호: KCT0006590) 또는 식품의약품안전처 의약품통합정보시스템 임상시험 정보검색(제품명: HK-660S)에서 확인 가능하다.
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