355조 돈방석… K바이오, 희귀질환 신약 시장 공략 속도

글로벌 희귀치료제 시장 급성장세
경쟁 덜해 독점적 입지 구축 유리
대웅·종근당·메드팩토 등 가세
신약 후보물질 개발·임상 속도
고가 치료제로 고수익 보장

국내 제약바이오 업계가 '블루오션'인 희귀질환 신약후보물질 개발에 속도를 내고 있다. 희귀질환은 만성질환에 비해 경쟁이 치열하지 않아 개발에 성공할 경우 해당 시장에서 독점적인 입지를 구축하게 된다. 특히 건강보험까지 적용될 경우 환자는 낮은 가격에 희귀질환 치료제를 부담을 덜면서 사용할 수 있고, 처방이 늘어남에 따라 개발 업체는 높은 이익을 얻는다. 이로인해 현재 200조원 규모인 글로벌 희귀질환 치료제 시장은 오는 2026년에는 355조원 이상으로 커질 것으로 전망된다.

14일 업계에 따르면 국내에서도 여러 업체가 희귀질환 시장에 뛰어들고 있다. 대웅제약은 특발성 폐섬유증 신약 후보물질인 '베르시포로신(DWN12088)을 개발중이다. 세계 최초 혁신 신약으로 자체 개발하는 베르시포로신은 PRS 단백질의 작용을 감소시켜 섬유증의 원인이 되는 콜라겐의 과도한 생성을 억제하는 기전을 갖고 있다.

특발성 폐섬유증은 폐가 서서히 굳어가며 기능을 잃는 질환으로 현재 약 4조원대 시장을 형성하고 있고 오는 2030년에는 2배 이상 커질 것으로 전망된다.

지난 2017년 11월 전임상 결과를 발표한 이 물질은 지난 2019년 8월에는 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품에 선정됐다. 지난해 6월 임상2상 시험계획(IND)을 승인받았고 한달 뒤에는 패스트트랙에 지정됐다. 지난해 11월에는 국가신약개발사업단의 지원 과제에도 뽑혀 2년 동안 임상시험 연구비를 지원받게 됐다.

종근당의 신약후보물질 CKD-510는 샤르코-마리-투스 치료제로 개발되고 있다. 샤르코-마리-투스병은 인간의 염색체에서 일어난 유전자 중복돼 손과 발, 말초신경의 발달이 저하되고 근력이 손실되는 유전 질환이다. 현재 임상 1상까지 진행됐고 종근당은 유럽 임상 2상을 준비중이다.

CKD-510은 지난 2020년 FDA 희귀의약품에 지정됐다. 지난해 1상 발표에서 CKD-510은 안전성과 내약성을 입증했고 용량의 증량에 따른 히스톤탈아세틸화효소6(HDAC6) 활성 저해에서도 유의미한 결과가 확인돼 1일 1회 경구 복용 치료제로 개발 가능성도 열린 상태다.

메드팩토 항암제 후보물질 백토서팁의 단독요법은 지난해 9월 FDA로부터 희귀 소아질환 의약품(RPDD)으로 지정됐다. 골육종은 어린이와 청소년에게 자주 발생하는 소아암으로 뼈와 뼈 주변의 연골 등에서 발생하는 악성 종양이며 육종암 환자의 6% 미만에서 발생하는 희귀질환이다. 환자 중 25~50%는 항암치료 중 암이 폐로 전이되면서 사망한다.

골육종 치료는 현재 수술과 항암화학요법의 병행이 절반 가량을 차지하고 약물 치료는 16% 수준이다.

메드팩토는 백토서팁 단독요법이 골육종 환자들의 치료 옵션으로 자리잡을 것으로 기대하고 있다.

메드팩토의 전임상 연구 결과에 따르면 백토서팁은 골육종 암세포의 사망의 원인이 되는 폐로의 전이를 현저하게 억제한 것으로 나타났다.

메드팩토는 지난해 8월 FDA로부터 골육종 환자에 대한 1·2상을 승인받았고 지난달 식품의약품안전처로부터 재발성 또는 진행성 골육종 환자에 대해 백토서팁을 단독투여하는 임상시험(1·2상) 계획을 승인받는 등 개발을 지속하고 있다.

[e-mail] 강중모 기자

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