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전이 병력 환자 백토서팁 맞고 1년 넘게 전이 없어
美 병원서 치료목적사용승인 통해 환자에게 투여해
치료옵션 거의 없는 골육종에 유망 치료옵션 가능성
[파이낸셜뉴스] 메드팩토는 미국 식품의약국(FDA)로부터 치료목적사용 승인을 받아 백토서팁을 단독투여한 골육종(뼈암) 환자가 13개월째 폐와 뇌 전이가 확인되지 않았다고 23일 밝혔다. 전이 병력이 있는 환자가 13개월 동안 전이 없이 생활하고 있는 것은 세계적으로도 사례를 찾기 힘든 매우 이례적인 일이다.
이와 관련 메드팩토는 미국 FDA와 한국 식품의약품안전처로부터 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상시험계획(IND)를 승인받았고 미국에서 빠르면 다음주 첫 환자 투약을 할 예정이다.
골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양으로, 특히 어린이와 청소년에서 발병률이 높은 대표적인 소아암이다. 골육종은 환자 중 25~50%는 항암치료 중에도 폐 전이가 진행되고 방사선 치료를 해도 수개월내에 재발하는 것이 일반적이다. 또 전이 환자의 경우 5년 생존율이 약 20~30%에 불과하다.
메드팩토에 따르면 만 14세 골육종 진단을 받은 이 환자는 약 8년간 항암치료를 이어왔지만, 재발은 물론 폐와 뇌에 전이가 확인돼 호스피스에서 생활을 해왔다.
미국 케이스 웨스턴 리저브 대학 레인보우 소아병원은 메드팩토에서 개발한 백토서팁의 전임상 데이터에 주목, 이를 근거로 미국 FDA로부터 치료목적사용 승인을 받아 지난해 2월 이 환자에게 백토서팁을 투여했다.
치료목적사용은 치료 대안이 없는 중증 환자 등의 치료를 위해 허가 받지 않은 의약품 또는 임상시험이 진행 중인 의약품을 사용할 수 있게 하는 제도다.
불치병에 걸렸거나 암 말기인 환자가 적절한 치료제가 없어 치료를 포기할 상황에 이를 경우 의료당국이 시판 승인 허가 전의 신약을 무상으로 공급해 치료 기회를 준다.
메드팩토에 따르면 이 환자는 백토서팁 단독 투여를 한지 13개월이 지난 현재까지 폐와 뇌를 포함해 새로운 병변이 확인되지 않았다.
호스피스 치료를 받으며 고통 속에 지내던 이 환자는 백토서팁 투여 후 부작용이나 합병증 없이 현재는 학교에 다닐 정도로 건강한 일상생활을 하고 있다. 백토서팁이 폐와 뇌 전이를 예방해 골육종 환자의 생존기간을 늘리고 있는 것이다.
레인보우 소아병원 담당 의료진은 “이 어린 환자의 케이스는 전이 병력이 있는 골육종 환자들에게 있어서 놀라운 결과”라면서 “백토서팁은 현재 치료 옵션이 거의 없는 진행성 골육종 환자에게 매우 유망한 무독성 경구용 치료 옵션이 될 수 있을 것으로 기대된다”고 말했다.
한편 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법은 미 FDA로부터 희귀소아질환의약품(RPDD), 신속 심사제도(패스트트랙) 개발 품목으로도 지정 받은 바 있다.
vrdw88@fnnews.com 강중모 기자
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