미 FDA, 희귀 빈혈 치료제 승인...1인당 약 37억원

[파이낸셜뉴스]

미국 식품의약청(FDA)이 17일(현지시간) 희귀 혈액질환인 베타지증해빈혈 유전자 치료제를 승인했다. 2012년 8월 14일 메릴랜드주 실버스프링의 FDA 본부 전경. 로이터뉴스1

미국 식품의약청(FDA)이 17일(이하 현지시간) 바이오텍 업체 블루버드바이오의 희귀 혈액질환 유전자 치료제를 승인했다.

월스트리트저널(WSJ)은 이런 종류의 치료제 승인은 이번이 처음이라고 전했다.

치료제 가격은 환자 1인 당 280만달러(약 36억800만원)에 이른다.

FDA 승인을 받은 블루버드의 치료제 진테글로(Zynteglo)는 베타지중해빈혈(beta-thalassemia)이라고 부르는 유전자 질환 치료제다. 이 병에 걸리면 혈액내 붉은 색 단백질 세포인 헤모글로빈 생성이 방해를 받는다. 헤모글로빈은 인체에 산소를 공급하는 역할을 한다.

블루버드는 치료 2년 뒤 증상이 재발하면 치료비의 최대 80%를 환자나 보험사에 환급한다고 밝혔다.

블루버드에 따르면 미국에서 베타지중해빈혈로 인해 수혈에 의존해 살아가야 하는 환자들이 약 1500명 수준이다. 이 가운데 850명이 진테글로 치료가 가능할 정도로 건강 상태가 양호하다고 블루버드는 추산하고 있다.

블루버드의 280만달러 치료제는 그러나 최근 유전자 치료법 시장에서는 드문 사례가 아니다.

유전자 치료제는 대부분 고가이다.

다만 희귀 질환을 일으키는 고장 난 유전자를 찾아 치료하는 방법으로 단 한 번으로 치료가 가능하다는 장점이 있다.

노바티스가 2019년에 내놓은 유아 근손실질환 유전자 치료제는 한 번 치료에 210만달러가 든다.

굿프리스크립션닷컴(GoodRx.com)에 따르면 5월 현재 이 치료제는 미국에서 가장 비싼 약물이다.

진테글로가 그 기록을 갈아치우게 됐다.

앤드류 오벤샤인 블루버드 최고경영자(CEO)는 수년 동안 보험사들과 논의하고, 그 비용을 분석한 결과 이 같은 가격을 책정하게 됐다고 밝혔다.

오벤샤인에 따르면 베타지중해빈혈에 걸리면 일생동안 치료비로 약 640만달러가 든다.

한편 전문가들은 증상이 심하지 않은 경우에는 굳이 진테글로를 복용해야 할 필요가 없다고 밝혔다.

[e-mail] 송경재 기자

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